Materiały 2023

1.

Anna Kostera-Pruszczyk

Uwaga stanowi odpowiedź poproszonego przez Agencję eksperta klinicznego o stanowisko w sprawie procesu refundacyjnego leku Vyvgart. Odpowiedzi zamieszczone w uwadze są zgodne z założeniami przyjętymi w AWA.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

2.

Katarzyna Kozłowska

Uwaga 1

W uwadze przedstawiono dzisiejszą sytuację pacjentów chorych na miastenię. Zwrócono uwagę na szczególną korzyść płynącą z rozpoczęcia refundacji efgartigimodu alfa dla pacjentów o ciężkim i skomplikowanym przebiegu choroby.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

3.

Tomasz Barański

Uwaga 1
W uwadze zwrócono uwagę na liczbę zrekrutowanych do badań klinicznych dotyczących miastenii o postaci uogólnionej obywateli polskich oraz na wieloletnie doświadczenie lekarzy w stosowaniu wnioskowanej technologii.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Uwaga 2
Uwaga dotyczy doprecyzowania informacji dotyczącej założonych przez wnioskodawcę odsetków przejęcia rynku wnioskowanej technologii w przypadku podjęcia pozytywnej decyzji o jej refundacji.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 3
Uwaga dotyczy wskazania dodatkowej rekomendacji refundacyjnej, nieuwzględnionej w AWA, pochodzącej z Włoskiej Agencji Lekowej AIFA. Rekomendacja jest pozytywna, wskazując na warunki dostępności leku dla pacjentów: recepta lekarska, wyłącznie w środowisku szpitalnym (lub placówce o zbliżonym przeznaczeniu).

Elżbieta Kozik Polskie Amazonki Ruch Społeczny

Plik PDF

Uwagi ogólne przedstawiające argumenty za objęciem refundacją leku Phesgo. Brak uwag do treści AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Elżbieta Grabiec-Raczak Stowarzyszenie „Amazonki” Warszawa-Centrum

Plik PDF

Joanna Konarzewska-Król Fundacja Onkologiczna Nadzieja

Plik PDF

Agata Przywara Halina Krężelewska Dolnośląskie Stowarzyszenie Pielęgniarstwa Onkologicznego

Plik PDF

lek. Marcin Zygała

Plik PDF

Krystyna Wechmann

Plik PDF

prof. n. med. Tadeusz Pieńkowski

Plik PDF

dr hab. n. med. Wojciech Rogowski

Plik PDF

dr n. med. Mariusz Wesecki

Plik PDF

Anna Kupiecka Fundacja OnkoCafe – Razem lepiej

Plik PDF

Krzysztof Adamcewicz Roche Polska sp. z o.o.

Plik PDF

W uwaga 1

Wnioskodawca podaje aktualny adres. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

W uwaga 2

Wnioskodawca odnosi się do opinii Grzegorza Bartolika i możliwości pojawienia się leków generycznych dla leku Perjeta (pertuzumab). Wnioskodawca zwraca ponadto uwagę, że leki generyczne zostają objęte refundacją z kilkuletnim opóźnieniem względem wygaśnięcia wyłączności rynkowej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

W uwaga 3

Wnioskodawca informuje o aktualnej ochronie patentowej dla leku Perjeta. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

W uwaga 4.

Uwaga dotyczy braku danych dla istotnych klinicznie punktów końcowych w badaniach RCT.

Ocena miar związanych z wpływem zastosowanego leczenia na życie chorych, takich jak przeżycie bez zdarzeń związanych z chorobą lub przeżycie bez wznowy, ma istotne znaczenie w ocenie leków onkologicznych stosowanych w okresie neoadjuwantowym. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

W uwaga 5-7

Uwagi wnioskodawcy stanowią odniesienie się do zastrzeżeń analityków Agencji dotyczących analizy wpływu na budżet. Wnioskodawca wskazuje na trudności w szacunkach populacji docelowej. Analitycy podtrzymują uwagę, że przy podejmowaniu próby prognozowania populacji w szczególności w niejednoznacznych sytuacjach do jakiej należy problem decyzyjny analiz dla produktu Phesgo należy dołożyć większych starań w pozyskanie wiarygodnych informacji oraz ich weryfikację z gremium eksperckim. Jednocześnie należy zwrócić uwagę na dane przedstawione w rozdziale 3.3, obrazujące realną sytuację.

Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA

W uwaga 8

Wnioskodawca podaje aktualną informację o refundacji w innych krajach UE/EFTA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

1.

Sebastian Bojków

Przedstawiciel wnioskodawcy

Novartis Poland sp. z o.o.

Rozdział 6.3 (tab. 39, str. 67), rozdział 6.4 (str. 70).

Uwaga dotyczy komentarza Agencji w zakresie rozbieżności w obliczeniach liczebności populacji docelowej w analizach wnioskodawcy z opiniami ekspertów wnioskodawcy oraz wskazanej w raporcie Agencji nr 5/2022 i 13/2023.

Wnioskodawca odniósł się do różnic w przeprowadzonych oszacowaniach. Wnioskodawca w uwadze powtórzył również argumenty przedstawione w odpowiedzi na wymagania minimalne, iż oszacowana liczebność populacji docelowej jest zbieżna z opiniami ekspertów klinicznych wnioskodawcy. Analitycy Agencji ze względu na brak dostępu do treści pytań zadanych przez wnioskodawcę ekspertom klinicznym dot. liczebności populacji docelowej, pozostają na stanowisku, iż oszacowania wielkości populacji docelowej cechują się niepewnością.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

2.

Prof. dr hab.
Tomasz Wróbel

Kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku

Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu

Uwaga ogólna, w uwadze odniesiono się do wykazanej w badaniu ELARA skuteczności tisagenlecleucelu oraz przewidywanej wielkości populacji po objęciu leku refundacją w ramach programu lekowego.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

1.

Jacek Calik

Uwaga ogólna wskazująca na zapotrzebowanie na lek oraz na skuteczność kliniczną stosowania niwolumabu w skojarzeniu z relatlimabem w populacji wnioskowanej.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

2.

Kamil Dolecki

Uwaga ogólna wskazująca na zapotrzebowanie na lek oraz na skuteczność kliniczną stosowania niwolumabu w skojarzeniu z relatlimabem w populacji wnioskowanej. Przedstawiono również treść zaleceń NCCN 2023.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

3.

Aleksandra Rudnicka

Uwaga ogólna wskazująca na zapotrzebowanie na lek oraz na skuteczność kliniczną stosowania niwolumabu w skojarzeniu z relatlimabem w populacji wnioskowanej. Przedstawiono również treść zaleceń NCCN 2023.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

4.

Pola Król

Uwaga ogólna wskazująca na zapotrzebowanie na lek.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

5.

Joanna Konarzewska-Król

Uwaga ogólna wskazująca na zapotrzebowanie na lek oraz na rosnącą zachorowalność na czerniaka. Przedstawiono również treść zaleceń NCCN 2023.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Marta Polkowska Sanofi-Aventis sp. z o.o

Plik PDF

Uwaga 1

Uwaga dotyczy wyników badań klinicznych dla wnioskowanej populacji pacjentów. Wnioskodawca wskazuje na nieopublikowane dane oraz wyniki badania Hopkins 2021 przemawiające za tym, że liczba wcześniejszych zabiegów chirurgicznych nie wpływa na skuteczność dupilumabu. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 2

Uwaga dotyczy dodatkowego scenariusza analizy wrażliwości uwzględniającego koszty leczenia astmy. Wnioskodawca podkreśla znaczenie tego scenariusza analizy wrażliwości (w scenariuszu dochodzi do zmiany wnioskowania). Wg prof. Kariny Jahnz-Różyk, Konsultant Krajowej w dz. alergologii, współwystępowanie astmy dotyczy ok. 50% ocenianej populacji. Uwaga nie wpływa na ostateczne wnioskowanie.

Dr n. farm. Leszek Borkowski Mazowiecki Szpital Bródnowski w Warszawie

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do skuteczności i bezpieczeństwa szczepionki Shingrix u osób z obniżoną odpornością. Ekspert przybliża problemy osób z obniżoną odpornością i podkreśla istotę szczepienia przeciwko półpaścowi w tej grupie osób.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Prof. dr hab. n. med. Krzysztof Korzeniewski Wojskowy Instytut Medyczny - Państwowy Instytut Badawczy w Warszawie

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do zasadności objęcia refundacją szczepionki Shingrix za odpłatnością 50%.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Prof. dr hab. med. Agnieszka Słowik Szpital Uniwersytecki w Krakowie.

