Zlecenia MZ 2016

1.

Krzysztof Stepka
(MB & S)

Uwaga do str. 65 i str. 75:uwaga niezasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA. Ustawa o refundacji nie różnicuje zasad oceny wniosków o objęcie refundacją ze względu na rzadkość choroby. Brak dowodów wprowadza oczywistą, znaczną niepewność, co musi zostać odzwierciedlone w AWA.

Uwaga do str. 76:uwaga zasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA. Uwaga stanowi powtórzenie informacji z analiz wnioskodawcy.

Uwaga do str. 76:uwaga niezasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA. Zgłaszający uwagi zgadza się z twierdzeniem, że dane na temat jakości życia pacjentów z analizowanej populacji są ograniczone.

Uwaga do str. 76:uwaga niezasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA. Brak wiarygodnych danych klinicznych oraz wiarygodnych źródeł danych o zużyciu zasobów stanowi oczywiste ograniczenie analizy, co musiało zostać podkreślone w AWA. Ustawa o refundacji nie różnicuje zasad oceny wniosków o objęcie refundacją ze względu na rzadkość choroby. Rejestracja leku w danym wskazaniu nie przesądza o zasadności jego refundacji.

Uwaga do str. 77:uwaga niezasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA. Liczba ampułkostrzykawek leku zużywana na jedno podanie jest kluczowym parametrem analizy, od którego w dużej mierze zależy wnioskowanie. Ze względu na zmienność dawkowania i jego zależność od masy ciała pacjentów jest to jednocześnie parametr obarczony dużą niepewnością. Można uznać, że z dużym prawdopodobieństwem większość pacjentów będzie przyjmowała 1 ampułkostrzykawkę leku na podanie, a jakiś odsetek chorych 2 bądź 3 ampułkostrzykawki (dlatego istotne są wyniki analizy zakładające na podstawie badania Lepore 2010 średnie zużycie na poziomie 1,31 ampułkostrzykawki na podanie). Obliczenia własne zakładające zużycie 2 ampułkostrzykawek leku na podanie opatrzono komentarzem, że zużycie leku na takim poziomie przez każdego pacjenta jest mało prawdopodobne. Wzrost wykorzystania anakinry o każdą kolejną ampułkostrzykawke skutkuje bardzo znacznym wzrostem kosztów stosowania leku.

Uwaga do str. 78:uwaga niezasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA. W wielu przypadkach brak dowodów nie przeszkadzał wnioskodawcy na przyjęcie pewnych założeń i uwzględnienie ich w analizach. Dane literaturowe i z rejestrów zagranicznych sugerują, że pacjenci stosujący anakinrę są skłonni przechodzić na kanakinumab ze względu na wygodę podania (Houx 2015).

Uwaga do str. 86:uwaga zasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA. Warianty finansowania kanakinumabu są wariantami teoretycznymi.

Uwaga do str. 88:uwaga niezasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA. Opieranie podstawowego założenia dotyczącego komparatora na opinii wyłącznie jednego eksperta jest obarczone niepewnością.

2.

Stanisław Maćkowiak
(Polskie Stowarzyszenie Pomocy Chorym na Fenyloketonurię i Choroby Rzadkie)

Uwaga do str. 13:uwaga zasadna, jednak nie wpływa na wnioskowanie AWA. Kwalifikacja do kategorii dostępności refundacyjnej pozostaje wątpliwa. Refundacja w ramach programu lekowego umożliwiałaby lepszą kontrolę efektywności leczenia i kosztów. Wydaje się, że fakt, że opiekę nad pacjentami z CAPS sprawuje 2-3 specjalistów w Polsce wymusza i będzie wymuszać przemieszczanie się pacjentów celem uzyskania dostępu do opieki medycznej.