Materiały 2026

Katarzyna Linda-Ciosek Sanofi sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga 1: Dotyczy definicji populacji docelowej
Analitycy Agencji przyjmują stanowisko wnioskodawcy, który podkreśla, że zakres analiz HTA został określony z uwzględnieniem aktualnej sytuacji refundacyjnej produktu leczniczego Suliqua a wskazanie refundacyjne określa docelowy zakres finansowania technologii ze środków publicznych, tj. leczenie cukrzycy typu 2, zgodnie ze wskazaniem rejestracyjnym produktu. Niemniej trzeba zaznaczyć, że we wniosku refundacyjnym pojawiło się literalne sformułowanie „leczenie cukrzycy typu 2” bez ww. wspomnianej informacji dot. zgodności ze wskazaniem rejestracyjnym produktu (leczenie dorosłych pacjentów z niedostatecznie kontrolowaną cukrzycą typu 2), co może wprowadzać w błąd.
Uwaga 2: Dotyczy założenia w podstawowej wersji oszacowań obecności Suliqua na liście refundacyjnej D2 Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko przedstawione w AWA. Decyzja o umieszczeniu leku na liście refundacyjnej D2 jest każdorazowo oddzielną od decyzji o objęciu refundacją, a wariant uwzględniający bezpłatne wydawanie leku osobom powyżej 65 roku życia powinien stanowić wariant analizy wrażliwości. Uwaga ostatecznie nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
Uwaga 3: Dotyczy uwzględnienia w analizie parametrów zaczerpniętych z BIA Suliqua 2022 Analitycy Agencji przyjmują wyjaśnienia wnioskodawcy. Uwaga ostatecznie nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
Uwaga 4: Dotyczy obliczeń własnych Agencji
Analitycy Agencji przyjmują wyjaśnienia wnioskodawcy i zgadzają się, że z uwagi na wielokrotnie wyższą liczebność populacji docelowej wskazaną przez ankietowanego eksperta klinicznego uzyskane z uwzględnieniem tej liczby wyniki należy traktować z ostrożnością, jako wariant poszerzonej analizy wrażliwości.
Uwaga ostatecznie nie wpływa na wnioskowanie w AWA.

dr hab. n. med. Mariusz Julian Dąbrowski – diabetolog

Plik PDF

Ekspert pozytywnie ocenia zasadność rozszerzenia obecnie obowiązujących, restrykcyjnych kryteriów refundacyjnych dla produktu Suliqua, jednocześnie wskazując, że zakres rozszerzenia proponowany przez wnioskodawcę może być zbyt szeroki i wymagać dalszego doprecyzowania. Postuluje kwalifikowanie do terapii Suliqua pacjentów z HbA1c ≥ 7,5% leczonych co najmniej dwoma lekami przeciwcukrzycowymi, przy uwzględnieniu wszystkich klas leków doustnych, agonistów GLP-1/GIP-GLP-1 oraz różnych schematów insulinoterapii. Dodatkowo proponuje możliwość refundacji u chorych wymagających uproszczenia złożonej insulinoterapii (MDI) oraz złagodzenie kryterium BMI do ≥25 lub ≥27 kg/m2, wskazując na szerszy zakres BMI stosowany w badaniach klinicznych.
Ekspert wskazuje, że mimo ograniczeń dowodów klinicznych wyniki badań jednolicie przemawiają za korzyściami stosowania Suliqua (większa skuteczność, mniejsze ryzyko hipoglikemii, korzystny wpływ na masę ciała), co uzasadnia rozważenie złagodzenia kryteriów refundacyjnych.
Uwaga ostatecznie nie wpływa na wnioskowanie w AWA.

dr hab. n. med. Andrzej Roman Gawrecki – diabetolog

Plik PDF

Uwaga 1: Dotyczy definicji populacji docelowej
Ekspert podkreśla, że nowe, proponowane kryteria refundacyjne są zgodne z praktyką kliniczną, potrzebami pacjentów oraz populacją ocenianą w badaniach klinicznych.
Uwaga 2: Dotyczy wcześniejszej rekomendacji Agencji dla produktu Suliqua
Ekspert zaznacza, że nowe wyniki badań uzasadniają zmianę stanowiska z 2022 r., przy rosnącej liczbie pacjentów wymagających wczesnej terapii skojarzonej GLP-1RA z insuliną.
Uwaga 3: Dotyczy analizy klinicznej
Ekspert podkreśla rzetelność i spójność przedstawionej analizy i zaznacza, że aktualne wytyczne (PTD 2025, ADA 2026) rekomendują FRC u pacjentów wymagających intensyfikacji leczenia, wskazując na ich rolę jako alternatywy dla bardziej złożonych schematów insulinoterapii.
Uwaga 4: Dotyczy analizy ekonomicznej
W opinii eksperta szacowany wpływ na budżet jest niewielki na tle innych terapii refundowanych a Suliqua nie powinna istotnie obciążać systemu oraz może ograniczać potrzebę intensywnej insulinoterapii i hospitalizacji, jednak przedstawione koszty nie uwzględniają mechanizmu RSS. Analitycy Agencji podkreślają, że kwestie dot. obliczeń uwzględniających ewentualny mechanizm podziału ryzyka (RSS) ze względu na tajemnicę przedsiębiorstwa pozostają zaczernione.
Uwaga 5: Dotyczy analizy wpływu na budżet
W opinii eksperta, wpływ na budżet jest zbieżny z analizą ekonomiczną, natomiast potencjalne oszczędności wynikające z ograniczenia powikłań i hospitalizacji pozostają trudne do oszacowania ze względu na brak danych.
Analitycy Agencji podkreślają, że kwestie dot. obliczeń uwzględniających ewentualny mechanizm podziału ryzyka (RSS) ze względu na tajemnicę przedsiębiorstwa pozostają zaczernione.
Uwagi nie wpływają na ostateczne wnioskowanie w AWA.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Marek Kustosz

Plik PDF

Uwaga 1.
Uwagi ogólne wskazujące na istnienie niezaspokojonej potrzeby medycznej i konieczność zapewnienia dostępu do leczenia.

Uwaga 2.
Uwagi ogólne wskazujące na potrzebę zapewnienia spójnej, interdyscyplinarnej ścieżki leczenia.

Uwaga 3.
Uwaga dotyczy kryteriów kwalifikacji do części A. Programu Lekowego (subpopulacji młodych dorosłych).

Uwagi mają charakter ogólny i nie odnoszą się wprost do konkretnych treści w AWA.

Anna Kuryłowicz

Plik PDF

Uwaga ogólna dotycząca leczenia otyłości, niezaspokojonej potrzeby zdrowotnej, farmakoterapii tirzepatydem oraz potrzeby modyfikacji niektórych zapisów programu lekowego.


Uwagi mają charakter ogólny i nie odnoszą się wprost do konkretnych treści w AWA.

Jacek Wysocki

Plik PDF

W Uwadze 1odniesiono się do zaleceń w wytycznych PTW 2025 dotyczących podania nirsewimabu dzieciom urodzonym od września do kwietnia jak najszybciej po wypisaniu dziecka z oddziału noworodkowego w poradni podstawowej opieki zdrowotnej (POZ) lub w innym punkcie szczepień realizującym taką profilaktykę.
Wyjaśniono, iż optymalnym momentem do podania nirsewimabu dzieciom urodzonym od września do kwietnia jest oddział noworodkowy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 2 stanowi komentarz do różnic w wyznaczaniu sezonu zakażeń RSV.Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
W Uwadze 3 odniesiono się do zaproponowanego przez Agencję uwzględnienia w kryteriach włączenia/wykluczenia weryfikacji wcześniejszego szczepienia matki preparatem Abrysvo. W Uwadze wyrażono zdanie przeciwne, wskazując, że ostateczna decyzja powinna pozostać w rękach lekarza, który porówna czas szczepienia matki, datę urodzenia dziecka z sezonem występowania pierwszego w życiu dziecka sezonu występowania RSV. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
W ramach Uwagi 4 zaproponowano zastosowanie 100% refundacji nirsewimabu wydawanego w aptece, aby uniknąć potencjalnej nierówności w dostępie oraz różnic w odpłatności dla pacjentów przy zastosowaniu programu lekowego i refundacji aptecznej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Szymon Chrostowski

Plik PDF

W Uwadze przedstawiono działania Fundacji Wygrajmy Zdrowie, potrzebę rozszerzenia dostępu do skutecznej profilaktyki zakażeń RSV oraz korzyści ze stosowania nirsewimabu.
Zadeklarowano pozytywną ocenę Fundacji Wygrajmy Zdrowie zasadności objęcia refundacją produktu leczniczego Beyfortus (nirsewimab) w ramach refundacji aptecznej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.

Marta Kowalczyk

Plik PDF

Uwaga 1
stanowi wyjaśnienia Wnioskodawcy odnoszące się zasadności podziału populacji według kryterium urodzenia przed sezonem RSV lub w trakcie sezonu RSV jako podstawy wyodrębnienia odrębnych populacji refundacyjnych. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
W ramach Uwagi 2
Wnioskodawca przedstawił dodatkowe wyjaśnienia dotyczące nieuwzględnienia porównania wnioskowanej technologii ze Rozpatrzono szczepionką Abrysvo w analizie ekonomicznej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
Uwaga 3
dotyczy definicji populacji docelowej przedstawionej w kryteriach przeglądu systematycznego. Wnioskodawca potwierdził, że zapis dotyczący populacji stanowił błąd pisarski. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
Uwaga 4 i 5
odnosi się do wyjaśnień Wnioskodawcy, zgodnie z którymi zbiorcza tabela przypisująca badania do poszczególnych populacji stanowi wystarczającą ocenę wiarygodności zewnętrznej analizy klinicznej. Agencja nie podziela tego stanowiska i podtrzymuje uwagę sformułowaną w AWA: „Wnioskodawca nie przedstawił jakościowej oceny, w jakim zakresie populacje włączone do badań odpowiadają populacjom refundacyjnym ani jakie ryzyka interpretacyjne wynikają z odnoszenia wyników dla populacji ogólnej do odrębnych wskazań refundacyjnych. Pominięto również szersze omówienie zgodności dowodów klinicznych z kryteriami programu lekowego B.40, w tym z populacją dzieci objętych profilaktyką w drugim sezonie RSV.” Uwagi nie wpływają na wnioskowanie w AWA.
W uwadze 6
Wnioskodawca potwierdza, że podział subpopulacji wynika z organizacji podania produktu i wieku dziecka w momencie ekspozycji, a nie z odmiennej charakterystyki klinicznej pacjentów. Agencja podkreśla jednak, że kwestia ta stanowiła jedną z podstawowych wątpliwości wskazanych w piśmie dotyczącym wymagań minimalnych, z uwagi na potencjalną niezgodność z art. 6 ust. 1 ustawy refundacyjnej, odnoszącym się do „wskazania określonego stanem klinicznym”. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
Uwaga 7
stanowi dodatkowe wyjaśnienia dotyczące reprezentatywności dostępnych dowodów dla populacji docelowej wskazanej we wniosku. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA. Uwaga 8 stanowi dodatkowe wyjaśnienia dotyczące charakterystyki pacjentów w badaniu Griffin 2020. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
Uwaga 9
stanowi sprostowanie informacji zawartej w AWA dotyczącej badania MUSIC. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
W Uwadze 10
Wnioskodawca przedstawił dodatkowe wyjaśnienia dotyczące wyodrębnienia poszczególnych założeń analizy ekonomicznej dla nirsewimabu stosowanego w ramach refundacji aptecznej i w ramach programu lekowego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA. W
Uwadze 11
Wnioskodawca przedstawił dodatkowe wyjaśnienia dotyczące sposobu działania modelu ekonomicznego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
Uwaga 12
stanowi wyjaśnienie dotyczące uwzględniania w ramach analizy ekonomicznej kosztów kwalifikacji do programu lekowego i kosztów monitorowania. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA. W ramach
Uwagi 13
Wnioskodawca doprecyzował przyjęte w analizie minimalizacji kosztów horyzonty czasowe oraz perspektywy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
W Uwadze 14
przedstawiono dodatkowe wyjaśnienia dotyczące wątpliwości Agencji odnośnie populacji, w której stosowany jest paliwizumab w ramach analizy minimalizacji kosztów. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
W Uwadze 15
Wnioskodawca przedstawił dodatkowe wyjaśnienia dotyczące różnic w oszacowanym efekcie inkrementalnym między wynikami dla wnioskowanej populacji (refundacja apteczna) a wynikami dla populacji łącznej (apteka + program lekowy) dla porównania nirsewimabu z brakiem immunizacji RSV. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
W Uwadze 16
Wnioskodawca podtrzymał swoje założenie, iż w populacji pacjentów kwalifikujących się do stosowania paliwizumabu i niestosujących profilaktyki RSV brak leczenia nie jest technologią alternatywną dla nirsewimabu. Natomiast Agencja podtrzymuje zdanie przeciwne. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
W ramach Uwagi 17
Wnioskodawca przedstawił raport z walidacji wewnętrznej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
Uwaga 18
dotyczy przejmowania udziałów paliwizumabu przez nirsewimab. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko, iż czynnik cenowy będzie miał dla pacjentów istotne znaczenie przy wyborze dostępnych form immunizacji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
Uwaga 19
stanowi wyjaśnienie Wnioskodawcy odnośnie przyjęcia nowej grupy limitowej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
Uwaga 20
stanowi wyjaśnienie Wnioskodawcy odnośnie źródeł przyjętych w modelu odsetków hospitalizacji z powodu RSV-zależnych zakażeń dolnych dróg oddechowych. Agencja podtrzymuje jednakże swoje stanowisko, iż źródłem tych danych powinny być badania włączone do głównej analizy klinicznej, gdyż częstość hospitalizacji stanowiła jeden z ocenianych w nich punktów końcowych. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
Uwaga 21
dotyczy uwzględnienia w modelu kosztów długoterminowych następstw zakażenia RSV takich jak astma czy świst wydechowy dla których nie przedstawiono bezpośrednich dowodów na skuteczność nirsewimabu. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko, że efekty zdrowotne, które nie zostały bezpośrednio wykazane w badaniach klinicznych - nie powinny stanowić podstawy wykazywanych oszczędności w BIA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.

Tomasz Szczapa

Plik PDF

Uwaga 1
Konsultant Krajowy w dziedzinie neonatologii w Uwadze 1 odniósł się do wątpliwości Agencji dotyczących równego dostępu do wnioskowanej technologii dostępnej w ramach programu lekowego lub refundacji aptecznej, wskazując, że podczas spotkań zespołu ds. profilaktyki RSV proponowany sposób finansowania był jedynym akceptowalnym dotąd przez Ministerstwo Zdrowia. Ponadto wskazano, że noworodki urodzone w trakcie trwania sezonu będą objęte immunoprofilaktyką bierną w warunkach oddziałów noworodkowych, natomiast noworodki urodzone przed sezonem RSV: w trybie ambulatoryjnym. Według Konsultanta Krajowego w dziedzinie neonatologii udostępnienie immunoprofilaktyki biernej w trybie ambulatoryjnym „może być łączone z innymi świadczeniami profilaktycznymi (np. realizacja Programu Szczepień Ochronnych) nie generując dodatkowych kosztów” – należy jednak zwrócić uwagę, że objęcie refundacją nirsewimabu w ramach refundacji aptecznej będzie się wiązało z kosztami ponoszonymi przez NFZ na refundację produktu Beyfortus.
W uwadze wskazano na pełną refundację apteczną immunoprofilaktyki biernej – „dla zapewnienia równego dostępu”.                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                              
W Uwadze 2
odniesiono się do dostępności ośrodków posiadających umowę z NFZ na prowadzenie programu lekowego. Według Konsultanta Krajowego w dziedzinie neonatologii „dostępność ośrodków będzie leżała w rękach decydentów – poprzez określenie przez Narodowy Fundusz Zdrowia przystępnych warunków, jakie musi spełnić placówka medyczna, aby podpisać umowę na realizację programu”. Należy wrócić uwagę, iż obecnie funkcjonuje już program lekowy B.40, w ramach którego realizowana jest immunizacja bierna paliwizumabem noworodków i dzieci z grup wysokiego ryzyka ciężkiego przebiegu zakażenia RSV. Agencja zwraca uwagę, iż w przypadku podpisania umów na realizację programu „przez wszystkie szpitale posiadające oddziały neonatologiczne i położnicze oraz pediatryczne, jak również poradnie neonatologiczne, pediatryczne czy chorób zakaźnych”, które wskazał Konsultant Krajowy, musiałyby one również prowadzić immunizację bierną paliwizumabem.
Uwaga 3
dotyczy rozbieżności dotyczących wymagań przy kwalifikacji do programu lekowego do immunizacji biernej paliwizumabem i nirsewimabem (konsultanci vs lekarz prowadzący). Konsultant Krajowy wskazał, iż w przypadku kwalifikacji do immunizacji biernej nirsewimabem kwalifikacja przez lekarza prowadzącego jest w pełni wystarczająca.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie w AWA.

Teresa Jackowska

Plik PDF

W Uwadze odniesiono się do zapisów Programu Szczepień Ochronnych (PSO) 2026 i uwzględniania w nich biernej immunoprofilaktyki RSV.
Wskazano, że połączenie refundacji aptecznej i programu lekowego nie stanowi optymalnego mechanizmu finansowania całej populacji, a najlepszą opcją byłoby finansowanie tak jak w przypadku szczepionek, w Programie Szczepień Ochronnych. Natomiast „połączenie dystrybucji w szpitalach z refundacją apteczną to obecnie najszybszy sposób na osiągnięcie efektu populacyjnego przy użyciu istniejących narzędzi systemowych i mechanizmów finansowania”.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.

Szymon Chrostowski

Plik PDF

W Uwadze przedstawiono działania Fundacji Wygrajmy Zdrowie, potrzebę rozszerzenia dostępu do skutecznej profilaktyki zakażeń RSV oraz korzyści ze stosowania nirsewimabu.
Zadeklarowano pozytywną ocenę Fundacji Wygrajmy Zdrowie zasadności objęcia refundacją produktu leczniczego Beyfortus (nirsewimab) w ramach programu lekowego dla wszystkich niemowląt.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.

Maria Borszewska-Kornacka

Plik PDF

W ramach Uwagi przedstawiono obecnie dostępne w Polsce ścieżki profilaktyki zakażeń RSV u najmłodszych dzieci.
Zgodnie z uwagą Prezes Fundacji Koalicji dla wcześniaka, udostępnienie możliwości stosowania nirsewimabu w ramach programu lekowego B.40 wszystkim noworodkom urodzonym w sezonie RSV na oddziałach noworodkowych, a dzieciom urodzonym poza sezonem w ramach refundacji aptecznej jest najlepszą aktualnie formą powszechnej profilaktyki zakażeń RSV u najmłodszych. Natomiast „docelowo optymalnym mechanizmem spełniającym zasady powszechnej profilaktyki byłoby zagwarantowanie bezpłatnego dostępu do przeciwciał w ramach PSO”.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.

Marta Kowalczyk

Plik PDF

Uwaga 1 stanowi wyjaśnienia Wnioskodawcy odnoszące się zasadności podziału populacji według kryterium urodzenia przed sezonem RSV lub w trakcie sezonu RSV jako podstawy wyodrębnienia odrębnych populacji refundacyjnych. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
W Uwadze 2 Wnioskodawca odniósł się do wątpliwości Agencji dotyczących wykonalności organizacyjnej proponowanego modelu finansowania. Wskazał, iż „liczba potencjalnych ośrodków realizujących program może być kształtowana wyłącznie poprzez decyzje MZ i NFZ” i nie była elementem wniosku o objęcie refundacją. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
Uwaga 3 stanowi dodatkowe wyjaśnienie do wątpliwości Agencji związanych z podziałem populacji w ramach określonych przez Wnioskodawcę kryteriów kwalifikacji do leczenia nirsewimabem. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
Uwaga 4 dotyczy definicji populacji docelowej przedstawionej w kryteriach przeglądu systematycznego. Wnioskodawca potwierdził, że zapis dotyczący populacji stanowił błąd pisarski. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
Uwaga 5 i 6 odnosi się do wyjaśnień Wnioskodawcy, zgodnie z którymi zbiorcza tabela przypisująca badania do poszczególnych populacji stanowi wystarczającą ocenę wiarygodności zewnętrznej analizy klinicznej. Agencja nie podziela tego stanowiska i podtrzymuje uwagę sformułowaną w AWA: „Wnioskodawca nie przedstawił jakościowej oceny, w jakim zakresie populacje włączone do badań odpowiadają populacjom refundacyjnym ani jakie ryzyka interpretacyjne wynikają z odnoszenia wyników dla populacji ogólnej do odrębnych wskazań refundacyjnych. Pominięto również szersze omówienie zgodności dowodów klinicznych z kryteriami programu lekowego B.40, w tym z populacją dzieci objętych profilaktyką w drugim sezonie RSV.”
W uwadze 7 Wnioskodawca potwierdza, że podział subpopulacji wynika z organizacji podania produktu i wieku dziecka w momencie ekspozycji, a nie z odmiennej charakterystyki klinicznej pacjentów. Agencja podkreśla jednak, że kwestia ta stanowiła jedną z podstawowych wątpliwości wskazanych w piśmie dotyczącym Wymagań minimalnych, z uwagi na potencjalną niezgodność z art. 6 ust. 1 ustawy refundacyjnej, odnoszącym się do „wskazania określonego stanem klinicznym”. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
Uwaga 8 stanowi dodatkowe wyjaśnienia dotyczące reprezentatywności dostępnych dowodów dla populacji docelowej wskazanej we wniosku. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
Uwaga 9 stanowi dodatkowe wyjaśnienia dotyczące charakterystyki pacjentów w badaniu Griffin 2020. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
Uwaga 10 stanowi sprostowanie informacji zawartej w AWA dotyczącej badania MUSIC. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
W Uwadze 11 Wnioskodawca przedstawił dodatkowe wyjaśnienia dotyczące wyodrębnienia poszczególnych założeń analizy ekonomicznej dla nirsewimabu stosowanego w ramach refundacji aptecznej i w ramach programu lekowego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
Uwaga 12 stanowi sprostowanie informacji zawartej w AWA dotyczącej badania przedstawienia porównania wnioskowanej technologii ze szczepionką Abrysvo. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
Uwaga 13 stanowi wyjaśnienie dotyczące przedstawienia zestawienia oszacowań CUR dla nirsewimabu i szczepionki Abrysvo. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
W Uwadze 14 Wnioskodawca przedstawił dodatkowe wyjaśnienia dotyczące sposobu działania modelu ekonomicznego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
Uwaga 15 stanowi wyjaśnienie dotyczące uwzględniania w ramach analizy ekonomicznej kosztów kwalifikacji do programu lekowego i kosztów monitorowania. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
W ramach Uwagi 16 Wnioskodawca doprecyzował przyjęte w analizie minimalizacji kosztów horyzonty czasowe oraz perspektywy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
W Uwadze 17 przedstawiono dodatkowe wyjaśnienia dotyczące wątpliwości Agencji odnośnie populacji, w której stosowany jest paliwizumab w ramach analizy minimalizacji kosztów. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
Uwaga 18 stanowi sprostowanie informacji zawartej w AWA dotyczącej przyjętej w scenariuszu analizy minimalizacji kosztów, obejmującym drugi sezon zakażeń wirusem RS, średniej masy ciała dziecka. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
Uwaga 19 stanowi dodatkowe wyjaśnienie dotyczące wskazanego przez Agencję braku testowania w ramach analizy wrażliwości wariantu uwzględniającego porównania nirsewimabu względem paliwizumabu wyłącznie w populacji dzieci otrzymujących immunizację w trakcie ich drugiego w ich życiu sezonu zakażeń RSV. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
W Uwadze 20 Wnioskodawca przedstawił dodatkowe wyjaśnienia dotyczące różnic w oszacowanym efekcie inkrementalnym między wynikami dla wnioskowanej populacji (refundacja apteczna) a wynikami dla populacji łącznej (apteka + program lekowy) dla porównania nirsewimabu z brakiem immunizacji RSV. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
W Uwadze 21 Wnioskodawca podtrzymał swoje założenie, iż w populacji pacjentów kwalifikujących się do stosowania paliwizumabu i niestosujących profilaktyki RSV brak leczenia nie jest technologią alternatywną dla nirsewimabu. Natomiast Agencja podtrzymuje zdanie przeciwne. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
W ramach Uwagi 22 Wnioskodawca przedstawił raport z walidacji wewnętrznej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
Uwaga 23 stanowi wyjaśnienie Wnioskodawcy odnośnie przyjęcia nowej grupy limitowej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
Uwaga 24 stanowi wyjaśnienie Wnioskodawcy odnośnie źródeł przyjętych w modelu odsetków hospitalizacji z powodu RSV-zależnych zakażeń dolnych dróg oddechowych. Agencja podtrzymuje jednakże swoje stanowisko, iż źródłem tych danych powinny być badania włączone do głównej analizy klinicznej, gdyż częstość hospitalizacji stanowiła jeden z ocenianych w nich punktów końcowych. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.
Uwaga 25 dotyczy uwzględnienia w modelu kosztów długoterminowych następstw zakażenia RSV takich jak astma czy świst wydechowy, dla których nie przedstawiono bezpośrednich dowodów na skuteczność nirsewimabu. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko, że efekty zdrowotne, które nie zostały bezpośrednio wykazane w badaniach klinicznych – nie powinny stanowić podstawy wykazywanych oszczędności w BIA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie w AWA.

Tomasz Szczapa

Plik PDF

Konsultant Krajowy w dziedzinie neonatologii w Uwadze 1 odniósł się do wątpliwości Agencji dotyczących równego dostępu do wnioskowanej technologii dostępnej w ramach programu lekowego lub refundacji aptecznej, wskazując, że podczas spotkań zespołu ds. profilaktyki RSV proponowany sposób finansowania był jedynym akceptowalnym dotąd przez Ministerstwo Zdrowia. Ponadto wskazano, że noworodki urodzone w trakcie trwania sezonu będą objęte immunoprofilaktyką bierną w warunkach oddziałów noworodkowych, natomiast noworodki urodzone przed sezonem RSV: w trybie ambulatoryjnym. Według Konsultanta Krajowego w dziedzinie neonatologii udostępnienie immunoprofilaktyki biernej w trybie ambulatoryjnym „może być łączone z innymi świadczeniami profilaktycznymi (np. realizacja Programu Szczepień Ochronnych) nie generując dodatkowych kosztów” – należy jednak zwrócić uwagę, że objęcie refundacją nirsewimabu w ramach refundacji aptecznej będzie się wiązało z kosztami ponoszonymi przez NFZ na refundację produktu Beyfortus.
W uwadze wskazano na pełną refundację apteczną immunoprofilaktyki biernej – „dla zapewnienia równego dostępu”.                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                       
W Uwadze 2 odniesiono się do dostępności ośrodków posiadających umowę z NFZ na prowadzenie programu lekowego. Według Konsultanta Krajowego w dziedzinie neonatologii „dostępność ośrodków będzie leżała w rękach decydentów – poprzez określenie przez Narodowy Fundusz Zdrowia przystępnych warunków, jakie musi spełnić placówka medyczna, aby podpisać umowę na realizację programu”. Należy wrócić uwagę, iż obecnie funkcjonuje już program lekowy B.40, w ramach którego realizowana jest immunizacja bierna paliwizumabem noworodków i dzieci z grup wysokiego ryzyka ciężkiego przebiegu zakażenia RSV. Agencja zwraca uwagę, iż w przypadku podpisania umów na realizację programu „przez wszystkie szpitale posiadające oddziały neonatologiczne i położnicze oraz pediatryczne, jak również poradnie neonatologiczne, pediatryczne czy chorób zakaźnych”, które wskazał Konsultant Krajowy, musiałyby one również prowadzić immunizację bierną paliwizumabem. Uwaga 3 dotyczy rozbieżności dotyczących wymagań przy kwalifikacji do programu lekowego do immunizacji biernej paliwizumabem i nirsewimabem (konsultanci vs lekarz prowadzący). Konsultant Krajowy wskazał, iż w przypadku kwalifikacji do immunizacji biernej nirsewimabem kwalifikacja przez lekarza prowadzącego jest w pełni wystarczająca.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie w AWA.

Paweł Trelski Janssen-Cilag Polska Sp. z o.o.

Plik PDF

Cezary Andrzej Głogowski

Plik PDF

Uwaga 1
Uwaga odnosi się do opisanego ograniczenia o braku wiarygodnych danych wykraczających poza zasadniczy okres badania oraz w związku z tym ograniczonemu wnioskowaniu o długoterminowej skuteczności leczenia.


Wnioskodawca w swojej odpowiedzi zwrócił uwagę, iż pojawiła się na stronach EMA zaktualizowana wersja Charakterystyki Produktu Leczniczego dla leku Rinvoq posiadająca w swoim opisie wyniki pochodzące z okresu kontynuacyjnego badania SELECT-GCA obejmującego obserwację do 104. tygodnia.

Uwaga 2
W uwadze przedstawiono odpowiedź do oceny doboru techniki analitycznej w analizie ekonomicznej wnioskodawcy zawartej w Analizie Weryfikacyjnej Agencji.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Marcin Klejman (Egis Polska sp. z o.o.)

