Biuletyn Informacji Publicznej AOTMiT

Szczegóły: Opublikowano: 20 wrzesień 2019; Utworzono: 18 lipiec 2019; Poprawiono: 17 październik 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Humira, adalimumabum, roztwór do wstrzykiwań, 40 mg/0,8 ml, 2 amp.-strzyk. 0,8 ml 2 gaziki, EAN: 05909990005055, we wskazaniu wynikającym ze złożonego wniosku i treści uzgodnionego progrmamu lekowego "Leczenie adalimumabem ropnego zapalenia apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym i ciężkim (ICD-10: L73.2)"

Wskazanie:

Leczenie adalimumabem ropnego zapalenia apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym i ciężkim (ICD-10: L73.2)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4600.583.2019.13; 18.07.2019

Zlecenie dotyczy:

PLR.4600.583.2019.13

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 156/2019
Analiza kliniczna do zlecenia 156/2019
Analiza ekonomiczna do zlecenia 156/2019
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 156/2019
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 156/2019

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 156/2019

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 27.09.2019 r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 156/2019

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

Nr analizy weryfikacyjnej		OT.4331.31.2019
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Wniosek o objęcie refundacją leku Humira (adalimumab), roztwór do wstrzykiwań, 40 mg/0,8 ml, 2 amp.-strzyk. 0,8 ml 2 gaziki, EAN: 05909990005055 w ramach programu lekowego „Leczenie adalimumabem ropnego zapalenia apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym i ciężkim (ICD-10: L73.2)”
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Rozpatrzone
1.	Roman Markowski Pracownik wnioskodawcy AbbVie Polska Sp. z o.o.		Uwaga do rozdz.5.3, Tabela 34. Uwaga dotyczyła kryteriów definicyjnych przeglądu systematycznego. Zgodnie z zaleceniami Cochrane; „Przegląd można uznać za wiarygodny, jeżeli: • pozwala odpowiedzieć na adekwatne i precyzyjnie sformułowane pytanie kliniczne, • jego autorzy przeprowadzili wyczerpujący przegląd piśmiennictwa (korzystając co najmniej z trzech baz danych: MEDLINE, EMBASE i Cochrane Central Register of Controlled Trials) (…)”. Jak zostało wspomniane, Agencja (w 12 rozdziale) uznała, że, analizy spełniają minimalne wymagania, a powyższy komentarz był tylko dodatkową uwagą. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA. Uwaga do rozdz. 5.3.2, str. 69 Uwaga dotyczy parametrów analizy wrażliwości. Sformułowania w AWA „Ta wrażliwość obniża wiarygodność modelu.” powinno brzmieć „Ta wrażliwość obniża wiarygodność wyników uzyskanych na podstawie modelu.” Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA. Uwaga do rozdz. 5.3.2, str. 69 Agencja jest świadoma, że techniki analityczne oraz założenia wykorzystane w modelu mogą się różnić i mieć wpływ na wartość inkrementalnego QALY. Jednak Agencja uznała za zasadne przedstawienie tej różnicy w AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 84/2019 do zlecenia 156/2019
(Dodano: 02.10.2019 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 82/2019 do zlecenia 156/2019
(Dodano: 17.10.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 29 sierpień 2019; Utworzono: 18 lipiec 2019; Poprawiono: 23 wrzesień 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Xeomin, toxinum botulinicum typum A ad iniectabile, proszek do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 100 jedn. LD50, 1 fiol. Proszku, EAN: 059509990643950, w ramach programu lekowego B.57 "Leczenie spastyczności kończyny górnej po udarze mózgu z użyciem toksyny botulinowej typu A (ICD-10: I61, I63, I69)"

Wskazanie:

Leczenie spastyczności kończyny górnej po udarze mózgu z użyciem toksyny botulinowej typu A (ICD-10: I61, I63, I69)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4600.4393.2018.9.PB; 15.07.2019

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 155/2019
Analiza kliniczna do zlecenia 155/2019
Analiza ekonomiczna do zlecenia 155/2019
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 155/2019
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 155/2019

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 155/2019

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 05.09.2019 r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 155/2019

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 78/2019 do zlecenia 155/2019
(Dodano: 11.09.2019 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 76/2019 do zlecenia 155/2019
(Dodano: 23.09.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 01 sierpień 2019; Utworzono: 18 lipiec 2019; Poprawiono: 01 sierpień 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Xeljanz, tofacytynib, we wskazaniu: actinic reticuloid (ICD-10: L57.1) w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Wskazanie:

actinic reticuloid (ICD-10: L57.1)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 47 f ust. 1 ust. o św.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.2907.2019.2.AB; 15.07.2019
Wycofane

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności finansowania ze środków publicznych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Szczegóły: Opublikowano: 26 lipiec 2019; Utworzono: 18 lipiec 2019; Poprawiono: 21 sierpień 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Defitelio, defibrotyd, koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji w profilaktyce choroby zarostowej żył wątroby (VOD) u pacjentów poddawanych przeszczepowi krwiotwórczych komórek macierzystych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Wskazanie:

w profilaktyce choroby zarostowej żył wątroby (VOD) u pacjentów poddawanych przeszczepowi krwiotwórczych komórek macierzystych niezależnie od jednostki chorobowej stanowiącej podstawę do przeszczepu

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 47 f ust. 1 ust. o św.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.3055.2019.2.AB; 16.07.2019

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności finansowania ze środków publicznych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Rekomendacja Prezesa:

Opinia 66/2019 do zlecenia 153/2019
(Dodano: 19.08.2019 r.)

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 248/2019 do zlecenia 153/2019
(Dodano: 21.08.2019 r.)

Raport Agencji:

OT.422.59.2019
(Dodano: 21.08.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 12 sierpień 2019; Utworzono: 18 lipiec 2019; Poprawiono: 29 sierpień 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Mylotarg, gemtuzumabum ozogamicinum, proszek do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji, we wskazaniu: przewlekła białaczka szpikowa (ICD-10: C92.1) w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Wskazanie:

przewlekła białaczka szpikowa (ICD-10: C92.1)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 47 f ust. 1 ust. o św.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.3211.2019.2.AB; 16.07.2019

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności finansowania ze środków publicznych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Raport Agencji:

OT.422.58.2019
(Dodano: 12.08.2019 r.)

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 247/2019 do zlecenia 152/2019
(Dodano: 21.08.2019 r.)

Opinia Prezesa:

Opinia 65/2019 do zlecenia 152/2019
(Dodano: 29.08.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 05 sierpień 2019; Utworzono: 16 lipiec 2019; Poprawiono: 09 wrzesień 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Tecentriq, atezolizumab, koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, fiolka à 1200 mg, we wskazaniu: mięsak pęcherzykowy tkanek miękkich, progresja choroby (ICD-10: C49.2), w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Wskazanie:

mięsak pęcherzykowy tkanek miękkich, progresja choroby (ICD-10: C49.2)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 47 f ust. 1 ust. o św.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.2932.2019.1.SG; 11.07.2019

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności finansowania ze środków publicznych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Raport Agencji:

OT.422.56.2019
(Dodano: 05.08.2019 r.)

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 232/2019 do zlecenia 151/2019
(Dodano: 07.08.2019 r.)

Opinia Prezesa:

Opinia 63/2019 do zlecenia 151/2019
(Dodano: 09.09.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 19 lipiec 2019; Utworzono: 12 lipiec 2019; Poprawiono: 02 czerwiec 2021

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Infanrix hexa, szczepionka przeciwko błonnicy (D), tężcowi (T), krztuścowi (komponenta acelularna) (Pa), wirusowemu zapaleniu wątroby typu B (rDNA) (HBV), poliomyelitis (inaktywowana) (IPV) i przeciwko Haemophilus influenzae typ b (Hib) skoniungowana (adsorbowana), zawiesina i proszek do sporządzenia zawiesiny do wstrzykiwań, 1 fiol. proszku 1 amp.-strzyk. 0,5 ml zawiesiny 2 igły, kod EAN: 05909990940455, we wskazaniu "we wszystkich zarejestrowanych wskazaniach na dzień wydania decyzji"

Wskazanie:

we wszystkich zarejestrowanych wskazaniach na dzień wydania decyzji

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4600.1024.2019.1.RB; 10.07.2019
Pismem znak PLR.4600.1024.2019.5.JM z dn. 16.07.2019 r. zawieszono postępowanie.
Postanowieniem znak PLR.4600.1024.2019.7.JM z 16 marca 2021 r. odwieszono postępowanie.

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 150/2019
Analiza kliniczna do zlecenia 150/2019
Analiza ekonomiczna do zlecenia 150/2019
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 150/2019
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 150/2019
Uzupełnienie do zlecenia 150/2019

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 150/2019

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 28.05.2021r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 150/2019

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

Nr analizy weryfikacyjnej		OBIP – 150 analiza OT.4330.13.2019
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Wniosek o objęcie refundacją produktu Infanrix hexa we wskazaniu: Szczepienie pierwotne i uzupełniające niemowląt i dzieci przeciwko błonicy (D), tężcowi (T), krztuścowi (Pa), wirusowemu zapaleniu wątroby typu B (HBV), poliomyelitis (IPV) i zakażeniom wywoływanym przez Haemophilus influenzae typu b (Hib)
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Uwagi bez rozpatrzenia
1.	Krzysztof Kępiński Członek Zarządu GSK	-	Pozostawiono bez rozpoznania z powodu otrzymania po terminie

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 62/2021 do zlecenia 150/2019
(Dodano: 02.06.2021 r.)

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 62/2021 do zlecenia 150/2019
(Dodano: 02.06.2021 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 19 lipiec 2019; Utworzono: 12 lipiec 2019; Poprawiono: 23 lipiec 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Przygotowania opinii ws. zasadności wprowadzenia zmian dotyczących ujednolicenia oceny monitorowania oraz skuteczności leczenia po 4 i 7 miesiącach zamiast po 3 i 6 miesiącach dla wszystkich leków w programie lekowym B.35 "Lecznie łuszczycowego zapalenia stawów o przebiegu agresywnym (ŁZS) (ICD-10: L40.5, M07.1, M07.2, M07.3)"

Wskazanie:

Lecznie łuszczycowego zapalenia stawów o przebiegu agresywnym (ŁZS) (ICD-10: L40.5, M07.1, M07.2, M07.3)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 31 n pkt 5

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4604.669.2019.KŻ; 09.07.2019

Zlecenie dotyczy:

przygotowania opinii

Raport Agencji:

OT.4320.13.2019
(Dodano: 19.07.2019 r.)

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 219/2019 do zlecenia 149/2019
(Dodano: 23.07.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 25 listopad 2019; Utworzono: 10 lipiec 2019; Poprawiono: 26 listopad 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Przygotowanie materialów analitycznych, zgodnych z HTA, dotyczących wprowadzenia zmain w programie lekowym B.32/B.32.a "Leczenie choroby Leśniowskiego-Crohna" w zakresie wydłużenia czasu terapii podtrzymującej adalimumabem do 24 miesięcy i tym samym zrównania tego czasu z analogiczną terapią infliksymabem oraz wydanie opinii Prezesa Agencji poprzedzonej opinią Rady Przejrzystości, oceniającej zasadność wprowadzenia zmian w dotychczasowym opisie ww. programu lekowego

Wskazanie:

leczenie choroby Leśniowskiego-Crohna

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 31 n pkt 5

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4604.675.2019.PB; 08.07.2019

Zlecenie dotyczy:

przygotowania materiałów analitycznych i wydania opinii Prezesa Agencji poprzedzonej opinią Rady Przejrzystości

Raport Agencji:

OT.4320.12.2019
(Dodano: 25.11.2019 r.)

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 377/2019 do zlecenia 148/2019
(Dodano: 26.11.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 11 wrzesień 2019; Utworzono: 10 lipiec 2019; Poprawiono: 30 wrzesień 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Kindergen, proszek, puszka à 400 g, we wskazaniu: przewlekła niewydolność nerek

Wskazanie:

przewlekła niewydolność nerek

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 39 ust. 3 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.3453.2019.1.SG; 08.07.2019

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności wydawania zgód na refundację środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego

Raport Agencji:

OT.4311.13.2019
(Dodano: 17.09.2019 r.)

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 79/2019 do zlecenia 147/2019
(Dodano: 11.09.2019 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 77/2019 do zlecenia 147/2019
(Dodano: 30.09.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 05 sierpień 2019; Utworzono: 10 lipiec 2019; Poprawiono: 23 sierpień 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Prevymis (letermovir), tabletka powlekana à 240 mg, we wskazaniu: profilaktyka infekcji CMV u pacjenta CMV-seropozytywnego (ICD-10: B25.9) w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Wskazanie:

profilaktyka infekcji CMV u pacjenta CMV-seropozytywnego (ICD-10: B25.9)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 47 f ust. 1 ust. o św.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.3401.2019.1.AB; 08.07.2019

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności finansowania ze środków publicznych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Raport Agencji:

OT.422.54.2019
(Dodano: 05.08.2019 r.)

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 230/2019 do zlecenia 146/2019
(Dodano: 07.08.2019 r.)

Opinia Prezesa:

Opinia 61/2019 do zlecenia 146/2019
(Dodano: 21.08.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 01 sierpień 2019; Utworzono: 10 lipiec 2019; Poprawiono: 06 wrzesień 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Tarceva (erlotynib) we wskazaniu: gruczolakorak płuca (EGFR - dodatni) (ICD-10: C34.8) w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Wskazanie:

gruczolakorak płuca (EGFR - dodatni) (ICD-10: C34.8)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 47 f ust. 1 ust. o św.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.2526.2019.1.AB; 08.07.2019

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności finansowania ze środków publicznych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Raport Agencji:

OT.422.55.2019
(Dodano: 01.08.2019 r.)

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 231/2019 do zlecenia 145/2019
(Dodano: 07.08.2019 r.)

Opinia Prezesa:

Opinia 62/2019 do zlecenia 145/2019
(Dodano: 06.09.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 10 lipiec 2019; Utworzono: 10 lipiec 2019; Poprawiono: 10 lipiec 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Sporządzenie opinii w zakresie zaleceń postępowania dotyczących diagnostyki i leczenia raka tarczycy

Wskazanie:

rak tarczycy

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 31 n pkt 4a

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

ASJ.078.77.2019.WS; 01.07.2019

Zlecenie dotyczy:

przygotowania opinii

Szczegóły: Opublikowano: 06 wrzesień 2019; Utworzono: 05 lipiec 2019; Poprawiono: 24 wrzesień 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Orkambi, lumacaftorum ivacaftorum, granulat, 150 188 mg, 56, sasz.; Orkambi, lumacaftorum ivacaftorum, granulat, 100 125 mg, 56, sasz.; Orkambi, lumacaftorum ivacaftorum, tabletki powlekane, 200 125 mg, 112, tabl.; Orkambi, lumacaftorum ivacaftorum, tabletki powlekane, 100 125 mg, 112, tabl., w ramach programu lekowego: "Leczenie mukowiscydozy lumakaftorem w skojarzeniu z iwakaftorem (ICD-10 E84)"

Wskazanie:

Leczenie mukowiscydozy lumakaftorem w skojarzeniu z iwakaftorem (ICD-10 E84)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4600.194.2019.PB.IV; PLR.4600.193.2019.PB.IV; PLR.4600.192.2019.PB.IV; PLR.4600.191.2019.PB.IV; 04.07.2019

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 143/2019
Analiza kliniczna do zlecenia 143/2019
Analiza ekonomiczna do zlecenia 143/2019
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 143/2019
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 143/2019

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 143/2019

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 13.09.2019 r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 143/2019

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Nr analizy weryfikacyjnej		OT.4331.36.2019
Tytuł analizy weryfikacyjnej
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Rozpatrzono
1.	Marcin Pieklak (Vertex Pharmaceuticals Poland Sp. z o.o.)		Uwaga 1, rozdział 4.1.5 do str. 31: Uwaga nie wpływa na wnioskowania AWA. Uwaga 2, rozdział 4.1.5 do str. 32: Uwaga nie wpływa na wnioskowania AWA. Uwaga 3, rozdział 5.1.3 do str. 79: Uwaga nie wpływa na wnioskowania AWA. Uwaga 4, rozdział 5.3.3 do str. 90: Uwaga niezasadna. Dane dotyczące compliance powinny pochodzić z tego samego źródła, z którego pochodzą dane dotyczące skuteczności. Uwaga 5, rozdział 5.4.1 do str. 91: Uwaga niezasadna. Brak danych długookresowych stanowi kluczowe ograniczenie wiarygodności przedstawionej analizy. Analiza, zgodnie z wytycznymi Agencji, przeprowadzona została w prawidłowym (dożywotnim) horyzoncie czasowym.

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 81/2019 do zlecenia 143/2019
(Dodano: 17.09.2019 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 79/2019 do zlecenia 143/2019
(Dodano: 24.09.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 01 sierpień 2019; Utworzono: 05 lipiec 2019; Poprawiono: 05 sierpień 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Opdivo, niwolumab, we wskazaniu: rak jasnokomórkowy nerki (ICD-10: C64) w stadium rozsiewu jako III lub kolejna linia terapii w ramach ratunkkowego dostępu do technologii lekowych

Wskazanie:

rak jasnokomórkowy nerki (ICD-10: C64) w stadium rozsiewu (III lub kolejna linia terapii)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 47 f ust. 1 ust. o św.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.3412.2019.1.AB; 04.07.2019

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności finansowania ze środków publicznych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 224/2019 do zlecenia 142/2019
(Dodano: 01.08.2019 r.)

Opinia Prezesa:

Opinia 59/2019 do zlecenia 142/2019
(Dodano: 01.08.2019 r.)

Raport Agencji:

OT.422.53.2019
(Dodano: 05.08.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 07 październik 2019; Utworzono: 05 lipiec 2019; Poprawiono: 29 listopad 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Wydanie opinii w sprawie włączenia produktu emicizumab do leczenia chorych na hemofilię A, w ramach modułu 4 programu polityki zdrowotnej pn. Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2019-2023

Wskazanie:

hemofilia A

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 31 n pkt 5

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

OIPPZ.407.54.2019.KP; 04.07.2019
Pismem znak OIPPZ.407.54.2019.KP z dn. 03.10.2019 r. doprecyzowano treść zlecenia, wskazując, że przedmiotowe zlecenie dotyczy w pierwszej kolejności osób dorosłych i młodzieży chorych na hemofilię powikłaną inhibitorem czynnika VIII

Zlecenie dotyczy:

przygotowania opinii

Raport Agencji:

OT.4320.11.2019
(Dodano: 15.11.2019 r.)

Analiza Wnioskodawcy:

Mini HTA do zlecenia 141/2019

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 22.11.2019 r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 141/2019

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 378/2019 do zlecenia 141/2019
(Dodano: 26.11.2019 r.)

Nr raportu AOTMiT

OT.4320.11.2019

Tytuł raportu AOTMiT

Raport na potrzeby przygotowania opinii w sprawie włączenia produktu Hemlibra (emicizumab) w ramach modułu 4 programu polityki zdrowotnej „Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2019-2023”

Zgłaszający uwagi

Treść uwagi

Komentarz AOTMiT

Rozpatrzono

Prof. dr hab. n. med. Krzysztof Chojnowski

Uwaga przedstawia pozytywne stanowiska dla finansowania wnioskowanej technologii. Ekspert przedstawił podsumowanie najważniejszych wyników z badania HAVEN 1 i HAVEN 2. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z raportu.

Dr n med. Joanna Zdziarska

Uwaga 1. Zgodnie z pismem NCK-WPZ/1517/65-MZ/RJ/19 z dnia 28 sierpnia 2019, AOTMiT uzyskała wartości średniego zużycia rocznego aPCC i VIIa na pacjenta. Porównując zużycie BPA ustalone na podstawie wytycznych klinicznych i ChPL z zużyciem BPA przy uwzględnieniu danych NCK za 2018, można stwierdzić, że dawkowanie stosowane w ramach aktualnej praktyki klinicznej znacznie odbiega od tego opisanego w wytycznych klinicznych i ChPL. Dodatkowo należy podkreślić, że AOTMiT jak i podmiot odpowiedzialny korzystały z danych NCK za rok 2018.

Uwaga 2. Zgodnie z zapisami Narodowego Programu, kryteria kwalifikacji do modułu 4 (w ramach którego ma być finansowany emicizumab), obejmują spełnienie łącznie poniższych kryteriów:

1.                Zgłoszenie pacjentów do Rady Programu,

2.                Wykazanie efektywności medycznej lub kosztowej, w ramach możliwości budżetu Programu,

3.                Opinia AOTMiT odnośnie wskazania do stosowania leku.

Warto zwrócić uwagę, że w/w kryteria kwalifikacji nie precyzują m.in. rodzaju hemofilii, wieku pacjentów, obecności inhibitora czynnika VIII, statusu miana inhibitora czynnika VIII, stanu klinicznego chorych, dawkowania leku, czy monitorowania terapii.

Uwaga 3. W tabeli 46 zamieszczonej na stronie 63/85 przedstawiono wyniki obliczeń własnych przy uwzględnieniu średniego zużycia na pacjenta aPCC oraz rFVIIa w 2018 roku na podstawie danych uzyskanych przez Agencję z NCK. Obliczenia zamieszczone w tabeli 46, uwzględniają skuteczność kliniczną z badania HAVEN-1, o czym między innymi świadczą wartości QALY identyczne z wartościami przedstawionymi w obliczeniach podmiotu odpowiedzialnego.

Komentarz odnoszący się do obliczeń własnych AOTMiT, znajduje się przy odpowiedzi na uwagę 5a podmiotu odpowiedzialnego.

Prof. dr hab. n. med. Wojciech Młynarski

Uwaga 1. AOTMiT w raporcie dotyczącym leku Hemlibra wnioskowanego do stosowania w leczeniu chorych na hemofilię A z inhibitorem czynnika VIII, nie wskazywała że dowody pokazujące efektywność profilaktyki emicizumabu w grupie dzieci < 12 r.ż. mogą być niewystarczające. Natomiast przedstawiono wyniki badania HAVEN-2 dotyczące populacji pediatrycznej poniżej 12 lat. W badaniu HAVEN-2 w analizie danych wewnątrzosobniczych cotygodniowa profilaktyka produktem Hemlibra spowodowała klinicznie istotną (98%) redukcję występowania leczonych krwawień u dzieci i młodzieży, którzy otrzymywali co najmniej przez 12 tygodni profilaktykę produktem Hemlibra w porównaniu z częstością krwawień u tych pacjentów odnotowaną w badaniu NIS przed włączeniem do tego badania.

Prof. dr hab. med. Maria Podolak-Dawidziak

Ekspert wskazał badanie HAVEN 1 (Oldenburg 2017) dotyczące stosowania emicizumabu w profilaktyce u chorych z hemofilią A powikłaną inhibitorem. Publikacja została opisana w raporcie dla produktu Hemlibra. Ekspert również wymienił badanie HAVEN 4 dotyczące stosowania emicizumabu w profilaktyce u chorych z hemofilią A bez inhibitora. Publikacja nie została uwzględniona w raporcie z uwagi na kryteria włączenia obejmujące jedynie chorych na hemofilię A powikłaną inhibitorem czynnika VIII.

Zgodnie z polskimi wytycznymi PTHiT 2017 w zależności od sytuacji klinicznej, w profilaktyce i leczeniu krwawień u chorych na hemofilię A powikłaną inhibitorem FVIII stosuje się koncentraty ludzkiego FVIII w zwiększonych dawkach, koncentraty aktywowanych czynników zespołu protrombiny (aPCC) i rekombinowany aktywowany czynnik VII (rFVIIa). W wielu badaniach wykazano dużą skuteczność koncentratów omijających aPCC i rFVIIa w leczeniu ostrych krwawień oraz w profilaktyce okołooperacyjnej, a ostatnio także w długoterminowej profilaktyce krwawień u chorych na hemofilię powikłaną inhibitorem.

Krzysztof Adamcewicz – Roche Polska S.A.

Uwaga 1., 2. Pismem z dnia 02.07.2019 r., znak OIPPZ.407.54.2019.KP, data wpływu do AOTMiT 05.07.2019 r., Minister Zdrowia zlecił przygotowanie opinii AOTMiT, na zasadzie art. 31n pkt 5 ustawy z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz. U. z 2019 r. poz. 1373 z późn. zm.) w przedmiocie włączenia produktu Hemlibra (emicizumab) do leczenia chorych na hemofilię A, w ramach modułu 4 programu polityki zdrowotnej pn. Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2019-2023. Analiza załączonych do zlecenia wniosków o finansowanie produktu leczniczego Hemlibra w ramach modułu 4 Narodowego Programu wskazała że wnioski, obejmują pacjentów z hemofilią A powikłaną inhibitorem czynnika VIII, łącznie z pacjentami pediatrycznymi (tj. poniżej 12 roku życia), jak i pacjentów z ciężką hemofilią A bez inhibitorów czynnika VIII.

Dnia 21 sierpnia 2019 r. Agencja poinformowała przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego dla produktu Hemlibra (emicizumab) o istotnych brakach zidentyfikowanych w analizach załączonych do zlecenia znak OIPPZ.407.54.2019.KP dotyczącego wydania opinii w sprawie włączenia ww. produktu do leczenia chorych na hemofilię A, w ramach modułu 4 programu polityki zdrowotnej pn. Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2019-2023 (dalej zwanego Narodowym Programem).

Faktem jest, że przedmiotowe zlecenie realizowane jest na podstawie art. 31n pkt 5 ustawy z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz. U. z 2019 r., poz. 1373 z późn. zm.), czyli w ramach innych zadań zleconych przez ministra właściwego do spraw zdrowia. Wynika to z faktu, że do chwili obecnej kwestia zasad włączania nowych technologii do narodowych programów polityki zdrowotnej pozostaje nieuregulowana prawnie.

W wyniku braku odpowiednich regulacji prawnych podmioty odpowiedzialne, nie są zobligowane do przekazania AOTMiT, czy Ministerstwu Zdrowia jakichkolwiek dokumentów niezbędnych do wydania ww. decyzji.

Brak podstawy prawnej, nie wyklucza występowania przez Agencję z prośbą o przedstawienie pełnych raportów HTA jak i innych danych niezbędnych do przeprowadzenia zleconej oceny (w przypadku nie otrzymania takich danych wraz ze zleceniem), czy poinformowania podmiotu odpowiedzialnego zidentyfikowanych brakach i prośby o ich uzupełnienie.

Szczególnie, że wobec wspomnianego braku jednoznacznych przepisów prawnych, zasady oceny zasadności wprowadzenia nowych terapii wskazanych w Module 4 Programu zostały określone w Uchwale nr 1 przyjętej podczas drugiego posiedzenia Rady Narodowego Programu dnia 17 kwietnia 2019 r. Zgodnie z przywołaną uchwałą „Narodowe Centrum Krwi na wniosek Przewodniczącego Rady występuje do przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego o przedstawienie analiz umożliwiających ocenę efektywności medycznej i kosztowej nowych terapii do leków dotychczas stosowanych i możliwych do realizacji w ramach budżetu Programu”. Za analizy, o których mowa w przytoczonym fragmencie uchwały „uznaje się analizy zgodne z wymaganiami jakie muszą spełniać analizy uwzględnione we wnioskach o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu oraz podwyższenie urzędowej ceny zbytu leku, które nie mają odpowiednika refundowanego w danym wskazaniu”.

Uwaga 3. Uwaga zasadna. W raporcie AOTMiT w tabeli 45 str. 62/85 podano zużycie aPCC i rFVIIa na jeden epizod krwawienia, zamiast rocznego zużycia na pacjenta. W związku z powyższym prawidłowa wartość rocznego dawkowania aPCC i rFVIIa w leczeniu krwawień na jednego pacjenta powinna wynieść 105 923,69 j.m.
i 381,33 mg odpowiednio dla aPCC i rVIIa. Wyniki zaprezentowano w tabeli poniżej.

