Zlecenia MZ 2025

prof. dr hab. n. med. Marlena Broncel
Klinika Chorób Wewnętrznych i Farmakologii Klinicznej Uniwesytet Medyczny w Łodzi

Plik PDF

Uwaga nr 1
Dotyczy informacji zawartej na stronie 23 AWA – Problem zdrowotny E78.0 – Hipercholesterolemia.
Odniesiono się do wielkości populacji chorych z HeFH w kontekście najbardziej wiarygodnych danych dla tego wskazania w populacji polskiej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 2
Dotyczy informacji zawartej na stronie 129 AWA - 7.
Uwagi do zapisów programu lekowego. Ekspert odnosi się do zasadności zmiany kryterium kwalifikacji z potwierdzonej HeFH>8 pkt na prawdopodobną lub pewną >6 pkt i obniżenie progowego stężenia LDL-C >100 mg/dl do >70mg/d.
Ponadto zwraca uwagę na konieczność podjęcia dyskusji nad wprowadzeniem diagnostyki genetycznej w kierunku FH. Obecnie z uwagi na brak laboratoriów z odpowiednim zapleczem diagnostycznym wprowadzenie wymogu testowania może istotnie ograniczyć dostąp do leczenia w ramach programu lekowego B.101 chorym z HeFH. Zwrócono także uwagę na fakt, iż u pewnego odsetka pacjentów z pewną diagnozą HeFH test genetyczny może dać wynik ujemny, co może być związane ze zmiennością genetyczna choroby oraz niską czułością/swoistością wykonywanej diagnostyki.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 3
Dotyczy kwalifikacji pacjentów pediatrycznych do programu B.101 (strona 130 AWA - AWA - 7.
Uwagi do zapisów programu lekowego. Zwrócono uwagę, iż zgodnie z wytycznymi rekomendowane jest dodanie inhibitora PCSK9, jeśli po około 4–6 tygodniach maksymalnej tolerowanej dawki statyny ± ezetymibu nie osiągnięto docelowego LDL-C. U dzieci z FH bez innych obciążeń docelowe LDL-C rzędu 3,5 mmol/l (~135 mg/dl) jest uznawane za właściwe, natomiast przy wysokim ryzyku (np. dodatni wywiad rodzinny przedwczesnej ChNS, współistniejące czynniki ryzyka) niektórzy eksperci rekomendują dążenie nawet do < 100 mg/dl (2,6 mmol/l).
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 4 Dotyczy Uwag dodatkowych przedstawionych na stronie 149 AWA - 7. Uwagi do zapisów programu lekowego.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

prof. dr hab. n. med. Marlena Broncel
\r\n Klinika Chorób Wewnętrznych i Farmakologii Klinicznej Uniwesytet Medyczny w Łodzi\r\n

Plik PDF

Uwaga nr 1
Dotyczy informacji zawartej na stronie 23 AWA – Problem zdrowotny E78.0 – Hipercholesterolemia.
\r\n Odniesiono się do wielkości populacji chorych z HeFH w kontekście najbardziej wiarygodnych danych dla tego wskazania w populacji polskiej.
\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

\r\n Uwaga nr 2
Dotyczy informacji zawartej na stronie 129 AWA - 7.
Uwagi do zapisów programu lekowego. Ekspert odnosi się do zasadności zmiany kryterium kwalifikacji z potwierdzonej HeFH>8 pkt na prawdopodobną lub pewną >6 pkt i obniżenie progowego stężenia\r\n LDL-C >100 mg/dl do >70mg/d.
\r\n Ponadto zwraca uwagę na konieczność podjęcia dyskusji nad wprowadzeniem diagnostyki genetycznej w kierunku FH. Obecnie z uwagi na brak laboratoriów z odpowiednim zapleczem diagnostycznym wprowadzenie wymogu testowania może istotnie ograniczyć dostąp do leczenia w ramach programu lekowego B.101 chorym z HeFH. Zwrócono także uwagę na fakt, iż u pewnego odsetka pacjentów z pewną diagnozą HeFH test genetyczny może dać wynik ujemny, co może być związane ze zmiennością genetyczna choroby oraz niską czułością/swoistością wykonywanej diagnostyki.
\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

\r\n Uwaga nr 3
Dotyczy kwalifikacji pacjentów pediatrycznych do programu B.101 (strona 130 AWA - AWA - 7.
Uwagi do zapisów programu lekowego. Zwrócono uwagę, iż zgodnie z wytycznymi rekomendowane jest dodanie inhibitora PCSK9, jeśli po około 4–6 tygodniach maksymalnej tolerowanej dawki statyny ± ezetymibu nie osiągnięto docelowego LDL-C. U dzieci z FH bez innych obciążeń docelowe LDL-C rzędu 3,5 mmol/l (~135 mg/dl) jest uznawane za właściwe, natomiast przy wysokim ryzyku (np. dodatni wywiad rodzinny przedwczesnej ChNS, współistniejące czynniki ryzyka) niektórzy eksperci rekomendują dążenie nawet do < 100 mg/dl (2,6 mmol/l).
\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

\r\n Uwaga nr 4 Dotyczy Uwag dodatkowych przedstawionych na stronie 149 AWA - 7. Uwagi do zapisów programu lekowego.
\r\n Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.\r\n

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

prof. dr hab. n. med. Marlena Broncel
Klinika Chorób Wewnętrznych i Farmakologii Klinicznej Uniwesytet Medyczny w Łodzi

Plik PDF

Uwaga nr 1
Dotyczy informacji zawartej na stronie 23 AWA – Problem zdrowotny E78.0 – Hipercholesterolemia.
Odniesiono się do wielkości populacji chorych z HeFH w kontekście najbardziej wiarygodnych danych dla tego wskazania w populacji polskiej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 2
Dotyczy informacji zawartej na stronie 129 AWA - 7.
Uwagi do zapisów programu lekowego. Ekspert odnosi się do zasadności zmiany kryterium kwalifikacji z potwierdzonej HeFH>8 pkt na prawdopodobną lub pewną >6 pkt i obniżenie progowego stężenia LDL-C >100 mg/dl do >70mg/d.
Ponadto zwraca uwagę na konieczność podjęcia dyskusji nad wprowadzeniem diagnostyki genetycznej w kierunku FH. Obecnie z uwagi na brak laboratoriów z odpowiednim zapleczem diagnostycznym wprowadzenie wymogu testowania może istotnie ograniczyć dostąp do leczenia w ramach programu lekowego B.101 chorym z HeFH. Zwrócono także uwagę na fakt, iż u pewnego odsetka pacjentów z pewną diagnozą HeFH test genetyczny może dać wynik ujemny, co może być związane ze zmiennością genetyczna choroby oraz niską czułością/swoistością wykonywanej diagnostyki.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 3
Dotyczy kwalifikacji pacjentów pediatrycznych do programu B.101 (strona 130 AWA - AWA - 7.
Uwagi do zapisów programu lekowego. Zwrócono uwagę, iż zgodnie z wytycznymi rekomendowane jest dodanie inhibitora PCSK9, jeśli po około 4–6 tygodniach maksymalnej tolerowanej dawki statyny ± ezetymibu nie osiągnięto docelowego LDL-C. U dzieci z FH bez innych obciążeń docelowe LDL-C rzędu 3,5 mmol/l (~135 mg/dl) jest uznawane za właściwe, natomiast przy wysokim ryzyku (np. dodatni wywiad rodzinny przedwczesnej ChNS, współistniejące czynniki ryzyka) niektórzy eksperci rekomendują dążenie nawet do < 100 mg/dl (2,6 mmol/l).
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 4 Dotyczy Uwag dodatkowych przedstawionych na stronie 149 AWA - 7. Uwagi do zapisów programu lekowego.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.