Plik PDF

Uwaga 1

Wnioskodawca uzasadnił brak wyodrębnienia w analizach subpopulacji pacjentów poniżej i powyżej 60. roku życia, jako spowodowany ograniczonym dostępem dowodów naukowych. Odnosząc się do ograniczonych danych dla populacji <60 roku życia w 2. linii leczenia oraz subpopulacji mężczyzn wnioskodawca przytoczył dane epidemiologiczne wskazujące na niewielki odsetek takich pacjentów w populacji ogólnej, co w konsekwencji uniemożliwia przeprowadzenie obszernej analizy skuteczności w tych podgrupach.
Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko zawarte w AWA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Joanna Magdalena Konarzewska - Król

Plik PDF

Uwaga 1
Wskazano na niezaspokojoną potrzebę medyczną wśród pacjentów z rakiem pęcherza oraz przedstawiono argumentację dotyczącą potrzeby dostrzegania ich sytuacji przez system ochrony zdrowia.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

Witold Wrona HealthQuest

Plik PDF

Uwaga 1
Przedstawiono argumentację uzasadniającą włączenie populacji pacjentów kwalifikujących się do terapii ddMVAC do leczenia chemioterapią DUR. W kolejnych argumentach powołano się na: wskazanie rejestracyjne, badanie kliniczne dla DUR, braku zawężenia w wytycznych klinicznych i refundacyjnych, ekspertów, do których zwróciła się Agencja.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 2
Odniesiono się do braku porównania w AWA durwalumabu z ddMVAC w związku z doprecyzowaniem docelowej populacji pacjentów w programie lekowym. Wskazano na korzyści kliniczne i ekonomiczne porównania chemioterapii DUR z wszystkimi komparatorami w tym również z ddMVAC.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 3
Wskazano na pozytywną rekomendacją HAS dla durwalumabu w leczeniu okołooperacyjnym MIBC. Komitet wskazuje na znaczący postęp terapeutyczny w porównaniu do terapii tylko gemcytabiną i cisplatyną. Brak danych porównujących do chemioterapii nivolumabem. Wskazano na pozytywną rekomendację PBAC 2026.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 4
Odniesiono się do wyników analizy wpływu na budżet przedstawionych w AWA:
• wyliczenia wielkości populacji pacjentów stosujących wnioskowaną technologię w scenariuszu nowym, wskazując, że brakuje informacji na jakiej podstawie oszacowano tę wielkość:
wszystkie dane do wyliczenia wielkości tej populacji zostały zaczerpnięte z analiz Wnioskodawcy, tj. stosunek odsetka pacjentów stosujących schemat DGC vs GC w scenariuszu nowym;
• wskazano na oczywistą omyłkę pisarską, powstały przy przedstawieniu wyników BIA Wnioskodawcy (z uwzględnieniem schematu ddMVAC).
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Krzysztof Tupikowski

Plik PDF

Uwaga 1
Wskazano, że konieczność udokumentowania przeciwwskazań do ddMVAC nie powinna znaleźć się w kryteriach kwalifikacji do programu lekowego. Powołano się na zapisy ChPL Imfinzi oraz badanie rejestracyjne NIAGARA, które dotyczą szerszej populacji pacjentów. Zaproponowano, aby decyzję dotyczącą schematu okołooperacyjnego pozostawić do decyzji zespołu międzydyscyplinarnego (MDT) oraz dodanie zapisu dotyczącego konieczności pisemnego potwierdzenia faktu odbycia się MDT.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 2
Odniesiono się do problemów z określeniem przeciwwskazań do ddMVAC. Zwrócono uwagę, iż ocena może być subiektywna oraz prowadzić do wykluczenia pacjentów spełniających kryteria do leczenia cisplatyną i mogących odnieść korzyść z terapii DGC.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 3
Ponownie odniesiono się do zapisu dotyczącego zawężenia populacji pacjentów z MIBC, którzy mają udokumentowane przeciwwskazanie do stosowania ddMVAC. Wskazano, iż oszacowana liczba pacjentów mogąca skorzystać z Programu Lekowego przy obecnym zapisie jest nieproporcjonalnie niska wobec skali MIBC. Zwrócono uwagę, iż zapis ten tworzy pozorny dostęp do terapii DGC.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 4
Wskazano, iż zawężenie populacji do pacjentów z przeciwwskazaniami do terapii ddMVAC jest niezgodne ze standardami w międzynarodowych wytycznych klinicznych oraz rekomendacjami refundacyjnymi w innych krajach.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 5
Ponownie podkreślono, iż badanie NIAGARA nie stosowało zawężenia populacji do pacjentów z przeciwwskazaniami do ddMVAC. Zwrócono uwagę, iż taki zapis skutkuje objęciem populacji, dla której dowody są mniej bezpośrednie oraz wykluczy pacjentów, którzy mogą odnieść z niej korzyść.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 6
Wskazano, iż niezasadne jest zawężenie populacji do pacjentów z przeciwwskazaniami do ddMVAC, zwracając uwagę, że DGC jest pełnoprawną strategią okołooperacyjną w przypadku pacjentów mogących stosować cisplatynę i immunoterapię.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 7
Wskazano, iż profil bezpieczeństwa terapii DGC nie uzasadnia zawężenia populacji do pacjentów z przeciwwskazaniami do ddMVAC i jest on zbliżony do terapii GC.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 8
Wskazano, iż nie ma uzasadnienia do zastosowania zapisu dotyczącego kwalifikacji pacjentów z przeciwwskazaniami do terapii ddMVAC, argumentując to brakiem porównania bezpośredniego ddMVAC z DGC oraz brakiem wykazania przewagi ddMVAC.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 9
Wskazano na ograniczenie modelu w analizie wynikające z zawężenia kryteriów Programu Lekowego do pacjentów z przeciwwskazaniami do ddMVAC. Zasugerowano przedstawienie dodatkowego scenariusza, w którym uwzględniono populację zgodną z ChPL oraz NIAGARA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 10
Wskazano, iż należy doprecyzować jakie jest postępowanie po progresji lub nawrocie po DGC dla kwalifikacji do leczenia m.in. platyną, awelumabem, pembrolizumabem oraz enfortumabem wedotyny.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 11
Wskazano, iż oszacowana populacja wynikająca z uwzględnienia pacjentów z przeciwwskazaniami do ddMVAC nie odzwierciedla rzeczywistej potrzeby klinicznej i odniesiono się do potrzeby przedstawienia kolejnego scenariusza analizy. Odwołano się do niskich wyników Polski na tle Unii Europejskiej w leczeniu raka pęcherza. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 12
Wskazano, iż populacja wynikająca z zapisów Programu Lekowego dotycząca uwzględnienia pacjentów z przeciwwskazaniami do ddMVAC nie jest adekwatna dla poprawy EFS oraz OS u pacjentów, którzy kwalifikują się do leczenia okołooperacyjnego.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 13
Wskazano, iż w analizach Wnioskodawcy uwzględniono ddMVAC, co prowadzi do niespójności pomiędzy analizami oraz zapisem Programu Lekowego. Zasugerowano przedstawienie scenariusza, w którym uwzględniono populację zgodną z ChPL oraz NIAGARA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Iwona Król

Plik PDF

Uwaga
W uwadze podkreślono trudności pacjentów związane z przebiegiem choroby oraz leczenia a także na niezaspokojoną potrzebę zdrowotną na wczesnym etapie choroby.
Wskazano na istotność jak najszybszego i najszerszego stosowania immunoterapii.

Krzysztof Kornas AstraZeneca AB

Plik PDF

Uwaga
Wskazano, iż zapis Programu Lekowego dotyczący kwalifikacji pacjentów z przeciwwskazaniem do ddMVAC stanowi zawężenie względem ChPL oraz NIAGARA. Zwrócono również uwagę, iż zapis ten nie jest zgodny z wytycznymi klinicznymi oraz rekomendacjami refundacyjnymi innych agencji HTA. Odniesiono się do badania, w którym pacjenci stosowali ddMVAC vs GC, w którym to nie wykazano istotnych statystycznie różnic pomiędzy interwencjami dla EFS oraz OS. Wskazano również, iż terapia DGC wykazuje przewagę nad GC. 
Dodatkowo zwrócono uwagę, że według analiz przeprowadzonych przez Wnioskodawcę, stosowanie ddMVAC jest efektywne kosztowo względem komparatorów ujętych w analizach, w tym ddMVAC.
Przytoczono również opinię ankietowanych przez Agencję ekspertów, w których jeden ekspert wskazał na brak zasadności zawężenia terapii do pacjentów z przeciwwskazaniem do ddMVAC, natomiast drugi na potencjalnie subiektywną ocenę tych przeciwwskazań. Wskazano, iż proponowane kryteria kwalifikacji mogą skutkować ograniczeniem dostępności dla pacjentów, którzy mogliby skorzystać z terapii DGC.
Zwrócono uwagę, iż zapis dotyczący przeciwwskazania do stosowania ddMVAC pozycjonuje terapię DGC poniżej ddMVAC.

Pozostałe uwagi 

Katarzyna Górska

Plik PDF

Uwaga ogólna
Uwaga dotyczy oceny zasadności wprowadzenia terapii biologicznej (dupilumabu) w leczeniu chorych na POChP z fenotypem nawracających zaostrzeń, wskazując na istotną niezaspokojoną potrzebę medyczną oraz potencjalne korzyści kliniczne i ekonomiczne wynikające ze stosowania tej terapii w wyselekcjonowanej populacji pacjentów.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

Uwagi do zapisu Programu Lekowego
Dotyczy: uzasadnienia dla oznaczania poziomu alfa‑1‑antytrypsyny (AAT) u chorych na POChP kwalifikowanych do leczenia dupilumabem.
W uwadze wskazano, że AAT nie stanowi biomarkera predykcyjnego odpowiedzi na leczenie, nie było uwzględniane w badaniach klinicznych jako kryterium kwalifikacji oraz powinno być oceniane na etapie diagnostyki POChP, a nie kwalifikacji do terapii biologicznej. Podkreślono również brak wpływu tego oznaczenia na decyzję terapeutyczną oraz jego potencjalne konsekwencje w postaci zwiększenia kosztów i obciążeń organizacyjnych. W badaniach rejestracyjnych dupilumabu (BOREAS, NOTUS) nie uwzględniono pacjentów z istotnym niedoborem AAT1, dlatego brak jest dowodów dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa leczenia w tej populacji.
Komentarz analityków Agencji:
W ocenie analityków Agencji zasadne wydaje się wprowadzenie kryterium wykluczenia pacjentów z rozpoznanym istotnym niedoborem AAT. Podejście to wynika z konieczności zapewnienia zgodności populacji objętej programem lekowym z populacją badaną w badaniach klinicznych, w których (BOREAS, NOTUS) wykluczano pacjentów z niedoborem AAT.
Jednocześnie analitycy Agencji proponują wprowadzenie zapisu w kryteriach kwalifikacji w postaci: „wykluczenie ciężkiego niedoboru alfa‑1‑antytrypsyny (AATD) na podstawie dostępnej dokumentacji medycznej lub wcześniej wykonanych badań diagnostycznych”, bez konieczności obligatoryjnego oznaczania AAT na etapie kwalifikacji do leczenia.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

Marta Kowalczyk Sanofi Sp. z o.o.

Plik PDF

Rozdz.4.1.1.3., str. 24–25, Pkt. 1
Dotyczy: Odsetka pacjentów bez zaostrzeń w grupie kontrolnej wskazującego na dobrą kontrolę choroby Uwaga dotyczy interpretacji wysokiego odsetka pacjentów bez zaostrzeń w grupie kontrolnej oraz zasadności uznania tej populacji za dobrze kontrolowaną klinicznie. W uwadze wskazano, że mimo stosowania optymalnej terapii standardowej (w większości przypadków terapii potrójnej LABA+LAMA+ICS) oraz intensywnego monitorowania w warunkach badania klinicznego, u znacznej części pacjentów nadal dochodziło do występowania zaostrzeń.
Podkreślono również, że wyniki badań mogły być częściowo zaniżone przez specyficzne warunki ich prowadzenia, w tym okres pandemii COVID‑19, który wiązał się z ograniczoną ekspozycją na czynniki infekcyjne. Jednocześnie zwrócono uwagę, że populację badań stanowili pacjenci wysokiego ryzyka, z historią wcześniejszych zaostrzeń, a utrzymująca się częstość zaostrzeń wskazuje na istotną, niezaspokojoną potrzebę zdrowotną mimo stosowania standardowego leczenia.
Komentarz analityków Agencji:
W ocenie analityków Agencji populacja w grupie kontrolnej pozostaje w grupie wysokiego ryzyka klinicznego, jednak obserwowana częstość zaostrzeń oraz odsetek pacjentów bez zaostrzeń mogą wskazywać na relatywnie dobrą kontrolę choroby w warunkach badania klinicznego.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

Rozdz.4.1.1.3., str. 24–25, Pkt.2
Uwaga dotyczy zasadności wyboru częstości umiarkowanych i ciężkich zaostrzeń POChP jako pierwszorzędowego punktu końcowego w badaniach BOREAS i NOTUS.
Wskazano, że oba typy zaostrzeń mają istotne znaczenie kliniczne i rokownicze, są uznawane przez EMA za odpowiedni punkt końcowy oraz wiążą się ze zwiększonym ryzykiem zgonu i powikłań, co uzasadnia ich zastosowanie w ocenie skuteczności terapii.
Komentarz analityków Agencji:
Analitycy Agencji zgadzają się, że umiarkowane i ciężkie zaostrzenia stanowią klinicznie istotny punkt końcowy, a ich redukcja ma znaczenie z perspektywy rokowania pacjentów, co znajduje potwierdzenie w wytycznych EMA oraz dostępnych danych klinicznych. Jednocześnie należy podkreślić, że przedstawiona argumentacja nie odnosi się do kluczowego ograniczenia wskazanego w analizie weryfikacyjnej, tj. braku jednoznacznego wykazania istotnej statystycznie redukcji częstości występowania wyłącznie ciężkich zaostrzeń.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

Rozdz.4.1.1.3., str. 24–25, Pkt.2
Uwaga dotyczy wpływu dupilumabu na redukcję ryzyka i częstości ciężkich zaostrzeń POChP.
Uwaga dotyczy interpretacji wyników badań BOREAS i NOTUS w zakresie wpływu dupilumabu na częstość ciężkich zaostrzeń POChP, w szczególności braku istotności statystycznej w analizie głównej. Wskazano, że obserwowany efekt terapeutyczny należy oceniać w szerszym kontekście – uwzględniając brak mocy statystycznej dla tego punktu końcowego, wyniki analiz dodatkowych. Komentarz analityków Agencji:
Uwzględnienie w jednym punkcie końcowym zarówno umiarkowanych, jak i ciężkich zaostrzeń stanowi ograniczenie analizy, na co zwrócono uwagę w AWA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

Rozdz.4.1.1.3., str. 24–25, Pkt.4,5
Uwaga dotyczy oceny istotności klinicznej zmiany parametrów czynnościowych płuc (FEV1, FVC) oraz jakości życia wg kwestionariusza SGRQ.
Wskazano na ograniczenia interpretacji wyników w oparciu o średnie różnice względem progów MCID oraz podkreślono zasadność analizy odsetka pacjentów osiągających klinicznie istotną poprawę, a także całościowej oceny korzyści klinicznych w wielu punktach końcowych.
Komentarz analityków Agencji:
Ocena istotności klinicznej wyłącznie na podstawie średnich zmian względem progów MCID, mimo wskazywanych przez wnioskodawcę ograniczeń takiego podejścia, nie zmienia faktu, że średnia wielkość efektu pozostaje poniżej progu MCID, co stanowi ograniczenie analizy, na co zwrócono uwagę w AWA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy

Rozdz.4.1.1.3., str. 24–25, Pkt.4,5
Uwaga dotyczy rozbieżności pomiędzy skalami oceny nasilenia objawów POChP stosowanymi w badaniach klinicznych a skalami uwzględnionymi w programie lekowym.
Wskazano, że zastosowanie skal mMRC i CAT w programie wynika z aktualnej praktyki klinicznej i obowiązujących wytycznych, a nie z odmienności podejścia metodologicznego, oraz pozostaje spójne z dostępnymi dowodami naukowymi i rekomendacjami ekspertów.
Komentarz analityków Agencji:
Wprowadzenie do programu lekowego skal mMRC oraz CAT jest zgodne z aktualną praktyką kliniczną, ale skale te nie były stosowane w badaniach klinicznych, na co zwrócono uwagę w AWA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy

Rozdz.4.1.1.3., str. 24–25, Pkt.5
Uwaga dotyczy sposobu przedstawienia i interpretacji wyników dodatkowej analizy typu win ratio (Ramakrishnan 2026). Wskazano, że metodologia ta ma charakter post hoc i powinna być interpretowana z ostrożnością, jednak jednocześnie podkreślono, iż wyniki tej analizy wskazują na istotną przewagę dupilumabu w zakresie złożonych klinicznie istotnych punktów końcowych, co nie zostało w pełni uwzględnione w analizie.
Komentarz analityków Agencji:
W AWA wyniki analizy typu win ratio przedstawiono w sposób skrótowy, koncentrując się na bezwzględnej różnicy wygranych pomiędzy grupami. Jak wskazano w AWA analiza ta wskazuje na przewagę dupilumabu nad placebo, jednak obserwowany efekt w największym stopniu wynika z różnic w punktach końcowych o mniejszym znaczeniu klinicznym, takich jak umiarkowane zaostrzenia oraz zmiany parametrów czynności płuc i jakości życia.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy

Rozdz. 5.3.1, str. 38
Uwaga dotyczy sposobu uwzględnienia śmiertelności w analizie ekonomicznej.
Podkreślono, że mimo braku bezpośrednich dowodów z badań klinicznych na wpływ dupilumabu na śmiertelność, zasadne było jej uwzględnienie pośrednio – poprzez związek pomiędzy częstością zaostrzeń POChP a ryzykiem zgonu, potwierdzony w literaturze. Komentarz analityków Agencji:
Jak wskazano w AWA, z uwagi na brak bezpośrednich badań, w tym danych długoterminowych powyższe założenie jest związane z niepewnością i może prowadzić do przeszacowania korzyści zdrowotnych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy

Marek Kustosz

Plik PDF

Uwaga dotyczy ograniczeń kryteriów kwalifikacji do programu lekowego oraz potencjalnych korzyści klinicznych wynikających ze stosowania dupilumabu u pacjentów z POChP i wysoką eozynofilią. Wskazano, że obecne zawężenie populacji może ograniczać dostęp do terapii, mimo że leczenie to przynosi istotne korzyści kliniczne, w tym redukcję zaostrzeń, poprawę czynności płuc oraz jakości życia pacjentów.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy