Materiały 2025

Grzegorz Kowalik Chiesi Poland Sp. z o. o.

Plik PDF

Uwaga 1 i uwaga 7
Uwaga wnioskodawcy odnosi się do ograniczenia opisującego kryteria selekcji badań. Agencja podtrzymuje stanowisko, że zawężenie kryteriów selekcji badań stanowi ograniczenie analizy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 2
Uwaga dotyczy włączenia do analizy badania Ismaila 2022. Wnioskodawca zwraca uwagę, że badanie Ismaila 2022 dotyczyło leku Trimbow w postaci aerozolu, zaś ocenianą interwencją jest lek Trimbow w postaci proszku do inhalacji. Zdaniem Agencji, biorąc pod uwagę wyniki badania TRI-D wskazujące na biorównoważność leku Trimbow w postaci aerozolu i proszku oraz konieczność porównania z komparatorami, wykorzystanie badania Ismaila 2022 było zasadne. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 3 i uwaga 9
Uwagi odnoszą się scenariuszy analizy ekonomicznej testowanych w ramach analiz wrażliwości. Scenariusze analizy wrażliwości wnioskodawcy wraz z opisem zostały przedstawione w AWA na stronie 43. Agencja podtrzymuje stanowisko, iż porównanie ze wszystkimi właściwymi komparatorami powinno odbywać się w ramach analizy podstawowej, dla której powinna być możliwość sprawdzenia zmienności w ramach analizy wrażliwości. Podkreślić należy, że wnioskodawca nie przedstawił dowodów klinicznych uprawniających do wnioskowania o równorzędności terapeutycznej wnioskowanej interwencji z komparatorami innymi niż lek Trimbow w postaci aerozolu, dlatego wybór analizy minimalizacji kosztów jako techniki analitycznej w analizie ekonomicznej i porównanie z większością komparatorów jedynie w ramach analizy wrażliwości stanowi ograniczenie. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 4
Uwaga odnosi się do ograniczenia dotyczącego szacowania udziału w rynku dla leku Trimbow DPI. Wnioskodawca wskazuje, iż uwzględnił dostępne dane sprzedażowe dla preparatów Fostex i Trelegy Ellipta. W opinii Agencji założenia dotyczące przyszłych udziałów rynkowych wnioskowanej interwencji obarczone są dużą niepewnością, co stanowi ograniczenie analizy wnioskodawcy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 5
Uwaga odnosi się do ograniczenia analizy wpływu na budżet dotyczącego przedstawienia wyników wyłącznie z perspektywy NFZ. Wnioskodawca podnosi, iż rozporządzenie MZ dnia 24 października 2023 r. w sprawie minimalnych wymagań, jakie muszą spełniać analizy uwzględnione we wnioskach o objęcie refundacją i ustalenie ceny zbytu netto, o objęcie refundacją i ustalenie ceny zbytu netto technologii lekowej o wysokiej wartości klinicznej oraz o podwyższenie ceny zbytu netto leku, środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego i wyrobu medycznego, które nie mają odpowiednika refundowanego w danym wskazaniu, AWB nakłada obowiązek przedstawienia wyników z perspektywy podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków publicznych. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 6
Wnioskodawca uzasadnia brak scenariusza zakładającego przejęcie przez Trimbow DPI 100% udziałów w rynku leku Trimbow pMDI. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 8
Wnioskodawca odnosi się do komparatorów wskazanych w AWA, wskazując brak zrozumienia dla konieczności porównania z lekami innymi niż Trimbow w postaci aerozolu.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko odnośnie do prawidłowego wyboru komparatorów. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga 10
Uwaga dotyczy obliczeń własnych analityków Agencji. Wnioskodawca uważa przyjęte założenia za niezasadne. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 11
Uwaga stanowi komentarz do ograniczenia opisującego przyjęte udziały rynkowe. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Agnieszka Głowacka

