Zlecenia MZ 2026

Iwona Hus

Plik PDF

Uwagi mają charakter ogólny i odnoszą się do istotności badania BRUIN CLL 321 dla wykazania skuteczności i bezpieczeństwa stosowania pirtobrutynibu w populacji pacjentów leczonych uprzednio inhibitorami BTK.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Aleksandra Agata Staniak Eli Lilly Polska sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga 1
Przedstawiono argumentację dotyczącą wyboru BR i IR jako komparatorów oraz odwołano się do znaczenia danych klinicznych pochodzących z badania BRUIN CLL 321. Komentarz AOTMiT: Analitycy Agencji potwierdzają, że wykazanie w badaniu BRUIN CLL 321 przewagi PIRTO nad komparatorem IR/BR jest wystarczające aby stwierdzić, że nie zachodzą okoliczności art. 13 ust. 3 ustawy o refundacji. Natomiast w ramach AWA podkreślono, że nie wykazano przewagi PIRTO względem komparatorów aktualnie refundowanych w ramach programu lekowego B.79. tj. VEN oraz VENR.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga 2
Odniesiono się do oceny jakości przeglądu systematycznego opublikowanego przez Al-Sawaf 2024. Wskazano, że w ramach analiz HTA przeprowadzono własny przegląd systematycznym oraz własną oceną heterogeniczności badań pod kątem możliwości przeprowadzenia porównania pośredniego. Ponadto zasadnie wskazano, że przytoczone w ramach AWA różnice w medianie liczby wcześniejszych linii leczenia pomiędzy badaniem BRUIN 1/2 a M14-032 (3 vs. 4) zostały skorygowane na etapie analizy MAIC.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga 3
Odniesiono się do faktu nieprzedstawienia porównania PIRTO vs VENR. Dostarczono niepublikowane dane, które nie były przedmiotem oceny w ramach AWA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga 4
Wskazano na podjęte działania korygujące mające na celu minimalizację niepewności we wnioskowaniu w zakresie przeżycia całkowitego (OS) Komentarz AOTMiT: Ograniczenie wskazane przez Agencję jest zasadne w stosunku do konsekwencji wynikających z przyjętego projektu badania klinicznego, niemniej jednak, Wnioskodawca zasadnie wskazuje na podjęte działania celem minimalizacji niepewności we wnioskowaniu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga 5
Wskazano na dostępność pełnych wyników oceny jakości życia pacjentów w ramach badania BRUIN 1/2.
Komentarz AOTMiT: Ograniczenie wskazane przez Agencję odnosiło się do braku publikacji w formie pełno tekstowej, wyników dotyczących jakości życia pacjentów w innym badaniu – BRUIN CLL 321.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga 6 oraz Uwaga 7
Wskazano na zgodność szacunków ekspertów ankietowanych przez Agencję z szacunkami przedstawionymi w AWB wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga 8
Odniesiono się do wskazania w ramach AWA braku analizy wrażliwości.
Komentarz AOTMiT: W ramach AWB przedstawiono warianty minimalny i maksymalny analizy dotyczący wielkości populacji docelowej, natomiast nie testowano w ramach analizy wrażliwości innych niepewnych parametrów.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga 9:
Przedstawiono argumentację dotyczącą istotności porównania PIRTO vs BR/IR powołując się na opinię eksperta ankietowanego przez Agencję.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Pozostałe uwagi

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.