Materiały 2024

1.

Dagmara Samselska Prezes Zarządu AMICUS Fundacja Łuszczycy i ŁZS

Rozdział 11, strona 76

W uwadze wskazano, iż tofacytynib odpowiada na niezaspokojoną potrzebę u pacjentów z MIZS z uwagi na doustną formę podania. Zwrócono uwagę na zmniejszenie liczby hospitalizacji względem leków podawanych w formie zastrzyków. Poparto refundację tofacytynibu w ramach programu lekowego, u pacjentów z MIZS oraz ŁZS.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

1.

Agnieszka Głowacka - Biogen Poland Sp. z o.o.

Rozdz. 3.1.1 - dotyczy skuteczności leczenia rysdyplamem W uwadze zaznaczono brak długoterminowych danych dot. skuteczności RYS z rzeczywistej praktyki klinicznej dla znaczącej grupy chorych, konieczność wzięcia pod uwagę okresu półtrwania poprzedniego leku w przypadku danych dotyczących chorych zmieniających terapię z NUS na RYS oraz brak istotności statystycznej dla wyników RYS dla niektórych punktów końcowych wśród pacjentów leczonych >5 lat. Zdaniem wnoszącego uwagi, najnowsze dane z badania SUNFISH po 48 mies. leczenia, budzą wątpliwości odnośnie do skuteczności RYS u dzieci >5 r.ż.

Dodatkowo zgłoszono uwagę do kryteriów kwalifikacji proponowanego programu lekowego.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Rozdz. 4.1.5 - dotyczy porównania RYS vs NUS W uwadze podkreślono, iż porównanie pośrednie RYS vs NUS metodą MAIC ma liczne ograniczenia i nie powinno być brane pod uwagę przy wnioskowaniu.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA


Rozdz. 4.1.5 - dotyczy skuteczności praktycznej RYS dW uwadze wskazano, iż w opisie skuteczności praktycznej oraz porównaniu RYS vs NUS nie uwzględniono bezpośrednio wyników z publikacji Łusakowska 2023 (dotyczących zmiany wyniku w skali RHS/HFMSE), a także, iż wyniki subiektywne chorych odnoszące się do zadowolenia z leczenia w badaniu Powell 2024 przeprowadzono na niewielkiej liczbie chorych (14 osób).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Rozdz. 9 - dotyczy rekomendacji refundacyjnych dla RYS dZdaniem zgłaszającej uwagi część rekomendacji refundacyjnych dla RYS podnosi kwestie braku wyników skuteczności tego leku w populacji osób dorosłych (>25 lat).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

2.

Prof. Katarzyna Kozłowska - członek Zarządu Głównego PTChNM

Rozdz. 4.1.1 - dotyczy uwagi analityków Agencji w zakresie zgodności populacji ujętej w analizach z populacją wnioskowaną. W uwadze wskazano, które populacje mogłyby skorzystać na rozpoczęciu refundacji RYS w analizowanym wskazaniu oraz którzy chorzy są obecnie pozbawieni możliwości leczenia RYS. Wg zgłaszającej uwagi wśród tych chorych RYS wykazuje wysoką skuteczność.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Rozdz. 4.1.3 – dotyczy wskazanego w AWA ograniczenia o braku oceny jakości życia w większości włączonych badań W uwadze podkreślono, że poprawa w zakresie skal CHOP-INTEND, HFMSE, RULM, MFM-32 oznacza większą samodzielność oraz lepszy komfort życia pacjentów, a co za tym idzie poprawę w zakresie jakości ich życia.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

3.

Prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak - Przewodnicząca Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni.

Uwaga ogólna W uwadze zgłoszono propozycje zmian zapisów dotyczących zamiany leczenia z NUS na RYS

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


W uwagach do analiz wnioskodawcy wskazano, iż wpływ leczenia RYS na funkcje opuszkowe nie był analizowany w badaniach z udziałem pacjentów zmieniających NUS na RYS. Ponadto funkcje te nie są obecnie oceniane w PL B.102.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA

4.

Prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk

Uwaga dotycząca proponowanych kryteriów kwalifikacji pacjentów do PL B.102. Wg zgłaszającej uwagę, dostępne wyniki wskazują, że skuteczność leczenia RYS mierzona w skalach MFM-32, RULM i HFMSE zmniejsza się wraz z wiekiem i masą ciała pacjentów, w związku z czym nie jest zasadne udostępnianie terapii RYS w I linii leczenia dla tak szerokiej populacji jak wnioskowana. Natomiast dane odnoszące się do stosowania NUS wskazują na stabilne stężenie leku w płynie mózgowo-rdzeniowym, niezależnie od wieku i masy ciała, co może zapewnić efekt działania leku niezależnie od masy pacjenta.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

5.

Krzysztof Adamcewicz - Roche

Rozdz. 4.1.1 oraz 4.1.4 dotyczy komentarzy zamieszczonych w AWA dotyczących skuteczności RYS w analizowanych subpopulacjach W uwadze wnioskodawca podkreślił, iż analizowana populacja zawiera się w populacji zarejestrowanej, a tym samym dowody przedstawione w AKL pozwalają wnioskować o skuteczności wnioskowanej terapii.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Rozdz. 4.1.3 oraz 4.2 - dotyczy wskazanego w AWA ograniczenia o braku oceny jakości życia w większości włączonych badań. W uwadze wnioskodawca przytoczył badania, w których przeprowadzono ocenę jakości życia oraz wskazał, że w jego opinii punkty końcowe (w tym odnoszące się do funkcji motorycznych), w ramach których uzyskano istotną klinicznie poprawę, jednoznacznie przekładają się na poprawę jakości życia chorych na SMA.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA


rozdz. 4.1.4 oraz 4.2 – dotyczy uwagi zamieszczonej w AWA w zakresie braku dowodów dla części wnioskowanej populacji, m.in. dla której dojdzie do zmiany terapii z nusinersenu na rysdyplam W uwadze wnioskodawca przedstawił informację, iż w maju 2024 roku opublikowano najnowsze wyniki badania JEWELFISH dla 24 miesięcy leczenia. Wskazują one na stabilizację funkcji motorycznych ocenianych za pomocą skali RULM u chorych stosujących RYS po zmianie terapii z NUS (wszyscy ambulatoryjni chorzy zachowali zdolność chodzenia).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


rozdz. 4.2 - dotyczy ograniczenia wskazanego w AWA w zakresie braku bezpośrednich porównań rysdyplamu z komparatorami W uwadze wnioskodawca podkreślił, że nie było możliwe przeprowadzenie porównań bezpośrednich rysdyplamu względem przyjętych komparatorów, ponieważ aktualnie nie ma badań dla takich porównań. Analitycy Agencji pozostają na stanowisku, iż brak porównań bezpośrednich stanowi ograniczenie niniejszych analiz.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


rozdz. 5.3 – dotyczy uwagi AWA w zakresie zasadności wyboru techniki przeprowadzenia analizy ekonomicznejW uwadze wnioskodawca odniósł się do oszacowań populacji docelowej na podstawie danych NFZ.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


rozdz. 6.3 – dotyczy komentarza odnoszącego się do szacunków populacji docelowej W uwadze wnioskodawca podkreślił, że nie było możliwe przeprowadzenie porównań bezpośrednich rysdyplamu względem przyjętych komparatorów, ponieważ aktualnie nie ma badań dla takich porównań. Analitycy Agencji pozostają na stanowisku, iż brak porównań bezpośrednich stanowi ograniczenie niniejszych analiz.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


rozdz. 6.3 – dotyczy uwagi odnoszącej się do rocznych wielkości dostaw wnioskowanego leku W uwadze wnioskodawca wskazał, że planowana wielkość dostaw jest zgodna z zapotrzebowaniem..

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

1.

Krzysztof Adamcewicz Roche Polska sp. z o.o.

Uwaga 1 dotyczy obliczeń własnych Agencji w analizie wpływu na budżet i analizie ekonomicznej Agencja dokłada wszelkich starań, aby zapewnić równe traktowanie podmiotów na każdym etapie postępowania. Informacje o rzeczywistych RSS są wykorzystywane do obliczeń własnych natychmiast po ich otrzymaniu. W przypadku leki Tepkinly informacje o rzeczywistych RSS uzyskane z MZ zostały wykorzystywane do obliczeń własnych na etapie wydania rekomendacji Prezesa Agencji. Przedmiotowe informacje zostały bowiem uzyskane z MZ po zakończeniu pracy nad analizą weryfikacyjną Agencji. XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX

2.

Elżbieta Kozik Polskie Amazonki Ruch Społeczny

Uwaga 1 dotyczy stanowiska ws. możliwości objęcia refundacją wnioskowanej technologii Prezes stowarzyszenia podkreśla, że każdego roku odnotowuje się ok. 1500 osób z rozpoznaniem DLBCL a u blisko 30-40% pacjentów odnotowuje się oporność na leczenie lub nawrót choroby. Prezes przedstawia pozytywne stanowisko wobec refundacji produktu leczniczego Columvi zaznaczając, że oprócz istotnych korzyści klinicznych lek ten może być stosowany w monoterapii i dodatkowo czas terapii jest ograniczony do 12 cykli. Lek byłby odpowiedzią na niezaspokojone potrzeby pacjentów z DLBCL, którzy zostali poddani co najmniej 2 liniom leczenia.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

3.

Maria Szuba Stowarzyszenie Przebiśnieg

Uwaga 1 dotyczy stanowiska ws. możliwości objęcia refundacją wnioskowanej technologii Przewodnicząca stowarzyszenia podkreśla zasadność refundacji wnioskowanej terapii mając na uwadze korzyść kliniczną, możliwość szybkiego podjęcia leczenia i niższe koszty w stosunku do terapii CAR-T.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

4.

Łukasz Rokicki Fundacja CARITA

Uwaga 1 dotyczy stanowiska ws. możliwości objęcia refundacją wnioskowanej technologii Prezes fundacji wskazuje, że refundacja wnioskowanej technologii powinna być traktowana priorytetowo.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

5.

dr n. med. Michał Witkowski Fundacja Na Rzecz Pomocy Chorym Na Białaczki

Uwaga 1-6 dotyczą stanowiska ws. możliwości objęcia refundacją wnioskowanej technologii Prezes fundacji podkreśla istotną korzyść kliniczną i ekonomiczną wnioskowanej terapii.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

6.

Anna Kupiecka Fundacja ONKOCAFE

Uwaga 1 dotyczy stanowiska ws. możliwości objęcia refundacją wnioskowanej technologii Prezes fundacji podkreśla, że w terapii DLBCL istotny jest czas (szybki postęp choroby) a terapia wnioskowaną technologią umożliwia szybkie wdrożenie leczenia.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

7.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Michał Opuchlik

Plik PDF

Roz. 3.6, str. 27; Roz. 4.1.1, str. 29; Roz. 4.1., str. 40; Roz. 5.3, str. 75; Roz. 6.3, str. 84, 85, 86; Roz. 11, str. 94; Roz. 12, str. 98.

Uwaga dotyczy komentarza analityków Agencji dot. braku uwzględnienia cyklsoporyny jako komparatora.

Zaznaczono m.in., iż takrolimus i woklosporyna stanowią preferencyjne leki z grupy CNI wg wytycznych KDIGO 2024 stosowane w ocenianym wskazaniu. Przywołano również opinie eksperckie wskazujące, iż w przypadku pozytywnej decyzji refundacyjnej woklosporyna będzie przejmowała głównie rynek takrolimusu.

Niemniej, według analityków Agencji biorąc pod uwagę status refundacyjny cyklosporyny (finansowanie ze środków publicznych) oraz wytyczne kliniczne, które nie wykluczają cyklosporyny z grona CNI możliwych do zastosowania w ocenianej populacji, pomimo niewielkiego udział w terapii spełnia ona formalne warunki komparatora.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Łukasz Rokicki

Plik PDF

Uwaga:
W uwadze przedstawiono opinię na temat zasadności refundacji epkorytamabu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Michał Witkowski

Plik PDF

W uwagach przedstawiono opinię na temat oszacowania liczebności populacji docelowej oraz korzyści wynikające z zastosowania skutecznego leczenia dla pacjentów z wnioskowanym wskazaniem.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.

Tomasz Wróbel

Plik PDF

W uwagach przedstawiono możliwości leczenia pacjentów we wnioskowanym wskazaniu, ograniczenia wynikające z zastosowania terapii CAR-T oraz zasadność refundacji epkorytamabu. Przedstawiono również podsumowanie rekomendacji NCCN 2024 dotyczących leczenia DLBCL.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie. Rozpatrzone

Roman Markowski

Plik PDF

Uwaga 1
Uwaga zasadna. Tepkinly posiada status leku sierocego.
Uwaga 2
W uwadze przedstawiono znaną Agencji argumentację dotyczącą zasadności przyjętego przez wnioskodawcę podejścia w doborze komparatorów.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko.
Uwaga 3
W uwadze przedstawiono znaną Agencji argumentację dotyczącą zasadności przyjętego przez wnioskodawcę podejścia w doborze komparatorów.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko.
Uwaga 4
Uwaga zasadna. W przytoczonej tabeli przedstawiono udziały terapii w scenariuszu nowym Analizy Wpływu na Budżet.
Uwaga 5.
W uwadze opatrzono komentarzem ograniczenia Analizy Wpływu na Budżet wskazane przez analityków Agencji.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko.

Aleksandra Butrym

Plik PDF

W uwadze przedstawiono ograniczenia wynikające z zastosowania terapii CAR-T oraz zasadność refundacji epkorytamabu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

1_UW_Bubiłek

Uwaga nr 1
W uwadze przedstawiono stanowisko własne eksperta, wskazujące na potrzebę refundacji wnioskowanej technologii medycznej
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych (niewpłynięcie do Agencji oryginału w wymaganym terminie).

Jolanta Siporska UCB Pharma Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga dot. zapisów programu lekowego nt. oceny odpowiedzi na leczenie po 6 miesiącach skonfrontowanej z zapisami z charakterystyki produktu lekowego oraz wytycznych..

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

1.

Jolanta Siporska

Uwaga nr 1 do „Str. 15, rozdział 3.1.2.2. oraz str. 33, Tabela 15”

W AWA wskazano, iż zapisy UPL nie odnoszą się do kwestii wieku pacjentów, tym samym istnieje możliwość włączenia do leczenia pacjentów poniżej 18 r.ż. Dane z realizacji programu wskazują, że do tej pory do programu włączono jednego pacjenta w wieku poniżej 18 r.ż. (pacjent był w wieku 17 lat w chwili włączenia do programu), w związku z czym wskazano, że uwaga miała charakter formalny.

Uwaga niezasadna, nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 2 do „Str. 32, rozdział 3.6 oraz str. 86, rozdział 5.3.1.”

W uwadze Wnioskodawca błędnie cytuje tekst AWA, nie zaznaczając wielokropkiem ujętym w nawias, które fragmenty pominięto, co może prowadzić do błędnej interpretacji dokumentu AWA.

Uwaga niezasadna. W AWA wskazano, iż wybór komparatora dokonano w sposób prawidłowy. Pomimo powyższego, analitycy Agencji dodatkowo wskazali poszczególne obszary, co do których nie odniesiono się w analizach Wnioskodawcy.

Dane NFZ wskazują, iż ok. 87% pacjentów rozpoczyna terapię w programie lekowym za pomocą inhibitora TNF-alfa (dominująca I linia leczenia). Natomiast istnienie populacji pacjentów, u których wyczerpano możliwości leczenia w ramach programu lekowego potwierdzają opinie ankietowanych ekspertów klinicznych.

Uwaga nr 3 do „Str. 33, Tabela 15”

W uwadze zasadnie wskazano, iż Charakterystyki Produktu Leczniczego (ChPL) dla poszczególnych leków dopuszczają rozważenie odstawienia leczenia po innym okresie obserwacji. Agencja podtrzymuje stanowisko w AWA, wskazując na różnice pomiędzy zapisami uzgodnionego programu lekowego a zapisami ChPL Bimzelx w zakresie oceny odpowiedzi na leczenie.


Uwaga nr 4 do „Str. 34, Tabela 15”

W AWA wskazano formalne różnice między założeniami przeglądu Wnioskodawcy a zapisami uzgodnionego programu lekowego. Wnioskodawca zasadnie zaznacza, że aktualne wytyczne EULAR/ASAS odnoszą się ogólnie do zalecanych opcji terapeutycznych w leczeniu osiowej spondyloartropatii (bez wskazywania konkretnego dawkowania leków m.in. BIM).


Uwaga nr 5 do „Str. 45, rozdział 4.1.2.”

Uwaga zasadna. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 6 do „Str. 55, rozdział 4.1.4.1.”

W AWA przedstawiono wskazane informacje. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 7 do „Str. 55, rozdział 4.1.4.1.”

W AWA przedstawiono wskazane informacje. Dodatkowe dane długookresowe dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa terapii BIM nie pochodzą z fazy randomizowanej badań, tym samym cechuje je niższa wiarygodność. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 8 do „Str. 56, rozdział 4.1.4.1.”

Uwaga stanowi dyskusję do komentarza Agencji. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 9 do „Str. 58, rozdział 4.1.5”

Uwaga zasadna. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 10 „Str. 59, rozdział 4.2.1”

Uwaga niezasadna. Do analizy klinicznej należy włączyć prace spełniające predefiniowane kryteria włączenia i wykluczenia, tym samym odstąpiono od przedstawienia wskazanych wyników. Publikację Rudwaleit 2023 można uznać jako dodatkowe źródło informacji o skuteczności i bezpieczeństwa.


Uwaga nr 11 „Str. 15, rozdział 3.1.2.2.”

Uwaga stanowi komentarz spójny do stanowiska Agencji. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 12 „Str. 85, rozdział 5.3., Tabela 36.”

Uwaga stanowi komentarz spójny do stanowiska Agencji. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 13 „Str. 86, rozdział 5.3.1.”

Uwaga dotyczy porównania struktury modelu z rzeczywistymi danymi NFZ dot. realizacji programu lekowego B.36. „Leczenie chorych z aktywną postacią zesztywniającego zapalenia stawów kręgosłupa (ZZSK) (ICD-10: M45)”.

Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA o istnieniu niepewności w omawianym obszarze leczenia pacjentów w programie.


Uwaga nr 14 „Str. 86, rozdział 5.3.1.”

Odpowiedz na uwagę zawarto w ramach odpowiedzi na komentarz nr 13.


Uwaga nr 15 „Str. 86, rozdział 5.3.1.” Agencja podtrzymuje stanowisko w AWA. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 16 „Str. 89, rozdział 5.4. oraz str. 106, rozdział 11.”

W ramach uwagi powtórzono argumenty Wnioskodawcy przedstawione na etapie oceny spełnienia wymagań minimalnych. Agencja podtrzymuje stanowisko przedstawione w AWA o istnieniu niepewności w omawianym obszarze leczenia pacjentów w programie.


Uwaga nr 17 „Str. 89, rozdział 5.4. oraz str. 106, rozdział 11.”

Odpowiedz na uwagę zawarto w ramach odpowiedzi na komentarz nr 13.


Uwaga nr 18 „Str. 94, rozdział 6.3., Tabela 42.”

Uwaga stanowi dyskusję do komentarza Agencji. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 19 „Str. 95, rozdział 6.3.1.”

Odpowiedz na uwagę zawarto w ramach odpowiedzi na komentarz nr 1.


Uwaga nr 20 „Str. 95, rozdział 6.3.1. oraz Str. 97, rozdział 6.4. oraz Str. 107, rozdział 11.”

Odpowiedz na uwagę zawarto w ramach odpowiedzi na komentarz nr 18.


Uwaga nr 21 „Str. 95, rozdział 6.3.1. oraz Str. 97, rozdział 6.4. oraz Str. 107, rozdział 11.”

Agencja podtrzymuje stanowisko w AWA. Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.


Uwaga nr 22 „Str. 95, rozdział 6.3.1. oraz Str. 97, rozdział 6.4. oraz Str. 107, rozdział 11.”

Uwaga niezasadna. Nieuwzględnienie omawianej populacji pacjentów stanowi ograniczenia analizy Wnioskodawcy. Istnienie populacji pacjentów, u których wyczerpano możliwości leczenia w ramach programu lekowego potwierdzają opinie ankietowanych ekspertów klinicznych.


Uwaga nr 23 „Str. 95, rozdział 6.3.1”

Uwaga niezasadna. Jeżeli średni czas terapii za pomocą BIM byłby dłuższy niż 2 lata, przyjęty horyzont czasowy byłby niewystarczający do ustalenia równowagi na rynku. W Ustawie o refundacji nie odniesiono się do długości horyzontu czasowego analizy wpływu na budżet płatnika publicznego. Natomiast w rozporządzeniu w sprawie minimalnych wymagań, wskazano, iż :horyzont czasowy właściwy dla analizy wpływu na budżet obejmuje „przewidywany przedział czasu wystarczający do ustalenia równowagi na rynku i nie krótszy niż 2 lata od zajścia zmiany wynikającej z wydania przez ministra właściwego do spraw zdrowia decyzji o objęciu refundacją, o której mowa w art. 11 ust. 1 ustawy, lub decyzji o podwyższeniu ceny, o której mowa w art. 11 ust. 4 ustawy”.

Brak jest danych pozwalających określić średni czas terapii za pomocą bimekizumabu w leczeniu pacjentów z ZZSK. Tym samym dwuletni horyzont czasowy analizy należy uznać za wystarczający.


Uwaga nr 24 „Str. 102, rozdział 10., Tabela 46.”

Uwaga stanowi komentarz do danych Wnioskodawcy przedstawiających warunki refundacyjne w innych państwach.

Jolanta Siporska VEDIM sp. z o.o.

2024 04 18 Vedim uwagi

Uwagi 1-3 dotyczy ograniczeń syntezy wskazanych wcześniej przez wnioskodawcę w analizie klinicznej

Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 4 dotyczy treści rekomendacji refundacyjnej irlandzkiej agencji NCPE

Analitycy Agencji zgadzają się, że informacja nt. nierekomendowania bimekizumabu we wnioskowanym wskazaniu została oparta o tzw. rapid review a nie wykonano pełnego HTA w tym obszarze. Jednakże podkreśla się, że lek ten nie jest rekomendowany po wnioskowanej cenie a zgodnie z charakterem wniosku oznacza rekomendację negatywną. Należy mieć na uwadze, że informacje te pochodzą z końca 2023 r. w związku z powyższym sytuacja w ww. zakresie pod odpowiednich negocjacjach może ulec zmianie.

Uwaga ta nie wpływa jednak na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 5 dotyczy treści rekomendacji refundacyjnej niemieckiego organu decyzyjnego G-BA

Analitycy zgadzają się, że informacje przedstawiane w dokumentach G-BA powinny być traktowane z ostrożnością ze względu na ich niejednoznaczny charakter. Jednak nie zmienia to wnioskowania w kontekście braku korzyści BIM w zakresie porównania z ADA.

Uwaga ta nie wpływa na ostateczne wnioskowanie z AWA.

Uwaga 6 dotyczy sposobu prezentacji wyników NMA w AWA

Wyniki NMA w AWA są zgodne z tymi przedstawionymi w analizach wnioskodawcy.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 7,9 i 11 dotyczy przyjętej techniki analitycznej

Zgodnie z wytycznymi HTA AOTMiT z 2016 r. analizę minimalizacji kosztów można przedstawić „[w] przypadku stwierdzenia w ramach analizy klinicznej równorzędności klinicznej porównywanych technologii medycznych lub gdy różnice między nimi nie są istotne klinicznie należy przeprowadzić analizę minimalizacji kosztów”. Analitycy podtrzymują stanowisko, że przedstawienie analizy minimalizacji kosztów jest nieprawidłowe.

Uwagi nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 8 dotyczy obliczeń własnych dot. art. 13 Analitycy podtrzymują swoje stanowisko.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 10 dotyczy ograniczenia linii leczenia pacjentów z ŁZS Analitycy podtrzymują swoje stanowisko.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 12 dotyczy przejęcia populacji dotychczas nie włączanej do leczenia w ramach programu

Analitycy podtrzymują swoje stanowisko. Uwzględniono pacjentów, którzy nie stosowali dotychczas żadnej terapii w ramach programu. Jednocześnie, ze względu na jednakowe kryteria włączenia do programu dla wszystkich komparatorów, refundacja wnioskowanej terapii nie wpłynie na przejęcia populacji dotychczas nie włączanej do leczenia.

Uwaga ta nie zmienia wnioskowania w AWA.

Uwaga 13 dot. warunków objęcia refundacją bimekizumabu w innych państwach

Analitycy Agencji zgadzają się, że lek Bimzelx jest refundowany również w innych krajach niż wskazane w AWA, tj. w innej prezentacji, ale tym samym wskazaniu co terapia ujęta we wniosku.

Uwaga ta nie zmienia wnioskowania w AWA.