Zlecenia MZ 2026

Arkadiusz Robert Zygmunt

Plik PDF

Uwaga 1
Uwaga o zastosowaniu preparatów wapnia w kryteriach kwalifikacji do programu lekowego. Według zgłaszającego uwagę: „O ile zastosowanie cytrynianu wapnia ma uzasadnienie, szczególnie u pacjentów z achlorhydrią, o tyle octan wapnia nie jest preparatem standardowo stosowanym w suplementacji wapnia u chorych z niedoczynnością przytarczyc. Jest on wykorzystywany przede wszystkim jako lek wiążący fosforany u pacjentów z przewlekłą chorobą nerek. Proponuję zatem ponownie zweryfikować zasadność uwzględnienia octanu wapnia w kryteriach kwalifikacji. Aktualne wytyczne ESE 2025 omawiają w leczeniu przewlekłej niedoczynności przytarczyc przede wszystkim węglan wapnia oraz cytrynian wapnia, przy czym cytrynian wapnia wskazują jako preferowaną postać m.in. u pacjentów z achlorhydrią lub leczonych inhibitorami pompy protonowej”. Uwaga odnosi się do treści programu lekowego.
Uwaga 2
Uwaga dotycząca potrzeby zdefiniowania hiperkalciurii, w celu ograniczenia uznaniowości tego kryterium podczas kwalifikacji pacjentów do programu. Uwaga odnosi się do treści programu lekowego.
Uwaga 3
Uwaga dotycząca liczby rozpoznań wg kodów ICD-10 dla 2026 roku. Agencja potwierdza, że wartość dla 2026 roku dotyczy niepełnego okresu sprawozdawczego.
Uwaga 4
Uwaga dot. niespójności wartości istotności statystycznej w tabelach i tekście. Przykładem jest strona 22, gdzie dla domeny fizycznej HPES w tabeli podano p=0,0029, natomiast w tekście p=0,029. Wskazana niespójność nie wpływa na interpretację o istniejącej istotności statystycznej dla wskazanego punktu końcowego.
Uwaga 5
Uwaga dotyczy analizy bezpieczeństwa (tabela 18) w zakresie odsetka wystąpienia TEAE związanych z leczeniem w grupie placebo. Podany błędny odsetek w nawiasie powtórzono za materiałem źródłowym (raport GVD). Podana w tabeli wartość RR=1,15 [95%CI 0,62; 2,47] jest prawidłowa dla tego punktu końcowego. Błędnie wpisany odsetek nie wpływa na wnioskowanie o braku istotnie statystycznej różnicy w zakresie tego punktu końcowego
Uwaga 6
Uwaga dotyczy sformułowania wnioskodawcy sugerującego, że jakość życia stanowiła pierwszorzędowy punkt końcowy badania. Wskazana w uwadze treść jest dosłownym cytowaniem z analizy klinicznej wnioskodawcy dotyczącym sformułowanych przez wnioskodawcę podstawowych ograniczeń analizy klinicznej (rozdz. 10, str. 125 AKL wnioskodawcy). Wnioskowania o skuteczności analizowanego produktu lekowego w AWA nie oparto na powyższym cytacie treści AKL wnioskodawcy.
Uwaga 7
Literówki w nazwie substancji czynnej „palopegteryparatyd”.
Uwaga zasadna.

Uwagi nie wpływają na zmianę wnioskowania z AWA.

Agata Marta Bukowska

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze stwierdzono, że znaczenie kliniczne palopegteryparatydu w przewlekłej niedoczynności przytarczyc wynika nie tylko z wyników randomizowanej fazy badania PaTHway, lecz również z utrzymywania się efektu leczenia w dłuższym okresie obserwacji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 2
Uwaga dotyczy przedstawionej w tabeli 32 AWA liczebności populacji pacjentów, u których wnioskowana technologia jest obecnie stosowana. Należy wskazać, iż przedmiotowa tabela prezentuje wyniki oszacowań dokonanych przez wnioskodawcę w ramach przedłożonej Agencji analizy wpływu na budżet. Dodatkowe informacje dotyczące liczebności przedmiotowej populacji przedstawione przez wnioskodawcę w treści uwagi nie zmieniają wnioskowania z AWA.

Beata Kos-Kudła

Plik PDF

Uwagi dotyczą poparcia propozycji objęcia refundacją leku Yorvipath do leczenia pacjentów z niedoczynnością przytarczyc.

Waldemar Misiorowski

Plik PDF

Uwaga 1
Uwaga dotycząca poparcia umożliwienia dostępu do leczenia palopegteryparatydem w zdefiniowanej grupie polskich pacjentów chorujących na niedoczynność przytarczyc.
Uwaga 2
Uwaga dotyczy stwierdzenia że opisane powikłania są konsekwencją zarówno braku skuteczności terapii konwencjonalnej jak i jego działaniami niepożądanymi.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA
Uwaga 3
Uwaga stanowi komentarz do kryteriów kwalifikacji do programu lekowego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA
Uwaga 4
Uwaga dotyczy długości horyzontu czasowego przyjętej w analizie wpływu na budżet.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Marek Krzysztof Dedecjus

Plik PDF

Uwaga 1
Uwagi mają charakter ogólny i nie wpływają na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 2
Uwagi stanowią komentarz do wyników analizy klinicznej oraz różnic w przyjętych kryteriach określających wysokie dawki leków między programem lekowym a włączonych analizach. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 3
Uwaga stanowi komentarz do efektu długoterminowej odpowiedzi na leczenie w zakresie kontroli biochemicznej, obciążenia terapią i punktów raportowanych przez pacjentów oraz profilu bezpieczeństwa. Ekspert wskazuje, że należy zachować ostrożność we wnioskowaniu o redukcji występowania odległych powikłań (związanymi z funkcją nerek, złamaniami czy śmiertelnością).
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA
Uwaga 4
Uwaga stanowi komentarz do wyników oraz ograniczeń analizy ekonomicznej wnioskodawcy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 5
Uwaga stanowi propozycję uzupełnienia zapisów programu lekowego. Uwaga nie dotyczy AWA.

Uwaga 6

W uwadze wskazano dodatkowe czynniki ograniczające liczebność populacji docelowej, które należy uwzględnić w przypadku przeprowadzania oszacowań na podstawie uzyskanych w toku prac nad AWA danych dotyczących liczby rozpoznań oraz wskazanego w opinii eksperta odsetka niepowodzeń terapii konwencjonalnej. Agencja przyjmuje uwagę do wiadomości. 
Uwaga nie zmienia wnioskowania z AWA.
Uwaga 7
Uwaga zawiera komentarz dotyczący założenia przyjętego w analizie wnioskodawcy oraz wskazanie możliwych sposobów ograniczania ryzyka dla płatnika publicznego związanego z niepewnością odnośnie do liczebności populacji docelowej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Marek Bolanowski

Plik PDF

Uwagi stanowią opis doświadczeń własnych z leczenia palopegteryparatydem w Klinice Endokrynologii i Chorób Wewnętrznych USK im. J. Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu.

Wojciech Zgliczyński

Plik PDF

Wojciech Zgliczyński Uwagi dotyczą poparcia umożliwienia dostępu do leczenia palopegteryparatydem w zdefiniowanej grupie polskich pacjentów chorujących na niedoczynność przytarczyc.

Nadia Sawicka-Gutaj

Plik PDF

Nadia Sawicka-Gutaj Uwagi dotyczą potrzeby refundacji wnioskowanej technologii medycznej.