Zlecenia MZ 2025

Arvydas Norvaišas 

Plik PDF

Rozdział 3.4.1. str. 20.
Dotyczy: opisu rekomendacji ICUD. Wnioskodawca wskazuje, że niewłaściwie opisano rekomendację ICUD, jako wskazującą niską jakość dowodów.

Analitycy zgadzają się, iż w podsumowaniu rekomendacji niepoprawnie wskazano poziom dowodów jako niski. Poziom dowodów w rekomendacji oceniono jako 1, a więc najwyższy dostępny. Siła rekomendacji jest prawidłowa (brak możliwości wydania wiążącej rekomendacji).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 3.6 str. 27-28 , Rozdział 6.3. str. 69. Tab. 34., Rozdział 10. str.79-80., str. 81., Rozdział 11. str. 84. tab. 37, wiersz 2

Dotyczy: uwagi analityków Agencji odnośnie pominięcia przez wnioskodawcę zastosowania amitryptyliny i hydroksyzyny jako komparatorów dla wnioskowanej technologii jako elementu najlepszej terapii wspomagającej.

Wnioskodawca podtrzymał swoje stanowisko co do właściwości wyboru komparatora. W uwadze podkreślono m.in., że w porównaniu z wnioskiem z 2021 r., wniosek z 2025 r. dotyczy pacjentów, u których doustne leki przeciwbólowe nienarkotyczne zostały wcześniej zastosowane i okazały się nieskuteczne, i tym samym amitryptylina i hydroksyzyna nie stanowią alternatywy dla produktu leczniczego elmiron.

Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko, iż stosowanie powyższych leków stanowi praktykę kliniczną w Polsce (zgodnie z wytycznymi praktyki klinicznej mogą być stosowane u pacjentów w II linii leczenia) i stanowić element najlepszej terapii wspomagającej (np. po nieskutecznej terapii z wykorzystaniem NLPZ).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 4.3. strona 47. Rozdział 10. strona 82.

Dotyczy: uwaga ogólna dotycząca danych o zależności pomiędzy stosowaniem PPS i wystąpieniem makulopatii barwnikowej.

Wskazano na zależność pomiędzy ryzykiem wystąpienia makulopatii a długotrwałą ekspozycją na lek oraz niskie prawdopodobieństwo jej wystąpienia. Zaznaczono, że w praktyce odnotowywano pojedyncze przypadki makulopatii barwnikowej, przy czym zapisy projektu programu lekowego zapewniają, że przypadki te wykrywane byłyby na wczesnym etapie, co pozwoliłoby wdrożyć odpowiednie terapie

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 4.3., str. 48., Rozdział 5.3.2. str. 62

Dotyczy: komentarzy Agencji, że BSC przyjęte we włączonych badaniach jako komparator względem PPS ograniczało się do placebo.

W uwadze wnioskodawca zaznacza, że w analizie klinicznej (odpowiedź na leczenie u części pacjentów w ramieniu kontrolnym) oraz analizie ekonomicznej uwzględniono wystąpienie odpowiedzi na leczenie, co w przypadku analizy ekonomicznej stanowi założenie konserwatywne (na niekorzyść PPS, gdyż niższe koszty BSC oznaczają wyższą różnicę kosztów pomiędzy PPS i BSC).

Analitycy przyjmują stanowisko wnioskodawcy w zakresie konserwatywnego podejścia. Niemniej, biorąc pod uwagę, że w opisach BSC w badaniach Mulholland 1990 oraz Parsons 1993 nie podano szczegółowych informacji na temat leczenia stosowanego w grupie kontrolnej wskazując na zastosowanie placebo, istnieje niepewność czy leczenie stosowane praktyce klinicznej jest zgodne z BSC stosowanym w uwzględnionych badaniach.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 6.3. str. 69. Tab. 34., Rozdział 6.3.1. str. 71.

Dotyczy: komentarzy analityków Agencji odnoszących do wzrostu liczebności populacji przyjętego w ramach AWB (6% rok do roku). W uwadze podkreślono, że przyjęty stopniowy wzrost populacji wynikał bezpośrednio z wyników badania ankietowego, przeprowadzonego wśród polskich ekspertów specjalizujących się w leczeniu chorych na śródmiąższowe zapalenie pęcherza.

