Zlecenia MZ 2021

1.

Katarzyna Wepsięć Pracownik oraz przedstawiciel Vertex Pharmaceuticals (Poland)

Uwaga 1 Dotyczy ograniczenia analiz wskazanego przez analityków Agencji odnośnie różnic w standardzie opieki nad pacjentami w warunkach polskich w porównaniu do warunków ośrodków w których prowadzone były badania kliniczne. Wnioskodawca błędnie zinterpretował ograniczenie, wskazując że całkowite uniemożliwienie oceny efektów zostało zasugerowane przez analityków. Ograniczenia analiz dotyczą sytuacji, w których stan faktyczny - czyli warunki w których wnioskowana technologia będzie stosowana odbiegają od tych w których była badana. Zdaniem wnioskodawcy efekt terapeutyczny w polskiej populacji będzie porównywalny. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA, analitycy Agencji podtrzymują stanowisko wyrażone w ograniczeniach.

Uwagi 2 i 3 stanowią komentarz do próby Keating 2018, do której analitycy Agencji w ramach ograniczeń wskazali istotne różnice w charakterystyce wyjściowej pacjentów. Wnioskodawca przedstawił stanowisko, w którym brak zbalansowania może się zdarzyć i nie jest błędem. Uwaga niezasadna, nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 4 stanowi aprobatę wnioskodawcy dla ograniczenia wskazanego przez analityków dotyczącego współpracy z pacjentami w badaniach klinicznych. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Uwaga 5 stanowi komentarz do ograniczenia wskazanego przez analityków Agencji dotyczącego braku publikacji wyników wszystkich zakładanych punktów końcowych. Wnioskodawca powołuje się na punkty wskazane przez analityków Agencji jako główne, które zostały opublikowane dla wszystkich badań. Uwaga niezasadna, nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 6 stanowi dyskusję wnioskodawcy ze wskazanym przez analityków Agencji zróżnicowaniem dotyczącym istotnie rożnej skuteczności terapii dwuskładnikowej w zależności od komparatora. Wnioskodawca nie znajduje wytłumaczenia dla tej sytuacji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwagi 7, 8 i 9 stanowią dyskusję wnioskodawcy dotyczącą wiarygodności wewnętrznej i zewnętrznej badanych populacji w próbach Keating 2018, Donaldson 2018, Heijerman 2019, Schwarz 2020. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 10 dotyczy metodologii badania Donaldson 2018 Wnioskodawca wskazuje, że w AKL analizowano wyniki dla wnioskowanego schematu terapeutycznego, należy jednak zauważyć, że analitycy wskazali faktyczną sytuację, w której pierwotnie w celu oceny skuteczności testowano inny schemat terapeutyczny. Uwaga niezasadna, nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Uwaga 11 oraz 15 dotyczą przeprowadzonego porównania pośredniego przez wnioskodawcę. Wnioskodawca powtarza swoją argumentację przedstawioną w piśmie z odpowiedzią na wezwanie do uzupełnienia z uwagi na niespełnienie wymagań minimalnych dla analiz. Uwagi wnioskodawcy zostały skomentowane w AWA. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie, analitycy podtrzymują swoje stanowisko dotyczące metodologii oceny heterogeniczności metodycznej i klinicznej włączonych do porównań pośrednich badań zgodnie z Wytycznymi HTA AOTMiT.

