Materiały 2022

1.

Krzysztof Orłowski

Pełnomocnik
Novartis Poland
sp. z o.o.

Numeracja uwag zgodnie z kolejnością w tabeli.

Uwaga 1.

Uwaga dotyczy publikacji „Kucharz EJ, Grosicka A. Wielka Interna.
https://podyplomie.pl/wiedza/wielka-interna/1407,zespoly-autozapalne-zespoly-goraczek-okresowych” wykorzystanej w AWA.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga 2.

Uwaga stanowi wyjaśnienie kwestii podejścia wnioskodawcy do oceny leku w populacji FCAS/FCU.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga 3.

Wyszukiwanie weryfikacyjne Agencji przeprowadzono zgodnie z PICO wnioskodawcy, odnaleziono publikacje, dla których wnioskodawca, w ramach uzupełnienia wymagań minimalnych, przedstawił stosowne argumenty dot. włączenia do/wykluczenia z analizy.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga 4.

Komentarz odnosi się do oszacowań własnych Agencji, wnioskodawca uznał obliczenia Agencji jako prawidłowe.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga 5.

„W żadnym przypadku nie przeprowadzano własnych obliczeń dla parametru p.” – parametr p, wskazujący na istotność statystyczną szacowanych różnic rzeczywiście nie był szacowany bezpośrednio. Wnioskodawca przedstawił jednak obliczenia własne parametrów względnych/bezwzględnych (np. różnica średnich – tab. 46 AKL), dla których przedstawiono również ten parametr. W żadnym przypadku celem pierwotnym weryfikacji nie było obliczenie wartości p, a ocena współczynników RR/MD przedstawionych w analizach. Wskazane różnice, zależne od oszacowanych przedziałów ufności ww. miar, zależały w głównej mierze od różnic w oszacowaniach 95% przedziału ufności. Agencja zweryfikowała obliczenia wykorzystując narzędzie https://www.medcalc.org/calc/comparison_of_means.php.

Odnośnie uwagi dot. oszacowań w tab. 20 należy wskazać, iż oszacowanie średniej różnicy wymaga informacji o: 1) wartości średnich, 2) wartości odchylenia standardowego, 3) liczby pacjentów – dla każdej z porównywanych grup. Potencjalnym możliwym czynnikiem determinującym odchylenia może być charakterystyka populacji ocenianej, jednakże brak szczegółowych wyników indywidualnych pacjentów nie pozwala na dalszą analizę rozbieżności.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga 6.

Uwaga stanowi wskazanie źródła danych, nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga 7.

Komentarz przedstawiony w rozdziale 4.3. nie miał na celu wskazania wątpliwości dot. danych, natomiast miał wskazać na różnice wynikające z szerokiego spektrum jakości dowodów zgodnie z klasyfikacją AOTMiT. (Wytyczne HTA 2016) oraz potencjalny wpływ na wiarygodność wnioskowania zależnego od heterogeniczności dowodów.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga 8.

Uwaga stanowi wyjaśnienie wnioskodawcy odnośnie liczby pacjentów spoza populacji docelowej, wskazanej na podstawie opinii ekspertów.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga 9.

Uwaga stanowi wyjaśnienie wnioskodawcy w zakresie odsetka dorosłych pacjentów aktualnie leczonych, którzy zmieniliby leczenie ANA na KAN.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga 10.

Uwaga zawiera sprostowanie pomyłki popełnionej w BIA wnioskodawcy w zakresie udziałów KAN dla nowych dorosłych pacjentów.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga 11.

Uwaga stanowi komentarz w zakresie porównania oszacowania populacji w BIA z opiniami ankietowanych przez Agencję ekspertów. Zgodnie z danymi NFZ dla programu B.86 w analizie uwzględniono przyrost 13 nowych pacjentów rocznie.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

1.

Katarzyna Kłos - AOP Orphan Pharmaceuticals Poland Sp. z o.o.

Rozdział 4.1.4, str. 34
Uwaga stanowi uzasadnienie pominięcia wyników z analizy post-hoc badań POISE i Kowdley 2018.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 5.3, Tabela 37, Rozdział 5.3.1, Rozdział 5.4
W uwadze wyjaśniono przyjęte w modelu założenia dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 5.3, Tabela 37, Rozdział 5.4
W uwadze przedstawiono uzasadnienie przyjęcia 45-letniego horyzontu w AE.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

1.

Izabela Chmielewska

Uwaga ogólna stanowiąca komentarz do oszacowań wielkości populacji w analizie wpływu na budżet

Zgłaszająca przedstawia doniesienia wskazujące, że w 2020 roku ograniczono dostęp do diagnostyki w okresie pandemii przez co rośnie odsetek pacjentów w bardziej zaawansowanym stadium choroby.

W AWA przedstawiono rzeczywiste dane NFZ. Zaobserwowano zdecydowany spadek populacji nowodiagnozowanej z rakiem płuca począwszy już od 2014 roku.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

2.

Agnieszka Wilk

Fundacja TO SIĘ LECZY

Uwaga 1. stanowi odniesienie do wyników badania rzeczywistej praktyki klinicznej przeprowadzonego przez analityków Agencji

Zgłaszająca przedstawiła dane z raportu „Opinie pacjentów nt. opieki i leczenia raka płuca w Polsce”. W 2018 r. KRN raportował 21 tys. nowych przypadków raka płuc, prognoza na 2029 wyniosła wówczas 33 tys. przypadków. Zgodnie z danymi NFZ w 2018 r odnotowano 35 tys. nowodiagnozowanych pacjentów, w roku 2021 - 30 tys.

Uwaga 2. dotyczy dostępności opcji terapeutycznych w I linii leczenia niedrobnokomórkowego raka płuc (NDRP)

Zgłaszająca wskazuje, że aktualnie dostępne jest leczenie pembrolizumabem, a wytyczne „dają wachlarz możliwości”.

Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA

3.

Anna Żyłowska

Uwaga ogólna stanowiąca podsumowanie treści AWA oraz postulat poprawy sytuacji pacjentów poprzez pozytywną decyzję refundacyjną.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

4.

