Materiały 2025

Alina Pulcer, członek Stowarzyszenia Magnolia

Plik PDF

Uwaga ogólna.

Odniesiono się do objawów występujących u pacjentek z endometriozą. Wyrażono poparcie dla refundacji leku z uwagi na złagodzenie objawów choroby i dolegliwości bólowych.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Elżbieta Kozik – Ruch Onkologiczny PARS

Plik PDF

Uwaga ogólna.

Odniesiono się do epidemiologii endometriozy i wytycznych PTGiP. Wyrażono poparcie dla refundacji leku z uwagi na poprawę jakości życia chorych.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Tomasz Macioch – HealthQuest Sp. z o.o.

Plik PDF

Rozdz. 3.3, str.16; rozdz. 6.3, str. 36

Uwaga dotyczy komentarza analityków AOTMiT odnośnie do rozbieżności oszacowań populacji wnioskowanej przedstawionych przez Wnioskodawcę i eksperta klinicznego ankietowanego przez AOTMiT.

Wnioskodawca wskazuje, że szacunek eksperta klinicznego dt. liczby pacjentek kwalifikowanych do terapii Ryeqo w endometriozie wydaje się wielokrotnie zawyżony. W uzasadnieniu odniesiono się do danych rynkowych i zestawiono je z oszacowaniami eksperta. Ponadto porównano oszacowania z populacją pacjentek z mięśniakami macicy (szacunkowa liczba pacjentek otrzymujących to leczenie wynosi około 1370 pacjentów (dane NFZ DGL z kwietnia 2025), liczba ta jest ponad 2-krotnie niższa od minimalnej liczby pacjentów wskazanych we wniosku refundacyjnym dotyczącym leczenia mięśniaków macicy).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdz. 10, str. 83-84, rozdz. 5.2.1, str. 61, rozdz. 6.3.1, str.72

W uwadze odniesiono się do ograniczenia wskazanego przez analityków AOTMiT odnośnie do braku danych z badań klinicznych uzasadniających przyjęcie oszczędności w modelu AE i BIA wynikających z mniejszej liczby operacji.

Powtórzono argumenty przedstawione w AWA, że oszczędności wynikają wprost z czasu terapii agonistami GnRH, który jest ograniczony do 6 miesięcy oraz Ryeqo – brak ograniczenia. Podkreślono, że efekty farmakoterapii agonistami GnRH nie utrzymują się po przerwaniu leczenia, stąd ograniczenie czasu terapii agonistami GnRH skutkuje koniecznością wdrożenia innych metod terapii, w tym leczenia chirurgicznego.

Analitycy AOTMiT pragną zauważyć, że wytyczne PTGiP z 2024 r. wskazują, że terapia endometriozy powinna być oparta na długofalowym planie z maksymalizacją leczenia farmakologicznego oraz minimalną liczbą zabiegów chirurgicznych. Po niepowodzeniu leczenia drugiej linii (w tym antagonistami GnRH) zalecają inne leki o dowiedzionej skuteczności w badaniach klinicznych (inhibitory aromatazy, wkładka wewnątrzmaciczna z lewonorgestrelem). Należy też zauważyć, że wskazanie wnioskowane obejmuje pacjentki także po leczeniu chirurgicznym. W związku z powyższym zdaniem analityków Agencji, założenie o redukcji liczby operacji, bez wskazania dowodów potwierdzających to założenie, pozostaje wątpliwe.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdz. 5.2, str. 61, rozdz. 5.3, str. 66

Uwaga dotyczy ograniczenia wskazanego przez analityków AOTMiT odnośnie do niepewności wnioskowania o długoterminowych efektach terapii Ryeqo.

W uwadze przywołano przykład dienogestu, który również jest stosowany bez ograniczenia czasowego, pomimo dowodów z badania klinicznego o okresie obserwacji 18 miesięcy). Zwrócono też ponownie uwagę na brak takiego ograniczenia dla Ryeqo.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdz. 5.2, str. 60

Uwaga dotyczy wątpliwości analityków w kwestii prawidłowości metodyki przeglądu systematycznego użyteczności stanów zdrowia, który został przeprowadzony w jednej bazie informacji medycznej Medline (PubMed).

Podkreślono, że zgodnie z wytycznymi HTA AOTMiT 2016 „Systematyczny przegląd w tym zakresie powinien obejmować zdefiniowanie kryteriów włączenia i wyłączenia publikacji oraz przeszukanie przynajmniej jednej bazy informacji medycznej spośród MEDLINE i EMBASE.”

Zdaniem analityków AOTMiT z uwagi na brak danych dla dekrementów użyteczności oszacowanych za pomocą metod pośrednich w przypadku powikłań po zabiegach chirurgicznych, przegląd powinien być przeprowadzony także w bazie EMBASE.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdz. 6.3.1, str. 72

Uwaga dotyczy ograniczenia wskazanego przez analityków AOTMiT odnośnie do braku uwzględnienia w oszacowaniach populacji pacjentek po leczeniu chirurgicznym.

Podkreślono, że oszacowanie populacji w oparciu o liczebność pacjentów stosujących preparaty PP i PEP uwzględnia również pacjentów po leczeniu chirurgicznym. Analitycy AOTMiT zgadzają się z powyższym.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Magdalena Kardynał, Fundacja OmeaLife

Plik PDF

Uwaga ogólna.

Odniesiono się do potrzeby zapewnienia szerokiego spektrum dostępnych opcji terapeutycznych w endometriozie. Przywołano wyniki badań dla ocenianej technologii i wytyczne kliniczne. Wyrażono także poparcie dla refundacji leku.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

prof. dr hab. n. med. Krzysztof Jamroziak hematolog, specjalista chorób wewnętrznych

Plik PDF

Eksperci zwracają szczególną uwagę na potrzebę kliniczną refundacji skutecznych leków od 3-4 linii leczenia opornego/progresywnego szpiczaka plazmocytowego, wskazując wnioskowaną technologię jako najszybszą i najskuteczniejszą.
Uwagi nie wypływają na wnioskowanie z AWA.

dr n. med. Agata Tyczyńska specjalista onkologii klinicznej i hematologii

Plik PDF

prof. dr hab. n. med. Artur Jurczyszyn hematolog, specjalista chorób wewnętrznych

Plik PDF

Łukasz Rokicki Prezes Zarządu Fundacji Carita

Plik PDF

Przedstawione uwagi są stanowiskami organizacji pacjenckich/pacjentów popierającymi refundację ocenianej technologii, zwracają szczególną uwagę na jej korzystne efekty, jednak nie odnoszą się do treści samej analizy weryfikacyjnej.
Uwagi nie wypływają na wnioskowanie z AWA.

Joanna Konarzewska-Król Dyrektorka Fundacji Onkologicznej Nadzieja

Plik PDF

Pola Król Prezeska Życie z Rakiem - Fundacja Onkologiczna

Plik PDF

Anna Leoniuk

Plik PDF

Anna Kupiecka Prezeska Fundacja OnkoCafe

Plik PDF

Piotr Miazga Gilead Sciences Poland Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga nr 1
Rozdz. 4.1.3.2, str. 38, Rozdz. 4.1.4, str. 39, Rozdz. 10 str. 85

Wnioskodawca podtrzymuje stanowisko, że metaanaliza badań zgodnych z populacją docelową objętą wnioskiem o refundację w pełny i wyczerpujący sposób przedstawia oczekiwane efekty kliniczne możliwe do uzyskania w populacji docelowej i stanowi odpowiednią podstawę do wnioskowania o efektywności klinicznej i kosztowej terapii sacytuzumabem gowitekanem.

Agencja podtrzymuje swoje stanowisko, że wnioski oparte o badanie rejestracyjne TROPiCS-02 są najbardziej adekwatne dla podejmowania decyzji w zakresie refundowania wnioskowanego leku w polskiej populacji. Należy zaznaczyć, że różnicę odnotowano nie tylko w zakresie rasy pacjentów, ale również w zakresie komparatora – ramię chemioterapii w badaniu rejestracyjnym bardziej odpowiada praktyce klinicznej w Polsce.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Agnieszka Magdalena Tomaszewska

Plik PDF

Podsumowano główne wyniki z badań dla produktu leczniczego Breyanzi (TRANSFORM, TRANSCEND) oraz rejestru RWE (Call TherapyConsortium).
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Pola Barbara Król

Plik PDF

Fundacja Życie z Rakiem zwraca uwagę, na pacjentów z nawracającą lub oporną postacią DLBCL, PMBCL i FL3B, u których nowoczesną opcją terapeutyczną może być terapia liso-cel.
Wskazano, że terapia może prowadzić do całkowitej remisji u znacznego odsetka pacjentów a czas przeżycia bez progresji jest istotnie wydłużony. Dodatkowo liso-cel charakteryzuje się korzystnym profilem bezpieczeństwa.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Anna Kupiecka

Plik PDF

Fundacja OnkoCafe – Razem Lepiej zwraca uwagę, na pacjentów z nawracającą lub oporną postacią DLBCL, PMBCL i FL3B, u których nowoczesną opcją terapeutyczną może być terapia liso-cel.
Dodatkowo podsumowano wyniki z badań klinicznych (TRANSFORM, TRANSCEND, PILOT) dotyczących zastosowania terapii liso-cel.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Piotr Miazga

Plik PDF

Firma Gilead odniosła się do specyfiki i charakterystyki pacjentów z DLBCL opornych na pierwszą linię leczenia lub z szybkim nawrotem, niekwalifikujących się do autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych szpiku (2l TEN).
Dodatkowo w uwagach, wskazano na dwie terapie refundowane w programie lekowym B.12.FM: tafasymab dodany do lenalidominu oraz polatuzumab wedotyny stosowany wraz z bendamustyną i rutyksymabem. Należy podkreślić, że w AWA dla produktu Breyanzi w rozdziale „3.6 Technologie alternatywne wskazane przez wnioskodawcę”, analitycy potwierdzili schematy leczenia oparte na polatuzumabie i tafasytamabie jako stosowane 2. lub kolejnych linii leczenia DLBCL, HGBCL, PMBCL, u pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepu auto-HSCT.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Joanna Magdalena Konarzewska-Król

Plik PDF

Fundacja Onkologiczna Nadzieja zwraca uwagę, na pacjentów z nawracającą lub oporną postacią DLBCL, PMBCL i FL3B, u których nowoczesną opcją terapeutyczną może być terapia liso-cel.
Dodatkowo podkreślono korzystny profil bezpieczeństwa terapii liso-cel w porównaniu do innych CAR-T.
Uwaga nie wpływa na wnioskowani

Tomasz Krzysztof Sacha

Plik PDF

Podsumowano główne wyniki z badań dla produktu leczniczego Breyanzi (TRANSFORM, TRANSCEND) oraz danych z rejestru RWE.
Dodatkowo, podkreślono rekomendacje NCCN odnoszące się do zastosowania produktu Breyanzi.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Bartłomiej Kuszczak

Plik PDF

Brak uwag.

Aleksandra Helena Rudnicka

Plik PDF

Stowarzyszenie Onkologiczne SANITAS podkreśla korzystny profil bezpieczeństwa terapii liso-cel w porównaniu do innych CAR-T.
Produkt Breyanzi jest zalecany jako rekomendowana opcja przez NCCN, DGHO i EBMT.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Sławomir Rynkiewicz

Plik PDF

Uwaga nr 1 W uwadze wskazano, że chorzy na NDRP z mutacją EGFR nie odnoszą korzyści z konsolidującego leczenia durwalumabem, a skuteczniejszą i uzasadnioną opcją, popartą badaniem LAURA, jest stosowanie ozymertynibu. Podkreślono, że refundacja tej terapii dotyczyłaby niewielkiej, ale istotnej klinicznie grupy chorych i odpowiadała aktualnym standardom międzynarodowym.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Aleksandra Wilk

Plik PDF

Uwaga nr 1 Sekcja Raka Płuca w Fundacji „To się leczy” wskazuje, że pacjenci z niedrobnokomórkowym rakiem płuca w III stadium z mutacją EGFR, narażeni na agresywny przebieg choroby i przerzuty do OUN, nadal nie mają dostępu do skutecznej terapii celowanej. Podkreślono, że ozymertynib, stosowany jako leczenie konsolidujące, może istotnie wydłużyć czas wolny od progresji i poprawić rokowania, dając chorym realną szansę na powrót do normalnego życia.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Krzysztof Kornas

Plik PDF

Uwaga nr 1 W uwadze odniesiono się do obliczeń własnych przeprowadzonych przez Agencję. Należy zauważyć, że oszacowania nieuwzględniające kolejnych linii leczenia zostały przeprowadzone w ramach analizy wrażliwości, której celem – zgodnie z jej definicją – jest ocena wpływu zmienności poszczególnych założeń modelu na końcowe wyniki analizy
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Krzysztof Adamcewicz Roche Polska sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga 1
Dotyczy obliczeń własnych Agencji, w których udziały pacjentów stosujących EKU i RAW oparto o dane NFZ; w obliczeniach własnych wykorzystano dane za 2024 rok. Uwaga częściowo zasadna. Po otrzymaniu uwagi wnioskodawcy analitycy pozyskali dane za pierwszy kwartał 2025 roku. Wskazują one na blisko 20% udział ekulizumabu. Analitycy Agencji zgadzają się, że można oczekiwać spadku udziału ekulizumabu w przyszłości. Należy jednak zaznaczyć, że przedstawiony scenariusz był jednym z wariantów obliczeń własnych, w drugim udziały przyjęto zgodnie z propozycją wnioskodawcy.

Uwaga 2
Dotyczy finansowania leku Piasky w innych krajach. Wnioskodawca uzupełnił informacje z wniosku refundacyjnego, zgodnie z którą aktualnie lek jest refundowany, nie w 2 a 4 krajach UE i EFTA.

Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

prof. dr hab. n. med. Marlena Broncel
Klinika Chorób Wewnętrznych i Farmakologii Klinicznej Uniwesytet Medyczny w Łodzi

Plik PDF

Uwaga nr 1
Dotyczy informacji zawartej na stronie 23 AWA – Problem zdrowotny E78.0 – Hipercholesterolemia.
Odniesiono się do wielkości populacji chorych z HeFH w kontekście najbardziej wiarygodnych danych dla tego wskazania w populacji polskiej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 2
Dotyczy informacji zawartej na stronie 129 AWA - 7.
Uwagi do zapisów programu lekowego. Ekspert odnosi się do zasadności zmiany kryterium kwalifikacji z potwierdzonej HeFH>8 pkt na prawdopodobną lub pewną >6 pkt i obniżenie progowego stężenia LDL-C >100 mg/dl do >70mg/d.
Ponadto zwraca uwagę na konieczność podjęcia dyskusji nad wprowadzeniem diagnostyki genetycznej w kierunku FH. Obecnie z uwagi na brak laboratoriów z odpowiednim zapleczem diagnostycznym wprowadzenie wymogu testowania może istotnie ograniczyć dostąp do leczenia w ramach programu lekowego B.101 chorym z HeFH. Zwrócono także uwagę na fakt, iż u pewnego odsetka pacjentów z pewną diagnozą HeFH test genetyczny może dać wynik ujemny, co może być związane ze zmiennością genetyczna choroby oraz niską czułością/swoistością wykonywanej diagnostyki.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 3
Dotyczy kwalifikacji pacjentów pediatrycznych do programu B.101 (strona 130 AWA - AWA - 7.
Uwagi do zapisów programu lekowego. Zwrócono uwagę, iż zgodnie z wytycznymi rekomendowane jest dodanie inhibitora PCSK9, jeśli po około 4–6 tygodniach maksymalnej tolerowanej dawki statyny ± ezetymibu nie osiągnięto docelowego LDL-C. U dzieci z FH bez innych obciążeń docelowe LDL-C rzędu 3,5 mmol/l (~135 mg/dl) jest uznawane za właściwe, natomiast przy wysokim ryzyku (np. dodatni wywiad rodzinny przedwczesnej ChNS, współistniejące czynniki ryzyka) niektórzy eksperci rekomendują dążenie nawet do < 100 mg/dl (2,6 mmol/l).
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 4 Dotyczy Uwag dodatkowych przedstawionych na stronie 149 AWA - 7. Uwagi do zapisów programu lekowego.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Sławomir Rynkiewicz

Plik PDF

Uwaga nr 1: „Rozdz. 3.6, str. 32 – komentarz analityków Agencji pod tabelą.”
W AWA wskazano, iż wybór BSC, jako komparatora dokonany przez Wnioskodawcę jest prawidłowy.
Agencja przyjmuje argumenty Wnioskodawcy. Należy zaznaczyć, iż w praktyce klinicznej u części pacjentów będzie podejmowana terapia dodatkowymi technologiami lekowymi oraz wykonywane będą procedury medyczne wskazywane przez ankietowanego eksperta klinicznego oraz wymieniane w odnalezionych wytycznych klinicznych.
Biorąc pod uwagę powyższe Agencja podtrzymuje stanowisko, że przyjęte składowe BSC mogą nie być właściwie dostosowane z uwagi na uwzględnienie w ramach BSC technologii lekowych, których udokumentowany brak skuteczności stanowi jedno z kryteriów kwalifikacji do programu lekowego.
Uwaga nr 2: „Rozdz. 4.3, główne ograniczenia – str. 60”
Uwaga niezasadna.
Populację docelową definiują zapisy uzgodnionego programu lekowego. Populacja docelowa wskazana we wniosku refundacyjnym dla wnioskowanego programu lekowego jest zawężona w stosunku do wskazania rejestracyjnego produktu leczniczego Livmarli.
Brak jest dowodów najwyżej wiarygodności/jakości dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa maraliksybatu u pacjentów w wieku 6-12 mies. i powyżej 18 roku życia.
Uwaga nr: „Rozdział 11 str. 94”
Uwzględniając argumenty Wnioskodawcy Agencja podtrzymuje stanowisko i zaznacza, iż istnieje niepewność w stosunku do rzeczywistej średniej długości terapii za pomocą maraliksybatu.

Iga Rawicka
Prezes
Fundacji
EuropaColon Polska

Plik PDF

Stanowisko przedstawiciela fundacji wspierającej środowisko pacjentów
W ramach uwag do AWA zgłoszona została potrzeba refundacji leku Enhertu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Magdalena Cysewska
¬Amgen Biotechnologia sp. zo.o

Plik PDF

Uwaga nr 1 Dotyczy nieaktualnych cen produktu leczniczego.
Uwzględniono zgodnie z treścią Uwagi.

Uwaga nr 2
Dotyczy braku różnicowania inklisiranu i pozycjonowania ww. leku na tym samym poziomie terapeutycznym co ewolokumab u pacjentów bardzo wysokiego ryzyka sercowo-naczyniowego.
Zgodnie z zapisami obecnego programu lejkowego inklisiran stanowi obok ewolokumabu i alirokumabu opcje terapeutyczną zarówno w populacji chorych z hipercholesterolemią heterozygotyczną jak i chorych bardzo wysokiego ryzyka sercowo-naczyniowego. Wskazania rejestracyjne dla produktu leczniczego Leqvio (inklisiran) obejmują stosownie leku: u osób dorosłych z pierwotną hipercholesterolemią (heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną i hipercholesterolemią wielogenową) lub dyslipidemią mieszaną, jako uzupełnienie diety:
- w skojarzeniu ze statyną lub statyną wraz z innymi lekami zmniejszającymi stężenie lipidów u pacjentów, u których nie można osiągnąć stężenia LDL-C będącego celem terapii w wyniku stosowania maksymalnej tolerowanej dawki satyny
lub
- samodzielnie bądź w skojarzeniu z innymi lekami zmniejszającymi stężenie lipidów u pacjentów nietolerujących statyn lub u pacjentów, u których stosowanie statyn jest przeciwwskazane, a więc wskazania restrykcyjne są znacznie szersze niż wskazuje wnioskodawca w treści Uwag.
Agencja odniosła się do poziomu dowodów określonych w rekomendacjach klinicznych.
Biorąc pod uwagę powyższe oraz aktualną praktykę kliniczną wynikającą zapisów Programu lekowego B.101 Agencja ma obowiązek przedstawić wszystkie dostępne opcje terapeutyczne stasowane w praktyce klinicznej.
Należy nadmienić, iż równolegle do wniosku refundacyjnego leku Repatha procedowany jest także wniosek refundacyjny dla leku Leqvio.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 3
Dotyczy Uwagi Agencji dotyczącej niedoszacowania populacji docelowej i przyjętej kwalifikowalności do proponowanego programu lekowego. Agencja ma obowiązek odnieść się do szacunków i założeń przedstawionych w analizach HTA Wnioskodawcy.
Równocześnie Agencja przychyla się do ograniczeń przedstawionych w przedłożonych analizach HTA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

prof. dr hab. n. med. Marlena Broncel
Klinika Chorób Wewnętrznych i Farmakologii Klinicznej Uniwesytet Medyczny w Łodzi

Plik PDF

Uwaga nr 1
Dotyczy konieczności zmiany poziomu progowej wartości LDL-C w populacji chorych z HeFH (obecnie LDL-C>100 mg/dl).
Zwrócono uwagę iż, utrzymanie obecnego progu może stanowić pewne niekonsekwencje przy jednoczesnym obniżeniu LDL>55 mg/dl dla chorych z bardzo wysokim ryzkiem sercowo-naczyniowym. Postępowanie zgodnie z aktualnymi wytycznymi wskazuje na konieczność obniżenia wartości progowej LDL-C> 70 mg/dl.
Ponadto w Uwadze poruszono kwestie dostępności terapii inhibitorami PCSK9 dla pacjentów po OZW (rozszerzenie populacji) oraz pacjentów z przebytym zawałem serca (do dwóch lat). W opinii eksperta rozszerzenie ww. kryteriów może przynieść istotną korzyść kliniczną.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

prof. dr hab. n. med. Krystian Wita
I Katedra i Klinika Kardiologii Śląski Uniwersytet Medyczny w Katowicach

Plik PDF

Uwaga nr 1
Dotyczy danych zawartych w tabeli nr 5 (Tabela 5. Podsumowanie opinii eksperckich w zakresie liczebności populacji wnioskowanej) – liczba nowych zawałów serca rocznie. Zgłoszono potencjalnie niewłaściwą liczbę nowych zawałów.
W ww. tabeli zostały zebrane dane odnośnie liczebności populacji wnioskowanej w ramach proponowanego programu lekowego B.101 pozyskane w przesłanych opiniach eksperckich. Agencja, zgodnie z Ustawą o Refundacji jest zobowiązana do zasięgnięcia opinii ekspertów w ramach prowadzonego procesu decyzyjnego. Przedstawione opinie ekspertów klinicznych mogą stanowić alternatywne źródło informacji i nie podlegają korekcie przez AOTMiT.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Anna Kupiecka

Plik PDF

Uwaga 1.
Fundacja OnkoCafe – Razem Lepiej zwraca uwagę na potrzebę zapewnienia pacjentkom dostępu do nowoczesnych terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Anna Sakowicz