Zaznaczono, że na etapie uzupełnienia analiz w ramach odpowiedzi na uwagi Agencji o niespełnieniu wymagań minimalnych, założenie zostało pozytywnie zweryfikowane przez kolejnego eksperta klinicznego.

Analitycy przyjmują argumentację w zakresie wykorzystanego źródła danych. Niemniej biorąc pod uwagę szeroki zakres prognozowanego wzrostu podanego w ankietach eksperckich (brak wzrostu – 30% wzrost) oraz brak możliwości weryfikacji, wartość przyjęta w analizach jest obarczona niepewnością.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 6.3. str. 69. Tabela 34.

Uwaga dotyczy komentarza analityków Agencji, w którym wskazano m.in., że amitryptylina refundowana jest w leczeniu bólu.

Uwaga zasadna Zgodnie z aktualnym Obwieszczeniem Ministra Zdrowia ws. wykazu leków refundowanych amitryptylina nie podlega finansowaniu w leczeniu bólu.

Przy czym, analitycy podtrzymują, iż stosowanie amitryptyliny może stanowić element najlepszej terapii wspomagającej (np. po nieskutecznej terapii z wykorzystaniem NLPZ).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 6.3. str. 69., tab. 34.

Dotyczy: braku precyzji w komentarzu analityków Agencji w zakresie spójności założeń dla przyszłej sprzedaży wnioskowanego leku z danymi z wniosku.

Zadeklarowana liczba opakowań z wniosku nie jest zgodna z wynikami analizy podstawowej przedstawionej w ramach uzupełnienia analiz w ramach odpowiedzi na uwagi Agencji o niespełnieniu wymagań minimalnych. Zadeklarowana liczba opakowań leku Elmiron we wniosku refundacyjnym produktu nie wystarczy na pokrycie zapotrzebowania na lek w II. roku analizy wariantu podstawowego.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 6.4. str. 72.

Dotyczy: komentarza analityków Agencji, w którym wskazano, że „na podstawie opinii eksperckich przyjęto, że w pierwszym roku programu 30–50% pacjentów rozpocznie leczenie Elmironem. Natomiast prognozę przejęcia rynku w kolejnych latach oparto o arbitralne założenia wnioskodawcy.” W uwadze zaznaczono, że założenie oparto w pełni o wyniki badania ankietowego.

W odpowiedzi Analitycy Agencji pragną wskazać, iż zgodnie z informacją podaną w AWB wnioskodawcy, badanie ankietowe nie dostarczyło precyzyjnych prognoz dotyczących udziału PPS w 2. i 3. roku. Ponadto, wnioskodawca na podstawie własnych założeń przyjął dane dotyczące kwalifikacji do leczenia w latach 4-5 (w AWB uwzględniono, że prawie wszyscy nowi pacjenci zostaną włączeni do programu lekowego - założenie wnioskodawcy).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Arvydas Norvaišas 

Plik PDF

Rozdział 3.4.1. str. 20.
Dotyczy: opisu rekomendacji ICUD. Wnioskodawca wskazuje, że niewłaściwie opisano rekomendację ICUD, jako wskazującą niską jakość dowodów.

Analitycy zgadzają się, iż w podsumowaniu rekomendacji niepoprawnie wskazano poziom dowodów jako niski. Poziom dowodów w rekomendacji oceniono jako 1, a więc najwyższy dostępny. Siła rekomendacji jest prawidłowa (brak możliwości wydania wiążącej rekomendacji).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 3.6 str. 27-28 , Rozdział 6.3. str. 69. Tab. 34., Rozdział 10. str.79-80., str. 81., Rozdział 11. str. 84. tab. 37, wiersz 2

Dotyczy: uwagi analityków Agencji odnośnie pominięcia przez wnioskodawcę zastosowania amitryptyliny i hydroksyzyny jako komparatorów dla wnioskowanej technologii jako elementu najlepszej terapii wspomagającej.