Plik PDF

Uwaga 1
Wnioskodawca zwraca uwagę, że nie przedstawiono danych dotyczących istotności statystycznej różnic stężenia białek SOD1 i NfL po 52 tygodniach badania. Wobec tego sformułowanie w analizie, że „różnica między grupami nie była istotna statystycznie”, jest nieuzasadnione. Uwaga zasadna.
Uwaga 2
Wnioskodawca wskazuje na istotną redukcję ryzyka zgonu w analizie z korektą cross-over.
Uwaga 3
Wnioskodawca słusznie zauważa, że w tabeli 35 błędnie wskazano niewłaściwy komparator, mimo że we wcześniejszym rozdziale (3.6) Agencja uznała wybór komparatorów za zasadny. Uwaga zasadna.
Uwaga 4
W uwadze akcentuje się potrzebę indywidualnego podejścia do terapii chorób ultrarzadkich oraz kontekst systemowy i kliniczny.
Uwaga 5
Wnioskodawca podkreśla, że z uwagi na brak dostępnych terapii i niezaspokojoną potrzebę medyczną, firma Biogen Polska podjęła działania mające na celu szybkie zapewnienie dostępu do leczenia. Wskazano również, że procedury refundacyjne w wielu krajach jeszcze trwają, a lek jest obecnie refundowany w czterech państwach.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.
Uwaga 1.
W uwadze oparto się na doświadczeniu klinicznym z pacjentami leczonymi tofersenem w ramach programu wczesnego dostępu. Ekspertka wskazuje, że tofersen to pierwszy lek, który w jej praktyce skutecznie zahamował postęp choroby i poprawił funkcje neurologiczne, bez obserwowanych działań niepożądanych, przy zachowanej dobrej jakości życia pacjentów. Podkreśla również przypadki chorych czekających na leczenie oraz problem braku dostępności terapii dla członków rodzin obciążonych genetycznie. Z jej perspektywy, opóźnienie w refundacji prowadzi do poważnych konsekwencji klinicznych i etycznych. Tofersen określany jest jako przełomowe leczenie, dające realną nadzieję pacjentom z chorobą, dla której dotychczas nie było skutecznych terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Kamila Żur-Wyrozumska

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze oparto się na doświadczeniu klinicznym z pacjentami leczonymi tofersenem w ramach programu wczesnego dostępu. Ekspertka wskazuje, że tofersen to pierwszy lek, który w jej praktyce skutecznie zahamował postęp choroby i poprawił funkcje neurologiczne, bez obserwowanych działań niepożądanych, przy zachowanej dobrej jakości życia pacjentów. Podkreśla również przypadki chorych czekających na leczenie oraz problem braku dostępności terapii dla członków rodzin obciążonych genetycznie. Z jej perspektywy, opóźnienie w refundacji prowadzi do poważnych konsekwencji klinicznych i etycznych. Tofersen określany jest jako przełomowe leczenie, dające realną nadzieję pacjentom z chorobą, dla której dotychczas nie było skutecznych terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Paweł Bała

Plik PDF

Uwaga 1
Ekspert przedstawia obraz stwardnienia bocznego zanikowego (ALS) jako szybko postępującej choroby neurodegeneracyjnej, która prowadzi do całkowitej niesamodzielności pacjentów i śmierci w wyniku niewydolności oddechowej. Zwraca uwagę na obciążenie emocjonalne, fizyczne i finansowe, jakie choroba nakłada nie tylko na chorych, ale też na ich rodziny. Podkreśla, że dotychczasowe leczenie było bardzo ograniczone, a rejestracja tofersenu jako pierwszej terapii modyfikującej przebieg choroby u pacjentów z mutacją SOD1 stanowi przełom w leczeniu ALS. Wskazuje, że pacjenci objęci terapią w ramach programu wczesnego dostępu informują o zatrzymaniu postępu choroby, a niektórzy również o poprawie. Ekspert apeluje o jak najszybszą refundację tofersenu dla tej niewielkiej grupy chorych, argumentując, że jedynie skuteczne i szeroko dostępne leczenie pozwala im żyć, pracować i pełnić role społeczne.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Robert Prosiński

