Zlecenia MZ 2025

Zbigniew Pawłowski Stowarzyszenie Rodzin z Amyloidozą TTR

Plik PDF

Uwagi ogólne, wyrażające poparcie dla refundacji wnioskowanej technologii. Prezes Stowarzyszenie podkreśla, że ATTR-CM jest chorobą postępującą a nawet umiarkowane zahamowanie progresji przekłada się na istotne kliniczne i społeczne korzyści.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

Rozpatrzono

Krzysztof Orłowski Bayer sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga 1:
Dotyczy zasadności wyboru przedstawionej przez wnioskodawcę techniki analitycznej w analizie ekonomicznej. Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko dot. ograniczeń wykorzystanej metody.
Uwaga 2:
Dotyczy zasadności założeń i liczby czynników wpływających na wynik, przyjętych w analizie ekonomicznej wnioskodawcy.
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko przedstawione w AWA – uwaga dotyczy zastrzeżeń wynikających z przyjętej techniki analitycznej.
Uwaga 3:
Dotyczy braku danych nt. różnic w compliance dla porównywalnych leków oraz zasadności założeń przyjętych przez wnioskodawcę w analizie wpływu na budżet (przy możliwym wpływie potencjalnych różnic na udział rynkowy wnioskowanej technologii).
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko dot. celowości oszacowania wpływu ww. czynnika w analizie wpływu na budżet.
Uwaga 4:
Dotyczy zasad naliczania kosztów przyjętych w modelu obliczeniowym analizy wpływu na budżet. Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko zawarte w AWA i zwracają uwagę, że:
• w zaktualizowanej wersji modelu wnioskodawcy pacjentom rozpoczynającym leczenie w dwunastym miesiącu I roku analizy przypisano 365,25 dnia leczenia w II roku, to jest nie zliczono kosztów leczenia w ostatnim miesiącu roku poprzedniego;
• deklarowany mechanizm naliczania kosztów prowadzi do całkowitego pominięcia kosztów leczenia pacjentów rozpoczynających leczenie w 12. miesiącu II roku analizy.
Uwaga 5:
Dotyczy źródeł danych wykorzystanych do oszacowania wielkości populacji docelowej oraz wpływu proponowanego RSS na wyniki inkrementalne analizy wpływu na budżet, zmniejszającej różnice między wariantami obliczeń dla populacji różnych wielkości.
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko opisane w AWA.
Uwaga 6:
Dotyczy uzasadnienia braku uwzględnienia w analizie wrażliwości zmiany leku z komparatora na wnioskowaną technologię.
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko przedstawione w AWA i podkreślają, że zastrzeżenie wynika z testowania wpływu wyłącznie jednego parametru, co nie odpowiada właściwej analizie wrażliwości. Uwaga 7:
Dotyczy przyjęcia udziału rynkowego wnioskowanej technologii w oparciu o najlepsze możliwe informacje oraz przetestowania zmian udziału w analizie wrażliwości.
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko zawarte w AWA.

Rozpatrzono