Wnioskodawca podtrzymał swoje stanowisko co do właściwości wyboru komparatora. W uwadze podkreślono m.in., że w porównaniu z wnioskiem z 2021 r., wniosek z 2025 r. dotyczy pacjentów, u których doustne leki przeciwbólowe nienarkotyczne zostały wcześniej zastosowane i okazały się nieskuteczne, i tym samym amitryptylina i hydroksyzyna nie stanowią alternatywy dla produktu leczniczego elmiron.

Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko, iż stosowanie powyższych leków stanowi praktykę kliniczną w Polsce (zgodnie z wytycznymi praktyki klinicznej mogą być stosowane u pacjentów w II linii leczenia) i stanowić element najlepszej terapii wspomagającej (np. po nieskutecznej terapii z wykorzystaniem NLPZ).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 4.3. strona 47. Rozdział 10. strona 82.

Dotyczy: uwaga ogólna dotycząca danych o zależności pomiędzy stosowaniem PPS i wystąpieniem makulopatii barwnikowej.

Wskazano na zależność pomiędzy ryzykiem wystąpienia makulopatii a długotrwałą ekspozycją na lek oraz niskie prawdopodobieństwo jej wystąpienia. Zaznaczono, że w praktyce odnotowywano pojedyncze przypadki makulopatii barwnikowej, przy czym zapisy projektu programu lekowego zapewniają, że przypadki te wykrywane byłyby na wczesnym etapie, co pozwoliłoby wdrożyć odpowiednie terapie

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 4.3., str. 48., Rozdział 5.3.2. str. 62

Dotyczy: komentarzy Agencji, że BSC przyjęte we włączonych badaniach jako komparator względem PPS ograniczało się do placebo.

W uwadze wnioskodawca zaznacza, że w analizie klinicznej (odpowiedź na leczenie u części pacjentów w ramieniu kontrolnym) oraz analizie ekonomicznej uwzględniono wystąpienie odpowiedzi na leczenie, co w przypadku analizy ekonomicznej stanowi założenie konserwatywne (na niekorzyść PPS, gdyż niższe koszty BSC oznaczają wyższą różnicę kosztów pomiędzy PPS i BSC).

Analitycy przyjmują stanowisko wnioskodawcy w zakresie konserwatywnego podejścia. Niemniej, biorąc pod uwagę, że w opisach BSC w badaniach Mulholland 1990 oraz Parsons 1993 nie podano szczegółowych informacji na temat leczenia stosowanego w grupie kontrolnej wskazując na zastosowanie placebo, istnieje niepewność czy leczenie stosowane praktyce klinicznej jest zgodne z BSC stosowanym w uwzględnionych badaniach.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 6.3. str. 69. Tab. 34., Rozdział 6.3.1. str. 71.

Dotyczy: komentarzy analityków Agencji odnoszących do wzrostu liczebności populacji przyjętego w ramach AWB (6% rok do roku). W uwadze podkreślono, że przyjęty stopniowy wzrost populacji wynikał bezpośrednio z wyników badania ankietowego, przeprowadzonego wśród polskich ekspertów specjalizujących się w leczeniu chorych na śródmiąższowe zapalenie pęcherza.

Zaznaczono, że na etapie uzupełnienia analiz w ramach odpowiedzi na uwagi Agencji o niespełnieniu wymagań minimalnych, założenie zostało pozytywnie zweryfikowane przez kolejnego eksperta klinicznego.

Analitycy przyjmują argumentację w zakresie wykorzystanego źródła danych. Niemniej biorąc pod uwagę szeroki zakres prognozowanego wzrostu podanego w ankietach eksperckich (brak wzrostu – 30% wzrost) oraz brak możliwości weryfikacji, wartość przyjęta w analizach jest obarczona niepewnością.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 6.3. str. 69. Tabela 34.

Uwaga dotyczy komentarza analityków Agencji, w którym wskazano m.in., że amitryptylina refundowana jest w leczeniu bólu.