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosi się do zasadności refundacji szczepionki Shingrix szczególnie u osób z przewlekłymi chorobami neurologicznymi.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Lek. Emilia Walczak Uniwersytecki Szpital Kliniczny Centralny Szpital Weteranów w Łodzi

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do zasadności refundacji szczepionki Shingrix w populacji pacjentów 65+. Ekspert wskazuje na dużą potrzebę profilaktyki przeciwko półpaścowi w tej grupie pacjentów z uwagi na ciężki przebieg półpaśca i związany z nim wysoki odsetek powikłań.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Dr n. med. Dorota Kiprian Centrum Onkologii - Instytut im. Marii Skłodowskiej-Curie w Warszawie

Plik PDF

Uwaga ogólna wskazująca na zasadność uwzględnienia w ocenie szczepionki Shingrix stanowiska ekspertów w dziedzinie onkologii opublikowanego w 2023 r. (Kucharz 2023), w którym zdefiniowano grupy pacjentów onkologicznych obciążonych dużym ryzykiem zakażeniem herpes zoster. Autorzy stanowiska wskazują, że rekombinowana szczepionka jest skuteczną i bezpieczną formą profilaktyki przed wystąpieniem półpaśca u chorych z deficytem odporności (w tym u chorych z nowotworami litymi). Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Dr n. med. Dagmara Pokorna-Kałwak Centrum Medyczne AD MED Sp. z o.o. we Wrocławiu

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do skuteczności szczepionki Shingrix w prewencji półpaśca, neuralgii popółpaścowej oraz innych powikłań występujących w przebiegu półpaśca u osób >50. roku życia oraz młodszych dorosłych (≥18 lat), u których występują czynniki ryzyka rozwoju tej choroby. Ekspert powołuje się na wyniki badań klinicznych, jak również na rekomendacje 5 polskich towarzystw naukowych. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Lek. Anna Kamińska-Kowalczyk NZOZ Poradnia NOVA Sierakowskiego w Łodzi

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do zasadności objęcia refundacją szczepionki Shingrix oraz jej skuteczności w zapobieganiu zakażeń półpaścem. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Lek. Tomasz Baszun Poradnia medycyny sportowej - Przychodnia Specjalistyczna w Siedlcach

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do zasadności objęcia refundacją szczepionki Shingrix. Ekspert wskazał, że objęcie refundacją szczepionki poprawi dostępność szczepień dla pacjentów oraz zapobiegnie wystąpieniu półpaśca i jego powikłaniom. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Dr n. med. Marcin Rybacki Klinika Chorób Zawodowych i Zdrowia Środowiskowego Instytut Medycyny Pracy w Łodzi

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do problematyki zachorowania na półpasiec i jego powikłań. Ekspert podkreśla zasadność objęcia refundacją szczepionki Shingrix argumentując, iż zapobieganie półpaścowi może przyczynić się do zmniejszenia kosztów opieki zdrowotnej i zapobiegnie absencji w pracy opiekunów poprzez zmniejszenie zapotrzebowania na długotrwałą opiekę i terapię.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Lek. Filip Krzyżanowski Centrum Medyczne AD MED Sp. z o.o. we Wrocławiu

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do istoty profilaktyki chorób. Ekspert wskazuje na wysoką skuteczność szczepionki Shingrix w zapobieganiu półpaśca i jego powikłań.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Lek. Alicja Jezienicka-Kiełb Centrum Medyczne AD MED Sp. z o.o. we Wrocławiu

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do problematyki zachorowania na półpasiec i jego powikłań u osób starszych, a także ważną rolę profilaktyki zakażeń. Ekspert wskazuje na istotę podnoszenia świadomości w zakresie szczepień u dorosłych z uwagi na niskie poziomy wyszczepialności pomimo refundacji szczepień (przeciwko grypie czy pneumokokom). Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Magdalena Knefel Polskie Amazonki Ruch Społeczny

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do zasadności szczepień pacjentów z obniżoną odpornością. Ekspert uzasadnia celowość wprowadzenia do refundacji szczepionki Shingrix u pacjentów w wieku 65 lat i starszych wskazując, iż jest to interwencja zgodna z zaleceniami i wytycznymi zarówno krajowymi, jak i międzynarodowymi. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Lek. Mateusz Babicki Centrum Medyczne AD MED Sp. z o.o. we Wrocławiu

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do skuteczności szczepionki Shingrix wykazanej w badaniach klinicznych. Ekspert wskazuje na zasadność refundacji szczepionki powołując się na fakt, iż jest ona zalecana przez 5 polskich towarzystw u osób >50. roku życia oraz osób młodszych z czynnikami ryzyka rozwoju choroby. Zaznaczył również konieczność zmniejszenia barier w dostępności do szczepień i akceptacji społecznej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Dr Jacek Pluciński NZOZ Poradnia NOVA Sierakowskiego w Łodzi

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do zasadności refundacji szczepionki Shingrix w populacji pacjentów starszych (najlepiej 50+), z uwagi na jej wysoką skuteczność, dobry profil bezpieczeństwa, jak również zalecenia polskich wytycznych dot. szczepień przeciwko półpaścowi.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Dr n. med. Ilona Małecka Zakład Profilaktyki Zdrowotnej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do problematyki zachorowania na półpasiec i jego powikłań. Ekspert podkreśla, iż z uwagi na dramatycznie niski poziom wyszczepialności u pacjentów dorosłych należy podnosić świadomość celowości szczepień oraz zwiększać dostępność szczepień dla pacjenta na drodze refundacji. Ekspert zaznaczyła, iż koszty szczepionek istotnie ograniczają możliwość zastosowania profilaktyki. Dodatkowo wskazano na wysoką skuteczność szczepionki w badaniach klinicznych, a także na wytyczne kliniczne zalecające stosowanie szczepionki Shingrix u pacjentów w wieku >50 lat i pacjentów młodszych (≥18 lat), u których występują czynniki ryzyka.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Lek. Łukasz Durajski Katedra Medycyny Rodzinnej, Warszawski Uniwersytet Medyczny

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do problematyki zachorowania na półpasiec i jego powikłań. Ekspert wskazuje na brak powszechnie dostępnych szczepień przeciwko ospie wietrznej u dzieci, i jednocześnie wskazując szacunki, że około 99,5% populacji po 50. roku życia przebyło ospę wietrzną, w skutek czego eksperci oceniają, że na rozwój półpaśca może być narażonych nawet kilkanaście milionów osób. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Lek. Aleksander Biesiada Ad Vitam Przychodnia Zdrowia Sp. z o.o. Sp. k.

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do zasadności objęcia refundacją szczepionki Shingrix u osób >50. r.ż. i ≥18 lat stosujących leczenie immunosupresyjne. . Ekspert argumentuje, iż refundacja szczepionki Shingrix jest zasadna w zakresie wskazań uwzględnionych w ramach zaleceń grupy ekspertów, których jest współautorem (Zalecenia grupy ekspertów Polskiego Towarzystwa Wakcynologii, Polskiego Towarzystwa Medycyny Rodzinnej, Polskiego Towarzystwa Dermatologicznego, Polskiego Towarzystwa Badania Bólu i Polskiego Towarzystwa Neurologicznego). Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Lek. Agnieszka Motyl Centrum Medicover w Łodzi

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do problematyki zachorowania na półpasiec i jego powikłań. Ekspert wskazuje na zasadność objęcia refundacją szczepionki Shingrix szczególnie u pacjentów starszych, dla których istnieje bariera finansowa niepozwalająca na zakup nowoczesnych szczepionek oraz pacjentów z obniżoną odpornością. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Lek. Daria Weremczuk Centrum Medicover w Krakowie

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do zasadności objęcia refundacją szczepionki Shingrix zgodnie z rejestracją tj. u pacjentów 50+ oraz u pacjentów młodszych z immunosupresją. Ekspert powołała się na wysoką skuteczność i bezpieczeństwo szczepionki wykazane w badaniach klinicznych, a także na zalecenia aktualnych wytycznych klinicznych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Krystyna Wechmann Fundacja Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do istoty szczepień przeciwko półpaścowi u pacjentów onkologicznych, u których często dochodzi do upośledzeniem odporności. Ekspert podkreśla, że w porównaniu do grupy osób zdrowych, pacjenci onkologiczni mają większe ryzyko zachorowania m.in. na półpaśca i wystąpienia jego powikłań. W uwadze podkreślono skuteczność i bezpieczeństwo szczepionki Shingrix wykazane w badaniach oraz zaapelowano o bezpłatny dostęp do szczepień dla pacjentów onkologicznych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Dr n. med. Grażyna Cholewińska Samodzielny Publiczny Wojewódzki Szpital Zakaźny w Warszawie

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do zasadności objęcia refundacją szczepionki Shingrix zarówno w populacji pacjentów starszych, jak i pacjentów 18+ z deficytami immunologicznymi. Konsultant Wojewódzki wskazuje na problematykę zachorowania na półpasiec i jego powikłań. Ekspert podkreśla skuteczność i bezpieczeństwo szczepionki, które zostały wykazane na podstawie badań klinicznych. Podkreślono również istotę szczepień u osób z obniżoną odpornością. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

dr hab. n. med. Hanna Czajka Uniwersytet Rzeszowski

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do zasadności objęcia refundacją szczepionki Shingrix w grupie osób w wieku 65 lat i starszych. Ekspert przybliża problematykę zachorowania na półpasiec i jego powikłań. W uwadze wskazano również, iż należy rozważyć możliwość zwiększenia poziomu refundacji oraz objęcie refundacją także szczepień w grupie młodszych osób o upośledzonej odporności.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Grzegorz Perzyński Fundacja Transplantacja LIVERstrong

