Zlecenia MZ 2019

1.

Prof. dr hab. med. Jacek Treliński Starszy asystent UM Oddział Hematologii - Klinika Hematologii UM w Łodzi

Ekspert wskazał w swojej uwadze argumenty za finansowaniem ocenianej technologii medycznej, z punktu widzenia lekarza praktyka. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.

2.

Marta Dąbrowska –Amgen Sp. z o.o

Uwagi przedstawiciela wnioskodawcy stanowią w większości komentarz do wątpliwości zgłoszonych w AWA lub są jego własnym stanowiskiem.
W uwadze 1. przedstawiono komentarz dotyczący braku komparatora dla pacjentów z grupy pacjentów z zaburzeniami wątroby w skali Child-Pugh od 5 do 6, którzy nie mogą być leczeni eltrombopagiem. Niniejsza uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
W uwadze 2. odniesiono się do ograniczenia z AWA dotyczącego AKL wnioskodawcy w sprawie braku wyników z podziałem na pacjentów po i bez splenektomii w badaniach klinicznych dla wszystkich ocenianych punktów końcowych. Niniejsza uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
W uwadze 3. odniesiono się do opisu komparatorów w AWA. Analitycy Agencji w AWA jedynie zwrócili uwagę na różnice pomiędzy opisem w AKL a BIA wnioskodawcy. Nie ma wpływu na wnioskowanie z analizy.
W uwadze 4. odniesiono się do propozycji wprowadzenia do programu lekowego ścisłej definicji dla m.in. brak odpowiedzi na leczenie. Wskazano uzasadnienie dla jego braku. Niniejsza uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
W uwadze 5. Przedstawiono komentarz do negatywnej rekomendacji refundacyjnej CADTH 2010. Została ona wydana na podstawie mniejszej ilości danych niż uwzględnione w analizach wnioskodawcy. Niniejsza uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
W uwadze 6. wnioskodawca odniósł się do wątpliwości dotyczącej testowanej maksymalnej dawki ROM. Uwaga stanowi wyjaśnienie wątpliwości analityków Agencji i nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 7. dotyczy zakreślonych części AWA, którą opublikowano w BIP Agencji.
W uwadze 7. wnioskodawca odniósł się do wątpliwości Agencji dotyczących wskazanych źródeł danych dla jakości życia pacjentów we wnioskowanym wskazaniu. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 8. stanowi wyjaśnienie podejścia wnioskodawcy dotyczącego nieuwzględnienia kosztów leczenia zdarzeń niepożądanych w AE. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
W uwadze 9. odniesiono się do przedstawionego w AWA sposobu oszacowania populacji AWB. Uwaga stanowi wyjaśnienie przyjętych w analizie przez wnioskodawcę założeń. Nie wpływa na wnioskowanie z analizy.
Uwaga 10. Analitycy Agencji w związku z faktem, że dawkowanie terapii ratunkowej w analizie wrażliwości wnioskodawcy miało największy wpływ na kształtowanie się wyników AE i AWB uwzględnili również alternatywne dawkowanie z rozdziału dotyczącego leczenia chorych na pierwotną małopłytkowość immunologiczną. Tym bardziej, że wnioskodawca w swoich analizach wrażliwości nie testował alternatywnych wartości metylprednizonu. Wariant oszacowany przez analityków Agencji może stanowić scenariusz alternatywny dla AE i AWB.