Zlecenia MZ 2025

Roman Rezmer – Astellas Pharma Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga nr 1.
Odnosi się do założeń dotyczących mechanizmu RSS ████████ ████ ██. ████ █ ██████ █████ █ ████ ██████ „█ ██ ██████ ██████ █████ █ ███████ ██████ ██ ████ █ ████ ██, ████ ██ ██████ ██████ █ ████ ████ ██████████ ██████ █████████ █████ █████ █ ████ ████ ██ ██ ████ █ ██ █. ████ ████ ████ █ ████ █-██ (█,█ █████).” █ █████ ████ (█ █.██.█.██) ████████ ██ █ ██ ██ ██ █ ████ ████████ ██ █████ ██ █ █████ ████ ██ ███ █████ █████ ██████ ████ █ ███ ████ ████ █.██.█. ████ ████ ████-███ ██ █████████ ██ █ █████ ██ █████ ████, █ █████████ ██████ █████ ███ █,█ ████ █ █. █. ████ █████. █████ ████ ██ ██ █████ █ ██████ ███████ █ ████ ██. ███ ██████ ██ ███ (█ ███████), ████ ███████ █ ████ ████ ██ (███) ███ █████ ██ █████ █████, ███ ███ ███████ █████ █ ████ █ █████ ████ (██ ████ █ █. ████ ████) ██████ ████. ████ ██ ████ █████ █ █, █ █ █. █ ██████ ████ ██████ █████ ████ ██ ██ █████ ███ █████ █ ████.

Uwaga nr 2.
Dotyczy nieuwzględnienia produktu leczniczego Balversa (erdafitynib) w analizach HTA dla leku Padcev W ocenie Agencji, nieuwzględnienie produktu leczniczego Balversa (erdafitynib) jako technologii opcjonalnej w analizach HTA dla leku Padcev budzi istotne wątpliwości i może prowadzić do niepełnej oceny efektywności klinicznej oraz kosztowej wnioskowanej technologii. Zgodnie z Rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 24 października 2023 r. (Dz.U. 2023 poz. 2345), technologie opcjonalne to procedury medyczne dostępne na terytorium RP w dniu złożenia wniosku, możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym. Choć refundacja erdafitynibu rozpoczęła się formalnie od 1 lipca 2025 r., decyzja ta była publicznie dostępna i znana w momencie przygotowywania analiz. Pominięcie tej technologii może być postrzegane jako nieuwzględnienie istotnego elementu kontekstu klinicznego. Brak uwzględnienia erdafitynibu w raporcie AOTMiT (OT.425.4.2025) był spowodowany brakiem danych z rzeczywistej praktyki klinicznej w Polsce, co wynika z krótkiego okresu obowiązywania decyzji refundacyjnej. Należy przy tym zaznaczyć, że raporty oceny efektywności opierają się przede wszystkim na danych lokalnych, co ogranicza możliwość uwzględnienia nowo refundowanych terapii. Dostępność publikacji naukowych stwarzała wnioskodawcy realną możliwość przeprowadzenia porównania obu technologii. Co więcej, w przypadku AWA Balversa (OT.423.1.13.2025) enfortumab wedotyny został uwzględniony jako jeden z komparatorów, co dodatkowo potwierdza zasadność takiego podejścia. Warto również podkreślić, że choć populacja pacjentów kwalifikujących się do leczenia erdafitynibem jest ograniczona (mutacja FGFR3 występuje u ok. 19,3% pacjentów), to nie zwalnia to wnioskodawcy z obowiązku uwzględnienia tej technologii w analizach, szczególnie w kontekście ich zastosowania w podobnym wskazaniu klinicznym. W związku z powyższym, Agencja podtrzymuje, że wnioskodawca powinien był uwzględnić produkt leczniczy Balversa (erdafitynib) jako technologię opcjonalną w analizach HTA dla leku Padcev, co pozwoliłoby na bardziej kompleksową i transparentną ocenę wnioskowanej technologii.

Uwaga nr 3.
Dotyczy rozbieżność wyników QALY z powodu różnych źródeł danych użyteczności.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Anna Maria Nowakowska – Stowarzyszenie „Sanitas”

Plik PDF

Uwaga nr 1.
Dotyczy znaczenia refundacji enfortumabu wedotyny jako innowacyjnej terapii w leczeniu raka urotelialnego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Elżbieta Żukowska – Stowarzyszenie „UroConti”

Plik PDF

Uwagi nr 1. i 2.
Odnoszą się do potrzeby utrzymania refundacji enfortumabu wedotyny jako skutecznej opcji leczenia dla pacjentów z zaawansowanym lub przerzutowym rakiem urotelialnym. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.

Uwaga nr 3.
Dotyczy potrzeby dalszej refundacji enfortumabu wedotyny. W uwadze podkreślono, że analiza ekonomiczna powinna uwzględniać nie tylko bezpośrednie koszty leczenia, ale również m.in. rzeczywiste korzyści zdrowotne, społeczne i systemowe wynikające z dostępu do skutecznej terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 4.
Dotyczy uzasadnienia kosztów refundacji enfortumabu wedotyny w kontekście jego wysokiej skuteczności klinicznej i korzyści zdrowotnych dla pacjentów z rakiem urotelialnym. W uwadze podkreślono, że analiza wpływu na budżet powinna obejmować także inne efekty terapii, tj. poprawa jakości życia chorych, zmniejszenie obciążenia opiekunów oraz możliwość dłuższego utrzymania aktywności społecznej i zawodowej przez pacjentów. Jednocześnie zwrócono uwagę na fakt, że trudno uwzględnić powyższe czynniki w tradycyjnych modelach budżetowych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Szymon Łukasz Chrostowski – Fundacja „Wygrajmy Zdrowie” im. Prof. G. Madeja

