Materiały 2021

1.

Krzysztof Stepka
Pharming Group N.V.

Nie dotyczy

Pozostawiono bez rozpoznania z powodu otrzymania po terminie składania uwag.

1.

Monika Posadas

Przedstawiciel firmy
Nestle Polska S.A.

Strona 13, Strona 37, Strona 38, Strona 52, Strona 54

Dotyczy: uwagi analityków Agencji odnośnie utworzenia dla produktu Alfamino HMO odrębnej grupy limitowej w przypadku pozytywnej decyzji o refundacji.

Wnioskodawca podtrzymał swoje stanowisko dotyczące zasadności utworzenia odrębnej grupy limitowej dla produktu Alfamino HMO. Ponadto wnioskodawca wskazał również, że oprócz innowacyjnego składu produktu, dodatkowym argumentem potwierdzającym zasadność utworzenia odrębnej grupy limitowej jest inne w porównaniu z obecnie refundowanymi produktami wnioskowane wskazanie. Analitycy

Agencji pozostają na stanowisku, że z uwagi na brak przedstawienia porównania produktu Alfamino HMO z refundowanymi komparatorami na podstawie, którego można byłoby wskazać, iż zastosowanie Alfamino HMO wiąże się z istnieniem dodatkowego efektu zdrowotnego, nie są spełnione okoliczności wskazane w art. 15 ust. 3 pkt 3 ustawy o refundacji.

Dodatkowo wnioskodawca odniósł się do komentarza Agencji w którym wskazano, że głównym ograniczeniem analizy wnioskodawcy jest brak odnalezienia badań dotyczących produktu Alfamino HMO.

Wnioskodawca potwierdza, iż nie odnalazł badań dotyczących produktu Alfamino HMO i z uwagi na powyższe zdecydowano o włączeniu dowodów naukowych dla produktu Alfamino. Zdaniem wnioskodawcy badania przedstawione w analizie dodatkowej pozwalają na wnioskowanie o korzyści klinicznej wynikającej z dodatku HMO oraz tłuszczy strukturalnych.

Agencja pozostaje na swoim stanowisku, iż wnioskowanie o skuteczności i bezpieczeństwie produktu Alfamino HMO w oparciu o badania dotyczące produktu Alfamino obarczone są niepewnością.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

1.

Beata Wójtowicz

Przedstawiciel wnioskodawcy

Uwaga 1. Dotyczy informacji podanej przez analityków w AWA odnośnie przyjętej przez wnioskodawcę strategii wyszukiwania doniesień bibliograficznych.

Wnioskodawca odniósł się do uwagi analityków oraz podał odniesienie do AKL w AWA wnioskodawcy, gdzie przedstawiono informację, co do której wątpliwość zgłosili analitycy Agencji.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

2.

Agnieszka Słopień

Ekspert kliniczny

Uwaga 1. Dotyczy interpretacji danych dotyczących liczebności populacji wskazanych przez ekspertkę kliniczną w opinii przekazanej Agencji.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

1.

Edyta Grabowska-Woźniak Nutricia Polska Sp. z o.o.

Rozdział 4.1.3.2 str. 30, rozdział 4.3 str. 49

Uwaga stanowi komentarz do ograniczenia przedstawionego w analizie weryfikacyjnej, w którym to zwrócono uwagę na wiek populacji włączonej do badania (do 13. miesiąca życia), podczas gdy wniosek refundacyjny obejmuje populację do 18 r.ż. W uwadze podkreślono, że zgodnie z danymi przedstawionymi w AWA populacja poniżej 1 r.ż. stanowi 68% ogółu pacjentów stosujących preparaty mlekozastępcze.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 4.1.3.2 str. 31, rozdział 4,3 str. 49
W uwadze odniesiono się do ocenianych w badaniach punktów końcowych oraz na podstawie publikacji naukowych opisano, które punkty końcowe są istotne w analizowanym problemie zdrowotnym.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 4.1.4 str. 31, rozdział 4.3 str. 49

Uwaga stanowi powtórzenie informacji zawartych w analizie klinicznej wnioskodawcy dotyczących odnalezionych badań oraz braku możliwości przeprowadzenia porównania pośredniego z jednym z wybranych komparatorów.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 5.3.2 str. 56, rozdział 5.4 str. 60-61

W uwadze odniesiono się do ograniczenia zamieszczonego w analizie weryfikacyjnej, w którym zwrócono uwagę, iż w ramach analizy klinicznej przedstawiono porównanie z jednym z wybranych komparatorów, podczas gdy w analizie ekonomicznej wnioskowaną interwencję porównano ze wszystkimi wybranymi jako technologie alternatywne mieszankami elementarnymi bez synbiotyku. W uwadze stwierdzono, że zasadne jest założenie, że mieszanki te będą charakteryzować się podobną skutecznością. W AWA podkreślono jedynie, że jest to ograniczenie i należy na nie zwrócić uwagę przy interpretacji wyników.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 5.3.2 str. 56, rozdział 6.1.2 str. 64-65, rozdział 6.3.1 str. 68

Uwaga stanowi powtórzenie argumentacji wnioskodawcy przedstawionej w odpowiedzi na pismo AOTMiT o niespełnieniu przez analizy wymagań minimalnych dot. przyjęcia odmiennego szacowania kosztów dziennego zużycia analizowanych preparatów w ramach analizy ekonomicznej oraz analizy wpływu na budżet.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 5.3.4 str. 57

Uwaga stanowi powtórzenie argumentacji wnioskodawcy przedstawionej w analizach załączonych do wniosku refundacyjnego uzasadniającej wybranie w ramach analizy ekonomicznej techniki użyteczności kosztów.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

1.

Krzysztof Orłowski

Novartis Polska Sp. z o.o.

Uwagi stanowiły wyjaśnienie niepewności lub ograniczeń, wskazanych w AWA, np. w odniesieniu do przyjęcia jako komparatora tylko ETA w analizie klinicznej, przywołano wnioski z wytycznych klinicznych i rekomendacji refundacyjnych wskazujących na porównywalną skuteczność i bezpieczeństwo leków biologicznych (w tym inhibitorów TNF-α).
Warto zauważyć, że nieodnalezienie badań dla postaci obwodowej nr-SpA nie zmienia faktu, że przegląd systematyczny wnioskodawcy technicznie charakteryzował się nieprawidłowościami (np. wnioskodawca mógł wykonać go dla haseł odnoszących się do spondyloartropatii bez zawężeń do postaci osiowej). Ponadto niewykazanie różnic istotnych statystycznie między porównywanymi technologiami lekowym nie jest jednoznaczne z brakiem różnic istotnych klinicznie.
Wnioskodawca nie przywołał źródeł danych, na podstawie których można byłoby mówić o równoważności klinicznej między porównywanymi lekami.
Uwagi wnioskodawcy nie zmieniały wnioskowania z AWA.

2.

Dr hab. n. med.
Dorota Sikorska
-
Uniwersytet Medyczny
w Poznaniu

Uwagi miały charakter opinii uzasadniającej włączenie produktu Cosentyx do programu lekowego dotyczącego leczenia pacjentów z nr-SpA, co pozwoli na poszerzenie opcji terapeutycznych oraz umożliwi leczenie chorych, którzy aktualnie nie mają żadnej opcji leczenia (np. z przeciwwskazaniami do inhibitorów TNFα lub brakiem czy zmniejszającą się odpowiedzią na te leki). Zwrócono uwagę na udowodnioną skuteczność i bezpieczeństwo leczenia sekukinumabem w nr-SpA.

3.

Violetta Zajk
-
Prezeska
Ogólnopolskiego Stowarzyszenia Młodych
z Zapalnymi Chorobami
Tkanki Łącznej
"3majmy się razem"

Uwagi miały charakter opinii, w której wskazano, że zwiększenie dostępu do leczenia poprawi sytuację pacjentów na efektywne leczenie. Przedstawiono także wpływ SpA na chorych oraz zwrócono uwagę, że choroba jest późno diagnozowana i dotyka często młode osoby, czynne zawodowo i społecznie.

4.

Prof. Witold Tłustochowicz

Uwagi miały charakter opinii uzasadniającej finansowanie ocenianej technologii ze środków publicznych, m.in. ze względu na jej skuteczność i bezpieczeństwo, dodatkową korzyść względem inhibitorów TNF-α oraz fakt, że nie ma aktualnie refundowanej terapii u pacjentów z przeciwwskazaniami lub nieskutecznością po inhibitorach TNF-α. Zwrócono także uwagę na trudności i opóźnienia w diagnozowaniu chorych. Ponadto wyjaśniono lub odniesiono się do wątpliwości zgłoszonych w ocenie analizy klinicznej, w tym do badania PREVENT, różnic między kryteriami włączenia do ww. badania a ocenianym programem lekowym, czy braku badań dla postaci obwodowej SpA.

1.

Arvydas Norvaišas

Przedstawiciel firmy
NORAMEDA Polska Sp. z o.o.

Rozdział 3.6 str. 25-26 Tabela 9; Rozdział 4.1.4 str. 35; Rozdział 4.3 str. 42; Rozdział 5.3 str. 52, Tabela 25; Rozdział 11 str. 70-72

Dotyczy: uwagi analityków Agencji odnośnie pominięcia przez wnioskodawcę zastosowania amitryptyliny i hydroksyzyny jako komparatorów dla wnioskowanej technologii lub jako elementu najlepszej terapii wspomagającej.

Wnioskodawca podtrzymał swoje stanowisko co do właściwości wyboru komparatora i uzupełnił skrótowo informacje dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa innych opcji leczenia. Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko, iż stosowanie powyższych leków stanowi praktykę kliniczną w Polsce (zgodnie z wytycznymi praktyki klinicznej mogą być stosowane u pacjentów w II linii leczenia).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

1.

Michał Opuchlik

przedstawiciel
Alexion Europe SAS

Uwaga 1 dotyczy dyskusji o wyborze komparatorów w analizach farmakoekonomicznych.

Wnioskodawca błędnie zinterpretował podejście zasugerowane przez analityków. Ekulizumab w żadnej części AWA nie został odrzucony jako technologia opcjonalna, komentarz we wskazanym fragmencie dotyczył dodatkowych komparatorów, które powinny być uwzględnione w analizach. Ponadto nieprawdą jest, że procedura kwalifikacyjna prowadzona przez Zespół Koordynacyjny jest długotrwała, co wymusza wcześniejsze leczenie chorych z wykorzystaniem plazmaferezy bądź wlewów świeżo mrożonego osocza. Zgodnie z uzyskanymi informacjami procedura w szczególnych przypadkach (dzieci) zajmuje kilka godzin, dzięki jakości zakontraktowanych ośrodków świadczących program lekowy leczenia aHUS ekulizumabem oraz staraniom Zespołu Koordynacyjnego.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA, analitycy Agencji podtrzymują stanowisko dotyczące uwzględnienia plazmaferez/wlewów świeżo mrożonego osocza jako komparatorów dodatkowych w analizach.


Uwagi 2 i 3 stanowią komentarz do ograniczeń wskazanych w analizie klinicznej.

Uwagi niezasadne, nie wpływają na wnioskowanie z AWA.


Uwaga 4 stanowi dyskusję z ograniczeniem analizy wpływu na budżet.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA, analitycy podtrzymują stanowisko.


Uwagi 5, 6 i 7 stanowią aprobatę wnioskodawcy dla proponowanych przez analityków Agencji zmian zapisów programu lekowego.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

1.

Magdalena Olszewska-Szopa

Uwaga odnosi się do analizy klinicznej wnioskodawcy. Przytoczono uwzględnioną w procesie analitycznym publikację dotyczącą skuteczności i bezpieczeństwa stosowania siltuksymabu.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

2.

Beata Ostrowska

Uwaga odnosi się do analizy klinicznej wnioskodawcy. Przedstawiono opis problemu zdrowotnego oraz uwzględnione w procesie analitycznym publikacje dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa stosowania siltuksymabu.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

1.

Marta Dąbrowska

Amgen

Uwaga nr 1:
Komentarz wnioskodawcy odnosi się do trybu refundacji leku Xgeva (denosumab). Wnioskodawca zauważa, że „Obecnie trwają prace w zakresie udostępnienia leku Xgeva (denosumab) w ramach innego trybu finansowania tak, aby szpitale miały możliwość kontynuowania terapii tym lekiem (https://www.gov.pl/).”
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga nr 2:
Uwaga wnioskodawcy odnosi się do komentarza analityków, w którym zaznaczono „W żadnej z odnalezionej rekomendacji klinicznej nie odniesiono się bezpośrednio do populacji docelowej przedmiotowego wniosku refundacyjnego”. Wnioskodawca podkreślił słuszność komentarza analityków Agencji.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga nr 3:
Komentarz wnioskodawcy odnosi się do uwagi dotyczącej udziału populacji z przerzutami z guzów litych oraz populacji ze szpiczakiem plazmocytowym. Wartości zostały przyjęte arbitralnie. Bazują na prognozie liczby chorych mogących korzystać z leczenia denosumabem w kolejnych latach refundacji. Nie przedstawiono założeń dotyczących stopniowego przejmowania rynku przez wnioskowaną technologię.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


Uwaga nr 4:
Komentarz wnioskodawcy odnosi się do ograniczenia dotyczącego wybiórczego przedstawienia wyników jednokierunkowej analizy wrażliwości. Wnioskodawca tłumaczy przedstawienie kluczowych wyników analizy wrażliwości „celem zachowania przejrzystości” w AE. Ewaluacja wszystkich wyników wariantów umożliwia ocenę wpływu poszczególnych czynników na końcowy wynik AE.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.


W uwadze nr 5 wyjaśniono wątpliwości wskazane przez analityków Agencji dotyczące wykorzystanych źródeł informacji odnoszących się do liczebności populacji docelowej, a także wskazano dane bibliograficzne.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 6:
Uwaga stanowi komentarz i dodatkowe wyjaśnienie dotyczące wskazanych przez analityków Agencji ograniczeń AWB wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


W uwadze nr 7 potwierdzono zaistnienie rozbieżności założenia wnioskodawcy ze wskazywanym we wniosku poziomem sprzedaży. Wskazano, iż kwestia ta została zaktualizowana poprzez modyfikację elementów wniosku, w ramach której przesłano nową odpowiadającą AWB deklarację dostaw wnioskowanego leku.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwagi nr 8 i 9:
Uwagi stanowią komentarz i dodatkowe wyjaśnienie dotyczące wskazanych przez analityków Agencji ograniczeń AWB wnioskodawcy.
Uwagi te nie wpływają na wnioskowanie z AWA.


W uwadze nr 10 przedstawiono własną interpretację liczebności populacji oszacowanej przez eksperta ankietowanego przez Agencję.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

1.

Edyta Cichocka

Uwagi stanowią komentarz do aktualnej praktyki klinicznej oraz efektywności leczenia luspaterceptem.

Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.

2.

Jadwiga Dwilewicz-Trojaczek

3.

Marek Karasiewicz

4.

Agnieszka Kowalik

5.

Katarzyna Lisowska

6.

Agnieszka Michalska

7.

Katarzyna Olszewska

8.

Anna Owczarek

9.

Iwona Pietkun

10.

Jagoda Rytel

11.

Elżbieta Wiater

12.

Agnieszka Wierzbicka

13.

Joanna Góra-Tybor

14.

Aleksandra Rudnicka

15.

Julita Dziamska

16.

Katarzyna Pawluczyk
(przedstawiciel wnioskodawcy)

Uwagi stanowią odpowiedzi na niektóre niezgodności analiz względem wytycznych HTA, ograniczenia zidentyfikowane przez Agencję oraz rozbieżności w obliczeniach wyników punktów końcowych w AKL.

Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.

1.

Prof. dr hab. n. med.

Maciej Kupczyk

Uwaga ogólna

W uwadze przedstawiono opinię dotyczącą mechanizmu działania dupilumabu, przedstawiono dane dotyczące skuteczności produktu oraz wskazano na akceptowalny profil bezpieczeństwa.

Zaznaczono, że ze względu na odmienny mechanizm działania niż inne obecnie dostępne leki biologiczne, wnioskowana technologia przynosi korzyści u pacjentów ze współistniejącymi chorobami tj. atopowym zapaleniem skóry, przewlekłym zapaleniem zatok przynosowych z polipami nosa, alergicznym nieżytem nosa.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

2.

Marta Polkowska

Sanofi-Aventis Sp. z o.o.

Uwagi dotyczące metodologii porównań pośrednich oraz heterogeniczności porównywanych populacji w przeglądach uwzględnionych w AWA; rozdział 4.2.2.1, str. 56; rozdział 4.3, str. 61

Uwaga stanowi powtórzenie argumentów przedstawionych w analizach wnioskodawcy dotyczących uwzględnionych w AKL porównań pośrednich oraz wskazanie, że wyniki porównania zaprezentowanego w analizie PBAC 2020 przytoczonego w AWA, pochodzą z porównania pośredniego o innej metodologii niż porównania włączone do AKL wnioskodawcy.

W analizie klinicznej wnioskodawcy uwzględniono 2 porównania pośrednie – Bateman 2020, w którym wykorzystano wyniki z podgrup pacjentów, w celu uzyskania niskiej heterogeniczności porównywanych subpopulacji oraz porównanie własne, które z kolei miało na celu zapewnienie największej spójności ze wskazaniem wynikającym z wnioskowanego programu lekowego.

W opinii analityków, pomimo dopasowania populacji dla komparatorów w porównaniu pośrednim Bateman 2020, pełne zniwelowanie różnić w czynnikach wpływających na skuteczność leczenia pomiędzy badaniami nie było możliwe z uwagi na m.in. różne kryteria włączenia, wyłączenia oraz definicje punktów końcowych.

Wyniki obydwu porównań przedstawionych przez Wnioskodawcę należy interpretować z ostrożnością.

Ograniczenia porównań pośrednich zostały przedstawione w rozdz. 4.1.4. AWA.

Należy zaznaczyć, iż w ramach AWA wyniki oraz komentarz zawarte w publikacji PBAC 2020 zostały przedstawione jako dodatkowe informacje w odniesieniu do skuteczności i bezpieczeństwa.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga dotycząca xxxxxxx xxxxxxxx xxxxxxxxxx xxxxxxxx xxxxxxxxx rozdział 5.3.4, str. 75; rozdział 5.4, str. 77; rozdział 6.3.3, str. 84; rozdział 6.4, str. 88; rozdział 11, str. 96-97

Xxxxxxxxxxx xxxxxxxxxxxx xxxxxxxxxxxxxxxxxxx xxxxxxxxxxx xxxxxx xxxx xxxxxxxxxx xxxxxxxx xxxxxxxx xxxx xxxxxx xxxx.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

1.

Marta Polkowska

Sanofi-Aventis
Sp. z o.o.

Rozdział 4.1.1, tab. 12, str. 27

Uwaga wnioskodawcy stanowi powtórzenie wyjaśnień przedstawionych w uzupełnieniu analiz HTA względem minimalnych wymagań dot. wyboru komparatora.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Rozdział 4.3, str. 39

Uwaga wnioskodawcy stanowi komentarz do opisanych w AWA wyników badania LIBERTY AD ADOL.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Rozdział 4.3, str.39; Rozdział 11, str. 73

Uwaga wnioskodawcy stanowi komentarz do opisanych w AWA wyników badania LIBERTY AD ADOL oraz powtórzenie opisanych w analizach HTA wytycznych klinicznych.

Należy przy tym wskazać, że w AWA nie kwestionowano skuteczności klinicznej dupilumabu, a jedynie przedstawiono wszelkie odnalezione ograniczenia AKL wnioskodawcy oraz badania LIBERTY AD ADOL.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Rozdział 6.3, tab. 33, str. 60

Uwaga wnioskodawcy stanowi komentarz do oszacowań liczby pacjentów przedstawionych w opiniach ekspertów ankietowanych przez Agencję.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Rozdział 8, str. 66; Rozdział 11, str. 74

Uwaga wnioskodawcy stanowi komentarz do przedstawionych w AWA uwag do zapisów proponowanego programu lekowego.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

2.

Roman Nowicki

Uwaga ogólna

W uwadze podkreślono istotność stanu klinicznego, jakim jest AZS oraz przedstawiono argumenty przemawiające za objęciem refundacją dupilumabu.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Rozdział 4.3, str.39

Uwaga stanowi komentarz do opisanych w AWA wyników badania LIBERTY AD ADOL.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Rozdział 8

Uwaga stanowi komentarz do przedstawionych w AWA uwag do zapisów proponowanego programu lekowego.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

1.

Krzysztof Kornas

Przedstawiciel firmy
AstraZeneca

Uwaga 1

Dotyczy komentarza analityków Agencji odnośnie niewłaściwego zdefiniowania interwencji w analizie ekonomicznej oraz niezachowania zgodności komparatorów pomiędzy AKL, AE i BIA. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

1.

Jacek Kalinowski

Uwaga 1: grupa limitowa
Należy mieć na uwadze, że wnioskodawca nie przedstawił żadnych przesłanek uprawniających do takiego wnioskowania, udowadniając w analizach porównywalną skuteczność, w przedmiotowej sprawie analitycy podtrzymują stanowisko.

Uwaga 2: BSC/BAT jako komparator
Nie można się zgodzić z twierdzeniem, że potencjalne wprowadzenie do refundacji ropeginterferonu mogłoby spełnić oczekiwania i potrzeby kliniczne chorych. Wyniki badań klinicznych, w których znaczna część pacjentów rezygnuje z terapii po niespełna roku stosowania oraz opinie europejskich agencji HTA, wyraźnie wskazują, że zastosowanie ropeginterferonu nie przynosi dodatkowych korzyści w porównaniu z hydroksymocznikiem lub pegylowanym interferonem. Nie można uznać, że inne opcje terapeutyczne są nieosiągalne lub istnieje systemowy brak dostępności do innych opcji leczenia – brak wniosków o RDTL. W tym miejscu należy doprecyzować, że czerwienica prawdziwa jest jednostką chorobową trudną w prowadzeniu, nie można również mówić o całkowitym wyleczeniu pacjenta.

Uwaga 3: jakość badania CONTINUATION-PV
Uwaga niezasadna, odpowiedź nie dotyczy wpływu ograniczenia na jakość uzyskiwanych wyników oraz wnioskowanie na ich podstawie.

Uwaga 4: analiza kliniczna przeprowadzona w AWA
Uwaga niezasadna, analitycy Agencji w jasny i przejrzysty sposób uzasadnili celowość przedstawianych informacji, ich ograniczenia oraz wnioski, w AWA przedstawiono również pełne dane dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa ropeginterferonu uwzględnione w podsumowaniu.

Uwaga 5: podsumowanie analizy klinicznej
Analitycy w toku prac nad raportem oraz mając na uwadze postępowania w sprawach powiązanych ze wskazaniem kierowali się doborem punktu końcowego mającego bezpośrednie przełożenie na praktykę kliniczną w przypadku skuteczności interwencji. Niepodważalnie uzyskanie całkowitej odpowiedzi hematologicznej (CHR) przekłada się na mniejsze wykorzystanie zasobów ochrony zdrowia w postaci braku konieczności wenesekcji oraz przyczynia się do uzyskania stabilnej kontroli nad chorobą pacjentów. W związku z czym celem porównania skuteczności analizowanych opcji terapeutycznych zdecydowano się ograniczyć do CHR, zachowując wykazane ograniczenia wnioskowania na tej podstawie.

Uwaga 6: okoliczności opisane w artykule 13 UoR
Analitycy wykazali w ramach raportu, że otwarta faza badania CONTI-PV wiązała się z jawnym błędem selekcji populacji wpływającym na grupę badanych pacjentów i uzyskiwane w ten sposób wyniki, w związku z czym nie spełnia ustawowej definicji wykazania wyższości nad refundowaną technologią w badaniu RCT.

Uwaga 7: walidacja zewnętrzna modelu
Uwaga niezasadna, wnioskodawca nie przeprowadził walidacji w sposób zgodny z wytycznymi.

Uwagi 8, 9 i 11: brak udostepnienia treści przeprowadzonego badania ankietowego
Wnioskodawca nie spełnił wymogów określonych w rozporządzeniu, w związku z czym brak udostępnionych danych uniemożliwia weryfikację ostatecznych informacji, wyników, oszacowań dokonanych na tej podstawie.

Uwaga 10: koszt opcji refundowanych w czerwienicy prawdziwej – etopozyd, melfalan
Należy mieć na uwadze, że definicja alternatywnej opcji terapeutycznej obejmuje wszystkie technologie medyczne refundowane i mające zastosowanie w danym wskazaniu, przez co koszty ponoszone na refundację tych opcji powinny znaleźć swoje odzwierciedlenie.

Uwaga 12: analiza wrażliwości AWB
Analitycy w każdym miejscu, w którym dobór parametrów przez wnioskodawcę budził wątpliwość zgłosili uwagę lub ograniczenie, ponadto zauważono, że modyfikacji wymagałby silnik modelu ekonomicznego - rezygnacja z rozróżnienia na linie leczenia oraz zaproponowanie innych udziałów technologii wnioskowanej.

Uwaga 13: rozpowszechnienie ropeginterferonu
Wnioskodawca przedstawił zgodną argumentację z wnioskami analityków, nie wskazując żadnego dowodu na to, żeby ropeginterferon przejmowałby większy odsetek pacjentów leczonych z powodu czerwienicy prawdziwej niż pegylowany interferon.

Przedstawione uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.