Krzysztof Adamcewicz

Roche Polska sp. z o.o

Uwaga 1. dotyczy ograniczeń zgłoszonych przez analityków odnośnie oszacowań populacji docelowej dokonanych przez wnioskodawcę.

Wnioskodawca nie przedstawił dodatkowych danych, ponadto zgłoszono, że szacunki były zbieżne do tych przeprowadzonych przez analityków.

Analitycy podtrzymują wyrażone w AWA stanowisko odnośnie prognoz wielkości populacji.

Uwaga 2. dotyczy dyskusji z danymi źródłowymi dla szacunków populacji przedstawianymi przez Agencję.

Wnioskodawca zarzuca Agencji niespójność danych źródłowych i prognoz.

Analitycy Agencji w sposób jednoznaczny zaraportowali metodologię badania w ramach rozdziału 3.3, zwracając szczególną uwagę na okres pandemii SARS-CoV-2.

Uwaga 3. stanowi dyskusję ze wskazanym ograniczeniem analizy wpływu na budżet dotyczącym schematów podawania pembrolizumabu.

Wnioskodawca przyjmuje założenie dotyczące rozpowszechnienia różnego dawkowania wśród pacjentów na podstawie publikacji, stanowiącej źródło dla danych wejściowych do modelu, a nie prognoz uwzględniających wzrost świadomości wśród polskich praktyków.

Założenia nie są spójne z danymi rzeczywistymi, których wnioskodawca nie pozyskał na potrzeby niniejszego postępowania.

Uwaga 4. dotyczy odniesienia do kosztów podania pembrolizumabu.

Wnioskodawca nie odniósł się do przedstawionych informacji, wskazując konserwatywność założeń.

Uwaga 5. dotyczy dyskusji z ograniczeniami oszacowań wykonywanych na podstawie danych epidemiologicznych dostępnych w literaturze.

Analitycy podtrzymują stanowisko wyrażone w AWA. W przypadku specyficznych stanów klinicznych przeprowadzenie badań w ośrodkach referencyjnych, w warunkach polskiej praktyki, stanowiłoby doniesienie wyższej wiarygodności niż ekstrapolacja danych literaturowych raportowanych w różnych populacjach pacjentów.

Uwaga 6. dotyczy prognoz udziałów technologii we wnioskowanej populacji pacjentów

Wnioskodawca nie odniósł się do dynamiki zmian w obrębie stosowanych chemioterapii przez pacjentów i udziałów pembrolizumabu w populacji NDRP. Mając na uwadze powyższe, należy uznać że analizy wnioskodawcy nie zawierały rzetelnie zaraportowanych danych, oszacowań i prognoz dotyczących przyszłych udziałów.

Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA

5.

Dawid Grzeszczuk

MSD Polska Dystrybucja sp. z o.o.

Uwagi dotyczą danych o skuteczności z dłuższych okresów obserwacji oraz możliwości porównań pośrednich.

Przedstawiciel podmiotu odpowiedzialnego dla pembrolizumabu przedstawił rozbieżności testowania ekspresji PD-L1 pomiędzy badaniami dla atezolizumabu i pembrolizumabu. Uwaga zasadna, jednak nie przedstawiono w jaki sposób wykorzystane testy przekładają się na wyniki.

Zwrócono uwagę na kwestie cross-over. Pomimo braku takiej możliwości w badaniu IMpower110 oraz KEYNOTE 042, pacjenci mogli otrzymać w kolejnej linii leczenia immunoterapię.

Przedstawiciel załączył bezwzględne wyniki skuteczności dla pembrolizumabu oraz atezolizumabu w porównaniach z chemioterapią, dla najdłuższego okresu obserwacji. Nie przeprowadzono jednak porównania pośredniego między pembrolizumabem i atezolizumabem, pozwalającego na właściwe wnioskowanie odnośnie różnicy w skuteczności. Wszystkie dane wykorzystano w analizach wrażliwości dla porównań przeprowadzonych przez wnioskodawcę, wykazano różnicę kierunku wnioskowania bez uzyskania istotności statystycznej wyniku.

Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

1.

Iga Rawicka

Fundacja EuropaColon Polska

Uwaga jest opinią Fundacji EuropaColon Polska na temat zasadności objęcia refundacją ocenianej technologii.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

2.

Krzysztof Kornas

AstraZeneca AB

Uwaga nr 1

Uwaga jest ogólnym komentarzem przedstawiającym argumenty za zasadnością objęcia refundacją wnioskowanej technologii.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga nr 2

Uwaga stanowi komentarz do poprzedniej oceny wnioskowanej technologii w ramach RDTL.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga nr 3

Uwaga odnosi się do oceny Agencji dotyczącej wnioskowanego wskazania i jest powtórzeniem argumentów Wnioskodawcy dla zasadności przyjętej populacji docelowej.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga nr 4

Wnioskodawca zasadnie wskazuje, że przedstawione przez Agencję dane NFZ dotyczącą ogólnej liczby chorych z rakiem trzustki, bez zawężenia do populacji docelowej.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga nr 5

Uwaga jest powtórzeniem argumentów Wnioskodawcy odnośnie braku uwzględnienia kontynuacji chemioterapii jako technologii alternatywnej. Agencja podtrzymuje stanowisko w tej sprawie.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga nr 6

Uwaga precyzuje metodę zaślepienia zastosowaną w badaniu POLO.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga nr 7

Uwaga przedstawia argumenty przemawiające za wyborem PFS jako pierwszorzędowego punktu końcowego w badaniu POLO.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga nr 8

Uwaga jest komentarzem do sytuacji wskazanej przez Analityków dotyczącej badania POLO, w którym część pacjentów z grupy kontrolnej otrzymało inhibitor PARP w ramach kolejnej terapii.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga nr 9

Uwaga stanowi komentarz do dodatkowego przeglądu systematycznego przedstawionego przez Agencję.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga nr 10

Uwaga jest komentarzem do wyników w zakresie jakości życia w badaniu POLO.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga nr 11

Uwaga dotyczy zasadności wybranej długości horyzontu czasowego analizy ekonomicznej. Agencja nie miała zarzutów w tym aspekcie. Wnioskodawca przedstawia argumenty przemawiające za poprawnością przyjętego założenia.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga nr 12

Wnioskodawca odnosi się do jednego z zapisów programu lekowego i przedstawia możliwość odczytywania jednej z definicji zawartych w programie lekowym.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

1.

Malina Wieczorek-Pawlak
-
Fundacja SM - walcz o siebie!

Brak uwag do AWA

Przedstawiciele środowiska pacjentów i lekarzy postulują złagodzenie kryteriów włączenia pacjentów do programu lekowego oraz wcześniejsze zastosowanie natalizumabu w leczeniu stwardnienia rozsianego w Polsce.

2.

Ryszard Nowak

3.

Monika Marona

4.

Jacek Losy
-
Uniwersytet Medyczny w Poznaniu

5.

dr hab. Waldemar Brola
-
Profesor UJK w Kielcach

6.

Agnieszka Głowacka
-
Biogen Netherlands BV

Uwaga 1.
dotyczy wskazanej przez analityków Agencji ceny 300 mg natalizumabu z bazy NFZ uwzględniającej wartość składanych przez świadczeniodawców sprawozdań oraz faktycznych rozliczeń Funduszu. Wnioskodawca błędnie wskazuje zależność średniej ceny za miligram w odniesieniu do stosowanego dawkowania przez pacjentów. Analitycy podtrzymują wyrażone stanowisko.

Uwaga 2.
dotyczy wskazanych ograniczeń w analizie klinicznej (braku prospektywnych badań bezpośrednio porównujących skuteczność natalizumabu z interferonem beta-1b, peginterferonem beta-1a, fumaranem dimetylu, teryflunomidem).

Uwaga 3.
dotyczy badania klinicznego REVEAL, bezpośrednio porównującego skuteczność natalizumabu z fingolimodem. Jest to randomizowane badanie kliniczne IV fazy. Uwaga zasadna.

Uwagi 4-7.
dotyczą analizy ekonomicznej xxxxx xxxxxx xxxxxxxxxxxxxxx xxxxxx xxx xxxxxxx xxxxx xxxxx xxxxxxxxxx xxxxxxxx xxxxxxx xxx. xxx x xxxxxxxxxxxxx xxxxxxxx xxxxx xxxxxxxxxxxxxxx xxxxxx xxx xxxxxxx xxxxx xxxxx xxxxxxxxxx xxxxxxxx xxxxxxx xxx. xxx x xxxxxxxxxxxxx xxxxxxxx xxxxx xxxxxxxxxxxxxxx xxxxxx xxxxxxxxx.Uwaga niezasadna.

xxxx xxxxxx xxxxxxxxxxxxxxx xxxxxx xxx xxxxxxx xxxxx xxxxx xxxxxxxxxx xxxxxxxx xxxxxxx xxx. xxx x xxxxxxxxxxxxx xxxxxxxx xxxxx xxxxxxxxxxxxxxx xxxxxx xxx xxxxxxx xxxxx xxxxx xxxxxxxxxx xxxxxxxx xxxxxxxxxxxxxxx xxxxxx xx xxxxxxxxxxxxxxx xxxxxx xxx xxxxxxx xxxxx x xxxxxxx xxxxx Uwaga niezasadna, podejście wnioskodawcy jest nieprawidłowe. Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko ws. art. 13 wyrażone w AWA. Dostępne badania RCT dowodzące przewagi dotyczą wyłącznie natalizumabu do podania dożylnego.

Uwaga 8.
dotyczy wskazanych ograniczeń analizy wpływu na budżet Wnioskodawca powiela argumentację z analiz, jednocześnie wskazując na zbieżność wyników z obliczeniami analityków. Niezasadnym jest przedstawienie przez wnioskodawcę argumentu, że w uprzednich postępowaniach w Agencji zgłoszono mniej ograniczeń.

Uwaga 9.
dotyczy przedstawionej propozycji połączenia programów lekowych Wnioskodawca przedstawił stanowisko, że takie działanie mogłoby wiązać się z ryzykiem dla pacjenta oraz negatywnymi konsekwencjami dla płatnika publicznego. Należy wskazać, że połowa ośrodków realizujących program B.29 realizuje jednocześnie B.46. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA dotyczy przedstawionej propozycji połączenia programów lekowych Wnioskodawca przedstawił stanowisko, że takie działanie mogłoby wiązać się z ryzykiem dla pacjenta oraz negatywnymi konsekwencjami dla płatnika publicznego. Należy wskazać, że połowa ośrodków realizujących program B.29 realizuje jednocześnie B.46.

Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA

1.

Malina Wieczorek-Pawlak
-
Fundacja SM - walcz o siebie!

Brak uwag do AWA

Przedstawiciele środowiska pacjentów i lekarzy postulują złagodzenie kryteriów włączenia pacjentów do programu lekowego oraz wcześniejsze zastosowanie natalizumabu w leczeniu stwardnienia rozsianego w Polsce.

2.

Ryszard Nowak

3.

Monika Marona

4.

Marcin Zedler

5.

dr hab. Waldemar Brola
-
Profesor UJK w Kielcach

6.

Agnieszka Głowacka
-
Biogen Netherlands BV

Uwaga 1.
dotyczy wskazanej przez analityków Agencji ceny 300 mg natalizumabu z bazy NFZ uwzględniającej wartość składanych przez świadczeniodawców sprawozdań oraz faktycznych rozliczeń Funduszu. Wnioskodawca błędnie wskazuje zależność średniej ceny za miligram w odniesieniu do stosowanego dawkowania przez pacjentów. Analitycy podtrzymują wyrażone stanowisko.

Uwaga 2.
dotyczy wskazanych ograniczeń w analizie klinicznej (braku prospektywnych badań bezpośrednio porównujących skuteczność natalizumabu z interferonem beta-1b, peginterferonem beta-1a, fumaranem dimetylu, teryflunomidem).

Uwaga 3.
dotyczy badania klinicznego REVEAL, bezpośrednio porównującego skuteczność natalizumabu z fingolimodem. Jest to randomizowane badanie kliniczne IV fazy. Uwaga zasadna.

Uwagi 4-6.
dotyczą analizy ekonomicznej xxxxx xxxxxx xxxxxxxxxxxxxxx xxxxxx xxx xxxxxxx xxxxx xxxxx xxxxxxxxxx xxxxxxxx xxxxxxx xxx. xxx x xxxxxxxxxxxxx xxxxxxxx xxxxx xxxxxxxxxxxxxxx xxxxxx xxx xxxxxxx xxxxx xxxxx xxxxxxxxxx xxxxxxxx xxxxxxx xxx. xxx x xxxxxxxxxxxxx xxxxxxxx xxxxx xxxxxxxxxxxxxxx xxxxxx xxxxxxxxx.Uwaga niezasadna.

xxxx xxxxxx xxxxxxxxxxxxxxx xxxxxx xxx xxxxxxx xxxxx xxxxx xxxxxxxxxx xxxxxxxx xxxxxxx xxx. xxx x xxxxxxxxxxxxx xxxxxxxx xxxxx xxxxxxxxxxxxxxx xxxxxx xxx xxxxxxx xxxxx xxxxx xxxxxxxxxx xxxxxxxx xxxxxxxxxxxxxxx xxxxxx xx xxxxxxxxxxxxxxx xxxxxx xxx xxxxxxx xxxxx x xxxxxxx xxxxx Uwaga niezasadna, podejście wnioskodawcy jest nieprawidłowe.

Uwaga 7.
dotyczy wskazanych ograniczeń analizy wpływu na budżet Wnioskodawca powiela argumentację z analiz, jednocześnie wskazując na zbieżność wyników z obliczeniami analityków. Niezasadnym jest przedstawienie przez wnioskodawcę argumentu, że w uprzednich postępowaniach w Agencji zgłoszono mniej ograniczeń.

Uwaga 8.
dotyczy przedstawionej propozycji połączenia programów lekowych Wnioskodawca przedstawił stanowisko, że takie działanie mogłoby wiązać się z ryzykiem dla pacjenta oraz negatywnymi konsekwencjami dla płatnika publicznego. Należy wskazać, że połowa ośrodków realizujących program B.29 realizuje jednocześnie B.46. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA dotyczy przedstawionej propozycji połączenia programów lekowych Wnioskodawca przedstawił stanowisko, że takie działanie mogłoby wiązać się z ryzykiem dla pacjenta oraz negatywnymi konsekwencjami dla płatnika publicznego. Należy wskazać, że połowa ośrodków realizujących program B.29 realizuje jednocześnie B.46.

Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA

1.

Prof. dr hab. n. med. Maria Podolak Dawidziak

Dotyczy:
uwagi do analizy weryfikacyjnego AOTMiT stanowią ogólną opinię ekspercką na temat wykorzystania awatrombopagu w leczeniu pacjentów z ITP.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

2.

Krzysztof Stępka – przedstawiciel wnioskodawcy

Dotyczy:
dodatkowych ograniczeń zidentyfikowanych przez analityków Agencji, odnośnie dawkowania eltrombopagu, sposobu raportowania wyników dla badania AVA-3-5 oraz jednej autorski dokumentu technicznego przeglądu z NMA.

Uwaga stanowi uzupełnienie informacji przedstawionych przez wnioskodawcę w procedurze uzupełnienia wymagań minimalnych oraz odwołanie do komentarza Analityków – brak wpływu na wnioskowanie.

3.

Mariola Bober

Dotyczy:
uwagi do analizy weryfikacyjnego AOTMiT stanowią ogólną opinię ekspercką na temat wykorzystania awatrombopagu w leczeniu pacjentów z ITP.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

1.

Marta Dąbrowska

Przedstawiciel Wnioskodawcy

Dotyczy: dodatkowych ograniczeń zidentyfikowanych przez analityków Agencji, odnośnie długości okresu obserwacji w badaniach randomizowanych Kuter 2008a i Kuter 2010.

Przyjmując wyjaśnienia Wnioskodawcy dotyczące dostępności danych na temat skuteczność i bezpieczeństwa romiplostymu z dłuższego okresu obserwacji pochodzących z przedłużenia badań klinicznych dla romiplostymu (Kuter 2013), Agencja uznaje przedstawione wyjaśnienia za zasadne.

Jednocześnie Agencja wskazuje, że długości okresów obserwacji dla randomizowanych badań oceniających efektywność TPO-RA w leczeniu ITP są stosunkowo krótkie w kontekście terapii przewlekłej.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

1.

Anna Kupiecka

Prezes Fundacji

„OnkoCafe - Razem Lepiej”

Uwaga ogólna na temat stosowania enzalutamidu we wnioskowanym wskazaniu.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie..

2.

Prof. zw. dr hab. med. Piotr Chłosta

Prezes Polskiego Towarzystwa Urologicznego

Uwaga ogólna dotycząca postępowania terapeutycznego we wnioskowanym wskazaniu, programu lekowego oraz potrzeby stworzenia rejestru RGK.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

3.

Bogusław Olawski

Przewodniczący Sekcji ProstatyStowarzyszenia Osób z NTM "UroConti"

Uwagi ogólne dotyczące potrzeby wprowadzenia do refundacji wnioskowanej technologii.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

4.

Roman Rezmer

Przedstawiciel wnioskodawcy Astellas Pharma sp. z o.o.

Uwaga 1 (Rozdział 4.1.4., str. 32)
Komentarz opisujący wykorzystanie w AK danych poufnych.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

5.

Szymon Chrostowski

Prezes Zarządu „Wygrajmy Zdrowie”

Uwagi dotyczące potrzeby udostępnienia wnioskowanej technologii pacjentom.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

1.

Dariusz Bazaliński

Specjalista pielęgniarstwa chirurgicznego i ratunkowego

Dotyczy rozdziału 3.1.2.3

W uwadze wskazano, że rana trudno gojąca się może zostać zakwalifikowana jako rana przewlekła jeśli utrzymuje się pomimo stosowania odpowiedniego leczenia metodami standardowymi przez odpowiednio długi czas.

Agencja podtrzymuje stanowisko co do niejasności terminu „rana przewlekła”.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Dotyczy rozdziału 3.1.2.3

W uwadze wskazano, że zasadnym byłoby określenie refundacji wyrobu Granulox w zakresie wskazania na takich samych warunkach jak opatrunki specjalistyczne dostępne w ramach wykazu otwartego tj. we wskazaniu „leczenie ran przewlekłych”.

Uwaga do treści wskazania refundacyjnego.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

2.

Agnieszka Klepacka

Pełnomocnik wnioskodawcy

Dotyczy rozdziału 3.1.1.2 (Status rejestracyjny wnioskowanej technologii)

Uwaga stanowi komentarz do aktualności certyfikatu zgodności wyrobu Granulox. Wskazano, że planowany termin zakończenia procedury oceny zgodności wyrobu Granulox, prowadzonej zgodnie z przepisami MDR, to trzeci kwartał 2022 roku. Natomiast na rynku dostępne są egzemplarze wyrobu, które zostały już wprowadzone do obrotu na terenie Unii Europejskiej w okresie ważności certyfikatu wydanego zgodnie z MDD, korzystając z okresów przejściowych przewidzianych w przepisach MDR.

Komentarz wyjaśniający.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Dotyczy rozdziału 3.1.2.3. (Ocena analityków Agencji – wnioskowane wskazanie)

W uwadze wskazano, że ze względu na brak jednoznacznej definicji stanu przewlekłości rany należy przyjąć, że o zasadności rozpoczęcia leczenia wyrobem Granulox decyduje lekarz, podobnie jak w przypadku refundowanych opatrunków specjalistycznych.

Agencja podtrzymuje stanowisko co do niejasności terminu „rana przewlekła”, co może mieć wpływ na liczebność populacji docelowej.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Dotyczy rozdziału 4.1.3.2 (Ocena jakości badań włączonych do przeglądu wnioskodawcy – Dodatkowe ograniczenia zidentyfikowane przez analityków oraz rozdziału 5.3.2 (Ocena danych wejściowych do modelu Dodatkowe ograniczenia zidentyfikowane przez analityków Agencji)

W ramach uwagi wskazano, że w badaniach Hunt 2017 i Hunt 2018 w większości uwzględnione rany spełniały kryterium przewlekłości oraz że uzyskiwany efekt terapeutyczny (tygodniowe prawdopodobieństwo wygojenia rany) nie jest silniejszy w przypadku ran o etiologii urazowej w porównaniu z ranami o innej etiologii, w tym owrzodzeniami żylnymi nogi czy zespołem stopy cukrzycowej.

Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko, że nie ma pewności, czy populacja w badaniach Hunt 2017 i Hunt 2018 odpowiada populacji, która będzie stosowała wyrób w praktyce klinicznej w Polsce.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Dotyczy rozdziału 5.3.4 (Obliczenia własne Agencji w ramach analizy ekonomicznej)

Uwaga stanowi przedstawienie wyników obliczeń własnych Agencji w ramach analizy ekonomicznej po uwzględnieniu doprecyzowania wartości wejściowych w zakresie długości horyzontu czasowego (zamiast 26 tyg. – 28 tyg., okres obserwacji w badaniu Hunt 2016) oraz częstości wymiany opatrunków w ramieniu terapii standardowej (7/3 bez zaokrąglenia). Ponadto przedstawiono wyniki powyższego wariantu przy uwzględnieniu częstości wymiany opatrunków z badania Hunt 2016 oraz powierzchni rany z badania Hunt 2016 (dwa dodatkowe warianty). Wskazano, że założenia przyjęte w obliczeniach własnych AOTMiT są niekonsekwentne, a ocena opłacalności stosowania produktu Granulox® na ich podstawie może prowadzić do błędnych wniosków.

W ocenie Agencji bardzo zastanawiająca jest wrażliwość modelu na nawet niewielkie zmiany wartości parametrów. Tym samym nadal istnieje wątpliwość co do precyzji oszacowań wariantu podstawowego. Oszacowania analityków Agencji, w wersji pierwotnej oraz w wersji poprawionej przez wnioskodawcę, dostarczają informacji o możliwym rozrzucie wyników analizy ekonomicznej w kontekście opłacalności wprowadzenia wyrobu Granulox do refundacji.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Dotyczy rozdziału 6.3.3 (Obliczenia własne Agencji w ramach analizy wpływu na budżet)

Uwaga stanowi przedstawienie wyników obliczeń własnych Agencji w ramach analizy wpływu na budżet po uwzględnieniu korekty założeń: częstość wymiany opatrunków zgodna z danymi z badania Hunt 2016 – 2 razy w tygodniu (zamiast co 2 dni jak w wariancie AOTMiT).

W ocenie Agencji oszacowania wnioskodawcy można uznać za kolejny wariant analizy wrażliwości, wskazujący na niepewność oszacowań wariantu podstawowego.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

1.

Prof. dr hab. n. med. Paweł Krawczyk

Uwaga ogólna
Uwaga stanowi odwołanie do wybranego w analizach wnioskodawcy komparatora i zapisów programu lekowego, zgodnie z którymi ozymertynib ma być stosowany po radykalnym zabiegu chirurgicznym niezależnie od zastosowanej wcześniej chemioterapii.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

2.

Anna Żyłowska

Uwaga ogólna
Uwaga stanowi skrótowe przedstawienie problemu klinicznego jakim jest niedrobnokomórkowy rak płuca, podkreśla skuteczność ozymertynibu oraz istotność udostępnienia leku polskim pacjentom.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

3.

Krzysztof Kornas

Rozdział 8, tabela 32, strona 61
Uwaga wnioskodawcy stanowi ponowną polemikę z przedstawionymi w AWA uwagami odnoszącymi się do zapisów programu lekowego w zakresie jednego z kryteriów kwalifikacji pacjentów do leczenia (chorzy poddani radykalnemu leczeniu chirurgicznemu niezależnie od zastosowania chemioterapii uzupełniającej).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

4.

Aleksandra Wilk

Uwaga ogólna
Uwaga stanowi skrótowe przedstawienie problemu klinicznego jakim jest niedrobnokomórkowy rak płuca, podkreśla skuteczność ozymertynibu oraz istotność udostępnienia leku polskim pacjentom.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

1.

Magdalena Knefel

Uwaga dotyczyła wskazania dodatkowej korzyści dla pacjentek z możliwości włączenia do leczenia w pierwszej linii raka jajnika olaparybu jako terapii skojarzonej do stosowanego, zgodnie z dzisiejszym stanem refundacyjnym, bewacyzumabu. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.

2.

Małgorzata Krętkowska

Uwaga dotyczyła wskazania dodatkowej korzyści dla pacjentek z możliwości włączenia do leczenia w pierwszej linii raka jajnika olaparybu jako terapii skojarzonej do stosowanego, zgodnie z dzisiejszym stanem refundacyjnym, bewacyzumabu.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

3.

Krzysztof Kornas
-
AstraZeneca AB

1.
Uwaga dotyczyła, prawdopodobnego zdaniem wnioskodawcy, przeszacowania liczebności populacji przez poproszonego o opinię przez Agencję eksperta klinicznego. Obliczenia dotyczące populacji zostały wykonane na podstawie oszacowań wnioskodawcy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

2.
Uwaga dotyczy dyskusji zawartej w AWA, odnoszącej się do doboru komparatorów do wnioskowanych interwencji. Odniesienie do wszystkich podpunktów niniejszej uwagi wnioskodawcy znajduje się w rozdziale 3.6 AWA. Dodatkowo wnioskodawca wskazuje na wykonane porównanie z obecnie refundowanym niraparybem, którym leczenie, zgodnie z wynikami analizy ekonomicznej, jest mniej opłacalne. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

3.
XXXX XXXXXXX XXXXXXXX XXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXXX, XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXX X XXXXXXXXXXX X XXXXXXXXXX XX XXXXXXXXXX. XXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX X XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXX X XXXXXXXXXXX X XXXXXXXXX XXXXXXXX XXXX, XXXXXX.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

4.
Uwaga dotyczy wskazania przez poproszonego przez Agencję o opinię eksperta klinicznego możliwości poprawy zapisu proponowanego programu lekowego. Wnioskodawca podkreśla, że treść poprawek była już przedmiotem uzgodnień w toku postępowania wniosku refundacyjnego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

1.

Dawid Grzeszczuk

MSD Polska Dystrybucja Sp. z o.o.

Rozdz. 3.3 s. 20, s. 21
Dotyczy: przedstawionej w AWA opinii eksperta klinicznego odnoszącej się do liczebności populacji.
W uwadze przedstawiono polemikę z liczebnością populacji docelowej wskazaną przez eksperta. Należy podkreślić, że powyższa liczebność populacji nie została uzyskana bezpośrednio z danych epidemiologicznych, ale jak wskazano w AWA, ekspert otrzymał dane z Krajowego Rejestru Nowotworów (KRN).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdz. 4.2.2.1, s. 40
Dotyczy: przedstawionych w AWA wyników z abstraktu Mansoor 2021 dotyczących jakości życia.
W uwadze wskazano, że w abstrakcie Mansoor 2021 odnotowano korzyść wynikającą ze stosowania pembrolizumabu w zakresie bólu mierzonego kwestionariuszem EORTC EOQLQ-OES18 (drugorzędowy punkt końcowy).
Należy jednak zaznaczyć, że dla większości punktów końcowych dotyczących jakości życia nie zaobserwowano istotnych statystycznie różnic, a konkluzja autorów abstraktu jest następująca: dla obu ramion badania (pembrolizumab + chemioterapia vs placebo + chemioterapia) wykazano stabilność i podobieństwo wyników dotyczących jakości życia w okresie 18 tygodni.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdz. 4.3, s. 41
Dotyczy: ograniczenia analizy klinicznej przedstawionego w AWA.
W uwadze przedstawiono polemikę ze wskazanym w AWA głównym ograniczeniem AKL, związanym z przedstawieniem wyników tylko dla porównania z jednym schematem chemioterapii (cisplatyna + 5-FU) spośród wielu schematów możliwych do zastosowania we wnioskowanym wskazaniu.
Należy jednak podkreślić brak danych dotyczących porównania pembrolizumabu z innymi schematami chemioterapii, w tym schematami dwuskładnikowymi opartymi na innych związkach platyny, m.in. na oksaliplatynie. Powyższe ograniczenie przekłada się bezpośrednio na niepewność związaną z wynikami analizy ekonomicznej oraz analizy wpływu na budżet.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdz. 6.3.3, s. 66
Dotyczy: przedstawionych w AWA obliczeń własnych analityków AOTMiT oraz propozycji wnioskodawcy odnośnie dodatkowego wariantu oszacowań.
Należy zauważyć, iż wskazana przez eksperta liczebność populacji, na podstawie której przeprowadzono oszacowania własne w AWA, nie została uzyskana bezpośrednio z danych epidemiologicznych, ekspert otrzymał dane z KRN.
Odnośnie wariantu oszacowań uwzględniającego udziały wskazane przez jednego z ekspertów, należy podkreślić, że przeprowadzono oszacowania własne z uwagi na to, że liczebność populacji wskazana przez eksperta znacznie odbiegała od pozostałych oszacowań.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdz. 6.3.1, s. 66
Dotyczy: uwagi analityków AOTMiT, dotyczącej szacowania populacji docelowej w oparciu o wskaźnik zapadalności.
Analitycy AOTMiT podtrzymują stanowisko przedstawione w AWA, że zgodnie z danymi KRN wśród mężczyzn zdiagnozowanych w latach 2003-2005 wskaźnik przeżyć 1 rocznych wynosił 26,5%, wśród kobiet 32,8%, stąd liczebność populacji oszacowana jedynie na podstawie zapadalności może być w pewnym stopniu niedoszacowana.

1.

Marzena Labak-Klimasara

Bristol Myers Squibb Services
Sp. z o.o.

Rozdz. 6.3.1, str. 76

Dotyczy: komentarz odnosi się do oszacowań populacji przeprowadzonych przez analityków Agencji na podstawie danych NFZ.

Wnioskodawca powtarza ograniczenie danych NFZ wskazane przez analityków Agencji w rozdziale 5.3, dotyczące braku możliwości określenia, w której linii leczenia u sprawozdawanych pacjentów stosowany był pemetreksed w skojarzeniu z cisplatyną/karboplatyną. Niemniej, biorąc pod uwagę wytyczne kliniczne, preferowaną formą postępowania w I linii jest stosowanie powyższych skojarzeń, więc należy przypuszczać, iż dla większości pacjentów była to pierwsza zastosowana terapia.

Ze względu na ograniczenia oszacowań wnioskodawcy opartych na danych KRN i trudnych do weryfikacji założeniach, nie ma podstaw dla stwierdzenia, iż oszacowania wnioskodawcy wydają się lepiej odpowiadać spodziewanej praktyce klinicznej.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

2.

Agata Tamara Nowicka

Stowarzyszenie Walki z rakiem Płuca
Oddział Szczecin

Cała analiza

Dotyczy: komentarz ogólny dotyczący rokowania w międzybłoniaku opłucnej oraz metod leczenia, w tym pozytywnych rekomendacji w zakresie zastosowania niwolumabu i ipilimumabu.

Przesłany komentarz stanowi dodatkową opinię organizacji pacjenckiej.

Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.

3.

Aleksandra Rudnicka

Stowarzyszenie na Rzecz Walki
z Chorobami Nowotworowymi SANITAS

Cała analiza

Dotyczy: komentarz ogólny dotyczący rokowania w międzybłoniaku opłucnej oraz metod leczenia, w tym pozytywnych rekomendacji w zakresie zastosowania niwolumabu i ipilimumabu.

Przesłany komentarz stanowi dodatkową opinię organizacji pacjenckiej.

Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.

4.

Aleksandra Wilk

Fundacja TO SIĘ LECZY
Sekcja Raka Płuca

Cała analiza

Dotyczy: komentarz ogólny dotyczący rokowania w międzybłoniaku opłucnej oraz metod leczenia. Odniesiono się do wyników badania CheckMate 743.

Przesłany komentarz stanowi dodatkową opinię organizacji pacjenckiej.

Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.

5.

Krystyna Wechmann

Fundacja Polska Koalicja
Pacjentów Onkologicznych

Cała analiza

Dotyczy: komentarz ogólny dotyczący rokowania w międzybłoniaku opłucnej oraz metod leczenia, w tym pozytywnych rekomendacji w zakresie zastosowania niwolumabu i ipilimumabu.

Przesłany komentarz stanowi dodatkową opinię organizacji pacjenckiej.

Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.

6.

Dr n. med.
Katarzyna Stencel

Szpital Kliniczny
im. Heliodora Swiecickiego UM
w Poznaniu

Cała analiza

Dotyczy: komentarz dotyczący skuteczności niwolumabu i ipilimumabu.

W komentarzu ekspert odniosła się do szczególnej korzyści ze stosowania wnioskowanej terapii w populacji pacjentów z podtypem mięsakowatym złośliwego międzybłoniaka opłucnej.

Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.

7.

Dr n. med.
Magdalena Knetki-Wróblewska

Narodowy Instytut Onkologii- Państwowy Instytut Badawczy
w Warszawie

Uwaga została zgłoszona jako uwaga do analiz wnioskodawcy, stąd została pozostawiona bez rozpatrzenia.

1.

Marzena Labak-Klimasara

Bristol Myers Squibb Services
Sp. z o.o.

Rozdz. 6.3.1, str. 76

Dotyczy: komentarz odnosi się do oszacowań populacji przeprowadzonych przez analityków Agencji na podstawie danych NFZ.

Wnioskodawca powtarza ograniczenie danych NFZ wskazane przez analityków Agencji w rozdziale 5.3, dotyczące braku możliwości określenia, w której linii leczenia u sprawozdawanych pacjentów stosowany był pemetreksed w skojarzeniu z cisplatyną/karboplatyną. Niemniej, biorąc pod uwagę wytyczne kliniczne, preferowaną formą postępowania w I linii jest stosowanie powyższych skojarzeń, więc należy przypuszczać, iż dla większości pacjentów była to pierwsza zastosowana terapia.

Ze względu na ograniczenia oszacowań wnioskodawcy opartych na danych KRN i trudnych do weryfikacji założeniach, nie ma podstaw dla stwierdzenia, iż oszacowania wnioskodawcy wydają się lepiej odpowiadać spodziewanej praktyce klinicznej.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

2.

Agata Tamara Nowicka

Stowarzyszenie Walki z rakiem Płuca
Oddział Szczecin

Cała analiza

Dotyczy: komentarz ogólny dotyczący rokowania w międzybłoniaku opłucnej oraz metod leczenia, w tym pozytywnych rekomendacji w zakresie zastosowania niwolumabu i ipilimumabu.

Przesłany komentarz stanowi dodatkową opinię organizacji pacjenckiej.

Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.

3.

Aleksandra Rudnicka

Stowarzyszenie na Rzecz Walki
z Chorobami Nowotworowymi SANITAS

Cała analiza

Dotyczy: komentarz ogólny dotyczący rokowania w międzybłoniaku opłucnej oraz metod leczenia, w tym pozytywnych rekomendacji w zakresie zastosowania niwolumabu i ipilimumabu.

Przesłany komentarz stanowi dodatkową opinię organizacji pacjenckiej.

Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.

4.

Aleksandra Wilk

Fundacja TO SIĘ LECZY
Sekcja Raka Płuca

Cała analiza

Dotyczy: komentarz ogólny dotyczący rokowania w międzybłoniaku opłucnej oraz metod leczenia. Odniesiono się do wyników badania CheckMate 743.

Przesłany komentarz stanowi dodatkową opinię organizacji pacjenckiej.

Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.

5.

Krystyna Wechmann

Fundacja Polska Koalicja
Pacjentów Onkologicznych

Cała analiza

Dotyczy: komentarz ogólny dotyczący rokowania w międzybłoniaku opłucnej oraz metod leczenia, w tym pozytywnych rekomendacji w zakresie zastosowania niwolumabu i ipilimumabu.

Przesłany komentarz stanowi dodatkową opinię organizacji pacjenckiej.

Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.

6.

Dr n. med.
Katarzyna Stencel

Szpital Kliniczny
im. Heliodora Swiecickiego UM
w Poznaniu

Cała analiza

Dotyczy: komentarz dotyczący skuteczności niwolumabu i ipilimumabu.

W komentarzu ekspert odniosła się do szczególnej korzyści ze stosowania wnioskowanej terapii w populacji pacjentów z podtypem mięsakowatym złośliwego międzybłoniaka opłucnej.

Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.

7.

Dr n. med.
Magdalena Knetki-Wróblewska

Narodowy Instytut Onkologii- Państwowy Instytut Badawczy
w Warszawie

Uwaga została zgłoszona jako uwaga do analiz wnioskodawcy, stąd została pozostawiona bez rozpatrzenia.

1.

Tadeusz Włodarczyk
-
Prezes Głównego Zarządu Stowarzyszenia Mężczyzn
z Chorobami Prostaty "Gladiator"

Uwagi stanowią ogólny komentarz do aktualnej praktyki klinicznej oraz efektywności leczenia olaparybem.

Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.

2.

Dr hab. n. med.
Jakub Żołnierek

Uwagi stanowią komentarz dot. wyboru komparatora.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

3.

Krzysztof Kornas
-
AstraZeneca
Pharma Poland sp. z o.o.

1 uwaga
Uwaga stanowi komentarz do oszacowania populacji, a także liczby pacjentów uzyskanych przez Agencję na podstawie danych NFZ. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

2 uwaga
Uwaga dotyczy uzasadnienia dla nieuwzględnienia w analizach dodatkowego komparatora docetakselu dla populacji pacjentów, u których nie był on wcześniej stosowany, a których stan zdrowia pozwala na taką terapię. Zdaniem ankietowanego przez Agencję eksperta prof. Piotra Potemskiego technologią najskuteczniejszą i najtańszą, aktualnie stosowaną w analizowanym wskazaniu jest docetaksel w populacji chorych wcześniej nieleczonych docetakselem. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

3 uwaga
Uwaga dotyczy komentarzy do kryteriów włączenia/ wykluczenia do przeglądu systematycznego wnioskodawcy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

4 uwaga
Uwaga dotyczy ograniczeń syntezy wyników w analizie klinicznej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

5 uwaga
Uwaga stanowi wyjaśnienie wnioskodawcy odnośnie do oszacowań rocznej liczby sprzedanych opakowań w scenariuszu nowym. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

6 uwaga
xxxxx xxxxxxxx xxxxx xxxxx xxxxxxxxxx xxxx xxxxxxx xxxxxxxx xx xxxxxxxxx xxx xxxxxx xx xxxxxxxxxxx xxxxx xxxx xxxx xxxxx xxxxxxx xxxxxxxx xxxxxxx xxxxxxxx xxxxxxx xxxxxxxx xxxxxxxxxxx xxxxxxxxx xxxxxxx xxxxx xxxxxxxx xxxx xxxxxx xxxxx xxxx xxxxxx xxxxxx xxxxxx xxxxxx xxxxxxx xxx xxxxxx xxxxxx. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

7 uwaga
Uwaga stanowi wyjaśnienie do danych wskazanych w AWA na podstawie wniosku refundacyjnego w zakresie daty dodatkowego świadectwa ochronnego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

8 uwaga
Komentarz odnosi się do uwag do programu lekowego. Wnioskodawca zgodził się z uwagami prof. Piotra Potemskiego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

9 uwaga
Uwaga dotyczy oszacowań rocznej liczebności populacji obejmującej wszystkich pacjentów, u których wnioskowana technologia może być zastosowana. Agencja podtrzymuje stanowisko, że oszacowania rocznej liczebności populacji obejmującej wszystkich pacjentów, u których wnioskowana technologia może być zastosowana, muszą obejmować pacjentów we wszystkich zarejestrowanych wskazaniach. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

10 uwaga
Uwaga stanowi wyjaśnienie wnioskodawcy wobec braku przeprowadzenia analizy wrażliwości dla niektórych parametrów. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

11 uwaga
Agencja podtrzymuje stanowisko, że nie przeprowadzono walidacji zewnętrznej modelu, która zgodnie z polskimi Wytycznymi HTA „odnosi się do zgodności wyników modelowania z bezpośrednimi dowodami empirycznymi i może polegać np. na porównaniu pośrednich danych wyjściowych modelu z opublikowanymi wynikami długoterminowych badań (jeśli takie istnieją).”

12 uwaga
Uwaga stanowi komentarz wnioskodawcy odnośnie do oszacowanych kosztów leczenia w analizie wpływu na budżet. W analizie wpływu na budżet pominięto bowiem koszty działań niepożądanych, podczas gdy w analizie ekonomicznej koszt ten został uwzględniony. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

1.

Roman Markowski

AbbVie sp. z o.o

Uwaga 1 dotyczy braku przedstawienia w analizie klinicznej Wnioskodawcy wyników Ad Up w podziale na dorosłych i młodzież.

Uwaga 2 odnosi się do sygnału bezpieczeństwa stosowania inhibitorów kinaz Janusowych z FDA.
Należy zwrócić uwagę, że aktualna ChPL została zaktualizowana o informacje wskazane w AWA.

Uwagi 3-9 dotyczą dyskusji z ograniczeniami wskazanymi przez analityków Agencji.
Analitycy podtrzymują stanowisko wyrażone w AWA, całkowita populacja pacjentów kwalifikujących się do leczenia UPA może być niższa od oszacowanej, koszty leczenia ponoszone przez NFZ są niższe od oszacowań wnioskodawcy, BSC zostało opisane w sposób niespójny z wynikami badania rzeczywistej praktyki klinicznej przeprowadzonego przez AOTMiT.

Uwaga 10 dotyczy zgłoszonych propozycji modyfikacji projektu programu lekowego złożonego przez wnioskodawcę.
Wnioskodawca nie odniósł się do zastrzeżeń, wskazując na przeprowadzone konsultacje.

Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.