Plik PDF

Uwaga nr 1.
Dotyczy znaczenia refundacji enfortumabu wedotyny jako innowacyjnej terapii w leczeniu raka urotelialnego oraz jej korzyści dla pacjentów.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Roman Rezmer – Astellas Pharma Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga nr 1.
Odnosi się do założeń dotyczących mechanizmu RSS ████████ ████ ██. ████ █ ██████ █████ █ ████ ██████ „█ ██ ██████ ██████ █████ █ ███████ ██████ ██ ████ █ ████ ██, ████ ██ ██████ ██████ █ ████ ████ ██████████ ██████ █████████ █████ █████ █ ████ ████ ██ ██ ████ █ ██ █. ████ ████ ████ █ ████ █-██ (█,█ █████).” █ █████ ████ (█ █.██.█.██) ████████ ██ █ ██ ██ ██ █ ████ ████████ ██ █████ ██ █ █████ ████ ██ ███ █████ █████ ██████ ████ █ ███ ████ ████ █.██.█. ████ ████ ████-███ ██ █████████ ██ █ █████ ██ █████ ████, █ █████████ ██████ █████ ███ █,█ ████ █ █. █. ████ █████. █████ ████ ██ ██ █████ █ ██████ ███████ █ ████ ██. ███ ██████ ██ ███ (█ ███████), ████ ███████ █ ████ ████ ██ (███) ███ █████ ██ █████ █████, ███ ███ ███████ █████ █ ████ █ █████ ████ (██ ████ █ █. ████ ████) ██████ ████. ████ ██ ████ █████ █ █, █ █ █. █ ██████ ████ ██████ █████ ████ ██ ██ █████ ███ █████ █ ████.

Uwaga nr 2.
Dotyczy nieuwzględnienia produktu leczniczego Balversa (erdafitynib) w analizach HTA dla leku Padcev W ocenie Agencji, nieuwzględnienie produktu leczniczego Balversa (erdafitynib) jako technologii opcjonalnej w analizach HTA dla leku Padcev budzi istotne wątpliwości i może prowadzić do niepełnej oceny efektywności klinicznej oraz kosztowej wnioskowanej technologii. Zgodnie z Rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 24 października 2023 r. (Dz.U. 2023 poz. 2345), technologie opcjonalne to procedury medyczne dostępne na terytorium RP w dniu złożenia wniosku, możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym. Choć refundacja erdafitynibu rozpoczęła się formalnie od 1 lipca 2025 r., decyzja ta była publicznie dostępna i znana w momencie przygotowywania analiz. Pominięcie tej technologii może być postrzegane jako nieuwzględnienie istotnego elementu kontekstu klinicznego. Brak uwzględnienia erdafitynibu w raporcie AOTMiT (OT.425.4.2025) był spowodowany brakiem danych z rzeczywistej praktyki klinicznej w Polsce, co wynika z krótkiego okresu obowiązywania decyzji refundacyjnej. Należy przy tym zaznaczyć, że raporty oceny efektywności opierają się przede wszystkim na danych lokalnych, co ogranicza możliwość uwzględnienia nowo refundowanych terapii. Dostępność publikacji naukowych stwarzała wnioskodawcy realną możliwość przeprowadzenia porównania obu technologii. Co więcej, w przypadku AWA Balversa (OT.423.1.13.2025) enfortumab wedotyny został uwzględniony jako jeden z komparatorów, co dodatkowo potwierdza zasadność takiego podejścia. Warto również podkreślić, że choć populacja pacjentów kwalifikujących się do leczenia erdafitynibem jest ograniczona (mutacja FGFR3 występuje u ok. 19,3% pacjentów), to nie zwalnia to wnioskodawcy z obowiązku uwzględnienia tej technologii w analizach, szczególnie w kontekście ich zastosowania w podobnym wskazaniu klinicznym. W związku z powyższym, Agencja podtrzymuje, że wnioskodawca powinien był uwzględnić produkt leczniczy Balversa (erdafitynib) jako technologię opcjonalną w analizach HTA dla leku Padcev, co pozwoliłoby na bardziej kompleksową i transparentną ocenę wnioskowanej technologii.

Uwaga nr 3.
Dotyczy rozbieżność wyników QALY z powodu różnych źródeł danych użyteczności.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Anna Maria Nowakowska – Stowarzyszenie „Sanitas”

Plik PDF

Uwaga nr 1.
Dotyczy znaczenia refundacji enfortumabu wedotyny jako innowacyjnej terapii w leczeniu raka urotelialnego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Elżbieta Żukowska – Stowarzyszenie „UroConti”

Plik PDF

Uwagi nr 1. i 2.
Odnoszą się do potrzeby utrzymania refundacji enfortumabu wedotyny jako skutecznej opcji leczenia dla pacjentów z zaawansowanym lub przerzutowym rakiem urotelialnym. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.

Uwaga nr 3.
Dotyczy potrzeby dalszej refundacji enfortumabu wedotyny. W uwadze podkreślono, że analiza ekonomiczna powinna uwzględniać nie tylko bezpośrednie koszty leczenia, ale również m.in. rzeczywiste korzyści zdrowotne, społeczne i systemowe wynikające z dostępu do skutecznej terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 4.
Dotyczy uzasadnienia kosztów refundacji enfortumabu wedotyny w kontekście jego wysokiej skuteczności klinicznej i korzyści zdrowotnych dla pacjentów z rakiem urotelialnym. W uwadze podkreślono, że analiza wpływu na budżet powinna obejmować także inne efekty terapii, tj. poprawa jakości życia chorych, zmniejszenie obciążenia opiekunów oraz możliwość dłuższego utrzymania aktywności społecznej i zawodowej przez pacjentów. Jednocześnie zwrócono uwagę na fakt, że trudno uwzględnić powyższe czynniki w tradycyjnych modelach budżetowych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Szymon Łukasz Chrostowski – Fundacja „Wygrajmy Zdrowie” im. Prof. G. Madeja

Plik PDF

Uwaga nr 1.
Dotyczy znaczenia refundacji enfortumabu wedotyny jako innowacyjnej terapii w leczeniu raka urotelialnego oraz jej korzyści dla pacjentów.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Roman Rezmer – Astellas Pharma Sp. z o.o.

/> /> Plik PDF

/>Uwaga nr 1. /> Odnosi się do założeń dotyczących mechanizmu RSS ████████ ████ ██. ████ █ ██████ █████ █ ████ ██████ „█ ██ ██████ ██████ █████ █ ███████ ██████ ██ ████ █ ████ ██, ████ ██ ██████ ██████ █ ████ ████ ██████████ ██████ █████████ █████ █████ █ ████ ████ ██ ██ ████ █ ██ █. ████ ████ ████ █ ████ █-██ (█,█ █████).” █ █████ ████ (█ █.██.█.██) ████████ ██ █ ██ ██ ██ █ ████ ████████ ██ █████ ██ █ █████ ████ ██ ███ █████ █████ ██████ ████ █ ███ ████ ████ █.██.█. ████ ████ ████-███ ██ █████████ ██ █ █████ ██ █████ ████, █ █████████ ██████ █████ ███ █,█ ████ █ █. █. ████ █████. █████ ████ ██ ██ █████ █ ██████ ███████ █ ████ ██. ███ ██████ ██ ███ (█ ███████), ████ ███████ █ ████ ████ ██ (███) ███ █████ ██ █████ █████, ███ ███ ███████ █████ █ ████ █ █████ ████ (██ ████ █ █. ████ ████) ██████ ████. ████ ██ ████ █████ █ █, █ █ █. █ ██████ ████ ██████ █████ ████ ██ ██ █████ ███ █████ █ ████. /> /> Uwaga nr 2. /> Dotyczy nieuwzględnienia produktu leczniczego Balversa (erdafitynib) w analizach HTA dla leku Padcev W ocenie Agencji, nieuwzględnienie produktu leczniczego Balversa (erdafitynib) jako technologii opcjonalnej w analizach HTA dla leku Padcev budzi istotne wątpliwości i może prowadzić do niepełnej oceny efektywności klinicznej oraz kosztowej wnioskowanej technologii. Zgodnie z Rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 24 października 2023 r. (Dz.U. 2023 poz. 2345), technologie opcjonalne to procedury medyczne dostępne na terytorium RP w dniu złożenia wniosku, możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym. Choć refundacja erdafitynibu rozpoczęła się formalnie od 1 lipca 2025 r., decyzja ta była publicznie dostępna i znana w momencie przygotowywania analiz. Pominięcie tej technologii może być postrzegane jako nieuwzględnienie istotnego elementu kontekstu klinicznego. Brak uwzględnienia erdafitynibu w raporcie AOTMiT (OT.425.4.2025) był spowodowany brakiem danych z rzeczywistej praktyki klinicznej w Polsce, co wynika z krótkiego okresu obowiązywania decyzji refundacyjnej. Należy przy tym zaznaczyć, że raporty oceny efektywności opierają się przede wszystkim na danych lokalnych, co ogranicza możliwość uwzględnienia nowo refundowanych terapii. Dostępność publikacji naukowych stwarzała wnioskodawcy realną możliwość przeprowadzenia porównania obu technologii. Co więcej, w przypadku AWA Balversa (OT.423.1.13.2025) enfortumab wedotyny został uwzględniony jako jeden z komparatorów, co dodatkowo potwierdza zasadność takiego podejścia. Warto również podkreślić, że choć populacja pacjentów kwalifikujących się do leczenia erdafitynibem jest ograniczona (mutacja FGFR3 występuje u ok. 19,3% pacjentów), to nie zwalnia to wnioskodawcy z obowiązku uwzględnienia tej technologii w analizach, szczególnie w kontekście ich zastosowania w podobnym wskazaniu klinicznym. W związku z powyższym, Agencja podtrzymuje, że wnioskodawca powinien był uwzględnić produkt leczniczy Balversa (erdafitynib) jako technologię opcjonalną w analizach HTA dla leku Padcev, co pozwoliłoby na bardziej kompleksową i transparentną ocenę wnioskowanej technologii. /> /> Uwaga nr 3. /> Dotyczy rozbieżność wyników QALY z powodu różnych źródeł danych użyteczności. /> Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. /> />

Anna Maria Nowakowska – Stowarzyszenie „Sanitas”

/> /> Plik PDF

/>Uwaga nr 1. /> Dotyczy znaczenia refundacji enfortumabu wedotyny jako innowacyjnej terapii w leczeniu raka urotelialnego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. /> />

Elżbieta Żukowska – Stowarzyszenie „UroConti”

/> /> Plik PDF

/>Uwagi nr 1. i 2. /> Odnoszą się do potrzeby utrzymania refundacji enfortumabu wedotyny jako skutecznej opcji leczenia dla pacjentów z zaawansowanym lub przerzutowym rakiem urotelialnym. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie. /> /> Uwaga nr 3. /> Dotyczy potrzeby dalszej refundacji enfortumabu wedotyny. W uwadze podkreślono, że analiza ekonomiczna powinna uwzględniać nie tylko bezpośrednie koszty leczenia, ale również m.in. rzeczywiste korzyści zdrowotne, społeczne i systemowe wynikające z dostępu do skutecznej terapii. /> Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. /> />Uwaga nr 4. /> Dotyczy uzasadnienia kosztów refundacji enfortumabu wedotyny w kontekście jego wysokiej skuteczności klinicznej i korzyści zdrowotnych dla pacjentów z rakiem urotelialnym. W uwadze podkreślono, że analiza wpływu na budżet powinna obejmować także inne efekty terapii, tj. poprawa jakości życia chorych, zmniejszenie obciążenia opiekunów oraz możliwość dłuższego utrzymania aktywności społecznej i zawodowej przez pacjentów. Jednocześnie zwrócono uwagę na fakt, że trudno uwzględnić powyższe czynniki w tradycyjnych modelach budżetowych. /> Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. /> />

Szymon Łukasz Chrostowski – Fundacja „Wygrajmy Zdrowie” im. Prof. G. Madeja

/> /> Plik PDF

/> Uwaga nr 1. /> Dotyczy znaczenia refundacji enfortumabu wedotyny jako innowacyjnej terapii w leczeniu raka urotelialnego oraz jej korzyści dla pacjentów. /> Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. /> />

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Roman Rezmer – Astellas Pharma Sp. z o.o.

/> /> Plik PDF

/>Uwaga nr 1. /> Odnosi się do założeń dotyczących mechanizmu RSS ████████ ████ ██. ████ █ ██████ █████ █ ████ ██████ „█ ██ ██████ ██████ █████ █ ███████ ██████ ██ ████ █ ████ ██, ████ ██ ██████ ██████ █ ████ ████ ██████████ ██████ █████████ █████ █████ █ ████ ████ ██ ██ ████ █ ██ █. ████ ████ ████ █ ████ █-██ (█,█ █████).” █ █████ ████ (█ █.██.█.██) ████████ ██ █ ██ ██ ██ █ ████ ████████ ██ █████ ██ █ █████ ████ ██ ███ █████ █████ ██████ ████ █ ███ ████ ████ █.██.█. ████ ████ ████-███ ██ █████████ ██ █ █████ ██ █████ ████, █ █████████ ██████ █████ ███ █,█ ████ █ █. █. ████ █████. █████ ████ ██ ██ █████ █ ██████ ███████ █ ████ ██. ███ ██████ ██ ███ (█ ███████), ████ ███████ █ ████ ████ ██ (███) ███ █████ ██ █████ █████, ███ ███ ███████ █████ █ ████ █ █████ ████ (██ ████ █ █. ████ ████) ██████ ████. ████ ██ ████ █████ █ █, █ █ █. █ ██████ ████ ██████ █████ ████ ██ ██ █████ ███ █████ █ ████. /> /> Uwaga nr 2. /> Dotyczy nieuwzględnienia produktu leczniczego Balversa (erdafitynib) w analizach HTA dla leku Padcev W ocenie Agencji, nieuwzględnienie produktu leczniczego Balversa (erdafitynib) jako technologii opcjonalnej w analizach HTA dla leku Padcev budzi istotne wątpliwości i może prowadzić do niepełnej oceny efektywności klinicznej oraz kosztowej wnioskowanej technologii. Zgodnie z Rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 24 października 2023 r. (Dz.U. 2023 poz. 2345), technologie opcjonalne to procedury medyczne dostępne na terytorium RP w dniu złożenia wniosku, możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym. Choć refundacja erdafitynibu rozpoczęła się formalnie od 1 lipca 2025 r., decyzja ta była publicznie dostępna i znana w momencie przygotowywania analiz. Pominięcie tej technologii może być postrzegane jako nieuwzględnienie istotnego elementu kontekstu klinicznego. Brak uwzględnienia erdafitynibu w raporcie AOTMiT (OT.425.4.2025) był spowodowany brakiem danych z rzeczywistej praktyki klinicznej w Polsce, co wynika z krótkiego okresu obowiązywania decyzji refundacyjnej. Należy przy tym zaznaczyć, że raporty oceny efektywności opierają się przede wszystkim na danych lokalnych, co ogranicza możliwość uwzględnienia nowo refundowanych terapii. Dostępność publikacji naukowych stwarzała wnioskodawcy realną możliwość przeprowadzenia porównania obu technologii. Co więcej, w przypadku AWA Balversa (OT.423.1.13.2025) enfortumab wedotyny został uwzględniony jako jeden z komparatorów, co dodatkowo potwierdza zasadność takiego podejścia. Warto również podkreślić, że choć populacja pacjentów kwalifikujących się do leczenia erdafitynibem jest ograniczona (mutacja FGFR3 występuje u ok. 19,3% pacjentów), to nie zwalnia to wnioskodawcy z obowiązku uwzględnienia tej technologii w analizach, szczególnie w kontekście ich zastosowania w podobnym wskazaniu klinicznym. W związku z powyższym, Agencja podtrzymuje, że wnioskodawca powinien był uwzględnić produkt leczniczy Balversa (erdafitynib) jako technologię opcjonalną w analizach HTA dla leku Padcev, co pozwoliłoby na bardziej kompleksową i transparentną ocenę wnioskowanej technologii. /> /> Uwaga nr 3. /> Dotyczy rozbieżność wyników QALY z powodu różnych źródeł danych użyteczności. /> Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. /> />

Anna Maria Nowakowska – Stowarzyszenie „Sanitas”

/> /> Plik PDF

/>Uwaga nr 1. /> Dotyczy znaczenia refundacji enfortumabu wedotyny jako innowacyjnej terapii w leczeniu raka urotelialnego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. /> />

Elżbieta Żukowska – Stowarzyszenie „UroConti”

/> /> Plik PDF

/>Uwagi nr 1. i 2. /> Odnoszą się do potrzeby utrzymania refundacji enfortumabu wedotyny jako skutecznej opcji leczenia dla pacjentów z zaawansowanym lub przerzutowym rakiem urotelialnym. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie. /> /> Uwaga nr 3. /> Dotyczy potrzeby dalszej refundacji enfortumabu wedotyny. W uwadze podkreślono, że analiza ekonomiczna powinna uwzględniać nie tylko bezpośrednie koszty leczenia, ale również m.in. rzeczywiste korzyści zdrowotne, społeczne i systemowe wynikające z dostępu do skutecznej terapii. /> Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. /> />Uwaga nr 4. /> Dotyczy uzasadnienia kosztów refundacji enfortumabu wedotyny w kontekście jego wysokiej skuteczności klinicznej i korzyści zdrowotnych dla pacjentów z rakiem urotelialnym. W uwadze podkreślono, że analiza wpływu na budżet powinna obejmować także inne efekty terapii, tj. poprawa jakości życia chorych, zmniejszenie obciążenia opiekunów oraz możliwość dłuższego utrzymania aktywności społecznej i zawodowej przez pacjentów. Jednocześnie zwrócono uwagę na fakt, że trudno uwzględnić powyższe czynniki w tradycyjnych modelach budżetowych. /> Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. /> />

Szymon Łukasz Chrostowski – Fundacja „Wygrajmy Zdrowie” im. Prof. G. Madeja

/> /> Plik PDF

/> Uwaga nr 1. /> Dotyczy znaczenia refundacji enfortumabu wedotyny jako innowacyjnej terapii w leczeniu raka urotelialnego oraz jej korzyści dla pacjentów. /> Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. /> />

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Roman Rezmer – Astellas Pharma Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga nr 1.
Odnosi się do założeń dotyczących mechanizmu RSS ████████ ████ ██. ████ █ ██████ █████ █ ████ ██████ „█ ██ ██████ ██████ █████ █ ███████ ██████ ██ ████ █ ████ ██, ████ ██ ██████ ██████ █ ████ ████ ██████████ ██████ █████████ █████ █████ █ ████ ████ ██ ██ ████ █ ██ █. ████ ████ ████ █ ████ █-██ (█,█ █████).” █ █████ ████ (█ █.██.█.██) ████████ ██ █ ██ ██ ██ █ ████ ████████ ██ █████ ██ █ █████ ████ ██ ███ █████ █████ ██████ ████ █ ███ ████ ████ █.██.█. ████ ████ ████-███ ██ █████████ ██ █ █████ ██ █████ ████, █ █████████ ██████ █████ ███ █,█ ████ █ █. █. ████ █████. █████ ████ ██ ██ █████ █ ██████ ███████ █ ████ ██. ███ ██████ ██ ███ (█ ███████), ████ ███████ █ ████ ████ ██ (███) ███ █████ ██ █████ █████, ███ ███ ███████ █████ █ ████ █ █████ ████ (██ ████ █ █. ████ ████) ██████ ████. ████ ██ ████ █████ █ █, █ █ █. █ ██████ ████ ██████ █████ ████ ██ ██ █████ ███ █████ █ ████.

Uwaga nr 2.
Dotyczy nieuwzględnienia produktu leczniczego Balversa (erdafitynib) w analizach HTA dla leku Padcev W ocenie Agencji, nieuwzględnienie produktu leczniczego Balversa (erdafitynib) jako technologii opcjonalnej w analizach HTA dla leku Padcev budzi istotne wątpliwości i może prowadzić do niepełnej oceny efektywności klinicznej oraz kosztowej wnioskowanej technologii. Zgodnie z Rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 24 października 2023 r. (Dz.U. 2023 poz. 2345), technologie opcjonalne to procedury medyczne dostępne na terytorium RP w dniu złożenia wniosku, możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym. Choć refundacja erdafitynibu rozpoczęła się formalnie od 1 lipca 2025 r., decyzja ta była publicznie dostępna i znana w momencie przygotowywania analiz. Pominięcie tej technologii może być postrzegane jako nieuwzględnienie istotnego elementu kontekstu klinicznego. Brak uwzględnienia erdafitynibu w raporcie AOTMiT (OT.425.4.2025) był spowodowany brakiem danych z rzeczywistej praktyki klinicznej w Polsce, co wynika z krótkiego okresu obowiązywania decyzji refundacyjnej. Należy przy tym zaznaczyć, że raporty oceny efektywności opierają się przede wszystkim na danych lokalnych, co ogranicza możliwość uwzględnienia nowo refundowanych terapii. Dostępność publikacji naukowych stwarzała wnioskodawcy realną możliwość przeprowadzenia porównania obu technologii. Co więcej, w przypadku AWA Balversa (OT.423.1.13.2025) enfortumab wedotyny został uwzględniony jako jeden z komparatorów, co dodatkowo potwierdza zasadność takiego podejścia. Warto również podkreślić, że choć populacja pacjentów kwalifikujących się do leczenia erdafitynibem jest ograniczona (mutacja FGFR3 występuje u ok. 19,3% pacjentów), to nie zwalnia to wnioskodawcy z obowiązku uwzględnienia tej technologii w analizach, szczególnie w kontekście ich zastosowania w podobnym wskazaniu klinicznym. W związku z powyższym, Agencja podtrzymuje, że wnioskodawca powinien był uwzględnić produkt leczniczy Balversa (erdafitynib) jako technologię opcjonalną w analizach HTA dla leku Padcev, co pozwoliłoby na bardziej kompleksową i transparentną ocenę wnioskowanej technologii.

Uwaga nr 3.
Dotyczy rozbieżność wyników QALY z powodu różnych źródeł danych użyteczności.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Anna Maria\r\n Nowakowska –\r\n Stowarzyszenie\r\n „Sanitas”

Plik PDF

Uwaga nr 1.
Dotyczy znaczenia refundacji enfortumabu wedotyny jako innowacyjnej terapii w leczeniu raka urotelialnego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Elżbieta\r\n Żukowska –\r\n Stowarzyszenie\r\n „UroConti”

Plik PDF

Uwagi nr 1. i 2.
Odnoszą się do potrzeby utrzymania refundacji enfortumabu wedotyny jako skutecznej opcji leczenia dla pacjentów z zaawansowanym lub przerzutowym rakiem urotelialnym. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.

\r\n Uwaga nr 3.
Dotyczy potrzeby dalszej refundacji enfortumabu wedotyny. W uwadze podkreślono, że analiza ekonomiczna powinna uwzględniać nie tylko bezpośrednie koszty leczenia, ale również m.in. rzeczywiste korzyści zdrowotne, społeczne i systemowe wynikające z dostępu do skutecznej terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
\r\n
Uwaga nr 4.
Dotyczy uzasadnienia kosztów refundacji enfortumabu wedotyny w kontekście jego wysokiej skuteczności klinicznej i korzyści zdrowotnych dla pacjentów z rakiem urotelialnym. W uwadze podkreślono, że analiza wpływu na budżet powinna obejmować także inne efekty terapii, tj. poprawa jakości życia chorych, zmniejszenie obciążenia opiekunów oraz możliwość dłuższego utrzymania aktywności społecznej i zawodowej przez pacjentów. Jednocześnie zwrócono uwagę na fakt, że trudno uwzględnić powyższe czynniki w tradycyjnych modelach budżetowych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Szymon Łukasz\r\n Chrostowski –\r\n Fundacja\r\n „Wygrajmy\r\n Zdrowie” im. Prof.\r\n G. Madeja

Plik PDF

Uwaga nr 1.
Dotyczy znaczenia refundacji enfortumabu wedotyny jako innowacyjnej terapii w leczeniu raka urotelialnego oraz jej korzyści dla pacjentów.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Roman Rezmer – Astellas Pharma Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga nr 1.
Odnosi się do założeń dotyczących mechanizmu RSS ████████ ████ ██. ████ █ ██████ █████ █ ████ ██████ „█ ██ ██████ ██████ █████ █ ███████ ██████ ██ ████ █ ████ ██, ████ ██ ██████ ██████ █ ████ ████ ██████████ ██████ █████████ █████ █████ █ ████ ████ ██ ██ ████ █ ██ █. ████ ████ ████ █ ████ █-██ (█,█ █████).” █ █████ ████ (█ █.██.█.██) ████████ ██ █ ██ ██ ██ █ ████ ████████ ██ █████ ██ █ █████ ████ ██ ███ █████ █████ ██████ ████ █ ███ ████ ████ █.██.█. ████ ████ ████-███ ██ █████████ ██ █ █████ ██ █████ ████, █ █████████ ██████ █████ ███ █,█ ████ █ █. █. ████ █████. █████ ████ ██ ██ █████ █ ██████ ███████ █ ████ ██. ███ ██████ ██ ███ (█ ███████), ████ ███████ █ ████ ████ ██ (███) ███ █████ ██ █████ █████, ███ ███ ███████ █████ █ ████ █ █████ ████ (██ ████ █ █. ████ ████) ██████ ████. ████ ██ ████ █████ █ █, █ █ █. █ ██████ ████ ██████ █████ ████ ██ ██ █████ ███ █████ █ ████.

Uwaga nr 2.
Dotyczy nieuwzględnienia produktu leczniczego Balversa (erdafitynib) w analizach HTA dla leku Padcev W ocenie Agencji, nieuwzględnienie produktu leczniczego Balversa (erdafitynib) jako technologii opcjonalnej w analizach HTA dla leku Padcev budzi istotne wątpliwości i może prowadzić do niepełnej oceny efektywności klinicznej oraz kosztowej wnioskowanej technologii. Zgodnie z Rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 24 października 2023 r. (Dz.U. 2023 poz. 2345), technologie opcjonalne to procedury medyczne dostępne na terytorium RP w dniu złożenia wniosku, możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym. Choć refundacja erdafitynibu rozpoczęła się formalnie od 1 lipca 2025 r., decyzja ta była publicznie dostępna i znana w momencie przygotowywania analiz. Pominięcie tej technologii może być postrzegane jako nieuwzględnienie istotnego elementu kontekstu klinicznego. Brak uwzględnienia erdafitynibu w raporcie AOTMiT (OT.425.4.2025) był spowodowany brakiem danych z rzeczywistej praktyki klinicznej w Polsce, co wynika z krótkiego okresu obowiązywania decyzji refundacyjnej. Należy przy tym zaznaczyć, że raporty oceny efektywności opierają się przede wszystkim na danych lokalnych, co ogranicza możliwość uwzględnienia nowo refundowanych terapii. Dostępność publikacji naukowych stwarzała wnioskodawcy realną możliwość przeprowadzenia porównania obu technologii. Co więcej, w przypadku AWA Balversa (OT.423.1.13.2025) enfortumab wedotyny został uwzględniony jako jeden z komparatorów, co dodatkowo potwierdza zasadność takiego podejścia. Warto również podkreślić, że choć populacja pacjentów kwalifikujących się do leczenia erdafitynibem jest ograniczona (mutacja FGFR3 występuje u ok. 19,3% pacjentów), to nie zwalnia to wnioskodawcy z obowiązku uwzględnienia tej technologii w analizach, szczególnie w kontekście ich zastosowania w podobnym wskazaniu klinicznym. W związku z powyższym, Agencja podtrzymuje, że wnioskodawca powinien był uwzględnić produkt leczniczy Balversa (erdafitynib) jako technologię opcjonalną w analizach HTA dla leku Padcev, co pozwoliłoby na bardziej kompleksową i transparentną ocenę wnioskowanej technologii.

Uwaga nr 3.
Dotyczy rozbieżność wyników QALY z powodu różnych źródeł danych użyteczności.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Anna Mądaria Nowakowska – Stowarzyszenie „Saknitas”

Plik PDF

Uwagia Pnr 1. Dotyczy znaczenia Prezes Ffundacji Pomocy Chenforym na Zanik Mięśni im. Piotra Karlińskiego umabu wedotyny ją charako innowacyjnej ter ogólny. Zawartopii w nich pełne poparcie dla włąeczenia nowej leku Evrysdi (risdiplam), tabletki 5 mg, do programu lekowego B.102.FM. Wskazano na udokumentowaną skuteczność i bezpieczeństwo leku. Zwrócono także uwagę, iż nowa forma leku w postaci tabletek stanowi praktyczne i istotne udogodnienie dla chorych i ich opiekunów, wiąże się z łatwiejszym stosowaniem i brakiem konieczności przechowywania w lodówce. Podkreślono, że prostsza i bardziej komfortowa forma podanlia realnie wpływa na jakgość życia, niezależność i wytrwałość w terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Maria MazurkElżbiewicz-Beta ��dziń�ukowska – Stowarzyszenie „UroConti”

Plik PDF

Uwagi Pnr 1. i 2. Odnoszą się do potrzeby utrzymania Prefundacji enfofrtumabu wedotyny jako skutecznej opcji leczenia dla pacjentów z zaawansorwanym lub przekarzała uwagi towym charakiem uroterze ogólialnym. PUwagi nie wpływają na wnioskowanie. Uwaga nr 3. Dotyczy potrzeby dalszej refundacji enfortumabu wedotyny. W uwadze podkreślono, że analiłza ekonomiczna powinna uwzględniać nie tylko bezpośrednie koszty leczenia, ale również m.in. rzeczywiste korzyści zdrowiąotne, społeczane i systemowe wynikające z dostępu do skutecznej terapii. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga nr 4. Dotyczy uzasadnienia kosztów refundacjąi leknfortumabu Evrwedotysdiny w pkontekście jego wysokiej skutaeczności tabletek, obejmujące wygodę stosowalinia szcznególj i korzyści zdrowotnieych dla ospacjentóbw z rakiem urotelialnym. W uwadze podkreślono, że analiza wpływu na budżet powinna obejmować także inne efekty terapii, tj. poprawnya jakośchi życia chowo/rych, zawmniejszenie odowo pozbciążenia dompiem,kunów oraz możliwość pdłuższego utrzechowywmania aktywności społecznej i zawodowej przez pacjentów. Jednocześnie zwrócono uwagę na fakt, że trudno uwzględnić powyższe czynniki w temperaturze pokodycyjowej.nych Pmodkreśliła potwierdzonąch biorównowaudżność tabletek względem proszkuwych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

TSzymon Łukamsz Chrostowski – Fundacja „Wygra Niejmy Zdzrowieck” im. Prof. G. Madeja

Plik PDF

Uwaga ma charaktenr 1. Dogólnty.czy Zaznaczoeno,ia żrefundacji enfortumabu wedotyny jako innowacyjnej terabpii w leczeniu raka uroteklialnego oraz jest wygodniejs korzayści dla pacjenta i nie musi być ona przechowywana w lodówce, a także że jest ona porównywalnie skuteczna i bezpieczna co lek w postaci syropu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Roman Rezmer – Astellas Pharma Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga nr 1.
Odnosi się do założeń dotyczących mechanizmu RSS ████████ ████ ██. ████ █ ██████ █████ █ ████ ██████ „█ ██ ██████ ██████ █████ █ ███████ ██████ ██ ████ █ ████ ██, ████ ██ ██████ ██████ █ ████ ████ ██████████ ██████ █████████ █████ █████ █ ████ ████ ██ ██ ████ █ ██ █. ████ ████ ████ █ ████ █-██ (█,█ █████).” █ █████ ████ (█ █.██.█.██) ████████ ██ █ ██ ██ ██ █ ████ ████████ ██ █████ ██ █ █████ ████ ██ ███ █████ █████ ██████ ████ █ ███ ████ ████ █.██.█. ████ ████ ███x█-███ ██ █████████ ██ █ █████ ██ █████ ████, █ █████████ ██████ █████ ███ █,█ ████ █ █. █. ████ █████. █████ ████ ██ ██ █████ █ ██████ ███████ █ ████ ██. ███ ██████ ██ ███ (█ ███████), ████ ███████ █ ████ ████ ██ (███) ███ █████ ██ █████ ████x█, ███ ███ ███████ █████ █ ████ █ █████ ████ (██ ████ █ █. ████ ████) ██████ ████. ████ ██ ████ █████ █ █, █ █ █. █ ██████ ████ ██████ █████ ████ ██ ██ █████ ███ █████ █ ████.

