|
Iwona Kuter
Takeda Pharma sp. z o.o.
|
Plik PDF
|
Uwaga 1: Dotyczy wnioskowanego wskazania
Uwaga nie wpływa na ostateczne wnioskowanie z opracowania Agencji. Wnioskowane wskazanie, tj. dodatkowe kryteria, które zostały wskazane przez wnioskodawcę zostały uwzględnione w dalszej części analizy.
Uwaga 2 i 3: Dotyczy opinii eksperckiej uzyskanej przez Agencję oraz kryteriów włączenia zaproponowanych przez Radę Programu NPLH
Przedstawione informacje pozyskano w wyniku konsultacji z ekspert kliniczną w przedmiotowym zakresie. Treść uwagi, tj. wskazanie, że lek Veyvondi jest zarejestrowany do leczenia pacjentów ze wszystkimi typami choroby von Willebranda, nie odnosi się bezpośrednio do stanowiska ankietowanej ekspert klinicznej, ale do zapisów proponowanych przez Radę NPLH. W uwadze wspomniano, że dostęp do komparatora w ramach NLPH nie jest ograniczony do populacji z VWD 2 i 3, ####### ########## #### #### ####### # ######### ########## ############## ##### ### ##### ####### ## ########## ######### #### #### ############ ########## ## ###### ############# ##### ##### ######## ######## # ####### ### ########### ########### ## ### ##### # ###### ## ##### ########### #### ####### ################ ##### # ###### ########### ################ ############## ###### ########### ######## ### ##### ############ Analitycy zwracają uwagę, że informację o powszechności ww. zagrożenia, zaczerpniętą ze stanowiska ankietowanej ekspert klinicznej, zawarto na stronach 9 oraz 58 opracowania Agencji. Ponadto, zgodnie z kryteriami wnioskodawcy, ########## ############## ##### ####### ######### ######### ########## ## ########## ######### #### ##### #### ############################## ######## ######### ############# Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z opracowania Agencji.
Uwagi 4-7: Dotyczą ograniczeń analizy klinicznej
Wnioskodawca wskazuje wątpliwości co do wskazanych przez analityków Agencji ograniczeń analizy klinicznej wnioskowanej technologii.
Jedną z nich jest kwestia jednoznacznego przypisania efektu klinicznego dla wonikogu alfa. Analitycy Agencji podtrzymują, że stosowanie wonikogu alfa razem z FVIII, TXA lub innymi interwencjami, mogłoby mieć wpływ na jednoznaczne przypisanie obserwowanego efektu klinicznego, nawet jeśli sytuacje kliniczne wymagające jednoczesnego podania ww. technologii w praktyce występują bardzo rzadko. Jednakże nie jest to ograniczenie wpływające istotnie na wnioskowanie w opracowaniu Agencji.
Co do długoterminowego bezpieczeństwa wnioskowanej technologii, analitycy Agencji przyjmują uwagę jako zasadną. Kwestia ta nie stanowi istotnego ograniczenia, co też zostało przytoczone w dalszej części oceny analizy klinicznej wnioskowanej technologii. Należy jednak podkreślić, że profil bezpieczeństwa opiera się głównie na braku sygnału, a nie na mocy statystycznej oraz różnice w sposobie raportowania bezpieczeństwa (np. liczba zdarzeń vs liczba pacjentów z AEs, infuzje vs chorzy) utrudniają bezpośrednie porównanie profilu bezpieczeństwa technologii wnioskowanej z komparatorem.
Analitycy Agencji przyznają rację, że wskazane ograniczenia wynikają w dużej mierze z natury jednostki chorobowej, realiów klinicznych i historycznych uwarunkowań dostępnych danych dla komparatora.
Uwaga 8: Dotyczy ograniczenia wskazań refundacyjnych w rekomendacjach refundacyjnych
Uwaga nie wpływa na ostateczne wnioskowanie z opracowania Agencji.
Uwaga 9: Dotyczy nieprawidłowego przytoczenia wyników BIA
Analitycy Agencji przyznają rację co do błędu zaokrąglenia – dwukrotnie w dokumencie wpisano wartość 14,53 mln zł, powinno być: 14,37 mln zł.
Wskazany błąd pisarski oraz dotycząca go uwaga nie wpływa na ostateczne wnioskowanie z opracowania Agencji.
Uwaga 10: Dotyczy wielkości populacji przyjętej w wariantach IV i V obliczeń własnych Agencji
Analitycy Agencji podkreślili w opracowaniu, że wyniki generowane w ww. wariantach należy traktować poglądowo. Wyniki wariantów I-III – jak wspomniano w komentarzu – nie odbiegają znacząco od wyników analizy wnioskodawcy, a wprowadzane do modelu zmiany wydają się być uzasadnione.
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko, że nie przyjęto wskazania szerszego niż wnioskowane – w omawianych wariantach uwzględniono (zgodnie z opinią ekspert klinicznej), że nieskuteczność leczenia samą desmopresyną nie jest stanem permanentnym i przypisanym wyłącznie pacjentom z VWD typu 2 i 3, a podania koncentratów czynników krzepnięcia może potrzebować każdy chory. W opinii analityków niższą zasadność miało uwzględnienie chorych niezdiagnozowanych oraz aktualnie nieleczonych w ramach NLPH ### ######### ########## ## ############## ##### ##### # ########## ############## ##### ####### ########## ######### # #### ########### ## ##### Wobec tego zachowany jest przytaczany przez wnioskodawcę §6 ust. 1 Rozporządzenia Ministra Zdrowia z dnia 24 października 2023 w sprawie minimalnych wymagań – ###### ########## ######### ## ####### #### ####### ### ########### ######## # ############## ##### ########## ########## ##### ################ ############## ########### ####### ## ########## ######### #### ############### ####### ########### ## #### ############ W danym stanie klinicznym pozostają także pacjenci niezdiagnozowani oraz zdiagnozowani, ale nieobjęci leczeniem. W opracowaniu nie uwzględniano wzrostu wykrywalności VWD ani wzrostu zapadalności – wykorzystano dane epidemiologiczne o prawdopodobnym rozpowszechnieniu przedmiotowego stanu klinicznego w Polsce. Uzyskana w ten sposób szacunkowa wielkość populacji docelowej, jak wskazano w komentarzu, „wielokrotnie przekracza całkowitą liczbę chorych objętych NPLH (...) nie tylko pacjentów z chorobą von Willebranda (którzy w 2021 roku stanowili ok. 24% wszystkich pacjentów zaopatrywanych w produkty lecznicze w NPLH), lecz również z hemofilią A, hemofilią B, hemofilią nabytą i innymi skazami krwotocznymi”. Analitycy podtrzymują stanowisko, że nie stanowi to błędu metodologicznego per se – zgodnie z informacjami przytaczanymi przez wnioskodawcę diagnozę VWD potwierdzono u ok. 3,5 tysiąca osób, przy czym mniej niż 800 chorych było w 2025 roku leczonych w ramach NPLH. Populacja osób aktywnie leczonych i monitorowanych powinna być traktowana rozłącznie do populacji ogólnej pacjentów z danym schorzeniem. Uwaga nie wpływa ostatecznie na wnioskowanie z opracowania Agencji.
Uwaga 11: Dotyczy niepewności wyników analizy ekonomicznej wskazanych przez analityków Agencji
Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko. Uwaga nie wpływa ostatecznie na wnioskowanie z opracowania Agencji.
##### ### ####### ############## ########## ############# #########
##### ### ###### ## ########## ############ # ########### ######## ########### ########## ### ######### ######### ##### ####### ######## ##### ############ ####### ############ # ####### ###### #######.
##### ### ####### ###### ######### # ######### ############# ########## ######### ## ######## ############### ##### ############
######## ##### ######## ###### ## ###### ############ #### ### # ### ###### ######### ## ##### #### ##### ### ###### ########### ## ############ # ########### ########
##### ### ####### ####### ###### #### # ######### #########
######### ####### ########### ##### ########### ##### ### ###### ########### ## ############ ############# ########
##### ## ### ####### ############### ############ ####### ########## # #### ### ################ ########### ############### #####
######### ####### ########### ### ## ##### ########## ########## ############## # ######## ## # ## ######### ####### ############### # ############ ###### ############## ####### ############## ########## ############# ############ ######### ######### ##### ##### ## ## ##### ########### # ############ ####### ############### ############## ######### # ############ ######### # ### #### # ########### ## ############ ################ # ###### ######## ### ####### ##### ####### #### #########
|
Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 233/2025