Uwaga 12 dotyczy wskazanych różnic pomiędzy próbami klinicznymi a projektem programu lekowego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 13 dotyczy narzędzi oceny jakości badań stosowanych przez wnioskodawcę w odniesieniu do przeglądu Southern 2020 przeprowadzonego przez Cochrane. Wnioskodawca zwraca uwagę na znaczące różnice w zastosowanych narzędziach. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 14 dotyczy przedstawionych w AWA wyników opracowania wtórnego Southern 2020 dotyczących porównania skuteczności między terapią trójskładnikową a PLC. Wnioskodawca zgodnie z analitykami Agencji słusznie zwraca uwagę na nieprawidłowości przeprowadzonej przez Cochrane nieuprawnionej kumulacji wyników. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 16 dotyczy liczebności populacji wskazanej przez analityków Agencji. Analitycy Agencji przeprowadzili badanie zasobów danych gromadzonych przez płatnika publicznego – Narodowy Fundusz Zdrowia w celu analizy populacji z rozpoznaną mukowiscydozą, zgodnie z klasyfikacją ICD-10 sprawozdawaną w kodach E84 pod kątem wykorzystania świadczeń finansowanych ze środków publicznych. Zawsze kryterium metodologicznym jest analiza danych dotyczących zanonimizowanych numerów PESEL występujących w bazach jako unikalny, niepowtarzający się kod. W związku z powyższym należy uznać, że są to najbardziej wiarygodne dane obrazujące rozmiar populacji pacjentów z mukowiscydozą w Polsce.
Uwaga wnioskodawcy niezasadna, nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

2.

Anna Cisowska

Uwaga stanowi opis własnych doświadczeń matki dziecka z mukowiscydozą, której zdaniem terapia lekiem Kaftrio jest przełomem w medycynie pozwalającym na ratowanie życia pacjentów z tą chorobą.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

3.

Małgorzata Drzewoszewska-Krupowicz

<Załączona dokumentacja nie zawiera uwag do analiz.

4.

Ks. prot. Andrzej Opolski

Uwaga stanowi opis własnych doświadczeń ojca dziecka z mukowiscydozą. Opis przypadku 14-letniej dziewczynki leczonej terapią Symkevi przez 18 dni a następnie przez prawie pół roku terapią Kaftrio, finansowanymi ze środków własnych. Wynikiem jest znaczna poprawa stanu zdrowia dziewczynki, obserwowane w ciągu kilku godzin po rozpoczęciu leczenia. W uwadze zwrócono również uwagę na obserwację związaną z ochroną dziewczynki przed zakażeniem COVID-19.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

5.

Przemysław Marszałek

Uwaga stanowi propozycję kategorii kosztów w analizie z perspektywy społecznej, która nie została przeprowadzona w niniejszym postepowaniu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

6.

Monika Luty

UUwaga stanowi opis własnych doświadczeń pacjenta z mukowiscydozą. Opis dotyczy doświadczeń ze stosowaniem terapii Kaftrio przez okres ponad 6 mies., przedstawionej jako leczenie wysoce skuteczne.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

7.

Małgorzata Łabuś

Uwaga stanowi opis własnych doświadczeń matki dziecka z mukowiscydozą, której zdaniem terapia lekiem Kaftrio jest leczeniem wysoce skutecznym, przedstawiono opis przypadku 13-letniej dziewczynki.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

8.

Dorota Sands

Uwaga 1 dotyczy liczebności populacji wskazanej przez analityków Agencji. Zgłaszająca zwraca uwagę na wiarygodność danych gromadzonych przez NFZ. Należy zwrócić uwagę, że analizowano dane z poziomu pacjenta jako unikalnego, niepowtarzającego się numeru PESEL a nie dane pochodzące z różnych ośrodków. Uwaga niezasadna, nie wpływa na wnioskowanie z AWA Uwaga 2 dotyczy różnic w dostępie do terapii standardowej w Polsce w porównaniu do krajów, z których pochodzili uczestnicy badań klinicznych oraz oceny skuteczności terapii przyczynowej. Zdaniem zgłaszającej wyjściowy poziom standardowej opieki nad pacjentami nie odgrywa znaczącej roli w ocenie skuteczności leczenia. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

9.

Maciej Nowicki

Uwaga stanowi opis własnych doświadczeń pacjenta z mukowiscydozą. Opis dotyczy doświadczeń ze stosowaniem terapii Kaftrio przez okres 2 mies., przedstawionej jako leczenie wysoce skuteczne, z odczuwalną różnicą po 5 dniach stosowania.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.