Zlecenia MZ 2025

Agnieszka Głowacka

Plik PDF

Uwaga 1
Wnioskodawca zwraca uwagę, że nie przedstawiono danych dotyczących istotności statystycznej różnic stężenia białek SOD1 i NfL po 52 tygodniach badania. Wobec tego sformułowanie w analizie, że „różnica między grupami nie była istotna statystycznie”, jest nieuzasadnione. Uwaga zasadna.
Uwaga 2
Wnioskodawca wskazuje na istotną redukcję ryzyka zgonu w analizie z korektą cross-over.
Uwaga 3
Wnioskodawca słusznie zauważa, że w tabeli 35 błędnie wskazano niewłaściwy komparator, mimo że we wcześniejszym rozdziale (3.6) Agencja uznała wybór komparatorów za zasadny. Uwaga zasadna.
Uwaga 4
W uwadze akcentuje się potrzebę indywidualnego podejścia do terapii chorób ultrarzadkich oraz kontekst systemowy i kliniczny.
Uwaga 5
Wnioskodawca podkreśla, że z uwagi na brak dostępnych terapii i niezaspokojoną potrzebę medyczną, firma Biogen Polska podjęła działania mające na celu szybkie zapewnienie dostępu do leczenia. Wskazano również, że procedury refundacyjne w wielu krajach jeszcze trwają, a lek jest obecnie refundowany w czterech państwach.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.
Uwaga 1.
W uwadze oparto się na doświadczeniu klinicznym z pacjentami leczonymi tofersenem w ramach programu wczesnego dostępu. Ekspertka wskazuje, że tofersen to pierwszy lek, który w jej praktyce skutecznie zahamował postęp choroby i poprawił funkcje neurologiczne, bez obserwowanych działań niepożądanych, przy zachowanej dobrej jakości życia pacjentów. Podkreśla również przypadki chorych czekających na leczenie oraz problem braku dostępności terapii dla członków rodzin obciążonych genetycznie. Z jej perspektywy, opóźnienie w refundacji prowadzi do poważnych konsekwencji klinicznych i etycznych. Tofersen określany jest jako przełomowe leczenie, dające realną nadzieję pacjentom z chorobą, dla której dotychczas nie było skutecznych terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Kamila Żur-Wyrozumska

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze oparto się na doświadczeniu klinicznym z pacjentami leczonymi tofersenem w ramach programu wczesnego dostępu. Ekspertka wskazuje, że tofersen to pierwszy lek, który w jej praktyce skutecznie zahamował postęp choroby i poprawił funkcje neurologiczne, bez obserwowanych działań niepożądanych, przy zachowanej dobrej jakości życia pacjentów. Podkreśla również przypadki chorych czekających na leczenie oraz problem braku dostępności terapii dla członków rodzin obciążonych genetycznie. Z jej perspektywy, opóźnienie w refundacji prowadzi do poważnych konsekwencji klinicznych i etycznych. Tofersen określany jest jako przełomowe leczenie, dające realną nadzieję pacjentom z chorobą, dla której dotychczas nie było skutecznych terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Paweł Bała

Plik PDF

Uwaga 1
Ekspert przedstawia obraz stwardnienia bocznego zanikowego (ALS) jako szybko postępującej choroby neurodegeneracyjnej, która prowadzi do całkowitej niesamodzielności pacjentów i śmierci w wyniku niewydolności oddechowej. Zwraca uwagę na obciążenie emocjonalne, fizyczne i finansowe, jakie choroba nakłada nie tylko na chorych, ale też na ich rodziny. Podkreśla, że dotychczasowe leczenie było bardzo ograniczone, a rejestracja tofersenu jako pierwszej terapii modyfikującej przebieg choroby u pacjentów z mutacją SOD1 stanowi przełom w leczeniu ALS. Wskazuje, że pacjenci objęci terapią w ramach programu wczesnego dostępu informują o zatrzymaniu postępu choroby, a niektórzy również o poprawie. Ekspert apeluje o jak najszybszą refundację tofersenu dla tej niewielkiej grupy chorych, argumentując, że jedynie skuteczne i szeroko dostępne leczenie pozwala im żyć, pracować i pełnić role społeczne.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Robert Prosiński

Plik PDF

Uwaga 1
Ekspert w swojej uwadze zwraca uwagę na sytuację pacjentów z ALS. Opisuje trudności w postawieniu diagnozy, co prowadzi do niepotrzebnego leczenia i opóźnia rozpoczęcie odpowiedniego leczenia. Wskazuje na skutki choroby, takie jak utrata zdolności poruszania się, mówienia czy oddychania, oraz fakt, że pacjenci pozostają świadomi swojego stanu.
Ekspert zwraca uwagę na trudności związane z diagnozowaniem, które mogą trwać od 9,5 miesiąca do 2,5 roku, co prowadzi do śmierci wielu pacjentów przed otrzymaniem leczenia. Zauważa również, że ALS coraz częściej dotyka osoby młodsze, co wiąże się z dodatkowymi wyzwaniami, takimi jak konieczność zapewnienia dostępu do rehabilitacji czy sprzętu wspomagającego.
Ekspert apeluje o szybszy dostęp do leczenia w Polsce poprzez refundację oraz zapewnienie pacjentom dostępu do szybkich badań genetycznych, co umożliwi wdrożenie terapii na wczesnym etapie choroby, zapewniając im lepszą jakość życia i szansę na dłuższe przeżycie. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Plik PDF

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Agnieszka Głowacka

Plik PDF\r\n

\r\nUwaga 1
\r\nWnioskodawca zwraca uwagę, że nie przedstawiono danych dotyczących istotności statystycznej różnic stężenia białek SOD1 i NfL po 52 tygodniach badania. Wobec tego sformułowanie w analizie, że „różnica między grupami nie była istotna statystycznie”, jest nieuzasadnione. Uwaga zasadna.
\r\nUwaga 2
\r\nWnioskodawca wskazuje na istotną redukcję ryzyka zgonu w analizie z korektą cross-over.
\r\nUwaga 3
\r\nWnioskodawca słusznie zauważa, że w tabeli 35 błędnie wskazano niewłaściwy komparator, mimo że we wcześniejszym rozdziale (3.6) Agencja uznała wybór komparatorów za zasadny. Uwaga zasadna.
\r\nUwaga 4
\r\nW uwadze akcentuje się potrzebę indywidualnego podejścia do terapii chorób ultrarzadkich oraz kontekst systemowy i kliniczny.
\r\nUwaga 5
\r\nWnioskodawca podkreśla, że z uwagi na brak dostępnych terapii i niezaspokojoną potrzebę medyczną, firma Biogen Polska podjęła działania mające na celu szybkie zapewnienie dostępu do leczenia. Wskazano również, że procedury refundacyjne w wielu krajach jeszcze trwają, a lek jest obecnie refundowany w czterech państwach.
\r\nUwagi nie wpływają na wnioskowanie.
\r\nUwaga 1.
\r\nW uwadze oparto się na doświadczeniu klinicznym z pacjentami leczonymi tofersenem w ramach programu wczesnego dostępu. Ekspertka wskazuje, że tofersen to pierwszy lek, który w jej praktyce skutecznie zahamował postęp choroby i poprawił funkcje neurologiczne, bez obserwowanych działań niepożądanych, przy zachowanej dobrej jakości życia pacjentów. Podkreśla również przypadki chorych czekających na leczenie oraz problem braku dostępności terapii dla członków rodzin obciążonych genetycznie. Z jej perspektywy, opóźnienie w refundacji prowadzi do poważnych konsekwencji klinicznych i etycznych. Tofersen określany jest jako przełomowe leczenie, dające realną nadzieję pacjentom z chorobą, dla której dotychczas nie było skutecznych terapii.
\r\nUwaga nie wpływa na wnioskowanie
\r\n

Kamila Żur-Wyrozumska\r\n

Plik PDF\r\n

\r\nUwaga 1
\r\nW uwadze oparto się na doświadczeniu klinicznym z pacjentami leczonymi tofersenem w ramach programu wczesnego dostępu. Ekspertka wskazuje, że tofersen to pierwszy lek, który w jej praktyce skutecznie zahamował postęp choroby i poprawił funkcje neurologiczne, bez obserwowanych działań niepożądanych, przy zachowanej dobrej jakości życia pacjentów. Podkreśla również przypadki chorych czekających na leczenie oraz problem braku dostępności terapii dla członków rodzin obciążonych genetycznie. Z jej perspektywy, opóźnienie w refundacji prowadzi do poważnych konsekwencji klinicznych i etycznych. Tofersen określany jest jako przełomowe leczenie, dające realną nadzieję pacjentom z chorobą, dla której dotychczas nie było skutecznych terapii.
\r\nUwaga nie wpływa na wnioskowanie\r\n
\r\n