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do zasadności objęcia refundacją szczepionki Shingrix. Ekspert przybliża problematykę zachorowania na półpasiec osób zdrowych, jak również osób z obniżona odpornością. W uwadze wskazano, że zapewnienie dostępu do darmowych szczepień przeciwko półpaścowi przyczyni się do zapobiegania zachorowaniom, co leży zarówno w interesie pacjentów, jak i podmiotów z zakresu ochrony zdrowia.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Dagmara Samselska AMICUS Fundacja Łuszczycy i ŁZS

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do zasadności refundacji szczepionki Shingrix w populacji pacjentów 65+ i osób z obniżoną odpornością, w tym osób z chorobami skóry. Ekspert przybliża problematykę zachorowań na półpasiec i jego powikłań i wskazuje na konieczność pilnej refundacji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Lek. Przemysław Kapała Poradnia leczenia bólu w Warszawie

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do zasadności objęcia refundacją szczepionki Shingrix. Ekspert w dziedzinie leczenia bólu przybliża problematykę leczenia neuralgii popółpaścowej, która może mieć wieloletni przebieg i wymaga leczenia z zastosowaniem leków, których koszt wg eksperta przekracza koszt szczepienia.. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Prof. dr hab. n. med. Jan Dobrogowski Zakład Badania i Leczenia Bólu Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie

Plik PDF

W uwadze ogólnej odniesiono się do wysokiej skuteczności szczepionki Shingrix w horyzoncie 10-letnim. Ekspert wyraził opinię, iż szczepionka powinna być dostępna dla osób w wieku podeszłym 65+ oraz młodszych dorosłych z zaburzeniami odporności. Ponadto, ekspert w dziedzinie leczenia bólu przybliża problematykę leczenia neuralgii popółpaścowej, która może mieć wieloletni przebieg i wpływać na funkcjonowanie pacjenta. Profesor podkreślił wysokie koszty leczenia pacjentów z neuralgią półpaścową. Zdaniem Eksperta zmniejszenie liczby chorych na półpasiec i jego powikłania poprzez szczepienia spowoduje znaczne obniżenie kosztów leczenia.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

Lek. Anna Hamielec-Machaczka Centrum Medicover w Krakowie

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do problematyki zachorowania na półpasiec w populacji osób starszych. W uwadze wskazano na wysoką skuteczność szczepionki oraz na korzyści w zapobieganiu zachorowania na półpasiec i jego powikłań (w tym bólowi neuropatycznemu) wynikające z objęcia refundacją szczepionki Shingrix. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Dr n. med. Agnieszka Spinek Przychodnia rehabilitacji leczniczej w Łodzi

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do zasadności objęcia refundacją szczepionki Shingrix. Ekspert wskazuje na problematykę zachorowania na półpasiec i jego powikłań. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Dr n. med. Maria Maślińska Narodowy Instytut Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji w Warszawie

Plik PDF

Rozdz. 5.4
W uwadze odniesiono się do komentarza analityków Agencji w zakresie braku długoterminowych danych skuteczności dla wnioskowanej technologii oraz ograniczone czasowo dane dot. zanikania skuteczności szczepionki Shingrix. Wskazano, iż brak danych długoterminowych powiązany jest z ograniczeniem dostępności do tego szczepienia w Polsce oraz dopuszczeniem do obrotu w 2018 r. (w związku z tym brak długofalowej analizy).
W ramach uwag do przeglądu wytycznych wskazano na brak uwzględnienia rekomendacji Europejskiego Stowarzyszenia Towarzystw Reumatologicznych EULAR, w których wskazano, iż szczepienie przeciwko półpaścowi można rozważyć u pacjentów wysokiego ryzyka cierpiących na autoimmunologiczne zapalne choroby reumatyczne. Zaznaczono, że wnioskowane wskazanie powinno uwzględniać szerszy zakres grup wiekowych, a proponowana 50% odpłatność jest zbyt wysokim kosztem dla populacji 65+.

Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

Lek. Katarzyna Kralkowska-Sowa Poradnia Medycyny Rodzinnej w Łodzi

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do zasadności objęcia refundacją szczepionki Shingrix. Ekspert wskazuje na problematykę zachorowania na półpasiec i jego powikłań. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Prof. dr hab. Irena Walecka-Herniczek Państwowy Instytut Medyczny MSWiA w Warszawie

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do zasadności stosowania szczepienia przeciwko półpaścowi u osób po 50 roku życia oraz u osób >18 lat z obniżoną odpornością. Ekspert podkreśla problematykę zachorowania na półpasiec i jego powikłań. Wskazano również na wysoką skuteczność szczepionki w oparciu o wyniki badań ZOE-50 i ZOE 70. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Łukasz Rokicki Fundacja Carita im. Wiesławy Adamiec

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do zasadności objęcia refundacją szczepionki Shingrix. Ekspert podkreśla szczególnie ważną rolę szczepień u pacjentów z obniżoną odpornością (w tym pacjentów hematoonkologicznych). Wskazano również na problematykę występowania powikłań półpaśca. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Prof. dr hab. Leszek Szenborn Katedra i Klinika Pediatrii i Chorób Infekcyjnych Uniwersytet Medyczny im. Piastów Śląskich we Wrocławiu

Plik PDF

Uwagi ogólne odnoszące się m.in. do skuteczności szczepienie z wykorzystanie szczepionki RZV.
Zaznaczono, iż dowody na trwałość ochrony poszczepiennej są ograniczone do 10 lat ze względu na czas od przeprowadzenia pierwszych badań. Wskazano również, iż dane wskazują na lepszą skuteczność po zastosowaniu szczepionki RZV niż szczepionki z żywym komponentem. Wyrażono też zdanie w zakresie braku dowodów na skuteczność szczepień w zapobieganiu wtórnych epizodów reaktywacji u pacjentów z nawracającym półpaścem.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Prof. dr hab. n. med. Krzysztof Tomasiewicz Klinika Chorób Zakaźnych Uniwersytet Medyczny w Lublinie

Plik PDF

W uwadze ekspert omyłkowo przedstawił uwag do AWA w rubryce dotyczącej analiz wnioskodawcy. W ogólnej uwadze do analizy klinicznej podkreślono zasadność stosowania profilaktyki półpaśca, podkreślając wzrost liczby zachorowań oraz zwiększone ryzyko zakażeń u osób stosujących różne terapie, w tym immunosupresje.
W uwadze do analizy ekonomiczniej ekspert odniósł się do komentarza analityków Agencji, w którym wskazano na brak długoterminowych danych skuteczności dla wnioskowanej technologii oraz ograniczone czasowo dane dot. zanikania skuteczności szczepionki Shingrix. Ze względu m.in. na dostępność badania ZOE-LTFU, zdaniem eksperta aspekt ten nie powinien stanowić ograniczenia na temat długoterminowej skuteczności szczepionki Shingrix. Analitycy Agencji pozostają na stanowisku, iż ekstrapolacja wyników skuteczności na cały horyzont analizy ekonomicznej (horyzont dożywotni) wiąże się z niepewnością, szczególnie w odniesieniu do pacjentów zaszczepionych jedną dawką.
W uwadze dotyczącej analizy wpływu na budżet odniesiono się do komentarza analityków Agencji dotyczącego niepewności oszacowania liczebności populacji. Wskazano, że poziom wyszczepialności na poziomie 4% podany przez jednego z ekspertów Agencji jest zasadny. Podkreślono również kosztową efektywność ocenianej interwencji.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

Prof. dr hab. n. med. Arleta Kowala-Piaskowska Centrum Medyczne LUX MED w Poznaniu

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do faktu, iż szczepionka Shingrix jest rekombinowaną szczepionką, w związku z czym można ją bezpiecznie stosować u pacjentów z obniżoną odpornością (w tym zakażonych wirusem HIV). Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Krzysztof Kępiński Przedstawiciel wnioskodawcy GSK

