Zlecenia MZ 2025

Paulina Pluta

Plik PDF

Przedstawiono perspektywę opiekuna pacjenta z ciężką hemofilią A oraz wyrażono poparcie dla finansowania emicizumabu w omawianej populacji pacjentów.
Brak uwag do opracowania Agencji.

Krzysztof Adamcewicz

Plik PDF

Uwaga nr 1:
„Rozdział 3.1.2.2. (str. 17) oraz Rozdział 4.1.1. Tabela 16 (str. 41)”
W ramach odpowiedzi przedstawiono dyskusję nt. kryteriów włączenia do programu, w tym odniesiono się do definicji ciężkiego fenotypu krwotocznego. Przywołano także stanowisko włoskich ekspertów klinicznych z 2023 roku.
Uwaga nr 2:
„Rozdział 4.1.4.1. (str. 50) oraz Rozdział 4.3 (str. 88)”
Agencja podtrzymuje stanowisko dot. badania HAVEN 6. Jednocześnie za zasadne należy uznać przytoczone argumenty. Należy jednak zaznaczyć, iż omawiane badanie HAVEN 6 było badaniem jednoramiennym, tym samym nie spełnia ono kryterium badania randomizowanego.
Uwaga nr 3:
„Rozdział 4.1.4.1. (str. 50) oraz Rozdział 4.3 (str. 89)”
Odniesiono się do komentarza Agencji dot. braku szczegółowych informacji nt. uprzednio stosowanej profilaktyki czynnikiem VIII.
Agencja uznaje, iż brak informacji w badaniach klinicznych o rodzaju stosowanego czynnika czy dawkowaniu stanowi ograniczenie uwzględnionych badań, gdyż uniemożliwia weryfikację kwestii uprzedniego optymalnego leczenia w ramach profilaktyki krwawień.
Uwaga nr 4:
„Rozdział 4.1.4.1. (str. 50) oraz Rozdział 4.3 (str. 89)”
Uwaga zasadna, uzupełniono opis analizy klinicznej o dane pochodzące z publikacji Wall 2025.
Agencja podtrzymuje stanowisko, iż brak opublikowania wyników dla wymienionych punktów końcowych stanowi ograniczenie dostępnych danych.
Uwaga nr 5:
„Rozdział 4.1.4.1. (str. 51) oraz Rozdział 4.3 (str. 89)”
W ramach uwagi przedstawiono dyskusję nt. dostępnych dowodów i wyników dotyczących bezpieczeństwa terapii za pomocą emicizumabu.
Uwaga nr 6:
„Rozdział 5.3.1. (str. 96), Rozdział 5.3.4. (str. 98), Rozdział 5.4. (str. 98)”
Wskazana niepewność została opisana w rodz. 3.1.2.2. „Ocena analityków Agencji” oraz 6.3.3. „Obliczenia własne Agencji”. Biorąc pod uwagę informacje w ww. rozdziałach opracowania Agencji należy wskazać, iż prezentacja omawianych wyników jest uzasadniona. Uwaga nie wpływa na wnioskowania z opracowania.
Uwaga nr 7:
„Rozdział 5.3.2. (str. 97), Rozdział 5.4. (str. 98)”
Uwaga niezasadna. Zgodnie z wytycznymi AOTMIT z 2016 r. w analizie ekonomicznej należy uwzględniać koszty, które odpowiadają zasobom zużywanym podczas stosowania danej technologii w codziennej praktyce klinicznej. Tym samym wykorzystane dane NCK są najlepszym źródłem do szacowania kosztów leczenia pacjentów z omawianej populacji. Dodatkowo potwierdza to porównanie kosztów całkowitych przedstawionych w analizie wpływu na budżet, a całkowitych kosztów ponoszonych przez NCK na koncentraty czynnika VIII.
Uwaga nr 8:
„Rozdział 5.3.2”
Uwaga zasadna. Uwzględnienie danych dot. bezpieczeństwa prawdopodobnie miałoby niewielki wpływ na oszacowaną wartość ICUR. Należy jednak zaznaczyć, iż w AKL nie przedstawiono porównania bezpieczeństwa emicizumabu z FVIII na podstawie danych najwyższej jakości. Brak jest badań bezpośrednio porównujących emicizumab z FVIII.
Uwaga nr 9:
„Rozdział 6.3. (str. 102), Rozdział 6.3.1. (str. 103), Rozdział 6.4 (str. 109)”
Argumenty Podmiotu Odpowiedzialnego są zasadne, jednakże Agencja podtrzymuje stanowisko, iż przyjęty trzyletni horyzont czasowy może nie obrazować w pełni konsekwencji potencjalnej pozytywnej decyzji o finansowaniu przedmiotowej technologii.
Uwaga nr 10:
„Rozdział 6.3.1. (str. 103), Rozdział 6.4 (str. 109)”
Uwaga zasadna. Jednocześnie Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w opracowaniu.
Brak wpływu na wnioskowanie z opracowania.
Uwaga nr 11:
„Rozdział 6.3.1. (str. 103-104), Rozdział 6.4 (str. 109)”
Agencja przychyla się do komentarza Podmiotu Odpowiedzialnego. Należy jednak wskazać, iż brak uwzględnienia w ramach szacunków populacji dorosłych pacjentów z umiarkowaną postacią choroby stanowi ograniczenie analizy wpływu na budżet.
Uwaga nr 12:
„Rozdział 6.4 (str. 109), Rozdział 6.3.1. (str. 104), Rozdział 6.3.3. (str. 108)”
Uwaga zasadna. Po weryfikacji modelu stwierdzono, iż wskazany błąd stanowi wyłączenie literówkę w opisie przeprowadzonych szacunków. Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w opracowaniu. Brak wpływu na wnioskowanie z opracowania.
Uwaga nr 13:
„Rozdział 3.1.2.2. (str. 18)
Uwaga dotyczy zakreślonej części opracowania.