Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Ultomiris, Ravulizumabum, Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, 1100 mg, 1 fiol. 11 ml, GTIN: 05391527740162,Ultomiris, Ravulizumabum, Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, 300 mg/ml, 1 fiol. 3 ml, GTIN: 05391527740179
Wskazanie:
wynikające ze złożonego wniosku
Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.
Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:
PLR.4500.2734.2025.11.JWI PLR.4500.2735.2025.11.JWI; 12.03.2026
Zlecenie dotyczy:
Przygotowanie analizy weryfikacyjnej Agencji, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji
Analizy Wnioskodawcy:
Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 45/2026 Analiza kliniczna do zlecenia 45/2026 Analiza ekonomiczna do zlecenia 45/2026 Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 45/2026 Uzupełnienie do zlecenia 45/2026
Analiza Weryfikacyjna Agencji:
Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 45/2026
Uwagi do Analiz:
Termin zgłaszania uwag upływa: 17.07.2026r.
Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 45/2026
- Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DPB
- Informacja dotycząca sposobu podpisywania Deklaracji o Powiązaniach Branżowych oraz Oświadczeń o Powiązaniach Branżowych – kliknij tutaj
| Nr analizy weryfikacyjnej | BIP – 045/2026, analiza nr DOWM.4131.5.2026 | ||
|---|---|---|---|
| Tytuł analizy weryfikacyjnej | Wniosek o objęcie refundacją produktu leczniczego Ultomiris (rawulizumab) w ramach programu lekowego B.157 „Leczenie chorych z uogólnioną postacią miastenii (G.70.0)” | ||
| Zgłaszający uwagi | Treść uwagi | Komentarz AOTM | STATUS |
| AstraZeneca Pharma Poland Sp. z o.o | Plik PDF |
1. Uwaga dotyczy nieuwzględnienia rytuksymabu jako komparatora dla rawulizumabu – wnioskodawca argumentuje, że wskazane przez niego komparatory są zgodne z opinią ekspertów klinicznych oraz wskazuje na pozarejestracyjny charakter zastosowania rytuksymabu w leczeniu gMG. Analitycy Agencji podtrzymują określone stanowisko. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA. |
Rozpatrzono |
| 2. Uwaga dotyczy ograniczeń przeglądu systematycznego (Sacca 2023), na podstawie którego analitycy Agencji przedstawili porównanie rawulizumabu i rytuksymabu: wnioskodawca odwołuje się do różnic w punktach czasowych oceny skuteczności, charakterystyce badanych populacji, fazie rozwoju klinicznego i wielkości prób oraz pierwszorzędowych punktów końcowych jako głównych ograniczeń porównania pośredniego przedstawionego w AWA. Analitycy Agencji podtrzymują określone stanowisko. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA. |
Rozpatrzono | ||
| 3. Uwaga dotyczy niezgodności w liczbie opakowań wskazanej w deklaracji dostaw w przedmiotowym wniosku oraz liczbie wynikającej z przedstawionej analizy wpływu na budżet. Analitycy Agencji podtrzymują określone stanowisko. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA. |
Rozpatrzono | ||
| 4. Wnioskodawca odniósł się do uwag analityków Agencji dotyczących jednoznacznego odniesienia się do wymogu wystąpienia u pacjentów ciężkiego zaostrzenia objawów wymagających terapii ratunkowej (IVIg lub plazmaferezy) / przełomu miastenicznego w projekcie programu lekowego. Analitycy Agencji podtrzymują określone stanowisko. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA. |
Rozpatrzono | ||
| 5. Uwaga dotyczy ujednolicenia terminu wykonywania oceny skuteczności terapii w programie lekowym Analitycy Agencji podtrzymują określone stanowisko. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA. |
Rozpatrzono | ||
| Robert Prosiński | Plik PDF |
Ogólne uwagi do AWA Ekspert zwrócił uwagę na trudną sytuację osób, u których standardowe leczenie nie zapewnia kontroli nad chorobą lub powoduje poważne działania niepożądane. Mimo ciężkiego przebiegu miastenii nie spełniają one obowiązujących kryteriów kwalifikacji do programu lekowego i nie mogą skorzystać z terapii rawulizumabem. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA. |
Rozpatrzono |
| Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym. | |||
Stanowisko Rady Przejrzystości:
SRP 96/2026 do zlecenia: 189/2025
(Dodano: 27.07.2026 r.)
Rekomendacja Prezesa:
Rekomendacja nr 102/2026 do zlecenia MZ nr 45/2026
(Dodano: 27.07.2026 r.)