PAgnieszkawe Gł Bowałcka\r\n

Plik PDF\r\n

Uwaga 1
Wnioskodawca zwraca uwagę, że nie przedstawiono danych dotyczących istotności statystycznej różnic stężenia białek SOD1 i NfL po 52 tygodniach badania. Wobec tego sformułowanie w analizie, że „różnica między grupami nie była istotna statystycznie”, jest nieuzasadnione. Uwaga zasadna. Uwaga 2 Wnioskodawca wskazuje na istotną redukcję ryzyka zgonu w analizie z korektą cross-over. Uwaga 3 Wnioskodawca słusznie zauważa, że w tabeli 35 błędnie wskazano niewłaściwy komparator, mimo że we wcześniejszym rozdziale (3.6) Agencja uznała wybór komparatorów za zasadny. Uwaga zasadna. Uwaga 4 W uwadze akcentuje się potrzebę indywidualnego podejścia do terapii chorób ultrarzadkich oraz kontekst systemowy i kliniczny. Uwaga 5 Wnioskodawca podkreśla, że z uwagi na brak dostępnych terapii i niezaspokojoną potrzebę medyczną, firma Biogen Polska podjęła działania mające na celu szybkie zapewnienie dostępu do leczenia. Wskazano również, że procedury refundacyjne w wielu krajach jeszcze trwają, a lek jest obecnie refundowany w czterech państwach. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie. Uwaga 1. W uwadze oparto się na doświadczeniu klinicznym z pacjentami leczonymi tofersenem w ramach programu wczesnego dostępu. Ekspertka wskazuje, że tofersen to pierwszy lek, który w jej praktyce skutecznie zahamował postęp choroby i poprawił funkcje neurologiczne, bez obserwowanych działań niepożądanych, przy zachowanej dobrej jakości życia pacjentów. Podkreśla również przypadki chorych czekających na leczenie oraz problem braku dostępności terapii dla członków rodzin obciążonych genetycznie. Z jej perspektywy, opóźnienie w refundacji prowadzi do poważnych konsekwencji klinicznych i etycznych. Tofersen określany jest jako przełomowe leczenie, dające realną nadzieję pacjentom z chorobą, dla której dotychczas nie było skutecznych terapii. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie Rozpatrzono Kamila Żur-Wyrozumska Plik PDF Uwaga 1 W uwadze oparto się na doświadczeniu klinicznym z pacjentami leczonymi tofersenem w ramach programu wczesnego dostępu. Ekspertka wskazuje, że tofersen to pierwszy lek, który w jej praktyce skutecznie zahamował postęp choroby i poprawił funkcje neurologiczne, bez obserwowanych działań niepożądanych, przy zachowanej dobrej jakości życia pacjentów. Podkreśla również przypadki chorych czekających na leczenie oraz problem braku dostępności terapii dla członków rodzin obciążonych genetycznie. Z jej perspektywy, opóźnienie w refundacji prowadzi do poważnych konsekwencji klinicznych i etycznych. Tofersen określany jest jako przełomowe leczenie, dające realną nadzieję pacjentom z chorobą, dla której dotychczas nie było skutecznych terapii. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie Rozpatrzono Paweł Bała Plik PDF Uwaga 1 Ekspert przedstawia obraz stwardnienia bocznego zanikowego (ALS) jako szybko postępującej choroby neurodegeneracyjnej, która prowadzi do całkowitej niesamodzielności pacjentów i śmierci w wyniku niewydolności oddechowej. Zwraca uwagę na obciążenie emocjonalne, fizyczne i finansowe, jakie choroba nakłada nie tylko na chorych, ale też na ich rodziny. Podkreśla, że dotychczasowe leczenie było bardzo ograniczone, a rejestracja tofersenu jako pierwszej terapii modyfikującej przebieg choroby u pacjentów z mutacją SOD1 stanowi przełom w leczeniu ALS. Wskazuje, że pacjenci objęci terapią w ramach programu wczesnego dostępu informują o zatrzymaniu postępu choroby, a niektórzy również o poprawie. Ekspert apeluje o jak najszybszą refundację tofersenu dla tej niewielkiej grupy chorych, argumentując, że jedynie skuteczne i szeroko dostępne leczenie pozwala im żyć, pracować i pełnić role społeczne.
\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie\r\n
\r\n

Robert Prosiński\r\n

Plik PDF\r\n

Uwaga 1
\r\n Ekspert w swojej uwadze zwraca uwagę na sytuację pacjentów z ALS. Opisuje trudności w postawieniu diagnozy, co prowadzi do niepotrzebnego leczenia i opóźnia rozpoczęcie odpowiedniego leczenia. Wskazuje na skutki choroby, takie jak utrata zdolności poruszania się, mówienia czy oddychania, oraz fakt, że pacjenci pozostają świadomi swojego stanu.
\r\n Ekspert zwraca uwagę na trudności związane z diagnozowaniem, które mogą trwać od 9,5 miesiąca do 2,5 roku, co prowadzi do śmierci wielu pacjentów przed otrzymaniem leczenia. Zauważa również, że ALS coraz częściej dotyka osoby młodsze, co wiąże się z dodatkowymi wyzwaniami, takimi jak konieczność zapewnienia dostępu do rehabilitacji czy sprzętu wspomagającego.
\r\n Ekspert apeluje o szybszy dostęp do leczenia w Polsce poprzez refundację oraz zapewnienie pacjentom dostępu do szybkich badań genetycznych, co umożliwi wdrożenie terapii na wczesnym etapie choroby, zapewniając im lepszą jakość życia i szansę na dłuższe przeżycie.\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
\r\n

\r\n 

Plik PDF\r\n

\r\n Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.
\r\n

Agnieszka Głowacka\r\n\r\n\r\n

Plik PDF

Uwaga 1
Wnioskodawca zwraca uwagę, że nie przedstawiono danych dotyczących istotności statystycznej różnic stężenia białek SOD1 i NfL po 52 tygodniach badania. Wobec tego sformułowanie w analizie, że „różnica między grupami nie była istotna statystycznie”, jest nieuzasadnione. Uwaga zasadna.
Uwaga 2
Wnioskodawca wskazuje na istotną redukcję ryzyka zgonu w analizie z korektą cross-over.
Uwaga 3
Wnioskodawca słusznie zauważa, że w tabeli 35 błędnie wskazano niewłaściwy komparator, mimo że we wcześniejszym rozdziale (3.6) Agencja uznała wybór komparatorów za zasadny. Uwaga zasadna.
Uwaga 4
W uwadze akcentuje się potrzebę indywidualnego podejścia do terapii chorób ultrarzadkich oraz kontekst systemowy i kliniczny.
Uwaga 5
Wnioskodawca podkreśla, że z uwagi na brak dostępnych terapii i niezaspokojoną potrzebę medyczną, firma Biogen Polska podjęła działania mające na celu szybkie zapewnienie dostępu do leczenia. Wskazano również, że procedury refundacyjne w wielu krajach jeszcze trwają, a lek jest obecnie refundowany w czterech państwach.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.
Uwaga 1.
W uwadze oparto się na doświadczeniu klinicznym z pacjentami leczonymi tofersenem w ramach programu wczesnego dostępu. Ekspertka wskazuje, że tofersen to pierwszy lek, który w jej praktyce skutecznie zahamował postęp choroby i poprawił funkcje neurologiczne, bez obserwowanych działań niepożądanych, przy zachowanej dobrej jakości życia pacjentów. Podkreśla również przypadki chorych czekających na leczenie oraz problem braku dostępności terapii dla członków rodzin obciążonych genetycznie. Z jej perspektywy, opóźnienie w refundacji prowadzi do poważnych konsekwencji klinicznych i etycznych. Tofersen określany jest jako przełomowe leczenie, dające realną nadzieję pacjentom z chorobą, dla której dotychczas nie było skutecznych terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Kamila Żur-Wyrozumska \r\n\r\n

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze oparto się na doświadczeniu klinicznym z pacjentami leczonymi tofersenem w ramach programu wczesnego dostępu. Ekspertka wskazuje, że tofersen to pierwszy lek, który w jej praktyce skutecznie zahamował postęp choroby i poprawił funkcje neurologiczne, bez obserwowanych działań niepożądanych, przy zachowanej dobrej jakości życia pacjentów. Podkreśla również przypadki chorych czekających na leczenie oraz problem braku dostępności terapii dla członków rodzin obciążonych genetycznie. Z jej perspektywy, opóźnienie w refundacji prowadzi do poważnych konsekwencji klinicznych i etycznych. Tofersen określany jest jako przełomowe leczenie, dające realną nadzieję pacjentom z chorobą, dla której dotychczas nie było skutecznych terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Paweł Bała \r\n\r\n

Plik PDF

\r\n Uwaga 1
Ekspert przedstawia obraz stwardnienia bocznego zanikowego (ALS) jako szybko postępującej choroby neurodegeneracyjnej, która prowadzi do całkowitej niesamodzielności pacjentów i śmierci w wyniku niewydolności oddechowej. Zwraca uwagę na obciążenie emocjonalne, fizyczne i finansowe, jakie choroba nakłada nie tylko na chorych, ale też na ich rodziny. Podkreśla, że dotychczasowe leczenie było bardzo ograniczone, a rejestracja tofersenu jako pierwszej terapii modyfikującej przebieg choroby u pacjentów z mutacją SOD1 stanowi przełom w leczeniu ALS. Wskazuje, że pacjenci objęci terapią w ramach programu wczesnego dostępu informują o zatrzymaniu postępu choroby, a niektórzy również o poprawie. Ekspert apeluje o jak najszybszą refundację tofersenu dla tej niewielkiej grupy chorych, argumentując, że jedynie skuteczne i szeroko dostępne leczenie pozwala im żyć, pracować i pełnić role społeczne.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Robert Prosiński \r\n\r\n

Plik PDF

\r\n Uwaga 1
Ekspert w swojej uwadze zwraca uwagę na sytuację pacjentów z ALS. Opisuje trudności w postawieniu diagnozy, co prowadzi do niepotrzebnego leczenia i opóźnia rozpoczęcie odpowiedniego leczenia. Wskazuje na skutki choroby, takie jak utrata zdolności poruszania się, mówienia czy oddychania, oraz fakt, że pacjenci pozostają świadomi swojego stanu.
Ekspert zwraca uwagę na trudności związane z diagnozowaniem, które mogą trwać od 9,5 miesiąca do 2,5 roku, co prowadzi do śmierci wielu pacjentów przed otrzymaniem leczenia. Zauważa również, że ALS coraz częściej dotyka osoby młodsze, co wiąże się z dodatkowymi wyzwaniami, takimi jak konieczność zapewnienia dostępu do rehabilitacji czy sprzętu wspomagającego.
Ekspert apeluje o szybszy dostęp do leczenia w Polsce poprzez refundację oraz zapewnienie pacjentom dostępu do szybkich badań genetycznych, co umożliwi wdrożenie terapii na wczesnym etapie choroby, zapewniając im lepszą jakość życia i szansę na dłuższe przeżycie. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Plik PDF

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Agnieszka Głowacka

Plik PDF

Uwaga 1
Wnioskodawca zwraca uwagę, że nie przedstawiono danych dotyczących istotności statystycznej różnic stężenia białek SOD1 i NfL po 52 tygodniach badania. Wobec tego sformułowanie w analizie, że „różnica między grupami nie była istotna statystycznie”, jest nieuzasadnione. Uwaga zasadna.
Uwaga 2
Wnioskodawca wskazuje na istotną redukcję ryzyka zgonu w analizie z korektą cross-over.
Uwaga 3
Wnioskodawca słusznie zauważa, że w tabeli 35 błędnie wskazano niewłaściwy komparator, mimo że we wcześniejszym rozdziale (3.6) Agencja uznała wybór komparatorów za zasadny. Uwaga zasadna.
Uwaga 4
W uwadze akcentuje się potrzebę indywidualnego podejścia do terapii chorób ultrarzadkich oraz kontekst systemowy i kliniczny.
Uwaga 5
Wnioskodawca podkreśla, że z uwagi na brak dostępnych terapii i niezaspokojoną potrzebę medyczną, firma Biogen Polska podjęła działania mające na celu szybkie zapewnienie dostępu do leczenia. Wskazano również, że procedury refundacyjne w wielu krajach jeszcze trwają, a lek jest obecnie refundowany w czterech państwach.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.
Uwaga 1.
W uwadze oparto się na doświadczeniu klinicznym z pacjentami leczonymi tofersenem w ramach programu wczesnego dostępu. Ekspertka wskazuje, że tofersen to pierwszy lek, który w jej praktyce skutecznie zahamował postęp choroby i poprawił funkcje neurologiczne, bez obserwowanych działań niepożądanych, przy zachowanej dobrej jakości życia pacjentów. Podkreśla również przypadki chorych czekających na leczenie oraz problem braku dostępności terapii dla członków rodzin obciążonych genetycznie. Z jej perspektywy, opóźnienie w refundacji prowadzi do poważnych konsekwencji klinicznych i etycznych. Tofersen określany jest jako przełomowe leczenie, dające realną nadzieję pacjentom z chorobą, dla której dotychczas nie było skutecznych terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Kamila Żur-Wyrozumska

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze oparto się na doświadczeniu klinicznym z pacjentami leczonymi tofersenem w ramach programu wczesnego dostępu. Ekspertka wskazuje, że tofersen to pierwszy lek, który w jej praktyce skutecznie zahamował postęp choroby i poprawił funkcje neurologiczne, bez obserwowanych działań niepożądanych, przy zachowanej dobrej jakości życia pacjentów. Podkreśla również przypadki chorych czekających na leczenie oraz problem braku dostępności terapii dla członków rodzin obciążonych genetycznie. Z jej perspektywy, opóźnienie w refundacji prowadzi do poważnych konsekwencji klinicznych i etycznych. Tofersen określany jest jako przełomowe leczenie, dające realną nadzieję pacjentom z chorobą, dla której dotychczas nie było skutecznych terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Paweł Bała

Plik PDF

Uwaga 1
Ekspert przedstawia obraz stwardnienia bocznego zanikowego (ALS) jako szybko postępującej choroby neurodegeneracyjnej, która prowadzi do całkowitej niesamodzielności pacjentów i śmierci w wyniku niewydolności oddechowej. Zwraca uwagę na obciążenie emocjonalne, fizyczne i finansowe, jakie choroba nakłada nie tylko na chorych, ale też na ich rodziny. Podkreśla, że dotychczasowe leczenie było bardzo ograniczone, a rejestracja tofersenu jako pierwszej terapii modyfikującej przebieg choroby u pacjentów z mutacją SOD1 stanowi przełom w leczeniu ALS. Wskazuje, że pacjenci objęci terapią w ramach programu wczesnego dostępu informują o zatrzymaniu postępu choroby, a niektórzy również o poprawie. Ekspert apeluje o jak najszybszą refundację tofersenu dla tej niewielkiej grupy chorych, argumentując, że jedynie skuteczne i szeroko dostępne leczenie pozwala im żyć, pracować i pełnić role społeczne.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Robert Prosiński

Plik PDF

Uwaga 1
Ekspert w swojej uwadze zwraca uwagę na sytuację pacjentów z ALS. Opisuje trudności w postawieniu diagnozy, co prowadzi do niepotrzebnego leczenia i opóźnia rozpoczęcie odpowiedniego leczenia. Wskazuje na skutki choroby, takie jak utrata zdolności poruszania się, mówienia czy oddychania, oraz fakt, że pacjenci pozostają świadomi swojego stanu.
Ekspert zwraca uwagę na trudności związane z diagnozowaniem, które mogą trwać od 9,5 miesiąca do 2,5 roku, co prowadzi do śmierci wielu pacjentów przed otrzymaniem leczenia. Zauważa również, że ALS coraz częściej dotyka osoby młodsze, co wiąże się z dodatkowymi wyzwaniami, takimi jak konieczność zapewnienia dostępu do rehabilitacji czy sprzętu wspomagającego.
Ekspert apeluje o szybszy dostęp do leczenia w Polsce poprzez refundację oraz zapewnienie pacjentom dostępu do szybkich badań genetycznych, co umożliwi wdrożenie terapii na wczesnym etapie choroby, zapewniając im lepszą jakość życia i szansę na dłuższe przeżycie. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Robert Prosiński

Uwaga 1
Ekspert w swojej uwadze zwraca uwagę na sytuację pacjentów z ALS. Opisuje trudności w postawieniu diagnozy, co prowadzi do niepotrzebnego leczenia i opóźnia rozpoczęcie odpowiedniego leczenia. Wskazuje na skutki choroby, takie jak utrata zdolności poruszania się, mówienia czy oddychania, oraz fakt, że pacjenci pozostają świadomi swojego stanu.
Ekspert zwraca uwagę na trudności związane z diagnozowaniem, które mogą trwać od 9,5 miesiąca do 2,5 roku, co prowadzi do śmierci wielu pacjentów przed otrzymaniem leczenia. Zauważa również, że ALS coraz częściej dotyka osoby młodsze, co wiąże się z dodatkowymi wyzwaniami, takimi jak konieczność zapewnienia dostępu do rehabilitacji czy sprzętu wspomagającego.
Ekspert apeluje o szybszy dostęp do leczenia w Polsce poprzez refundację oraz zapewnienie pacjentom dostępu do szybkich badań genetycznych, co umożliwi wdrożenie terapii na wczesnym etapie choroby, zapewniając im lepszą jakość życia i szansę na dłuższe przeżycie. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Plik PDF

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Agnieszka Głowacka

Plik PDF

Uwaga 1
Wnioskodawca zwraca uwagę, że nie przedstawiono danych dotyczących istotności statystycznej różnic stężenia białek SOD1 i NfL po 52 tygodniach badania. Wobec tego sformułowanie w analizie, że „różnica między grupami nie była istotna statystycznie”, jest nieuzasadnione. Uwaga zasadna.
Uwaga 2
Wnioskodawca wskazuje na istotną redukcję ryzyka zgonu w analizie z korektą cross-over.
Uwaga 3
Wnioskodawca słusznie zauważa, że w tabeli 35 błędnie wskazano niewłaściwy komparator, mimo że we wcześniejszym rozdziale (3.6) Agencja uznała wybór komparatorów za zasadny. Uwaga zasadna.
Uwaga 4
W uwadze akcentuje się potrzebę indywidualnego podejścia do terapii chorób ultrarzadkich oraz kontekst systemowy i kliniczny.
Uwaga 5
Wnioskodawca podkreśla, że z uwagi na brak dostępnych terapii i niezaspokojoną potrzebę medyczną, firma Biogen Polska podjęła działania mające na celu szybkie zapewnienie dostępu do leczenia. Wskazano również, że procedury refundacyjne w wielu krajach jeszcze trwają, a lek jest obecnie refundowany w czterech państwach.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.
Uwaga 1.
W uwadze oparto się na doświadczeniu klinicznym z pacjentami leczonymi tofersenem w ramach programu wczesnego dostępu. Ekspertka wskazuje, że tofersen to pierwszy lek, który w jej praktyce skutecznie zahamował postęp choroby i poprawił funkcje neurologiczne, bez obserwowanych działań niepożądanych, przy zachowanej dobrej jakości życia pacjentów. Podkreśla również przypadki chorych czekających na leczenie oraz problem braku dostępności terapii dla członków rodzin obciążonych genetycznie. Z jej perspektywy, opóźnienie w refundacji prowadzi do poważnych konsekwencji klinicznych i etycznych. Tofersen określany jest jako przełomowe leczenie, dające realną nadzieję pacjentom z chorobą, dla której dotychczas nie było skutecznych terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Kamila Żur-Wyrozumska

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze oparto się na doświadczeniu klinicznym z pacjentami leczonymi tofersenem w ramach programu wczesnego dostępu. Ekspertka wskazuje, że tofersen to pierwszy lek, który w jej praktyce skutecznie zahamował postęp choroby i poprawił funkcje neurologiczne, bez obserwowanych działań niepożądanych, przy zachowanej dobrej jakości życia pacjentów. Podkreśla również przypadki chorych czekających na leczenie oraz problem braku dostępności terapii dla członków rodzin obciążonych genetycznie. Z jej perspektywy, opóźnienie w refundacji prowadzi do poważnych konsekwencji klinicznych i etycznych. Tofersen określany jest jako przełomowe leczenie, dające realną nadzieję pacjentom z chorobą, dla której dotychczas nie było skutecznych terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Paweł Bała

Plik PDF

Uwaga 1
Ekspert przedstawia obraz stwardnienia bocznego zanikowego (ALS) jako szybko postępującej choroby neurodegeneracyjnej, która prowadzi do całkowitej niesamodzielności pacjentów i śmierci w wyniku niewydolności oddechowej. Zwraca uwagę na obciążenie emocjonalne, fizyczne i finansowe, jakie choroba nakłada nie tylko na chorych, ale też na ich rodziny. Podkreśla, że dotychczasowe leczenie było bardzo ograniczone, a rejestracja tofersenu jako pierwszej terapii modyfikującej przebieg choroby u pacjentów z mutacją SOD1 stanowi przełom w leczeniu ALS. Wskazuje, że pacjenci objęci terapią w ramach programu wczesnego dostępu informują o zatrzymaniu postępu choroby, a niektórzy również o poprawie. Ekspert apeluje o jak najszybszą refundację tofersenu dla tej niewielkiej grupy chorych, argumentując, że jedynie skuteczne i szeroko dostępne leczenie pozwala im żyć, pracować i pełnić role społeczne.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Robert Prosiński

Plik PDF

Uwaga 1
Ekspert w swojej uwadze zwraca uwagę na sytuację pacjentów z ALS. Opisuje trudności w postawieniu diagnozy, co prowadzi do niepotrzebnego leczenia i opóźnia rozpoczęcie odpowiedniego leczenia. Wskazuje na skutki choroby, takie jak utrata zdolności poruszania się, mówienia czy oddychania, oraz fakt, że pacjenci pozostają świadomi swojego stanu.
Ekspert zwraca uwagę na trudności związane z diagnozowaniem, które mogą trwać od 9,5 miesiąca do 2,5 roku, co prowadzi do śmierci wielu pacjentów przed otrzymaniem leczenia. Zauważa również, że ALS coraz częściej dotyka osoby młodsze, co wiąże się z dodatkowymi wyzwaniami, takimi jak konieczność zapewnienia dostępu do rehabilitacji czy sprzętu wspomagającego.
Ekspert apeluje o szybszy dostęp do leczenia w Polsce poprzez refundację oraz zapewnienie pacjentom dostępu do szybkich badań genetycznych, co umożliwi wdrożenie terapii na wczesnym etapie choroby, zapewniając im lepszą jakość życia i szansę na dłuższe przeżycie. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Robert Prosiński

Uwaga 1
Ekspert w swojej uwadze zwraca uwagę na sytuację pacjentów z ALS. Opisuje trudności w postawieniu diagnozy, co prowadzi do niepotrzebnego leczenia i opóźnia rozpoczęcie odpowiedniego leczenia. Wskazuje na skutki choroby, takie jak utrata zdolności poruszania się, mówienia czy oddychania, oraz fakt, że pacjenci pozostają świadomi swojego stanu.
Ekspert zwraca uwagę na trudności związane z diagnozowaniem, które mogą trwać od 9,5 miesiąca do 2,5 roku, co prowadzi do śmierci wielu pacjentów przed otrzymaniem leczenia. Zauważa również, że ALS coraz częściej dotyka osoby młodsze, co wiąże się z dodatkowymi wyzwaniami, takimi jak konieczność zapewnienia dostępu do rehabilitacji czy sprzętu wspomagającego.
Ekspert apeluje o szybszy dostęp do leczenia w Polsce poprzez refundację oraz zapewnienie pacjentom dostępu do szybkich badań genetycznych, co umożliwi wdrożenie terapii na wczesnym etapie choroby, zapewniając im lepszą jakość życia i szansę na dłuższe przeżycie. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Plik PDF

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Agnieszka Głowacka

Plik PDF

Uwaga 1
Wnioskodawca zwraca uwagę, że nie przedstawiono danych dotyczących istotności statystycznej różnic stężenia białek SOD1 i NfL po 52 tygodniach badania. Wobec tego sformułowanie w analizie, że „różnica między grupami nie była istotna statystycznie”, jest nieuzasadnione. Uwaga zasadna.
Uwaga 2
Wnioskodawca wskazuje na istotną redukcję ryzyka zgonu w analizie z korektą cross-over.
Uwaga 3
Wnioskodawca słusznie zauważa, że w tabeli 35 błędnie wskazano niewłaściwy komparator, mimo że we wcześniejszym rozdziale (3.6) Agencja uznała wybór komparatorów za zasadny. Uwaga zasadna.
Uwaga 4
W uwadze akcentuje się potrzebę indywidualnego podejścia do terapii chorób ultrarzadkich oraz kontekst systemowy i kliniczny.
Uwaga 5
Wnioskodawca podkreśla, że z uwagi na brak dostępnych terapii i niezaspokojoną potrzebę medyczną, firma Biogen Polska podjęła działania mające na celu szybkie zapewnienie dostępu do leczenia. Wskazano również, że procedury refundacyjne w wielu krajach jeszcze trwają, a lek jest obecnie refundowany w czterech państwach.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.
Uwaga 1.
W uwadze oparto się na doświadczeniu klinicznym z pacjentami leczonymi tofersenem w ramach programu wczesnego dostępu. Ekspertka wskazuje, że tofersen to pierwszy lek, który w jej praktyce skutecznie zahamował postęp choroby i poprawił funkcje neurologiczne, bez obserwowanych działań niepożądanych, przy zachowanej dobrej jakości życia pacjentów. Podkreśla również przypadki chorych czekających na leczenie oraz problem braku dostępności terapii dla członków rodzin obciążonych genetycznie. Z jej perspektywy, opóźnienie w refundacji prowadzi do poważnych konsekwencji klinicznych i etycznych. Tofersen określany jest jako przełomowe leczenie, dające realną nadzieję pacjentom z chorobą, dla której dotychczas nie było skutecznych terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Kamila Żur-Wyrozumska

