Zlecenia MZ 2026

Sebastian Bojków BeOne Medicines Poland Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga 1:
Rozdz. 2, str. 11 i 13; Rozdz. 3.3, str. 22; Rozdz. 5.3, Tab. 3, str.55; Rozdz. 5.3.1, str. 57, Rozdz. 6.3.1. str. 67
Uwaga odnosi się do ograniczenia wskazanego przez analityków Agencji, związanego z nieuwzględnieniem toripalimabu jako komparatora dla tislelizumabu w analizach klinicznej, ekonomicznej oraz wpływu na budżet.
W uwadze wskazano, że dobór komparatora odpowiadał stanowi refundacyjnemu na dzień złożenia wniosku, a późniejsze objęcie toripalimabu refundacją nie uzasadnia retrospektywnej zmiany zakresu analiz.
Zdaniem analityków Agencji zgodnie z wytycznymi AOTMiT, w procesie wyboru komparatorów należy rozpatrzyć wszystkie potencjalne interwencje opcjonalne, które można zastosować w ocenianym wskazaniu, zwłaszcza finansowane ze środków publicznych w Polsce. Stąd wybór komparatora jest prawidłowy, aczkolwiek nie uwzględnia wszystkich dostępnych opcji. Pomimo braku finansowania toripalimabu ze środków publicznych w Polsce na dzień złożenia wniosku, zasadnym było przeprowadzenie porównania również z tą technologią z uwagi na jej znaczenie kliniczne oraz możliwy wpływ na wyniki wszystkich analiz.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 2:
Rozdz. 2, str. 11
Uwaga odnosi się do ograniczenia związanego z przeprowadzeniem badania RATIONALE-309 wyłącznie w populacji azjatyckiej oraz możliwością przeniesienia jego wyników na populację polską i europejską.
Wnioskodawca powtórzył argumenty przedstawione w AWA, dodatkowo powołując się na pozytywną warunkową rekomendację CDA-AMC. Wskazano również, że badanie JUPITER-02 dla refundowanego w Polsce toripalimabu także obejmowało wyłącznie pacjentów azjatyckich.
Analitycy Agencji podkreślają, że, powyższe wątpliwości i argumenty zostały przedstawione w AWA, ponadto ankietowana przez Agencję ekspertka również wskazała, że Azjaci są odmienną grupą genową z rasą białą. Dopuszczenie leku do obrotu przez EMA potwierdza akceptowalność danych dla celów rejestracyjnych, ale nie Rozpatrzone jest równoznaczne z wykazaniem pełnej porównywalności wyników pomiędzy populacją azjatycką i polską.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 3:
Rozdz. 2, str. 15; Rozdz. 8, Tab. 41, str. 70
Uwaga odnosi się do określenia ocen IQWiG oraz G-BA jako negatywnych rekomendacji refundacyjnych.
Wnioskodawca wskazał, że stwierdzenie „Zusatznutzen nicht belegt”, czyli brak udowodnionej dodatkowej korzyści, nie jest tożsame z odmową finansowania terapii. W systemie AMNOG postępowanie IQWiG i G-BA dotyczy oceny dodatkowej korzyści klinicznej względem właściwego komparatora i stanowi podstawę dalszego ustalania warunków cenowych.
Argument wnioskodawcy należy uznać za zasadny w odniesieniu do zastosowanej terminologii.
Niemniej uwaga ma charakter terminologiczny i nie wpływa na wnioskowanie z AWA dotyczące informacji przedstawionych we wspomnianych ocenach.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 4:
Rozdz. 4.1.1.3., str. 29;
Uwaga odnosi się do ograniczeń wskazanych przez analityków AOTMiT i kanadyjską agencję CDA-AMC w ramach oceny refundacyjnej.
Wnioskodawca podkreślił, że decyzja kanadyjskiej CDA-AMC była pozytywna, a wskazane ograniczenia to element oceny i interpretacji wyników.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 5:
Rozdz. 2, str. 13; Rozdz. 4.1.1.3., str. 29
Uwaga dotyczy wpływu cross-over na analizę przeżycia całkowitego (OS) w badaniu RATIONALE-309.
Zwrócono uwagę, że element cross-over w badaniu RATIONALE-309 był elementem protokołu oraz fakt, że cross-over w badaniach onkologicznych ma zastosowanie ze względów etycznych w sytuacji ograniczonych możliwości terapeutycznych po progresji choroby. Ponadto zastosowany w badaniu RATIONALE-309 cross-over prowadzi do potencjalnego niedoszacowania korzyści TIS w zakresie OS.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 6:
Rozdz. 2 str. 14, rozdz. 5 str. 57-58
Uwaga odnosi się do ograniczeń analizy ekonomicznej wskazanych przez analityków Agencji, obejmujących ekstrapolację krzywych PFS i OS, korektę cross-over, przyjęte użyteczności, brak polskich danych dotyczących leczenia po progresji, uproszczone modelowanie czasu terapii oraz ograniczony zakres zdarzeń niepożądanych.
Wnioskodawca wskazał, że większość ograniczeń ma typowy charakter dla modeli onkologicznych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 7:
Rozdz. 2, str. 14, rozdz. 6.3.1. str. 67
Uwaga odnosi się do ograniczenia wskazanego przez analityków Agencji związanego z oszacowaniem liczebności populacji docelowej.
W uwadze wskazano, że korzystanie ze średnich wartości w oparciu o kilka publikacji naukowych zwiększa wiarygodność oszacowań, gdyż odnalezione publikacje były spójne w odniesieniu do poszukiwanych wartości. Wyjaśniono także powody przeprowadzenia oszacowania populacji w oparciu o dane dot. zapadalności. Odniesiono się także do różnic w oszacowaniach wskazanych przez ekspertkę ankietowaną przez Agencję.
Wnioskodawca podkreślił, że brak jest możliwości wiarygodnego zestawienia danych (tj. oszacowań wnioskodawcy i opinii ekspertki ankietowanej przez Agencję) gdyż wskazane wartości odnoszą się do innych grup pacjentów.
Niemniej należy zaznaczyć, iż ekspertka określiła liczbę nowych zachorowań na poziomie 200 pacjentów rocznie, podczas gdy wnioskodawca określił ją na poziomie 167 pacjentów rocznie. Z kolei liczba pacjentów z nawrotowym lub przerzutowym rakiem płaskonabłonkowym jamy nosowo-gardłowej w Polsce została przez ekspertkę określona na poziomie 300 pacjentów. Biorąc pod uwagę powyższe oraz fakt, iż wnioskodawca oszacował populację pacjentów jedynie na podstawie zachorowalności (bez chorobowości), można wnioskować, iż oszacowana przez wnioskodawcę liczba pacjentów kwalifikujących się do leczenia jest niedoszacowana.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA