Materiały 2025

Tomasz Wróbel

Plik PDF

Uwagi mają charakter ogólny i odnoszą się pozytywnie do finansowania ocenianej technologii w ramach programu lekowego B.54. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Rozpatrzono

Elżbieta Kozik

Plik PDF

Uwagi mają charakter ogólny i odnoszą się pozytywnie do finansowania ocenianej technologii w ramach programu lekowego B.54. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Rozpatrzono

Bartosz Puła

Plik PDF

Uwagi mają charakter ogólny i odnoszą się pozytywnie do finansowania ocenianej technologii w ramach programu lekowego B.54. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Rozpatrzono

Agata Małgorzata Tyczyńska

Plik PDF

Uwagi mają charakter ogólny i odnoszą się pozytywnie do finansowania ocenianej technologii w ramach programu lekowego B.54. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Rozpatrzono

Anna Kupiecka

Plik PDF

Uwagi mają charakter ogólny i odnoszą się pozytywnie do finansowania ocenianej technologii w ramach programu lekowego B.54. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Rozpatrzono

Dominik Romiński

Plik PDF

Uwagi mają charakter ogólny i odnoszą się pozytywnie do finansowania ocenianej technologii w ramach programu lekowego B.54. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Rozpatrzono

Marta Andrzejczyk GSK Services Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga 1 Przedstawiono najnowsze dostępne rekomendacje NICE dla leku Blenrep (drafty). Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 2 Wskazano możliwe powody rozbieżności w odniesieniu do wartości inkrementalnych QALY uzyskanych w ramach analizy ekonomicznej wnioskodawcy oraz przedstawionych w rekomendacji kanadyjskiej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 3 Odniesiono się do uwagi AOTMiT dotyczącej oszacowań przeprowadzonych w ramach analizy wpływu na budżet. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Rozpatrzono

Jarosław Dybko

Plik PDF

Uwaga 1 oraz Uwaga 2 Wyrażono pozytywne stanowisko w sprawie włączenia belantamabu mafodotinu do programu lekowego B.54. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 3 Zwrócono uwagę na ograniczone wnioskowanie w oparciu o porównania pośrednie. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 4 Odniesiono się do toksyczności rogówkowej belantamabu mafodotinu i jej monitorowaniu w programie B.54. Komentarz AOTMiT: badania okulistyczne są wskazane w projekcie programu B.54. w ramach monitorowania bezpieczeństwa leczenia. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 5 Zwrócono uwagę na konieczność testowania parametru OS w ramach analizy wrażliwości analizy ekonomicznej. Komentarz AOTMiT: w ramach analizy ekonomicznej wnioskodawcy przeprowadzono analizę wrażliwości, w której testowano przyjęcie alternatywnych wartości dla parametru OS. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 6 Uwaga dotyczy braku wskazania w AWA szczegółowych danych dotyczących użyteczności wykorzystanych w modelu ekonomicznym oraz kosztów monitorowania leczenia Komentarz AOTMiT: W ramach AWA wskazano odwołanie do rozdziału analizy wnioskodawcy, w którym szczegółowo opisano źródła danych dotyczących tego parametru (rozdział 8 Analizy ekonomicznej wnioskodawcy). Dane kosztowe zaimplementowane do modelu są aktualne na dzień złożenia wniosku refundacyjnego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 6 Przedstawiono opinię dotyczącą kluczowych założeń analizy wpływu na budżet w tym analizy wrażliwości. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 7 Zwrócono uwagę na kwestię dotyczącą terminowości i dostępności badań okulistycznych, a także kosztów związanych z tym świadczeniem. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Rozpatrzone

Rozpatrzono

Paweł Sobczak

Plik PDF

Rozdział 2., str. 14; Rozdział 4.1.1.3 str. 31 Rozdział 2., str. 14-15 Rozdział 6.3.1., str. 63 Rozdział 7., str. 66

Uwaga stanowi odpowiedź wnioskodawcy na komentarz analityków Agencji dotyczący potencjalnego nakładania się populacji pacjentów z gruczolakorakiem połączenia żołądkowo-przełykowego (GEJC) objętej obecnie programem B.58 oraz wnioskowanym wskazaniem.

