Zlecenia MZ 2017

1.

Anna Wronka

Uwaga do Rozdz. 3.6, strona 25, tabela 15; strona 26 pod tabelą 15, strona 48, akapit 6-8: uwaga stanowi powtórzenie wcześniejszych twierdzeń wnioskodawcy. Nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Uwaga do Rozdz. 4.1.1., strona 27, tabela 16: uwaga stanowi powtórzenie wcześniejszych twierdzeń wnioskodawcy. Nie wpływa na wnioskowanie AWA. Kryteria włączenia i wyłączenia z analiz powinny odpowiadać analizowanemu problemowi decyzyjnemu. Co do komparatorów, w APD i analizie klinicznej określono komparatory, a następnie przeszukiwania przeprowadzono oddzielnie dla interwencji i poszczególnych komparatorów bez ograniczeń w tym zakresie. Nie zmienia to jednak faktu, że przeprowadzenie oddzielnych wyszukiwań wydaje się być kwestią techniczną, a przy włączaniu badań powinno się stosować kryteria zdefiniowane schematem PICO (patrz np. rozdział 1.2 Definiowanie problemu decyzyjnego oraz określenie zakresu analiz). Prawdą jest więc, że brak jest badań porównujących interwencję z właściwym komparatorem.

Uwaga do strony 34, ograniczenie numer 4: uwaga stanowi powtórzenie wcześniejszych twierdzeń wnioskodawcy. Nie wpływa na wnioskowanie AWA. Monoterapia RTX nie jest zarejestrowana w CLL, nie stanowi praktyki klinicznej w Polsce w rozpatrywanym wskazaniu i nie jest rekomendowana zgodnie z wytycznymi klinicznymi. W związku z tym nie stanowiła komparatora w analizie, a wskazane ograniczenie jest zasadne.

Uwaga do strony 34, ograniczenie numer 5: uwaga zasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Uwaga do strony 36, akapit „Ibrutynib”: uwaga zasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Uwaga do strony 50, akapit 3 (efektywność komparatorów): uwaga niezasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA. Nie przedstawiono dowodów naukowych dających podstawę do twierdzenia, że monoterapia RTX jest równie skuteczna jak terapia skojarzona. W AWA podkreślono – tak jak w uwadze – że odnalezione w analizie klinicznej badania uniemożliwiły przeprowadzenie dobrej jakości porównania względem rozważanych komparatorów. Przedstawione zestawienie wyników IDL + RTX oraz komparatorów wiąże się z bardzo ograniczoną wiarygodnością - badania dla komparatorów były heterogeniczne metodologicznie i populacyjnie oraz dały rozbieżne wyniki dla tej samej interwencji. Dla najlepszego komparatora (HDMP + RTX), w przypadku którego nie było jednoznaczne, że jego skuteczność w populacji z zaburzeniami genetycznymi jest znacznie niższa niż w populacji ogólnej, nie było właściwie danych umożliwiających wnioskowanie o inkrementalnej różnicy w QALY pomiędzy IDL + RTX a HDMP + RTX. Stąd brak dobrej jakości danych porównawczych ogranicza możliwości wnioskowania z analizy.

Uwaga do strony 50, akapit 4 i przypisu dolnego (ekstrapolacja krzywych): uwaga stanowi powtórzenie wcześniejszych twierdzeń wnioskodawcy. Nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Uwaga do strony 51, akapit 6 (śmiertelność bazowa): uwaga stanowi powtórzenie wcześniejszych twierdzeń wnioskodawcy. Nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Uwaga do strony 52, akapit 2 (liczba cykli RTX): uwaga zgodna z AWA.

Uwaga do strony 52, akapit 3 (dawka bendamustyny): uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA, analitycy podtrzymują swoje stanowisko z analizy weryfikacyjnej.

Uwaga do strony 52, akapit 5; strony 73, ograniczenie BIA według analityków AOTMiT (koszt kwalifikacji): uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA, analitycy podtrzymują swoje stanowisko z analizy weryfikacyjnej.

Uwaga do strony 53, akapit 1 (podanie BEND + RTX): uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA, analitycy podtrzymują swoje stanowisko z analizy weryfikacyjnej.

Uwaga do strony 68, komentarz do udziałów w rynku: uwaga stanowi powtórzenie argumentów z analizy wnioskodawcy, nie wpływa na wnioskowanie AWA. W celu weryfikacji przyjętych założeń testowano udziały w rynku zaczerpnięte z opracowania dotyczącego ibrutynibu w analogicznej populacji.

Uwaga do strony 73, ograniczenia BIA według analityków AOTMiT (horyzont czasowy): uwaga stanowi powtórzenie argumentów z analizy wnioskodawcy. Analitycy Agencji podtrzymują zdanie, iż określenie horyzontu czasowego jako 3-letni (2017-2019 r.) jest mylące w przypadku gdy analiza (i ustalone koszty) odnoszą się w rzeczywistości do 2,5-letniego horyzontu czasowego, w szczególności w sytuacji gdy same wydatki przedstawiane są w poszczególnych latach refundacji. Ponadto analiza racjonalizacyjna zakłada horyzont czasowy od lipca 2017 r. do końca 2019 r. (czyli 2,5-letni horyzont czasowy).
Nie zmienia to faktu, iż horyzont czasowy przekracza 2 lata, a zatem spełnia zalecenia wytycznych AOTMiT.

Uwaga do strony 73, ograniczenia BIA według analityków AOTMiT (terapia po progresji): uwaga zasadna, stanowi uzasadnienie założenia przyjętego w analizie wnioskodawcy, nie wpływa na wnioskowanie AWA. W analizach występuje niespójność, ponieważ w analizie ekonomicznej zakładano brak kolejnej linii leczenia (tylko opiekę paliatywną), co stanowi jej ograniczenie.