Zlecenia MZ 2024

Plik PDF

Uwaga nr 1
Uwaga dotyczy wskazanego w AWA ograniczenia AKL, wynikającego z braku opublikowanych badań oceniających skuteczność praktyczną Kinpeygo. Wskazano, iż w ramach AWA opisano publikację Wang 2024, w której przedstawiono wyniki dotyczące bezpieczeństwa stosowania Kinpeygo w ramach rzeczywistej praktyki klinicznej. Należy zwrócić uwagę, iż w powyższej publikacji nie przedstawiono żadnych wyników dotyczących skuteczności terapeutycznej ocenianej terapii. W związku z powyższym ograniczenie, wskazane w AWA, jest zasadne.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Uwaga nr 2
Uwaga dotyczy błędnego zapisu znajdującego się w komentarzu do AKL w AWA. Wskazano w nim, iż nie wykazano IS różnic miedzy Kinpeygo a systemowymi GKS, w zakresie UPCR i eGFR. W uwadze słusznie zwrócono uwagę, iż „Po 12 miesiącach terapii wykazano istotną statystycznie przewagę wnioskowanej interwencji w zakresie poprawy eGFR w porównaniu z glikokortykosteroidami stosowanymi systemowo lub inną terapią immunosupresyjną”; Należy zwrócić uwagę, iż wszystkie wyniki zostały prawidłowo przedstawione i opisane we wcześniejszych rozdziałach AWA. Dodatkowo w uwadze zamieszczono komentarz odnośnie korzystnego profilu bezpieczeństwa ocenianej technologii medycznej Uwaga zasadna.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Uwaga nr 3
Uwaga dotyczy stwierdzenia Agencji, że nie jest możliwe wiarygodne wnioskowanie o długotrwałych efektach stosowania Kinpeygo, w tym w szczególności o utrzymywaniu się efektu terapeutycznego. W uwadze zwrócono uwagę, iż dostępne są dane wskazujące na utrzymywanie się efektu terapeutycznego przez 15 miesięcy po zakończeniu terapii - pochodzą one z części B badania NefIgArd, opisanej w AKL. Powyższe stwierdzenie z AWA dotyczy ograniczenia danych wejściowych do AE wnioskodawcy, w ramach której uwzględniono dożywotni horyzont czasowy, obejmujący ponad 57 lat. Dodatkowo należy zwrócić uwagę, iż poważne powikłania IgAN rozwijają się po wielu latach (10-20 lat), w związku z czym wnioskowanie o utrzymywaniu się efektu w tak długim okresie czasu, na podstawie wyników obejmujących 15 miesięczny okres obserwacji i uzyskanych w środowisku badania klinicznego (brak danych RWD dla oceny skuteczności terapeutycznej), jest obarczone dużą niepewnością. W związku z powyższym ograniczenie, wskazane w AWA, jest zasadne.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Uwaga nr 4
W uwadze przedstawiono komentarz do zamieszczonej w AWA krytycznej oceny modelowania AE, w której wskazano iż „zostało przeprowadzone w dużej mierze na podstawie arbitralnych założeń wnioskodawcy i obarczone jest dużą niepewnością”. W komentarzu zwrócono uwagę, iż takie postepowanie wynikało gównie z braku dostępnych danych dla pacjentów z IgAN – jest to choroba rzadka. Wskazano, iż jeżeli było to możliwe, wykorzystano najlepsze dostępne dane (badanie kliniczne, rejestr chorych na IgAN). Uwaga zasadna.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Uwaga nr 5
Uwaga dotyczy wskazanego w AWA ograniczenia BIA, w którym wskazano, iż 2 letni horyzont czasowy tej analizy, nie uwzględnia kosztów ponownej terapii Kinpeygo. W uwadze wskazano, iż przyjęty horyzont uwzględnia „wyłącznie pewne kategorie kosztu różniącego porównywane scenariusze”. Wskazano również na potencjalne ograniczenia przyjęcia dłuższego horyzontu czasowego. Uwaga zasadna.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Plik PDF

• IgAN jest najbardziej rozpowszechnioną glomerulopatią, w przebiegu której „Po latach u 20-30% chorych rozwija się schyłkowa niewydolność nerek, a dodatkowo u 40% chorych choroba powraca w nerce przeszczepionej”;
• jedyny lek o udowodnionej skuteczności w IgAN, który dzięki swojej postaci farmaceutycznej działa w miejscu „początku choroby”
• korzystniejszy profil bezpieczeństwa niż GKS systemowych;
• zahamowanie rozwoju choroby może prowadzić do długotrwałych korzyści dla pacjentów. 

Plik PDF

• jedyny lek o udowodnionej skuteczności w IgAN;
• zarejestrowany w EU;
• wskazano zalety jego zmodyfikowanej postaci farmaceutycznej;
• zahamowanie rozwoju choroby może prowadzić do długotrwałych korzyści dla pacjentów;
• korzystniejszy profil bezpieczeństwa niż GKS systemowych.

Plik PDF

• przewlekła choroba nerek (PChN) jest choroba cywilizacyjną, która może powodować 80–100 tys. przedwczesnych zgonów w Polsce rocznie;
• Kinpeygo stanowi przełom w leczeniu pacjentów z nefropatią IgA i hamuje rozwój tej choroby;
• „lek ten jest o niskiej toksyczności ogólnoustrojowej i nie wpływa ujemnie na jakość życia pacjentów”.

Pozostałe uwagi