Materiały 2025

Tomasz Fortunat Barański – Medison Pharma Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga nr 1. Odnosi się do ograniczeń w analizie ekonomicznej wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 2. Dotyczy xxxxxxxxxxx xxxxxxxx xxxx xxxxx xxxxx x xxxxxxxxxxxxxx xxxxxx x xxxxxx xxx.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 3. Dotyczy rozbieżności w xxxxxxxxx x xxxxxxxxxxxx xxxxxxx xxxxxxxxx
xxxxxxxxxxxxxx x xxxxxxxx xxxxxx xx xxxxxx.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 4. Dotyczy analizowanych scenariuszy w ramach analizy wrażliwości.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 5. Dotyczy obliczeń własnych analityków Agencji dotyczących szacowania populacji docelowej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 6. Stanowi komentarz wnioskodawcy odnośnie wyboru komparatorów dla populacji z bardziej zaawansowaną PChN (stadium IV-V), tj. dializoterapii oraz przeszczepienia wątroby i nerki.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 7. Dotyczy braku twardych punktów końcowych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Rozpatrzono

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Prof. dr hab., Marcin Barylski Klinika Chorób Wewnętrznych i Rehabilitacji Kardiologicznej Uniwersytetu Medycznego w Łodzi

Plik PDF

Uwaga ogólna, zwrócono uwagę, iż skojarzenie EZE +ROZ nie jest odpowiednim komparatorem dla EZE+ ATO, gdyż W praktyce lekarskiej rosuwastatyna nie powinna być traktowana jako „zamiennik” atorwastatyny, lecz jako alternatywa stosowana w odrębnych, jasno określonych sytuacjach klinicznych (np. nietolerancja, brak skuteczności mimo wysokich dawek). Analitycy AOTMiT zgadzają się z przedstawioną uwagą i wyjaśniają, że skojarzenie ROZ+EZE rozpatrują jako komparator w przypadku nietolerancji czy działań niepożądanych ROZ+EZE (nie w przypadku substytucji), natomiast zdaniem analityków AOTMiT lek złożony ATO+EZE będzie alternatywą dla ROZ+EZE u nowo zdiagnozowanych pacjentów. i w tym wypadku może zastąpić skojarzenie ROZ+EZE.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. 

Prof. dr hab. Agnieszka Kapłon-Cieślicka MediPark we care for children & you

Plik PDF

Uwaga ogólna, odniesiono się do potrzeb pacjentów w ocenianych wskazaniach, podkreślono, że leczenie skojarzone statynami z ezetymibem to skuteczna strategia obniżenia LDL, szczególnie u pacjentów z wysokim ryzkiem sercowo-naczyniowym. Podkreślono bezpieczeństwo takiego skojarzenia i poprawę compliance w przypadku zastosowania tabletek złożonych SPC (ang. single pill combination). Zwrócono uwagę, iż skojarzenie EZE +ROZ nie jest odpowiednim komparatorem dla preparatu złożonego zawierającego atorwastatynę. Analitycy AOTMiT zgadzają się z przedstawioną uwagą i wyjaśniają, że skojarzenie ROZ+EZE rozpatrują jako komparator w przypadku nietolerancji czy działań niepożądanych ROZ+EZE (nie w przypadku substytucji), natomiast zdaniem analityków AOTMiT lek złożony ATO+EZE będzie alternatywą dla ROZ+EZE u nowo zdiagnozowanych pacjentów. i w tym wypadku może zastąpić skojarzenie ROZ+EZE.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. 

Prof. dr hab. Piotr Jankowski I Klinika Kardiologii i Nadciśnienia Tętniczego, Instytut Kardiologii Uniwersytet Jagielloński Collegium Medicum w Krakowie

Plik PDF

3.3. Technologie alternatywne wskazane przez wnioskodawcę str. 30-31 Zwrócono uwagę, iż skojarzenie EZE+ROZ nie jest odpowiednim komparatorem dla preparatu złożonego zawierającego atorwastatynę oraz ezetymib w przypadku pacjentów leczonych dotąd atorwastatyną w monoterapii. Ekspert wyjaśnia, że w przypadku preparatu złożonego zawierającego atorwastatynę oraz ezetymib terapia skupia się na eskalacji leczenia. Podkreślono również, że decyzja o zastosowaniu atorwastatyny lub rosuwastatyny powinna wynikać z sytuacji klinicznej pacjenta. Analitycy AOTMiT zgadzają się z przedstawionymi informacjami, jednocześnie zaznaczając, że w przypadku nowo zdiagnozowanych pacjentów dostępność tabletki złożonej ATO+EZE (70 mg+10 mg) może być w pewnych sytuacjach preferowane, na co wskazują także polskie wytyczne (według stanowiska grupy ekspertów wspartego przez Sekcję Farmakoterapii Sercowo-Naczyniowej Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego 2025. (V Deklaracja Sopocka) terapia skojarzona (SPC) statyna + ezetimib powinna być terapią pierwszego wyboru u każdego z przynajmniej wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. 

