Materiały 2023

Krzysztof Kornas

Plik PDF

 Rozdział 3.6, strona 36-37/113, rozdz. 5.3, str. 71/113, rozdz. 6.3, str. 86/113, rozdz. 11, str. 103/113, rozdz. 12, str. 107/113

Uwaga dotyczy komentarzy analityków dotyczących wyboru komparatorów.
W zakresie uzasadnienia wyboru komparatora powtórzono informacje przekazane w ramach uzupełnień przekazanych w piśmie ws. niespełnienia wymagań minimalnych. Podkreślono, iż komparatorem w analizach jest kontynuacja dotychczasowego leczenia a nie poszczególne schematy. Dodatkowo w odniesieniu do nieporównania
się z innymi flozynami, wskazano m.in. na brak w domenie publicznej szczegółowych danych dotyczących wnioskowanych wskazań.

Zdaniem analityków Agencji komparator powinno stanowić dodanie jednego z refundowanych leków hipoglikemicznych do zastosowanych już schematów leczenia pacjenta. Ponadto, biorąc pod uwagę nakładające się wskazania flozyn do stosowania, w tym wskazania refundacyjne, zasadnym wydaje się również przeprowadzenie porównań dapagliflozyny względem pozostałych flozyn w ramach analizowanego rozszerzenia wskazania.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozpatrzono

Rozdział 4.1.2, str. 40/113, rozdz. 4.2.2.1, str. 48-52/113, rozdz. 4.3, str. 55/113, rozdz. 11, str. 103-104/113

Uwaga dotyczy przedstawienia przez analityków analiz post-hoc do badania DECLARE TIMI 58 (Cahn 2020 i Cahn 2022).

Zdaniem analityków Agencji, w kontekście analizowanego problemu decyzyjnego, tj. rozszerzenie wskazania w zakresie poziomu HbA1c (z ≥7,5% na ≥7%) oraz liczby stosowanych leków hipoglikemizującym (1 zamiast 2 leki hipoglikemizujące), mając na uwadze ograniczenia analiz post hoc (opisane w AWA), ich wyniki powinny zostać włączone do przeglądu systematycznego.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozpatrzone

Rozdz. 4.1.4, strona 43/113, rozdz. 4.3, str. 55/113, rozdz. 11, str. 104/113

Uwaga dotyczy komentarzy Agencji w zakresie wyboru komparatora dokonanego przez wnioskodawcę.
Odpowiedź analityków w zakresie wyboru komparatorów przedstawiono w ramach uwagi 1.
Ponadto, przedstawiono uwagę ogólną wskazującą na wykorzystanie w wytycznych klinicznych badania DECLARE-TIMI 58, jako podstawy dla wykazania korzystnego wpływu dapagliflozyny na zdarzenia sercowe.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozpatrzone

Rozdział 4.1.4, strona 44/113, rozdz. 4.3, str. 55/113, rozdz. 5.3, str. 71/113, rozdz. 11, str. 104/113

Uwaga dotyczy komentarzy analityków, iż wnioskowane wskazanie refundacyjne nie odpowiada w pełni populacji uwzględnionej w badaniu DECLARE-TIMI 58.
Powtórzono informację wskazaną w analizach, iż rozszerzenie wskazania jest podyktowane treścią najaktualniejszych wytycznych klinicznych. Podkreślono również, iż wnioskowane wskazanie refundacyjne oparto na badaniu DECLARE-TIMI 58, które zostało uwzględnione w analizach pozytywnie ocenionych przez AOTMiT w 2020 r.

Zdaniem analityków Agencji, ze względu na fakt, iż wskazanie refundacyjne nie ogranicza pacjentów ze względu na wiek (pacjenci dorośli), a poziom HbA1c ustala na 7%, a do badania DECLARE-TIMI 58 mogli być kwalifikowani pacjenci powyżej 40 r.ż. a średni poziom hemoglobiny glikowanej (± SD) wynosił 8,3 ± 1,2%, Populacja wnioskowana nie odpowiada w pełni populacji uwzględnionej w przedmiotowym badaniu. Należy przy tym zauważyć, że wyniki przedstawione przez wnioskodawcę dotyczą populacji ogólnej włączonej do badania DECLARE-TIMI.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozpatrzone

Rozdz. 4.1.4, strona 44/113, rozdz. 4.3, str. 55/113

Uwaga ogólna wskazująca na wykorzystanie badania DECLARE-TIMI 58 w wytycznych klinicznych, jako podstawy dla wykazania korzystnego wpływu dapagliflozyny na zdarzenia sercowe.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozpatrzone

Rozdz. 4.1.4, strona 44/113, rozdz. 5.3.2, str. 75/113

Uwaga dotyczy ograniczenia wskazanego przez analityków, iż część danych uwzględnionych w analizie klinicznej stanowiły dane odczytane z wykresów.

W komentarzu sprecyzowano m.in. zakres wyników odczytanych z wykresów oraz wskazano, iż dotyczą wyłącznie danych ciągłych.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozpatrzone

Rozdz. 4.3, str. 54/113

Uwaga ogólna w której wskazano, iż w ramach oceny efektywności klinicznej przedstawiono najbardziej wiarygodne dowody naukowe.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozpatrzone

Rozdz. 4.3, str. 55-57/113

Uwaga ogólna dotycząca zasadności porównania DAPA względem pozostałych refundowanych flozyn oraz przedstawionych poglądowo przez analityków Agencji przeglądów systematycznych Ghosal 2023 oraz Tian 2022.

Uwaga dotycząca porównania z innymi flozynami została omówiona przez Agencję przy uwadze 1.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozpatrzone

Rozdz. 5.2.2, str. 68/113, rozdz. 12, str. 107/113

W uwadze odniesiono się do zasadności przeprowadzenia analizy CUA. Podkreślono korzyści kliniczne wynikające z zastosowania dapagliflozyny oraz zasadność ich uwzględnienia w analizie ekonomicznej.

Analitycy nie kwestionują wyników badania DECLERE TIMI oraz zasadności przeprowadzenia analizy CUA.
W odniesieniu do art. 13 wskazano jedynie, iż porównanie w badaniu DECLERE-TIMI przeprowadzono z komparatorem zbiorczym uwzględniającym różne terapie, tym samym trudno ocenić czy stosowane schematy oraz ich dawkowanie w ramieniu placebo stanowiły optymalną refundowaną terapię.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozpatrzone

Rozdz. 5.3, str. 72/113

Uwaga stanowi wyjaśnienie w zakresie braku przeprowadzenia aktualizacji wyszukiwania w zakresie publikacji dotyczących użyteczności.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozpatrzone

Rozdz. 5.3, str. 72/113, rozdz. 5.3.2, str. 75/113

W uwadze przedstawiono odpowiedź na komentarz analityków Agencji dotyczący braku uwzględnienia publikacji Golicki 2019. Wskazano brak użyteczności właściwej dla zastosowanego modelu ekonomicznego w publikacji Golicki 2019.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozpatrzone

Rozdz. 5.3.1, str. 73/113

W uwadze przedstawiono wyjaśnienie dotyczące braku przedstawienia wyliczeń ceny progowej. Analitycy nie kwestionują sposobu przeprowadzenia obliczeń, jednak pozostają na stanowisku, iż można przedstawić takie wyliczenia.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozpatrzone

Rozdz. 5.3.1, str. 73/113

Uwaga stanowi powtórzenie informacji przekazanej w ramach uzupełnień przekazanych w piśmie ws. niespełnienia wymagań minimalnych.
W ramach analizy wrażliwości wnioskodawca przeliczył wyniki AE i BIA przy uwzględnieniu braku kosztów zakupu leków w ramach terapii standardowej (wyniki analizy kosztów-użyteczności i analizy wpływu na budżet wzrosły o ok. 10%).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozpatrzone

Rozdz. 5.3.1, str. 73/113

Uwaga dotyczy założenia o utrzymywaniu się efektu terapii po 2 latach. Analitycy podtrzymują opinię o niepewności tego założenia.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozpatrzone

Rozdz. 5.3.2, str. 75/113

Uwaga odnosi się do kwestii wykorzystanych danych oraz walidacji modelu. Podkreślono fakt przeprowadzenia deterministycznej analizy wrażliwości z wykorzystaniem różnych danych dot. użyteczności i uzyskania zbliżonych wyników.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozpatrzone

Rozdz. 5.3.2, str. 75/113

Uwaga dotyczy ograniczenia wskazanego przez analityków Agencji dot. danych klinicznych dla leków stosowanych w ramach terapii standardowej uwzględnionych w modelu (dane NFZ, IQVIA 2018, założenia wnioskodawcy).
Wskazano, iż wykorzystano najlepsze dostępne dane (uwzględnione we wcześniejszym wniosku ocenionym przez AOTMiT w 2020) oraz dodatkowo przygotowano scenariusz uwzględniający DAPA jako terapia „add-on”.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozpatrzone

Rozdz. 5.3.4, str. 76-77/113

xxxxx xxxxxx xxxxxxxxx xxx xx xxxxxxxxxx, xx xxxxxxxxxxxx xxx xxxx xxxxxxxxxx xx xxxxxxxxxxxxx xxxxxxx x xxxxxxxxxx xxxxxxxxxx xxxxxxxx xxx xxx xxxxxxxx xxxxxxx.

Wnioskodawca w uwadze wskazuje, iż w związku z brakiem refundacji innych flozyn we wnioskowanym wskazaniu nie stanowią one komparatora dla dapagliflozyny.
Wnioskodawca wskazuje, że w przypadku refundacji innych flozyn, populacja pacjentów leczonych DAPA będzie mniejsza, a co za tym idzie, koszty związane z zastosowanie DAPA również się zmniejszą.

Uwaga dotycząca porównania z innymi flozynami została omówiona przy uwadze 1.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozpatrzone

Rozdz. 5.4, str. 78/113, rozdz. 11, str. 105/113

Uwaga ogólna odnosząca się do stwierdzenia wnioskodawcy, iż ekstrapolacja wyników badania klinicznego poza jego horyzont czasowy to standardowe podejście w analizie ekonomicznej. Wskazano również, że przeprowadzono analizę wrażliwości z uwzględnieniem krótszego (2-letniego horyzontu). Niemniej wg analityków Agencji parametr ten pozostaje niepewny.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozpatrzone

Rozdz. 6.3, str. 85/113, rozdz. 6.3.1, str. 87/113

Uwaga ogólna odnosząca się do oszacowań wielkości populacji oraz faktu, iż niepewności związane z oszacowaniem zostały zaadresowane poprzez analizy wrażliwości oraz scenariusze minimalny i maksymalny analizy.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozpatrzone

Rozdz. 6.3, str. 86/113, rozdz. 6.3.1, str. 87/113

Wnioskodawca w uwadze wskazuje, iż w związku z brakiem refundacji innych flozyn we wnioskowanym wskazaniu nie stanowią one komparatora dla dapagliflozyny.
Wnioskodawca wskazuje, że w przypadku refundacji innych flozyn populacja pacjentów leczonych DAPA będzie mniejsza, a co za tym idzie, koszty związane z zastosowanie DAPA również się zmniejszą.

Uwaga dotycząca porównania z innymi flozynami została omówiona przy uwadze 1.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozpatrzone

Rozdz. 6.3, str. 86/113, rozdz. 6.3.1, str. 87-88/113, rozdz. 6.3.3, str. 89-90/113, rozdz. 6.4, str. 91/113, rozdz. 11, str. 105/113

Uwaga ogólna odnosząca się do niepewności w zakresie oszacowań populacji. Wnioskodawca wskazał, że zaadresowano ww. niepewności poprzez analizy wrażliwości i scenariusze minimalny i maksymalny. Niemniej analitycy Agencji podkreślają istnienie niepewności oszacowań.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozpatrzone

Rozdz. 6.3.1, str. 88/113, rozdz. 6.3.3, str. 89-90/113, rozdz. 6.4, str. 91/113, rozdz. 11, str. 105/113, rozdz. 12, str. 107/113

xxxxx xxxxxx xxxxxxxxx xxx xx xxxxxxxxxx xxxxxxxxxx xxxxxxxx xxx xxx xxxxxxxx xxxxxxx.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozpatrzone

prof. Dariusz Wołowiec

Plik

Uwaga przedstawia ogólne argumenty za rozszerzeniem wskazań refundacyjnych dla leku Calquence. Brak uwag do treści AWA.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

prof. Aleksandra Butrym

Plik

Uwaga 1 przedstawia ogólne argumenty za rozszerzeniem wskazań refundacyjnych dla leku Calquence.

Uwaga 2 wskazuje na brak uwzględnienia w AWA najnowszych niemieckich wytycznych klinicznych (German Onkopedia Guidelines 2023), w których wskazano akalabrutynib jako terapie preferowaną w przedmiotowym wskazaniu. Wytyczne są zbieżne z wytycznymi NCCN 2023 uwzględnionymi w AWA.

Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

Roman Markowski Abbvie sp. z o.o

Plik

Uwaga 1. stanowi dodatkowe wyjaśnienia dotyczące kwalifikacji pacjentów z postacią umiarkowaną choroby Leśniowskiego-Crohna do badań włączonych do AKL. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwagi 2 i 3. stanowią dodatkowe wyjaśnienia dotyczące charakterystyki pacjentów włączanych do badań Watanabe 2012 oraz Watanabe 2020. W uwadze przedstawiono również dodatkową argumentację uzasadniającą włączenie ww. badań do AKL wnioskodawcy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 4. stanowi dodatkowe wyjaśnienie dotyczące braku badań długookresowych dla UPA we wnioskowanym wskazaniu. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 5. stanowi dodatkowe wyjaśnienie dotyczące braku analizy ekonomicznej w populacji po niepowodzeniu leczenia biologicznego dla porównania UPA vs INF. W uwadze zwrócono uwagę na te same dane kosztowe w obu subpopulacjach, tj. dawkowanie INF jest takie samo w populacji CCF, jak i BF. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 6. stanowi dodatkowe wyjaśnienie dotyczące założenia odnośnie terapii stosowanych w II linii. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 7. stanowią dodatkowe wyjaśnienia dot. liczebności populacji pacjentów kwalifikujących się w minionych latach do leczenia ADA, INF, UST lub WED. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 8. dotyczy dodatkowego wyjaśnienia dotyczącego braku uwzględnienia subpopulacji pacjentów, którzy mają przeciwwskazania ADA, INF, UST czy WED, ale kwalifikowałaby się do terapii USP w ramach wnioskowanego programu lekowego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 9. stanowi wyjaśnienie dotyczące odsetka chorych stosujących dawkę eskalującą w fazie leczenia podtrzymującego. W uwadze wskazano, iż ww. odsetek został przedstawiony w AWB wnioskodawcy, natomiast wpływ wydłużenia fazy indukcji był testowany jedynie w ramach analizy ekonomicznej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

1.

Kinga Suchecka

Janssen Cilag Polska
sp. z o.o.

Uwaga 1 (Rozdz. 3.1.2.2 str. 13)

Uwaga do komentarza Agencji dot. nieuwzględnienia szczegółowych kryteriów wymienionych w programie lekowym do kryteriów włączenia i wykluczenia do analizy klinicznej.Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 2(rozdz. 5.1.1, str. 63, porównywane interwencje)