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze oparto się na doświadczeniu klinicznym z pacjentami leczonymi tofersenem w ramach programu wczesnego dostępu. Ekspertka wskazuje, że tofersen to pierwszy lek, który w jej praktyce skutecznie zahamował postęp choroby i poprawił funkcje neurologiczne, bez obserwowanych działań niepożądanych, przy zachowanej dobrej jakości życia pacjentów. Podkreśla również przypadki chorych czekających na leczenie oraz problem braku dostępności terapii dla członków rodzin obciążonych genetycznie. Z jej perspektywy, opóźnienie w refundacji prowadzi do poważnych konsekwencji klinicznych i etycznych. Tofersen określany jest jako przełomowe leczenie, dające realną nadzieję pacjentom z chorobą, dla której dotychczas nie było skutecznych terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Paweł Bała

Plik PDF

Uwaga 1
Ekspert przedstawia obraz stwardnienia bocznego zanikowego (ALS) jako szybko postępującej choroby neurodegeneracyjnej, która prowadzi do całkowitej niesamodzielności pacjentów i śmierci w wyniku niewydolności oddechowej. Zwraca uwagę na obciążenie emocjonalne, fizyczne i finansowe, jakie choroba nakłada nie tylko na chorych, ale też na ich rodziny. Podkreśla, że dotychczasowe leczenie było bardzo ograniczone, a rejestracja tofersenu jako pierwszej terapii modyfikującej przebieg choroby u pacjentów z mutacją SOD1 stanowi przełom w leczeniu ALS. Wskazuje, że pacjenci objęci terapią w ramach programu wczesnego dostępu informują o zatrzymaniu postępu choroby, a niektórzy również o poprawie. Ekspert apeluje o jak najszybszą refundację tofersenu dla tej niewielkiej grupy chorych, argumentując, że jedynie skuteczne i szeroko dostępne leczenie pozwala im żyć, pracować i pełnić role społeczne.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Robert Prosiński

Plik PDF

Uwaga 1
Ekspert w swojej uwadze zwraca uwagę na sytuację pacjentów z ALS. Opisuje trudności w postawieniu diagnozy, co prowadzi do niepotrzebnego leczenia i opóźnia rozpoczęcie odpowiedniego leczenia. Wskazuje na skutki choroby, takie jak utrata zdolności poruszania się, mówienia czy oddychania, oraz fakt, że pacjenci pozostają świadomi swojego stanu.
Ekspert zwraca uwagę na trudności związane z diagnozowaniem, które mogą trwać od 9,5 miesiąca do 2,5 roku, co prowadzi do śmierci wielu pacjentów przed otrzymaniem leczenia. Zauważa również, że ALS coraz częściej dotyka osoby młodsze, co wiąże się z dodatkowymi wyzwaniami, takimi jak konieczność zapewnienia dostępu do rehabilitacji czy sprzętu wspomagającego.
Ekspert apeluje o szybszy dostęp do leczenia w Polsce poprzez refundację oraz zapewnienie pacjentom dostępu do szybkich badań genetycznych, co umożliwi wdrożenie terapii na wczesnym etapie choroby, zapewniając im lepszą jakość życia i szansę na dłuższe przeżycie. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Robert Prosiński

Plik PDF

Uwaga 1
Ekspert w swojej uwadze zwraca uwagę na sytuację pacjentów z ALS. Opisuje trudności w postawieniu diagnozy, co prowadzi do niepotrzebnego leczenia i opóźnia rozpoczęcie odpowiedniego leczenia. Wskazuje na skutki choroby, takie jak utrata zdolności poruszania się, mówienia czy oddychania, oraz fakt, że pacjenci pozostają świadomi swojego stanu.
Ekspert zwraca uwagę na trudności związane z diagnozowaniem, które mogą trwać od 9,5 miesiąca do 2,5 roku, co prowadzi do śmierci wielu pacjentów przed otrzymaniem leczenia. Zauważa również, że ALS coraz częściej dotyka osoby młodsze, co wiąże się z dodatkowymi wyzwaniami, takimi jak konieczność zapewnienia dostępu do rehabilitacji czy sprzętu wspomagającego.
Ekspert apeluje o szybszy dostęp do leczenia w Polsce poprzez refundację oraz zapewnienie pacjentom dostępu do szybkich badań genetycznych, co umożliwi wdrożenie terapii na wczesnym etapie choroby, zapewniając im lepszą jakość życia i szansę na dłuższe przeżycie. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Plik PDF

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.