W komentarzu zaznaczono, m.in. odmienny sposób kodowania GEJC typu I wg Siewerta (jako nowotwory przełyku tj. C15) oraz typów II i III (jako nowotwory żołądka tj. C16), a także na różnice w sposobie ich leczenia. Podkreślono, że (…) chociaż wnioskowany zapis wydaje się szerszy, w rzeczywistości odnosi się on do populacji pacjentów z rakiem żołądka i GEJC typu II/III, którzy stanowią przeważającą większość chorych w tej grupie. Potencjalne „przenikanie” pacjentów z GEJC typu I o niskiej ekspresji wg CPS jest zjawiskiem o skali marginalnej i nie stanowi zagrożenia dla przejrzystości programu lekowego.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Małgorzata Domżał-Bocheńska LEO Pharma Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga dotyczy zasadności wyliczenia kosztu technologii wynikającego z art. 13.3.
W uwadze przedstawiono opinię, że mimo formalnego spełnienia warunków art. 13.3 ustawy o refundacji, wobec braku dowodów klinicznych dla technologii opcjonalnych oraz faktu, że spesolimab jest pierwszym lekiem zarejestrowanym we wnioskowanym wskazaniu, a także mając na uwadze ułomność art.13.3 w stosunku do leków stosowanych w chorobach rzadkich należy odstąpić od wyliczenia kosztu stosowania refundowanej technologii o najkorzystniejszym współczynniku uzyskiwanych efektów zdrowotnych do kosztów ich uzyskania.
Analitycy podtrzymują swoje stanowisko wyrażone w AWA.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

Uwaga dotyczy wskazania źródła cytowanego fragmentu z analizy.
W uwadze zwrócono się z prośbą o wskazanie źródła do cytowanego fragmentu: „W warunkach polskich w I/II linii leczenia stosuję się acytretynę/cyklosporynę z uwzględnieniem przeciwskazań do terapii, a w II/III linii leczenia infiksymab/adalimumab.”
Cytowany fragment został napisany na podstawie opinii ekspertów ankietowanych przez Agencję. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. 

Rozpatrzono

Rozpatrzono

Paulina Pluta

Plik PDF

Przedstawiono perspektywę opiekuna pacjenta z ciężką hemofilią A oraz wyrażono poparcie dla finansowania emicizumabu w omawianej populacji pacjentów.
Brak uwag do opracowania Agencji.