Tomaž Indihar Prezes Zarządu KRKA-Polska Sp. z o.o.

Plik PDF

Rozdział 3.3 (strona 30-31); Rozdział 4.1.1 (strona 33); Rozdział 4.1.1.2 (strona 39-40) – sekcja Ograniczenia zidentyfikowane przez analityków AOTMiT; Strona 40., akapit 1.; Rozdział 5.3.2. Uwaga dotyczy ograniczenia wskazanego przez analityków Agencji związanego z brakiem uwzględnienia jako komparatora skojarzenia ROZ+EZE oraz przedstawienia wyników Analizy ekonomicznej w zmodyfikowanej wersji, uwzględniającej produkty złożone EZE+ROZ jako jeden z komparatorów dla interwencji wnioskowanej. Przedstawiono dodatkowe wyjaśnienia. Analitycy AOTMiT częściowo zgadzają się z przedstawioną uwagą i wyjaśniają, że skojarzenie ROZ+EZE rozpatrują jako komparator w przypadku nietolerancji czy działań niepożądanych ROZ+EZE (nie w przypadku substytucji zamiast ROZ+EZE), dodatkowo zdaniem analityków AOTMiT lek złożony ATO+EZE będzie alternatywą dla ROZ+EZE u nowo zdiagnozowanych pacjentów i w tym wypadku może zastąpić skojarzenie ROZ+EZE. Jednocześnie analitycy AOTMiT chcą podkreślić, że zestawienie kosztów w rozdz. 5.3.2 nie jest analizą ekonomiczną i nie zostało przeprowadzone z użyciem modelu Wnioskodawcy.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 3.3 (Strona 30-31); Rozdział 4.1.1.2 (strona 40) – sekcja Ograniczenia zidentyfikowane przez analityków AOTMiT Uwaga dotyczy ograniczenia w AWA dot. braku uwzględnienia jako komparatora w postaci wysokich dawek statyn w I linii leczenia u pacjentów z wysokim ryzykiem wystąpienia zdarzeń sercowo-naczyniowych oraz chorych z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną. Analitycy AOTMiT zwracają uwagę na rozbieżności w APD Wnioskodawcy: w rozdz. 6 APD, str. 70-71 wykluczono jako komparator wysokie dawki statyn w I linii leczenia u pacjentów z wysokim ryzykiem wystąpienia zdarzeń sercowo-naczyniowych oraz chorych z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną, z tego względu w AWA Coatoris zostało to podkreślone. Niemniej jednak jak wskazano w uwadze, w AWA przedstawiono też wyniki badania OCTIVUS, przeprowadzonego w populacji chorych po zawale mięśnia sercowego. Odnośnie chorych z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną analitycy AOTMiT zgadzają się z treścią uwagi (w tym zakresie uwaga zasadna). 

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. 

Rozdział 4.1.1.2 (strona 39) Uwaga dotyczy komentarza Agencji w zakresie braku badań w zupełności odpowiadających problemowi decyzyjnemu. W uwadze wskazano, że w AKL przedstawiono wszystkie dostępne dowody kliniczne zarówno dla terapii złożonej, jak i dla terapii skojarzonej EZE+ATO w dawce 80 mg. Powołano się na ocenę Agencji dla leku Mizetam, który otrzymał pozytywne stanowisko RP oraz Prezesa po przedłożeniu wyników badań z publikacji Bays 2015, pomimo iż Wnioskodawca nie przedstawił dowodów klinicznych na skuteczność oraz bezpieczeństwo tego leku w populacjach takich jak chorzy z rodzinną homozygotyczną hipercholesterolemią oraz chorzy z wysokim ryzykiem choroby niedokrwiennej serca lub z chorobą niedokrwienną serca. Stąd zdaniem zgłaszającego uwagę przedłożone dowody kliniczne dla leku Coatoris są wystarczające, aby wnioskować nt. jego skuteczności i bezpieczeństwa.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. 

Rozdział 4.1.1.2 (strona 39) – sekcja Ograniczenia zidentyfikowane prze analityków AOTMiT Uwaga dotyczy komentarza Agencji w zakresie braku informacji we włączonych do analizy badaniach odnośnie do stosowanej formy skojarzenia EZE+ATO (jedno- czy dwutabletkowej). Wskazano, że informacja ta została umieszczona w charakterystyce każdego z badań pierwotnych.

 
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

 Rozdział 4.1.1.2 (strona 38); Rozdział 4.1.1.2 (strona 40) Uwaga dotyczy komentarza Agencji odnośnie do krótkich okresów obserwacji w badaniach włączonych do AKL. W uwadze wskazano, że okresy obserwacji we włączonych badaniach są zróżnicowane. Zaznaczono, iż w przypadku oceny Agencji dla leku Mizetam brak długoterminowych wyników badań nie stanowił przeszkody w wydaniu pozytywnej rekomendacji, stąd zdaniem zgłaszającego uwagę okresy obserwacji, w których przedstawiono w analizie klinicznej wyniki należy uznać za wystarczające do sformułowania wiarygodnych wniosków dotyczących skuteczności oraz bezpieczeństwa stosowanego leczenia.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 4.1.3 (strona 40) Uwaga dotyczy komentarza Agencji odnośnie braku dyskusji dot. możliwości przeprowadzenia porównania pośredniego porównującego wnioskowane skojarzenie z obranymi komparatorami. Wnioskodawca wymienia dowody kliniczne, które zostały włączone do analizy. Wskazuje, iż na przykładzie innych procesów refundacyjnych, analizy rozbudowane o porównania pośrednie nie przyczyniają się zwiększenia wiarygodności wniosków. W opinii Wnioskodawcy zasadne jest uznanie zakresu przedstawionych wyników za wystarczający aby wnioskować o skuteczności oraz bezpieczeństwie leku Coatoris (…)

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. 

Rozdział 5.1.1., sekcja „Perspektywa”; Strona 15; akapit 3 / Rozdział 5.2.1., Rozdział 5.2.2., cały Rozdział 6.2.1. cały Uwaga dotyczy uwzględnienia w AWA wyników analizy ekonomicznej z perspektywy pacjenta. Wskazano na brak przesłanek do przedstawienia w AWA wyników analizy ekonomicznej z perspektywy pacjenta argumentując to faktem, iż wyniki z takiej perspektywy nie były przedstawione w wersjach WORD analizy ekonomicznej. Jednocześnie podkreślono, że zaprezentowane wyniki AE z perspektywy pacjenta powinny zostać opisane w AWA jako „obliczenia własne Agencji”. Uwaga nie jest zasadna. Zgodnie z Wytycznymi HTA AOTMiT perspektywy NFZ oraz wspólna (NFZ+pacjenta) „(…) nie wykluczają przeprowadzenia w uzasadnionych sytuacjach dodatkowych analiz z innych perspektyw (…)”. Należy zaznaczyć, że wyniki AE z perspektywy pacjenta zostały zaczerpnięte bezpośrednio z modelu farmakoekonomicznego Wnioskodawcy, co zostało zaznaczone w AWA, więc wyniki z perspektywy pacjenta nie mogły zostać przedstawione jako „Obliczenia własne Agencji”.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 5.3.1., sekcja „Dodatkowe uwagi zidentyfikowane przez analityków AOTMiT”, punkt 2. Uwaga dotyczy komentarza Agencji w zakresie wnioskowanego sposobu finansowania i założeń analizy ekonomicznej w zakresie udziałów rodzaju finansowania. Podkreślono, że zgodnie z procedurą ubiegania się o refundację, w ramach procesu refundacyjnego nie jest możliwe wnioskowanie o objęcie leku refundacją w ramach wykazu D1 i D2, zatem wnioskowanie o objęcie leku refundacją w ramach wykazu A1 było z formalnego punktu widzenia jedyną możliwością Wnioskodawcy. W uwadze jednocześnie podkreślono, że podejście przyjęte w analizie jest właściwe, a wariant analizy wrażliwości zakładający, że lek Coatoris nie znajdzie się na listach D1 i D2 nie powinien stanowić wariantu analizy podstawowej.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 5.1.2., akapit 1. Uwaga dotyczy kosztów uwzględnionych w analizie ekonomicznej. Uwaga zasadna, cytowany fragment w Analizie weryfikacyjnej odnosi się do wersji analizy sprzed odpowiedzi na pismo ws. niespełnienia wymagań minimalnych.

Uwaga nie na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 5.1.2., akapit 1. Uwaga dotyczy kosztów uwzględnionych w analizie ekonomicznej. Uwaga zasadna, cytowany fragment w Analizie weryfikacyjnej odnosi się do wersji analizy sprzed odpowiedzi na pismo ws. niespełnienia wymagań minimalnych. 

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Strona 57, komentarz analityków Agencji 2., punkt 2. Uwaga odnosi się do ograniczenia w AWA dot. braku możliwości obliczenia ceny progowej dla leku Coatoris. Uwaga zasadna. W AWA zacytowano punkt z ograniczeń Wnioskodawcy z wersji analizy ekonomicznej v 1.0. Wskazane ograniczenie zostało usunięte w erracie do AWA.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Tabela 23., wiersz 9.; Strona 57., ostatni akapit Uwaga odnosząca się do długości horyzontu czasowego analizy ekonomicznej. Wnioskodawca podkreślił, że przyjęcie jakiegokolwiek innego horyzontu czasowego nie zmienia wartości cen progowych leku Coatoris i wartości parametru ICUR (dla analizy CUA) niezależnie od przyjętej perspektywy. Przedstawiono obliczenia w przeliczeniu na 2-letni horyzont czasowy

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Strona 58., komentarz analityków Agencji 1. Uwaga odnosi się do komentarza analityków Agencji dot. braku wyjaśnienia założeń analizy wrażliwości (AW) analizy ekonomicznej. Wyjaśniono, że wspomniane założenia można prześledzić w arkuszu kalkulacyjnym, a szczegółowy ich opis jest zbyt obszerny, aby umieszczać go w analizie ekonomicznej. Analitycy Agencji pozostają na stanowisku, że wszystkie zmienne parametrów AW powinny zostać opisane. 

