Materiały 2025

Sławomir Rynkiewicz

Plik PDF

Uwaga nr 1: „Rozdz. 3.6, str. 32 – komentarz analityków Agencji pod tabelą.”
W AWA wskazano, iż wybór BSC, jako komparatora dokonany przez Wnioskodawcę jest prawidłowy.
Agencja przyjmuje argumenty Wnioskodawcy. Należy zaznaczyć, iż w praktyce klinicznej u części pacjentów będzie podejmowana terapia dodatkowymi technologiami lekowymi oraz wykonywane będą procedury medyczne wskazywane przez ankietowanego eksperta klinicznego oraz wymieniane w odnalezionych wytycznych klinicznych.
Biorąc pod uwagę powyższe Agencja podtrzymuje stanowisko, że przyjęte składowe BSC mogą nie być właściwie dostosowane z uwagi na uwzględnienie w ramach BSC technologii lekowych, których udokumentowany brak skuteczności stanowi jedno z kryteriów kwalifikacji do programu lekowego.
Uwaga nr 2: „Rozdz. 4.3, główne ograniczenia – str. 60”
Uwaga niezasadna.
Populację docelową definiują zapisy uzgodnionego programu lekowego. Populacja docelowa wskazana we wniosku refundacyjnym dla wnioskowanego programu lekowego jest zawężona w stosunku do wskazania rejestracyjnego produktu leczniczego Livmarli.
Brak jest dowodów najwyżej wiarygodności/jakości dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa maraliksybatu u pacjentów w wieku 6-12 mies. i powyżej 18 roku życia.
Uwaga nr: „Rozdział 11 str. 94”
Uwzględniając argumenty Wnioskodawcy Agencja podtrzymuje stanowisko i zaznacza, iż istnieje niepewność w stosunku do rzeczywistej średniej długości terapii za pomocą maraliksybatu.

Iga Rawicka
Prezes
Fundacji
EuropaColon Polska

Plik PDF

Stanowisko przedstawiciela fundacji wspierającej środowisko pacjentów
W ramach uwag do AWA zgłoszona została potrzeba refundacji leku Enhertu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Anna Kupiecka

Plik PDF

Uwaga 1.
Fundacja OnkoCafe – Razem Lepiej zwraca uwagę na potrzebę zapewnienia pacjentkom dostępu do nowoczesnych terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Anna Sakowicz

Plik PDF

Uwaga 1.
Stowarzyszenie Eurydyki podkreśla niezaspokojoną potrzebę dostępu do nowoczesnego leczenia, jakim jest immunoterapia pembrolizumabem.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Lubomir Bodnar

Plik PDF

Uwaga 1
Ekspert sugeruje, że liczba pacjentów kwalifikujących się do leczenia pembrolizumabem (1300) wskazana przez prof. M. Bidzinskiego jest zawyżona. Zdaniem eksperta właściwa wartości to 250 – 350.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Magdelena Monika Kardynał

Plik PDF

Uwaga 1
Fundacja OmeaLife popiera udostępnienie terapii pembrolizumabem pacjentkom z miejscowo zaawansowanym rakiem szyjki macicy w stopniu III-IVA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Ewelina Lech

Plik PDF

Uwaga 1
Wnioskodawca powołał się na raport EMA, według którego dodanie pembrolizumabu do radiochemioterapii wykazało korzyści w całej podgrupie pacjentek w stopniach zaawansowania III-IVA. W raporcie wskazano, że zawężenie wskazań rejestracyjnych pembrolizumabu w stosunku do populacji badania KEYNOTE-A18 jest uzasadnione ze względu na mniejsze korzyści w początkowych stadiach choroby w porównaniu do stadiów bardziej zaawansowanych.
Ponadto w raporcie zwrócono uwagę że różnice w wynikach dla podpopulacji pacjentek rasy białej w stosunku do całej populacji badanej mogą wynikać z różnic w zaawansowaniu choroby. Przykładowo, 60% pacjentów rasy białej miało chorobę w stopniu IB2-IIB z zajęciem węzłów chłonnych, podczas gdy 70% pacjentek innych ras miało chorobę w stopniu III-IVA.
Należy podkreślić, że wnioskodawca nie przedstawił danych dla pacjentek w stopniu zaawansowania III-IVA w podziale między innymi na ECOG, wieku powyżej 65 lat i rasę, pozwoliłoby to na zmniejszenie niepewności związanej interpretacją wyników analizy klinicznej i ekonomicznej.
Uwaga 2
Wnioskodawca wskazuje, że liczba pacjentów kwalifikujących się do leczenia pembrolizumabem wskazana przez prof. M. Bidzińskiego jest zawyżona, w porównaniu do oszacowań przedstawionych w analizie wpływu na budżet (336 vs 1130).
Wnioskodawca podkreśla, że oszacowania eksperta nie uwzględniają kryteriów włączenia do wnioskowanego programu lekowego.
Uwaga 3
Wnioskodawca wskazuje, że analiza Courtney 2025 dotyczyła oceny efektywności kosztowej zastosowania pembrolizumab w chemioratioterapią oraz samej chemioradioterapii w leczeniu pierwszego rzutu nowo zdiagnozowanego, miejscowo zaawansowanego raka szyjki macicy (IB2 – IVA wg FIGO 2014), czyli całej populacji badania KEYNOTE-A18 a nie jak w analizie ekonomicznej wnioskodawcy, gdzie analizowano III-IVA wg FIGO 2014. wnioskodawca słusznie zwrócił uwagę, że różnica w efekcie klinicznym dla tych populacji miała wpływ na różnice QALY pomiędzy analizą Courtney 2025 a analizą ekonomiczną wnioskodawcy.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Magdalena Kardynał

Plik PDF

Uwaga ogólna
W komentarzu podkreślono, że nowotwory ginekologiczne są nadal wyzwaniem, mimo pojawienia się w ostatnich latach działań, mających na celu poprawię stanu zdrowia kobiet.
Przytoczono dane epidemiologiczne dot. raka endometrium w Polsce oraz zaznaczono, że profilaktyka, wczesne rozpoznanie i dostęp do zaawansowanych terapii powinny być priorytetem.
W imieniu Fundacji OmeaLife wyrażono poparcie dla rozszerzenia programu lekowego B.148 o kolejne opcje leczenia systemowego.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozpatrzone

Elżbieta Kozik

Plik PDF

Uwaga ogólna
W komentarzu podkreślono, że rak endometrium stanowi jeden z najczęstszych nowotworów u kobiet w Polsce, jednocześnie przywołując dane epidemiologiczne KRN.
Zaznaczono m.in., że ok. 15-20% pacjentek jest diagnozowanych w zaawansowanym stadium choroby.
W imieniu Stowarzyszenia Ruchu Onkologicznego PARS wskazano na zasadność zapewnienia dostępu do ocenianej terapii w I linii leczenia, również dla pacjentek z rakiem endometrium, niezależnie od statusu MMR.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozpatrzone

Lucyna Jaworska-Wojtas

Plik PDF

Uwaga ogólna
W komentarzu podkreślono, że rak endometrium to jeden z najczęściej występujących nowotworów kobiecych oraz fakt, że Polska jest jednym z nielicznych państw europejskich, które zmaga się z rosnąca liczbą zachorowań i zgonów na ten nowotwór.
Wskazano również, że pembrolizumab znajduje się wśród leków, które wykazały się skutecznością w leczeniu raka endometrium i obecnie posiada rejestrację umożliwiającą włączenie tej terapii w ramach I linii leczenia.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozpatrzone

Pozostałe uwagi

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Nie rozpatrzono

Włodzimierz Sawicki

Plik PDF

Uwaga stanowi ogólny opis problematyki immunoterapii w leczeniu raka endometrium z punktu widzenia klinicysty i wyniki badania DUO-E.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Dagmara Klasa-Mazurkiewicz

Plik PDF

Uwaga stanowi wskazanie na niezaspokojoną potrzebę w leczeniu pacjentek z rakiem endometrium i wyniki badania DUO-E.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Joanna Konarzewska-Król

Plik PDF

Uwaga stanowi wskazanie na niezaspokojoną potrzebę w leczeniu pacjentek z rakiem endometrium i wyniki badania DUO-E.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Beata Maćkowiak-Maciejczyk

Plik PDF

Uwaga stanowi wskazanie na niezaspokojoną potrzebę w leczeniu pacjentek z rakiem endometrium i wyniki badania DUO-E. Zwrócono uwagę na nierówny dostęp pacjentów do terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Krzysztof Kornas (AstraZeneca AB)

Plik PDF

Uwaga 1
Uwaga dotycząca uzasadnienia dla przyjęcia wyników dla łącznej populacji pacjentek (dMMR i pMMR)
Agencja podtrzymuje stanowisko, że prezentacja wyników w AE odnosząca się do łącznej populacji utrudnia formułowanie wniosków dotyczących efektywności kosztowej w wybranej populacji, takie podejście nadal stanowi ograniczenie analizy, w szczególności z perspektywy decydenta.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 2
Uwaga przedstawiająca uzasadnienie od odstąpienia przeprowadzenia pełnej analizy inkrementalnej. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko, że taka analiza mogła zostać przeprowadzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 3
Uwaga dotycząca oceny Agencji odnoszącej się do przeprowadzenia dodatkowych obliczeń wnioskodawcy w ramach uzupełnienia wymagań minimalnych.
W przypadku populacji pMMR koszty durwalumabu są wyższe od kosztów pembrolizumabu zarówno w przypadku obliczeń Agencji jak i wnioskodawcy.
W przypadku populacji dMMR, w obliczeniach Agencji najniższe koszty leczenia wykazano w przypadku dostarlimabu, a najwyższe w przypadku pembrolizumabu. W obliczeniach wnioskodawcy, w zależności od przejętej metodyki, najdroższą opcją stanowi durwalumab (a najtańszą pembrolizumab) lub pembrolizumab (a najtańszą dostarlimab).
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 4
Uwaga dotycząca przyjęcia udziału chorych w populacji dMMR na poziomie 43%. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko o wpływie wartosci tego parametru na efektywność kosztową ocenianych terapii, na co wskazuje analiza wrażliwości wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Anna Radziwilska-Muc – Novartis Poland Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga nr 1: Uwaga dotyczy porównania wnioskowanej interwencji z tamoksyfenem. We wniesionej uwadze przedstawiono m.in. wyniki z publikacji Lüftner 2025, które opisane zostały w Rozdz. 4.2.2.1. AWA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 2: Uwaga dotyczy formy publikacji wyników badania NATALEE.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 3: Uwaga dotyczy wyników opublikowanych w ramach doniesienia konferencyjnego Fashing 2024 i możliwości ich weryfikacji w AKL. Agencja akceptuje wyjaśnienie przedstawione w treści uwagi.
Komentarz Analityków i uwaga nie wpływają na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 4: Uwaga odnosi się do przeżycia całkowitego pacjentów leczonych rybocyklibem i inhibitorem aromatazy w ramach terapii adiuwantowej.
Agencja podtrzymuje stanowisko wskazane w AWA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 5: Uwaga dotyczy dostępu do publikacji pełnotekstowej Ergun 2023. Agencja przyjmuje argument przedstawiony w treści uwagi.
Komentarz Analityków i uwaga nie wpływają na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 6:: Uwaga odnosi się do analizy statystycznej dla jakości życia pacjentów ocenianej w ramach badania NATALEE. Agencja podtrzymuje stanowisko wskazane w AWA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Joanna Kufel-Grabowska

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do skuteczności inhibitorów CDK4/6, wielkości populacji oraz korzyści wynikających z leczenia rybocyklibem w leczeniu uzupełniającym raka piersi.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Magdalena Kardynał – Fundacja OmeaLife

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do znaczenia refundacji rybocyklibu dla pacjentów chorujących na wczesnego raka piersi.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Adam Torbicki

Plik PDF

Uwaga 1
Ekspert ocenił, że analiza AOTMiT dotycząca leku Winrevair została przygotowana rzetelnie i kompletnie, bez zastrzeżeń co do jej treści i zgodności z dokumentacją rejestracyjną.
Uwaga 2 oraz 3
Ekspert zwraca uwagę, że analiza AOTMiT nie uwzględnia najnowszych wyników badania ZENITH, opublikowanego 31 marca 2025 r. w New England Journal of Medicine, które wykazało wysoką skuteczność sotaterceptu u pacjentów z zaawansowanym PAH (w klasie III i IV WHO). Ekspert podkreśla, że pominięcie tych danych w analizie może prowadzić do niedoszacowania potencjalnych korzyści leku, szczególnie w odniesieniu do najciężej chorych pacjentów, i sugeruje rozważenie rozszerzenia programu lekowego o pacjentów w IV klasie czynnościowej. Analitycy Agencji podkreślają, iż sotatercept zgodnie z wnioskiem refundacyjnym miałby być stosowany jako terapia dodana do optymalnego leczenia podstawowego (do terapii dwu- lub trójlekowej u pacjentów w II i III klasie WHO FC), jeśli dotychczasowe leczenie jest nieskuteczne lub źle tolerowane jednym ze schematów lekowych przewidzianych do stosowania w terapii skojarzonej dwu- lub trójlekowej.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.

Rozpatrzone

Agnieszka Woźniak

Plik PDF

Uwaga 1
Przedstawiciel firmy MSD podkreśla, że sotatercept uzupełnia dotychczasowe leczenie PAH, działając na inne mechanizmy choroby i oferując możliwość terapii cztero- lub trójlekowej, co może poprawić rokowanie i przeżycie pacjentów.
Uwaga 2
Przedstawiciel firmy MSD zaznacza, że sotatercept nie ma zastępować innych terapii, lecz ma być stosowany jako kolejna opcja u pacjentów w II i III klasie WHO po niepowodzeniu lub nietolerancji dotychczasowego leczenia.
Uwaga 3
Przedstawiciel firmy MSD podkreśla, że zarówno w badaniach PULSAR, jak i STELLAR większość pacjentów otrzymywała leczenie zgodne z praktyką kliniczną i planowanym programem lekowym, a odsetek pacjentów na monoterapii w badaniu STELLAR był znikomy (4%), co nie podważa zasadności wyników dla populacji docelowej programu.
Uwaga 4
Przedstawiciel firmy MSD wskazuje, że w zaktualizowanej analizie klinicznej uwzględniono nowe dane, w tym długoterminowe wyniki badań ZENITH i SOTERIA oraz czeską rekomendację SUKL, które potwierdzają trwałą skuteczność, bezpieczeństwo i unikalny mechanizm działania sotaterceptu, odpowiadający na niezaspokojone potrzeby terapeutyczne pacjentów z PAH.
Uwaga 5
Przedstawiciel firmy MSD zaznacza, że model oparto pierwotnie na 24-tygodniowych danych z badania STELLAR, wykorzystując metodę LOCF z braku dłuższych obserwacji, jednak obecnie dostępne wyniki badania SOTERIA potwierdzają długoterminową skuteczność sotaterceptu. Podkreśla, że uwzględnienie tych nowych danych w zaktualizowanej analizie eliminuje wcześniejsze ograniczenie związane z krótkim horyzontem czasowym modelu.
Uwaga 6
W uwadze do AWA wskazano, że ze względu na brak krajowych danych epidemiologicznych, część parametrów kosztowych oparto na ocenach eksperckich, co może wprowadzać niepewność oszacowań.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie

Rozpatrzone

Małgorzata Piekarska

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze do AWA wskazano, że choć dostępne terapie w leczeniu PAH są skuteczne i przedłużają życie, ich stosowanie wiąże się z poważnymi skutkami ubocznymi i ogromnym obciążeniem fizycznym oraz psychicznym dla pacjentów. Podkreślono, że nowy lek mógłby znacząco poprawić jakość życia chorych, umożliwiając im powrót do pracy i większą samodzielność.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Rozpatrzone

Agnieszka Wołczenko

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze do AWA Ogólnopolskie Stowarzyszenie Pacjentów „EcoSerce” wyraziło poparcie dla refundacji leku sotatercept, podkreślając jego innowacyjność i potencjał do zatrzymania postępu choroby. Zaznaczono, że lek ten może znacząco poprawić jakość życia pacjentów i stanowić przełom w leczeniu nadciśnienia płucnego.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Rozpatrzone

Anna Kupiecka
Fundacja OnkoCafe

Plik PDF

Uwaga ogólna wskazująca na istotność problemu zdrowotnego jakim jest rak urotelialny. Wskazano na szczególne znaczenie terapii dla pacjentów w stanie ECOG-2 oraz na korzyści wynikające z doustnej formy podania leku.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Aleksandra Konieczna

Plik PDF

Uwagi identyczne w treści: Uwaga nr 1: „Rozdz. 8, Tab. 55 Odpowiedź ekspertów na dodatkowe pytanie MZ”
Przedstawiono opinię ws. dodatkowego pytania MZ dotyczącego kwestii zawężenia populacji docelowej do pacjentek wyłącznie po menopauzie.

Joanna Kufel-Grabowska

Plik PDF

Uwaga nr 2: „Rozdz. 3.6, Tab. 11 Zestawienie komparatorów wybranych przez Wnioskodawcę i ocena ich wyboru”
Odniesiono się do wyboru komparatora.
Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.

Anna Kupiecka

Plik PDF

Przedstawiono stanowisko Fundacji Onkocafe nt. sytuacji pacjentek z populacji docelowej w Polsce oraz stanowisko Fundacji ws. finansowania ocenianej interwencji ze środków publicznych.

Krzysztof Kornas

Plik PDF

Uwaga nr 1: „Rozdział 3.4.1, str. 31-32/123; Tabela 12, str. 43/123”
Przedstawiono opinię odnośnie zapisów programu lekowego oraz opinię ws. dodatkowego pytania MZ dotyczącego kwestii zawężenia populacji docelowej do pacjentek wyłącznie po menopauzie.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Uwaga nr 2: „Tabela 11, str. 42/123”
W uwadze odniesiono się do komentarza AWA dot. wyboru komparatora oraz odniesiono się do technologii aktualnie stosowanych wskazanych przez ankietowanych w toku prac nad AWA ekspertów klinicznych.

Uwaga nr 3: „Tabela 6, str. 21-23/123 Rozdział 6.3.1, str. 100”
Przedłożono komentarz do szacunkowej liczby pacjentów, u których oceniana technologia byłaby stosowana po objęciu jej refundacją.
Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.

Katarzyna Pawluczyk – Dyrektor ds. Market Access Bristol-Myers Squibb Services sp. z o.o.

Plik PDF

rozdz. 3.3 (str. 19-20), rozdz. 6.3 (str. 61-63)
Odniesiono się do opinii eksperckich przedstawionych w ramach AWA. Stwierdzono, że liczebność populacji określona przez ekspertów jest zawyżona. Analitycy AOTMiT zauważają, że w opinii przedstawiciela Wnioskodawcy zawężono dodatkowo dane podane przez ekspertów ankietowanych przez Agencję (tj.: odsetek osób, u których oceniana technologia byłaby stosowana po objęciu refundacją) o odsetek pacjentów otrzymujących leczenie systemowe/kwalifikujących się do leczenia cisplatyną, stąd otrzymane wartości różnią się od przedstawionych w AWA. Analitycy AOTMiT w uwadze odnieśli się bezpośrednio do danych wskazanych przez ankietowanych ekspertów.
W uwadze wyjaśniono także, że oszacowanie pacjentów w BIA uwzględnia potencjalnych pacjentów zdiagnozowanych w poprzednim roku (a nie jedynie nowozdiagnozowanych).
W uwadze powołano się także na dane NFZ dot. liczby pacjentów stosujących awelumab, sugerując, że leczenie podtrzymujące awelumabem otrzymało ok. 50% pacjentów kwalifikujących się do leczenia. Analitycy AOTMiT podtrzymują stanowisko przedstawione w AWA, zgodnie z którym, dane dotyczące stosowania awelumabu nie uległy jeszcze stabilizacji, stąd na ich podstawie nie można określić, jaki odsetek pacjentów kwalifikujących się do leczenia awelumabem jest obecnie w programie lekowym.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

rozdz. 4.1.4 (str. 37)
Uwaga dotyczy ograniczenia AKL wskazanego przez analityków Agencji tj.: braku pacjentów z guzem gruczołu krokowego w populacji pacjentów badania CheckMate 901.
Odniesiono się do zapisów dot. ogólnych kryteriów kwalifikacji do leczenia terapiami finansowanymi w ramach programu B.141.FM – zaznaczono, że zapis definiujący populacje („histologicznie potwierdzone rozpoznanie urotelialnego raka pęcherza moczowego lub miedniczki nerkowej lub cewki moczowej lub moczowodu lub gruczołu krokowego”) jest zapisem historycznym wynikającym z poprzednich wersji programu lekowego. Wskazano, że zarówno wnioskowane, jak i rejestracyjne wskazanie dotyczy pacjentów z rakiem urotelialnym bez względu na wyjściową lokalizację guza. Powołano się również na dane NFZ dot. liczby pacjentów leczonych w ramach PL zaznaczając, że dane wskazujące na lokalizację guza u pacjentów z rakiem urotelialnym włączonych do programu lekowego nie są dostępne. Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko, zgodnie z którym (jak wskazano w AWA na podstawie danych NFZ) aktualnie w ramach PL B.141FM z rozpoznaniem ICD-10: C61 (nowotwór złośliwy gruczołu krokowego) leczonych jest ok 176 tys. pacjentów, co stanowi największą liczbę rozpoznań w programie spośród pacjentów kwalifikowanych według kodów ICD-10: ICD-10: C61, C65, C66, C67 i C68.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Dr n. med. Jacek Calik – p.o. Kierownika Oddziału Onkologii Klinicznej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu

Plik PDF

Uwaga ogólna.
Odniesiono się do rokowania pacjentów z rakiem urotelialnym i wyników badania CheckMate 901. Ekspert podkreślił niezaspokojoną potrzebę pacjentów i potrzebę refundacji bardziej skutecznych terapii w raku urotelialnym.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Pola Król – „Życie z Rakiem” Fundacja Onkologiczna

Plik PDF

Uwaga ogólna.
Odniesiono się do objawów i rokowania pacjentów z rakiem urotelialnym. Podkreślono niezaspokojoną potrzebę pacjentów i potrzebę refundacji Opdivo.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Joanna Konarzewska - Król – Fundacja Onkologiczna „Nadzieja”

Plik PDF

Uwaga ogólna.
Odniesiono się do wytycznych klinicznych i wyników badania CheckMate 901. Podkreślono niekorzystne statystyki nowotworu pęcherza i potrzebę refundacji leku Opdivo.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Aleksandra Rudnicka – Stowarzyszenie Onkologiczne SANITAS

Plik PDF

Uwaga ogólna.
Odniesiono się do danych epidemiologicznych, wytycznych klinicznych i wyników badania CheckMate 901. Podkreślono potrzebę wprowadzenia refundacji niwolumabu w skojarzeniu z gemcytabiną i cisplatyną w pierwszej linii leczenia.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Szymon Chrostowski – Prezes Zarządu Fundacji „Wygrajmy Zdrowie”

Plik PDF

Uwaga ogólna.
W uwadze odniesiono się do rokowania pacjentów i wytycznych klinicznych, powołano się również na raport „Rak pęcherza moczowego. Ścieżka pacjenta i algorytm postępowania terapeutycznego” opracowany z inicjatywy Fundacji „Wygrajmy Zdrowie”. Podkreślono potrzebę wprowadzenia refundacji Opdivo.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Pozostałe uwagi

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych
– tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie.

Michał Opuchlik – Incyte Biosciences Distribution B.V.

Plik PDF

Uwagi rozpatrzone.
Uwaga nr 1:
Uwaga dotyczy różnic w populacji pomiędzy szacunkami wnioskodawcy
a danymi pozyskanymi z bazy SMPT.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.