Krzysztof Adamcewicz

Plik PDF

Uwaga nr 1:
„Rozdział 3.1.2.2. (str. 17) oraz Rozdział 4.1.1. Tabela 16 (str. 41)”
W ramach odpowiedzi przedstawiono dyskusję nt. kryteriów włączenia do programu, w tym odniesiono się do definicji ciężkiego fenotypu krwotocznego. Przywołano także stanowisko włoskich ekspertów klinicznych z 2023 roku.
Uwaga nr 2:
„Rozdział 4.1.4.1. (str. 50) oraz Rozdział 4.3 (str. 88)”
Agencja podtrzymuje stanowisko dot. badania HAVEN 6. Jednocześnie za zasadne należy uznać przytoczone argumenty. Należy jednak zaznaczyć, iż omawiane badanie HAVEN 6 było badaniem jednoramiennym, tym samym nie spełnia ono kryterium badania randomizowanego.
Uwaga nr 3:
„Rozdział 4.1.4.1. (str. 50) oraz Rozdział 4.3 (str. 89)”
Odniesiono się do komentarza Agencji dot. braku szczegółowych informacji nt. uprzednio stosowanej profilaktyki czynnikiem VIII.
Agencja uznaje, iż brak informacji w badaniach klinicznych o rodzaju stosowanego czynnika czy dawkowaniu stanowi ograniczenie uwzględnionych badań, gdyż uniemożliwia weryfikację kwestii uprzedniego optymalnego leczenia w ramach profilaktyki krwawień.
Uwaga nr 4:
„Rozdział 4.1.4.1. (str. 50) oraz Rozdział 4.3 (str. 89)”
Uwaga zasadna, uzupełniono opis analizy klinicznej o dane pochodzące z publikacji Wall 2025.
Agencja podtrzymuje stanowisko, iż brak opublikowania wyników dla wymienionych punktów końcowych stanowi ograniczenie dostępnych danych.
Uwaga nr 5:
„Rozdział 4.1.4.1. (str. 51) oraz Rozdział 4.3 (str. 89)”
W ramach uwagi przedstawiono dyskusję nt. dostępnych dowodów i wyników dotyczących bezpieczeństwa terapii za pomocą emicizumabu.
Uwaga nr 6:
„Rozdział 5.3.1. (str. 96), Rozdział 5.3.4. (str. 98), Rozdział 5.4. (str. 98)”
Wskazana niepewność została opisana w rodz. 3.1.2.2. „Ocena analityków Agencji” oraz 6.3.3. „Obliczenia własne Agencji”. Biorąc pod uwagę informacje w ww. rozdziałach opracowania Agencji należy wskazać, iż prezentacja omawianych wyników jest uzasadniona. Uwaga nie wpływa na wnioskowania z opracowania.
Uwaga nr 7:
„Rozdział 5.3.2. (str. 97), Rozdział 5.4. (str. 98)”
Uwaga niezasadna. Zgodnie z wytycznymi AOTMIT z 2016 r. w analizie ekonomicznej należy uwzględniać koszty, które odpowiadają zasobom zużywanym podczas stosowania danej technologii w codziennej praktyce klinicznej. Tym samym wykorzystane dane NCK są najlepszym źródłem do szacowania kosztów leczenia pacjentów z omawianej populacji. Dodatkowo potwierdza to porównanie kosztów całkowitych przedstawionych w analizie wpływu na budżet, a całkowitych kosztów ponoszonych przez NCK na koncentraty czynnika VIII.
Uwaga nr 8:
„Rozdział 5.3.2”
Uwaga zasadna. Uwzględnienie danych dot. bezpieczeństwa prawdopodobnie miałoby niewielki wpływ na oszacowaną wartość ICUR. Należy jednak zaznaczyć, iż w AKL nie przedstawiono porównania bezpieczeństwa emicizumabu z FVIII na podstawie danych najwyższej jakości. Brak jest badań bezpośrednio porównujących emicizumab z FVIII.
Uwaga nr 9:
„Rozdział 6.3. (str. 102), Rozdział 6.3.1. (str. 103), Rozdział 6.4 (str. 109)”
Argumenty Podmiotu Odpowiedzialnego są zasadne, jednakże Agencja podtrzymuje stanowisko, iż przyjęty trzyletni horyzont czasowy może nie obrazować w pełni konsekwencji potencjalnej pozytywnej decyzji o finansowaniu przedmiotowej technologii.
Uwaga nr 10:
„Rozdział 6.3.1. (str. 103), Rozdział 6.4 (str. 109)”
Uwaga zasadna. Jednocześnie Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w opracowaniu.
Brak wpływu na wnioskowanie z opracowania.
Uwaga nr 11:
„Rozdział 6.3.1. (str. 103-104), Rozdział 6.4 (str. 109)”
Agencja przychyla się do komentarza Podmiotu Odpowiedzialnego. Należy jednak wskazać, iż brak uwzględnienia w ramach szacunków populacji dorosłych pacjentów z umiarkowaną postacią choroby stanowi ograniczenie analizy wpływu na budżet.
Uwaga nr 12:
„Rozdział 6.4 (str. 109), Rozdział 6.3.1. (str. 104), Rozdział 6.3.3. (str. 108)”
Uwaga zasadna. Po weryfikacji modelu stwierdzono, iż wskazany błąd stanowi wyłączenie literówkę w opisie przeprowadzonych szacunków. Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w opracowaniu. Brak wpływu na wnioskowanie z opracowania.
Uwaga nr 13:
„Rozdział 3.1.2.2. (str. 18)
Uwaga dotyczy zakreślonej części opracowania.

Dominik Dziurda HTA Formedis

Plik PDF

W uwadze 1 przedstawiono dodatkowe wyjaśnienie sposobu zdefiniowania populacji docelowej w ramach wnioskowanego wskazania: przewlekła choroba nerek. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 2 stanowi komentarz oraz zawiera dodatkowe wyjaśnienia do uwag Agencji dotyczących wyboru komparatorów w poszczególnych wnioskowanych wskazaniach. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 3: przedstawiono dodatkowe informacje dotyczące badania DAPA-HF opisanego w publikacji Petrie 2020 (tj. sposobu zastosowanej randomizacji), przedstawionego w ramach Analizy Klinicznej wnioskodawcy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. W uwadze 4 przedstawiono dodatkowe wyjaśnienia odnoszące się do jednego ze wskazanych w ramach AWA ograniczeń Analizy
Klinicznej wnioskodawcy – rodzaju badań włączanych do przeglądu systematycznego wnioskodawcy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 5 odnosi się do sposobu interpretacji danych przedstawionych w publikacjach włączonych do Analizy Klinicznej wnioskodawcy (dla wskazania: przewlekła niewydolność serca). Wskazano na możliwe, ale nie udowodnione w przyjęty sposób korzyści. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
W uwadze 6 przedstawiono dodatkowe wyjaśnienia dotyczące uwzględnionych punktów końcowych w ramach Analizy Klinicznej dla wskazania: przewlekła choroba nerek. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 7 stanowi komentarz i dodatkowe wyjaśnienie do wskazanego przez analityków Agencji ograniczenia włączonych do Analizy Klinicznej badań DECLARE-TIMI 58 oraz EMPA-REG OUTCOME. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwagi 8 i 9 Wnioskodawcy odnoszą się zidentyfikowanych ograniczeń dotyczących szacowania udziałów rynkowych w BIA. Wnioskodawca przedstawił wyjaśnienia w tym obszarze, jednakże nie wpływają one zasadność podniesionych przez Agencję ograniczeń. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

Pola Król Fundacja Onkologiczna Życie z Rakiem

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do sytuacji epidemiologicznej i niezaspokojonej potrzeby wśród pacjentek w Polsce. W uwadze wyrażono poparcie umożliwienia leczenia dostarlimabem w programie lekowym B.148.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

Patrycja Zięba GSK Services Sp. z o.o

Plik PDF

Uwaga dotyczy niepewności wyników o przewadze DOS+CAR/PAC nad CAR/PAC
W uwadze wskazano, że wyniki odnoszące się do podgrupy pMMR/MSS miały charakter eksploracyjny, jednakże wyniki uzyskane w populacji ITT w ramach analizy pierwszorzędowych punktów końcowych badania RUBY (76% pacjentek stanowiły chore pMMR/MSS), potwierdzają skuteczność terapii DOS+CAR/PAC w porównaniu z PLC+CAR/PAC, wykazując istotny zarówno statystycznie, jak i klinicznie wpływ na wydłużenie OS oraz PFS. Ponadto wskazano, że pomimo braku osiągnięcia istotnej statystycznie różnicy w OS w podgrupie pMMR/MSS, obserwowany trend wskazuje na korzyść terapii DOS, a różnica w medianie przeżycia całkowitego przekracza próg uznawany za istotny klinicznie. Odniesiono się również do informacji o braku istotnych statystycznie różnic pomiędzy ramionami leczenia w zakresie OS i PFS w wybranych podgrupach populacji, wskazując na eksploracyjny charakter analizy podgrup, które służyły przede wszystkim generowaniu hipotez, a nie ich formalnemu testowaniu. Podkreślono również, że dane na temat skuteczności ocenianej interwencji, ale także komparatorów, pochodzą z analiz śródokresowych badań klinicznych (badanie RUBY, DUO-E i NRG-GY018 w toku), a badanie RUBY charakteryzuje się najdłuższym okresem obserwacji i najbardziej dojrzałymi danymi spośród uwzględnionych badań porównawczych. Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko przedstawione w AWA. Należy podkreślić, iż przedmiotem wniosku refundacyjnego, a co za tym idzie analizy weryfikacyjnej, jest leczenie dostarlimabem w populacji pMMR/MSS, nie w populacji ITT. W związku z tym wnioskowanie o przewadze interwencji nad komparatorem powinno opierać się na wynikach skuteczności i bezpieczeństwa w populacji pMMR/MSS.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga dotyczy braku uwzględnienia CAR/PAC jako komparatora w BIA.
W uwadze wskazano, że na podstawie wyników badania ankietowego odsetek pacjentów kwalifikujących się do leczenia innego niż immunoterapia był bardzo niski, a jego włączenie do analizy wpływu na budżet miało marginalne znaczenia. Wnioskodawca podkreślił, że pominięcie schematu CAR/PAC jako komparatora w BIA jest uzasadnione z uwagi na dostępność w analizowanej populacji docelowej.
Odniesiono się do komentarza analityków Agencji, w którym wskazano, że zapisy uzgodnionego programu lekowego przewidują, iż u pacjentek po leczeniu operacyjnym z guzem w stopniu IIIC1 w przypadkach mięsakoraków, postaci jasnokomórkowych, surowiczych i mieszanych bez względu na obecność choroby resztkowej, możliwe jest zastosowanie wyłącznie terapii DOS+CAR/PAC, a w przypadku pozytywnej decyzji refundacyjnej terapia DOS+CAR/PAC mogłaby potencjalnie przejmować udziały rynkowe jedynie od schematu CAR/PAC. Wnioskodawca uargumentował, że dodatkowe wyodrębnienie tej populacji nie wpłynęłoby istotnie na wyniki analizy, a przyjęcie uproszczonego założenia pozostaje zasadne.
Analitycy Agencji przyjęli wyjaśnienia wnioskodawcy, jednak pozostają na stanowisku, że przyjęte przez wnioskodawcę założenia w analizie wpływu na budżet są niezasadne i stanowią jej istotne ograniczenie.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga dotyczy niepewności związanej z oszacowaną liczebnością populacji docelowej.
W uwadze podkreślono, że oszacowania liczebności populacji docelowe obarczone są niepewnością, gdyż przeprowadzono je kompilując dane pochodzące z różnych źródeł, jak również badania ankietowego przeprowadzonego wśród polskich ekspertów klinicznych. Wnioskodawca zaznaczył, że na każdym etapie obliczeń zastosowano najlepsze spośród dostępnych danych. Wskazano, że niepewność oszacowania liczebności populacji docelowej jest charakterystyką każdej analizy wpływu na budżet, stanowiącej z definicji prognozę liczby pacjentów na przyszłość. Podkreślono, że niepewność oszacowania w ramach omawianej analizy BIA jest niewielka, a w celu jej zbadania przeprowadzono szereg analiz wrażliwości.
Analitycy Agencji przyjęli wyjaśnienia wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Agnieszka Sakowicz Prezeska Eurydyki w Białymstoku

Plik PDF

W uwadze podkreślono, że wyniki badań wskazują na skuteczność terapii dostarlimabem w leczeniu raka endometrium, a Stowarzyszenie Eurydyki popiera udostępnienie terapii we wnioskowanym wskazaniu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

dr hab. n. med. Marcin Bobińskim

Plik PDF

Uwaga dot. wyników uzyskanych w badaniu RUBY W uwadze wskazano, że populacja badania RUBY obejmowała zarówno pacjentki z dMMR, jak i z pMMR. Zwrócono uwagę, że obecnie refundacja dostarlimabu ogranicza się wyłącznie do chorych z dMMR, mimo braku jednoznacznych przesłanek klinicznych uzasadniających takie zawężenie.
Podkreślono, że rozszerzenie refundacji na pacjentki z pMMR umożliwiłoby stosowanie dostarlimabu w całej populacji badania, w której wykazano jego skuteczność, a pacjentki z pMMR stanowiły około 76% pacjentek.
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko przedstawione w AWA. Należy podkreślić, iż przedmiotem wniosku refundacyjnego, a co za tym idzie analizy weryfikacyjnej, jest leczenie dostarlimabem w populacji pMMR/MSS, a nie w populacji ITT. Należy podkreślić, iż w ramach hipotezy określonej w badaniu RUBY formalnemu testowaniu poddano PFS w kohorcie dMMR/MSI-H oraz PFS i OS w populacji ogólnej. Wyniki analiz przeprowadzonych poza określonymi w pierwotnym projekcie badania mają charakter eksploracyjny i należy interpretować je z ostrożnością.

Uwaga nie wpływa na wnioskowaniez AWA.

Anna Kupiecka Prezeska Fundacji Onkocafe

Plik PDF

W uwadze wskazano, że refundacja terapii dostarlimabem jest szczególnie ważna dla najgorzej rokujących pacjentek, doznających szybkiej wznowy i jest jedyną terapią, która może być zastosowana u chorych ze wznową po 6–12 miesiącach.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.

Magdalena Kardynał Prezeska Fundacji OmeaLife

Plik PDF

W uwadze podkreślono, że rozszerzanie dostępu do skutecznych terapii w raku endometrium powinno być priorytetem, wz. z czym Fundacje OmeaLife w imieniu pacjentek wnosi o objęcie refundacją wnioskowanego leku. W uwadze przedstawiono również opinię jednej z pacjentek.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

dr hab. n. med Anita Chudecka-Głaz

Plik PDF

Uwaga dot. wyników uzyskanych w badaniu RUBY
W uwadze wskazano, że populacja badania RUBY obejmowała zarówno pacjentki z dMMR, jak i z pMMR. Zwrócono uwagę, że obecnie refundacja dostarlimabu ogranicza się wyłącznie do chorych z dMMR, mimo braku jednoznacznych przesłanek klinicznych uzasadniających takie zawężenie. Podkreślono, że rozszerzenie refundacji na pacjentki z pMMR umożliwiłoby stosowanie dostarlimabu w całej populacji badania, w której wykazano jego skuteczność, a pacjentki z pMMR stanowiły około 76% pacjentek. Ponadto,biorąc pod uwagę mocne strony badana RUBY oraz potencjalne różnice między cząsteczkami PD-L1 zapewnienie kolejnej opcji terapii w połączeniu z chemioterapią z dostarlimabem jest istotne z perspektywy korzyści dla pacjentek.
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko przedstawione w AWA. Należy podkreślić, iż przedmiotem wniosku refundacyjnego, a co za tym idzie analizy weryfikacyjnej, jest leczenie dostarlimabem w populacji pMMR/MSS, a nie w populacji ITT. Należy podkreślić, iż w ramach hipotezy określonej w badaniu RUBY formalnemu testowaniu poddano PFS w kohorcie dMMR/MSI-H oraz PFS i OS w populacji ogólnej. Wyniki analiz przeprowadzonych poza określonymi w pierwotnym projekcie badania mają charakter eksploracyjny i należy interpretować je z ostrożnością.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Prof. dr hab. n. med. Rafał Tarkowski

Plik PDF

Uwaga dot. wyników uzyskanych w badaniu RUBY
W uwadze wskazano, że populacja badania RUBY obejmowała zarówno pacjentki z dMMR, jak i z pMMR. Zwrócono uwagę, że obecnie refundacja dostarlimabu ogranicza się wyłącznie do chorych z dMMR, mimo braku jednoznacznych przesłanek klinicznych uzasadniających takie zawężenie. Podkreślono, że rozszerzenie refundacji na pacjentki z pMMR umożliwiłoby stosowanie dostarlimabu w całej populacji badania, w której wykazano jego skuteczność, a pacjentki z pMMR stanowiły około 76% pacjentek. Zapewnienie dostępu do tej terapii w skojarzeniu z chemioterapią również dla pacjentek z pMMR ma istotne znaczenie zarówno z perspektywy klinicznej, jak i z punktu widzenia realnych potrzeb chorych.
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko przedstawione w AWA. Należy podkreślić, iż przedmiotem wniosku refundacyjnego, a co za tym idzie analizy weryfikacyjnej, jest leczenie dostarlimabem w populacji pMMR/MSS, a nie w populacji ITT. Należy podkreślić, iż w ramach hipotezy określonej w badaniu RUBY formalnemu testowaniu poddano PFS w kohorcie dMMR/MSI-H oraz PFS i OS w populacji ogólnej. Wyniki analiz przeprowadzonych poza określonymi w pierwotnym projekcie badania mają charakter eksploracyjny i należy interpretować je z ostrożnością.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Izabela Chmielewska

Plik PDF

Uwaga rozpatrzona.
Uwaga ogólna:
Uwaga dotyczy zasadności refundacji wnioskowanej interwencji w przedmiotowym wskazaniu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Joanna Konarzewska-Król – Fundacja Onkologiczna Nadzieja

Plik PDF

Uwaga rozpatrzona.
Uwaga ogólna:
Uwaga dotyczy zasadności refundacji wnioskowanej interwencji w przedmiotowym wskazaniu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Damian Tworek

Plik PDF

Uwaga rozpatrzona.
Uwaga ogólna:
Uwaga dotyczy zasadności refundacji wnioskowanej interwencji w przedmiotowym wskazaniu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Katarzyna Galwas

Plik PDF

Uwaga rozpatrzona.
Uwaga ogólna:
W uwadze przedstawiono podsumowanie wyników dot. skuteczności i bezpieczeństwa adagrazybu oraz zasadność refundacji wnioskowanej interwencji.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Pola Król – Fundacja Życie z Rakiem

Plik PDF

Uwaga rozpatrzona.
Uwaga ogólna:
Uwaga dotyczy zasadności refundacji wnioskowanej interwencji w przedmiotowym wskazaniu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Aleksandra Rudnicka – Stowarzyszenie Onkologiczne SANITAS

Plik PDF

Uwaga rozpatrzona.
Uwaga ogólna:
W uwadze przedstawiono podsumowanie wyników dot. skuteczności i bezpieczeństwa adagrazybu oraz zasadność refundacji wnioskowanej interwencji.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Aleksandra Wilk

Plik PDF

Uwaga rozpatrzona.
Uwaga ogólna:
W uwagę opisano problem zdrowotny oraz zasadność refundacji wnioskowanej interwencji.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Joanna Konarzewska-Król, Fundacja Onkologiczna Nadzieja

Plik PDF

Uwagi ogólne, organizacje pacjenckie wyrażają poparcie dla refundacji wnioskowanej terapii.

Pola Król Fundacja Onkologiczna „Życie z rakiem”

Plik PDF

Agnieszka Chmielewska

Plik PDF

Uwagi ogólne, eksperci wyrażają poparcie dla refundacji wnioskowanej terapii, zwracając uwagę na jej skuteczność w leczeniu raka wątrobowokomórkowego.

dr n. med. Łukasz Hajac

Plik PDF

Aleksandra Rudnicka

Plik PDF

Formularz nie zawierał uwag.

Agata Nowicka

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze przedstawiono zasadność refundacji wnioskowanej interwencji w opinii Stowarzyszenia Walki z Rakiem Płuca (Oddział Szczecin).
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Tomasz Majrański

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze przedstawiono podsumowanie problemu decyzyjnego oraz zasadność refundacji w opinii autora.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Krzysztof Kornas

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze odniesiono się do oceny doboru komparatora przedstawionej w Analizie Weryfikacyjnej Agencji.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 2
W uwadze odniesiono się do oceny doboru komparatora przedstawionej w Analizie Weryfikacyjnej Agencji.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 3
W uwadze przedstawiono odpowiedź do oceny doboru techniki analitycznej w analizie ekonomicznej wnioskodawcy zawartej w Analizie Weryfikacyjnej Agencji.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.