Uwaga dotyczy doboru komparatorów w analizie (analizach) wnioskodawcy. Przedstawione oszacowania efektywności kosztowej przedstawiono porównując technologie o prawdopodobnie różnej skuteczności jako pojedyncza technologia ważona udziałami w rynku. W realistycznej sytuacji nie jest możliwe, aby pacjent czy też kohorta pacjentów otrzymywała równocześnie leki pierwszej/drugiej generacji (patrz bortezomib/iksazomib) oraz nowe technologie leczenia celowanego i zakładanie zbliżonej skuteczności w porównaniu ze schematami chemioterapii (należy wskazać, iż udział innych leków (w domyśle chemioterapii) w badaniu Mateos 2023 wynosił ok. 32%. Należy wskazać, iż przedstawione w piśmie o niespełnieniu wymagań minimalnych oszacowania dotyczą kosztu rocznego stosowania poszczególnych terapii, Agencja potwierdza przedstawienie wariantu min-max ceny progowej. Jednocześnie należy wskazać, iż cena progowa na podstawie rankingu CUR i doboru najkorzystniejszego schematu powinna stanowić wariant podstawowy analizy. Uwaga nie wpływa na oszacowania przedstawione w AWA.


Uwaga 3(Rozdz. 5.3 tab. 76 wiersz 11; Str. 78 pkt 2)

Komentarz dotyczy wykorzystanych w analizie użyteczności stanów zdrowia. Należy wskazać, iż dodatkowe dane pochodzące ze źródeł pozwalających na zewnętrzną walidację założeń wnioskodawcy w zakresie użyteczności stanów zdrowia poprawiają a nie pogarszają możliwości wnioskowania, ponieważ pozwalają na określenie wpływu użyteczności stanów zdrowia na generowany w dożywotnim horyzoncie analizy. Należy wskazać, iż przyjęte założenia o jakości zdrowia mają znaczny wpływ na otrzymywane wartości (analiza scenariuszy Util). Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 4 (Str. 76 rozdz. 5.3.1; str. 81 podsumowanie AE; dot. struktury modelu)

Komentarz dotyczy struktury modelu ekonomicznego. Przedstawiona przez wnioskodawcę struktura modelu obejmuje stany przed i po progresji oraz zgon (najprostszy model podzielonego przeżycia). W modelowaniu przyjęto dodatkowo koszty kolejnej linii leczenia, która równocześnie nie generuje efektu zdrowotnego. Takie założenie wpływa na niepewność strukturalną, może pomijać dodatkowe czynniki, mogące mieć istotny wpływ na przerywanie leczenia (patrz – zdarzenia niepożądane powodujące przerwanie leczenia). Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA


Uwaga 5 (Str. 77 rozdz. 5.3.1, stratyfikacja krzywych)

Uwaga dotyczy stratyfikacji krzywych przeżycia w zależności od odpowiedzi na leczenie, której nie uwzględniono dla ramienia komparatora. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 6 (Str. 77 rozdz. 5.3.1 wastage)

Uwaga dotyczy braku uwzględnienia marnowania części dawki (wastage). Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 7 (Rozdz. 3.6 tab. 8 str. 18; rozdz. 5.3 tab. 76 wiersz 4; rozdz. 5.3.1 str. 77; str. 95; rozdz. 6.3 tab. 95 wiersz 5, str. 98 akapit 1; dot. uwzględnienia schematu Rd)

Uwaga dotyczy potencjalnego komparatora – schematu Rd (lenalidomid+deksametazon). Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 8 (Str. 77 rozdz. 5.3.1 compliance / intensywność dawki)

Ze względu na brak danych dla komparatora dla leczenia standardowego poziom compliance przyjęto na poziomie wartości dla interwencji ocenianej. Alternatywnym rozwiązaniem było przyjęcie dla komparatora wartości 100% compliance, co byłoby założeniem nie konserwatywnym zawyżającym koszty komparatora. W analizie wrażliwości przeprowadzono obliczenia przy uwzględnieniu 100% compliance dla interwencji ocenianej i komparatora. Jednocześnie uwzględnienie względnej intensywności dawkowania jest standardem w przeprowadzanych analizach ekonomicznych w celu rzetelnego odzwierciedlenia nakładów kosztowych poniesionych na uzyskane efekty zdrowotne – uzyskany efekt zdrowotny jest ściśle związany z liczbą podanych dawek leku. Uwaga dotyczy compliance / intensywności dawki. Należy podkreślić, iż w analizie klinicznej nie przedstawiono danych pozwalających na określenie powodu pominięcia dawki (czy też jej zmniejszenia, aczkolwiek w ChPL Tecvayli nie zaleca się takiego postępowania). Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 9 (Str. 78 rozdz. 5.3.2 metodyka HSU)

Uwaga dotyczy użyteczności stanów zdrowia. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 10 (Str. 78 pkt 1, dopasowanie krzywej dawkowania a ChPL)

Komentarz dotyczy różnic w zakresie dopasowania krzywej dawkowania w ChPL Tecvayli. Należy ponownie wskazać, iż zmiana dawkowania, zgodnie z ChPL, może mieć miejsce dopiero po 6 miesiącach utrzymania całkowitej odpowiedzi na leczenie. Przedstawione w modelu dopasowanie krzywych dawkowania nie spełnia tego warunku. Równocześnie należy wskazać, iż ilość dawkowanego leku ma istotny wpływ na wnioskowanie o efektywności kosztowej. Równocześnie uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 11 (Str. 79 pkt 2)

Uwaga dotyczy oszacowania ceny progowej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga 12 (Str. 81 Podsumowanie AE, użyteczności)

Uwaga dotyczy użyteczności stanów zdrowia i ograniczeń z nimi związanymi Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 13 (Str. 81, Podsumowanie AE, niska jakość danych literaturowych)

Uwaga dotyczy ograniczenia wskazującego na niską jakość danych. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 14 (Str. 89, str. 96 udziały leków)

Uwaga stanowiła sprostowanie omyłki wnioskodawcy w zakresie przedstawionych udziałów leków oszacowanych na podstawie opinii ekspertów. Wnioskodawca wskazał, że doszło do pomyłki typograficznej w rozdz. A.3.2 w aneksie analizy BIA w zestawieniach tabelarycznych (tabela 68 i 69) dotyczących udziałów na podstawie opinii ekspertów (błędne udziały wnioskodawca wskazał dla schematów EloPd, Kd, IsaPd). Po korekcie wnioskodawcy powyższych danych, należy podkreślić, że założone udziały w analizie podstawowej są zbliżone do udziałów wskazanych przez ekspertów. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 15

UUwaga stanowiła komentarz do oszacowania wielkości przyszłej sprzedaży w odniesieniu do liczby opakowań, które różniły się wartościami w modelu BIA i we wniosku refundacyjnym. Wnioskdoawca wskazał, że „Cytowane w AWA wartości dostaw z wniosku refundacyjnego pochodzą z pierwotnie złożonej analizy. Wraz z aktualizacją analizy 10.11.2023 r. złożona została aktualizacja deklaracji dostaw zgodnie ze zaktualizowanymi wynikami BIA.” Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Łukasz Rokicki

Plik PDF

Ogólna uwaga dotycząca terapii teklistamabem

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie  z AWA.

Wojciech Legieć

Plik PDF

Ogólna uwaga dotycząca terapii teklistamabem

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie  z AWA.

Roman Markowski Abbvie sp. z o.o

Plik PDF

Uwaga 1. stanowi dodatkowe wyjaśnienia dotyczące ograniczeń AKL wskazanych w AWA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 2. stanowi dodatkowe wyjaśnienie dotyczące potencjalnego zawężenia populacji w stosunku do wnioskowanej populacji. W uwadze podkreślono, że manifestacja objawów jednej z postaci nie wyklucza zapalenia pozostałych stawów w związku z tym wyniki badań uwzględnionych w analizie klinicznej mogą być ekstrapolowane na całą grupę. W ramach uwagi powołano się na opinię eksperta i stwierdzono, że populacja z postacią obwodową nie została pominięta.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 3. stanowi dodatkowe wyjaśnienie dotyczące wykonania większej ilości badań podczas kwalifikacji do terapii UPA oraz w ramach monitorowania leczenia UPA w porównaniu do leczenia pozostałymi lekami refundowanymi w programie lekowym B.82. W uwadze wskazano na podobne różnice w ramach innych programów lekowych dla chorób reumatycznych. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 4. stanowi dodatkowe wyjaśnienie dotyczące przedstawienia wyników z perspektywy wspólnej oraz NFZ. W ramach AWA wskazano, że „w ramach dostarczonego przez wnioskodawcę modelu elektronicznego możliwe jest wygenerowanie wyników dla każdej z rozpatrywanych perspektyw.”
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 5. stanowi dodatkowe wyjaśnienie dotyczące ograniczenia danych analizy CMA. W uwadze wskazano na uzasadnienie wykorzystania parametrów skuteczności po 6 miesiącach zastosowanej terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwagi 6. i 7. stanowią dodatkowe wyjaśnienia dot. liczebności populacji docelowej. W uwadze wskazano, iż w przeprowadzonych oszacowaniach oparto się na danych historycznych populacji leczonej w ramach programu lekowego B.82.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 8. dotyczy dodatkowego wyjaśnienia dotyczącego przyjętych udziałów w AWB. W uwadze powtórzono argumentację z analizy wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 9. stanowi dodatkowe wyjaśnienie dotyczące zadeklarowanej liczby dostarczonych opakowań.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 10. stanowi dodatkowe wyjaśnienie dotyczące liczebności populacji docelowej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 11. stanowi dodatkowe wyjaśnienie dotyczące liczebności populacji docelowej. W uwadze słusznie zaznaczono, iż w rozdz. 3.3 AWA przedstawiono liczbę chorych rozpoczynających leczenie w programie lekowym B.82 w latach 2017-2022.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 12. stanowi dodatkowe wyjaśnienie dotyczące przyjętego horyzontu w AWB. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 13.
XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX

1.

dr n. med. Ewa Chmielowska Ordynator Pododdziału Chemioterapii i Oddziału Chemioterapii Jednodniowej w Specjalistycznym Szpitalu Onkologicznym NU-MED sp. z o.o. w Tomaszowie Mazowieckim

W uwadze omyłkowo przedstawiono uwagi do AWA w rubryce dotyczącej analiz wnioskodawcy.
W uwadze przedstawiono własne doświadczenia związane ze stosowaniem durwalumabu w ramach otwartego dostępu do leku i pokrótce omówiono wyniki leczenia u 7 pacjentów.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

2.

Krzysztof Kornas Dyrektor ds. Refundacji i Rozwoju Rynku AstraZeneca Pharma Poland Sp. z o.o.

Rozdział 3.6, rozdz. 4.3 str. 48 oraz rozdz. 14, tabela 45.

Dotyczy: komentarza Agencji odnośnie do wyboru komparatora, w tym pozostałych opcji terapeutycznych wymienionych przez eksperta oraz wytyczne kliniczne.
Wnioskodawca podkreślił, że jedynym zasadnym komparatorem dla schematu durwalumabu w skojarzeniu z gemcytabiną i cisplatyną jest skojarzenie gemcytabiny z cisplatyną.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdz. 4.3 str. 48.

Dotyczy ograniczeń analizy klinicznej wskazanych przez analityków Agencji: wykluczenia z badania TOPAZ-1 pacjentów z rakiem brodawki Vatera i związany z tym brak dowodów na skuteczność i bezpieczeństwo ocenianej terapii w tej populacji pacjentów.
W uwadze podkreślono, że badanie TOPAZ-1 stanowiło podstawę rejestracji durwalumabu w rozpatrywanym wskazaniu w szerokiej populacji pacjentów z rakiem dróg żółciowych, bez zawężenia do konkretnych lokalizacji, natomiast chorych z rakiem w obrębie brodawki Vatera uwzględniano w badaniu MEDITREME.
Analitycy podtrzymują stanowisko w powyższym zakresie, badanie MEDITREME nie spełniało kryteriów włączenia do przeglądu wnioskodawcy, z tego też względu wnioskodawca w AKL (str. 15) podkreślił, że: wyniki badania MEDITREME nie stanowią wiarygodnej podstawy do oceny efektywności klinicznej zastosowania durwalumabu w leczeniu raka dróg żółciowych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdz. 5.3.1. str. 59 + rozdz. 5.4., str. 62.

Dotyczy: uwagi analityków Agencji odnośnie do modelowania funkcji przeżycia całkowitego (OS) w modelu.
Podkreślono, że w analizie podstawowej uwzględniono funkcje przeżycia OS najlepiej dopasowane do danych z badania TOPAZ-1 oraz pozwalające w wiarygodny sposób prognozować przeżycie poza okres obserwacji tego badania.
Analitycy podtrzymują stanowisko, iż przyjęty parametr wiąże się z niepewnością.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Tabela 37. str. 58-59 oraz str. 62.

Dotyczy: uwagi analityków Agencji odnośnie do długości horyzontu czasowego w analizie ekonomicznej wnioskodawcy i założeń dotyczących horyzontu przyjętych w rekomendacji PBAC.
Przedstawiono argumenty uzasadniające prawidłowość wyboru długości horyzontu czasowego w analizie ekonomicznej. Analitycy Agencji pozostają na stanowisku, że przyjęty horyzont, jak wskazano w AWA (Tabela 37, kolumna: wynik oceny), jest prawidłowy, natomiast informacje z rekomendacji PBAC przedstawiono w celach poglądowych. .
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Tabela 37. str. 59 + rozdz. 5.3.1. str.60.

Dotyczy: wykorzystania norm kanadyjskich przy ocenie wag użyteczności modelu.
Przedstawiono dodatkowe informacje, które nie zostały zawarte w przekazanych analizach, dotyczące porównania wag użyteczności określonych na podstawie polskich norm i kanadyjskich, na podstawie którego, w ocenie przekazującego uwagę, założenie przyjęte w AE wydaje się być podejściem konserwatywnym. Należy zauważyć, że w przekazanej AE zaznaczono, iż nie ma możliwości uzyskania danych z badania TOPAZ-1 skalkulowanych z uwzględnieniem norm polskich.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

3.

Iga Rawicka Prezes Fundacji EuropaColon Polska

Uwagi ogólne.

W uwadze podkreślono potrzebę wczesnej diagnozy raka dróg żółciowych i ograniczone możliwości leczenia choroby zaawansowanej. Zwrócono uwagę, iż zastosowanie immunoterapii zwiększa przeżycie i daje nadzieję pacjentom na normalne funkcjonowanie.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

s. 24.

W uwadze poinformowano o prowadzeniu działań edukacyjnych, celem wcześniejszej diagnozy raka dróg żółciowych u chorych, zwrócono także uwagę na potrzebę dostępu do immunoterapii w leczeniu zaawansowanej postaci choroby.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

4.

dr n. med. Rafał Becht

Uwaga ogólna.

Podkreślono niekorzystne rokowanie i późną diagnozę raka dróg żółciowych, przytoczono także wyniki badania TOPAZ-1 wskazujące na korzyści z leczenia durwalumabem.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Michał Opuchlik, Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma France

Plik PDF

Rozdz. 11 Kluczowe informacje i wnioski dotyczące analizy klinicznej (s. 67). W uwadze wnioskodawca wskazał, iż jego zdaniem ograniczenia analizy klinicznej, takie jak różnorodność populacji oraz dawkowania leku w badaniach: „mogą być rozważane jako cechy, które dostarczają cennych informacji na temat zastosowania patiromeru w praktyce klinicznej”. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdz. 11 Kluczowe informacje i wnioski dotyczące analizy ekonomicznej (s. 68). W uwadze wnioskodawca wskazał, że w ramach analizy wrażliwości testowano scenariusz min-max związany z liczebnością populacji. Należy podkreślić, że w scenariuszach min-max analizy wrażliwości testowano jedynie odsetki udziałów w rynku, które przejmie wnioskowana technologia, natomiast nie testowano szacunków liczebności populacji z wnioskowanym wskazaniem (co zostało wskazane w AWA), stąd analitycy Agencji podtrzymują zasadność powyższego ograniczenia. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA