Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:
Dawnzera, donidalorsen, roztwór do wstrzykiwań we wstrzykiwaczu, 80 mg, 1 wstrzykiwacz, GTIN: 05038256003587
Wskazanie:
wynikające ze złożonego wniosku
Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.
Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:
PLR.4500.512.2026.16.KKL; 24.07.2026
Zlecenie dotyczy:
Przygotowania analizy weryfikacyjnej Agencji, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji
Analizy Wnioskodawcy:
Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 161/2026 Analiza kliniczna do zlecenia 161/2026 Analiza ekonomiczna do zlecenia 161/2026 Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 161/2026 Uzupełnienie do zlecenia 161/2026
Analiza Weryfikacyjna Agencji:
Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 161/2026
Uwagi do Analiz:
Termin zgłaszania uwag upływa: 23.10.2026r.
Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej do zlecenia 161/2026
- Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DPB
- Informacja dotycząca sposobu podpisywania Deklaracji o Powiązaniach Branżowych oraz Oświadczeń o Powiązaniach Branżowych – kliknij tutaj
Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:
| Nr analizy weryfikacyjnej | OTLI.4131.4.2026 | ||
|---|---|---|---|
| Tytuł analizy weryfikacyjnej | Wniosek o objęcie refundacją produktu leczniczego Dawnzera (donidalorsen) w ramach programu lekowego B.122. „Leczenie zapobiegawcze chorych z nawracającymi napadami dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego o ciężkim przebiegu (ICD-10: D84.1)” | ||
| LP | Zgłaszający uwagi | Treść uwagi | Komentarz AOTM |
| 1 | dr n. med. Aleksandra Kucharczyk |
Plik PDF |
Ekspert zgłosił uwagi do zasad zmiany terapii w programie lekowym, wskazując na niespójność pomiędzy kryteriami zakończenia leczenia a wymogiem potwierdzenia nieskuteczności podczas dwóch kolejnych wizyt monitorujących. Zwrócono również uwagę na zasadność zachowania możliwości zmiany leczenia ze wskazań klinicznych, w tym u pacjentów osiągających częściową odpowiedź na terapię, u których nadal występują napady istotnie wpływające na funkcjonowanie lub zagrażające życiu. |
| 2 | dr hab. n. med. Marcin Kurowski | Plik PDF |
Ekspert podkreślił zasadność poszerzenia dostępnych opcji długoterminowej profilaktyki HAE w ramach programu lekowego B.122., wskazując na potencjalne korzyści kliniczne i poprawę jakości życia pacjentów. |
| 3 | dr Marcin Stobiecki | Plik PDF |
Ekspert zgłosił uwagę do kryteriów kwalifikacji do programu lekowego, wskazując na niezasadność wyłączenia z programu pacjentów uprzednio leczonych w ramach badań klinicznych, którzy przed rozpoczęciem takiego leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego i uzyskali korzyść z terapii. Zdaniem eksperta takie ograniczenie może prowadzić do nierównego traktowania pacjentów o porównywalnych potrzebach zdrowotnych i ograniczać możliwość kontynuacji skutecznego leczenia. |
| 4 | Marcin Usowski Genesis Biopharma Poland sp. z o.o. |
Plik PDF |
Uwaga 1 |
|
Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym. |
|||
Stanowisko Rady Przejrzystości:
SRP 158/2026 do zlecenia: 161/2025
(Dodano: 29.10.2026r.)
Rekomendacja Prezesa:
Rekomendacja nr 164/2026 do zlecenia 161/2026
(Dodano: 02.11.2026r.)
