Zlecenia MZ 2026

Sara Scheller-Kabicz Swedish Orphan Biovitrum Polska sp. z o. o.

Plik PDF

Uwaga 1: Wyjaśnienie pozornej niespójności pomiędzy wynikami uzyskanymi w RCT VALIANT dla populacji ITT i wskazanymi w rekomendacji G-Ba, w której przedstawiono dane dla odrębnie analizowanych populacji.
Analitycy Agencji przyjmują przedstawione wyjaśnienia.

Uwaga 2: Dotyczy uwzględnienia przez wnioskodawcę niepewności związanych z brakiem długoterminowych wyników dla pegcetakoplanu w populacji docelowej.
Analitycy Agencji przyjmują uwagę wnioskodawcy – w AWA nie zawarto stwierdzenia o braku dowodów na skuteczność kliniczną pegcetakoplanu oraz odniesiono się do dostępnych danych wskazanych w dostarczonych analizach.

Uwaga 3: Dotyczy możliwości niewłaściwej interpretacji przytaczanego stanowiska NICE wynikającej z niedostatecznie jasnego wskazania na wstępny charakter dokumentu.
Analitycy Agencji przyjmują uwagę, podkreślając jednocześnie, że informacje o wykorzystaniu wstępnej wersji dokumentu oraz o planowanej dacie wersji obowiązującej znajdują się przed nagłówkiem „Rekomendacja negatywna”. Analitycy wskazali w omawianym fragmencie AWA, iż dostępne dane wskazują na przewagę pegcetakoplanu nad placebo. Negatywny charakter wstępnej rekomendacji NICE nie wynika ze stwierdzenia nieskuteczności leku, a z zastrzeżeń dot. efektywności kosztowej terapii.

Uwaga 4: Dotyczy dostosowania modelu ekonomicznego do warunków polskiej praktyki klinicznej oraz źródeł informacji uwzględnionych w obliczeniach własnych Agencji.
Analitycy Agencji przyjmują wyjaśnienia wnioskodawcy, podtrzymują jednak swoje stanowisko w zakresie dostosowania charakterystyki populacyjnej.

Uwaga 5: Dotyczy znikomego wpływu przyjętych przez Agencję założeń na wyniki analizy ekonomicznej.
Analitycy Agencji przyjmują stanowisko wnioskodawcy – w AWA wskazano, że uzyskane różnice były zaniedbywalne; znikomy wpływ zmian wynika z braku ingerencji w strukturę modelu, która nie wzbudziła zastrzeżeń Agencji.

Uwaga 6: Dotyczy efektów zdrowotnych stanów uwzględnionych w modelu ekonomicznym.
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko przedstawione w AWA.

Uwaga 7: Wyjaśnienie dotyczące dwóch wariantów graficznego przedstawienia struktury modelu ekonomicznego jako obrazujących ten sam mechanizm na różnych poziomach szczegółowości.
Analitycy Agencji przyjmują wyjaśnienia wnioskodawcy.

Uwaga 8: Dotyczy uzyskiwania skumulowanych ujemnych wydatków...
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 9:Dotyczy implementacji proponowanego RSS w modelu ekonomicznym.
Analitycy Agencji przyjmują wyjaśnienia wnioskodawcy i równocześnie podtrzymują stanowisko przedstawione w AWA – informacji zawartych w uwagach wnioskodawcy nie przedstawiono w analizie ekonomicznej.

Uwaga 10: Dotyczy oszczędności świadczeniobiorcy wynikających z zastosowania RSS w modelu ekonomicznym.
Analitycy Agencji podtrzymują zaprezentowane w AWA stanowisko.

Uwaga 11:Dotyczy konserwatywnego przyjęcia przez wnioskodawcę w analizie ekonomicznej średniego kosztu fiolki pochodzącej z opakowania jednostkowego.
Analitycy Agencji przyjmują wyjaśnienie wnioskodawcy; w obliczeniach własnych nie zmieniano powyższego parametru.
Uwagi ostatecznie nie wpływają na wnioskowanie w AWA.