Zlecenia MZ 2025

Magdalena Konarska Ipsen Poland sp. z o. o.

Plik PDF

Uwaga 1: Dotyczy konserwatywnego i maksymalnego charakteru wyników przedstawionej przez wnioskodawcę analizy wpływu na budżet płatnika publicznego, nieuwzględniającej refundacji maraliksybatu.
Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko w zakresie zasadności uwzględnienia w analizie wpływu na budżet refundacji maraliksylibatu, niezależnie od stopnia i kierunku wpływu tego założenia na wyniki analizy, co wynika z zapisów właściwej ustawy.
Uwaga 2: Dotyczy niskiej dostępności danych demograficznych dla chorych z zespołem Alagille’a, prowadzącej do niepewności oszacowań zużycia i kosztów stosowania leku.
Założenia wnioskodawcy były spójne; obliczenia prawidłowe. W analizie weryfikacyjnej (AWA) zwrócono uwagę na możliwość przyjęcia w modelu polskich danych referencyjnych dot. średniej masy ciała osób w wieku 3-18 lat. Obliczenia własne Agencji uwzględniające te dane wykazały zwiększenie zużycia leku oraz wzrost wydatków płatnika.
Uwaga 3: Dotyczy pierwszorzędnego znaczenia wieku i masy ciała pacjentów w szacowaniu zużycia i kosztów wnioskowanego leku oraz mniejszego wpływu parametrów dot. wyliczania dawki i drogi podania odewiksybatu.
Uwaga Analityków wynikała z nieuwzględnienia przez wnioskodawcę w analizie wpływu na budżet dopuszczonego przez Charakterystykę Produktu Leczniczego łączenia kapsułek o różnych mocach w celu uzyskania właściwej dawki oraz preferencji pacjentów i opiekunów dot. ilości i sposobu przyjmowania wnioskowanego leku.
Uwaga 4: Dotyczy przyjęcia w podstawowym wariancie analizy wpływu na budżet 0% skuteczności leczenia standardowego (SoC), założenia bardziej restrykcyjnego niż w badaniu klinicznym ASSERT i zgodnego z proponowanym programem lekowym.
Uwaga Analityków wynikała z wykazanej w badaniu ASSERT niezerowej początkowej skuteczności SoC oraz konstrukcji modelu, uzależniającej przeszczepienie wątroby od braku odpowiedzi na stosowane leczenie, co istotnie wpływało na wykazywane koszty leczenia.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

Magdalena Monastyrska-Kryczmanik

Plik PDF

Uwagi ogólne, wyrażające poparcie dla refundacji wnioskowanej technologii.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.