Tabela 1. Zestawienie - średnie roczne zużycie na pacjenta koncentratów aPCC i rFVIIA w hemofilii A

BPA		Dane podmiotu odpowiedzialnego		Dane uzyskane przez Agencję
BPA		Analiza podstawowa (zużyte dawki roczne na 1 pacjenta)*	Średnie zużycie roczne na podstawie danych rzeczywistych – rejestr NCK w 2018 r.	Średnie zużycie roczne na pacjenta w 2018 r. uzyskane z NCK
aPCC (j.m.)	łącznie	1 154 666,02	440 167**	426 375^
	profilaktyka	1 048 742,33	531 520	473 622
	leczenie krwawień	105 923,69	116 273	146 056
rVIIa (mg)	łącznie	4 823,06	212**	353^
	profilaktyka	4 441,73	252	127
	leczenie krwawień	381,33	202	224

^bez podziału na wskazania; *na podstawie CHPL i zaleceń klinicznych; ** łącznie (profilaktyka, krwawienia, zabiegi operacyjne)

Uwaga 4. Biorąc pod uwagę błędnie przytoczone wartości omówione w odpowiedzi na uwagę 3 podmiotu odpowiedzialnego oraz zestawiając roczne łączne zużycie na pacjenta przedstawione przez podmiot odpowiedzialny w analizie podstawowej (tj.: 1 154 666,02 j.m. i 4 823,06 mg odpowiednio dla aPCC i rVIIa) z danymi NCK za 2018 uzyskanymi przez AOTMiT (tj.:426 375 j.m. i 353 mg odpowiednio dla aPCC i rVIIa) należałoby sprostować cytowaną z opracowania AOTMiT uwagę w następujący sposób: „zgodnie z danymi NCK uzyskanymi przez Agencję, pacjenci zużyli 2,7 razy mniej aPCC i 13,7 razy mniej rFVIIa niż założył w analizie podstawowej podmiot odpowiedzialny”.

Uwaga 5a. Uwaga zasadna co do błędnych wartości dotyczących kosztów profilaktyki BPA i kosztów leczenia krwawień BPA przedstawionych w tabeli 46 na str. 63/85. AOTMiT chcąc wykorzystać w modelu ekonomicznym podmiotu odpowiedzialnego, łączne wartości średniego zużycia BPA na rok uzyskanego z NCK (wartości przedstawione w odpowiedzi do uwagi 4.), zaimplementowała dane z NCK do pola odpowiadającego za „zużycie dawki” w profilaktyce (zakładka „Koszty” – komórka CB35-36) w modelu podmiotu odpowiedzialnego. W związku z powyższym w opracowaniu AOTMiT, koszty powinny zostać przedstawione łącznie bez podziału na koszty profilaktyki BPA i koszty leczenia krwawień BPA. W tabeli poniżej przedstawiono prawidłową prezentację obliczeń własnych AOTMiT w oparciu o łączne (bez podziału na profilaktykę i leczenie) średnie zużycie na pacjenta aPCC oraz rFVIIa w 2018 roku na podstawie danych uzyskanych przez Agencję z NCK.

Tabela 2. Wyniki obliczeń własnych przy uwzględnieniu średniego zużycia na pacjenta aPCC oraz rFVIIa
w 2018 roku na podstawie danych uzyskanych przez Agencję z NCK.

Kategoria kosztowa	EMI	BPA	Wynik inkrementalny
Koszty różniące (PLN)
Całkowity koszt różniący	28 033 270,15	27 269 464,03	763 806,12
Wynik zdrowotny
Całkowita wartość QALY	19,31	19,02	0,2846

Celem obliczeń dodatkowych nie była aktualizacja efektywności kosztowej emicizumabu, natomiast było zwrócenie uwagi na rozbieżności w kosztach aPCC i rFVIIa szacowanych w oparciu o dane NCK w porównaniu do kosztów ustalanych na podstawie wytycznych klinicznych i ChPL. Uzyskane w obliczeniach własnych wartości, wskazują że koszty związane z BPA w analizie podstawowej podmiotu odpowiedzialnego są znacznie przeszacowane.

Przywoływane przez podmiot odpowiedzialny stwierdzenie ze strony 62 „W związku z powyższym za wariant najbardziej odpowiadający polskiej praktyce klinicznej należałoby uznać wariant przedstawiony w analizie wrażliwości podmiotu odpowiedzialnego i obliczeniach własnych agencji”, odnosiło się do kwestii zużycia czynników omijających i ich kosztów. Fragment ten powinien brzmieć: „W związku z powyższym - w kwestii zużycia czynników omijających i ich kosztów - za wariant najbardziej odpowiadający polskiej praktyce klinicznej należałoby uznać wariant przedstawiony w analizie wrażliwości podmiotu odpowiedzialnego i obliczeniach własnych agencji”.

Uwaga 5b

Obliczenia przedstawione w wariancie A i B stanowią wyniki analizy ekonomicznej i analizy wpływu na budżet przedstawionych w raporcie podmiotu odpowiedzialnego odpowiednio w scenariuszu podstawowym i analizie wrażliwości.

Odnośnie obliczeń przedstawionych przez podmiot odpowiedzialny w wariancie C, AOTMiT stoi na stanowisku, że zostały przeprowadzone w sposób nieprawidłowy. W tabeli przedstawiając roczne zużycie na pacjenta podmiot odpowiedzialny przedstawił wartości dla profilaktyki wynoszące 426 375 j.m. i 353 mg odpowiednio dla aPCC i VIIa oraz w leczeniu krwawień wynoszące 146 056 j.m. i 224 mg odpowiednio dla aPCC i VIIa. Tymczasem zgodnie z pismem NCK-WPZ/1517/65-MZ/RJ/19 z dnia 28 sierpnia 2019, wartość 426 375 j.m. i 353 mg odpowiada łącznemu (tj.: leczeniu krwawień i profilaktyki) zużyciu aPCC i VIIa, a nie tylko i wyłącznie zużyciu w profilaktyce jak przedstawił to podmiot odpowiedzialny.

W swoim komentarzu podmiot odpowiedzialny przedstawia wyniki dla analizy ekonomicznej i wpływu na budżet dla dodatkowego wariantu (Wariant D) przy wykorzystaniu zużycia opisanego we wnioskach ws. zakwalifikowania do leczenia produktem Hemlibra. Zgodnie z oszacowaniami podmiotu odpowiedzialnego dla tego Wariantu stosowanie emicizumabu w miejsce czynników omijających jest tańsze i skuteczniejsze. Współczynnik ICUR wskazuje, że terapia emicizumabem jest terapią dominującą. Natomiast w analizie wpływu na budżet decyzja o włączeniu produktu Hemlibra do Narodowego Programu wiąże się z oszczędnościami.

W przypadku obliczeń przedstawionych w wariancie E, AOTMiT podtrzymuje swoje stanowisko przedstawione w odpowiedzi do uwagi 5a. Prawidłową prezentację obliczeń własnych AOTMiT w oparciu o łączne (bez podziału na profilaktykę i leczenie) średnie zużycie na pacjenta aPCC oraz rFVIIa w 2018 roku na podstawie danych uzyskanych przez Agencję z NCK przedstawiono w tabeli 2. powyżej.

Przyczyną przeprowadzenia aktualizacji obliczeń przez AOTMiT w analizie wpływu na budżet było wykazanie dużych rozbieżności pomiędzy rzeczywistym zużyciem aPCC i rFVIIa a zużyciem ustalonym w oparciu o wytyczne praktyki klinicznej i zapisy ChPL. Aktualizując model otrzymujemy istotny spadek kosztów ponoszonych w  scenariuszu istniejącym:

·          z xxxxxxxxPLN do xxxxxxxnPLN w pierwszym roku,

·          z xxxxxxnPLN do xxxxxnPLN w drugim roku,

·          z xxxxxxnPLN do xxxxxnPLN w trzecim roku,

·          z xxxxxxnPLN do xxxxxxnPLN w czwartym roku.

Obliczenia własne wykazały, że koszty w scenariuszu istniejącym zostały znacznie przeszacowane i tym samym należy poddać w wątpliwość wielkość oszczędności uzyskanych w analizie wpływu na budżet. Znaczne przeszacowanie kosztów w scenariuszu istniejącym wynika z rozbieżności pomiędzy rzeczywistym zużyciem aPCC i rFVIIa a zużyciem ustalonym w oparciu o wytyczne praktyki klinicznej i zapisy ChPL.

Należy podkreślić, że całkowity budżet przewidziany na refundację wszystkich interwencji w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2019-2023 w 2020 ma wynieść 318,85 mln PLN, podczas gdy w scenariuszu istniejącym koszty refundacji tylko BPA wyniosły w pierwszym roku xxxxxxxxPLN.

Uwaga 6. W związku z wątpliwościami AOTMiT, czy w analizie wpływu na budżet populacja obejmowała pacjentów poniżej 12 roku życia, podmiot odpowiedzialny doprecyzował, że populacja wnioskowana obejmuje pacjentów powyżej 12 roku życia. AOTMiT podtrzymuje swoje stanowisko co do konieczności uzupełnienia analiz o populację pacjentów poniżej 12 roku życia z hemofilią A powikłanych inhibitorem VIII. Zakres zlecenia MZ został szczegółowo opisany w odpowiedzi na uwagę 1 i 2 podmiotu odpowiedzialnego.

Uwaga 7. Wyniki i opis oszczędności związanych z podjęciem pozytywnej decyzji o finansowaniu ze środków publicznych leku Hemlibra (emicizumab) w ramach Narodowego Programu Leczenia chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, przedstawiono w rozdziale „6.2.Wyniki analizy wpływu na budżet podmiotu odpowiedzialnego”.

Uwaga 8. AOTMiT podtrzymuje swoje stanowisko, patrz odpowiedź na uwagę 5c podmiotu odpowiedzialnego.

Paweł Łaguna

Uwaga 1. Ekspert przedstawił podsumowanie najważniejszych wyników z badania HAVEN 1 i HAVEN 2.

Szczegóły: Opublikowano: 30 lipiec 2019; Utworzono: 05 lipiec 2019; Poprawiono: 05 sierpień 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Blincyto, blinatumomab, proszek do sporządzania koncentratu do infuzji, fiolka à 38,5 µg, we wskazaniu: ostra białaczka limfoblastyczna pacjentów pediatrycznych w wieku 3-18 lat (ICD-10: C91.0) w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Wskazanie:

ostra białaczka limfoblastyczna pacjentów pediatrycznych w wieku 3-18 lat (ICD-10: C91.0)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 47 f ust. 1 ust. o św.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.660.2019.1.AK; 01.07.2019

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności finansowania ze środków publicznych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Raport Agencji:

OT.422.52.2019
(Dodano: 30.07.2019 r.)

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 229/2019 do zlecenia 140/2019
(Dodano: 01.08.2019 r.)

Opinia Prezesa:

Opinia 60/2019 do zlecenia 140/2019
(Dodano: 05.08.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 22 lipiec 2019; Utworzono: 01 lipiec 2019; Poprawiono: 05 sierpień 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Mozobil, pleryksafor, koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, fiolka à 24 mg/1,2 ml, we wskazaniu: guz Wilmsa (ICD-10: C64) w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Wskazanie:

guz Wilmsa (ICD-10: C64)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 47 f ust. 1 ust. o św.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.2382.2019.AK; 28.06.2019

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności finansowania ze środków publicznych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Raport Agencji:

OT.422.51.2019
(Dodano: 22.07.2019 r.)

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 217/2019 do zlecenia 139/2019
(Dodano: 23.07.2019 r.)

Opinia Prezesa:

Opinia 58/2019 do zlecenia 139/2019
(Dodano: 05.08.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 19 sierpień 2019; Utworzono: 27 czerwiec 2019; Poprawiono: 08 listopad 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Bedrolite, cannabis flos bedrolite, susz, CBD 9% THC

Wskazanie:

padaczka lekooporna w przebiegu zespołu Jacobsena w ramach III linii leczenia

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 39 ust. 3 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

padaczka lekooporna w przebiegu zespołu Jacobsena w ramach III linii leczenia; 26.06.2019
Pismem znak PLD.46434.3205.2019.3.PG z dn. 23.07.2019 r. zmieniono wskazanie z: padaczka lekooporna w przebiegu zespołu Jacobsena w ramach III linii leczenia na: padaczka lekooporna w przebiegu zespołu Jacobsena po nieskuteczności III lub kolejnej linii leczenia

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności wydawania zgód na refundację produktu leczniczego

Raport Agencji:

OT.4311.12.2019
(Dodano: 24.09.2019 r.)

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 82/2019 do zlecenia 138/2019
(Dodano: 24.09.2019 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Opinia 80/2019 do zlecenia 138/2019
(Dodano: 08.11.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 11 marzec 2020; Utworzono: 24 czerwiec 2019; Poprawiono: 27 marzec 2020

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Nuedexta, dextromethorphani hydrobromidum quinidini sulfas, kapsułki à 20 10 mg, we wskazaniu: zespół opuszkowo-rzekomoopuszkowy w przebiegu stwardnienia zanikowego bocznego, zespół rzekomoopuszkowy w przebiegu choroby neuronu ruchowego

Wskazanie:

zespół opuszkowo-rzekomoopuszkowy w przebiegu stwardnienia zanikowego bocznego, zespół rzekomoopuszkowy w przebiegu choroby neuronu ruchowego

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 39 ust. 3 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.6252.2018.AK; 19.06.2019

Pismem znak PLD.46434.6252.2018.3.AK z dn. 12.02.2020 r. dołączono dodatkowe wskazanie: zespół rzekomoopuszkowy w przebiegu choroby neuronu ruchowego

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności wydawania zgód na refundację produktu leczniczego

Raport Agencji:

OT.4311.11.2019
(Dodano: 16.03.2020 r.)

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 24/2020 do zlecenia 137/2019
(Dodano: 17.03.2020 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 24/2020 do zlecenia 137/2019
(Dodano: 27.03.2020 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 17 lipiec 2019; Utworzono: 24 czerwiec 2019; Poprawiono: 29 lipiec 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Opdivo, nivolumab, koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, fiolka à 10 mg/ml (4 ml), we wskazaniu: rak jamy ustnej (ICD-10: C04.0) w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Wskazanie:

rak jamy ustnej (ICD-10: C04.0)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 47 f ust. 1 ust. o św.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.3005.2019.AK; 12.06.2019

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności finansowania ze środków publicznych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 213/2019 do zlecenia 136/2019
(Dodano: 17.07.2019 r.)

Raport Agencji:

OT.422.48.2019
(Dodano: 18.07.2019 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Opinia 55/2019 do zlecenia 136/2019
(Dodano: 29.07.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 15 lipiec 2019; Utworzono: 24 czerwiec 2019; Poprawiono: 19 lipiec 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Opdivo, nivolumab, koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, fiolka à 10 mg/ml (10 ml); Opdivo, nivolumab, koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, fiolka à 10 mg/ml (4 ml), we wskazaniu: rak nerki (ICD-10: C64) w ramach III linii leczenia, w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Wskazanie:

rak nerki (ICD-10: C64) w ramach III linii leczenia

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 47 f ust. 1 ust. o św.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.1876.2019.1.AK; 19.06.2019

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności finansowania ze środków publicznych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Raport Agencji:

OT.422.50.2019 Opdivo
(Dodano: 15.07.2019 r.)

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 214/2019 do zlecenia 135/2019
(Dodano: 17.07.2019 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Opinia 56/2019 do zlecenia 135/2019
(Dodano: 19.07.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 17 lipiec 2019; Utworzono: 24 czerwiec 2019; Poprawiono: 26 lipiec 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Zavesca, miglustat, kapsułki à 100 mg, we wskazaniu: choroba Niemanna-Picka typu C (ICD-10: E75.2) w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Wskazanie:

choroba Niemanna-Picka typu C (ICD-10: E75.2)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 47 f ust. 1 ust. o św.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.2051.2019.AK; 19.06.2019

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności finansowania ze środków publicznych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Opinia Rady Przejrzystości:

ORP 215/2019 do zlecenia 134/2019
(Dodano: 17.07.2019 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Opinia 57/2019 do zlecenia 134/2019
(Dodano: 17.07.2019 r.)

Raport Agencji:

OT.422.49.2019
(Dodano: 26.07.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 19 sierpień 2019; Utworzono: 19 czerwiec 2019; Poprawiono: 08 listopad 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Bedrolite, cannabis flos bedrolite, susz, CBD 9% THC

Wskazanie:

wczesnodziecięca encefalopatia padaczkowa lekooporna na podłożu skojarzonej mutacji CSCNA1A GRIN2A (EIEE42 FESD) po nieskutecznym leczeniu: kwasem walproinowym, lamotryginą, lewetiracetamem, lakozamidem, topiramatem, klobazamem

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 39 ust. 3 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLD.46434.2595.2019.2.PG; 17.06.2019

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności wydawania zgód na refundację produktu leczniczego

Raport Agencji:

OT.4311.10.2019
(Dodano: 19.08.2019 r.)

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 70/2019 do zlecenia 133/2019
(Dodano: 21.08.2019 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Opinia 68/2019 do zlecenia 133/2019
(Dodano: 08.11.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 21 sierpień 2019; Utworzono: 17 czerwiec 2019; Poprawiono: 06 wrzesień 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Alunbrig, brigatinib, tabletki powlekane, 90 mg, 28, tabletki EAN: 07046260649637; Alunbrig, brigatinib, tabletki powlekane, 180 mg, 28, tabletki EAN: 07046261705349, Alunbrig, brigatinib, tabletki powlekane, 90 mg, 7, tabletki EAN: 07046261113250, w ramach programu lekowego: „Leczenie niedrobnokomórkowego raka płuca”

Wskazanie:

Leczenie niedrobnokomórkowego raka płuca

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4600.201.2019.PB.IV; PLR.4600.200.2019.PB.IV; PLR.4600.199.2019.PB.IV; 14.06.2019

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 132/2019
Analiza kliniczna do zlecenia 132/2019
Analiza ekonomiczna do zlecenia 132/2019
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 132/2019
Uzupełnienie do zlecenia 132/2019

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 132/2019

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 30.08.2019 r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 132/2019

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

Nr analizy weryfikacyjnej		OT.4331.35.2019
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku Alunbrig (brygatynib) w ramach programu lekowego ,,Leczenie niedrobnokomórkowego raka płuca (ICD-10 C34)’’
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Rozpatrzone
1.	Dorota Deleżyńska Takeda Pharma Sp. z o.o.		Uwaga #1 [Rozdział 4.1.4 Str. 24 oraz Rozdz. 4.2.1.1 Str. 26-28 Tabela 15. Tabela 16. Tabela 17. Tabela 18.] Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy weryfikacyjnej.

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 77/2019 do zlecenia 132/2019
(Dodano: 03.09.2019 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 75/2019 do zlecenia 132/2019
(Dodano: 06.09.2019 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 14 sierpień 2019; Utworzono: 17 czerwiec 2019; Poprawiono: 06 wrzesień 2019

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Keytruda, pembrolizumabum, koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, 25 mg/ml, 1, fiol. 4 ml, EAN: 5901549325126 w ramach programu lekowego: „Leczenie niedrobnokomórkowego raka płuca”

Wskazanie:

Leczenie niedrobnokomórkowego raka płuca

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTMiT:

PLR.4600.4589.2018.PB.IV; 14.06.2019

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 131/2019
Analiza kliniczna do zlecenia 131/2019
Analiza ekonomiczna do zlecenia 131/2019
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 131/2019
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 131/2019

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 131/2019

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 21.08.2019 r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 131/2019

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

Nr analizy weryfikacyjnej		OT.4331.34.2018
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Wniosek o objęcie refundacją leku Keytruda (pembrolizumab) w ramach programu lekowego: „Leczenie niedrobnokomórkowego raka płuca (ICD-10: C34)””
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Rozpatrzone
1.	Prof. dr hab. n. med. Paweł Krawczyk Kierownik Pracowni Immunologii i Genetyki Katedra i Klinika Pneumonologii, Onkologii i Alergologii Uniwersytet Medyczny w Lublinie		W uwadze 1. przedstawiono dane epidemiologiczne analizowanego problemu zdrowotnego. Nie podano źródła tych danych. Informacje te nie wpływają na wnioskowanie z AWA. W uwadze 2. powołano się na wyniki dotyczące przeżycia całkowitego z badania KEYNOTE-189, obejmujące dłuższy okres obserwacji (mediana 18,7 miesiąca). Należy zaznaczyć, że dane te pochodzą z abstraktu konferencyjnego (ASCO z 2019 r.) i w zakresie OS nie zmieniają wnioskowania z AWA. Uwaga 3. stanowi własną interpretację i opinię eksperta dotyczącą wyników badania KEYNOTE-189, która nie wpływa na wnioskowanie z AWA. W uwadze 4. podkreślono zasadność stosowania terapii skojarzonej pembrolizumabem na podstawie wytycznych klinicznych ESMO 2018 r. Nie zmienia to wnioskowania z AWA. W uwadze 5. odniesiono się do opinii eksperta, uwzględnionego w AWA, w zakresie długości leczenia w programie lekowym. Niniejsza uwaga nie ma wpływu na wnioskowanie z AWA. Należy zaznaczyć, że w toku prowadzonego postępowania wystąpiono z prośbą o opinię ekspercką do prof. Krawczyka, której to do zakończenia prac nad raportem nie otrzymano.
2.	Aneta Mela – specjalista ds. farmakoekonomiki w MSD Polska		Uwagi przedstawiciela wnioskodawcy stanowią w większości komentarz do wątpliwości zgłoszonych w AWA lub są jego własnym stanowiskiem. W uwadze 1. Zgłoszono zaskoczenie licznymi uwagami do wnioskowanego programu lekowego, który przeszedł formalno-prawną ocenę w Ministerstwie Zdrowia. Należy zauważyć, że rolą analityków Agencji jest weryfikacja przedstawionych przez wnioskodawcę dokumentów, w tym analiz HTA czy wnioskowanego programu lekowego, którego zapisy powinny być jasno sformułowane i nie powinny budzić wątpliwości. W opinii analityków Agencji niektóre zapisy niniejszego programu wymagają doprecyzowania, co przedstawiono w AWA. W uwagach 1., 2. i 4. odniesiono się do opinii eksperta klinicznego, ankietowanego przez Agencję, na którą analitycy Agencji nie mają wpływu. Ponadto w uwadze 2. i 4. przedstawiono wyniki z dłuższego okresu obserwacji (mediana 18,7 miesiąca) z badania KEYNOTE-189 (wykazano różnice istotne statystycznie dla OS i PFS dla wszystkich trzech analizowanych podgrup pacjentów ze względu na PD-L1 na korzyść ocenianej interwencji w porównaniu do komparatora). Niniejsze wyniki pochodzą z abstraktu konferencyjnego (ASCO z 2019 r.), który nie został zaindeksowany do wyszukiwanych przez Agencję baz danych na etapie weryfikacyjno-aktualizującego przeszukania. W uwadze 3. wskazano, że szczegółowe zdarzenia niepożądane, dla których wykazano większe ryzyko wystąpienia w grupie ocenianej interwencji w porównaniu z komparatorem w ramach przeprowadzonego porównania pośredniego „są typowe dla chemioterapii stosowanej w NDRP”. Niniejsza uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga 5. patrz wyjaśnienie do uwagi 1. W uwadze 6. zaznaczono, że w polskich wytycznych klinicznych PTOK 2019 nie wskazano jednoznacznie, że terapia podtrzymująca PMX jest niezalecana. W niniejszych wytycznych podano, że takie postępowanie jest „przedmiotem kontrowersji” i „dotychczas nie zdefiniowano jednak kryteriów doboru chorych do” takiego postępowania. Dodatkowo, pomimo opinii eksperta klinicznego, który twierdzi, że terapia podtrzymująca PMX jest w Polsce niestosowana (ponieważ jest nierefundowana), przedstawiciel wnioskodawcy twierdzi, że takie postępowanie może być stosowane przez niektóre ośrodki. Nie wskazał jednak kto miałby płacić za takie leczenie i na jakich zasadach miałoby się ono odbywać. W uwadze 7. poprawnie wskazano, że w podgrupie pacjentów z ekspresją PD-L1 ≥50% zalecane jest stosowanie monoterapii pembrolizumabem (a nie pemetreksedem), co stanowi omyłkę pisarską analityka Agencji. W uwadze 8. poprawnie wskazano, że korzystano z referencji odnalezionych dowodów naukowych w trakcie wyszukiwania badań. W uwadze 9. zwrócono uwagę na wartość badania Afzal 2018 jako opublikowanego w pełnym tekście i obejmującego pacjentów bardziej obciążonych niż oceniana populacja, co nie zmienia faktu ograniczeń tego badania, wskazanych w AWA. W uwadze 10. podano, że wyniki w podziale na podgrupy PD-L1 dla OS i PFS raportowano w badaniu rejestracyjnym KEYNOTE-189, a dla ORR (punktu pierwszorzędowego) w badaniu KEYNOTE-021G, co mając na uwadze heterogeniczność między badaniami nie zmienia wątpliwości, wskazanej w AWA. W uwadze 11. podano, że w badaniach RCT istniała możliwość wycofania zgody przez pacjenta lub możliwość zaprzestania terapii przez pacjenta uzasadniona decyzją lekarza, co w pewien sposób odpowiada niektórym zapisom z kryteriów wyłączenia z ocenianego programu lekowego. W opinii analityka Agencji zapisy z badania mogą, ale nie muszą odzwierciedlać zapisów z programu lekowego, co wskazano w AWA. W uwadze 12. poinformowano, że wykonano porównanie pośrednie dla dostępnych punktów końcowych, w tym zdarzeń niepożądanych. Jednak w analizie wnioskodawcy nie przedstawiono tabeli porównującej zgodności raportowanych punktów końcowych między uwzględnionymi badaniami, a tym samym nie wykonano porównania dla niektórych z nich, np. zdarzeń niepożądanych prowadzących do zgonu z badań KEYNOTE-189 i KEYNOTE-024. W uwadze 13. podkreślono, że dla najważniejszych punktów końcowych wykonano porównanie pośrednie z uwzględnieniem wyników, uzyskanych w podgrupie pacjentów z ekspresją PD-L1≥50%. Nie zmienia to uwagi wskazanej w AWA, że dla niektórych punktów końcowych nie było to możliwe i w takiej sytuacji wnioskodawca wykorzystywał wyniki dla szerszych populacji. W uwadze 14 przedstawiono wyjaśnienie dla uwzględnienia badania KEYNOTE-021G w porównaniu pośrednim w ocenie bezpieczeństwa. Warto jednak zauważyć, że wykonując porównanie pośrednie trzeba wziąć pod uwagę heterogeniczność między badaniami, które mają wpływ na oszacowane wyniki. W uwadze 15. przedstawiono opinię wnioskodawcy dotyczącą interpretacji wyników z porównania pośredniego. W uwadze 16. wskazano, że w badaniach onkologicznych dopuszcza się wykonanie cross-over oraz podkreślono silny efekt terapeutyczny ocenianej technologii, mimo zastosowanego cross-over. Nie zmienia to faktu, że zastosowanie tej procedury (w tym bez okresu wymywania między kolejnymi terapiami) wpływa na uzyskane wyniki, co wskazano w AWA. Uwaga 17. dotyczyła niewyłączania pacjentów z rearanżacją genu ROS1 z badań RCT, co nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga 18. dotyczyła pozytywnych rekomendacji Agencji dla oceny produktu Keytruda w innych wskazaniach niż wnioskowane, co nie ma związku z aktualnie ocenianą technologią lekową. W uwadze 19. wskazano uzasadnienie przyjęcia innego, niż średnia z odnalezionych badań, podejścia do wyznaczenia wartości poszczególnych parametrów służących do oszacowania liczebności populacji docelowej, co nie wpływa na wnioskowanie z AWA. W uwadze 20. odniesiono się do opinii eksperta uwzględnionego w AWA w zakresie oszacowania liczebności populacji z wnioskowanym wskazaniem i liczby nowych zachorowań w ciągu roku. Nie wpływa ona na wnioskowanie z AWA. W uwadze 21. wyjaśniono sposób implementowania alternatywnych liczebności populacji do modelu elektronicznego. Nie ma ona wpływu na wnioskowanie z AWA
3.	Maciej Bryl		W uwadze 1. wskazano, że w analizie nie uwzględniono doniesienia plakatowego dla badania KEYNOTE-189 (ASCO z 2019 r.). Warto zauważyć, że niniejszy abstrakt (do dnia 22.08.2019 r.) nie został zaindeksowany w podstawowych bazach informacji medycznej, przeszukiwanych w toku prac nad niniejszą AWA. W uwadze 2. przedstawiono własną opinię, że decyzję o zastosowaniu leczenia (ocenianej technologii lekowej czy monoterapii pembrolizumabem) w subpopulacji z ekspresją PD-L1≥50% powinno się pozostawić klinicyście i pacjentowi.