Biuletyn Informacji Publicznej AOTMiT

Szczegóły: Opublikowano: 01 lipiec 2019; Utworzono: 17 czerwiec 2019; Poprawiono: 01 październik 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Kineret, anakinra, roztwór do iniekcji, ampułkostrzykawka à 100 mg/0,67 ml, we wskazaniu: młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów o początku uogólnionym w okresie transformacji do ostrej białaczki szpikowej (ICD-10: M08.2) w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Wskazanie:

młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów o początku uogólnionym w okresie transformacji do ostrej białaczki szpikowej (ICD-10: M08.2)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 47 f ust. 1 ust. o św.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.2944.2019.AK; 14.06.2019
Pismem znak: PLR.46434.2944.2019.3.AK z dnia 25.06.2019 r. zmieniono wskazanie na: młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów o początku uogólnionym

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności finansowania ze środków publicznych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 208/2019 do zlecenia 130/2019
(Dodano: 16.07.2019 r.)

Raport Agencji:

OT.422.47.2019
(Dodano: 05.08.2019 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Opinia 52/2019 do zlecenia 130/2019
(Dodano: 01.10.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 08 lipiec 2019; Utworzono: 17 czerwiec 2019; Poprawiono: 16 lipiec 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Intratect, immunoglobulinum humanum normale, roztwór do infuzji, fiolka à 5 g/100 ml, we wskazaniu: miastenia ciężka rzekomoporaźna (ICD-10: G70.0) w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Wskazanie:

miastenia ciężka rzekomoporaźna (ICD-10: G70.0)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 47 f ust. 1 ust. o św.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.2950.2019.AK; 14.06.2019

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności finansowania ze środków publicznych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Raport Agencji:

OT.422.46.2019
(Dodano: 08.07.2019 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Opinia 54/2019 do zlecenia 129/2019
(Dodano: 15.07.2019 r.)

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 210/2019 do zlecenia 129/2019
(Dodano: 16.07.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 05 lipiec 2019; Utworzono: 17 czerwiec 2019; Poprawiono: 17 lipiec 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Bavencio, avelumab, koncentrat o sporządzania roztworu do infuzji, fiolka à 20 mg/ml we wskazaniu: przerzutowy rak z komórek Merkla (ICD-10: C44) w ramach ratunkowego dostępu do techologii lekowych

Wskazanie:

przerzutowy rak z komórek Merkla (ICD-10: C44)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 47 f ust. 1 ust. o św.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.2904.2019.AK; 13.06.2019

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności finansowania ze środków publicznych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Raport Agencji:

OT.422.45.2019 Bavencio Avelumab
(Dodano: 05.07.2019 r.)

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 209/2019 do zlecenia 128/2019
(Dodano: 16.07.2019 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Opinia 53/2019 do zlecenia 128/2019
(Dodano: 17.07.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 12 czerwiec 2019; Utworzono: 12 czerwiec 2019; Poprawiono: 12 czerwiec 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Sporządzenie opinii w zakresie zaleceń postępowania dotyczących diagnostyki i leczenia raka jelita grubego

Wskazanie:

rak jelita grubego

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 31 n pkt 4a

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

ASJ.078.50.2019.WS; 05.06.2019

Zlecenie dotyczy:

przygotowania opinii

Szczegóły: Opublikowano: 08 sierpień 2019; Utworzono: 06 czerwiec 2019; Poprawiono: 29 sierpień 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Ninlaro, ixazomibum, kapsułki twarde, 4 mg, 3, kaps., EAN: 3400930077726, Ninlaro, ixazomibum, kapsułki twarde, 2,3 mg, 3, kaps., EAN: 3400930077696, Ninlaro, Ixazomibum, kapsułki twarde, 3 mg, 3, kaps., EAN:3400930077719, we wskazaniu wynikającym ze złożonych wniosków refundacyjnych i uzgodnionych programów lekowych

Wskazanie:

leczenie chorych na opornego lub nawrotowego szpiczaka mnogiego (ICD-10 C.90)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4600.3544.2018.15.AP; PLR.4600.3545.2018.15.AP; PLR.4600.3546.2018.14.AP; 04.06.2019

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 126/2019
Analiza kliniczna do zlecenia 126/2019
Analiza ekonomiczna do zlecenia 126/2019
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 126/2019
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 126/2019
Uzupełnienie do zlecenia 126/2019

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 126/2019

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 15.08.2019 r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 126/2019

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

Nr analizy weryfikacyjnej		OT.4331.33.2019
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Wniosek o objęcie refundacją leku Ninlaro (iksazomib): w ramach programu lekowego: „Iksazomib w leczeniu chorych na opornego lub nawrotowego szpiczaka mnogiego (ICD10 C90.0)”
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Rozpatrzone
1.	Dorota Deleżyńska – Takeda Pharma Sp. z o.o.		Rozdział 3.1.2.3, str. 13-14 Uwaga wnioskodawcy stanowi uzasadnienie zaproponowanego instrumentu dzielenia ryzyka. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdział 12, str. 74, Tabela 39 Uwaga wnioskodawcy stanowi wyjaśnienie, w jaki sposób należy interpretować w programie lekowym zapis „brak oporności na lenalidomid”. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdział 5.3.1 str. 49-50 Uwaga wnioskodawcy stanowi uzasadnienie przyjętej w modelu liczby cykli Ixa-RD. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdział 6.3, str. 58, Tabela 31 Uwaga wnioskodawcy stanowi uzasadnienie przyjęcia w modelu założenia, że do leczenia iksazomibem w skojarzeniu z lenalidomidem i deksametazonem (Ixa-RD) będą kwalifikować się tylko nowi pacjenci z subpopulacji kwalifikujących się do leczenia lenalidomidem, a nie będą kwalifikować się pacjenci leczeni lenalidomidem w momencie objęcia refundacją iksazomibu. Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko, że aktualne zapisy proponowanego programu lekowego dopuszczają sytuację, w której pacjent leczony protokołem RD (lenalidomid w skojarzeniu z deksametazonem) przechodzi na leczenie protokołem Ixa-RD. W związku z tym przedstawiony w analizie wrażliwości wariant uwzględniający dodatkowo w populacji docelowej pacjentów dotychczas leczonych protokołem RD, powinien stanowić wariant podstawowy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
2.	Łukasz Rokicki – Fundacja Carita im. Wiesławy Adamiec		Uwaga stanowi podkreślenie korzyści płynących dla pacjentów z uruchomienia nowego programu lekowego, w tym korzyści płynących z doustnego sposobu podania preparatu Ninlaro. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 73/2019 do zlecenia 126/2019
(Dodano: 22.08.2019 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 71/2019 do zlecenia 126/2019
(Dodano: 29.08.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 03 lipiec 2019; Utworzono: 06 czerwiec 2019; Poprawiono: 08 lipiec 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Mozobil, plerixafor, koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, fiolka à 24 mg/1,2 ml, we wskazaniu: retinoblastoma (ICD-10: C69.2) w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Wskazanie:

retinoblastoma (ICD-10: C69.2)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 47 f ust. 1 ust. o św.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.2271.2019.1.AK; 03.06.2019

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności finansowania ze środków publicznych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Raport Agencji:

OT_422.44.2019
(Dodano: 03.07.2019 r.)

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 198/2019 do zlecenia 125/2019
(Dodano: 04.07.2019 r.)

Opinia Prezesa:

Opinia 51/2019 do zlecenia 125/2019
(Dodano: 08.07.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 19 sierpień 2019; Utworzono: 03 czerwiec 2019; Poprawiono: 08 listopad 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Bedrolite, cannabis flos bedrolite, susz, CBD 9% + THC < 1%, opakowanie à 5 g, we wskazaniu: padaczka lekooporna w przebiegu zespołu Dravet po nieskuteczności lub przeciwwskazaniach do stosowania: walproinianów, stiripentolu, klobazamu, diety ketogennej

Wskazanie:

padaczka lekooporna w przebiegu zespołu Dravet po nieskuteczności lub przeciwwskazaniach do stosowania: walproinianów, stiripentolu, klobazamu, diety ketogennej

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 39 ust. 3 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.2049.2019.3.PG; 28.05.2019

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności wydawania zgód na refundację produktu leczniczego

Raport Agencji:

OT.4311.10.2019
(Dodano: 19.08.2019 r.)

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 71/2019 do zlecenia 124/2019
(Dodano: 21.08.2019 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Opinia 69/2019 do zlecenia 124/2019
(Dodano: 08.11.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 22 sierpień 2019; Utworzono: 03 czerwiec 2019; Poprawiono: 03 wrzesień 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Calcort, deflazacort, tabletki à 6 mg i 30 mg, we wskazaniu u pacjentów z dystrofią mięśniową typu Duchenne'a (DMD), u których istnieją przeciwwskazania do zastosowania prednizonu

Wskazanie:

u pacjentów z dystrofią mięśniową typu Duchenne'a (DMD), u których istnieją przeciwwskazania do zastosowania prednizonu

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 39 ust. 3 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.443.2019.8.AD; 28.05.2019

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności wydawania zgód na refundację produktu leczniczego

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 74/2019 do zlecenia 123/2019
(Dodano: 22.08.2019 r.)

Raport Agencji:

OT.4311.9.2019
(Dodano: 29.08.2019 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 72/2019 do zlecenia 123/2019
(Dodano: 03.09.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 15 lipiec 2019; Utworzono: 03 czerwiec 2019; Poprawiono: 18 lipiec 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Przygotowanie opinii oceniającej zasadność wprowadzenia zmian w dotychczasowym opisie programu lekowego: B.47 "Leczenie umiarkowanej i ciężkiej postaci łuszczycy plackowatej (ICD-10: L40.0)"

Wskazanie:

Leczenie umiarkowanej i ciężkiej postaci łuszczycy plackowatej (ICD-10: L40.0)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 31 n pkt 5

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4604.491.2019.KŻ; 30.05.2019

Zlecenie dotyczy:

przygotowania opinii

Raport Agencji:

OT.4320.10.2019
(Dodano: 15.07.2019 r.)

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 212/2019 do zlecenia 122/2019
(Dodano: 17.07.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 26 lipiec 2019; Utworzono: 03 czerwiec 2019; Poprawiono: 09 sierpień 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Keytruda, pembrolizumabum, koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji 25 mg/ml, 1 fiol. 4 ml, EAN: 5901549325126 w ramach programu lekowego: "Leczenie czerniaka skóry lub błon śluzowych (ICD-10: C43)"

Wskazanie:

Leczenie czerniaka skóry lub błon śluzowych (ICD-10: C43)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4600.101.2019.12.PB; 27.05.2019

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 121/2019
Analiza kliniczna do zlecenia 121/2019
Analiza ekonomiczna do zlecenia 121/2019
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 121/2019
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 121/2019

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 121/2019

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 02.08.2019 r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 121/2019

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

Nr analizy weryfikacyjnej		OT.4331.32.2019
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu produktu leczniczego Keytruda (pembrolizumab) w ramach programu lekowego: „Leczenie czerniaka skóry lub błon śluzowych (ICD-10 C43)”
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Rozpatrzone
1.	Aneta Mela		Dotyczy: uwzględnienia terapii lekiem Opdivo i terapii skojarzonej Tafinlar+Mekinist w charakterze komparatorów dodatkowych. Wyjaśnienie dotyczące przyjętych komparatorów zostało opisane w rozdziale 3.6 AWA. Analitycy podtrzymują swoje stanowisko o zasadności przyjęcia niwolumabu i terapii dabrafenib + trametynib w charakterze komparatorów dodatkowych. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy. Dotyczy: braku wyników w badaniu K-054 dla przeżycia całkowitego OS. W AWA przedstawiono wszystkie dostępne wyniki z ww. badania. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy. Dotyczy: zbyt krótkiego okresu obserwacji w badaniu K-054 dla osiągnięcia mediany RFS w grupie PEM. Analitycy zgadzają się z interpretacją wyniku przez wnioskodawcę. Jednocześnie podtrzymują swoje stanowisko, że nieosiągnięcie mediany stanowi niepewność w kontekście ostatecznej wielkości uzyskanego efektu dla PEM. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy. Dotyczy: zawężenia populacji pacjentów ze stopniem zaawansowania IIIA na podstawie określenia minimalnych przerzutów. Komentarz analityków ma na celu podkreślenie rozbieżności między klasyfikacją AJCC a kryteriami włączenia do badania. Klasyfikacja AJCC wyodrębnia grupę pacjentów ze stopniem zaawansowania IIIA, jednak nie różnicuje w obrębie tej grupy na podstawie wielkości i ilości przerzutów. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy. Dotyczy: stopnia zgodności między analitykami dokonującymi selekcji na etapie analizy pełnych tekstów publikacji. Uwaga jest zasadna, jednak nie wpływa na wnioskowanie analizy. Dotyczy: wątpliwości dotyczących przyjętej masy ciała pacjentów leczonych niwolumabem. W związku z faktem, iż analitycy Agencji nie byli w posiadaniu danych dotyczących średniej masy ciała pacjentów w analizowanym wskazaniu, przyjęto za wnioskodawcą analogiczną wartość jak dla pacjentów leczonych ipilimumabem z badania K-054. Należy przyznać, że dla leków których dawkowanie uzależnione jest od masy ciała pacjenta, parametr ten stanowi niepewność oszacowań. Przy uwzględnieniu cen komparatorów dodatkowych z RSS na podstawie wniosków refundacyjnych uwzględnienie nawet wyższej niż w AWA masy ciała pacjentów nie zmienia wnioskowania w tym wariancie analizy. Dotyczy: oszacowania liczebności populacji docelowej wg danych NFZ. Uwaga wnioskodawcy została już zawarta w AWA w rozdziale 6.3.3. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 66/2019 do zlecenia 121/2019
(Dodano: 07.08.2019 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 66/2019 do zlecenia 121/2019
(Dodano: 09.08.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 17 czerwiec 2019; Utworzono: 03 czerwiec 2019; Poprawiono: 09 sierpień 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Venclyxto, wenetoklaks, kapsułki twarde à 10 mg, we wskazaniu: przewlekła białaczka limfocytowa (ICD-10: C91.1) u pacjenta bez delecji 17p / mutacji w genie TP53 w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowej

Wskazanie:

przewlekła białaczka limfocytowa (ICD-10: C91.1) u pacjenta bez delecji 17p / mutacji w genie TP53

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 47 f ust. 1 ust. o św.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.2092.2019.1.AB; 29.05.2019

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności finansowania ze środków publicznych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Raport Agencji:

OT.422.41.2019
(Dodano: 17.06.2019 r.)

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 158/2019 do zlecenia 120/2019
(Dodano: 28.06.2019 r.)

Opinia Prezesa:

Opinia 47/2019 do zlecenia 120/2019
(Dodano: 09.08.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 17 czerwiec 2019; Utworzono: 03 czerwiec 2019; Poprawiono: 09 sierpień 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Venclyxto, wenetoklaks, kapsułki twarde à 100 mg, we wskazaniu: przewlekła białaczka limfocytowa (ICD-10: C91.1) u pacjenta bez delecji 17p / mutacji w genie TP53 w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowej

Wskazanie:

przewlekła białaczka limfocytowa (ICD-10: C91.1) u pacjenta bez delecji 17p / mutacji w genie TP53

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 47 f ust. 1 ust. o św.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.2103.2019.1.AB; 28.05.2019

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności finansowania ze środków publicznych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Raport Agencji:

OT.422.41.2019
(Dodano: 17.06.2019 r.)

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 161/2019 do zlecenia 119/2019
(Dodano: 28.06.2019 r.)

Opinia Prezesa:

Opinia 46/2019 do zlecenia 119/2019
(Dodano: 09.08.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 17 czerwiec 2019; Utworzono: 03 czerwiec 2019; Poprawiono: 09 sierpień 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Venclyxto, wenetoklaks, tabletki powlekane à 50 mg, we wskazaniu: przewlekła białaczka limfocytowa (ICD-10: C91.1) u pacjenta bez delecji 17p / mutacji w genie TP53 w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowej

Wskazanie:

przewlekła białaczka limfocytowa (ICD-10: C91.1) u pacjenta bez delecji 17p / mutacji w genie TP53

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 47 f ust. 1 ust. o św.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.2095.2019.1.AB; 28.05.2019

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności finansowania ze środków publicznych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Raport Agencji:

OT.422.41.2019
(Dodano: 17.06.2019 r.)

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 160/2019 do zlecenia 118/2019
(Dodano: 28.06.2019 r.)

Opinia Prezesa:

Opinia 45/2019 do zlecenia 118/2019
(Dodano: 09.08.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 24 czerwiec 2019; Utworzono: 03 czerwiec 2019; Poprawiono: 05 lipiec 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Xtandi, enzalutamid, kapsułki miękkie 40 mg we wskazaniu: rak gruczołu krokowego oporny na kastrację (ICD-10: C61) u pacjentów po leczeniu abirateronem, u których nie wystąpiła oporność krzyżowa, w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Wskazanie:

rak gruczołu krokowego oporny na kastrację (ICD-10: C61) u pacjentów po leczeniu abirateronem, u których nie wystąpiła oporność krzyżowa

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 47 f ust. 1 ust. o św.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.277.2019.4.AB; 28.05.2019

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności finansowania ze środków publicznych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Raport Agencji:

OT.422.43.2019
(Dodano: 24.06.2019 r.)

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 183/2019 do zlecenia 117/2019
(Dodano: 26.06.2019 r.)

Opinia Prezesa:

Opinia 50/2019 do zlecenia 117/2019
(Dodano: 05.07.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 11 czerwiec 2019; Utworzono: 03 czerwiec 2019; Poprawiono: 11 czerwiec 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Przygotowanie opinii Rady Przejrzystości w sprawie substancji czynnej sirolimusum w zakresie wskazania: zespół Klippel-Trenaunay

Wskazanie:

zespół Klippel-Trenaunay

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 40 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4604.469.3.2019.KK P.3.KK; 31.05.2019

Zlecenie dotyczy:

przygotowania opinii Rady Przejrzystości

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 157/2019 do zlecenia 116/2019
(Dodano: 11.06.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 05 czerwiec 2019; Utworzono: 03 czerwiec 2019; Poprawiono: 05 czerwiec 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Przygotowanie opinii Rady Przejrzystości w sprawie substancji czynnej rytuksymabu w zakresie wskazania: B.91 "Leczenie rytuksymabem ciężkiej pęcherzycy opornej na immunosupresję (ICD-10 L10)"

Wskazanie:

Leczenie rytuksymabem ciężkiej pęcherzycy opornej na immunosupresję (ICD-10 L10)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 40 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4604.550.2019.KZ; 24.05.2019

Zlecenie dotyczy:

przygotowania opinii Rady Przejrzystości

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 156/2019 do zlecenia 115/2019
(Dodano: 05.06.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 05 czerwiec 2019; Utworzono: 03 czerwiec 2019; Poprawiono: 05 czerwiec 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Przygotowanie opinii Rady Przejrzystości w sprawie substancji czynnych peginterferonum alfa-2a oraz peginterferonum alfa-2b w zakresie wskazań: peginterferonum alfa-2a (C64 nowotwór złośliwy nerki, z wyjątkiem miedniczki nerkowej, C84 obwodowy i skórny chłoniak z komórek T, C84.0 ziarniniak grzybiasty, C84.1 choroba Sezary'ego, C84.2 chłoniak strefy T, C84.3 chłoniak limfoepitelioidalny, C84.4 obwodowy chłoniak z komórek T, C84.5 inne i nieokreślone chłoniaki T, C85 inne i nieokreślone postacie chłoniaków nieziarniczych, C85.1 chłoniak z komórek B, nieokreślony, C85.7 inne określone postacie chłoniakka nieziarniczego, C85.9 chłoniak nieziarniczy, nieokreślony, C91.4 białaczka włochatokomórkowa (hairy-cell), C96.2 guzy złośliwe z komórek tucznych, D45 czerwienica prawdziwa, D47.1 przewlekła choroba układu wytwórczego szpiku, D75.2 nadpłytkowość samoistna), peginterferonum alfa-2b (C43 czerniak złośliwy skóry, C43.0 czerniak złośliwy wargi, C43.1 czerniak złośliwy powieki, łącznie z kątem oka, C43.2 czerniak złośliwy ucha i przewodu słuchowego zewnętrznego, C43.3 czerniak złośliwy innych i nieokreślonych części twarzy, C43.4 czerniak złośliwy skóry owłosionej głowy i skóry szyi, C43.5 czerniak złośliwy tułowia, C43.6 czerniak złośliwy kończyny górnej łącznie z barkiem, C43.7 czerniak złośliwy kończyny dolnej łącznie z biodrem, C43.8 czerniak złośliwy skóry przekraczający wyżej określone granice, C43.9 czerniak złośliwy skóry, nieokreślony, C82 chłoniak nieziarniczy guzkowy (grudkowy), C82.0 z małych wpuklonych (szczelinowatych=cleaved) komórek, guzkowy, C82.7 inne postacie chłoniaka nieziarniczego guzkowego, C90.0 szpiczak mnogi, C91.0 ostra białaczka limfoblastyczna, C91.1 przewlwkła białaczka limfocytowa, C91.3 białaczka prolimfocytarna, C91.5 białączka dorosłych z komórek T, C92.1 przewlekła białaczka szpikowa, E85 amyloidoza /skrobiawica/, E85.3 wtórne amyloidozy narządowe, E85.4 zlokalizowane (narządowe) odkładanie się mas skrobiowatych, E85.8 inne amyloidozy, E85.9 amyloidoza, nieokreślona, C64 nowotwór złośliwy nerki, z wyjątkiem miedniczki nerkowej, C84 obwodowy i skórny chłoniak z komórek T, C84.0 ziarniniak grzybiasty, C84.1 choroba Sezary'ego, C84.2 chłoniak strefy T, C84.3 chłoniak limfoepitelioidalny, C84.4 obwodowy chłoniak z komórek T, C84.5 inne i nieokreślone chłoniaki T, C91.4 białaczka włochatokomórkowa (hairy-cell), D45 czerwienica prawdziwa, D47.1 przewlekła choroba układu wytwórczego szpiku, D75.2 nadpłytkowość samoistna)

Wskazanie:

peginterferonum alfa-2a (C64 nowotwór złośliwy nerki, z wyjątkiem miedniczki nerkowej, C84 obwodowy i skórny chłoniak z komórek T, C84.0 ziarniniak grzybiasty, C84.1 choroba Sezary'ego, C84.2 chłoniak strefy T, C84.3 chłoniak limfoepitelioidalny, C84.4 obwodowy chłoniak z komórek T, C84.5 inne i nieokreślone chłoniaki T, C85 inne i nieokreślone postacie chłoniaków nieziarniczych, C85.1 chłoniak z komórek B, nieokreślony, C85.7 inne określone postacie chłoniakka nieziarniczego, C85.9 chłoniak nieziarniczy, nieokreślony, C91.4 białaczka włochatokomórkowa (hairy-cell), C96.2 guzy złośliwe z komórek tucznych, D45 czerwienica prawdziwa, D47.1 przewlekła choroba układu wytwórczego szpiku, D75.2 nadpłytkowość samoistna), peginterferonum alfa-2b (C43 czerniak złośliwy skóry, C43.0 czerniak złośliwy wargi, C43.1 czerniak złośliwy powieki, łącznie z kątem oka, C43.2 czerniak złośliwy ucha i przewodu słuchowego zewnętrznego, C43.3 czerniak złośliwy innych i nieokreślonych części twarzy, C43.4 czerniak złośliwy skóry owłosionej głowy i skóry szyi, C43.5 czerniak złośliwy tułowia, C43.6 czerniak złośliwy kończyny górnej łącznie z barkiem, C43.7 czerniak złośliwy kończyny dolnej łącznie z biodrem, C43.8 czerniak złośliwy skóry przekraczający wyżej określone granice, C43.9 czerniak złośliwy skóry, nieokreślony, C82 chłoniak nieziarniczy guzkowy (grudkowy), C82.0 z małych wpuklonych (szczelinowatych=cleaved) komórek, guzkowy, C82.7 inne postacie chłoniaka nieziarniczego guzkowego, C90.0 szpiczak mnogi, C91.0 ostra białaczka limfoblastyczna, C91.1 przewlwkła białaczka limfocytowa, C91.3 białaczka prolimfocytarna, C91.5 białączka dorosłych z komórek T, C92.1 przewlekła białaczka szpikowa, E85 amyloidoza /skrobiawica/, E85.3 wtórne amyloidozy narządowe, E85.4 zlokalizowane (narządowe) odkładanie się mas skrobiowatych, E85.8 inne amyloidozy, E85.9 amyloidoza, nieokreślona, C64 nowotwór złośliwy nerki, z wyjątkiem miedniczki nerkowej, C84 obwodowy i skórny chłoniak z komórek T, C84.0 ziarniniak grzybiasty, C84.1 choroba Sezary'ego, C84.2 chłoniak strefy T, C84.3 chłoniak limfoepitelioidalny, C84.4 obwodowy chłoniak z komórek T, C84.5 inne i nieokreślone chłoniaki T, C91.4 białaczka włochatokomórkowa (hairy-cell), D45 czerwienica prawdziwa, D47.1 przewlekła choroba układu wytwórczego szpiku, D75.2 nadpłytkowość samoistna)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 40 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4604.471.2019.5.JK; 24.05.2019

Zlecenie dotyczy:

przygotowania opinii Rady Przejrzystości

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 155/2019 do zlecenia 114/2019
(Dodano: 05.06.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 25 czerwiec 2019; Utworzono: 29 maj 2019; Poprawiono: 01 lipiec 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Nexavar, sorafenib, tabletki à 200 mg, we wskazaniu: rak rdzeniasty tarczycy (ICD-10: C73) w ramach ratunkowego dostęu do technologii lekowej

Wskazanie:

rak rdzeniasty tarczycy (ICD-10: C73)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 47 f ust. 1 ust. o św.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.2653.2019.1.AK; 27.05.2019

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności finansowania ze środków publicznych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Raport Agencji:

OT.422.42.2019
(Dodano: 25.06.2019 r.)

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 182/2019 do zlecenia 113/2019
(Dodano: 26.06.2019 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Opinia 49/2019 do zlecenia 113/2019
(Dodano: 01.07.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 17 czerwiec 2019; Utworzono: 29 maj 2019; Poprawiono: 09 sierpień 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Venclyxto, wenetoklaks, tabletki powlekane à 100 mg, we wskazaniu: przewlekła białaczka limfocytowa (ICD-10: C91.1) u pacjenta bez delecji 17p / mutacji w w genie TP53 w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowej

Wskazanie:

przewlekła białaczka limfocytowa (ICD-10: C91.1) u pacjenta bez delecji 17p / mutacji w w genie TP53

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 47 f ust. 1 ust. o św.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.1995.2019.AK; 24.05.2019

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności finansowania ze środków publicznych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Raport Agencji:

OT.422.41.2019
(Dodano: 17.06.2019 r.)

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 162/2019 do zlecenia 112/2019
ORP 163/2019 do zlecenia 112/2019
(Dodano: 19.06.2019 r.)

Opinia Prezesa:

Opinia 44/2019 do zlecenia 112/2019
(Dodano: 09.08.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 19 lipiec 2019; Utworzono: 29 maj 2019; Poprawiono: 05 sierpień 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Keytruda, pembrolizumabum, koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji 25 mg/ml, 1 fiol. 4 ml, EAN: 5901549325126 we wskazaniu wynikającym ze złożonego wniosku refundacyjnego i uzgodnionego prgramu lekowego: "Leczenie raka urotelialnego (ICD-10: C65, C66, C67, C68)"

Wskazanie:

Leczenie raka urotelialnego (ICD-10: C65, C66, C67, C68)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4600.4590.2018.17.MN; 24.05.2019

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 111/2019
Analiza kliniczna do zlecenia 111/2019
Analiza ekonomiczna do zlecenia 111/2019
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 111/2019
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 111/2019

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 111/2019

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 26.07.2019 r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 111/2019

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

Nr analizy weryfikacyjnej		OT.4331.31.2019
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Wniosek o objęcie refundacją leku Keytruda (pembrolizumab), koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, 25 mg/ml, 1 fiol. 4 ml, w ramach programu lekowego „Leczenie raka urotelialnego (ICD -10 C65, C66, C67, C68)”
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Rozpatrzono
1.	Aneta Mela Specjalista ds. Farmakoekonomiki MSD Polska		Uwaga do rozdz. 3.6, str. 20. Tabela 10. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko, że gemcytabina powinna być uwzględniona jako komparator dla pembrolizumabu ze względu na fakt, iż finansowana jest ze środków publicznych i stanowi standard postępowania w warunkach polskich u pacjentów z wnioskowanym wskazaniem. Uwaga do rozdz. 4.1.3.1, str. 23; rozdz. 4.2.1.1, str. 28; Rozdz. 4.2.1.2 str. 32. Uwagi stanowią wyjaśnienie wnioskodawcy do treści przedstawionych w komentarzach Agencji w AWA. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie AWA. Uwaga do rozdz. 9, str. 70. Tabela 43. Uwaga stanowi aktualizację informacji przedstawionych w analizie wnioskodawcy. Uwaga do rozdz. 5.3, rozdz. 5.3.2, horyzont czasowy analizy W AWA podkreślono, że ekstrapolacja danych dotyczących skuteczności bardzo znacznie poza horyzont czasowy badania jest standardem postępowania w przypadku analiz ekonomicznych. Konieczne było jednak omówienie przy tym niepewności z tym związanej, ponieważ wyniki analizy wrażliwości jednoznacznie wskazały na znaczenie parametru jakim jest horyzont czasowy dla wyników analizy. Zgodnie z wykresem tornado skrócenie horyzontu czasowego powoduje największy wzrost współczynnika ICUR i jest to wzrost bardzo znaczący (o ok. 80%), dlatego nacisk na ten parametr musiał być położony. Wnioskodawca postąpił przy tym zgodnie z dobrą praktyką testując horyzont czasowy w wystarczającym zakresie, tj. skrócił horyzont czasowy do czasu zbliżonego do czasu trwania badania i planowanego czasu trwania terapii produktem Keytruda w badaniu KEYNOTE-045. Uwaga do rozdz. 6.1.2 Wnioskodawca skomentował wybór gemcytabiny jako komparatora wnioskowanej interwencji w analizie wpływu na budżet. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA. Rozdział 6.1.2, 6.3.1, 6.3.3, 6.4 liczebność populacji docelowej Wnioskodawca skomentował uwagi Agencji dotyczące oszacowania populacji przez wnioskodawcę. Uwaga dotycząca ostatecznych oszacowań epidemiologicznych jest niezasadna. W AWA nie podano wartości 2190 jako ostatecznego oszacowania populacji docelowej, która mogłaby kwalifikować się do terapii pembrolizumabem – do szacowań tych odniesiono się, aby podkreślić, że wnioskodawca rozpoczął szacowanie epidemiologiczne na potrzeby szacowania liczebności populacji, u której wnioskowana technologia może być zastosowana, ale szacowań tych później nie kontynuował (wprowadzając dalsze kroki obliczeniowe) przy szacowaniu populacji docelowej. Zgodnie z wymaganiami minimalnymi natomiast, konieczne jest oparcie oszacowań populacji docelowej o oszacowania, o których mowa w § 6 ust. 1 pkt 1 i 2 Rozporządzenia (zgodnie z § 6 ust. 3 Rozporządzenia), nawet jeśli inne oszacowania (oparte o dane sprzedażowe czy opinię eksperta) uznaje się za bardziej wiarygodne. Stwierdzenie więc, że populacja docelowa oszacowana w oparciu o dane epidemiologiczne jest przeszacowana nie zwalnia z przedstawienia takiego oszacowania. Oszacowanie wnioskodawcy wynoszące 1100 pacjentów zostało również przywołane w AWA. W obliczeniach własnych Agencji nie wskazano aby któryś wariant tych obliczeń stanowił wariant podstawowy, a w wariancie 0 oraz wariancie I w ogóle nie wykorzystano danych eksperta, na których zdaniem wnioskodawcy szacowanie „bazuje”. Jedyny wariant obliczeń własnych Agencji wykorzystujący opinię eksperta to wariant III. Jak podano w AWA Keytruda, „Agencja przeprowadziła dodatkowe obliczenia własne wykorzystując dane epidemiologiczne przedstawione przez wnioskodawcę oraz założenia z AWA Opdivo (jeśli brakowało odpowiednich odsetków w analizie wnioskodawcy)”. . Wnioskodawca dla leku Keytruda nie zna wszystkich założeń wykorzystanych do obliczeń dla leku Opdivo ze względu na to, że stanowią one tajemnicę przedsiębiorstwa Bristol-Myers Squibb Polska Sp z o.o. Ponadto, od czasu opublikowania AWA Opdivo zmieniły się dane KRN dotyczące liczby zgonów z powodu raka pęcherza moczowego. W związku z powyższym Agencja przedstawiła obliczenia własne po zaktualizowaniu danych KRN oraz założeń wnioskodawcy. Należy podkreślić, że Agencja nie kwestionuje wyliczeń przedstawionych w Rekomendacji Prezesa, tylko zwraca uwagę, że firma nie spełniła wymagań minimalnych. Tym niemniej należy zwrócić uwagę, że powyższa rekomendacja pochodzi z 2011 r., a oszacowanie powinno być oparte na najbardziej aktualnych danych. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.
2.	Jakub Żołnierek		W uwadze ekspert odnosi się do alternatywnego oszacowania populacji docelowej przeprowadzonego przez Agencję w AWA oraz przedstawia dane potwierdzające oszacowania wnioskodawcy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 62/2019 do zlecenia 111/2019
(Dodano: 01.08.2019 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 60/2019 do zlecenia 111/2019
(Dodano: 05.08.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 19 grudzień 2019; Utworzono: 29 maj 2019; Poprawiono: 28 luty 2020

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Wykonanie studium efektywności finansowej produktu leczniczego biktegravir/emtrycytabina/fumaron alafenamidu tenofoviru (Biktarvy).

Wskazanie:

Leczenie antyretrowirusowe osób żyjących z wirusem HIV

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 31 n pkt 5

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

ZPŚ.404.4.2019.MB; 22.05.2019

Zlecenie dotyczy:

przygotowania studium efektywności finansowej

Analizy Wnioskodawcy:

Ocena efektywności klinicznej i ekonomicznej oraz wpływu na budżet do zlecenia 110/2019
(Dodano: 19.12.2019 r.)

Raport Agencji:

OT.4320.9.2019
(Dodano: 19.12.2019 r.)

Errata
(Dodano: 03.01.2020 r.)

Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

Nr analizy weryfikacyjnej		OT.4320.9.2019
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Studium efektywności finansowej produktu leczniczego Biktarvy (biktegrawir / emtrycytabina / alafenamid tenofowiru) w ramach programu polityki zdrowotnej „Leczenie antyretrowirusowe osób żyjących z wirusem HIV w Polsce na lata 2017-2021”
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Rozpatrzono
1.	Paweł Mierzejewski – Gilead Sciences Poland Sp. z o.o.		Rozdz. 5.2.4 Obliczenia własne Agencji, str. 32 Rozdz. 5.3 Komentarz Agencji, str. 32 Rozdz. 6.2.2 Obliczenia własne dot. BIA Zgłaszający uwagi wskazał, że w obliczeniach własnych Agencji nie uwzględniono zaktualizowanych informacji o ilości zamawianych opakowań, które zostały zmienione przez Krajowe Centrum ds. AIDS w trakcie przedmiotowych postępowań przetargowych (załącznik „Zawiadomienie o wyborze najkorzystniejszej oferty”). W związku z powyższym analitycy Agencji dokonali stosownej korekty obliczeń, która została zamieszczona w BIP w postaci erraty do raportu. Ponadto zgłaszający uwagi zakwestionował zasadność zrównania ceny produktu Biktarvy do poziomu ceny najtańszego komparatora. Zdaniem zgłaszającego Biktarvy wykazuje przewagę kliniczną „szczególnie w zakresie bezpieczeństwa w porównaniu do komparatorów”. Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko w tej kwestii. Zdaniem analityków analiza kliniczna nie wykazała wyższości Biktarvy nad komparatorami, co znalazło odzwierciedlenie w analizie ekonomicznej podmiotu odpowiedzialnego, w której przeprowadzono analizę minimalizacji kosztów. W związku z tym, zdaniem analityków Agencji zasadne jest zrównanie ceny produktu Biktarvy do poziomu ceny najtańszego komparatora. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z raportu odnośnie do wpływu na wydatki płatnika publicznego wprowadzenia do PPZ „Leczenie antyretrowirusowe osób żyjących z wirusem HIV w Polsce na lata 2017-2021” produktu leczniczego Biktarvy.