Plik PDF

Rozdz. 5.3.1 – str. 76, Rozdz. 5.4 – str. 79, Rozdz.11 – str. 96
Uwaga dotyczy komentarza analityków Agencji w zakresie braku długoterminowych danych skuteczności dla wnioskowanej technologii oraz ograniczone czasowo dane dot. zanikania skuteczności szczepionki Shingrix. W uwadze wskazano m.in., iż dane obejmujące 9,6 letni okres obserwacji mogą stanowić dane długookresowe, zwłaszcza, iż interwencja kierowana jest do osób w wieku 65+ lat. Doprecyzowano również, iż założenia dotyczące zanikania skuteczności oparto na danych dla LVZ i przyjęto je wyłącznie w przypadku osób, które zastosowały tylko jedną dawkę szczepionki. Analitycy Agencji pozostają przy stanowisku, iż brak jest badań długoterminowych pozwalających na ocenę zanikania efektu szczepienia w kontekście dożywotniego horyzontu analizy ekonomicznej, szczególnie w odniesieniu do pacjentów zaszczepionych jedną dawką.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdz. 5.3.2 – str. 77
Uwaga dotyczy komentarza analityków Agencji, iż wiele założeń oparto na danych pochodzących z Niemiec z okresu przed wprowadzeniem szczepień na półpasiec (sprzed roku 2013). W uwadze wyjaśniono, iż w Polsce nie monitoruje się częstości występowania półpaśca oraz wskazano, że celowo wykorzystano dane niemieckie pochodzące z okresu sprzed wprowadzenia szczepień przeciwko półpaścowi. Celem komentarza analityków było wskazanie niepewności związanej z wykorzystaniem historycznych danych zagranicznych. Analitycy Agencji nie kwestionują braku aktualnych danych dotyczących populacji polskiej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdz. 6.3.1 – str. 83, Rozdz. 6.4 – str. 85, Rozdz. 11 – str. 96 Uwaga dotyczy komentarza analityków Agencji dotyczącego niepewności związanej z oszacowaniami liczebności populacji, która zależy od przyjętego poziomu wszczepialności. W uwadze m.in. rozszerzono uzasadnienie dla przyjęcia w AWB poziomu wyszczepialności przeciwko półpaścowi na podstawie poziomu wyszczepialności przeciwko pneumokokom w Polsce. Ze względu na brak danych, które potwierdzałyby przyjęte założenie oraz zróżnicowanie opinii eksperckich w zakresie spodziewanego poziomu wyszczepialności, analitycy pozostają na stanowisku, iż powyższy parametr obarczony jest niepewnością. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 3.4.1 – str. 15
W uwadze poinformowano o publikacji nowego stanowiska polskich ekspertów dotyczącego zapobiegania zakażeniom wirusem herpes zoster u chorych na nowotwory lite (Kucharz 2023) Autorzy stanowiska wskazują, że rekombinowana szczepionka jest skuteczną i bezpieczną formą profilaktyki przed wystąpieniem półpaśca u chorych z deficytem odporności (w tym u chorych z nowotworami litymi).
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Prof. dr hab. n. med. Adam Antczak Uniwersytet Medyczny w Łodzi

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do zasadności stosowania szczepionki przeciwko półpaścowi u pacjentów chorych na POChP. Ekspert powołuje się na wytyczne GOLD 2023, w których u ww. pacjentów oprócz szczepień przeciwko grypie czy pneumokokom zaleca się również szczepienia przeciwko półpaścowi, z uwagi na wyższe ryzyko zachorowania na półpasiec i wystąpienia jego powikłań w tej grupie pacjentów. Ponadto przedstawiono skutki neuralgii popółpaścowej u chorych na POCHP, która może pogłębiać lub prowadzić do niewydolności oddechowej. .
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Lek. Bożena Jaskuła-Michalska Miejskie Centrum Medyczne „Polesie” w Łodzi

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do zasadności refundacji szczepionki Shingrix w populacji pacjentów 65+. Ekspert wskazuje, że w ww. grupie osób przebieg półpaśca jest cięższy i wiąże się z występowaniem powikłań. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Magdalena Mrożek-Gąsiorowska Przedstawiciel firmy Pracownia HTA

Plik PDF

Rozdz. 5.3.1 – str. 76, Rozdz. 5.4 – str. 79, Rozdz.11 – str. 96
Uwaga odnosi się do komentarza analityków Agencji zamieszczonego w AE i dotyczącego braku długoterminowych danych skuteczności dla wnioskowanej technologii oraz ograniczone czasowo dane dot. zanikania skuteczności szczepionki Shingrix. W uwadze wskazano m.in., iż 9,6 letni okres obserwacji stanowi wyjątkowo długi okres, porównując najczęściej dostępne dane kliniczne dla innych technologii medycznych, w tym również technologii profilaktycznych podobnych do szczepionki Shingrix. Przywołano m.in. dane dotyczące szczepionki przeciwko pneumokokom (okres obs. do 4 lat) i grypie (1 rok). Doprecyzowano również, iż założenia dotyczące zanikania skuteczności oparte na danych dla LVZ przyjęto wyłącznie w przypadku osób, które przyjęły tylko jedną dawkę szczepionki. Analitycy Agencji pozostają przy stanowisku, iż brak jest badań długoterminowych pozwalających na ocenę zanikania efektu szczepienia w kontekście dożywotniego horyzontu analizy ekonomicznej, szczególnie w odniesieniu do pacjentów zaszczepionych jedną dawką.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdz. 6.3.1 – str. 83, Rozdz. 6.4 – str. 85, Rozdz. 11 – str. 96
Uwaga dotyczy komentarza analityków Agencji w zakresie niepewności oszacowań liczebności populacji, która zależy od przyjętego poziomu wszczepialności. W uwadze m.in. rozszerzono uzasadnienie dla przyjęcia w AWB poziomu wyszczepialności przeciwko półpaścowi na podstawie poziomu wyszczepialności przeciwko pneumokokom w Polsce. Ze względu na odmienne poziomy wyszczepialności w wielu krajach oraz podane w opiniach ekspertów, analitycy pozostają na stanowisku, iż powyższy parametr obarczony jest niepewnością.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Lek. Marta Lewandowska Poradnia MelissaMed w Łodzi

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do zasadności objęcia refundacją szczepionki Shingrix u pacjentów 65+. Ekspert wskazuje, że główną barierą stosowania szczepionki, jest jej wysoka cena, z tego względu objęcie refundacją poprawi dostępność szczepienia i tym samym przyczyni się do ograniczenia zachorowania na półpasiec i wystąpienia jego powikłań.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Prof. dr hab. N. med. Tomasz Grodzicki Uniwersytet Jagielloński Collegium Medicum

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do zasadności refundacji szczepionki Shingrix w populacji osób starszych, w której występuje większe ryzyko powikłań. Ekspert wskazuje, iż w obliczu ostatniej epidemii COVID-19 oraz infekcji wywołanych Legionellą u osób starszych, ograniczenie jakichkolwiek infekcji przynosi ogromne korzyści zarówno z perspektywy pacjenta, jak i z perspektywy ekonomicznej państwa.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Katarzyna Lisowska Stowarzyszenie Hematoonkologiczni

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do problematyki zachorowania i leczenia półpaśca i jego powikłań w populacji pacjentów o obniżonej odporności, w tym u pacjentów po przeszczepieniu szpiku kostnego lub komórek macierzystych. Ekspert wskazuje na zasadność objęcia refundacją szczepionki przeciwko półpaścowi szczególnie w ww. grupie pacjentów.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Marzena Domańska-Sadynicka Fundacja Eksperci dla Zdrowia

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do problematyki zachorowania i leczenia półpaśca i jego powikłań. Ekspert wskazuje na zasadność objęcia refundacją szczepionki Shingrix w jak najszerszej populacji pacjentów, wskazując na jej wysoką skuteczność w zapobieganiu półpaścowi i neuralgii półpaścowej. Zdaniem Eksperta koszty profilaktyki w postaci szczepienia są niższe niż koszty leczenia półpaśca i jego powikłań.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Anna Kupiecka Fundacja OnkoCafe-Razem Lepiej

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do istoty szczepień przeciwko półpaścowi u pacjentów onkologicznych, a w szczególności u pacjentów z nowotworami złośliwymi lub nowotworami krwi. Zdaniem eksperta należy poszerzać dostępność szczepień w szczególności u pacjentów z grup ryzyka. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Prof. dr hab. n. med. Lidia Rudnicka Polskie Towarzystwo Dermatologiczne

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do istoty profilaktyki przeciwpółpaścowej z punktu widzenia współczesnej dermatologii. Ekspert przybliża problematykę zachorowania i leczenia półpaśca i jego powikłań. W uwadze wskazano na zasadność objęcia refundacją szczepionki, co wpłynie na zmniejszenie ryzyka zachorowania na półpasiec.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Dr Anna Kotlarska Wojewódzki Specjalistyczny Szpital im. dr Wł. Biegańskiego w Łodzi

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do zasadności objęcia refundacją szczepionki Shingrix w populacji pacjentów 65+ i młodszych z silnymi bólami po półpaścu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Dr hab. n. med. Ernest Kuchar Warszawski Uniwersytet Medyczny

---

Pozostawiono bez rozpatrzenia, z uwagi na fakt, iż uwaga odnosi się do komentarza wnioskodawcy zawartego w analizie klinicznej, w zakresie braku badań klinicznych oceniających skuteczność szczepionki Shingrix w horyzoncie czasowym dłuższym niż 10 lat. Ekspert błędnie wskazał, iż jest to komentarz analityków Agencji.

Dr n. med. Ewa Duszczyk Samodzielny Publiczny Wojewódzki Szpital Zakaźny w Warszawie

---

Pozostawiono bez rozpatrzenia z uwagi na fakt, iż uwaga odnosi się do analizy klinicznej oraz analizy ekonomicznej wnioskodawcy.

Dr Teresa Rzeszkowicz-Wasilewska Wojewódzki Szpital Zakaźny w Warszawie

---

Pozostawiono bez rozpatrzenia z powodu braku uzupełninia deklaracji konfliktu interesów.