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Strona 58., komentarz analityków Agencji 1. Uwaga odnosi się do komentarza analityków Agencji dot. braku wyjaśnienia założeń analizy wrażliwości (AW) analizy ekonomicznej. Wyjaśniono, że wspomniane założenia można prześledzić w arkuszu kalkulacyjnym, a szczegółowy ich opis jest zbyt obszerny, aby umieszczać go w analizie ekonomicznej. Analitycy Agencji pozostają na stanowisku, że wszystkie zmienne parametrów AW powinny zostać opisane.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Strona 58., komentarz analityków Agencji 1. W uwadze przedstawiono wyjaśnienia dotyczące braku analizy wrażliwości dla CUA.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA Rozpatrzone

Strona 58., komentarz analityków Agencji 2. W uwadze powtórzono argumenty dotyczące braku uwzględnienia oszczędności wynikających z uniknięcia zdarzeń sercowo-naczyniowych.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. 

Strona 17., akapit 1,2,3; Rozdział 6.2.1., cały / Rozdział 6.2.2.; Strona 69., punkt 5. Uwaga odnosi się do błędnych wyników BIA w AWA, przedstawionych przez analityków AOTMiT. Uwaga zasadna, właściwe oszacowania zostały umieszczone w erracie do AWA. 

Uwaga wpływa na wnioskowanie z AWA.

Tabela 23., wiersz 3.; Rozdział 2., sekcja „Uwagi dodatkowe”; Strona 69.; ostatni punkt rozdziału 6.3.1. Uwaga odnosi się do interpretacji wskazania rejestracyjnego i populacji docelowej uwzględnionej w BIA. Przedstawiono dodatkowe wyjaśnienia. 

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Tabela 32., wiersz 2 Uwaga stanowi polemikę z ograniczeniami wskazanymi w analizie weryfikacyjnej, dotyczącymi szacowania populacji docelowej i braku uwzględnienia danych epidemiologicznych. W uwadze podkreślono, że Z uwagi na wykazanie wygenerowania oszczędności w analizie wpływu na system ochrony zdrowia we wszystkich rozważanych perspektywach, należy podkreślić, że potencjalne zwiększenie populacji przejętej przez lek Coatoris® skutkowałoby wygenerowaniem jeszcze większych oszczędności. Powtórzono argumenty przedstawione w AWA. Analitycy podtrzymują stanowisko dotyczące wskazanych ograniczeń.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Tabela 32., wiersz 5 W uwadze wyjaśniono założenia dotyczące przejęcia udziałów przez Coatoris w populacji pacjentów stosujących monoterapię statynami.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Strona 69. punkt 4. W uwadze zweryfikowano informacje z AWA, odnośnie do stosowania leku Coatoris w Polsce.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. 

Aleksandra Frołow

Plik PDF

Uwaga 1
Wnioskodawca odniósł się do opisu wyników analizy bezpieczeństwa w AWA. Wskazano, iż ciężkie zakażenia ogółem w badaniu QUASAR IS-3 występowały z częstością 0,7% chorych w grupie GUS oraz 0,4% chorych w grupie PLC. Natomiast w AWA przytoczono je w sposób prowadzący do błędnej interpretacji wyników.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 2
xxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxx
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 3
Wnioskodawca odniósł się do uwagi Agencji dotyczącej użyteczności. Wskazał, że nie zastosowano polskich skali EQ-5D, ponieważ dostępne publikacje dostarczają jedynie średnich wartości użyteczności bez danych jednostkowych potrzebnych do przeliczenia ich na taryfy krajowe.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 4
Wnioskodawca odniósł się do komentarza Agencji dotyczącego walidacji konwergencji. xxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxx
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 5
Wnioskodawca odniósł się do uwagi Agencji dot. przyjętych pespektyw analiz BIA i AE.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 6
Wnioskodawca odniósł się do zastrzeżenia Agencji dotyczącego wyboru innego zakresu kosztów w AE i BIA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 7
Wnioskodawca przedstawił swoje zdanie odnośnie komentarza Agencji dotyczącego faktu, iż analiza Wnioskodawcy nie uwzględnia pacjentów, którzy wyczerpali dotychczasowe możliwości terapeutyczne i mogliby powrócić do leczenia wraz z wprowadzeniem nowej technologii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 8
Wnioskodawca przedstawił swoje zdanie odnośnie komentarza Agencji dotyczącego faktu, iż ze względu na to, że koszty analizy wpływu na budżet opierają się na oszacowaniach AE wnioskodawcy, wszelkie nieprawidłowości i ograniczenia AE mają również wpływ na BIA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 9
Wnioskodawca przedstawił rozważania na temat liczebności populacji docelowej w nawiązaniu do przedstawionych w AWA oszacowań wskazanych przez ankietowanego eksperta klinicznego.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Joanna Konarzewska-Król

Plik PDF

Uwaga o charakterze ogólnym.
W uwadze podkreślono, że zaawansowane gruczolakoraki żołądka lub połączenia żołądkowo-przełykowego cechują się wysoką śmiertelnością oraz niekorzystnym rokowaniem pacjenta. Ponadto, chorzy z tym rodzajem nowotworu doświadczają dużego obciążenia objawami choroby, a ich jakość życia znacząco pogarsza się w miarę postępu choroby
W imieniu Fundacji Onkologiczna Nadzieja wskazano na konieczność zapewnienia polskim pacjentom europejskich standardów oraz podkreślono korzyści wynikające ze stosowania celowanych terapii od pierwszej linii, zgodnie z międzynarodowymi wytycznymi.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Pola Król

Plik PDF

Uwaga o charakterze ogólnym.
W uwadze podkreślono, że nowotwory żołądka i połączenia żołądkowo-przełykowego cechują się dużą agresywnością i brakiem specyficznych objawów, przez co zazwyczaj diagnozowane są w zaawansowanym stadium, co skutkuje złym rokowaniem dla pacjentów.
W imieniu fundacji ŻYCIE Z RAKIEM – Fundacja Onkologiczna wskazano na potrzebę podjęcia wysiłków w zakresie wcześniejszej diagnostyki i umożliwienie dostępu do nowych, bezpiecznych oraz celowanych opcji terapeutycznych opartych o profilowanie molekularne.
Uwaga o charakterze ogólnym. W uwadze podkreślono, że nowotwory żołądka i połączenia żołądkowo-przełykowego cechują się dużą agresywnością i brakiem specyficznych objawów, przez co zazwyczaj diagnozowane są w zaawansowanym stadium, co skutkuje złym rokowaniem dla pacjentów. W imieniu fundacji ŻYCIE Z RAKIEM – Fundacja Onkologiczna wskazano na potrzebę podjęcia wysiłków w zakresie wcześniejszej diagnostyki i umożliwienie dostępu do nowych, bezpiecznych oraz celowanych opcji terapeutycznych opartych o profilowanie molekularne.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Roman Rezmer

Plik PDF

Rozdział 2, str.14; Rozdział 4.1.1.3 str. 31
Uwaga dotyczy komentarza analityków Agencji, w którym wskazano na brak udostępnienia przez wnioskodawcę materiałów źródłowych dla przeprowadzonej NMA.
Wnioskodawca wskazuje, że w ramach odpowiedzi na pismo AOTMiT w sprawie wymagań minimalnych dla analiz HTA udostępnił kod programu w języku R umożliwiający odtworzenie metaanalizy sieciowej.
Niemniej, nie przekazano pliku źródłowego z danymi, dla którego zaimplementowano przekazany kod.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 4.1.1.2 str. 29 Ocena jakości badań
Uwaga dotyczy oceny ryzyka błędu systematycznego w badaniach SPOTLIGHT i GLOW przeprowadzonej przez analityków Agencji.
Wnioskodawca podkreśla, że brak ujawnienia przydziału uczestników do ramion leczenia, mimo zaistniałych incydentów odślepienia, nie powinien stanowić podstawy do obniżenia oceny według narzędzia RoB 2.
Wnioskodawca wskazuje również, że ocena niskiego ryzyka błędu systematycznego w domenie randomizacji jest zgodna z ocenami ryzyka przeprowadzonymi w innych opublikowanych przeglądach systematycznych.
Analitycy Agencji podtrzymują jednak stanowisko, że zgłoszenie ponad 20 incydentów odślepienia, pomimo braku ujawnienia przydziału losowego, budzi zastrzeżenia z punktu widzenia oceny ryzyka błędu systematycznego.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 4.1.1.3 str. 32 Pozostałe ograniczenia (NMA)
Uwaga dotyczy komentarza analityków Agencji odnoszącego się do braku pełnej spójności informacji przedstawionych przez wnioskodawcę w niniejszej analizie w porównaniu z oceną przeprowadzoną przez brytyjski NICE.
Wnioskodawca podkreśla spójność uzyskanych wyników dla ZOLB+CHT niezależnie od wykorzystanego pakietu danych po stronie komparatorów, a także ich zgodność z analizami NICE.
Komentarz analityków miał na celu podkreślenie, iż zgodnie z rekomendacją NICE wnioskodawca wskazuje na wyniki podgrup w badaniach SPOTLIGHT i GLOW, wyodrębnionych w zależności od wartości PD-L1 CPS oraz na ich spójne wyniki w zakresie OS i PFS w porównaniu z populacją ITT. Natomiast, w ramach przedmiotowej oceny w analizie klinicznej wnioskodawcy wskazano na brak danych przedstawiających wyniki dla zolbetuksymabu w podgrupach pacjentów w zależności od status ekspresji PD-L1, uniemożliwiając przeprowadzenie analizy statystycznej z wyszczególnieniem subpopulacji pacjentów z ekspresją PD-L1.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 2, str. 16, rozdział 5.3 str. 58, Tabela 27, rozdział 5.3.1, str. 58-59 Analiza ekonomiczna
Uwaga dotyczy komentarza analityków w zakresie zastosowania przez wnioskodawcę współczynnika korekcyjnego wartości QALY.
W uwadze wskazano, że zastosowanie korekty jest konieczne, aby prawidłowo uwzględnić rzeczywisty deficyt zdrowia w odniesieniu do populacji ogólnej, a założenie o braku wpływu ciężkości choroby na QALY w przypadku nowotworów takich jak rak żołądka jest obarczone istotną niepewnością.
Podkreślono, że zastosowanie współczynnika korekcyjnego jest metodologicznie uzasadnione oraz zgodne z polskimi wytycznymi HTA.
Analitycy Agencji pozostają na stanowisku, że zastosowane przez wnioskodawcę współczynniki korekcyjne wartości QALY nie są ugruntowane w polskich wytycznych oceny technologii medycznych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 5.3.1, str. 59 Analiza ekonomiczna
Uwaga dotyczy komentarza analityków o przyjętych założeniach w analizie użyteczności
W uwadze wyjaśniono, że globalny model użyteczności wymagał mapowania EQ-5D-5L na EQ-5D-3L oraz korzystania z wbudowanych scenariuszy dopasowania użyteczności do populacji różnych krajów. W związku z czym wybrano wariant uznany za najbardziej zbliżony do populacji polskiej, oparty na metodologii pracy Finch 2022.
Dodatkowo wskazano, że zastosowanie zestawu wag dla EQ-5D-3L z publikacji Golicki wymaga obliczeń opartych na indywidualnych danych pacjentów z badań klinicznych. Aby zapewnić najlepsze możliwe podejście zastosowano metodologię zgodną z protokołem EuroQol, uzupełnioną o korektę względem użyteczności w populacji ogólnej, na podstawie Golicki 2021.
Analitycy Agencji przyjęli wyjaśnienia wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 5.3.1, str. 59 Analiza ekonomiczna Rozdział 6.3.1 str. 69 Analiza wpływu na budżet płatnika publicznego
Uwaga dotyczy przyjęcia różnych kosztów składkowych CHT w zależności od wariantu z RSS lub bez RSS.
W uwadze wskazano, że przyjęcie różnych kosztów składowych chemioterapii w zależności od wariantu z RSS lub bez RSS jest uzasadnione i wynika z odmiennych warunków cenowych, które obowiązują w każdym z tych scenariuszy.
Wyjaśniono, że wariant z RSS odzwierciedla rzeczywiste koszty ponoszone przez płatnika w sytuacji obowiązywania mechanizmu RSS, zgodnie z komunikatem DGL, natomiast wariant bez RSS opiera się na cenach z obwieszczenia MZ.
Analitycy Agencji pozostają na stanowisku, że podejście wnioskodawcy dot. różnych kosztów składowych CHT w zależności od wariantu z RSS lub bez RSS jest niezasadne, a dodatkowo prowadzi do nieporównywalności wyników analizy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 5.3.1, str. 59 Analiza ekonomiczna
Uwaga dotyczy komentarza analityków o strukturze modelu
W uwadze wskazano, że automatyczne przeliczanie danych po ich wprowadzeniu jest cechą konstrukcyjną modelu globalnego, a nie błędem metodologicznym. Model został zaprojektowany w sposób zapewniający spójność obliczeń i integralność zależności, a weryfikacja poprawności tych zależności została przeprowadzona na etapie tworzenia modelu przez jego autorów.
Analitycy Agencji pozostają na stanowisku, że cechy konstrukcyjne modelu uniemożliwiają przeprowadzenie walidacji powiązań oraz weryfikację poprawności zastosowanych zależności.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 2, str. 16
Analiza wpływu na budżet płatnika publicznego
Rozdział 6.3 Tabela 34. str.67
Uwaga dotyczy komentarza analityków Agencji w zakresie niepewności oszacowania wielkości populacji docelowej w analizie wpływu na budżet.
Wnioskodawca przedstawił uzasadnienie, wskazując, że oszacowania populacji docelowej oparto na danych rejestrowych i epidemiologicznych, które następnie poddano weryfikacji przez ekspertów klinicznych.
Analitycy Agencji akceptują przedstawione wyjaśnienia, uznając, że przyjęte podejście do oszacowania wielkości populacji docelowej jest uzasadnione w świetle dostępnych danych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 6.3 Tabela 34. str.67,
Rozdział 6.3.1 str. 68 Analiza wpływu na budżet płatnika publicznego
Uwaga dotyczy komentarza analityków Agencji odnośnie do zakresu schematów chemioterapii uwzględnionych w analizie Wnioskodawcy, w szczególności potencjalnych różnic pomiędzy przyjętymi założeniami a opiniami ankietowanych przez Agencję ekspertów klinicznych oraz ich wpływu na odzwierciedlenie aktualnej praktyki klinicznej.
Wnioskodawca przedstawił uzasadnienie, wskazując, że dobór schematów chemioterapii oparto na aktualnych wytycznych klinicznych oraz opiniach ekspertów klinicznych, w tym wynikach badania ankietowego i ich weryfikacji podczas spotkania Advisory Board, a przyjęte schematy odpowiadają najczęściej stosowanym w praktyce klinicznej w Polsce. Zaznaczono, że stosowane schematy mogą różnić się pomiędzy ośrodkami w zależności od charakterystyki pacjentów oraz decyzji zespołów terapeutycznych.
Analitycy Agencji akceptują przedstawione wyjaśnienia, uznając, że przyjęty w analizie zakres schematów chemioterapii jest uzasadniony w świetle dostępnych wytycznych oraz zróżnicowania praktyki klinicznej pomiędzy ośrodkami.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Rozdział 6.3.1 str. 68 Analiza wpływu na budżet płatnika publicznego
Uwaga dotyczy komentarza analityków Agencji w zakresie założeń dotyczących udziału rynkowego pembrolizumabu w scenariuszu nowym
Wnioskodawca przedstawił uzasadnienie, wskazując, że prognoza udziałów rynkowych została opracowana na podstawie opinii ekspertów klinicznych, a następnie zweryfikowana podczas spotkania Advisory Board, przy czym do dalszych obliczeń przyjęto xxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxx.
Analitycy Agencji przyjmują przedstawione wyjaśnienia, jednak wskazują na utrzymującą się niepewność założeń dotyczących udziału rynkowego pembrolizumabu, wynikającą z oparcia prognozy wyłącznie na opiniach ekspertów klinicznych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Weronika Brzoszczyk
Janssen-Cilag Polska Sp. z o. o.

Plik PDF

Uwagi mają charakter ogólny i odnoszą się do źródeł danych oraz spójności analiz. W uwagach zaznaczono, że wyniki badania CEPHEUS dla populacji TIE zostały również opublikowane w dokumentacji rejestracyjnej EMA, uwzględniającej profil bezpieczeństwa DVRd w porównaniu do VRd oraz dane dot. zaprzestania terapii. Ponadto odniesiono się do uwzględnienia schematu Rd w analizie wpływu na budżet, zaznaczając jednocześnie, że spójność komparatorów między analizami została zachowana.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Karina Rusiniak

Plik PDF

Uwagi stanowią opis osobistych doświadczeń dot. leczenia zespołu vHL – w tym Weliregiem - oraz wskazują na potrzebę jego refundacji.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA

Beata Buda

Plik PDF

Uwagi stanowią opis osobistych doświadczeń dot. leczenia zespołu vHL oraz wskazują na potrzebę refundacji Weliregu
Uwagi nie wpływają na zmianę wnioskowania z AWA.

Dominika Szczęsnowicz

Plik PDF

Uwagi stanowią opis zespołu VHL i zalet terapii belzutyfanem.
Uwagi nie wpływają na zmianę wnioskowania z AWA.

Monika Zbaraska

Plik PDF

Uwagi stanowią opis leczenia zespołu VHL oraz wskazują na potrzebę refundacji Weliregu. W dokumencie zamieszczono również tekst poparcia w języku angielskim prof. Rachel Giles (President VHL Europs) dla pozytywnego rozpatrzenia wniosku o refundację Weliregu.
Uwagi nie wpływają na zmianę wnioskowania z AWA.

Paweł Trelski
Janssen-Cilag Polska Sp.z o.o.

Plik PDF

Wnioskodawca odniósł się do przedstawionej skuteczności Carvykti w zakresie PFS w badaniu CARTITUDE-4.
Wnioskodawca potwierdził uwzględnienie wskazanej przez Agencję niepewności dotyczącej równoważności terapeutycznej między PCd i Pd. Wyjaśniono, iż w analizie ekonomicznej zróżnicowano efektywności PCd i Pd - uwzględniono wyższą skuteczność dla PCd w porównaniu do Pd zarówno w odniesieniu do PFS jak i OS.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Aleksandra Frołow

Plik PDF

Uwaga 1

xxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxx

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 2

xxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxccccccccccccccccccccccccccccccccccccccc

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 3

xxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxx

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 4

Wnioskodawca odniósł się do uwagi Agencji dotyczącej użyteczności. Wskazał, że nie zastosowano polskich skali EQ-5D, ponieważ dostępne publikacje dostarczają jedynie średnich wartości użyteczności bez danych jednostkowych potrzebnych do przeliczenia ich na taryfy krajowe.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 5

Wnioskodawca odniósł się do zastrzeżenia Agencji dotyczącego wyboru innego zakresu kosztów w AE i BIA.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Izabela Chmielewska

Plik PDF

Uwagi ogólne, wyrażające poparcie dla refundacji wnioskowanej technologii. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

Rozpatrzono

Aleksandra Wilk

Plik PDF

Anna Kupiecka Fundacja OnkoCafe

Plik PDF

Agata Nowicka

Plik PDF

lek. Adrianna Czarnota

Plik PDF

Ewa Kycia

Plik PDF

lek. Tomasz Kopciński

Plik PDF

Joanna Trella

Plik PDF

Joanna Konarzewska-Król Fundacja Onkologiczna Nadzieja

Plik PDF

Pola Król Fundacja Onkologiczna „Życie z Rakiem”

Plik PDF

Katarzyna Hetman

Plik PDF

Damian Tworek

Plik PDF

Mariusz Bochnia Adamed Pharma S.A.

Plik PDF

Uwaga dotyczy wyników analizy klinicznej.
Wnioskodawca zwrócił uwagę, że kryteria włączenia do przeglądu Sousa-Pinto 2025 obejmują wiek pacjentów z ANN ≥12 lat, a ponadto w zdecydowanej większości badań dla azelastyny/ flutykazonu i olopatadyny/ mometazonu kwalifikowano pacjentów w wieku ≥12 lat. Zatem, w opinii wnioskodawcy, porównania pomiędzy tymi dwiema opcjami są reprezentatywne dla wnioskowanego wskazania pod względem wieku.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

Uwaga dotyczy komentarza do sposobu przedstawiania wyników w analizie klinicznej Wnioskodawcy.
Wnioskodawca wyjaśnił, że brak zachowania kierunku analizy porównawczej wynikał z faktu, że w części włączonych opracowań wtórnych i badań pierwotnych porównywano produkt złożony olopatadyna/ mometazon z produktem złożonym azelastyna/ flutykazon (a nie odwrotnie), i dla takiego porównania w ww. referencjach oryginalnie podawane były wartości różnic pomiędzy ocenianymi parametrami.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

Uwaga dotyczy komentarza do analizy ekonomicznej.
W opinii wnioskodawcy scenariusze analizy ekonomicznej uwzględniające najniższe ceny jednostkowe komparatorów należy traktować jako hipotetyczne, ponieważ w realiach rynkowych pacjenci mają dostęp do produktów leczniczych w szerokim zakresie cen.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

Pola Król

Plik PDF

Uwaga przedstawia perspektywę pacjentów oraz podkreśla potrzebę wprowadzenia leczenia skojarzonego niwolumab + ipilimumab w omawianej populacji pacjentów.
Brak uwag do analizy Agencji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozpatrzono

Joanna Konarzewska-Król

Plik PDF

W uwadze wskazano na innowacyjność terapii w kontekście raka jelita grubego MSI H/dMMR i korzyści jakie z refundacji terapii odniosą pacjenci.
Brak uwag do analizy Agencji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozpatrzono

Agnieszka Chmielewska

Plik PDF

W uwadze wskazano na bardzo korzystne wyniki badania CheckMate 8HW w populacji z rakiem dMMR/MSI-H w fazie rozsiewu choroby i podkreślono zasadność wprowadzenia leczenia skojarzonego niwolumab + ipilimumab w Polsce. Brak uwag do analizy Agencji.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozpatrzono

Łukasz Hajac

Plik PDF

W uwadze podkreślono przełomowość stosowania ocenianej terapii w I linii leczenia, względem dostępnych opcji terapeutycznych z perspektywy klinicysty – praktyka. Podkreślono skuteczność leczenia oraz zmniejszenie ryzyka dodatkowych interwencji medycznych związanych z progresją nowotworu Brak uwag do analizy Agencji.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozpatrzono

Aleksandra Rudnicka

Plik PDF

W uwadze wskazano na korzystne wyniki badania CheckMate 8HW oraz wytyczne międzynarodowe i legislację w innych krajach jako argumenty przemawiające na korzyść objęcia omawianej terapii refundacją. Brak uwag do analizy Agencji.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozpatrzono

Katarzyna Pawluczyk Bristol-Myers Squibb Polska Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga odnosi się do kluczowych informacji i wniosków dotyczących skuteczności klinicznej i praktycznej niwolumabu i ipilimumabu.
Podkreślono, że kryterium włączenia do badania CheckMate 8HW obejmowało pacjentów w III stadium zaawansowania i mimo braku tej populacji w badaniu, a EMA uznała ekstrapolację wyników dla IV stadium za zasadne.
Podkreślono też zawarcie ocenianej technologii w wytycznych przygotowanych przez Narodowy Instytut Onkologii (NCCN Poland Edition) zarówno dla III jak i IV stadium choroby.
Uwaga w sposób błędny odnosi się do rekomendacji francuskiej Agencji HAS. W rzeczywistości decyzja dla III stadium jest negatywna, ze względu na brak dowodów klinicznych.
W uwadze wskazuje się, że brak danych dotyczących OS jest wynikiem „wysokiej skuteczności immunoterapii u pacjentów z dMMR/MSI-H mCRC oraz faktu, że w grupie kontrolnej badania w przypadku wystąpienia progresji dopuszczalny był cross-over”.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozpatrzono