Zlecenia MZ 2025

Pola Król Fundacja Onkologiczna Życie z Rakiem

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do sytuacji epidemiologicznej i niezaspokojonej potrzeby wśród pacjentek w Polsce. W uwadze wyrażono poparcie umożliwienia leczenia dostarlimabem w programie lekowym B.148.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

Patrycja Zięba GSK Services Sp. z o.o

Plik PDF

Uwaga dotyczy niepewności wyników o przewadze DOS+CAR/PAC nad CAR/PAC
W uwadze wskazano, że wyniki odnoszące się do podgrupy pMMR/MSS miały charakter eksploracyjny, jednakże wyniki uzyskane w populacji ITT w ramach analizy pierwszorzędowych punktów końcowych badania RUBY (76% pacjentek stanowiły chore pMMR/MSS), potwierdzają skuteczność terapii DOS+CAR/PAC w porównaniu z PLC+CAR/PAC, wykazując istotny zarówno statystycznie, jak i klinicznie wpływ na wydłużenie OS oraz PFS. Ponadto wskazano, że pomimo braku osiągnięcia istotnej statystycznie różnicy w OS w podgrupie pMMR/MSS, obserwowany trend wskazuje na korzyść terapii DOS, a różnica w medianie przeżycia całkowitego przekracza próg uznawany za istotny klinicznie. Odniesiono się również do informacji o braku istotnych statystycznie różnic pomiędzy ramionami leczenia w zakresie OS i PFS w wybranych podgrupach populacji, wskazując na eksploracyjny charakter analizy podgrup, które służyły przede wszystkim generowaniu hipotez, a nie ich formalnemu testowaniu. Podkreślono również, że dane na temat skuteczności ocenianej interwencji, ale także komparatorów, pochodzą z analiz śródokresowych badań klinicznych (badanie RUBY, DUO-E i NRG-GY018 w toku), a badanie RUBY charakteryzuje się najdłuższym okresem obserwacji i najbardziej dojrzałymi danymi spośród uwzględnionych badań porównawczych. Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko przedstawione w AWA. Należy podkreślić, iż przedmiotem wniosku refundacyjnego, a co za tym idzie analizy weryfikacyjnej, jest leczenie dostarlimabem w populacji pMMR/MSS, nie w populacji ITT. W związku z tym wnioskowanie o przewadze interwencji nad komparatorem powinno opierać się na wynikach skuteczności i bezpieczeństwa w populacji pMMR/MSS.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga dotyczy braku uwzględnienia CAR/PAC jako komparatora w BIA.
W uwadze wskazano, że na podstawie wyników badania ankietowego odsetek pacjentów kwalifikujących się do leczenia innego niż immunoterapia był bardzo niski, a jego włączenie do analizy wpływu na budżet miało marginalne znaczenia. Wnioskodawca podkreślił, że pominięcie schematu CAR/PAC jako komparatora w BIA jest uzasadnione z uwagi na dostępność w analizowanej populacji docelowej.
Odniesiono się do komentarza analityków Agencji, w którym wskazano, że zapisy uzgodnionego programu lekowego przewidują, iż u pacjentek po leczeniu operacyjnym z guzem w stopniu IIIC1 w przypadkach mięsakoraków, postaci jasnokomórkowych, surowiczych i mieszanych bez względu na obecność choroby resztkowej, możliwe jest zastosowanie wyłącznie terapii DOS+CAR/PAC, a w przypadku pozytywnej decyzji refundacyjnej terapia DOS+CAR/PAC mogłaby potencjalnie przejmować udziały rynkowe jedynie od schematu CAR/PAC. Wnioskodawca uargumentował, że dodatkowe wyodrębnienie tej populacji nie wpłynęłoby istotnie na wyniki analizy, a przyjęcie uproszczonego założenia pozostaje zasadne.
Analitycy Agencji przyjęli wyjaśnienia wnioskodawcy, jednak pozostają na stanowisku, że przyjęte przez wnioskodawcę założenia w analizie wpływu na budżet są niezasadne i stanowią jej istotne ograniczenie.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga dotyczy niepewności związanej z oszacowaną liczebnością populacji docelowej.
W uwadze podkreślono, że oszacowania liczebności populacji docelowe obarczone są niepewnością, gdyż przeprowadzono je kompilując dane pochodzące z różnych źródeł, jak również badania ankietowego przeprowadzonego wśród polskich ekspertów klinicznych. Wnioskodawca zaznaczył, że na każdym etapie obliczeń zastosowano najlepsze spośród dostępnych danych. Wskazano, że niepewność oszacowania liczebności populacji docelowej jest charakterystyką każdej analizy wpływu na budżet, stanowiącej z definicji prognozę liczby pacjentów na przyszłość. Podkreślono, że niepewność oszacowania w ramach omawianej analizy BIA jest niewielka, a w celu jej zbadania przeprowadzono szereg analiz wrażliwości.
Analitycy Agencji przyjęli wyjaśnienia wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Agnieszka Sakowicz Prezeska Eurydyki w Białymstoku

Plik PDF

W uwadze podkreślono, że wyniki badań wskazują na skuteczność terapii dostarlimabem w leczeniu raka endometrium, a Stowarzyszenie Eurydyki popiera udostępnienie terapii we wnioskowanym wskazaniu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

dr hab. n. med. Marcin Bobińskim

Plik PDF

Uwaga dot. wyników uzyskanych w badaniu RUBY W uwadze wskazano, że populacja badania RUBY obejmowała zarówno pacjentki z dMMR, jak i z pMMR. Zwrócono uwagę, że obecnie refundacja dostarlimabu ogranicza się wyłącznie do chorych z dMMR, mimo braku jednoznacznych przesłanek klinicznych uzasadniających takie zawężenie.
Podkreślono, że rozszerzenie refundacji na pacjentki z pMMR umożliwiłoby stosowanie dostarlimabu w całej populacji badania, w której wykazano jego skuteczność, a pacjentki z pMMR stanowiły około 76% pacjentek.
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko przedstawione w AWA. Należy podkreślić, iż przedmiotem wniosku refundacyjnego, a co za tym idzie analizy weryfikacyjnej, jest leczenie dostarlimabem w populacji pMMR/MSS, a nie w populacji ITT. Należy podkreślić, iż w ramach hipotezy określonej w badaniu RUBY formalnemu testowaniu poddano PFS w kohorcie dMMR/MSI-H oraz PFS i OS w populacji ogólnej. Wyniki analiz przeprowadzonych poza określonymi w pierwotnym projekcie badania mają charakter eksploracyjny i należy interpretować je z ostrożnością.

Uwaga nie wpływa na wnioskowaniez AWA.

Anna Kupiecka Prezeska Fundacji Onkocafe

Plik PDF

W uwadze wskazano, że refundacja terapii dostarlimabem jest szczególnie ważna dla najgorzej rokujących pacjentek, doznających szybkiej wznowy i jest jedyną terapią, która może być zastosowana u chorych ze wznową po 6–12 miesiącach.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Magdalena Kardynał Prezeska Fundacji OmeaLife

Plik PDF

W uwadze podkreślono, że rozszerzanie dostępu do skutecznych terapii w raku endometrium powinno być priorytetem, wz. z czym Fundacje OmeaLife w imieniu pacjentek wnosi o objęcie refundacją wnioskowanego leku. W uwadze przedstawiono również opinię jednej z pacjentek.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

dr hab. n. med Anita Chudecka-Głaz

Plik PDF

Uwaga dot. wyników uzyskanych w badaniu RUBY
W uwadze wskazano, że populacja badania RUBY obejmowała zarówno pacjentki z dMMR, jak i z pMMR. Zwrócono uwagę, że obecnie refundacja dostarlimabu ogranicza się wyłącznie do chorych z dMMR, mimo braku jednoznacznych przesłanek klinicznych uzasadniających takie zawężenie. Podkreślono, że rozszerzenie refundacji na pacjentki z pMMR umożliwiłoby stosowanie dostarlimabu w całej populacji badania, w której wykazano jego skuteczność, a pacjentki z pMMR stanowiły około 76% pacjentek. Ponadto,biorąc pod uwagę mocne strony badana RUBY oraz potencjalne różnice między cząsteczkami PD-L1 zapewnienie kolejnej opcji terapii w połączeniu z chemioterapią z dostarlimabem jest istotne z perspektywy korzyści dla pacjentek.
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko przedstawione w AWA. Należy podkreślić, iż przedmiotem wniosku refundacyjnego, a co za tym idzie analizy weryfikacyjnej, jest leczenie dostarlimabem w populacji pMMR/MSS, a nie w populacji ITT. Należy podkreślić, iż w ramach hipotezy określonej w badaniu RUBY formalnemu testowaniu poddano PFS w kohorcie dMMR/MSI-H oraz PFS i OS w populacji ogólnej. Wyniki analiz przeprowadzonych poza określonymi w pierwotnym projekcie badania mają charakter eksploracyjny i należy interpretować je z ostrożnością.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Prof. dr hab. n. med. Rafał Tarkowski

Plik PDF

Uwaga dot. wyników uzyskanych w badaniu RUBY
W uwadze wskazano, że populacja badania RUBY obejmowała zarówno pacjentki z dMMR, jak i z pMMR. Zwrócono uwagę, że obecnie refundacja dostarlimabu ogranicza się wyłącznie do chorych z dMMR, mimo braku jednoznacznych przesłanek klinicznych uzasadniających takie zawężenie. Podkreślono, że rozszerzenie refundacji na pacjentki z pMMR umożliwiłoby stosowanie dostarlimabu w całej populacji badania, w której wykazano jego skuteczność, a pacjentki z pMMR stanowiły około 76% pacjentek. Zapewnienie dostępu do tej terapii w skojarzeniu z chemioterapią również dla pacjentek z pMMR ma istotne znaczenie zarówno z perspektywy klinicznej, jak i z punktu widzenia realnych potrzeb chorych.
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko przedstawione w AWA. Należy podkreślić, iż przedmiotem wniosku refundacyjnego, a co za tym idzie analizy weryfikacyjnej, jest leczenie dostarlimabem w populacji pMMR/MSS, a nie w populacji ITT. Należy podkreślić, iż w ramach hipotezy określonej w badaniu RUBY formalnemu testowaniu poddano PFS w kohorcie dMMR/MSI-H oraz PFS i OS w populacji ogólnej. Wyniki analiz przeprowadzonych poza określonymi w pierwotnym projekcie badania mają charakter eksploracyjny i należy interpretować je z ostrożnością.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.