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 1/2020 do zlecenia 110/2019
(Dodano: 10.01.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 14 czerwiec 2019; Utworzono: 29 maj 2019; Poprawiono: 19 czerwiec 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Stelara, ustekinumab, roztwór do podawania dożylnego, fiolki à 130 mg; Stelara, ustekinumab, roztwór do wstrzykiwań podskórnych, fiolki à 90 mg, we wskazaniu: choroba Crohna (ICD-10: K50.0) w populacji pacjentów dorosłych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowej

Wskazanie:

choroba Crohna (ICD-10: K50.0) w populacji pacjentów dorosłych

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 47 f ust. 1 ust. o św.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.2559.2019.AK; 21.05.2019

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności finansowania ze środków publicznych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Raport Agencji:

OT.422.40.2019
(Dodano: 14.06.2019 r.)

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 159/2019 do zlecenia 109/2019
(Dodano: 19.06.2019 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Opinia 48/2019 do zlecenia 109/2019
(Dodano: 19.06.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 05 lipiec 2019; Utworzono: 22 maj 2019; Poprawiono: 17 lipiec 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Venclyxto, venetoclaxum, tabletki powlekane, 100 mg, 112 tabl., kod EAN: 8054083013916, Venclyxto, venetoclaxum, tabletki powlekane, 100 mg, 14 tabl., kod EAN: 8054083013701, Venclyxto, venetoclaxum, tabletki powlekane, 100 mg, 7 tabl., kod EAN: 8054083013695, Venclyxto, venetoclaxum, tabletki powlekane, 10 mg, 14 tabl., kod EAN: 8054083013688, Venclyxto, venetoclaxum, tabletki powlekane, 50 mg, 7 tabl., kod EAN: 8054083013718, stosowanych w ramach programu lekowego: ,,Leczenie przewlekłej białaczki limfocytowej wenetoklaksem w skojarzeniu z rytuksymabem (ICD 10: C.91.1)”

Wskazanie:

Leczenie przewlekłej białaczki limfocytowej wenetoklaksem w skojarzeniu z rytuksymabem (ICD 10: C.91.1)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4600.4273.2018.16.AP; PLR.4600.4272.2018.15.AP; PLR.4600.4271.2018.15.AP; PLR.4600.4270.2018.15.AP; PLR.4600.4269.2018.15.AP; 18.05.2019

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 108/2019
Analiza kliniczna do zlecenia 108/2019
Analiza ekonomiczna do zlecenia 108/2019
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 108/2019
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 108/2019

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 108/2019

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 12.07.2019 r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 108/2019

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

Nr analizy weryfikacyjnej		BIP – 108/2019, analiza OT.4331.27.2019
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Wniosek o objęcie refundacją leku leku Venclyxto (wenetoklaks) w ramach programu lekowego „Leczenie przewlekłej białaczki limfocytowej wenetoklaksem w skojarzeniu z rytuksymabem (ICD-10 C.91.1)” – zlecenie nr 108/2019 w BIP Agencji
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Otrzymane, nieopublikowane
1.	Roman Markowski AbbVie Polska Sp. z o.o.		Uwaga do rozdziału 4.1.3.2, strona 26 akapit 8: informacja dodatkowa, nie wpływa na wnioskowanie AWA. Uwaga do rozdziału 5.2.2 strona 37, akapit 3: wnioskodawca w swoich uwagach odniósł się do zakreślonych części AWA, którą opublikowano w BIP Agencji. Uwaga odnosi się do użyteczności kosztowej z perspektywy NFZ. Analitycy podtrzymują swoje stanowisko. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA. Uwaga do rozdziału 6.3.1 strona 46 akapit 2 oraz do rozdziału 6.3.3 strona 47, akapit 1: wnioskodawca w swoich uwagach odniósł się do zakreślonych części AWA, którą opublikowano w BIP Agencji. Uwaga niezasadna, nie wpływa na wnioskowanie AWA. Uwaga do rozdziału 8, strony 51: informacja dodatkowa. Nie wpływają na wnioskowanie z AWA.
2.	lek.med. Marek Dudziński p.o. Kierownika Kliniki Hematologii Klinicznego Szpitala Wojewódzkiego nr 1 w Rzeszowie		Uwaga do rozdziału 8, strona 51: informacja dodatkowa. Nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 57/2019 do zlecenia 108/2019
(Dodano: 17.07.2019 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Opinia 55/2019 do zlecenia 108/2019
(Dodano: 17.07.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 05 lipiec 2019; Utworzono: 22 maj 2019; Poprawiono: 17 lipiec 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Venclyxto, venetoclaxum, tabletki powlekane, 100 mg, 112 tabl., kod EAN: 8054083013916, Venclyxto,venetoclaxum, tabletki powlekane, 100 mg, 14 tabl., kod EAN: 8054083013701, Venclyxto, venetoclaxum, tabletki powlekane, 100 mg, 7 tabl., kod EAN: 8054083013695, Venclyxto, venetoclaxum, tabletki powlekane, 10 mg, 14 tabl., kod EAN: 8054083013688, Venclyxto,venetoclaxum, tabletki powlekane, 50 mg, 7 tabl., kod EAN: 8054083013718, stosowanych w ramach programu lekowego: ,,Leczenie przewlekłej białaczki limfocytowej wenetoklaksem w skojarzeniu z rytuksymabem (ICD-10: C91.1)”

Wskazanie:

Leczenie przewlekłej białaczki limfocytowej wenetoklaksem w skojarzeniu z rytuksymabem (ICD-10: C91.1)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4600.4235.2018.13.AP; PLR.4600.4234.2018.13.AP; PLR.4600.4233.2018.13.AP; PLR.4600.4232.2018.13.AP; PLR.4600.4231.2018.13.AP; 18.05.2019

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 107/2019
Analiza kliniczna do zlecenia 107/2019
Analiza ekonomiczna do zlecenia 107/2019
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 107/2019
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 107/2019

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 107/2019

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 12.07.2019 r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 107/2019

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

Nr analizy weryfikacyjnej		BIP – 107/2019, analiza OT.4331.30.2019
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Wniosek o objęcie refundacją leku leku Venclyxto (wenetoklaks) w ramach programu lekowego „Leczenie przewlekłej białaczki limfocytowej wenetoklaksem w skojarzeniu z rytuksymabem (ICD-10 C.91.1)” – zlecenie nr 107/2019 w BIP Agencji
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Otrzymane, nieopublikowane
1.	Roman Markowski AbbVie Polska Sp. z o.o.		Uwaga 1. do rozdziału 4.1.3.2, strona 26 akapit 4: informacja dodatkowa, nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga 2. do rozdziału 4.1.3.2, strona 26, akapit 4: informacja dodatkowa, nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga do rozdziału 5.2, strona 33 akapit 3, 4: wnioskodawca w swoich uwagach odniósł się do zakreślonych części AWA, którą opublikowano w BIP Agencji. Analitycy podtrzymują swoje stanowisko. Uwaga niezasadna, nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga do rozdziału 5.3.3, strona 38, akapit 1 oraz rozdziału 6.3.1, strona 47, akapit 2: uwaga zasadna, wynika z błędu pisarskiego. Uwaga do rozdziału 5.3.4, strony 39, akapit 2: Analitycy podtrzymują swoje stanowisko. Uwaga do rozdziału 8, strona 53: informacja dodatkowa. Nie wpływają na wnioskowanie z AWA.
2.	lek.med. Marek Dudziński p.o. Kierownika Kliniki Hematologii Klinicznego Szpitala Wojewódzkiego nr 1 w Rzeszowie		Uwaga do rozdziału 8, strona 51: informacja dodatkowa. Nie wpływają na wnioskowanie z AWA.
3.	Agnieszka Krzyżanowska Janssen-Cilag Polska sp. z o.o		Uwaga ogólna: odnosi się do analiz wnioskodawcy. Rozpatrzone.

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 58/2019 do zlecenia 107/2019
(Dodano: 17.07.2019 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Opinia 56/2019 do zlecenia 107/2019
(Dodano: 17.07.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 05 lipiec 2019; Utworzono: 22 maj 2019; Poprawiono: 17 lipiec 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Revlimid, lenalidomidum, kapsułki twarde, 5 mg, 21 kaps., EAN: 5909990086696; Revlimid, lenalidomidum, kapsułki twarde, 10 mg, 21 kaps., EAN: 5909990086702; Revlimid, lenalidomidum, kapsułki twarde, 15 mg, 21 kaps., EAN: 5909990086764; Revlimid, lenalidomidum, kapsułki twarde, 25 mg, 21 kaps., EAN: 5909990086771 stosowanych w ramach programu lekowego: ,,Leczenie dorosłych pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie chłoniakiem z komórek płaszcza”

Wskazanie:

Leczenie dorosłych pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie chłoniakiem z komórek płaszcza

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4600.4634.2018.12.AP; PLR.4600.4635.2018.11.AP; PLR.4600.4636.2018.11.AP; PLR.4600.4637.2018.11.AP; 17.05.2019

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 106/2019
Analiza kliniczna do zlecenia 106/2019
Analiza ekonomiczna do zlecenia 106/2019
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 106/2019
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 106/2019

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 106/2019

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 12.07.2019 r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 106/2019

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

Nr analizy weryfikacyjnej		OT.4331.29.2019
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Wniosek o objęcie refundacją produktu leczniczego Revlimid (lenalidomid) w programie lekowym: „Leczenie dorosłych pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie chłoniakiem z komórek płaszcza (ICD-10 C85.7)”
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Rozpatrzone
1.	Jan Walewski		Komentarz do uwagi 1 Uwaga stanowi komentarz odnośnie kryteriów włącznie do programu. Zgodnie z ChPL Revlimid: „Lenalidomid nie jest zalecany w leczeniu pacjentów z dużym rozmiarem guza, jeśli możliwe jest zastosowanie innych schematów leczenia.”
2.	Marcin Brudnicki		Komentarz do uwagi 1 Wnioskodawca komentuje wyniki analizy klinicznej dotyczące przeżycia całkowitego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Komentarz do uwagi 2 Uwaga wnioskodawcy stanowi komentarz do analizy podgrup badania MCL-002 w zakresie przeżycia wolnego od progresji choroby oraz możliwości zastosowania lenalidomidu u chorych dużą objętością guza. Zgodnie z ChPL Revlimid: „Lenalidomid nie jest zalecany w leczeniu pacjentów z dużym rozmiarem guza, jeśli możliwe jest zastosowanie innych schematów leczenia.” Dodatkowo zgodnie z raportem EMA EPAR w populacji ITT odnotowano wyższy odsetek zgonów w ciągu pierwszych 20 tygodni w grupie LEN 22/170 (13%) w porównaniu do grupy kontrolnej 6/84 (7%). Obecność dużej objętości guza związana była z większym ryzykiem wczesnego zgonu: 16/81 (20%) wczesnych zgonów (ang. early deaths) w ramieniu LEN i 2/28 (7%) w ramieniu kontrolnym. Dla 52 tygodni wartości te wynosiły 32/84 (39,5%) oraz 6/28 (21%). Komentarz do uwagi 3 W ramach komentarza wnioskodawca zaznacza, że ibrutynib nie powinien stanowić technologii alternatywnej dla lenalidomidu. Należy podkreślić, że Analitycy AOTMiT uznali wybór komparatorów za prawidłowy, a odniesienia do ibrutynibu miały na celu przypomnienie uprzednich ocen Agencji dla analizowanego wskazania oraz przedstawienie aktualnej sytuacji klinicznej w Polsce. Komentarz do uwagi 4 Zgodnie z informacjami wnioskodawcy przedstawionymi we wniosku refundacyjnym lenalidomid nie był refundowany w Hiszpanii. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
3.	Elżbieta Wojciechowska-Lampka		Komentarz do uwagi 1 Komentarz dotyczy ibrutynibu jako opcji leczenia w analizowanym wskazaniu. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Komentarz do uwagi 2 Uwaga stanowi komentarz odnośnie możliwości zastosowania wnioskowanej technologii w populacji z dużą objętością guza. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Komentarz do uwagi 3 Komentarz dotyczy braku istotności statystycznej różnic w zakresie przeżycia całkowitego w badaniu MCL-002. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
4.	Iwona Hus		Komentarz do uwagi 1 Uwaga przedstawia pozytywne stanowisko dla finansowania wnioskowanej technologii. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 56/2019 do zlecenia 106/2019
(Dodano: 17.07.2019 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Opinia 54/2019 do zlecenia 106/2019
(Dodano: 17.07.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 18 lipiec 2019; Utworzono: 22 maj 2019; Poprawiono: 14 sierpień 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Galafold, migalastatum, kapsułki twarde, 123 mg, 14, kapsułka, w ramach programu lekowego: „Leczenie choroby Fabry’ego”

Wskazanie:

choroba Fabry’ego

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4600.26.2019.10.PB; 17.05.2019

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 105/2019
Analiza kliniczna do zlecenia 105/2019
Analiza ekonomiczna do zlecenia 105/2019
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 105/2019
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 105/2019

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 105/2019

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 25 lipca 2019 r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 105/2019

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

Nr analizy weryfikacyjnej		BIP - 105, analiza OT.4331.28.2019
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu produktu leczniczego Galafold (migalastat) w ramach programu lekowego: „Leczenie choroby Fabry’ego”
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Rozpatrzono
1.	Krzysztofa Gołembiewska Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry'ego		Dotyczy: opinii prof. Książyka na temat potencjalnych problemów związanych z ocenianą technologią. Prof. Książyk jako potencjalny problem wskazuje wzrastająca liczbę rozpoznań, z czym nie zgadza się zgłaszający uwagi. W opinii Stowarzyszenia będzie to zjawisko pozytywne, pozwalające na właściwą opiekę medyczną nad pacjentami z ChF w Polsce. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy. Dotyczy: opinii prof. Książyka na temat możliwości nadużycia związanego z lekiem Galafold na skutek lobby stowarzyszeń pacjenckich. Zgłaszający uwagi nie zgadza się z tym stanowiskiem. Zwrócił uwagę, że celem statutowym Stowarzyszenia jest rozpowszechnianie wiedzy na temat ChF, natomiast nie ma ono bezpośredniego wpływu na zachowania preskrypcyjne lekarzy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy
2.	rof. dr hab. Michał Nowicki		Dotyczy: uwaga stanowi opinię prof. Nowickiego, zgodnie z którą u pacjentów z mutacją wrażliwą na działanie migalastatu, lek ten powinien być traktowany jako lek pierwszego wyboru (na równi z ETZ). Zdaniem eksperta w zaleceniach obserwuje się wyraźną zależność wyboru leków od czasu publikacji wytycznych. Analitycy zwracają jednak uwagę, że w najnowszych wytycznych PTN 2019 terapia ETZ została wskazana jako terapia optymalna i jednocześnie nie wspomina się w tych rekomendacjach o migalastacie. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy. Dotyczy: wskazania przez analityków małej liczebności pacjentów w badaniach jako ograniczenia analizy klinicznej na temat skuteczności migalastatu. Analitycy zgadzają się, że w przypadku chorób rzadkich odpowiednia liczebność populacji w badaniach klinicznych jest problemem, jednakże stanowi to zawsze ograniczenie analizy. Dotyczy: oszacowania liczby chorych kwalifikujących się do leczenia migalastatem w grupie pacjentów otrzymujących enzymatyczną terapią zastępczą. Założenie przyjęte przez AOTMiT do obliczeń zostało określone jako maksymalne, a górny odsetek pacjentów kwalifikujących się do leczenia migalastatem został przyjęty na podstawie publikacji Hughes 2017. Szacowanie wariantu maksymalnego jest zgodne z obowiązującymi wytycznymi HTA, które wskazują, iż należy przyjąć takie wartości z zakresów zmienności danych wejściowych praz założeń, aby oszacować odpowiednio minimalną oraz maksymalną inkrementalną zmianę wydatków. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.
3.	Dr hab. Jolanta Sykut-Cegielska		Uwaga ma charakter ogólnej opinii na temat leku Galafold i nie wpływa na wnioskowanie z analizy.
4.	Eva Machajova-Svobodova, Alasdair MacCulloch		Dotyczy: wątpliwości analityków odnośnie powodów wyłączenia z analizy skuteczności badania FACETS pacjenta. Wyjaśniono przyczyny wycofania pacjenta. Niejasnym pozostaje dlaczego w ramach odpowiedzi na pismo o niespełnieniu wymagań minimalnych Agencja otrzymała zupełnie inne wyjaśnienie. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy. Dotyczy: zwrócenia uwagi, że przyjęta hipoteza badania zakładała wykazanie równorzędności obu interwencji. Kwestionowane wyniki podano w analizie klinicznej wnioskodawcy. Weryfikacja znaczenia klinicznego tych wyników wymaga dostępu do danych z badania klinicznego ATTRACT, których nie udostępniono Agencji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy. Dotyczy: ograniczonych danych na temat skuteczności migalastatu. Analitycy zwracają uwagę, że brak jest długoterminowych (wieloletnich) danych dotyczących wszystkich pierwszorzędowych punktów końcowych, które mogłyby posłużyć jako założenia w modelu analizy ekonomicznej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy Dotyczy: korekty nieścisłości wyników poziomu lizo-Gb3 w osoczu w badaniu ATTRACT Wyniki te podano w analizie klinicznej wnioskodawcy. Weryfikacja znaczenia klinicznego tych wyników wymaga dostępu do danych z badania klinicznego ATTRACT, których nie udostępniono Agencji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy. Dotyczy: korekty nieścisłości wyników w badaniu ATTRACT odnośnie poprawy wskaźnika LMVI u pacjentów po przejściu na migalastat Wyniki te podano w analizie klinicznej wnioskodawcy. Weryfikacja znaczenia klinicznego tych wyników wymaga dostępu do danych z badania klinicznego ATTRACT, których nie udostępniono Agencji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy. Dotyczy: braku długoterminowych dowodów skuteczności leczenia migalastatem. Dowody przedstawione w uwadze dotyczą 1 punktu końcowego (funkcji nerek) u 12 pacjentów (średnia ekspozycja: 8,2 roku). Wg analityków to niewystarczające dane by wyciągać wnioski na temat długoterminowej skuteczności MIG. Warto zwrócić uwagę, że abstraktów konferencyjnych nie odnaleziono w przeglądzie wnioskodawcy, ani w przeglądzie Agencji, a także nie udostępniono Agencji wcześniej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy. Dotyczy: twierdzenia, że MIG jest terapią drugiego rzutu. Autorzy najnowszych wytycznych PTN 2019 podają, iż: - "Międzynarodowe standardy i wytyczne terapii jednoznacznie uznają zastosowanie enzymatycznej terapii zastępczej (ETZ) za optymalne postępowanie w chorobie Fabry’ego." Terapia migalastatem jest wymieniana w wytycznych Calderon 2018 (ze słabszą, niż ETZ rekomendacją) oraz jako alternatywa dla ETZ w wytycznych Sirrs 2017 i Wanner 2018. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy. Dotyczy: proponowanych przez ekspertów klinicznych zmian w treści programu lekowego. i propozycji stworzenia wspólnego programu lekowego dla choroby Fabry’ego. Zgłaszający popiera sugerowane zmiany Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy. Dotyczy: stopnia rozpowszechnienia mutacji wrażliwej na migalastat. Analitycy przeprowadzili oszacowanie wpływu na budżet w wariancie maksymalnym. Przyjęto górny odsetek rozpowszechnienia mutacji wrażliwej na migalastat na podstawie publikacji Hughes 2017, analogicznie do założeń przedstawionych w rozdziale 2.1 analizy wpływu na budżet wnioskodawcy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy. Dotyczy: odsetka pacjentów, którzy zamienią enzymatyczną terapię zastępczą na leczenie migalastatem, w przypadku objęcia refundacją. Zgodnie z obowiązującymi wytycznymi HTA, analitycy przeprowadzili oszacowanie wpływu na budżet w wariancie maksymalnym. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy. Dotyczy: oszacowań AOTMiT odnośnie przyrostu populacji docelowej dla leku Galafold. Analitycy AOTMiT oszacowali, że roczna liczna nowych rozpoznań choroby Fabry’ego może wynosić 1-3. Warto zauważyć, że założenie ma charakter niekonserwatywny, ponieważ rzeczywisty przyrost populacji, oparty na danych pozyskanych od Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry’ego (SRChF), wyniósł 7 osób w przeciągu roku, tj. od czerwca 2018 r. do czerwca 2019 r. Należy podkreślić, że jedno z zasadniczych zastrzeżeń Agencji dotyczących liczebności populacji odnosiło się do możliwego wzrostu liczby rozpoznań w obliczu dostępnego leczenia finansowanego ze środków publicznych. Na taką możliwość wskazuje znacznie wyższy niż w Polsce odsetek rozpowszechnienia choroby w krajach Europy zachodniej i północnej, z bardziej zaawansowaną diagnostyką. W obliczu wysokiego rocznego kosztu terapii, może mieć to znaczący, trudny do oszacowania wpływ na budżet NFZ. Ponadto analitycy, powołując się na raport SRChF, zaznaczyli że refundowane leczenie przyczynowe choroby Fabry’ego jest oczekiwane przez osoby dotknięte chorobą. Może to skutkować szybszym niż założono osiągnięciem docelowej populacji i bardziej gwałtownym obciążeniem budżetu NFZ już w pierwszym roku refundacji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy. Dotyczy: instrumentu dzielenia ryzyka niezawartego we wniosku refundacyjnym. Firma Amicus Therapeutics deklaruje gotowość do negocjacji. Wpływ na wnioskowanie z analizy zależy od głębokości zaproponowanego RSS. Dotyczy: aktualizacji danych o statusie refundacyjnym leku Galafold w krajach o PKB zbliżonym do Polski. Uzupełnione informacje o statusie refundacyjnym nie wpływają na wnioskowanie z analizy. Dotyczy: powtórzenie uwagi dotyczącej korekty nieścisłości. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy
5.	Prof. dr hab. Anna Tylki-Szymańska		Dotyczy: celowości badania genetycznego określającego rodzaj mutacji powodującej chorobę i uzależnienia doboru terapii od wyniku tego badania. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.