Uwaga zasadna Zgodnie z aktualnym Obwieszczeniem Ministra Zdrowia ws. wykazu leków refundowanych amitryptylina nie podlega finansowaniu w leczeniu bólu.

Przy czym, analitycy podtrzymują, iż stosowanie amitryptyliny może stanowić element najlepszej terapii wspomagającej (np. po nieskutecznej terapii z wykorzystaniem NLPZ).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 6.3. str. 69., tab. 34.

Dotyczy: braku precyzji w komentarzu analityków Agencji w zakresie spójności założeń dla przyszłej sprzedaży wnioskowanego leku z danymi z wniosku.

Zadeklarowana liczba opakowań z wniosku nie jest zgodna z wynikami analizy podstawowej przedstawionej w ramach uzupełnienia analiz w ramach odpowiedzi na uwagi Agencji o niespełnieniu wymagań minimalnych. Zadeklarowana liczba opakowań leku Elmiron we wniosku refundacyjnym produktu nie wystarczy na pokrycie zapotrzebowania na lek w II. roku analizy wariantu podstawowego.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 6.4. str. 72.

Dotyczy: komentarza analityków Agencji, w którym wskazano, że „na podstawie opinii eksperckich przyjęto, że w pierwszym roku programu 30–50% pacjentów rozpocznie leczenie Elmironem. Natomiast prognozę przejęcia rynku w kolejnych latach oparto o arbitralne założenia wnioskodawcy.” W uwadze zaznaczono, że założenie oparto w pełni o wyniki badania ankietowego.

W odpowiedzi Analitycy Agencji pragną wskazać, iż zgodnie z informacją podaną w AWB wnioskodawcy, badanie ankietowe nie dostarczyło precyzyjnych prognoz dotyczących udziału PPS w 2. i 3. roku. Ponadto, wnioskodawca na podstawie własnych założeń przyjął dane dotyczące kwalifikacji do leczenia w latach 4-5 (w AWB uwzględniono, że prawie wszyscy nowi pacjenci zostaną włączeni do programu lekowego - założenie wnioskodawcy).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

PiotAr Miazga Gileavyd Scienceas PNolrvaišas&nd Sbsp. z o.o.;

Plik PDF

Rozdział 3.4.1. str. 20.
Dotyczy: opisu rekomendacji ICUD. Wnioskodawca wskazuje, że niewłaściwie opisano rekomendację ICUD, jako wskazującą niską jakość dowodów.

Analitycy zgadzają się, iż w podsumowaniu rekomendacji niepoprawnie wskazano poziom dowodów jako niski. Poziom dowodów w rekomendacji oceniono jako 1, a więc najwyższy dostępny. Siła rekomendacji jest prawidłowa (brak możliwości wydania wiążącej rekomendacji).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 3.6 str. 27-28 , Rozdział 6.3. str. 69. Tab. 34., Rozdział 10. str.79-80., str. 81., Rozdział 11. str. 84. tab. 37, wiersz 2

Dotyczy: uwagi analityków Agencji odnośnie pominięcia przez wnioskodawcę zastosowania amitryptyliny i hydroksyzyny jako komparatorów dla wnioskowanej technologii jako elementu najlepszej terapii wspomagającej.

Wnioskodawca podtrzymał swoje stanowisko co do właściwości wyboru komparatora. W uwadze podkreślono m.in., że w porównaniu z wnioskiem z 2021 r., wniosek z 2025 r. dotyczy pacjentów, u których doustne leki przeciwbólowe nienarkotyczne zostały wcześniej zastosowane i okazały się nieskuteczne, i tym samym amitryptylina i hydroksyzyna nie stanowią alternatywy dla produktu leczniczego elmiron.

Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko, iż stosowanie powyższych leków stanowi praktykę kliniczną w Polsce (zgodnie z wytycznymi praktyki klinicznej mogą być stosowane u pacjentów w II linii leczenia) i stanowić element najlepszej terapii wspomagającej (np. po nieskutecznej terapii z wykorzystaniem NLPZ).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 4.3. strona 47. Rozdział 10. strona 82.

Dotyczy: uwaga ogólna dotycząca danych o zależności pomiędzy stosowaniem PPS i wystąpieniem makulopatii barwnikowej.

Wskazano na zależność pomiędzy ryzykiem wystąpienia makulopatii a długotrwałą ekspozycją na lek oraz niskie prawdopodobieństwo jej wystąpienia. Zaznaczono, że w praktyce odnotowywano pojedyncze przypadki makulopatii barwnikowej, przy czym zapisy projektu programu lekowego zapewniają, że przypadki te wykrywane byłyby na wczesnym etapie, co pozwoliłoby wdrożyć odpowiednie terapie

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 4.3., str. 48., Rozdział 5.3.2. str. 62

Dotyczy: komentarzy Agencji, że BSC przyjęte we włączonych badaniach jako komparator względem PPS ograniczało się do placebo.

W uwadze wnioskodawca zaznacza, że w analizie klinicznej (odpowiedź na leczenie u części pacjentów w ramieniu kontrolnym) oraz analizie ekonomicznej uwzględniono wystąpienie odpowiedzi na leczenie, co w przypadku analizy ekonomicznej stanowi założenie konserwatywne (na niekorzyść PPS, gdyż niższe koszty BSC oznaczają wyższą różnicę kosztów pomiędzy PPS i BSC).

Analitycy przyjmują stanowisko wnioskodawcy w zakresie konserwatywnego podejścia. Niemniej, biorąc pod uwagę, że w opisach BSC w badaniach Mulholland 1990 oraz Parsons 1993 nie podano szczegółowych informacji na temat leczenia stosowanego w grupie kontrolnej wskazując na zastosowanie placebo, istnieje niepewność czy leczenie stosowane praktyce klinicznej jest zgodne z BSC stosowanym w uwzględnionych badaniach.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 6.3. str. 69. Tab. 34., Rozdział 6.3.1. str. 71.

Dotyczy: komentarzy analityków Agencji odnoszących do wzrostu liczebności populacji przyjętego w ramach AWB (6% rok do roku). W uwadze podkreślono, że przyjęty stopniowy wzrost populacji wynikał bezpośrednio z wyników badania ankietowego, przeprowadzonego wśród polskich ekspertów specjalizujących się w leczeniu chorych na śródmiąższowe zapalenie pęcherza.

Zaznaczono, że na etapie uzupełnienia analiz w ramach odpowiedzi na uwagi Agencji o niespełnieniu wymagań minimalnych, założenie zostało pozytywnie zweryfikowane przez kolejnego eksperta klinicznego.

Analitycy przyjmują argumentację w zakresie wykorzystanego źródła danych. Niemniej biorąc pod uwagę szeroki zakres prognozowanego wzrostu podanego w ankietach eksperckich (brak wzrostu – 30% wzrost) oraz brak możliwości weryfikacji, wartość przyjęta w analizach jest obarczona niepewnością.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 6.3. str. 69. Tabela 34.

Uwaga dotyczy komentarza analityków Agencji, w którym wskazano m.in., że amitryptylina refundowana jest w leczeniu bólu.

Uwaga zasadna Zgodnie z aktualnym Obwieszczeniem Ministra Zdrowia ws. wykazu leków refundowanych amitryptylina nie podlega finansowaniu w leczeniu bólu.

Przy czym, analitycy podtrzymują, iż stosowanie amitryptyliny może stanowić element najlepszej terapii wspomagającej (np. po nieskutecznej terapii z wykorzystaniem NLPZ).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 6.3. str. 69., tab. 34.

Dotyczy: braku precyzji w komentarzu analityków Agencji w zakresie spójności założeń dla przyszłej sprzedaży wnioskowanego leku z danymi z wniosku.

Zadeklarowana liczba opakowań z wniosku nie jest zgodna z wynikami analizy podstawowej przedstawionej w ramach uzupełnienia analiz w ramach odpowiedzi na uwagi Agencji o niespełnieniu wymagań minimalnych. Zadeklarowana liczba opakowań leku Elmiron we wniosku refundacyjnym produktu nie wystarczy na pokrycie zapotrzebowania na lek w II. roku analizy wariantu podstawowego.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 6.4. str. 72.

Dotyczy: komentarza analityków Agencji, w którym wskazano, że „na podstawie opinii eksperckich przyjęto, że w pierwszym roku programu 30–50% pacjentów rozpocznie leczenie Elmironem. Natomiast prognozę przejęcia rynku w kolejnych latach oparto o arbitralne założenia wnioskodawcy.” W uwadze zaznaczono, że założenie oparto w pełni o wyniki badania ankietowego.

W odpowiedzi Analitycy Agencji pragną wskazać, iż zgodnie z informacją podaną w AWB wnioskodawcy, badanie ankietowe nie dostarczyło precyzyjnych prognoz dotyczących udziału PPS w 2. i 3. roku. Ponadto, wnioskodawca na podstawie własnych założeń przyjął dane dotyczące kwalifikacji do leczenia w latach 4-5 (w AWB uwzględniono, że prawie wszyscy nowi pacjenci zostaną włączeni do programu lekowego - założenie wnioskodawcy).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Piotr Miazga Gilead Sciences Poland Sp. z o.o.

Plik PDF

Rozdział 3.4.1. str. 20.
Dotyczy: opisu rekomendacji ICUD. Wnioskodawca wskazuje, że niewłaściwie opisano rekomendację ICUD, jako wskazującą niską jakość dowodów.

Analitycy zgadzają się, iż w podsumowaniu rekomendacji niepoprawnie wskazano poziom dowodów jako niski. Poziom dowodów w rekomendacji oceniono jako 1, a więc najwyższy dostępny. Siła rekomendacji jest prawidłowa (brak możliwości wydania wiążącej rekomendacji).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 3.6 str. 27-28 , Rozdział 6.3. str. 69. Tab. 34., Rozdział 10. str.79-80., str. 81., Rozdział 11. str. 84. tab. 37, wiersz 2

Dotyczy: uwagi analityków Agencji odnośnie pominięcia przez wnioskodawcę zastosowania amitryptyliny i hydroksyzyny jako komparatorów dla wnioskowanej technologii jako elementu najlepszej terapii wspomagającej.

Wnioskodawca podtrzymał swoje stanowisko co do właściwości wyboru komparatora. W uwadze podkreślono m.in., że w porównaniu z wnioskiem z 2021 r., wniosek z 2025 r. dotyczy pacjentów, u których doustne leki przeciwbólowe nienarkotyczne zostały wcześniej zastosowane i okazały się nieskuteczne, i tym samym amitryptylina i hydroksyzyna nie stanowią alternatywy dla produktu leczniczego elmiron.

Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko, iż stosowanie powyższych leków stanowi praktykę kliniczną w Polsce (zgodnie z wytycznymi praktyki klinicznej mogą być stosowane u pacjentów w II linii leczenia) i stanowić element najlepszej terapii wspomagającej (np. po nieskutecznej terapii z wykorzystaniem NLPZ).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 4.3. strona 47. Rozdział 10. strona 82.

Dotyczy: uwaga ogólna dotycząca danych o zależności pomiędzy stosowaniem PPS i wystąpieniem makulopatii barwnikowej.

Wskazano na zależność pomiędzy ryzykiem wystąpienia makulopatii a długotrwałą ekspozycją na lek oraz niskie prawdopodobieństwo jej wystąpienia. Zaznaczono, że w praktyce odnotowywano pojedyncze przypadki makulopatii barwnikowej, przy czym zapisy projektu programu lekowego zapewniają, że przypadki te wykrywane byłyby na wczesnym etapie, co pozwoliłoby wdrożyć odpowiednie terapie

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 4.3., str. 48., Rozdział 5.3.2. str. 62

Dotyczy: komentarzy Agencji, że BSC przyjęte we włączonych badaniach jako komparator względem PPS ograniczało się do placebo.

W uwadze wnioskodawca zaznacza, że w analizie klinicznej (odpowiedź na leczenie u części pacjentów w ramieniu kontrolnym) oraz analizie ekonomicznej uwzględniono wystąpienie odpowiedzi na leczenie, co w przypadku analizy ekonomicznej stanowi założenie konserwatywne (na niekorzyść PPS, gdyż niższe koszty BSC oznaczają wyższą różnicę kosztów pomiędzy PPS i BSC).

Analitycy przyjmują stanowisko wnioskodawcy w zakresie konserwatywnego podejścia. Niemniej, biorąc pod uwagę, że w opisach BSC w badaniach Mulholland 1990 oraz Parsons 1993 nie podano szczegółowych informacji na temat leczenia stosowanego w grupie kontrolnej wskazując na zastosowanie placebo, istnieje niepewność czy leczenie stosowane praktyce klinicznej jest zgodne z BSC stosowanym w uwzględnionych badaniach.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 6.3. str. 69. Tab. 34., Rozdział 6.3.1. str. 71.

Dotyczy: komentarzy analityków Agencji odnoszących do wzrostu liczebności populacji przyjętego w ramach AWB (6% rok do roku). W uwadze podkreślono, że przyjęty stopniowy wzrost populacji wynikał bezpośrednio z wyników badania ankietowego, przeprowadzonego wśród polskich ekspertów specjalizujących się w leczeniu chorych na śródmiąższowe zapalenie pęcherza.

Zaznaczono, że na etapie uzupełnienia analiz w ramach odpowiedzi na uwagi Agencji o niespełnieniu wymagań minimalnych, założenie zostało pozytywnie zweryfikowane przez kolejnego eksperta klinicznego.

Analitycy przyjmują argumentację w zakresie wykorzystanego źródła danych. Niemniej biorąc pod uwagę szeroki zakres prognozowanego wzrostu podanego w ankietach eksperckich (brak wzrostu – 30% wzrost) oraz brak możliwości weryfikacji, wartość przyjęta w analizach jest obarczona niepewnością.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 6.3. str. 69. Tabela 34.

Uwaga dotyczy komentarza analityków Agencji, w którym wskazano m.in., że amitryptylina refundowana jest w leczeniu bólu.

Uwaga zasadna Zgodnie z aktualnym Obwieszczeniem Ministra Zdrowia ws. wykazu leków refundowanych amitryptylina nie podlega finansowaniu w leczeniu bólu.

Przy czym, analitycy podtrzymują, iż stosowanie amitryptyliny może stanowić element najlepszej terapii wspomagającej (np. po nieskutecznej terapii z wykorzystaniem NLPZ).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 6.3. str. 69., tab. 34.

Dotyczy: braku precyzji w komentarzu analityków Agencji w zakresie spójności założeń dla przyszłej sprzedaży wnioskowanego leku z danymi z wniosku.

Zadeklarowana liczba opakowań z wniosku nie jest zgodna z wynikami analizy podstawowej przedstawionej w ramach uzupełnienia analiz w ramach odpowiedzi na uwagi Agencji o niespełnieniu wymagań minimalnych. Zadeklarowana liczba opakowań leku Elmiron we wniosku refundacyjnym produktu nie wystarczy na pokrycie zapotrzebowania na lek w II. roku analizy wariantu podstawowego.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 6.4. str. 72.

Dotyczy: komentarza analityków Agencji, w którym wskazano, że „na podstawie opinii eksperckich przyjęto, że w pierwszym roku programu 30–50% pacjentów rozpocznie leczenie Elmironem. Natomiast prognozę przejęcia rynku w kolejnych latach oparto o arbitralne założenia wnioskodawcy.” W uwadze zaznaczono, że założenie oparto w pełni o wyniki badania ankietowego.

W odpowiedzi Analitycy Agencji pragną wskazać, iż zgodnie z informacją podaną w AWB wnioskodawcy, badanie ankietowe nie dostarczyło precyzyjnych prognoz dotyczących udziału PPS w 2. i 3. roku. Ponadto, wnioskodawca na podstawie własnych założeń przyjął dane dotyczące kwalifikacji do leczenia w latach 4-5 (w AWB uwzględniono, że prawie wszyscy nowi pacjenci zostaną włączeni do programu lekowego - założenie wnioskodawcy).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.