|
1) Rozdział 5.1.2. Akapit 3.
2) Strona 84. Akapit 2.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 5.3.1. Strona 82. Akapit 2.
Dotyczy komentarza analityków Agencji w zakresie przyjętego założenia odnośnie do populacji włączanej do leczenia.
Wnioskodawca wskazuje, że pomimo, iż uzyskiwane w praktyce klinicznej efekty leczenia mogą być gorsze niż założono w modelu (z uwagi na wyższy wiek pacjentów oraz na większe zaawansowanie choroby), to realna wartość terapii lekiem Brineura, ukazuje się w leczeniu chorych nowo zdiagnozowanych. Zdaniem wnioskodawcy liczba pacjentów z opóźnioną decyzją o rozpoczęciu leczenia względem momentu diagnozy będzie stanowiła coraz mniejszy odsetek. Niemniej analitycy Agencji pozostają na stanowisku, iż powyższe założenie jest obarczone niepewnością, szczególnie biorąc pod uwagę brak badań przesiewowych w kierunku diagnozy CLN2.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
1) Tabela 50. Wiersz 2.
2) Rozdział 5.3.1. Strona 81. Ostatni akapit
3) Strona 94. Ostatni akapit przed rozdziałem 6.3.2
Dotyczy uwag analityków Agencji, odnośnie rozbieżności w charakterystyce populacji włączanej do leczenia przyjętej w AE i BIA względem kryteriów włączenia do PLL
Wnioskodawca wskazuje, iż założenia w AE i BIA najlepiej odzwierciedlają średnią charakterystykę nowo zdiagnozowanego chorego z CLN2 w Polsce leczonego w przyszłości. Późniejszy wiek rozpoczęcia leczenia i mniej optymistyczny wariant początkowego rozkładu stanów zdrowia, odzwierciedlający połączoną kohortę nowo zdiagnozowanych i obecnie zdiagnozowanych chorych został testowany w ramach analizy wrażliwości.
Analitycy Agencji pozostają na stanowisku, iż powyższy wariant analizy wrażliwości powinien stanowić wariant podstawowy, gdyż w lepszym stopniu odpowiadać będzie praktyce klinicznej w Polsce, a charakterystyki kohort w BIA i AE powinny być spójne i w jak największym stopniu odpowiadać praktyce klinicznej w Polsce.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
1) Tabela 50. Strona 79. Wiersz 1.
2) Rozdział 5.3.1. Akapit 2. 3) Strona 83. Ostatni akapit Dotyczy uwagi analityków Agencji w zakresie ograniczeń związanych z przyjęciem dożywotniego horyzontu czasowego.
Zdaniem wnioskodawcy przyjęcie krótszego niż dożywotni horyzont czasowy (np. 20-letniego) byłoby jednoznaczne z modelowaniem nieróżniącego wpływu terapii po 20 latach. Wskazano również, że wyniki analizy wrażliwości wskazują na w przypadku testowanych wartości alternatywnych, zatem stwierdzenie o dużej niepewności w zakresie rzeczywistych efektów leczenia jest przesadzone.
Analitycy Agencji przyjmują wyjaśnienia i pozostają na stanowisku, iż modelowanie przeżycia poza horyzont badania klinicznego wiąże się z ograniczeniami i obarczone jest niepewnością.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
1) Rozdział 5.3.1. Akapit 3.
2) Strona 84. Akapit 1.
Dotyczy uwagi Agencji w zakresie przyjętego prawdopodobieństwa przejść między stanami zdrowia w analizie podstawowej AE na podstawie .
Wnioskodawca wskazuje, że w rekomendacji NICE 2026 komisja kilkukrotnie zmieniała konkluzję co do najbardziej odpowiedniego źródła, na podstawie którego należy przyjąć prawdopodobieństwo przejść między stanami zdrowia.
Wnioskodawca podtrzymuje stanowisko, że dane n są najodpowiedniejszym źródłem.
Analitycy Agencji pozostają na stanowisku, iż przyjęte przez wnioskodawcę źródło danych obarczone jest ograniczeniami, szczególnie w obliczu konieczności modelowania przeżycia chorych poza horyzont badania. Niemniej alternatywne źródła były testowane w ramach analizy wrażliwości.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Strona 80. Komentarz analityków Agencji 2.
Dotyczy komentarza analityków Agencji w zakresie przewidywanego przeżycia w modelu.
Wnioskodawca wyjaśnia przyjęte założenia poprawą oczekiwanego przeżycia.
Analitycy Agencji pozostają na stanowisku, iż założenia wnioskodawcy w zakresie przewidywanego przeżycia w modelu są wysoce optymistyczne i obarczone wysoką niepewnością.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Strona 81. Akapit 3.
Dotyczy uwagi analityków Agencji w zakresie braku uwzględnienia w modelu AE kryterium wykluczenia z powodu braku skuteczności.
Zdaniem wnioskodawcy dokładne odzwierciedlenie zapisów PL w modelu nie wydaje konieczne, z uwagi na niewielki wpływ tego parametru na wyniki analizy kosztów-użyteczności.
Analitycy Agencji pozostają na stanowisku, iż model powinien w jak największym stopniu odpowiadać zapisom proponowanego programu lekowego oraz praktyce klinicznej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Strona 83. Komentarz analityków Agencji 1.
Dotyczy komentarza analityków Agencji w zakresie założenia liniowej utraty wzroku do wieku 20 lat.
Zdaniem wnioskodawcy z uwagi na opóźnioną progresję chorzy w kohorcie CER mogliby potencjalnie czerpać korzyści związane z zastosowania mnożnika związanego z utratą wzroku.
Analitycy Agencji pozostają na stanowisku, iż powyższe założenie jest wariantem optymistycznym, niepopartym wynikami badań.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
1) Tabela 58. Wiersz 1.
2) Strona 94. Komentarz Analityków Agencji 1.
Dotyczy uwagi analityków odnośnie do niepewności oszacowań populacji docelowej.
.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
1) Tabela 58. Wiersz 4.
2) Strona 94. Akapit 1.
Dotyczy uwagi analityków związanej z przyjętymi udziałami w rynku.
Wnioskodawca w uwadze odniósł się oszacowań populacji wskazanej przez ekspertów, .
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Strona 95. Akapit 2. i 3.
Dotyczy założeń i wyników AWA z 2019 r.
W uwadze stwierdzono, że populacja w 2019 r. była niedoszacowana, co związane jest ze zmianami w diagnostyce i świadomością w zarządzaniu chorobą.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Strona 97. Uwagi analityków AOTMiT Akapit 2.
Dotyczy uwagi analityków Agencji do zapisów programu lekowego.
Wyjaśniono, że chory może czerpać korzyść z terapii CER pomimo progresji do niższej wartości w skali ML CLN2, a w przypadku decyzji o wyłączeniu z leczenia kluczowa powinna być decyzja lekarza prowadzącego.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Strona 97. Uwagi analityków AOTMiT Akapit 3.
Dotyczy uwagi analityków Agencji do zapisów programu lekowego.
Uwaga zasadna. Doprecyzowano, że program lekowy nie zawiera kryterium wykluczenia, które zobowiązywałoby do przerwania leczenia u skutecznie leczonych pacjentów po ukończeniu 18. roku życia.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Strona 18. Uwagi do zapisów programu lekowego
oraz Strona 96. Uwagi do zapisów programu lekowego
Odwołano się do opinii eksperckiej przygotowanej przez prof. dr hab. n. med. Katarzynę Kotulską-Jóźwiak, w kontekście zasadności kryterium wyłączenia z PL opartego na obniżeniu wyniku oceny w skali ML CLN2 o ≥3 punkty. Wnioskodawca podkreśla, że ocena odpowiedzi na leczenie powinna uwzględniać spowolnienie progresji choroby, a nie wyłącznie całkowite zatrzymanie jej postępu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Strona 20. Uwagi dodatkowe Akapit 3.
Komentarz dot. opinii eksperckiej prof. dr hab. n. med. Justyny Paprockiej, w zakresie dodatkowej prośby MZ o przeanalizowanie zasadności dodania kryterium kwalifikacji do PL: „uzyskanie ≥ 3 punktów w skali CLN2 ML (mowa i funkcje ruchowe)”.
Wnioskodawca podziela stanowisko prof. Paprockiej i wskazuje, że powyższy warunek nie powinien stanowić kryterium kwalifikacji do programu lekowego, gdyż może prowadzić do wykluczania z programu pacjentów, którzy mogliby nadal odnieść znaczącą korzyść terapeutyczną.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Strona 98. Przegląd rekomendacji refundacyjnych
Wnioskodawca przekazał informację, iż zgodnie z uzgodnieniami pomiędzy stronami procesu oceny technologii medycznych w Szkocji, termin ponownej oceny leku BRINEURA (cerliponaza alfa) został przesunięty, względem oryginalnej daty wyznaczonej na listopad 2026, na maj 2027r.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
|
Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 39/2026
Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 39/2026