\r\nUwaga nr 2.
Dotyczy nieuwzględnienia produktu leczniczego Balversa (erdafitynib) w analizach HTA dla leku Padcev W ocenie Agencji, nieuwzględnienie produktu leczniczego Balversa (erdafitynib) jako technologii opcjonalnej w analizach HTA dla leku Padcev budzi istotne wątpliwości i może prowadzić do niepełnej oceny efektywności klinicznej oraz kosztowej wnioskowanej technologii. Zgodnie z Rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 24 października 2023 r. (Dz.U. 2023 poz. 2345), technologie opcjonalne to procedury medyczne dostępne na terytorium RP w dniu złożenia wniosku, możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym. Choć refundacja erdafitynibu rozpoczęła się formalnie od 1 lipca 2025 r., decyzja ta była publicznie dostępna i znana w momencie przygotowywania analiz. Pominięcie tej technologii może być postrzegane jako nieuwzględnienie istotnego elementu kontekstu klinicznego. Brak uwzględnienia erdafitynibu w raporcie AOTMiT (OT.425.4.2025) był spowodowany brakiem danych z rzeczywistej praktyki klinicznej w Polsce, co wynika z krótkiego okresu obowiązywania decyzji refundacyjnej. Należy przy tym zaznaczyć, że raporty oceny efektywności opierają się przede wszystkim na danych lokalnych, co ogranicza możliwość uwzględnienia nowo refundowanych terapii. Dostępność publikacji naukowych stwarzała wnioskodawcy realną możliwość przeprowadzenia porównania obu technologii. Co więcej, w przypadku AWA Balversa (OT.423.1.13.2025) enfortumab wedotyny został uwzględniony jako jeden z komparatorów, co dodatkowo potwierdza zasadność takiego podejścia. Warto również podkreślić, że choć populacja pacjentów kwalifikujących się do leczenia erdafitynibem jest ograniczona (mutacja FGFR3 występuje u ok. 19,3% pacjentów), to nie zwalnia to wnioskodawcy z obowiązku uwzględnienia tej technologii w analizach, szczególnie w kontekście ich zastosowania w podobnym wskazaniu klinicznym. W związku z powyższym, Agencja podtrzymuje, że wnioskodawca powinien był uwzględnić produkt leczniczy Balversa (erdafitynib) jako technologię opcjonalną w analizach HTA dla leku Padcev, co pozwoliłoby na bardziej kompleksową i transparentną ocenę wnioskowanej technologii.

\r\nUwaga nr 3.
Dotyczy rozbieżność wyników QALY z powodu różnych źródeł danych użyteczności.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Anna Mądrzak

Plik PDF

Uwagi Pani Prezes Fundacji Pomocy Chorym na Zanik Mięśni im. Piotra Karlińskiego mają charakter ogólny. Zawarto w nich pełne poparcie dla włączenia nowej leku Evrysdi (risdiplam), tabletki 5 mg, do programu lekowego B.102.FM. Wskazano na udokumentowaną skuteczność i bezpieczeństwo leku. Zwrócono także uwagę, iż nowa forma leku w postaci tabletek stanowi praktyczne i istotne udogodnienie dla chorych i ich opiekunów, wiąże się z łatwiejszym stosowaniem i brakiem konieczności przechowywania w lodówce. Podkreślono, że prostsza i bardziej komfortowa forma podania realnie wpływa na jakość życia, niezależność i wytrwałość w terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska

Plik PDF

Pani Profesor przekazała uwagi o charakterze ogólnym. Podkreśliła korzyści związane z refundacją leku Evrysdi w postaci tabletek, obejmujące wygodę stosowania szczególnie dla osób aktywnych życiowo/ zawodowo poza domem, możliwość przechowywania w temperaturze pokojowej. Podkreśliła potwierdzoną biorównoważność tabletek względem proszku.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Tamara Niedzwiecka

Plik PDF

Uwaga ma charakter ogólny. Zaznaczono, że forma tabletek jest wygodniejsza dla pacjenta i nie musi być ona przechowywana w lodówce, a także że jest ona porównywalnie skuteczna i bezpieczna co lek w postaci syropu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Roman Rezmer –\r\n Astellas Pharma\r\n Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga nr 1. Odnosi się do założeń dotyczących mechanizmu RSS █xxxxxxxxxxx███████ xxxxxxxx████ xxx██. Xxxxxxx████ x█ xxxxxxxxxxxx██████ xxxxxxxxx█████ x█ xxxxxxxx████ xxxxxxxxxxx██████ „x█ xxxx██ xxxxxxxxxxx██████ xxxxxxxxxxxx██████ xxxxxxxxxx█████ x█ xxxxxxxxxxxxx███████ xxxxxxxxxxx██████ xxx██ xxxxxxxx████ x█ xxxxxxxx████ xxx██, xxxxxxx████ xxxx██ xxxxxxxxxxxx██████ xxxxxxxxxxxx██████ xx█ xxxxxxx████ xxxxxxxx████ xxxxxxxxx██████████ xxxxxxx██████ xx█████████ xxx█████ xxxxxxxx█████ xxxxxxxxxxx█ xxxxxx████ xxxxxxxxxx████ x██ xxxxxxx██ x████ xxxxxxxx█ xxxxxxxx██ xxx xxx xxxxxxx xx xxx x█. xxxxxxxx████ xxxxxxxx████ xxxxxxx████ x█ xxxxxxxx████ xx█-xxx██ (xx█,xx█ xxxxxxxxx█████).” X█ xxxxxxxxx█████ xxxxxxx████ (xx█ xx█.xxx██.x█.xxxx██) xxxxxxxxxxxxxxx████████ xxxx██ x█ xxxx██ xxxx██ xxxx██ x█ xxxxxxx████ xxxxxxxxxxxxxxx████████ xxx██ xxxxxxxxx█████ xxx██ xx█ xxxxxxxxx█████ xxxxxxx████ xxx██ xxxxxx███ xxxxxxxxx█████ xxxxxxxxx█████ xxxxxxxxxxxx██████ xxxxxxxx████ x█ xxxxxx███ xxxxxxxx████ xxxxxxxx████ x█.xxx██.xx█. Xxxxxxx████ xxxxxxx████ xxxxxx███x-xxxxxx███ xxx██ xxxxxxxxxxxxxxxxx█████████ xxx██ x█ xxxxxxxxx█████ xxxx██ xxxxxxxxx█████ xxxxxxx████, █ █████████ ██████ █████ ███ █,█ ████ █ █. █. ████ █████. █████ ████ ██ ██ █████ █ ██████ ███████ █ ████ ██. ███ ██████ ██ ███ (█ ███████), ████ ███████ █ ████ ████ ██ (███) ███ █████ ██ █████ ████x, xx███ xxxxxxxxxxxxxxxxx███ xxxxxxxxxxx███████ xxxxxxxxx█████ xxxxxx█ xx,xx████ xxxxxxx█ x█████ xx. xx. xxxxxxxx xxxxxxxxxx. Xxxxxxxxxx xxxxxxx xxx xxxx xxxxxxxxx x xxxxxxxxxxxx xxxxxxxxxxxxxx x xxxxxxxx xxx. xxxxx xxxxxxxxxxxx xxx xxxxxx████ (xx██ xxxxxxxxxxxxx),████ xxxxxxxx█ xxxxxxxxxxxxx x xxxxxxxx xxxxxxxx xxx (xxxxx) xxxxxx xxxxxxxxx xxx xxxxxxxxx xxxxxxxxx, xxxxxx xxxxx xxxxxxxxxxxxxx xxxxxxxxx xx xxxxxxx x xxxxxxxxxx xxxxxxxx (xxx xxxxxxxx x x█. xxxxxxxx████ xxxxxxx████) xxxxxxxxxxxx██████ xxxxxxxx████. Xxxxxxxx████ xxx██ xxxxxxxx████ xxxxxxxxx█████ x█ xx█, xx█ x█ xx█. X█ xxxxxxxxxxx██████ xxxxxxx████ xxxxxxxxxxx██████ xxxxxxxxx█████ xxxxxxx████ xxx██ xxxx██ xxxxxxxxxx█████ xxxxx███ xxxxxxxxxx█████ xx█ xxxxxxxx████.\r\n Uwaga nr 2. Dotyczy nieuwzględnienia produktu leczniczego Balversa (erdafitynib) w analizach HTA dla leku Padcev W ocenie Agencji, nieuwzględnienie produktu leczniczego Balversa (erdafitynib) jako technologii opcjonalnej w analizach HTA dla leku Padcev budzi istotne wątpliwości i może prowadzić do niepełnej oceny efektywności klinicznej oraz kosztowej wnioskowanej technologii. Zgodnie z Rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 24 października 2023 r. (Dz.U. 2023 poz. 2345), technologie opcjonalne to procedury medyczne dostępne na terytorium RP w dniu złożenia wniosku, możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym. Choć refundacja erdafitynibu rozpoczęła się formalnie od 1 lipca 2025 r., decyzja ta była publicznie dostępna i znana w momencie przygotowywania analiz. Pominięcie tej technologii może być postrzegane jako nieuwzględnienie istotnego elementu kontekstu klinicznego.\r\n Brak uwzględnienia erdafitynibu w raporcie AOTMiT (OT.425.4.2025) był spowodowany brakiem danych z rzeczywistej praktyki klinicznej w Polsce, co wynika z krótkiego okresu obowiązywania decyzji refundacyjnej. Należy przy tym zaznaczyć, że raporty oceny efektywności opierają się przede wszystkim na danych lokalnych, co ogranicza możliwość uwzględnienia nowo refundowanych terapii. Dostępność publikacji naukowych stwarzała wnioskodawcy realną możliwość przeprowadzenia porównania obu technologii. Co więcej, w przypadku AWA Balversa (OT.423.1.13.2025) enfortumab wedotyny został uwzględniony jako jeden z komparatorów, co dodatkowo potwierdza zasadność takiego podejścia. Warto również podkreślić, że choć populacja pacjentów kwalifikujących się do leczenia erdafitynibem jest ograniczona (mutacja FGFR3 występuje u ok. 19,3% pacjentów), to nie zwalnia to wnioskodawcy z obowiązku uwzględnienia tej technologii w analizach, szczególnie w kontekście ich zastosowania w podobnym wskazaniu klinicznym. W związku z powyższym, Agencja podtrzymuje, że wnioskodawca powinien był uwzględnić produkt leczniczy Balversa (erdafitynib) jako technologię opcjonalną w analizach HTA dla leku Padcev, co pozwoliłoby na\r\n bardziej kompleksową i transparentną ocenę wnioskowanej technologii.\r\n Uwaga nr 3. Dotyczy rozbieżność wyników QALY z powodu różnych źródeł danych użyteczności. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Anna Mądrzak

Plik PDF

Uwagi Pani Prezes Fundacji Pomocy Chorym na Zanik Mięśni im. Piotra Karlińskiego mają charakter ogólny. Zawarto w nich pełne poparcie dla włączenia nowej leku Evrysdi (risdiplam), tabletki 5 mg, do programu lekowego B.102.FM. Wskazano na udokumentowaną skuteczność i bezpieczeństwo leku. Zwrócono także uwagę, iż nowa forma leku w postaci tabletek stanowi praktyczne i istotne udogodnienie dla chorych i ich opiekunów, wiąże się z łatwiejszym stosowaniem i brakiem konieczności przechowywania w lodówce. Podkreślono, że prostsza i bardziej komfortowa forma podania realnie wpływa na jakość życia, niezależność i wytrwałość w terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska

Plik PDF

Pani Profesor przekazała uwagi o charakterze ogólnym. Podkreśliła korzyści związane z refundacją leku Evrysdi w postaci tabletek, obejmujące wygodę stosowania szczególnie dla osób aktywnych życiowo/ zawodowo poza domem, możliwość przechowywania w temperaturze pokojowej. Podkreśliła potwierdzoną biorównoważność tabletek względem proszku.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Tamara Niedzwiecka

Plik PDF

Uwaga ma charakter ogólny. Zaznaczono, że forma tabletek jest wygodniejsza dla pacjenta i nie musi być ona przechowywana w lodówce, a także że jest ona porównywalnie skuteczna i bezpieczna co lek w postaci syropu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.