Dr Marek Wasilewski Wojewódzki Szpital Zakaźny w Warszawie

---

Pozostawiono bez rozpatrzenia z powodu braku uzupełninia deklaracji konfliktu interesów.

Przemysław Puz

Plik PDF

Ogólna uwaga dotycząca terapii podskórnym natalizumabem.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Tamara Niedźwiecka

Plik PDF

Ogólna uwaga dotycząca terapii podskórnym natalizumabem.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Katarzyna Kapica-Topczewska

Plik PDF

Ogólna uwaga dotycząca terapii podskórnym natalizumabem.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Agnieszka Głowacka (Biogen Poland Sp. z o.o.)

Plik PDF

Uwaga 1.
(dot. Rozdz. 5.2.2., strona 57 i str. 81)
W pierwszej kolejności należy podkreślić, iż wnioskodawca nie przedstawił randomizowanego badania klinicznego wykazującego wyższość wnioskowanej technologii nad komparatorami.
Celem oceny efektywności kosztowej przyjęto, iż komparatorami dla technologii wnioskowanej są kladrybina oraz fingolimod – kryterium to technologia spełniła w przypadku populacji RES. Dla tej populacji nie przedstawiono wyżej wskazanego typu badania.
W populacji SOT dozwolona jest, o ile w opinii lekarza jest to zasadne, deeskalacja terapii i stosowanie leków pierwszej linii, stąd, niezależnie od udziału technologii „I linii” uwzględnienie komparatorów dodatkowych jest dla tej populacji zasadne. Jednakże porównywaną technologią jest natalizumab podawany podskórnie, dla którego nie przedstawiono randomizowanego badania bezpośrednio porównującego Tysabri_SC vs jakikolwiek przyjęty komparator (ponieważ technologia stosowana dożylnie sama w sobie została wykluczona z komparatorów). Przedstawiono wyłącznie porównanie Tysabri_SC vs Tysabri_IV.
Dane pochodzące z badań DELIVER i REFINE nie zostały uwzględnione w ramach przeprowadzonej metaanalizy sieciowej, stąd zestawianie wniosków porównania pośredniego uwzględniającego dane z badania AFFIRM (dla Tysabri_IV) na dane z ww. badań (dla Tysabri_SC) ma ograniczoną wartość.
Należy wskazać, iż w AWA OT.4231.41.2021 wskazano na porównywalność a nie tożsamość wyników, wskazując również na liczne ograniczenia wspomnianych publikacji przyjętych dla celów analizy, co również podkreślono w ramach niniejszej analizy weryfikacyjnej.
Należy również wskazać, iż AWA OT.4231.41.2021 dotyczyła innego problemu decyzyjnego, komparatorem był wyłącznie natalizumab podawany dożylnie, stąd zakres analizy w istotny sposób różni się od bieżącego opracowania i możliwość zestawiania wniosków obu analiz jest ograniczona.
Stąd w ocenie analityków Agencji zachodzą okoliczności art. 13 ust. 3 ustawy o refundacji.
W zakresie dot. oszacowania cen progowych zgodnych z art. 13 ust. 3 Agencja podtrzymuje stanowisko, że ograniczenie horyzontu analizy do 4 lat w sposób istotny wpływa na wnioskowanie dotyczące koszto-użyteczności terapii i pomija długookresowy wpływ leczenia na zdarzenia oraz koszty ujawniające się w dalszym horyzoncie analizy.
W analizowanym przypadku zasadne jest oszacowanie urzędowej ceny zbytu w tożsamym horyzoncie co analiza podstawowa
W analizie progowej Agencji uwzględniono efekt różnicy kosztów uwzględnionych w analizie podstawowej, które realizują się w horyzoncie dożywotnim w zależności od stosowanej technologii, stąd oszacowania ceny progowej mogą być różne w zależności od perspektywy ekonomicznej.
Agencja podtrzymuje oszacowania własne cen progowych, wskazując równocześnie, iż w przypadku uwzględnienia dożywotniego horyzontu analizy oraz wyłącznie kosztu substancji czynnych cena progowa w porównaniu z kladrybiną byłaby niższa niż przedstawiona w modelu wnioskodawcy, z uwagi na założenie braku kosztu kladrybiny w kolejnych latach.
Należy również zwrócić uwagę na zmianę paradygmatu leczenia RRMS i jego indywidualizację, w związku z czym deeskalacja terapii w ramach jednego programu lekowego może być powszechniejsza niż w przypadku istnienia dwóch programów.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 2.
(dot. Tabela 39. Wiersz 4., strona 61.)
Jak wskazano wyżej, dobór komparatorów dla populacji RES nie budzi wątpliwości, wybór komparatorów w przypadku populacji SOT, ze względu na zapisy programu lekowego, może nie ograniczać się wyłącznie do komparatorów głównych, lecz również technologii stosowanych w pierwszej linii leczenia, stąd wybór określono jako niepewny.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 3. (dot. Strony 62 i 63)
Uwaga dotyczy jakości danych oraz założeń uwzględnionych w analizie wnioskodawcy.
Należy wskazać, iż koszt sprawdzenia efektów leczenia mieści się w zakresie ryczałtu, który w modelu jest równolegle naliczany. Wątpliwe jest również założenie o konieczności comiesięcznego weryfikowania skuteczności terapii.
W modelu uwzględniono dodatkową wizytę, co również jest zobrazowane w modelu poprzez dodanie dodatkowej wizyty w arkuszu 'Koszt leczenia w programach' komórki F51,F54 oraz F55, które nie są obecne w przypadku pozostałych komparatorów.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 4. (dot Strona 66 oraz strona 81 i 82)
Ponownie należy wskazać, iż leczenie lekami I linii możliwe jest po leczeniu lekami II linii w ramach deeskalacji terapii, w szczególności w przypadku zmiany zapisów programu lekowego i włączenia do refundacji nowych technologii od momentu rozpoznania RRMS (patrz – PL B.29 od 07.2023, w którym uwzględniono kladrybinę w I linii oraz okrelizumab). Wyniki metaanalizy wskazują na porównywalną skuteczność ofatumumabu względem natalizumabu w zakresie redukcji rocznego wskaźnika rzutów, a jego zastosowanie może mieć miejsce przykładowo w ramach schematu – fumaran dimetylu/ octan glatirameru – natalizumab dożylny – ofatumumab.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 5. (dot. Rozdział 12 Strona 83/89)
Uwaga dotyczy braku porównania natalizumabu w postaci podskórnej z refundowanym komparatorem wskazanym przez wnioskodawcę, tj. fingolimodem lub kladrybiną (w tym randomizowanych badań klinicznych dowodzących wyższości natalizumabu w postaci podskórnej nad komparatorami) zarówno w populacji SOT jak i w populacji pacjentów RES.
Kwestia ta była podnoszona również na etapie odpowiedzi na wymagania minimalne, jakie mają spełniać analizy przedłożone przez wnioskodawcę.
Wnioskodawca uwzględnił w swojej analizie klinicznej badania, gdzie interwencję stanowił natalizumab w postaci dożylnej, czyli postaci innej niż wnioskowana – podskórna.
Takie podejście uzasadnił wynikami badania REFINE i DELIVER (badania, które porównywały co prawda obie postacie natalizumabu, ale nie były zaprojektowane w celu wykazania równoważności [equivalence] czy “nie mniejszej skuteczności”[non-inferiority] obu postaci natalizumabu) oraz stanowiskiem m. in. EMA i światowych agencji HTA, które „przyjęły założenie o porównywalnej skuteczności klinicznej natalizumabu podawanego podskórnie względem natalizumabu podawanego w postaci infuzji dożylnej […]”.
Ponadto, program lekowy przewiduje stosowanie podskórnej postaci natalizumabu w specyficznej populacji, badania uwzględnione w analizie klinicznej również nie obejmują tej grupy pacjentów.
Mając na uwadze powyższe, należy stwierdzić, że analiza kliniczna nie zawiera badań (jak również porównań) uwzględniających z jednej strony wnioskowaną interwencję, tj. natalizumab w postaci podskórnej, a z drugiej specyficzną populację docelową, w której wnioskowany produkt leczniczy miałby być stosowany.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Jacek Śmiałek (Sandoz Polska Sp. z o. o.)

Plik PDF

Informacja przekazana przez przedstawiciela firmy Sandoz Polska Sp. z o. o.) dot. wydania w dniu 20 lipca 2023 roku przez Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) pozytywnej opinii, rekomendującej wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego Tyruko, przeznaczonego do leczenia stwardnienia rozsianego. Produkt ten zawiera tę samą substancję lecznicza co Tysabri, tj. natalizumab i będzie dostępny w postaci 300 mg koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji.
Wprowadzenie produktu na rynek polski planowane jest w okolicach pierwszego półrocza 2024 r., jednak na chwilę obecną procedura rejestracyjna jest jeszcze w toku. Tyruko będzie pierwszym lekem biopodobnym do leku Tysabri.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Arkadiusz Stęposz

Plik PDF

Ogólna uwaga dotycząca terapii podskórnym natalizumabem.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Anna Wojnarowska-Arendt

Plik PDF

Ogólna uwaga dotycząca terapii podskórnym natalizumabem.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Marcelina Srzypek-Czerko

Plik PDF

Ogólna uwaga dotycząca terapii podskórnym natalizumabem.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Monika Łada (Stwardnienierozsiane.info)

Plik PDF

Ogólna uwaga dotycząca terapii podskórnym natalizumabem.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Tomasz Połeć (PTSR)

Plik PDF

Ogólna uwaga dotycząca terapii podskórnym natalizumabem.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Sławomir Wawrzyniak

Plik PDF

Ogólna uwaga dotycząca terapii podskórnym natalizumabem.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Przemysław Puz

Plik PDF

Ogólna uwaga dotycząca terapii podskórnym natalizumabem.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Aleksandra Frołow

Plik PDF

Rozdz. 6.4 str. 89, rozdz. 11 str. 102
Uwaga dotyczy fragmentu: „Istnieje również ryzyko, iż wskazanie refundacyjne może w praktyce klinicznej obejmować również populację szerszą niż wnioskowana, np.: pacjentów hospitalizowanych z powodu ostrej niewydolności serca.”

Celem komentarza Agencji było wskazanie, iż biorąc pod uwagę wytyczne kliniczne, które formułują zalecenia dla populacji pacjentów ze zmniejszoną LVEF na podstawie zarówno badania PARADIGM-HF, jak i m.in. PIONEER-HF, istnieje ryzyko, iż wskazanie refundacyjne może w praktyce klinicznej obejmować również populację po hospitalizacji z powodu ostrej niewydolności serca (ustabilizowanych po epizodzie AHF) i zmniejszonej frakcji wyrzutowej.
Powyższe wątpliwości mają szczególne znaczenie w kontekście wnioskowanego sposobu refundacji tj. refundacja apteczna, w realizacji, której brak jest ścisłych kryteriów kwalifikacji pacjentów do leczenia.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdz. 6.3.1 str. 85, rozdz. 6.3.3 str. 87-88, rozdz. 11 str. 102
Uwaga dotyczy komentarzy Agencji do szacunków populacji docelowej w AWB wnioskodawcy oraz obliczeń własnych AOTMiT.
Zwrócono uwagę, iż analitycy AOTMiT błędnie zawyżyli wyniki analizy wpływu na budżet (oparli szacunki na zawyżonej liczebności populacji docelowej przedstawionej przez wnioskodawcę).
Uwaga zasadna.
Analitycy Agencji błędnie założyli, że wnioskodawca w oszacowaniach wyników analizy wpływu na budżet uwzględnił zużycie opakowań leku Entresto w przeliczeniu na pacjenta.

Tym samym komentarz dotyczący szacunków populacji docelowej i                                                                             (str. 85, podpunkt 2) oraz obliczenia własne analityków Agencji (rodz. 6.3.3) należy uznać za nieuzasadnione.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Ma wpływ na obliczenia własne Agencji, co zostanie skorygowane.

Rozdz. 6.3.1 str. 85, rozdz. 6.3.3 str. 87-88, rozdz. 11 str. 102
Uwaga dotyczy przedstawienia przez analityków Agencji wyników analizy wpływu na budżet dla perspektywy wspólnej: płatnika publicznego oraz pacjentów.
W uwadze wskazano m.in., iż wyliczenia przedstawione przez AOTMiT oparte na założeniu wspólnej perspektywy analizy wpływu na budżet nie odzwierciedlają wyników wpływu na budżet płatnika publicznego tj. w sposób sztuczny i nieuzasadniony merytorycznie zawyżają wyniki obciążenia budżetu płatnika publicznego powiększając go o dopłaty pacjentów do wnioskowanej technologii (…)

Należy podkreślić, że zapisy wytycznych HTA z 2016 r. dla oceny produktów leczniczych wskazują, iż (…) analizę wpływu na budżet należy przeprowadzić z perspektywy podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków publicznych oraz – w przypadku współpłacenia – z perspektywy wspólnej płatników: płatnika publicznego i pacjentów. Dodatkowo w przypadku współpłacenia zalecane jest przedstawienie kosztów ponoszonych przez pacjenta, ich wartości średnich, a w uzasadnionych przypadkach także zakresu. Agencja staje więc na stanowisku, iż przedstawienie oszacowań z perspektywy wspólnej jest zasadne.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Ewa Kamińska

Plik PDF

Uwaga 1 W uwadze wskazano, iż w ramach przeglądu systematycznego odnaleziono publikacje opisujące skuteczność praktyczną Strensiq, lecz nie spełniały kryteriów włączenia, w związku z czym nie zostały one uwzględnione w AKL wnioskodawcy. Uwaga rozpatrzona. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 2 W uwadze przedstawiono komentarz na temat założenia przyjętego w modelu analizy ekonomicznej, dotyczącego wieku pacjentów kwalifikowanych jako „postać dziecięca HPP” – 5 lat. W programie lekowym postać dziecięca HPP jest rozpoznawana u pacjentów z diagnoza postawiona w wieku 6 miesięcy. Uwaga rozpatrzona. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 3 W uwadze wskazano, iż uwzględniono w modelu analizy ekonomicznej kryteria przerwania leczenia zgodne z zapisami wnioskowanego programu lekowego. Uwaga rozpatrzona. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 4 W uwadze wskazano, iż koszty przepisania i podania leków zostały uwzględnione w analizie jako jedna z kategorii kosztów różniących. Uwaga rozpatrzona. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 5 W uwadze przedstawiono komentarz na temat braku danych epidemiologicznych dla HPP z polski. Uwaga rozpatrzona. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 6 W uwadze wskazano, iż w ramach analizy ekonomicznej przedstawiono również oszacowania z perspektywy społecznej, uwzględniającej dodatkowo efekty zdrowotne dotyczące rodziców i opiekunów pacjenta. Zdaniem wnioskodawcy jest to najbardziej adekwatna perspektywa. Wyniki oszacowań przeprowadzonych w analizie ekonomicznej wnioskodawcy dla perspektywy społecznej, nie zmieniają wyników dotyczących opłacalności ocenianej technologii medycznej.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Kamila Anna Dratkowicz

Plik PDF

Uwaga 1 W uwadze przedstawiono pozytywne stanowisko fundacji „Hypogenek” dla refundacji wnioskowanej technologii medycznej. Zwrócono uwagę na wysokie obciążenie pacjentów chorobą, które wynika z ilości oraz ciężkości objawów występujących w przebiegu choroby. Wskazano, iż choroba stanowi poważne obciążenie dla opiekunów pacjenta. Przedstawiono również problemy związane z aktualnie dostępnymi w Polsce sposobami leczenia pacjentów z populacji docelowej.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Iwona Dobrowolska Market Access Manager Takeda Pharma sp. z o.o.

Plik PDF

Str. 28, 29, 35, 49, 59, 63, 68, 69, 70, 77, 78, 79, 81
Uwaga dotyczy komentarza Agencji w zakresie wyboru komparatora przez wnioskodawcę. W uwadze odniesiono się również do analizy danych NFZ oraz opinii eksperta prof. Lidii Gil.
W uwadze podkreślono, że standardem terapii chłoniaka Hodgkina w Polsce i najczęściej stosowaną opcją terapeutyczną jest schemat ABVD, natomiast schemat BEACOPP nie jest traktowany jako standardowa praktyka kliniczna, stąd też nie został wybrany jako komparator dla ocenianej interwencji. Analitycy Agencji pozostają na stanowisku, iż pozostałe opcje terapeutyczne stosowane w rozpatrywanym wskazaniu powinny zostać uznane jako komparatory dodatkowe.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Prof. dr hab. Tomasz Wróbel Kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku UM we Wrocławiu

Plik PDF

Str. 29
Ekspert zaznaczył, że schemat BEACOPP w I linii leczenia chłoniaka Hodgkina jest używany relatywnie rzadko, a w praktyce klinicznej stosowany jest zazwyczaj jako eskalacja leczenia po 2 cyklach ABVD u chorych PET2+.
Analitycy Agencji pozostają na stanowisku, iż pozostałe opcje terapeutyczne stosowane w rozpatrywanym wskazaniu powinny zostać uznane jako komparatory dodatkowe.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Anna Kupiecka, Prezes Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej

Plik PDF

Uwaga ogólna
W uwadze podkreślono, że Adcetris jest odpowiedzią na niezaspokojone potrzeby medyczne chorych z chłoniakiem Hodgkina.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Maria Szuba, Przewodnicząca Zarządu Stowarzyszenia Przyjaciół Chorych na Chłoniaki „Przebiśnieg”

Plik PDF

Uwaga ogólna
W uwadze podkreślono potrzebę wprowadzenia leku Adcetris do refundacji w pierwszej linii leczenia chłoniaka Hodgkina. Zwrócono również uwagę na niezaspokojoną potrzebę pacjentów w tym zakresie.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Prof. dr hab. Jan Maciej Zaucha Kierownik Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantologii, Gdański Uniwersytet Medyczny

Plik PDF

Str. 29
Ekspert zaznaczył, że schemat BEACOPP w I linii leczenia chłoniaka Hodgkina jest rzadko stosowny. Zwrócił również uwagę na dane kliniczne, w których nie obserwuje się różnic w długoletnim przeżyciu całkowitym między chorymi leczonymi ABVD a BEACOPP mimo lepszego przeżycia wolnego od wznowy choroby na korzyść schematu BEACOPP.
W uwadze ekspert podkreślił dodatkowo, że lek Adcetris jest odpowiedzią na niezaspokojone potrzeby medyczne chorych z chłoniakiem Hodgkina.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

dr hab. Dominik Dytfeld

Plik PDF

Ekspert kliniczny przedstawia argumenty za objęciem refundacją karfilzomibu w schemacie KDd.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Ewelina Rogowska Amgen sp. z o.o.

Plik PDF

Uwagi 1 i 3

Uwagi dotyczą wyboru komparatorów. Zgodnie z wymaganiami minimalnymi wnioskowaną technologię należy porównać ze wszystkimi refundowanymi technologiami opcjonalnymi. Wybór komparatorów nie powinien być ograniczany na etapie analizy problemu decyzyjnego, np. do komparatorów najczęściej stosowanych, podobnie na etapie przeglądu systematycznego. Z oczywistych względów dla części porównań nie będą dostępne żadne dowody naukowe. Również w analizie ekonomicznej należy przyjąć możliwie szeroki zakres komparatorów, nawet jeśli nie dla wszystkich będzie możliwe przedstawienie analizy użyteczności czy efektywności kosztów. Analitycy podtrzymują swoje stanowisko przedstawione w AWA.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 2 dotyczy rozbieżności między populacją docelową a PICO

Analitycy zwracają uwagę na występujące rozbieżności między kryteriami selekcji badań pierwotnych a kryteriami włączenia do programu lekowego. Różnice nie miały wpływu na przedstawione dowody kliniczne.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 4 dotyczy wniosków analityków Agencji dot. populacji w AWB
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

1.

Accord Healthcare S.L.U. - Marta Gromda

Uwaga nr 1 Rozdział 4.1.4.1., str. 36
W ramach uwagi zawarto wyjaśnienie przedstawienia punktu końcowego związanego z przeżyciem pacjentów z badania HERO w postaci różnicy między interwencjami.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Prof. dr hab. n. med. Paweł Krawczyk Kierownik Pracowni Immunologii i Genetyki Uniwersytet Medyczny w Lublinie

Plik PDF

Rozdział 4.2.1.1 W uwadze odniesiono się do częstości występowania rearanżacji genów NTRK oraz ograniczonego dostępu pacjentów do diagnostyki genetycznej w Polsce. Wskazano także liczebność populacji pacjentów, która spełniałaby kryteria włączenia do wnioskowanego PL. Podkreślono również skuteczność leku Rozlytrek wykazaną w badaniach ALKA, STRTRK-1 i STARTRK-2.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Rozdz. 5.3.1 (str. 64)W uwadze przedstawiono wyniki dot. bezpieczeństwa stosowania leku Rozlytrek.Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. 

Lek. med. Izabella Dębicka Specjalista chorób płuc, specjalista onkologii klinicznej DCOPiH Wrocław

Plik PDF

W uwadze podkreślono, że entrektynib przenika barierę krew-mózg i charakteryzuje się skutecznością w przypadku zmian przerzutowych w ośrodkowym układzie nerwowym.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Aleksandra Wilk Dyrektor Sekcji Raka Płuca Fundacja TO SIĘ LECZY

Plik PDF

Uwaga do analizy klinicznej wnioskodawcy, stąd została pozostawiona bez rozpatrzenia. W uwadze podkreślono skuteczność entrektynibu, zwłaszcza w przypadku przerzutów do ośrodkowego układu nerwowego.

Katarzyna Kurek, Adamed Pharma S.A..

Plik PDF

5.3.1 Ocena założeń i struktury modelu wnioskodawcy (s. 51). W uwadze powtórzono przedstawione w AWA uzasadnienie wnioskodawcy dotyczące pominięcia niektórych istotnych statystycznie różnic wykazanych w ramach przeprowadzonego porównania pośredniego.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
5.3.1 Ocena założeń i struktury modelu wnioskodawcy (s. 51). W uwadze powtórzono przedstawione w AWA uzasadnienie wnioskodawcy dotyczące uwzględnienia refundacji solifenacyny we wnioskowanym wskazaniu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
6.3.1 Ocena modelu Wnioskodawcy (s. 58). W uwadze wyjaśniono, iż uwzględnienie w ramach analizy BIA oszacowania populacji wg danych epidemiologicznych mogłoby zawyżać jej wielkość.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

1.

dr hab. n med.
Andrzej Mital

Brak uwag do raportu AOTMiT.

Przedstawiono opinię nt. skuteczności i bezpieczeństwa produktu leczniczego Hemlibra (emicizumab).

2.

lek.
Julia Radoń-Proskura

Wskazano na możliwość wystąpienia zakrzepicy żylnej związanej z cewnikiem oraz sepsy odcewnikowej u pacjentów, u których założono port naczyniowy.

Biorąc po uwagę powyższe, a także obawy opiekunów dzieci, zaproponowano uściślenie kryteriów włączenia do leczenia emicizumabem.

1.

Ewa Barczyk

Ogólna uwaga dotycząca dostępności terapii. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

2.

Anna Marszałek

Ogólna uwaga dotycząca dostępności terapii. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

3.

Elżbieta Pałka

Ogólna uwaga dotycząca dostępności terapii. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

4.

Małgorzata Reinfuss

Ogólna uwaga dotycząca dostępności terapii. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

5.

Maria Mikrut

Ogólna uwaga dotycząca dostępności terapii. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

6.

Marek Skotnicki

Uwaga 1 (dot. Rozdział 5.3. str. 76)

Uwaga do komentarza Agencji nt. niespójnego wskazania populacji. Wnioskodawca wskazał rozdział, gdzie przedstawiono szczegółowo populację docelową. Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.


Uwaga 2 (dot. Rozdział 5.3. str. 76)

Uwaga dotyczy charakterystyki ocenianej interwencji. Wnioskodawca potwierdził, że interwencją ocenianą w analizie ekonomicznej stanowiło dodanie produktu Respreeza do aktualnego standardu leczenia choroby płuc (BSC), a zatem strategia Respreeza + BSC. Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.


Uwaga 3 (dot. Rozdział 6.3.1. str. 89)

Uwaga dotyczy ograniczenia analizy wpływu na budżet wskazanego przez Agencję. Wnioskodawca wyjaśnia przyjęte założenia dotyczące kosztu przeszczepienia płuc. Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.


Uwaga 4 (dot. Rozdział 5.3.1 str. 77)

Uwaga stanowi komentarz wyjaśniający ograniczenia analizy ekonomicznej. Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.


Uwaga 5 (dot. Rozdział 5.3.1. str. 77)

Uwaga dotyczy komentarza Agencji nt. braku możliwości modelowania wyników u pacjentów powyżęj 45 r.ż. Wg wnioskodawcy, pacjenci dożywający 50 lat stanowią znikomy odsetek (0,4% w ramieniu Respreeza+BSC i 0,2% w ramieniu BSC w analizie podstawowej), stąd brak modelowania dalszych cykli leczenia nie ma praktycznie wpływu na wyniki analizy dla chorych w średnim wieku niższym od przyjętego w analizie podstawowej. Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.


Uwaga 6 (dot. Rozdział 4.1.1 str. 20, Rozdział 12 str. 105)

Uwaga do komentarza Agencji dotyczącego braku w kryteriach PICO metody fenotypowania jako jednej z metod diagnozy niedoboru AAT. Agencja zwraca uwagę, że, aby uniknąć ewentualnych nieporozumień, należy stosować

Dr n. med. Wojciech Legieć

Uwaga dotyczy podkreślenia potrzeby wprowadzenia schematu DRd w leczeniu I linii szpiczaka plazmocytowego. Ponadto, wskazano na potencjalne zmniejszenie liczby hospitalizacji oraz zmniejszenie liczby nawrotów choroby oraz związanych z tym kosztów i czasu leczenia szpiczaka, wynikające z objęciem refundacją wnioskowanej technologii.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Dr n. med. Agnieszka Kowalik

W uwadze wskazano na potrzebę refundacji schematu DRd w leczeniu I linii szpiczaka plazmocytowego zarówno ze strony pacjentów, jak i lekarzy.


Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Paweł Trelski Janssen Polska sp. z o.o

Uwaga 1.dotyczy dodatkowych wyjaśnień w zakresie wyboru technologii opcjonalnych. W uwadze rozszerzono argumentację dotyczącą wyboru technologii, wskazano na technologie stosowane w praktyce. Ponadto przedstawiono wyniki skuteczności technologii nieuwzględnionych wcześniej w analizie.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 2. dotyczy refundacji bendamustyny w Polsce. W uwadze wskazano, iż schemat BP (bendamustyna + prednizon) stosowany jest w 2. i następnych liniach leczenia szpiczaka plazmocytowego.

Uwaga zasadna, nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 3. stanowi dodatkowe wyjaśnienie dotyczące braku możliwości przeprowadzenia porównania pośredniego DRd vs VRd w zakresie minimalnej choroby resztkowej.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwagi 4. i 5. stanowią dodatkowe wyjaśnienie dotyczące kwalifikacji do badań MAIA i SWOG S0777 pacjentów z brakiem lub obecnością istotnych schorzeń współistniejących oraz stanem sprawności wg ECOG.

Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 6. wskazuje na błąd edytorski w podsumowaniu skuteczności klinicznej. W uwadze słusznie zauważono, iż w akapicie dotyczącym różnic między schematami DRd oraz VRd omyłkowo podano informację o braku istotnych statystycznie różnic między porównywanymi interwencjami. Należy mieć jednak na uwadze, iż w tym samym akapicie w AWA wskazano „Porównanie pośrednie wykazało istotne statystycznie wydłużenie PFS w grupie DRd w porównaniu z VRd”.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 7. dotyczy zmiany kategorii refundacyjnej lenalidomidu. W uwadze wskazano, iż w przeprowadzonych analizach uwzględniono dane kosztowe dla LEN zaczerpnięto z przetargów, tym samym jest to koszt zbliżony do sprawozdawanego w danych NFZ dopiero w komunikatach opublikowanych w czerwcu i lipcu 2023 r. Dodatkowo wskazano, iż obniżka ryczałtu na monitorowanie leczenia w programie B.54 miała miejsce po dacie złożenia wniosku, tym samym nie została uwzględniona w analizach.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Anna Kupiecka

W uwadze wskazano na oczekiwania pacjentów dotyczące objęcia refundacją schematu DRd w ramach I linii leczenia szpiczaka plazmocytowego. Podkreślono wygodną formę podania schematu DRd (tj. podanie podskórne i doustne poszczególnych leków).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Łukasz Rokicki

W uwadze wskazano na oczekiwania pacjentów dotyczące objęcia refundacją schematu DRd w ramach I linii leczenia szpiczaka plazmocytowego u chorych niekwalifikujących się do przeszczepienia komórek macierzy stych. Podkreślono także wygodną formę podania schematu DRd oraz jego skuteczność.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Michał Opuchlik

Uwagi

Uwaga 1 dotyczy możliwości zastosowania ewerolimusu u pacjentów z TSC. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 2 dotyczy mediany liczby leków stosowanych przed randomizacją i w trakcie badania. Wnioskodawca doprecyzował, że zmiana leków wystąpiła przed okresem 4 tygodni poprzedzających badanie kliniczne, a nie w momencie rozpoczęcia terapii kannabidiolem. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 3 dotyczy dawki kannabidiolu przyjętej w modelu dla analizy ekonomicznej i wpływu na budżet. Ad 1. Oceniany projekt programu lekowego dopuszcza zastosowanie dobowej dawki kannabidiolu u pacjentów z TSC pomiędzy 10 a 25 mg/kg masy ciała pacjenta. Jednak w jedynym randomizowanym badaniu klinicznym przeprowadzonym w ocenianej populacji, GWPCARE6, kannabidiol był podawany w dawce 25 mg/kg/dobę. Nie odnaleziono dowodów wystarczającej jakości, które jednoznacznie pozwoliłyby wnioskować, iż niższe dawki (i jakie niższe dawki) pozwolą uzyskać efekty zdrowotne, które uzyskano w badaniu GWPCARE6, co opisano w AWA. Ad 2. Przedstawione dowody powinny odnosić się wyłącznie do populacji pacjentów z TSC, ponieważ skuteczność i bezpieczeństwo tych samych leków stosowanych w innych jednostkach chorobowych może być inna. Szczegółowe uzasadnienie przedstawiono w AWA. Ponadto, jeżeli wnioskodawca korzysta z danych nieopublikowanych, dane te powinny zostać przekazane Agencji, czego pomimo skierowanej prośby nie zrobiono. Ad 3. Przegląd badań RWE wskazuje jedynie, że nie ma danych pozwalających jednoznacznie stwierdzić, jaka dawka kannabidiolu była stosowana u pacjentów z TSC, co opisano w AWA. Nie ma podstaw do wysuwania innych wniosków. Ad 4. Prawdą jest, że celem analizy ekonomicznej oraz wpływu na budżet jest modelowanie wyników ekonomicznych w warunkach rzeczywistej praktyki klinicznej. Jednakże analiza ekonomiczna opiera się na udowodnionej skuteczności leku. Nie odnaleziono wiarygodnych danych pozwalających stwierdzić, że dawki niższe (i jakie dawki) będą równie skuteczne jak dawka zastosowana w badaniu klinicznym GWPCARE6. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 4 dotyczy znacznego obciążenia chorobą. Wnioskodawca wskazuje, że oceniana jednostka chorobowa jest chorobą rzadką i ciężką, a liczebność populacji niewielka, co może stanowić uzasadnienie dla przekroczenia progu opłacalności. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 5 dotyczy diagnostyki TSC Wnioskodawca wskazuje właściwe kryteria diagnostyczne dla TSC. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 6 dotyczy produktów leczniczych refundowanych u pacjentów z TSC. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 7 dotyczy biomarkerów pozwalających na monitorowanie stanu pacjentów. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 8 dotyczy uwzględnienia opiekunów w analizie Wnioskodawca wskazuje, że w przypadku padaczki w przebiegu TSC zasadne jest uwzględnienie spadku w zakresie jakości życia opiekunów. Analitycy Agencji zwracali jedynie uwagę w AWA, że brak uwzględniania opiekunów powoduje znaczną zmianę wyników. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Michał Opuchlik (GW Pharma (International) B.V.

Plik PDF

Rozdział 4.2.1.1 Uwaga nr 1 do „Rozdziały 3.3.2 oraz 3.3.3 str. 16-23; 6.3.1, str. 85-86; 6.4, str. 88-89; 11, str. 104”

Przedstawiono ograniczenia przeprowadzonych przez Agencję oszacowań liczebności populacji docelowej.
Uwagi są zasadne.

Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 2 do „Rozdziały 3.2, str. 15.; 3.3.3, str. 20; 3.5, str. 30”

Uwaga stanowi komentarz do wskazań refundowanych produktów leczniczych stosowanych w leczeniu napadów padaczkowych oraz stanowi komentarz o możliwym zaostrzeniu napadów padaczkowych po zastosowaniu niektórych leków.
Uwagi są zasadne.

Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 3 do „Rozdział 4.2.2.1, str. 62-63”

Zasadnie wskazano błąd redaktorski. Przedstawione dane dotyczą produktu leczniczego Epidyolex.


Uwaga nr 4 do „Rozdziały 5.3.2, str. 75-76, 11, str. 103-104”

Przedstawione w analizie ekonomicznej dawkowanie pochodzi z pracy Patel 2021 – gdzie przedstawiono wyniki badania otwartej fazy przedłużonej (GWPCARE5), dla pacjentów, którzy ukończyli leczenie w 2 badaniach RCT (GWPCARE3, GWPCARE4 – populacja LGS), które Wnioskodawca włączył do analizy klinicznej w ramach wykazania długoterminowej efektywności klinicznej. W AWA uwzględniono wyniki w ramach dodatkowych obliczeń wykorzystując dawkowanie z pracy Patel 2021, aby wskazać na niepewność dawkowania kannabidiolu, które będzie obserwowane w praktyce klinicznej. Powtórzono argumenty dot. przyjętego w analizie dawkowanie zaprezentowane w dostarczonych analizach HTA oraz przedstawiono dane z jednej wybranej bazy danych (baza danych SHARK, Insight Health, obejmująca 64 miliony ubezpieczonych historii leków od 2018 r.) – brak możliwości zweryfikowania wyników.

Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA.


Uwaga nr 5 do „Rozdziały 5.4, str. 76 11, str. 103-104”

W analizie Wnioskodawcy nie przedstawiono dowodów bezpośrednio określających wpływ stosowania leku Epidyolex na jakość życia opiekunów, tym samym nie jest możliwe precyzyjne oszacowanie efektu leczenia pacjentów na jakość życia opiekunów i tym samym uwzględnienie powyższego założenia w analizie podstawowej jest podejściem niekonserwatywnym.

Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA.


Uwaga nr 6 do „Rozdział 12, str. 106”

Uwaga zasadna. Wnioskodawca przedstawił opublikowane źródło dla wskazanych danych. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 7 do „Rozdział 6.3, str. 83”

Uwaga zasadna, w ramach BIA oceniano kannabidiol jako terapię dodaną do leków stosowanych w ramach SoC.

Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 8 do „Rozdział 8, Str. 91-694”

Przedstawiono komentarz dot. alternatywnych możliwości monitorowania stanu w padaczce.


Uwaga nr 9 do „Rozdział 6.1.2, str. 79.”

Uwaga zasadna.

Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.