Materiały 2025

Arvydas Norvaišas 

Plik PDF

Rozdział 3.4.1. str. 20.
Dotyczy: opisu rekomendacji ICUD. Wnioskodawca wskazuje, że niewłaściwie opisano rekomendację ICUD, jako wskazującą niską jakość dowodów.

Analitycy zgadzają się, iż w podsumowaniu rekomendacji niepoprawnie wskazano poziom dowodów jako niski. Poziom dowodów w rekomendacji oceniono jako 1, a więc najwyższy dostępny. Siła rekomendacji jest prawidłowa (brak możliwości wydania wiążącej rekomendacji).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 3.6 str. 27-28 , Rozdział 6.3. str. 69. Tab. 34., Rozdział 10. str.79-80., str. 81., Rozdział 11. str. 84. tab. 37, wiersz 2

Dotyczy: uwagi analityków Agencji odnośnie pominięcia przez wnioskodawcę zastosowania amitryptyliny i hydroksyzyny jako komparatorów dla wnioskowanej technologii jako elementu najlepszej terapii wspomagającej.

Wnioskodawca podtrzymał swoje stanowisko co do właściwości wyboru komparatora. W uwadze podkreślono m.in., że w porównaniu z wnioskiem z 2021 r., wniosek z 2025 r. dotyczy pacjentów, u których doustne leki przeciwbólowe nienarkotyczne zostały wcześniej zastosowane i okazały się nieskuteczne, i tym samym amitryptylina i hydroksyzyna nie stanowią alternatywy dla produktu leczniczego elmiron.

Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko, iż stosowanie powyższych leków stanowi praktykę kliniczną w Polsce (zgodnie z wytycznymi praktyki klinicznej mogą być stosowane u pacjentów w II linii leczenia) i stanowić element najlepszej terapii wspomagającej (np. po nieskutecznej terapii z wykorzystaniem NLPZ).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 4.3. strona 47. Rozdział 10. strona 82.

Dotyczy: uwaga ogólna dotycząca danych o zależności pomiędzy stosowaniem PPS i wystąpieniem makulopatii barwnikowej.

Wskazano na zależność pomiędzy ryzykiem wystąpienia makulopatii a długotrwałą ekspozycją na lek oraz niskie prawdopodobieństwo jej wystąpienia. Zaznaczono, że w praktyce odnotowywano pojedyncze przypadki makulopatii barwnikowej, przy czym zapisy projektu programu lekowego zapewniają, że przypadki te wykrywane byłyby na wczesnym etapie, co pozwoliłoby wdrożyć odpowiednie terapie

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 4.3., str. 48., Rozdział 5.3.2. str. 62

Dotyczy: komentarzy Agencji, że BSC przyjęte we włączonych badaniach jako komparator względem PPS ograniczało się do placebo.

W uwadze wnioskodawca zaznacza, że w analizie klinicznej (odpowiedź na leczenie u części pacjentów w ramieniu kontrolnym) oraz analizie ekonomicznej uwzględniono wystąpienie odpowiedzi na leczenie, co w przypadku analizy ekonomicznej stanowi założenie konserwatywne (na niekorzyść PPS, gdyż niższe koszty BSC oznaczają wyższą różnicę kosztów pomiędzy PPS i BSC).

Analitycy przyjmują stanowisko wnioskodawcy w zakresie konserwatywnego podejścia. Niemniej, biorąc pod uwagę, że w opisach BSC w badaniach Mulholland 1990 oraz Parsons 1993 nie podano szczegółowych informacji na temat leczenia stosowanego w grupie kontrolnej wskazując na zastosowanie placebo, istnieje niepewność czy leczenie stosowane praktyce klinicznej jest zgodne z BSC stosowanym w uwzględnionych badaniach.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 6.3. str. 69. Tab. 34., Rozdział 6.3.1. str. 71.

Dotyczy: komentarzy analityków Agencji odnoszących do wzrostu liczebności populacji przyjętego w ramach AWB (6% rok do roku). W uwadze podkreślono, że przyjęty stopniowy wzrost populacji wynikał bezpośrednio z wyników badania ankietowego, przeprowadzonego wśród polskich ekspertów specjalizujących się w leczeniu chorych na śródmiąższowe zapalenie pęcherza.

Zaznaczono, że na etapie uzupełnienia analiz w ramach odpowiedzi na uwagi Agencji o niespełnieniu wymagań minimalnych, założenie zostało pozytywnie zweryfikowane przez kolejnego eksperta klinicznego.

Analitycy przyjmują argumentację w zakresie wykorzystanego źródła danych. Niemniej biorąc pod uwagę szeroki zakres prognozowanego wzrostu podanego w ankietach eksperckich (brak wzrostu – 30% wzrost) oraz brak możliwości weryfikacji, wartość przyjęta w analizach jest obarczona niepewnością.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 6.3. str. 69. Tabela 34.

Uwaga dotyczy komentarza analityków Agencji, w którym wskazano m.in., że amitryptylina refundowana jest w leczeniu bólu.

Uwaga zasadna Zgodnie z aktualnym Obwieszczeniem Ministra Zdrowia ws. wykazu leków refundowanych amitryptylina nie podlega finansowaniu w leczeniu bólu.

Przy czym, analitycy podtrzymują, iż stosowanie amitryptyliny może stanowić element najlepszej terapii wspomagającej (np. po nieskutecznej terapii z wykorzystaniem NLPZ).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 6.3. str. 69., tab. 34.

Dotyczy: braku precyzji w komentarzu analityków Agencji w zakresie spójności założeń dla przyszłej sprzedaży wnioskowanego leku z danymi z wniosku.

Zadeklarowana liczba opakowań z wniosku nie jest zgodna z wynikami analizy podstawowej przedstawionej w ramach uzupełnienia analiz w ramach odpowiedzi na uwagi Agencji o niespełnieniu wymagań minimalnych. Zadeklarowana liczba opakowań leku Elmiron we wniosku refundacyjnym produktu nie wystarczy na pokrycie zapotrzebowania na lek w II. roku analizy wariantu podstawowego.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 6.4. str. 72.

Dotyczy: komentarza analityków Agencji, w którym wskazano, że „na podstawie opinii eksperckich przyjęto, że w pierwszym roku programu 30–50% pacjentów rozpocznie leczenie Elmironem. Natomiast prognozę przejęcia rynku w kolejnych latach oparto o arbitralne założenia wnioskodawcy.” W uwadze zaznaczono, że założenie oparto w pełni o wyniki badania ankietowego.

W odpowiedzi Analitycy Agencji pragną wskazać, iż zgodnie z informacją podaną w AWB wnioskodawcy, badanie ankietowe nie dostarczyło precyzyjnych prognoz dotyczących udziału PPS w 2. i 3. roku. Ponadto, wnioskodawca na podstawie własnych założeń przyjął dane dotyczące kwalifikacji do leczenia w latach 4-5 (w AWB uwzględniono, że prawie wszyscy nowi pacjenci zostaną włączeni do programu lekowego - założenie wnioskodawcy).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Magdalena Cysewska

Plik PDF

Uwaga nr 1: „Uwagi dotyczące wyboru komparatorów (str. 26-27/106, 78/106, 93-94/106, 99,”
Zgodnie z informacjami przedstawionymi w AWA: wytyczne ESMO 2024 i NCCN 2025 rekomendują zastosowanie blinatumomabu w fazie konsolidacji w połączeniu ze standardową terapią konsolidacyjną. W polskich rekomendacjach wskazuje się na obowiązujący protokół leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej, tj.: PALG-ALL7. Przyjęcie przez Wnioskodawcę, iż właściwym komparatorem jest „standardowa chemioterapia konsolidująca”, nie jest właściwe, gdyż pojęcie to zawiera w sobie również schematy, które nie są stosowane w Polsce.
Jak wskazano w AWA Agencja uważa, że nominalnie wybór komparatora dokonany przez Wnioskodawcę jest prawidłowy. Jednakże sposób zaimplementowania wyboru w analizach budzi wątpliwości: w ramach kryteriów włączenia i wykluczenia pierwotnych badań klinicznych jako komparator uwzględniono standardową terapię konsolidująca (standardowe protokoły chemioterapii zgodne z regionalną praktyką). W analizie ekonomicznej i analizie wpływu na budżet za koszty chemioterapii konsolidującej przyjęto koszty chemioterapii konsolidującej uwzględnionej w badaniu E1910 (wg protokołu MRC UKALL XII/ECOG E2993).
W ramach pisma ws. wym. min. Agencja wskazała, iż należy przedstawić dowody wskazujące na równorzędność kliniczną schematu chemioterapii konsolidującej z badania E1910 ze schematem PALG-ALL7. Wnioskodawca nie przeprowadził szczegółowego porównania schematu PALG-ALL7 ze schematem zastosowanym w badaniu E1910.
Biorąc powyższe pod uwagę Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA.

Pozostałe uwagi

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych
– tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie.

Magdalena Cysewska
¬Amgen Biotechnologia sp. zo.o

Plik PDF

Uwaga nr 1 Dotyczy braku różnicowania inklisiranu
i pozycjonowania ww. leku na tym samym poziomie terapeutycznym co ewolokumab u pacjentów wysokiego ryzyka sercowow-naczyniowego.
Zgodnie z zapisami obecnego programu lejkowego inklisiran stanowi obok ewolikumabu i alirokumabu opcje terapeutyczną zarówno w populacji chorych z hipercholesterolemią heterozygotyczną jak i chorych wysokiego ryzyka sercowo-naczyniowego. Wskazania rejestracyjne dla produktu leczniczego Leqvio (inklisiran) obejmują stosownie leku:
u osób dorosłych z pierwotną hipercholesterolemią (heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną i hipercholesterolemią wielogenową) lub dyslipidemią mieszaną, jako uzupełnienie diety:
- w skojarzeniu ze statyną lub statyną wraz z innymi lekami zmniejszającymi stężenie lipidów u pacjentów, u których nie można osiągnąć stężenia LDL-C będącego celem terapii w wyniku stosowania maksymalnej tolerowanej dawki satyny
lub
- samodzielnie bądź w skojarzeniu z innymi lekami zmniejszającymi stężenie lipidów u pacjentów nietolerujących statyn lub u pacjentów, u których stosowanie statyn jest przeciwwskazane, a więc wskzania restrykcyjne są znacznie szersze niż wskazuje wnioskodawca w treści Uwag.
Biorąc pod uwagę powyższe oraz aktualną praktykę kliniczną wynikająca zapisów Programu lekowego B.101 Agencja ma obowiązek przedstawić wszystkie dostępne opcje terapeutyczne stasowane w praktyce klinicznej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

prof. dr hab. n. med. Marlena Broncel
Klinika Chorób Wewnętrznych i Farmakologii Klinicznej Uniwesytet Medyczny w Łodzi

Plik PDF

Uwaga nr 1 Dotyczy danych zamieszczonych w Tabeli 6 na stronie 24 - Tabela 6. Podsumowanie opinii eksperckich w zakresie liczebności populacji wnioskowanej.
Ekspert odniósł się do rozpowszechnienia HeFH.
W ww. Tabeli zostały zebrane dane odnośnie liczebności populacji wnioskowanej w ramach proponowanego programu lekowego B.101 pozyskane w przesłanych opiniach eksperckich.
Agencja, zgodnie z Ustawą o Refundacji jest zobowiązana do zasięgnięcia opinii ekspertów w ramach prowadzonego procesu decyzyjnego. Przedstawione opinie ekspertów klinicznych mogą stanowić alternatywne źródło informacji i nie podlegają korekcie przez AOTMiT.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr1 Dotyczy informacji przedstawionych na stronie147-7. Uwagi do zapisów programu lekowego
Zmiana kryterium kwalifikacji z potwierdzeniem diagnozy na prawdopodobną lub pewną diagnozę (tj >6 punktów w skali DLCN). Zwrócono uwagę na konieczność wprowadzenia czułych i swoistych testów genetycznych w przypadku diagnostyki molekularnej FeFH. Potrzebne są także rozwiązania systemowe odnośnie wprowadzenia zarówno diagnostyki molekularnej jak i kaskadowej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

dr hab. n. med. Katarzyna Mitręga
Śląskie Centrum Chorób Serca w Zabrzu

Plik PDF

Uwaga nr 1 Uwaga ogólna.
Dotyczy kryteriów kwalifikacji do Programu lekowego B.101 w zakresie zasadności włączania pacjentów z FH z prawdopodobną lub pewna diagnozą (tj >6 punktów w skali DLCN ).
Dodatkowo, obecnie zalecanie potwierdzenia pewnego wyniku testem genetycznym jest utrudniony z uwagi na ograniczenie wynikając z braku dostępu do diagnostyki molekularnej oraz poradnictwa genetycznego.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Alina Pulcer, członek Stowarzyszenia Magnolia

Plik PDF

Uwaga ogólna.

Odniesiono się do objawów występujących u pacjentek z endometriozą. Wyrażono poparcie dla refundacji leku z uwagi na złagodzenie objawów choroby i dolegliwości bólowych.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Elżbieta Kozik – Ruch Onkologiczny PARS

Plik PDF

Uwaga ogólna.

Odniesiono się do epidemiologii endometriozy i wytycznych PTGiP. Wyrażono poparcie dla refundacji leku z uwagi na poprawę jakości życia chorych.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Tomasz Macioch – HealthQuest Sp. z o.o.

Plik PDF

Rozdz. 3.3, str.16; rozdz. 6.3, str. 36

Uwaga dotyczy komentarza analityków AOTMiT odnośnie do rozbieżności oszacowań populacji wnioskowanej przedstawionych przez Wnioskodawcę i eksperta klinicznego ankietowanego przez AOTMiT.

Wnioskodawca wskazuje, że szacunek eksperta klinicznego dt. liczby pacjentek kwalifikowanych do terapii Ryeqo w endometriozie wydaje się wielokrotnie zawyżony. W uzasadnieniu odniesiono się do danych rynkowych i zestawiono je z oszacowaniami eksperta. Ponadto porównano oszacowania z populacją pacjentek z mięśniakami macicy (szacunkowa liczba pacjentek otrzymujących to leczenie wynosi około 1370 pacjentów (dane NFZ DGL z kwietnia 2025), liczba ta jest ponad 2-krotnie niższa od minimalnej liczby pacjentów wskazanych we wniosku refundacyjnym dotyczącym leczenia mięśniaków macicy).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdz. 10, str. 83-84, rozdz. 5.2.1, str. 61, rozdz. 6.3.1, str.72

W uwadze odniesiono się do ograniczenia wskazanego przez analityków AOTMiT odnośnie do braku danych z badań klinicznych uzasadniających przyjęcie oszczędności w modelu AE i BIA wynikających z mniejszej liczby operacji.

Powtórzono argumenty przedstawione w AWA, że oszczędności wynikają wprost z czasu terapii agonistami GnRH, który jest ograniczony do 6 miesięcy oraz Ryeqo – brak ograniczenia. Podkreślono, że efekty farmakoterapii agonistami GnRH nie utrzymują się po przerwaniu leczenia, stąd ograniczenie czasu terapii agonistami GnRH skutkuje koniecznością wdrożenia innych metod terapii, w tym leczenia chirurgicznego.

Analitycy AOTMiT pragną zauważyć, że wytyczne PTGiP z 2024 r. wskazują, że terapia endometriozy powinna być oparta na długofalowym planie z maksymalizacją leczenia farmakologicznego oraz minimalną liczbą zabiegów chirurgicznych. Po niepowodzeniu leczenia drugiej linii (w tym antagonistami GnRH) zalecają inne leki o dowiedzionej skuteczności w badaniach klinicznych (inhibitory aromatazy, wkładka wewnątrzmaciczna z lewonorgestrelem). Należy też zauważyć, że wskazanie wnioskowane obejmuje pacjentki także po leczeniu chirurgicznym. W związku z powyższym zdaniem analityków Agencji, założenie o redukcji liczby operacji, bez wskazania dowodów potwierdzających to założenie, pozostaje wątpliwe.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdz. 5.2, str. 61, rozdz. 5.3, str. 66

Uwaga dotyczy ograniczenia wskazanego przez analityków AOTMiT odnośnie do niepewności wnioskowania o długoterminowych efektach terapii Ryeqo.

W uwadze przywołano przykład dienogestu, który również jest stosowany bez ograniczenia czasowego, pomimo dowodów z badania klinicznego o okresie obserwacji 18 miesięcy). Zwrócono też ponownie uwagę na brak takiego ograniczenia dla Ryeqo.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdz. 5.2, str. 60

Uwaga dotyczy wątpliwości analityków w kwestii prawidłowości metodyki przeglądu systematycznego użyteczności stanów zdrowia, który został przeprowadzony w jednej bazie informacji medycznej Medline (PubMed).

Podkreślono, że zgodnie z wytycznymi HTA AOTMiT 2016 „Systematyczny przegląd w tym zakresie powinien obejmować zdefiniowanie kryteriów włączenia i wyłączenia publikacji oraz przeszukanie przynajmniej jednej bazy informacji medycznej spośród MEDLINE i EMBASE.”

Zdaniem analityków AOTMiT z uwagi na brak danych dla dekrementów użyteczności oszacowanych za pomocą metod pośrednich w przypadku powikłań po zabiegach chirurgicznych, przegląd powinien być przeprowadzony także w bazie EMBASE.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdz. 6.3.1, str. 72

Uwaga dotyczy ograniczenia wskazanego przez analityków AOTMiT odnośnie do braku uwzględnienia w oszacowaniach populacji pacjentek po leczeniu chirurgicznym.

Podkreślono, że oszacowanie populacji w oparciu o liczebność pacjentów stosujących preparaty PP i PEP uwzględnia również pacjentów po leczeniu chirurgicznym. Analitycy AOTMiT zgadzają się z powyższym.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Magdalena Kardynał, Fundacja OmeaLife

Plik PDF

Uwaga ogólna.

Odniesiono się do potrzeby zapewnienia szerokiego spektrum dostępnych opcji terapeutycznych w endometriozie. Przywołano wyniki badań dla ocenianej technologii i wytyczne kliniczne. Wyrażono także poparcie dla refundacji leku.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

prof. dr hab. n. med. Krzysztof Jamroziak hematolog, specjalista chorób wewnętrznych

Plik PDF

Eksperci zwracają szczególną uwagę na potrzebę kliniczną refundacji skutecznych leków od 3-4 linii leczenia opornego/progresywnego szpiczaka plazmocytowego, wskazując wnioskowaną technologię jako najszybszą i najskuteczniejszą.
Uwagi nie wypływają na wnioskowanie z AWA.

dr n. med. Agata Tyczyńska specjalista onkologii klinicznej i hematologii

Plik PDF

prof. dr hab. n. med. Artur Jurczyszyn hematolog, specjalista chorób wewnętrznych

Plik PDF

Łukasz Rokicki Prezes Zarządu Fundacji Carita

Plik PDF

Przedstawione uwagi są stanowiskami organizacji pacjenckich/pacjentów popierającymi refundację ocenianej technologii, zwracają szczególną uwagę na jej korzystne efekty, jednak nie odnoszą się do treści samej analizy weryfikacyjnej.
Uwagi nie wypływają na wnioskowanie z AWA.

Joanna Konarzewska-Król Dyrektorka Fundacji Onkologicznej Nadzieja

Plik PDF

Pola Król Prezeska Życie z Rakiem - Fundacja Onkologiczna

Plik PDF

Anna Leoniuk

Plik PDF

Anna Kupiecka Prezeska Fundacja OnkoCafe

Plik PDF

Piotr Miazga Gilead Sciences Poland Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga nr 1
Rozdz. 4.1.3.2, str. 38, Rozdz. 4.1.4, str. 39, Rozdz. 10 str. 85

Wnioskodawca podtrzymuje stanowisko, że metaanaliza badań zgodnych z populacją docelową objętą wnioskiem o refundację w pełny i wyczerpujący sposób przedstawia oczekiwane efekty kliniczne możliwe do uzyskania w populacji docelowej i stanowi odpowiednią podstawę do wnioskowania o efektywności klinicznej i kosztowej terapii sacytuzumabem gowitekanem.

Agencja podtrzymuje swoje stanowisko, że wnioski oparte o badanie rejestracyjne TROPiCS-02 są najbardziej adekwatne dla podejmowania decyzji w zakresie refundowania wnioskowanego leku w polskiej populacji. Należy zaznaczyć, że różnicę odnotowano nie tylko w zakresie rasy pacjentów, ale również w zakresie komparatora – ramię chemioterapii w badaniu rejestracyjnym bardziej odpowiada praktyce klinicznej w Polsce.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Agnieszka Magdalena Tomaszewska

Plik PDF

Podsumowano główne wyniki z badań dla produktu leczniczego Breyanzi (TRANSFORM, TRANSCEND) oraz rejestru RWE (Call TherapyConsortium).
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Pola Barbara Król

Plik PDF

Fundacja Życie z Rakiem zwraca uwagę, na pacjentów z nawracającą lub oporną postacią DLBCL, PMBCL i FL3B, u których nowoczesną opcją terapeutyczną może być terapia liso-cel.
Wskazano, że terapia może prowadzić do całkowitej remisji u znacznego odsetka pacjentów a czas przeżycia bez progresji jest istotnie wydłużony. Dodatkowo liso-cel charakteryzuje się korzystnym profilem bezpieczeństwa.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Anna Kupiecka

Plik PDF

Fundacja OnkoCafe – Razem Lepiej zwraca uwagę, na pacjentów z nawracającą lub oporną postacią DLBCL, PMBCL i FL3B, u których nowoczesną opcją terapeutyczną może być terapia liso-cel.
Dodatkowo podsumowano wyniki z badań klinicznych (TRANSFORM, TRANSCEND, PILOT) dotyczących zastosowania terapii liso-cel.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Piotr Miazga

Plik PDF

Firma Gilead odniosła się do specyfiki i charakterystyki pacjentów z DLBCL opornych na pierwszą linię leczenia lub z szybkim nawrotem, niekwalifikujących się do autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych szpiku (2l TEN).
Dodatkowo w uwagach, wskazano na dwie terapie refundowane w programie lekowym B.12.FM: tafasymab dodany do lenalidominu oraz polatuzumab wedotyny stosowany wraz z bendamustyną i rutyksymabem. Należy podkreślić, że w AWA dla produktu Breyanzi w rozdziale „3.6 Technologie alternatywne wskazane przez wnioskodawcę”, analitycy potwierdzili schematy leczenia oparte na polatuzumabie i tafasytamabie jako stosowane 2. lub kolejnych linii leczenia DLBCL, HGBCL, PMBCL, u pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepu auto-HSCT.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Joanna Magdalena Konarzewska-Król

Plik PDF

Fundacja Onkologiczna Nadzieja zwraca uwagę, na pacjentów z nawracającą lub oporną postacią DLBCL, PMBCL i FL3B, u których nowoczesną opcją terapeutyczną może być terapia liso-cel.
Dodatkowo podkreślono korzystny profil bezpieczeństwa terapii liso-cel w porównaniu do innych CAR-T.
Uwaga nie wpływa na wnioskowani

Tomasz Krzysztof Sacha

Plik PDF

Podsumowano główne wyniki z badań dla produktu leczniczego Breyanzi (TRANSFORM, TRANSCEND) oraz danych z rejestru RWE.
Dodatkowo, podkreślono rekomendacje NCCN odnoszące się do zastosowania produktu Breyanzi.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Bartłomiej Kuszczak

Plik PDF

Brak uwag.

Aleksandra Helena Rudnicka

Plik PDF

Stowarzyszenie Onkologiczne SANITAS podkreśla korzystny profil bezpieczeństwa terapii liso-cel w porównaniu do innych CAR-T.
Produkt Breyanzi jest zalecany jako rekomendowana opcja przez NCCN, DGHO i EBMT.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Sławomir Rynkiewicz

Plik PDF

Uwaga nr 1 W uwadze wskazano, że chorzy na NDRP z mutacją EGFR nie odnoszą korzyści z konsolidującego leczenia durwalumabem, a skuteczniejszą i uzasadnioną opcją, popartą badaniem LAURA, jest stosowanie ozymertynibu. Podkreślono, że refundacja tej terapii dotyczyłaby niewielkiej, ale istotnej klinicznie grupy chorych i odpowiadała aktualnym standardom międzynarodowym.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Aleksandra Wilk

Plik PDF

Uwaga nr 1 Sekcja Raka Płuca w Fundacji „To się leczy” wskazuje, że pacjenci z niedrobnokomórkowym rakiem płuca w III stadium z mutacją EGFR, narażeni na agresywny przebieg choroby i przerzuty do OUN, nadal nie mają dostępu do skutecznej terapii celowanej. Podkreślono, że ozymertynib, stosowany jako leczenie konsolidujące, może istotnie wydłużyć czas wolny od progresji i poprawić rokowania, dając chorym realną szansę na powrót do normalnego życia.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Krzysztof Kornas

Plik PDF

Uwaga nr 1 W uwadze odniesiono się do obliczeń własnych przeprowadzonych przez Agencję. Należy zauważyć, że oszacowania nieuwzględniające kolejnych linii leczenia zostały przeprowadzone w ramach analizy wrażliwości, której celem – zgodnie z jej definicją – jest ocena wpływu zmienności poszczególnych założeń modelu na końcowe wyniki analizy
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Krzysztof Adamcewicz Roche Polska sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga 1
Dotyczy obliczeń własnych Agencji, w których udziały pacjentów stosujących EKU i RAW oparto o dane NFZ; w obliczeniach własnych wykorzystano dane za 2024 rok. Uwaga częściowo zasadna. Po otrzymaniu uwagi wnioskodawcy analitycy pozyskali dane za pierwszy kwartał 2025 roku. Wskazują one na blisko 20% udział ekulizumabu. Analitycy Agencji zgadzają się, że można oczekiwać spadku udziału ekulizumabu w przyszłości. Należy jednak zaznaczyć, że przedstawiony scenariusz był jednym z wariantów obliczeń własnych, w drugim udziały przyjęto zgodnie z propozycją wnioskodawcy.

Uwaga 2
Dotyczy finansowania leku Piasky w innych krajach. Wnioskodawca uzupełnił informacje z wniosku refundacyjnego, zgodnie z którą aktualnie lek jest refundowany, nie w 2 a 4 krajach UE i EFTA.

Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

prof. dr hab. n. med. Marlena Broncel
Klinika Chorób Wewnętrznych i Farmakologii Klinicznej Uniwesytet Medyczny w Łodzi

Plik PDF

Uwaga nr 1
Dotyczy informacji zawartej na stronie 23 AWA – Problem zdrowotny E78.0 – Hipercholesterolemia.
Odniesiono się do wielkości populacji chorych z HeFH w kontekście najbardziej wiarygodnych danych dla tego wskazania w populacji polskiej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 2
Dotyczy informacji zawartej na stronie 129 AWA - 7.
Uwagi do zapisów programu lekowego. Ekspert odnosi się do zasadności zmiany kryterium kwalifikacji z potwierdzonej HeFH>8 pkt na prawdopodobną lub pewną >6 pkt i obniżenie progowego stężenia LDL-C >100 mg/dl do >70mg/d.
Ponadto zwraca uwagę na konieczność podjęcia dyskusji nad wprowadzeniem diagnostyki genetycznej w kierunku FH. Obecnie z uwagi na brak laboratoriów z odpowiednim zapleczem diagnostycznym wprowadzenie wymogu testowania może istotnie ograniczyć dostąp do leczenia w ramach programu lekowego B.101 chorym z HeFH. Zwrócono także uwagę na fakt, iż u pewnego odsetka pacjentów z pewną diagnozą HeFH test genetyczny może dać wynik ujemny, co może być związane ze zmiennością genetyczna choroby oraz niską czułością/swoistością wykonywanej diagnostyki.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 3
Dotyczy kwalifikacji pacjentów pediatrycznych do programu B.101 (strona 130 AWA - AWA - 7.
Uwagi do zapisów programu lekowego. Zwrócono uwagę, iż zgodnie z wytycznymi rekomendowane jest dodanie inhibitora PCSK9, jeśli po około 4–6 tygodniach maksymalnej tolerowanej dawki statyny ± ezetymibu nie osiągnięto docelowego LDL-C. U dzieci z FH bez innych obciążeń docelowe LDL-C rzędu 3,5 mmol/l (~135 mg/dl) jest uznawane za właściwe, natomiast przy wysokim ryzyku (np. dodatni wywiad rodzinny przedwczesnej ChNS, współistniejące czynniki ryzyka) niektórzy eksperci rekomendują dążenie nawet do < 100 mg/dl (2,6 mmol/l).
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 4 Dotyczy Uwag dodatkowych przedstawionych na stronie 149 AWA - 7. Uwagi do zapisów programu lekowego.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Sławomir Rynkiewicz

Plik PDF

Uwaga nr 1: „Rozdz. 3.6, str. 32 – komentarz analityków Agencji pod tabelą.”
W AWA wskazano, iż wybór BSC, jako komparatora dokonany przez Wnioskodawcę jest prawidłowy.
Agencja przyjmuje argumenty Wnioskodawcy. Należy zaznaczyć, iż w praktyce klinicznej u części pacjentów będzie podejmowana terapia dodatkowymi technologiami lekowymi oraz wykonywane będą procedury medyczne wskazywane przez ankietowanego eksperta klinicznego oraz wymieniane w odnalezionych wytycznych klinicznych.
Biorąc pod uwagę powyższe Agencja podtrzymuje stanowisko, że przyjęte składowe BSC mogą nie być właściwie dostosowane z uwagi na uwzględnienie w ramach BSC technologii lekowych, których udokumentowany brak skuteczności stanowi jedno z kryteriów kwalifikacji do programu lekowego.
Uwaga nr 2: „Rozdz. 4.3, główne ograniczenia – str. 60”
Uwaga niezasadna.
Populację docelową definiują zapisy uzgodnionego programu lekowego. Populacja docelowa wskazana we wniosku refundacyjnym dla wnioskowanego programu lekowego jest zawężona w stosunku do wskazania rejestracyjnego produktu leczniczego Livmarli.
Brak jest dowodów najwyżej wiarygodności/jakości dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa maraliksybatu u pacjentów w wieku 6-12 mies. i powyżej 18 roku życia.
Uwaga nr: „Rozdział 11 str. 94”
Uwzględniając argumenty Wnioskodawcy Agencja podtrzymuje stanowisko i zaznacza, iż istnieje niepewność w stosunku do rzeczywistej średniej długości terapii za pomocą maraliksybatu.

Iga Rawicka
Prezes
Fundacji
EuropaColon Polska

Plik PDF

Stanowisko przedstawiciela fundacji wspierającej środowisko pacjentów
W ramach uwag do AWA zgłoszona została potrzeba refundacji leku Enhertu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Magdalena Cysewska
¬Amgen Biotechnologia sp. zo.o

Plik PDF

Uwaga nr 1 Dotyczy nieaktualnych cen produktu leczniczego.
Uwzględniono zgodnie z treścią Uwagi.

Uwaga nr 2
Dotyczy braku różnicowania inklisiranu i pozycjonowania ww. leku na tym samym poziomie terapeutycznym co ewolokumab u pacjentów bardzo wysokiego ryzyka sercowo-naczyniowego.
Zgodnie z zapisami obecnego programu lejkowego inklisiran stanowi obok ewolokumabu i alirokumabu opcje terapeutyczną zarówno w populacji chorych z hipercholesterolemią heterozygotyczną jak i chorych bardzo wysokiego ryzyka sercowo-naczyniowego. Wskazania rejestracyjne dla produktu leczniczego Leqvio (inklisiran) obejmują stosownie leku: u osób dorosłych z pierwotną hipercholesterolemią (heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną i hipercholesterolemią wielogenową) lub dyslipidemią mieszaną, jako uzupełnienie diety:
- w skojarzeniu ze statyną lub statyną wraz z innymi lekami zmniejszającymi stężenie lipidów u pacjentów, u których nie można osiągnąć stężenia LDL-C będącego celem terapii w wyniku stosowania maksymalnej tolerowanej dawki satyny
lub
- samodzielnie bądź w skojarzeniu z innymi lekami zmniejszającymi stężenie lipidów u pacjentów nietolerujących statyn lub u pacjentów, u których stosowanie statyn jest przeciwwskazane, a więc wskazania restrykcyjne są znacznie szersze niż wskazuje wnioskodawca w treści Uwag.
Agencja odniosła się do poziomu dowodów określonych w rekomendacjach klinicznych.
Biorąc pod uwagę powyższe oraz aktualną praktykę kliniczną wynikającą zapisów Programu lekowego B.101 Agencja ma obowiązek przedstawić wszystkie dostępne opcje terapeutyczne stasowane w praktyce klinicznej.
Należy nadmienić, iż równolegle do wniosku refundacyjnego leku Repatha procedowany jest także wniosek refundacyjny dla leku Leqvio.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 3
Dotyczy Uwagi Agencji dotyczącej niedoszacowania populacji docelowej i przyjętej kwalifikowalności do proponowanego programu lekowego. Agencja ma obowiązek odnieść się do szacunków i założeń przedstawionych w analizach HTA Wnioskodawcy.
Równocześnie Agencja przychyla się do ograniczeń przedstawionych w przedłożonych analizach HTA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

prof. dr hab. n. med. Marlena Broncel
Klinika Chorób Wewnętrznych i Farmakologii Klinicznej Uniwesytet Medyczny w Łodzi

Plik PDF

Uwaga nr 1
Dotyczy konieczności zmiany poziomu progowej wartości LDL-C w populacji chorych z HeFH (obecnie LDL-C>100 mg/dl).
Zwrócono uwagę iż, utrzymanie obecnego progu może stanowić pewne niekonsekwencje przy jednoczesnym obniżeniu LDL>55 mg/dl dla chorych z bardzo wysokim ryzkiem sercowo-naczyniowym. Postępowanie zgodnie z aktualnymi wytycznymi wskazuje na konieczność obniżenia wartości progowej LDL-C> 70 mg/dl.
Ponadto w Uwadze poruszono kwestie dostępności terapii inhibitorami PCSK9 dla pacjentów po OZW (rozszerzenie populacji) oraz pacjentów z przebytym zawałem serca (do dwóch lat). W opinii eksperta rozszerzenie ww. kryteriów może przynieść istotną korzyść kliniczną.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

prof. dr hab. n. med. Krystian Wita
I Katedra i Klinika Kardiologii Śląski Uniwersytet Medyczny w Katowicach

Plik PDF

Uwaga nr 1
Dotyczy danych zawartych w tabeli nr 5 (Tabela 5. Podsumowanie opinii eksperckich w zakresie liczebności populacji wnioskowanej) – liczba nowych zawałów serca rocznie. Zgłoszono potencjalnie niewłaściwą liczbę nowych zawałów.
W ww. tabeli zostały zebrane dane odnośnie liczebności populacji wnioskowanej w ramach proponowanego programu lekowego B.101 pozyskane w przesłanych opiniach eksperckich. Agencja, zgodnie z Ustawą o Refundacji jest zobowiązana do zasięgnięcia opinii ekspertów w ramach prowadzonego procesu decyzyjnego. Przedstawione opinie ekspertów klinicznych mogą stanowić alternatywne źródło informacji i nie podlegają korekcie przez AOTMiT.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.