Zlecenia MZ 2024

Lidia Rudnicka

Plik PDF

W uwagach odnoszących się do problemu zdrowotnego wskazano, iż wśród pacjentów z ciężką postacią choroby tylko 1-2% pacjentów uzyskuje samoistną poprawę bez farmakoterapii (SALT ≤10) (Hordinsky et al. 2023, King et al. 2021; dane z grupy placebo).
Podkreślono, że poza wskazanymi w dokumencie objawami, dotyczącymi skóry owłosionej, łysienie plackowate wiąże się z istotnym, podwyższonym ryzykiem występowania innych schorzeń, co prawdopodobnie ma związek z przewlekłymi ogólnoustrojowymi zaburzeniami immunologicznym.
W uwagach odnoszących się do alternatywnych technologii medycznych podkreślono ograniczenia związane ze stosowaniem cyklosporyny.
Wskazano również, że inhibitory JAK, czyli m.in. ritlecytynib i barycytynib są jedynymi lekami stosowanymi w łysieniu plackowatym, dla których istnieją długoterminowe badania kliniczne (Piliang M et al 2024, King et al 2024).
Wskazano, iż badania ritlecytynibu i innych inhibitorów JAK były pierwszymi w których zastosowano jednoznaczne, określone wskaźnikiem SALT kryteria poprawy klinicznej. W związku z tym, iż w większości dotychczasowych badań pojęciem „responder” określono osobę u której uzyskano jakąkolwiek poprawę, istnieją trudności w porównywaniu między sobą różnych metod terapeutycznych. Podkreślono aspekt niezaspokojonej potrzeby zdrowotnej, zwłaszcza wśród dzieci i młodzieży.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA

Dagmara Samselska Prezes Zarządu AMICUS Fundacja Łuszczycy i ŁZS

Plik PDF

W uwadze wskazano m.in. na specyfikę schorzenia, jej autoimmunologiczne podłoże, aktualnie stosowane leczenie.
Przytoczono pozycjonowanie inhibitorów JAK w wytycznych Polskiego Towarzystwa Dermatologicznego z 2023 r. Podkreślono, iż udowodniono skuteczność i bezpieczeństwo wnioskowanego leku. Zwrócono też uwagę na doświadczenia pacjentów z wnioskowanym leczeniem w ramach badań klinicznych.
Podkreślono oczekiwania pacjentów udostępnienia im nowoczesnego leczenia.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Małgorzata Ewa Konopka-Pliszka Pfizer sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga 1 Wnioskodawca polemizuje z wyborem BSC, obejmującego powszechnie dostępną, aktywną farmakoterapię, jako właściwy komparator dla wnioskowanego leczenia.
Swoją uwagę podsumowuje sugestią, iż
1) brak jest obecnie alternatywnej terapii dla chorych na AA o ciężkim nasileniu w wieku 12-18 lat;
2) brak leczenia farmakologicznego jest komparatorem zarówno w populacji młodzieży, jak i dorosłych chorych, ponieważ nie wszyscy chorzy powyżej 18 r.ż. będą mieli dostęp do leczenia BAR.
Warto jednak zauważyć, że ankietowani przez Agencję eksperci kliniczni wskazali, iż aktualnie stosowana w leczeniu łysienia plackowatego jest aktywna farmakoterapia, z zastosowaniem glikokortykosteroidów oraz leków immunosupresyjnych.
Niezależnie od ograniczeń związanych z aktualnie dostępną i stosowaną farmakoterapią, stanowi ona aktualną praktykę kliniczną, w związku z czym zasadne jestporównanie jej z nią wnioskowaną technologią medyczną.
Wnioskodawca poddaje pod dyskusję informacje płynące z opublikowanego „Raportu dotyczącego sytuacji pacjentów z łysieniem plackowatym w Polsce oraz postrzeganie choroby i praktyki klinicznej przez lekarzy dermatologów”. Wynika z niego, iż znikoma część klinicystów nie podejmuje leczenia aktywnego w przypadku pacjentów w wieku ≥ 12 r.ż. z ciężką postacią łysienia plackowatego (łysieniem całkowitym).
Odnosząc się do przytoczonych w AWA wyników - zgodnie z informacją podaną w dolnym przypisie na stronie 28 AWA, wyniki w raporcie faktycznie nie sumują się do 100%. Sumują się, odpowiednio, dla pytania 39 - do 95, dla pytania 40 – do 95, oraz dla pytania 41, do 93. A zatem zacytowane w AWA wartości można uznać za zbliżone do odsetka respondentów udzielających odpowiedzi na pytania dot. stosowanej farmakoterapii.
Wnioskodawca wskazuje, iż przyjęto w analizach jako komparatory, tj.:
• w populacji dorosłych chorych:
o barycytynib – dawkowanie zgodne z ChPL Olumiant;
• w populacji dorosłych oraz chorych od 12 r.ż.:
o brak leczenia farmakologicznego.
Pomimo takiego stwierdzenia zarówno w AE jak i AWB jako komparator uwzględniono „BSC”, w ramach którego uwzględniono koszt stosowania peruk.
Następnie wnioskodawca zaznacza, iż baricytynib nie został w analizach wnioskodawcy uznany za komparator dodatkowy.
Analitycy Agencji uznali baricytynib za komparator dodatkowy, mając na uwadze brak finansowania baricytynibu w ramach obwieszczenia refundacyjnego, a także dostępność BSC (zgodnie z opiniami ekspertów przedstawionymi w AWA, stosowana jest farmakoterapia obejmująca GKS oraz immunosupresję). Tym samym BSC w AWA uznano za podstawowy komparator.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 2
Wnioskodawca wskazał, iż przeprowadzony przegląd został ograniczony do badań randomizowanych z grupą kontrolą, ze względu na brak badań zawierających bezpośrednie porównanie ritlecytynibu względem farmakoterapii w ramach BSC (GKS, cyklosporyna, metotreksat, azatiopryna), a także ze względu na poszukiwanie badań homogenicznych względem badania odnalezionego dla ritlecytynibu. Analitycy Agencji podtrzymują ograniczenia przedstawione w AWA, tj. niezasadność pominięcia w wyszukiwaniu opracowań wtórnych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 3
Wnioskodawca podkreślił niską wiarygodność włączonego do przeglądu opracowania Guan 2024. Jak wskazał Wnioskodawca wynika ono m. in. z braku określenia czy do przeglądu włączono wszystkie dawki z badania ALLEGRO, wykorzystanie danych pacjentów przed rozpoczęciem leczenia GKS jako próby kontrolnej. Wnioskodawca również słusznie zauważył, iż w badaniu włączonym do analizy Guan 2023 włączono młodszych pacjentów niż ci, którzy będą mogli uczestniczyć w badaniu ALLEGRO, a tym samym w ramach uzgodnionego programu lekowego.
W ramach analizy klinicznej Analitycy Agencji przedstawili ograniczenie badania, jakim jest niska jakość przeglądu. Mimo to, analitycy podtrzymują zdanie o zasadności włączenia badania Guan 2024 do przeglądu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 4
Wnioskodawca wskazuje, że włączony do analizy przegląd systematyczny Mateos-Haro 2023 i abstrakt konferencyjny Ray 2022 zostały opublikowane wcześniej lub ritlecytynib został dopuszczony do obrotu na terenie Unii Europejskiej.
Ograniczenie to zostało przedstawione w AWA, tym niemniej, oba przeglądy zostały uwzględnione w celu przybliżenia skuteczności różnych terapii w leczeniu AA. W publikacjach powoływano się na skuteczność leków stosowanych w BSC oraz inhibitorów JAK (np. barycytynib).
Dodatkowo, Analitycy Agencji nie wskazali w AWA, aby wnioski płynące z przeglądów dotyczące różnych terapii w leczeniu AA bezpośrednio dotyczyły skuteczności ritlecytynibu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 5
Wnioskodawca wskazał, iż czas obserwacji w AKL podano na podstawie publikacji źródłowych (publikacji pełnotekstowej King 2023 – badanie ALLEGRO 2b/3; ab. konf. King 2023b – badanie ALLEGRO LT). W AWA wskazano na różnice w przedstawianych okresach obserwacji w AKL wnioskodawcy oraz publikacjach źródłowych.
Analitycy Agencji podtrzymują ograniczenie przedstawione w AWA tj. różnice dla okresów obserwacji 48 i 96 tygodni oraz 12 i 24 miesiące dla punktów końcowych uwzględnionych w AKL. Jak wskazano w AWA, różnice pomiędzy tymi okresami się zauważalne (co przekłada się na około 4 i 8 tygodni).
Nie odnaleziono informacji pozwalającej na założenie przedstawione w komentarzu, który okres obserwacji jest właściwym.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 6
Uwaga dotyczy oszacowań analityków Agencji wynikających z okoliczności art. 13 ustawy o refundacji.
Wnioskodawca wskazał na brak zasadności przeprowadzania ww. oszacowań oraz wskazuje na znaczne ograniczenie wnioskowania na ich podstawie.
Analitycy Agencji podtrzymują argumentację przedstawioną w AWA w zakresie zasadności przeprowadzenia oszacowań.
W badaniu ALLEGRO 2b/3 wykazano wyższość nad placebo, co wskazano ramach opisu wyników badań w AKL wnioskodawcy, a także w przytoczonych publikacjach. Pacjenci w ramieniu placebo zgodnie z projektem badania nie mogli stosować farmakoterapii.
Jak wskazano w AWA, obecnie w ramach BSC pacjenci stosują leczenie farmakologiczne, tym samym niezasadne jest stwierdzenie, iż wykazano wyższość nad rozpatrywanym komparatorem. W AWA zwrócono także uwagę na ograniczenia, wynikające z metodyki przedstawionego oszacowania.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 7
Wnioskodawca ponownie przedstawił argumentację dotyczącą braku uwzględnienia efektów klinicznych farmakoterapii w modelu ekonomicznym.
Należy mieć na uwadze, jak wskazano w AWA, pomimo braku danych, brak modelowania efektów zdrowotnych w ramieniu komparatora stanowi ograniczenie przeprowadzonej analizy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 8
Wnioskodawca pogłębił argumentację dotyczącą wyboru źródła danych dla użyteczności stanów zdrowia. Wskazano także na inne założenia przeprowadzonego badania względem kwestionariuszy EQ-5D, a także ograniczenie związane z uwzględnieniem użyteczności pochodzących z EQ-5D w modelowaniu.
Należy zwrócić uwagę, iż w AWA wskazano jedynie na ograniczenia badania, stanowiącego źródło danych dla użyteczności, a wybór użyteczności w wariancie podstawowym uznano za właściwie uzasadniony.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 9
Wnioskodawca wskazał, że niemożliwe było modelowanie efektów klinicznych w modelu zgodnie z zapisami programu lekowego (tj. z ocena odpowiedzi na podstawie kryterium SALT20 lub co najmniej 50% redukcja wyniku SALT).
W uwadze podkreślono, że wybór kryteriów skuteczności był podyktowany strukturą modelu globalnego, a także dostępnością danych. Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko z AWA, iż modelowanie skuteczności na podstawie jedynie SALT20 nie odpowiada w pełni zapisom programu lekowego i co za tym idzie, wiąże się z ograniczeniem wnioskowania.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 10
Wnioskodawca przedstawił wyjaśnienie dotyczące rozbieżności w oszacowaniach kosztu ritlecytynibu w ramach CUA oraz CMA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 11
Wnioskodawca wskazuje, że uwzględniono 50% redukcję wyniku SALT w analizie wpływu na budżet. W przedstawionej AWB w analizie podstawowej uwzględniono SALT20, w związku z czym przystąpiono do obliczeń własnych, w których uwzględniono zarówno wyniki dotyczące odsetka pacjentów, u których odnotowano 50% redukcję wyniku SALT w ramieniu RIT oraz koszty farmakoterapii. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 12
Wnioskodawca wskazał, iż biorąc pod uwagę znajomość charakteru sprawozdawanych danych NFZ, nieprawidłowe wydaje się być jednak sumowanie sprawozdanych danych z przestrzeni 5 lat. Unikalne numery id powinny być odnoszone do chorych sprawozdawanych rocznie – nigdzie nie jest wyróżnione, iż są to nowe rozpoznania łysienia plackowatego.
Dane przedstawione w AWA za okres 2019-2023 r. dotyczą unikalnych pacjentów, nie są zaś sumą jak wskazuje wnioskodawca. Stąd wyciągnięto wniosek, że populacja może być wyższa, nie przeprowadzano analizy czy są to nowe przypadki. Należy mieć na uwadze, że do programu lekowego będą włączani pacjenci bez względu na fakt, czy będą to nowe rozpoznania.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Pozostałe uwagi

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Lidia Rudnicka

Plik PDF

W uwagach odnoszących się do problemu zdrowotnego wskazano, iż wśród pacjentów z ciężką postacią choroby tylko 1-2% pacjentów uzyskuje samoistną poprawę bez farmakoterapii (SALT ≤10) (Hordinsky et al. 2023, King et al. 2021; dane z grupy placebo).
\r\n Podkreślono, że poza wskazanymi w dokumencie objawami, dotyczącymi skóry owłosionej, łysienie plackowate wiąże się z istotnym, podwyższonym ryzykiem występowania innych schorzeń, co prawdopodobnie ma związek z przewlekłymi ogólnoustrojowymi zaburzeniami immunologicznym.
\r\n W uwagach odnoszących się do alternatywnych technologii medycznych podkreślono ograniczenia związane ze stosowaniem cyklosporyny.
\r\n Wskazano również, że inhibitory JAK, czyli m.in. ritlecytynib i barycytynib są jedynymi lekami stosowanymi w łysieniu plackowatym, dla których istnieją długoterminowe badania kliniczne (Piliang M et al 2024, King et al 2024).
\r\n Wskazano, iż badania ritlecytynibu i innych inhibitorów JAK były pierwszymi w których zastosowano jednoznaczne, określone wskaźnikiem SALT kryteria poprawy klinicznej. W związku z tym, iż w większości dotychczasowych badań pojęciem „responder” określono osobę u której uzyskano jakąkolwiek poprawę, istnieją trudności w porównywaniu między sobą różnych metod terapeutycznych.\r\n Podkreślono aspekt niezaspokojonej potrzeby zdrowotnej, zwłaszcza wśród dzieci i młodzieży.
\r\n Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA\r\n

Dagmara Samselska\r\n Prezes Zarządu AMICUS Fundacja Łuszczycy i ŁZS\r\n

Plik PDF

W uwadze wskazano m.in. na specyfikę schorzenia, jej autoimmunologiczne podłoże, aktualnie stosowane leczenie.
\r\n Przytoczono pozycjonowanie inhibitorów JAK w wytycznych Polskiego Towarzystwa Dermatologicznego z 2023 r. Podkreślono, iż udowodniono skuteczność i bezpieczeństwo wnioskowanego leku.\r\n Zwrócono też uwagę na doświadczenia pacjentów z wnioskowanym leczeniem w ramach badań klinicznych.
\r\n Podkreślono oczekiwania pacjentów udostępnienia im nowoczesnego leczenia.
\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.\r\n

Małgorzata Ewa Konopka-Pliszka\r\n Pfizer sp. z o.o.\r\n

Plik PDF

Uwaga 1\r\n Wnioskodawca polemizuje z wyborem BSC, obejmującego powszechnie dostępną, aktywną farmakoterapię, jako właściwy komparator dla wnioskowanego leczenia.
\r\n Swoją uwagę podsumowuje sugestią, iż
\r\n 1) brak jest obecnie alternatywnej terapii dla chorych na AA o ciężkim nasileniu w wieku 12-18 lat;
\r\n 2) brak leczenia farmakologicznego jest komparatorem zarówno w populacji młodzieży, jak i dorosłych chorych, ponieważ nie wszyscy chorzy powyżej 18 r.ż. będą mieli dostęp do leczenia BAR.
\r\n Warto jednak zauważyć, że ankietowani przez Agencję eksperci kliniczni wskazali, iż aktualnie stosowana w leczeniu łysienia plackowatego jest aktywna farmakoterapia, z zastosowaniem glikokortykosteroidów oraz leków immunosupresyjnych.
\r\n Niezależnie od ograniczeń związanych z aktualnie dostępną i stosowaną farmakoterapią, stanowi ona aktualną praktykę kliniczną, w związku z czym zasadne jestporównanie jej z nią wnioskowaną technologią medyczną.
\r\n Wnioskodawca poddaje pod dyskusję informacje płynące z opublikowanego „Raportu dotyczącego sytuacji pacjentów z łysieniem plackowatym w Polsce oraz postrzeganie choroby i praktyki klinicznej przez lekarzy dermatologów”. Wynika z niego, iż znikoma część klinicystów nie podejmuje leczenia aktywnego w przypadku pacjentów w wieku ≥ 12 r.ż. z ciężką postacią łysienia plackowatego (łysieniem całkowitym).
\r\n Odnosząc się do przytoczonych w AWA wyników - zgodnie z informacją podaną w dolnym przypisie na stronie 28 AWA, wyniki w raporcie faktycznie nie sumują się do 100%. Sumują się, odpowiednio, dla pytania 39 - do 95, dla pytania 40 – do 95, oraz dla pytania 41, do 93. A zatem zacytowane w AWA wartości można uznać za zbliżone do odsetka respondentów udzielających odpowiedzi na pytania dot. stosowanej farmakoterapii.
\r\n Wnioskodawca wskazuje, iż przyjęto w analizach jako komparatory, tj.:
\r\n • w populacji dorosłych chorych:
\r\n o barycytynib – dawkowanie zgodne z ChPL Olumiant;
\r\n • w populacji dorosłych oraz chorych od 12 r.ż.:
\r\n o brak leczenia farmakologicznego.
\r\n Pomimo takiego stwierdzenia zarówno w AE jak i AWB jako komparator uwzględniono „BSC”, w ramach którego uwzględniono koszt stosowania peruk.
\r\n Następnie wnioskodawca zaznacza, iż baricytynib nie został w analizach wnioskodawcy uznany za komparator dodatkowy.
\r\n Analitycy Agencji uznali baricytynib za komparator dodatkowy, mając na uwadze brak finansowania baricytynibu w ramach obwieszczenia refundacyjnego, a także dostępność BSC (zgodnie z opiniami ekspertów przedstawionymi w AWA, stosowana jest farmakoterapia obejmująca GKS oraz immunosupresję). Tym samym BSC w AWA uznano za podstawowy komparator.
\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
\r\n Uwaga 2
\r\n Wnioskodawca wskazał, iż przeprowadzony przegląd został ograniczony do badań randomizowanych z grupą kontrolą, ze względu na brak badań zawierających bezpośrednie porównanie ritlecytynibu względem farmakoterapii w ramach BSC (GKS, cyklosporyna, metotreksat, azatiopryna), a także ze względu na poszukiwanie badań homogenicznych względem badania odnalezionego dla ritlecytynibu.\r\n Analitycy Agencji podtrzymują ograniczenia przedstawione w AWA, tj. niezasadność pominięcia w wyszukiwaniu opracowań wtórnych.
\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
\r\n Uwaga 3
\r\n Wnioskodawca podkreślił niską wiarygodność włączonego do przeglądu opracowania Guan 2024. Jak wskazał Wnioskodawca wynika ono m. in. z braku określenia czy do przeglądu włączono wszystkie dawki z badania ALLEGRO, wykorzystanie danych pacjentów przed rozpoczęciem leczenia GKS jako próby kontrolnej. Wnioskodawca również słusznie zauważył, iż w badaniu włączonym do analizy Guan 2023 włączono młodszych pacjentów niż ci, którzy będą mogli uczestniczyć w badaniu ALLEGRO, a tym samym w ramach uzgodnionego programu lekowego.
\r\n W ramach analizy klinicznej Analitycy Agencji przedstawili ograniczenie badania, jakim jest niska jakość przeglądu. Mimo to, analitycy podtrzymują zdanie o zasadności włączenia badania Guan 2024 do przeglądu.
\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
\r\n Uwaga 4
\r\n Wnioskodawca wskazuje, że włączony do analizy przegląd systematyczny Mateos-Haro 2023 i abstrakt konferencyjny Ray 2022 zostały opublikowane wcześniej lub ritlecytynib został dopuszczony do obrotu na terenie Unii Europejskiej.
\r\n Ograniczenie to zostało przedstawione w AWA, tym niemniej, oba przeglądy zostały uwzględnione w celu przybliżenia skuteczności różnych terapii w leczeniu AA. W publikacjach powoływano się na skuteczność leków stosowanych w BSC oraz inhibitorów JAK (np. barycytynib).
\r\n Dodatkowo, Analitycy Agencji nie wskazali w AWA, aby wnioski płynące z przeglądów dotyczące różnych terapii w leczeniu AA bezpośrednio dotyczyły skuteczności ritlecytynibu.
\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
\r\n Uwaga 5
\r\n Wnioskodawca wskazał, iż czas obserwacji w AKL podano na podstawie publikacji źródłowych (publikacji pełnotekstowej King 2023 – badanie ALLEGRO 2b/3; ab. konf. King 2023b – badanie ALLEGRO LT).\r\n W AWA wskazano na różnice w przedstawianych okresach obserwacji w AKL wnioskodawcy oraz publikacjach źródłowych.
\r\n Analitycy Agencji podtrzymują ograniczenie przedstawione w AWA tj. różnice dla okresów obserwacji 48 i 96 tygodni oraz 12 i 24 miesiące dla punktów końcowych uwzględnionych w AKL. Jak wskazano w AWA, różnice pomiędzy tymi okresami się zauważalne (co przekłada się na około 4 i 8 tygodni).
\r\n Nie odnaleziono informacji pozwalającej na założenie przedstawione w komentarzu, który okres obserwacji jest właściwym.
\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
\r\n Uwaga 6
\r\n Uwaga dotyczy oszacowań analityków Agencji wynikających z okoliczności art. 13 ustawy o refundacji.
\r\n Wnioskodawca wskazał na brak zasadności przeprowadzania ww. oszacowań oraz wskazuje na znaczne ograniczenie wnioskowania na ich podstawie.
\r\n Analitycy Agencji podtrzymują argumentację przedstawioną w AWA w zakresie zasadności przeprowadzenia oszacowań.
\r\n W badaniu ALLEGRO 2b/3 wykazano wyższość nad placebo, co wskazano ramach opisu wyników badań w AKL wnioskodawcy, a także w przytoczonych publikacjach. Pacjenci w ramieniu placebo zgodnie z projektem badania nie mogli stosować farmakoterapii.
\r\n Jak wskazano w AWA, obecnie w ramach BSC pacjenci stosują leczenie farmakologiczne, tym samym niezasadne jest stwierdzenie, iż wykazano wyższość nad rozpatrywanym komparatorem.\r\n W AWA zwrócono także uwagę na ograniczenia, wynikające z metodyki przedstawionego oszacowania.
\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
\r\n Uwaga 7
\r\n Wnioskodawca ponownie przedstawił argumentację dotyczącą braku uwzględnienia efektów klinicznych farmakoterapii w modelu ekonomicznym.
\r\n Należy mieć na uwadze, jak wskazano w AWA, pomimo braku danych, brak modelowania efektów zdrowotnych w ramieniu komparatora stanowi ograniczenie przeprowadzonej analizy.
\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
\r\n Uwaga 8
\r\n Wnioskodawca pogłębił argumentację dotyczącą wyboru źródła danych dla użyteczności stanów zdrowia. Wskazano także na inne założenia przeprowadzonego badania względem kwestionariuszy EQ-5D, a także ograniczenie związane z uwzględnieniem użyteczności pochodzących z EQ-5D w modelowaniu.
\r\n Należy zwrócić uwagę, iż w AWA wskazano jedynie na ograniczenia badania, stanowiącego źródło danych dla użyteczności, a wybór użyteczności w wariancie podstawowym uznano za właściwie uzasadniony.
\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
\r\n Uwaga 9
\r\n Wnioskodawca wskazał, że niemożliwe było modelowanie efektów klinicznych w modelu zgodnie z zapisami programu lekowego (tj. z ocena odpowiedzi na podstawie kryterium SALT20 lub co najmniej 50% redukcja wyniku SALT).
\r\n W uwadze podkreślono, że wybór kryteriów skuteczności był podyktowany strukturą modelu globalnego, a także dostępnością danych.\r\n Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko z AWA, iż modelowanie skuteczności na podstawie jedynie SALT20 nie odpowiada w pełni zapisom programu lekowego i co za tym idzie, wiąże się z ograniczeniem wnioskowania.
\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
\r\n Uwaga 10
\r\n Wnioskodawca przedstawił wyjaśnienie dotyczące rozbieżności w oszacowaniach kosztu ritlecytynibu w ramach CUA oraz CMA.\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
\r\n Uwaga 11
\r\n Wnioskodawca wskazuje, że uwzględniono 50% redukcję wyniku SALT w analizie wpływu na budżet. W przedstawionej AWB w analizie podstawowej uwzględniono SALT20, w związku z czym przystąpiono do obliczeń własnych, w których uwzględniono zarówno wyniki dotyczące odsetka pacjentów, u których odnotowano 50% redukcję wyniku SALT w ramieniu RIT oraz koszty farmakoterapii.\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
\r\n Uwaga 12
\r\n Wnioskodawca wskazał, iż biorąc pod uwagę znajomość charakteru sprawozdawanych danych NFZ, nieprawidłowe wydaje się być jednak sumowanie sprawozdanych danych z przestrzeni 5 lat. Unikalne numery id powinny być odnoszone do chorych sprawozdawanych rocznie – nigdzie nie jest wyróżnione, iż są to nowe rozpoznania łysienia plackowatego.
\r\n Dane przedstawione w AWA za okres 2019-2023 r. dotyczą unikalnych pacjentów, nie są zaś sumą jak wskazuje wnioskodawca. Stąd wyciągnięto wniosek, że populacja może być wyższa, nie przeprowadzano analizy czy są to nowe przypadki. Należy mieć na uwadze, że do programu lekowego będą włączani pacjenci bez względu na fakt, czy będą to nowe rozpoznania.
\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Pozostałe uwagi\r\n

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.\r\n