Zlecenia MZ 2024

1.

Agnieszka Głowacka - Biogen Poland Sp. z o.o.

Rozdz. 3.1.1 - dotyczy skuteczności leczenia rysdyplamem W uwadze zaznaczono brak długoterminowych danych dot. skuteczności RYS z rzeczywistej praktyki klinicznej dla znaczącej grupy chorych, konieczność wzięcia pod uwagę okresu półtrwania poprzedniego leku w przypadku danych dotyczących chorych zmieniających terapię z NUS na RYS oraz brak istotności statystycznej dla wyników RYS dla niektórych punktów końcowych wśród pacjentów leczonych >5 lat. Zdaniem wnoszącego uwagi, najnowsze dane z badania SUNFISH po 48 mies. leczenia, budzą wątpliwości odnośnie do skuteczności RYS u dzieci >5 r.ż.

Dodatkowo zgłoszono uwagę do kryteriów kwalifikacji proponowanego programu lekowego.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Rozdz. 4.1.5 - dotyczy porównania RYS vs NUS W uwadze podkreślono, iż porównanie pośrednie RYS vs NUS metodą MAIC ma liczne ograniczenia i nie powinno być brane pod uwagę przy wnioskowaniu.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA


Rozdz. 4.1.5 - dotyczy skuteczności praktycznej RYS dW uwadze wskazano, iż w opisie skuteczności praktycznej oraz porównaniu RYS vs NUS nie uwzględniono bezpośrednio wyników z publikacji Łusakowska 2023 (dotyczących zmiany wyniku w skali RHS/HFMSE), a także, iż wyniki subiektywne chorych odnoszące się do zadowolenia z leczenia w badaniu Powell 2024 przeprowadzono na niewielkiej liczbie chorych (14 osób).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Rozdz. 9 - dotyczy rekomendacji refundacyjnych dla RYS dZdaniem zgłaszającej uwagi część rekomendacji refundacyjnych dla RYS podnosi kwestie braku wyników skuteczności tego leku w populacji osób dorosłych (>25 lat).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

2.

Prof. Katarzyna Kozłowska - członek Zarządu Głównego PTChNM

Rozdz. 4.1.1 - dotyczy uwagi analityków Agencji w zakresie zgodności populacji ujętej w analizach z populacją wnioskowaną. W uwadze wskazano, które populacje mogłyby skorzystać na rozpoczęciu refundacji RYS w analizowanym wskazaniu oraz którzy chorzy są obecnie pozbawieni możliwości leczenia RYS. Wg zgłaszającej uwagi wśród tych chorych RYS wykazuje wysoką skuteczność.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Rozdz. 4.1.3 – dotyczy wskazanego w AWA ograniczenia o braku oceny jakości życia w większości włączonych badań W uwadze podkreślono, że poprawa w zakresie skal CHOP-INTEND, HFMSE, RULM, MFM-32 oznacza większą samodzielność oraz lepszy komfort życia pacjentów, a co za tym idzie poprawę w zakresie jakości ich życia.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

3.

Prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak - Przewodnicząca Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni.

Uwaga ogólna W uwadze zgłoszono propozycje zmian zapisów dotyczących zamiany leczenia z NUS na RYS

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


W uwagach do analiz wnioskodawcy wskazano, iż wpływ leczenia RYS na funkcje opuszkowe nie był analizowany w badaniach z udziałem pacjentów zmieniających NUS na RYS. Ponadto funkcje te nie są obecnie oceniane w PL B.102.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

4.

Prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk

Uwaga dotycząca proponowanych kryteriów kwalifikacji pacjentów do PL B.102. Wg zgłaszającej uwagę, dostępne wyniki wskazują, że skuteczność leczenia RYS mierzona w skalach MFM-32, RULM i HFMSE zmniejsza się wraz z wiekiem i masą ciała pacjentów, w związku z czym nie jest zasadne udostępnianie terapii RYS w I linii leczenia dla tak szerokiej populacji jak wnioskowana. Natomiast dane odnoszące się do stosowania NUS wskazują na stabilne stężenie leku w płynie mózgowo-rdzeniowym, niezależnie od wieku i masy ciała, co może zapewnić efekt działania leku niezależnie od masy pacjenta.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

5.

Krzysztof Adamcewicz - Roche

Rozdz. 4.1.1 oraz 4.1.4 dotyczy komentarzy zamieszczonych w AWA dotyczących skuteczności RYS w analizowanych subpopulacjach W uwadze wnioskodawca podkreślił, iż analizowana populacja zawiera się w populacji zarejestrowanej, a tym samym dowody przedstawione w AKL pozwalają wnioskować o skuteczności wnioskowanej terapii.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Rozdz. 4.1.3 oraz 4.2 - dotyczy wskazanego w AWA ograniczenia o braku oceny jakości życia w większości włączonych badań. W uwadze wnioskodawca przytoczył badania, w których przeprowadzono ocenę jakości życia oraz wskazał, że w jego opinii punkty końcowe (w tym odnoszące się do funkcji motorycznych), w ramach których uzyskano istotną klinicznie poprawę, jednoznacznie przekładają się na poprawę jakości życia chorych na SMA.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA


rozdz. 4.1.4 oraz 4.2 – dotyczy uwagi zamieszczonej w AWA w zakresie braku dowodów dla części wnioskowanej populacji, m.in. dla której dojdzie do zmiany terapii z nusinersenu na rysdyplam W uwadze wnioskodawca przedstawił informację, iż w maju 2024 roku opublikowano najnowsze wyniki badania JEWELFISH dla 24 miesięcy leczenia. Wskazują one na stabilizację funkcji motorycznych ocenianych za pomocą skali RULM u chorych stosujących RYS po zmianie terapii z NUS (wszyscy ambulatoryjni chorzy zachowali zdolność chodzenia).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


rozdz. 4.2 - dotyczy ograniczenia wskazanego w AWA w zakresie braku bezpośrednich porównań rysdyplamu z komparatorami W uwadze wnioskodawca podkreślił, że nie było możliwe przeprowadzenie porównań bezpośrednich rysdyplamu względem przyjętych komparatorów, ponieważ aktualnie nie ma badań dla takich porównań. Analitycy Agencji pozostają na stanowisku, iż brak porównań bezpośrednich stanowi ograniczenie niniejszych analiz.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


rozdz. 5.3 – dotyczy uwagi AWA w zakresie zasadności wyboru techniki przeprowadzenia analizy ekonomicznejW uwadze wnioskodawca odniósł się do oszacowań populacji docelowej na podstawie danych NFZ.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


rozdz. 6.3 – dotyczy komentarza odnoszącego się do szacunków populacji docelowej W uwadze wnioskodawca podkreślił, że nie było możliwe przeprowadzenie porównań bezpośrednich rysdyplamu względem przyjętych komparatorów, ponieważ aktualnie nie ma badań dla takich porównań. Analitycy Agencji pozostają na stanowisku, iż brak porównań bezpośrednich stanowi ograniczenie niniejszych analiz.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


rozdz. 6.3 – dotyczy uwagi odnoszącej się do rocznych wielkości dostaw wnioskowanego leku W uwadze wnioskodawca wskazał, że planowana wielkość dostaw jest zgodna z zapotrzebowaniem..

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.