Plik PDF

Uwaga 1.
Stowarzyszenie Eurydyki podkreśla niezaspokojoną potrzebę dostępu do nowoczesnego leczenia, jakim jest immunoterapia pembrolizumabem.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Lubomir Bodnar

Plik PDF

Uwaga 1
Ekspert sugeruje, że liczba pacjentów kwalifikujących się do leczenia pembrolizumabem (1300) wskazana przez prof. M. Bidzinskiego jest zawyżona. Zdaniem eksperta właściwa wartości to 250 – 350.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Magdelena Monika Kardynał

Plik PDF

Uwaga 1
Fundacja OmeaLife popiera udostępnienie terapii pembrolizumabem pacjentkom z miejscowo zaawansowanym rakiem szyjki macicy w stopniu III-IVA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Ewelina Lech

Plik PDF

Uwaga 1
Wnioskodawca powołał się na raport EMA, według którego dodanie pembrolizumabu do radiochemioterapii wykazało korzyści w całej podgrupie pacjentek w stopniach zaawansowania III-IVA. W raporcie wskazano, że zawężenie wskazań rejestracyjnych pembrolizumabu w stosunku do populacji badania KEYNOTE-A18 jest uzasadnione ze względu na mniejsze korzyści w początkowych stadiach choroby w porównaniu do stadiów bardziej zaawansowanych.
Ponadto w raporcie zwrócono uwagę że różnice w wynikach dla podpopulacji pacjentek rasy białej w stosunku do całej populacji badanej mogą wynikać z różnic w zaawansowaniu choroby. Przykładowo, 60% pacjentów rasy białej miało chorobę w stopniu IB2-IIB z zajęciem węzłów chłonnych, podczas gdy 70% pacjentek innych ras miało chorobę w stopniu III-IVA.
Należy podkreślić, że wnioskodawca nie przedstawił danych dla pacjentek w stopniu zaawansowania III-IVA w podziale między innymi na ECOG, wieku powyżej 65 lat i rasę, pozwoliłoby to na zmniejszenie niepewności związanej interpretacją wyników analizy klinicznej i ekonomicznej.
Uwaga 2
Wnioskodawca wskazuje, że liczba pacjentów kwalifikujących się do leczenia pembrolizumabem wskazana przez prof. M. Bidzińskiego jest zawyżona, w porównaniu do oszacowań przedstawionych w analizie wpływu na budżet (336 vs 1130).
Wnioskodawca podkreśla, że oszacowania eksperta nie uwzględniają kryteriów włączenia do wnioskowanego programu lekowego.
Uwaga 3
Wnioskodawca wskazuje, że analiza Courtney 2025 dotyczyła oceny efektywności kosztowej zastosowania pembrolizumab w chemioratioterapią oraz samej chemioradioterapii w leczeniu pierwszego rzutu nowo zdiagnozowanego, miejscowo zaawansowanego raka szyjki macicy (IB2 – IVA wg FIGO 2014), czyli całej populacji badania KEYNOTE-A18 a nie jak w analizie ekonomicznej wnioskodawcy, gdzie analizowano III-IVA wg FIGO 2014. wnioskodawca słusznie zwrócił uwagę, że różnica w efekcie klinicznym dla tych populacji miała wpływ na różnice QALY pomiędzy analizą Courtney 2025 a analizą ekonomiczną wnioskodawcy.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Magdalena Kardynał

Plik PDF

Uwaga ogólna
W komentarzu podkreślono, że nowotwory ginekologiczne są nadal wyzwaniem, mimo pojawienia się w ostatnich latach działań, mających na celu poprawię stanu zdrowia kobiet.
Przytoczono dane epidemiologiczne dot. raka endometrium w Polsce oraz zaznaczono, że profilaktyka, wczesne rozpoznanie i dostęp do zaawansowanych terapii powinny być priorytetem.
W imieniu Fundacji OmeaLife wyrażono poparcie dla rozszerzenia programu lekowego B.148 o kolejne opcje leczenia systemowego.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozpatrzone

Elżbieta Kozik

Plik PDF

Uwaga ogólna
W komentarzu podkreślono, że rak endometrium stanowi jeden z najczęstszych nowotworów u kobiet w Polsce, jednocześnie przywołując dane epidemiologiczne KRN.
Zaznaczono m.in., że ok. 15-20% pacjentek jest diagnozowanych w zaawansowanym stadium choroby.
W imieniu Stowarzyszenia Ruchu Onkologicznego PARS wskazano na zasadność zapewnienia dostępu do ocenianej terapii w I linii leczenia, również dla pacjentek z rakiem endometrium, niezależnie od statusu MMR.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozpatrzone

Lucyna Jaworska-Wojtas

Plik PDF

Uwaga ogólna
W komentarzu podkreślono, że rak endometrium to jeden z najczęściej występujących nowotworów kobiecych oraz fakt, że Polska jest jednym z nielicznych państw europejskich, które zmaga się z rosnąca liczbą zachorowań i zgonów na ten nowotwór.
Wskazano również, że pembrolizumab znajduje się wśród leków, które wykazały się skutecznością w leczeniu raka endometrium i obecnie posiada rejestrację umożliwiającą włączenie tej terapii w ramach I linii leczenia.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozpatrzone

Pozostałe uwagi

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Nie rozpatrzono

Włodzimierz Sawicki

Plik PDF

Uwaga stanowi ogólny opis problematyki immunoterapii w leczeniu raka endometrium z punktu widzenia klinicysty i wyniki badania DUO-E.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Dagmara Klasa-Mazurkiewicz

Plik PDF

Uwaga stanowi wskazanie na niezaspokojoną potrzebę w leczeniu pacjentek z rakiem endometrium i wyniki badania DUO-E.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Joanna Konarzewska-Król

Plik PDF

Uwaga stanowi wskazanie na niezaspokojoną potrzebę w leczeniu pacjentek z rakiem endometrium i wyniki badania DUO-E.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Beata Maćkowiak-Maciejczyk

Plik PDF

Uwaga stanowi wskazanie na niezaspokojoną potrzebę w leczeniu pacjentek z rakiem endometrium i wyniki badania DUO-E. Zwrócono uwagę na nierówny dostęp pacjentów do terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Krzysztof Kornas (AstraZeneca AB)

Plik PDF

Uwaga 1
Uwaga dotycząca uzasadnienia dla przyjęcia wyników dla łącznej populacji pacjentek (dMMR i pMMR)
Agencja podtrzymuje stanowisko, że prezentacja wyników w AE odnosząca się do łącznej populacji utrudnia formułowanie wniosków dotyczących efektywności kosztowej w wybranej populacji, takie podejście nadal stanowi ograniczenie analizy, w szczególności z perspektywy decydenta.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 2
Uwaga przedstawiająca uzasadnienie od odstąpienia przeprowadzenia pełnej analizy inkrementalnej. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko, że taka analiza mogła zostać przeprowadzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 3
Uwaga dotycząca oceny Agencji odnoszącej się do przeprowadzenia dodatkowych obliczeń wnioskodawcy w ramach uzupełnienia wymagań minimalnych.
W przypadku populacji pMMR koszty durwalumabu są wyższe od kosztów pembrolizumabu zarówno w przypadku obliczeń Agencji jak i wnioskodawcy.
W przypadku populacji dMMR, w obliczeniach Agencji najniższe koszty leczenia wykazano w przypadku dostarlimabu, a najwyższe w przypadku pembrolizumabu. W obliczeniach wnioskodawcy, w zależności od przejętej metodyki, najdroższą opcją stanowi durwalumab (a najtańszą pembrolizumab) lub pembrolizumab (a najtańszą dostarlimab).
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 4
Uwaga dotycząca przyjęcia udziału chorych w populacji dMMR na poziomie 43%. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko o wpływie wartosci tego parametru na efektywność kosztową ocenianych terapii, na co wskazuje analiza wrażliwości wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Anna Radziwilska-Muc – Novartis Poland Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga nr 1: Uwaga dotyczy porównania wnioskowanej interwencji z tamoksyfenem. We wniesionej uwadze przedstawiono m.in. wyniki z publikacji Lüftner 2025, które opisane zostały w Rozdz. 4.2.2.1. AWA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 2: Uwaga dotyczy formy publikacji wyników badania NATALEE.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 3: Uwaga dotyczy wyników opublikowanych w ramach doniesienia konferencyjnego Fashing 2024 i możliwości ich weryfikacji w AKL. Agencja akceptuje wyjaśnienie przedstawione w treści uwagi.
Komentarz Analityków i uwaga nie wpływają na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 4: Uwaga odnosi się do przeżycia całkowitego pacjentów leczonych rybocyklibem i inhibitorem aromatazy w ramach terapii adiuwantowej.
Agencja podtrzymuje stanowisko wskazane w AWA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 5: Uwaga dotyczy dostępu do publikacji pełnotekstowej Ergun 2023. Agencja przyjmuje argument przedstawiony w treści uwagi.
Komentarz Analityków i uwaga nie wpływają na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 6:: Uwaga odnosi się do analizy statystycznej dla jakości życia pacjentów ocenianej w ramach badania NATALEE. Agencja podtrzymuje stanowisko wskazane w AWA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Joanna Kufel-Grabowska

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do skuteczności inhibitorów CDK4/6, wielkości populacji oraz korzyści wynikających z leczenia rybocyklibem w leczeniu uzupełniającym raka piersi.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Magdalena Kardynał – Fundacja OmeaLife

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do znaczenia refundacji rybocyklibu dla pacjentów chorujących na wczesnego raka piersi.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Adam Torbicki

Plik PDF

Uwaga 1
Ekspert ocenił, że analiza AOTMiT dotycząca leku Winrevair została przygotowana rzetelnie i kompletnie, bez zastrzeżeń co do jej treści i zgodności z dokumentacją rejestracyjną.
Uwaga 2 oraz 3
Ekspert zwraca uwagę, że analiza AOTMiT nie uwzględnia najnowszych wyników badania ZENITH, opublikowanego 31 marca 2025 r. w New England Journal of Medicine, które wykazało wysoką skuteczność sotaterceptu u pacjentów z zaawansowanym PAH (w klasie III i IV WHO). Ekspert podkreśla, że pominięcie tych danych w analizie może prowadzić do niedoszacowania potencjalnych korzyści leku, szczególnie w odniesieniu do najciężej chorych pacjentów, i sugeruje rozważenie rozszerzenia programu lekowego o pacjentów w IV klasie czynnościowej. Analitycy Agencji podkreślają, iż sotatercept zgodnie z wnioskiem refundacyjnym miałby być stosowany jako terapia dodana do optymalnego leczenia podstawowego (do terapii dwu- lub trójlekowej u pacjentów w II i III klasie WHO FC), jeśli dotychczasowe leczenie jest nieskuteczne lub źle tolerowane jednym ze schematów lekowych przewidzianych do stosowania w terapii skojarzonej dwu- lub trójlekowej.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.

Rozpatrzone

Agnieszka Woźniak

Plik PDF

Uwaga 1
Przedstawiciel firmy MSD podkreśla, że sotatercept uzupełnia dotychczasowe leczenie PAH, działając na inne mechanizmy choroby i oferując możliwość terapii cztero- lub trójlekowej, co może poprawić rokowanie i przeżycie pacjentów.
Uwaga 2
Przedstawiciel firmy MSD zaznacza, że sotatercept nie ma zastępować innych terapii, lecz ma być stosowany jako kolejna opcja u pacjentów w II i III klasie WHO po niepowodzeniu lub nietolerancji dotychczasowego leczenia.
Uwaga 3
Przedstawiciel firmy MSD podkreśla, że zarówno w badaniach PULSAR, jak i STELLAR większość pacjentów otrzymywała leczenie zgodne z praktyką kliniczną i planowanym programem lekowym, a odsetek pacjentów na monoterapii w badaniu STELLAR był znikomy (4%), co nie podważa zasadności wyników dla populacji docelowej programu.
Uwaga 4
Przedstawiciel firmy MSD wskazuje, że w zaktualizowanej analizie klinicznej uwzględniono nowe dane, w tym długoterminowe wyniki badań ZENITH i SOTERIA oraz czeską rekomendację SUKL, które potwierdzają trwałą skuteczność, bezpieczeństwo i unikalny mechanizm działania sotaterceptu, odpowiadający na niezaspokojone potrzeby terapeutyczne pacjentów z PAH.
Uwaga 5
Przedstawiciel firmy MSD zaznacza, że model oparto pierwotnie na 24-tygodniowych danych z badania STELLAR, wykorzystując metodę LOCF z braku dłuższych obserwacji, jednak obecnie dostępne wyniki badania SOTERIA potwierdzają długoterminową skuteczność sotaterceptu. Podkreśla, że uwzględnienie tych nowych danych w zaktualizowanej analizie eliminuje wcześniejsze ograniczenie związane z krótkim horyzontem czasowym modelu.
Uwaga 6
W uwadze do AWA wskazano, że ze względu na brak krajowych danych epidemiologicznych, część parametrów kosztowych oparto na ocenach eksperckich, co może wprowadzać niepewność oszacowań.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie

Rozpatrzone

Małgorzata Piekarska

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze do AWA wskazano, że choć dostępne terapie w leczeniu PAH są skuteczne i przedłużają życie, ich stosowanie wiąże się z poważnymi skutkami ubocznymi i ogromnym obciążeniem fizycznym oraz psychicznym dla pacjentów. Podkreślono, że nowy lek mógłby znacząco poprawić jakość życia chorych, umożliwiając im powrót do pracy i większą samodzielność.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Rozpatrzone

Agnieszka Wołczenko

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze do AWA Ogólnopolskie Stowarzyszenie Pacjentów „EcoSerce” wyraziło poparcie dla refundacji leku sotatercept, podkreślając jego innowacyjność i potencjał do zatrzymania postępu choroby. Zaznaczono, że lek ten może znacząco poprawić jakość życia pacjentów i stanowić przełom w leczeniu nadciśnienia płucnego.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Rozpatrzone