1.

Michał Opuchlik
(Alexion)

Odnośnie uwagi 1. Wnioskodawca poinformował o trwającym badaniu follow-up, w którym uczestniczą pacjenci z 5 wcześniej przeprowadzonych badań (opisanych w AWA). Nie odnaleziono opublikowanej, pełno-tekstowej publikacji z tego badania. Natomiast w opublikowanych z tego badania abstraktach konferencyjnych zidentyfikowano wiele nieścisłości (np. dotyczących liczby pacjentów). W związku z ograniczoną wiarygodnością odnalezionych materiałów postanowiono nie włączać ich do AWA.
Odnośnie uwagi 2. Leczenie podtrzymujące jest aktualnie stosowane i finansowane ze środków publicznych w Polsce u chorych z aHUS. Tym samym stanowi komparator, który zostanie zastąpiony przez wnioskowaną technologię.
Odnośnie uwagi 3. Analitycy AOTMiT zgadzają się, że aHUS jest ultra-rzadką chorobą i precyzyjne dane dotyczące użyteczności stanów zdrowia nie są dostępne. Należy jednak zauważyć, że stwierdzenie o wyższości wybranego zestawu użyteczności względem innych jest arbitralne i nie podano argumentów za taką tezą.
Odnośnie uwagi 4. W załączniku nr 1 do wniosku refundacyjnego określono roczną wielkość dostaw, w przypadku objęcia refundacją wnioskowanej technologii. Wielkość tych dostaw jest niższa od liczby fiolek potrzebnych do zaspokojenia potrzeb pacjentów, zgodnie z wyliczeniami wnioskodawcy w analizie wpływu na budżet (przekazanej pismem wnioskodawcy z dnia 4.10.2016 r.). W związku z czym analityk Agencji podtrzymuje swoją uwagę.
Odnośnie uwagi 5. Założenie wnioskodawcy jest niepewne, gdyż aktualnie w Polsce są już zdiagnozowani pacjenci z niniejszą jednostką chorobową. W przypadku rzeczywistego uruchomienia programu powinni być oni do niego włączani od razu. Natomiast nie jest wiadome kiedy zostanie on uruchomiony. Tym samym nie jest pewne czy przeciętny pacjent będzie w nim leczony przez pół roku czy dłużej. W związku z czym w obliczeniach Agencji w analizie wrażliwości przetestowano wariant, który jest konserwatywny pod względem zużycia ekulizumabu.
Ponadto liczebność pacjentów kwalifikujących się do przedmiotowego programu lekowego według eksperta Agencji odzwierciedla sytuację na 2016 r. Uwzględniając możliwą datę wejścia do refundacji niniejszego leku oraz roczną liczbę nowych pacjentów oszacowaną przez tego eksperta, należy spodziewać się przesunięcia horyzontu czasowego analizy (na lata 2017-2018) wraz ze wzrostem liczby pacjentów leczonych ekulizumabem (w porównaniu do obliczeń wnioskodawcy na lata 2016-2017).
Podsumowując powyższe uwagi nie wpływają na zmianę wnioskowania z analizy weryfikacyjnej Agencji.