Plik PDF

Uwaga 1
Ekspert w swojej uwadze zwraca uwagę na sytuację pacjentów z ALS. Opisuje trudności w postawieniu diagnozy, co prowadzi do niepotrzebnego leczenia i opóźnia rozpoczęcie odpowiedniego leczenia. Wskazuje na skutki choroby, takie jak utrata zdolności poruszania się, mówienia czy oddychania, oraz fakt, że pacjenci pozostają świadomi swojego stanu.
Ekspert zwraca uwagę na trudności związane z diagnozowaniem, które mogą trwać od 9,5 miesiąca do 2,5 roku, co prowadzi do śmierci wielu pacjentów przed otrzymaniem leczenia. Zauważa również, że ALS coraz częściej dotyka osoby młodsze, co wiąże się z dodatkowymi wyzwaniami, takimi jak konieczność zapewnienia dostępu do rehabilitacji czy sprzętu wspomagającego.
Ekspert apeluje o szybszy dostęp do leczenia w Polsce poprzez refundację oraz zapewnienie pacjentom dostępu do szybkich badań genetycznych, co umożliwi wdrożenie terapii na wczesnym etapie choroby, zapewniając im lepszą jakość życia i szansę na dłuższe przeżycie. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Plik PDF

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Grzegorz Michał Kowalik Chiesi Poland sp. z o. o.

Plik PDF

Uwaga 1
Rozdz 6.4.; str.59
Wnioskodawca podtrzymuje stanowisko, że lek Trimbow stanowi alternatywę wyłącznie dla leków w inhalatorze ciśnieniowym, zaś rozwój rynkowy produktu będzie analogiczny, jak w przypadku leku Enerzair.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko, że oparcie prognozy zużycia Trimbow na historycznym zużyciu leku Enerzair budzi wątpliwości i stanowi ograniczenie, przede wszystkim ze względów klinicznych.
Trimbow, w przeciwieństwie do leku Enerzair, obejmuje w swoim składzie formoterol – LABA wskazywany przez wytyczne jako preferowany agonista rec. beta, ze względu na szybsze rozpoczęcie działania.
Odnosząc się do kosztów terapii ponoszonych przez pacjenta, lek Trimbow może zaoferować refundowaną terapię trójskładnikową z uwzględnieniem wszystkich substancji leczniczych: ICS+LABA+LAMA, przy czym zawiera ona preferowany przez wytyczne formoterol. A zatem, może być dla pacjenta korzystniejszą finansowo alternatywą dla komparatora, czyli terapii obejmującej refundowany lek ICS/LABA oraz pełnopłatny lek LAMA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 2
Rozdz. 11; tabl. 39 str.71 oraz rozdz. 10; str.66
Wnioskodawca podtrzymuje swoje stanowisko, że adekwatnym komparatorem dla leku Trimbow są produkty lecznicze w tej samej postaci, tj. inhalatory ciśnieniowe.
Agencja zgadza się, że komfort pacjenta i umiejętność prawidłowego posługiwania się inhalatorem jest kluczowe dla realizacji skutecznej farmakoterapii.
W sytuacji, gdy świadczeniobiorca aktualnie stosuje DPI (tj. inhalator proszkowy) ICS/LABA i ze względów klinicznych musi dodatkowo zacząć stosować LAMA - można podjąć decyzję o wdrożenia dodatkowo drugiego inhalatora zawierającego LAMA, lub zastąpienie dotychczas stosowanej terapii wnioskowanym lekiem - Trimbow, obejmującym 3 substancje lecznicze w jednym produkcie leczniczym, inhalatorze ciśnieniowym (pMDI). Każda z powyższych alternatyw stanowi zmianę w aktualnie stosowanym leczeniu i może wymagać przeprowadzenia szkolenia z obsługi nowego inhalatora.
A zatem, każda z wyżej wymienionych decyzji terapeutycznych jest dopuszczalna, może mieć wpływ na komfort terapii i przestrzeganie zaleceń lekarskich, zaś wybór metody leczenia powinien być wspólną decyzją świadczeniobiorcy i świadczeniodawcy. Wnioskodawca wskazuje też na wady stosowania komory inhalacyjnej, jej rzadkie używanie przez pacjentów dorosłych oraz koszt nabycia. Komora inhalacyjna jest to wyrób medyczny, mający pomóc pacjentowi w stosowaniu leku wziewnego, a nie stanowić, zdaniem wnioskodawcy „dodatkową komplikację”. Jest produktem wielokrotnego użytku, zaś koszt zakupu wydaje się być akceptowalny na tle całości kosztów ponoszonych przez pacjenta w związku z leczeniem astmy.
Wnioskodawca sugeruje, że jest to wyrób medyczny stosowany bardzo rzadko przez pacjentów dorosłych, jednocześnie nie wskazując na źródła danych potwierdzających to założenie. Należy zaznaczyć, że zgodnie z ChPL leku Trimbow „Właściwości farmakodynamiczne”: Mediana wieku pacjentów zakwalifikowanych do dwóch, głównych badań wynosiła 54 lata. Mniej niż 20% pacjentów miało 65 lat lub więcej i około 60% stanowiły kobiety. Podczas badania około 16% (TRIMARAN) i 23% (TRIGGER) pacjentów stosowało komorę inhalacyjną AeroChamber Plus.
Nie odnaleziono informacji, jaki odsetek populacji polskich pacjentów stosuje komory inhalacyjne. Natomiast dostępne dane z badania obserwacyjnego TriMaximize Study, przeprowadzonego z udziałem Chiesi GmbH wskazują, że taki wyrób medyczny był wykorzystywany przez 38% pacjentów stosujących leczenie z zastosowaniem inhalatora trójskładnikowego. Około 75% pacjentów stosujących komorę inhalacyjną uprzednio leczyło się z zastosowaniem schematu ICS/LABA
(https://www.thieme-connect.com/products/ejournals/abstract/10.1055/s-0044-1781397#info).
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 3
Rozdz. 5.3.2; str.49 oraz rozdz.6.3.1; str.56
Wnioskodawca w uwadze przedstawia równanie wykorzystanie w analizach, pozwalające określić udział populacji 65+ w oparciu o dane dot. rzeczywistego kosztu refundacji. Uwzględniając dane NFZ, udział pacjentów 65+ przyjęty przez wnioskodawcę był zbliżony, co wskazano w AWA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 4
Rozdz. 6.3.3; str.58
Wnioskodawca wskazuje, że przyjęta metodyka obliczenia compliance jest obarczona istotnym ryzykiem błędu, wskazując na szereg ograniczeń, w tym, że dane cytowane przez AOTMiT obejmują również populację pediatryczną.
Należy przy tym zaznaczyć, że na stronie 58 AWA wskazano, iż w przeprowadzonych obliczeniach uwzględniono wyłącznie populację pacjentów dorosłych.
Obliczenia własne Analityków Agencji wiążą się z ograniczeniami, które zostały one szczegółowo opisane i poddane dyskusji na stronie 58 i 59 AWA. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko, że oszacowany i przyjęty do obliczeń compliance na poziomie około 43% najprawdopodobniej jest niższy w stosunku do oczekiwanego dla pacjentów z ciężką astmą i prawdopodobnie może on balansować założenie o szybkim wdrażaniu nowej terapii w populacji docelowej. Należy zauważyć, że obliczenia własne Agencji zostały przeprowadzone, aby odnieść się do niepewności związanej z oszacowaniami wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 5
Rozdz. 10; str.69
Wnioskodawca odnosi się do rozporządzenia w sprawie minimalnych wymagań, jakie muszą spełniać analizy uwzględnione we wnioskach o objęcie refundacją i ustalenie ceny zbytu netto (…) leku.
Ze względu na brak refundacji substancji leczniczej Tiotropium, stanowiącej jeden z komponentów terapii trójsłkadnikowej ICS/LABA + LAMA, uwzględnienie kosztów farmakoterapii ponoszonych przez świadczeniobiorcę stanowiłoby podejście analityczne w AWB zgodne z aktualnie obowiązującymi Wytycznymi HTA, punkt 5.1.1.
Agencja przeprowadzając obliczenia własne w zavkresie AWB uwzględniła tok analizy przyjęty przez wnioskodawcę.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 6
Rozdz. 3.3; tabl. 5; str.14
Wnioskodawca podważył liczebność populacji przedstawioną w AWA w rozdziale 3.3. Należy przy tym zaznaczyć, że wnioskodawca oszacował populację podwójnie. W tabeli są przedstawione dane w 3 podgrupach tj. pacjentów dorosłych (≥ 18 lat), w wieku 18-64 lat oraz ≥ 65 lat. Zatem nie należy tych trzech grup do siebie dodawać. Można natomiast dodać grupę 18-64 oraz ≥ 65 lat i wtedy otrzyma się liczebność pacjentów dorosłych. Należy przy tym zauważyć, że liczebności po dodaniu będą nieznacznie odbiegać i będą nieznacznie wyższe od liczebności przedstawionej dla grupy ≥ 18 lat, z uwagi na fakt, pacjenci, u których w bazie pojawia się wiek 64 i 65 lat w ciągu jednego roku zostaną policzeni podwójnie po dodaniu podgrup 18-64 oraz ≥ 65 lat, zaś w grupie ≥ 18 lat występują wyłącznie pacjenci o unikalnych identyfikatorach.
Liczba pacjentów, u których zrefundowano produkt lecznicy Trimbow oraz sprawozdano w tym samym roku kod ICD-10 odpowiadający astmie (J45 wraz z podkodami lub J46) wynosi zatem od 6,4 tys. w 2021 r. oraz 32 tys. w 2024 r. Wnioskodawca wskazuje natomiast, że według szacunków własnych na podstawie posiadanych danych sprzedażowych Trimbow w astmie stosuje obecnie (po kilku latach od refundacji) nie więcej niż 4-5 tys. pacjentów (około 6% całej populacji stosującej Trimbow).
Należy mieć na uwadze, że przedstawione w tabeli dane zostały określone w oparciu o dopasowanie danych z dwóch baz, z uwagi na fakt, że w bazie LEK z produktami leczniczymi zrefundowanymi w aptece na receptę nie są sprawozdawane dane o rozpoznaniu tj. kodzie ICD-10. Z uwagi na powyższe z bazy SWIAD wyodrębniono pacjentów (unikalne identyfikatory), u których co najmniej raz sprawozdano w ciągu roku podczas realizacji świadczenia kod ICD-10 odpowiadający astmie, a następnie wyodrębniono dane z bazy LEK dla pacjentów odpowiadających danym identyfikatorom. Powyższe wiąże się z pewnymi ograniczeniami, bowiem nie przeanalizowano, czy u pacjentów, u których sprawozdano kod J45 wraz z podkodami lub J46, sprawozdano również kod odpowiadający innemu wskazaniu, w którym produkt leczniczy Trimbow jest również refundowany tj. POChP (kod ICD-10: J44).
Uwzględniając dane przedstawione przez Wnioskodawcę, należałoby pogłębić analizę i potencjalnie prześledzić ścieżki pacjentów, w celu pełnej weryfikacji w jakim wskazaniu produkt leczniczy Trimbow został zrefundowany.
Należy przy tym zaznaczyć, że dane NFZ przedstawione w AWA dotyczą preparatu Trimbow w dawce średniej refundowanego aktualnie w innym wskazaniu niż oceniane. W obliczeniach własnych wykorzystano oszacowania eksperta ankietowanego przez Agencję. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Dominik Romiński

Plik PDF

Podsumowanie. Kluczowe informacje i wnioski
Komentarz ogólny, w którym podkreślono zagrożenia związane z zakażeniem RSV wśród pacjentów immunoniekompetentynych, w tym seniorów i rolę szczepień szczególnie w populacji 60+ oraz.
pacjentów z nowotworami krwi.
Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Dagmara Pokorna-Kałwak

Plik PDF

Komentarz ogólny, w którym odniesiono się do istotności problemu zdrowotnego jakim są zakażenia RSV oraz podkreślono ryzyko ciężkiego przebiegu zakażeń u osób starszych.
Zwrócono uwagę na niski poziom wyszczepialności przeciwko chorobom zakaźnym oraz wskazano na konieczność dostępu do refundowanych szczepień.
Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Ernest Kuchar

Plik PDF

Str. 15-18
W komentarzu odniesiono się danych epidemiologicznych dot. zakażeń RSV oraz ryzyka dalszego wzrostu liczby hospitalizacji i zgonów związanych z RSV w związku ze starzeniem się społeczeństwa.
Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Grupy ryzyka ciężkiego przebiegu RSV w wieku 60+
W komentarzu przedstawiono oszacowania populacji osób dorosłych w wieku 60+ z grup najwyższego ryzyka ciężkich zakażeń RSV. Przedstawiono również argumenty za finansowaniem szczepionki Arexvy.
Dodatkowo w uwadze wskazano, że równoczesna obecność dwóch refundowanych szczepionek RSV niesie wymierne korzyści dla polskiego systemu ochrony zdrowia.
Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Elżbieta Kozik

Plik PDF

Uwagi ogólne
W komentarzu wskazano na ryzyko związane z zakażeniem RSV pacjentów onkologicznych, wśród których znaczna część jest w wieku powyżej 60 lat. , Zwrócono uwagę, że występowanie zakażenie w tej populacji może wpływać na ryzyko przerwania terapii onkologicznej.
Podkreślono zasadność refundacji szczepionki przeciwko RSV dla osób z grup ryzyka w wieku 60 lat i starszych.
Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Krzysztof Tomasiewicz

Plik PDF

Uwaga ogólna
W komentarz wskazano na większe ryzyko hospitalizacji osób z starszych z RSV i poparto refundację szczepionki Arexvy.
Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

3.2. str. 13
Ekspert odniósł się do problemu zdrowotnego, zaznaczając, iż zakażenia RSV stanowią narastający problem.
Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

4.1.4 str. 37
Komentarz ogólny wskazujący na korzyści płynące z refundacji dwóch szczepionek przeciwko zakażeniem RSV.
Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Artur Mamcarz

Plik PDF

Komentarz ogólny
W komentarzu wskazano, że jedną z ważnych grup ryzyka ciężkiego przebiegu choroby wywołanej przez RSV są osoby starsze z chorobami towarzyszącymi oraz zarekomendowano objęcie szczepionki refundacją.
Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Iwona Paradowska-Stankiewicz

Plik PDF

Uwagi ogólne dot. danych epidemiologicznych
W uwadze na podstawie danych NIZP PZH-PIB, wskazano na utrzymującą się tendencję wzrostową zachorowań oraz wysoki odsetek hospitalizacji związany z zakażeniami RSV.
Prof. Paradowska-Stankiewicz w uwadze wskazuje, że sytuacja epidemiologiczna jest dynamiczna i niedoszacowana, a wprowadzenie powszechnej profilaktyki w postaci szczepień jest wysoce uzasadnione.
Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Aleksander Biesiada

Plik PDF

Uwaga ogólna
W komentarzu wskazano na istotność zagrożenia zdrowotnego zakażenia RSV dla osób powyżej 60. roku życia.
Przywołano wyniki dot. skuteczności z pierwszego sezonu badania AReSVi-006, podkreślając, że szczepionka jest dobrze tolerowana. Wskazano, że szczepienie zapewnia ochronę przez co najmniej 3 sezony.
W komentarzu przedstawiono pozytywną opinię dotyczącą refundacji produktu Arexvy, argumentując ją m.in. względami ekonomicznymi, ryzykiem związanym z występwoaniem zakażeń oraz wysoką skutecznością szczepionki.
Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rafał Dobek

Plik PDF

Uwagi ogólne
W uwadze odniesiono się do ryzyka związanego z RSV wystąpienia poważnych chorób układu oddechowego, zwłaszcza u pacjentów z chorobami współistniejącymi, takimi jak POChP i astma.
Przywołano wyniki dot. skuteczności z pierwszego i do końca drugiego sezonu badania AReSVi-006, podkreślając, że szczepionka jest dobrze tolerowana i akceptowalny profil bezpieczeństwa.
W komentarzu wskazano, że szczepienia przeciwko RSV mogą przynieść podobne korzyści w redukcji liczby zaostrzeń i hospitalizacji wśród osób dorosłych z POChP i astmą, co szczepienia na grypę i wyrażono pozytywną opinię dotyczącą powszechnego dostępu do szczepień
Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Grzegorz Perzyński

Plik PDF

Uwaga ogólna
W komentarzu odniesiono się do istotności profilaktyki, w postaci szczepień u pacjentów z obniżoną odpornością, w tym pacjentów po przeszczepach.
Przedstawiciel organizacji pacjentów okołotranspantacyjnych – Fundacji Transplantacja LIVERstrong, wyraził nadzieję na refundację szczepionki Arexvy.
Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Magdalena Kardynał

Plik PDF

Uwaga ogólna
W komentarzu odniesiono się do danych NIZP-PZH dot. liczby zakażeń wirusem RS. Wskazano, że w grupie osób szczególnie narażonych na ciężki przebieg choroby, wystąpienie powikłań, konieczności hospitalizacji są pacjenci z obniżoną odpornością. Choroba nowotworowa stanowi jeden z czynników wpływających na obniżoną sprawność układu odpornościowego, istotnym czynnikiem jest także wiek.
Przedstawiono pozytywną opinię dotyczącą refundacji szczepionki Arexvy
Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Marta Andrzejczyk

Plik PDF

Tabela 1
Uwaga dotyczy omyłki pisarskiej w tabeli nr 1 AWA.
Omyłka została uwzględniona w erracie do raportu OT.423.0.1.2025.
Powyższe nie wpływa na wnioskowania z AWA.

Str. 12-13 oraz str. 78 (tabela 54)
Uwaga dotyczy kwalifikacji szczepionki Arexvy do wspólnej grupy limitowej z Abrysvo.
Wskazano, że za przyjęciem założenia o odrębnej grupie limitowej przemawiają różnice w mechanizmie działania szczepionek oraz szerszy zakres wskazania refundacyjnego szczepionko Abrysvo (tj. profilaktyka zakażeń RSV u niemowląt).
Biorąc pod uwagę m.in. przedłożone przez wnioskodawcę wyniki AKL oraz jej ograniczenia, tożsamy zakres wskazań refundacyjnych dla Arexvy i Abrysvo w zakresie szczepień osób dorosłych, zdaniem analityków Agencji zasadnym wydaje się włączenie leku Arexvy do istniejącej grupy limitowej 272.0 Szczepionki przeciw RSV.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Str. 65 (ostatni akapit)
Uwaga dotyczy omyłki pisarskiej.
Uwaga została uwzględniona w erracie do raportu OT.423.0.1.2025
Zmiany nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

Str. 69
Uwaga dotyczy komentarza analityków do przyjętej długości horyzontu czasowego w AE.
Wskazano, że uzyskane w badaniu AReSVi-006 wyniki dot. szczepionki Arexvy, które wykazały skuteczność dla 3 sezonów RSV pozwoliły na przyjęcia założenia, że skuteczność utrzyma się przez kolejne 2 sezony.
Wskazano, że przyjęty w AE dożywotni horyzont czasowy, wynika z faktu, iż obliczono dożywotnie korzyści wynikające z unikniętych zgonów w okresie 5-letnim, dla którego założona jest skuteczność szczepienia Arexvy.
Uwzględniając niepewność wynikającą z ekstrapolacji danych z badania AReSVi-006 uwzględniono scenariusz z 3-letnią skutecznością.
Analitycy Agencji przyjęli wyjaśnienia. Przy czym należy podkreślić, iż obecnie brak jest danych dot. długoterminowych efektów zdrowotnych wynikających z uniknięcia powikłań RSV oraz istnieje niepewność w zakresie konieczności przyjęcia kolejnej dawki szczepionki.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Str. 70
Uwaga dotyczy komentarza analityków w zakresie braku aktualizacji przeglądu AE oraz badań dot. użyteczności pod kątem nowej populacji.
Wskazano, że w pierwotnych wersjach analiz nie zawężano wyników do wstępnie wnioskowanej populacji osób w wieku 60 lat i więcej obarczonych czynnikami ryzyka. Wskazano, że nie było konieczności ich uzupełnienia/aktualizacji po zmianie wnioskowanego wskazania.
Analitycy Agencji przyjęli wyjaśnienia. Przy czym należy podkreślić, że w ramach AE na podstawie odnalezionych analiz ekonomicznych nie przeprowadzono aktualizacji analizy konwergencji uwzględniającej nowy zakres wskazania refundacyjnego.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Str. 77 (tabela 54)
Uwaga dotyczy założenia dot. liczebności populacji pacjentów, struktury i zmian w rynku oraz aktualnej i przyszłej sprzedaży.
Wskazano, że poziom wszczepialności w populacji docelowej analizy określono na podstawie danych o wyszczepialności w innych problemach zdrowotnych, co wiąże się z ograniczeniami. Jednocześnie podkreślono, że jest to najlepszy możliwy sposób jego określenia z analitycznego punktu widzenia.
Uznano za niewłaściwe założenie o wzroście poziomu wyszczepialności w przypadku dostępu do większej liczby szczepionek.
Przedstawiono, że przyjęte w AWA dane CeZ, wskazujące na częstsze wykorzystanie szczepionki Arexvy pochodzą z okresu, kiedy obie szczepionki były dostępne w sprzedaży otwartej. Aktualnie szczepionka Abrysvo znajduje się na wykazanie leków refundowanych, co przełożyć się może na jej wyższe rozpowszechnienie w populacji osób w wieku 60 lat i starszych.
Analitycy Agencji przyjęli wyjaśnienia. Przy czym należy zaznaczyć, iż otrzymane opinie eksperckie oraz dane NFZ i CeZ nie pozwalają na potwierdzenie przyjętych przez wnioskodawcę założeń. Ponadto, biorąc pod uwagę m.in. potencjalne wpisanie szczepionki Arexvy na listę leków bezpłatnych wzrost poziomu wyszczepialności wydaje się prawdopodobny.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Leszek Szenborn

Plik PDF

Uwagi do rozdz. AWA 4.2.2.1.Dodatkowe informacje dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa
W uwagach przedstawiono dodatkowe wyniki w zakresie skuteczności praktycznej szczepionki Arexvy. Przywołano wyniki jednoośrodkowego, prospektywnego badania prowadzonego przez badaczy Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, w którym pacjenci z niewydolnością serca byli szczepieni przeciwko grypie i RSV lub otrzymywali standardową opiekę (Biegus J, Szenborn L, et al. The early safety profile of simultaneous vaccination against influenza and Respiratory Syncytial Virus (RSV) in patients with high-risk heart failure. Vaccine. 2024 Apr 30;42(12):2937-2940). Uzyskane wyniki wskazują na dobrą tolerancję i korzystny profil bezpieczeństwa szczepionki. Przytoczono również wyniki badania oczekującego na publikację, dot. m.in. jednoczesnego szczepienia przeciwko grypie i RSV pacjentów niewydolnością serca.
Na podstawie przedstawionych wyników badań, podkreślono bezpieczeństwo i skuteczność szczepień anty RSV u pacjentów z zaawansowaną niewydolnością serca oraz wskazano na „rozsądne i pożądane traktowanie RSV na równi z grypą, pneumokokami i koronawirusem SARS-CoV2 jako czynników etiologicznych i powszechnych i klinicznie istotnych zakażeń układu oddechowego, którym program szczepień może skutecznie zapobiegać”.
Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Magdalena Durlik

Plik PDF

Uwaga ogólna
W komentarzu odniesiono się do wielkości odsetka zachorowań RSV i śmiertelności pacjentów hospitalizowanych z powodu RSV.
Podkreślono, że ryzyko ciężkiego przebiegu RSV rośnie wraz z wiekiem i występującymi chorobami towarzyszącymi oraz wskazano na konieczność objęcia refundacją szczepionki anty-RSV u pacjentów z przewlekłą chorobą nerek i po transplantacjach narządowych.
Przedstawiono zalecenia szczepień przeciwko RSV w PSO na rok 2025 r. oraz zalecenia Polskiego Towarzystwa Wakcynologii.
Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Magdalena Krajewska

Plik PDF

Uwaga ogólna
W uwadze odniesiono się do zwiększonego ryzyka zakażenia oraz cięższego przebiegu RSV u pacjentów z przewlekłą chorobą nerek, a także związaną z nią współchorobowością.
Komentarz nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Pozostałe uwagi

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.