Materiały 2025

Magdalena Kardynał

Plik PDF

Uwaga ogólna
W komentarzu podkreślono, że nowotwory ginekologiczne są nadal wyzwaniem, mimo pojawienia się w ostatnich latach działań, mających na celu poprawię stanu zdrowia kobiet.
Przytoczono dane epidemiologiczne dot. raka endometrium w Polsce oraz zaznaczono, że profilaktyka, wczesne rozpoznanie i dostęp do zaawansowanych terapii powinny być priorytetem.
W imieniu Fundacji OmeaLife wyrażono poparcie dla rozszerzenia programu lekowego B.148 o kolejne opcje leczenia systemowego.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozpatrzone

Elżbieta Kozik

Plik PDF

Uwaga ogólna
W komentarzu podkreślono, że rak endometrium stanowi jeden z najczęstszych nowotworów u kobiet w Polsce, jednocześnie przywołując dane epidemiologiczne KRN.
Zaznaczono m.in., że ok. 15-20% pacjentek jest diagnozowanych w zaawansowanym stadium choroby.
W imieniu Stowarzyszenia Ruchu Onkologicznego PARS wskazano na zasadność zapewnienia dostępu do ocenianej terapii w I linii leczenia, również dla pacjentek z rakiem endometrium, niezależnie od statusu MMR.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozpatrzone

Lucyna Jaworska-Wojtas

Plik PDF

Uwaga ogólna
W komentarzu podkreślono, że rak endometrium to jeden z najczęściej występujących nowotworów kobiecych oraz fakt, że Polska jest jednym z nielicznych państw europejskich, które zmaga się z rosnąca liczbą zachorowań i zgonów na ten nowotwór.
Wskazano również, że pembrolizumab znajduje się wśród leków, które wykazały się skutecznością w leczeniu raka endometrium i obecnie posiada rejestrację umożliwiającą włączenie tej terapii w ramach I linii leczenia.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozpatrzone

Pozostałe uwagi

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Nie rozpatrzono

Włodzimierz Sawicki

Plik PDF

Uwaga stanowi ogólny opis problematyki immunoterapii w leczeniu raka endometrium z punktu widzenia klinicysty i wyniki badania DUO-E.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Dagmara Klasa-Mazurkiewicz

Plik PDF

Uwaga stanowi wskazanie na niezaspokojoną potrzebę w leczeniu pacjentek z rakiem endometrium i wyniki badania DUO-E.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Joanna Konarzewska-Król

Plik PDF

Uwaga stanowi wskazanie na niezaspokojoną potrzebę w leczeniu pacjentek z rakiem endometrium i wyniki badania DUO-E.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Beata Maćkowiak-Maciejczyk

Plik PDF

Uwaga stanowi wskazanie na niezaspokojoną potrzebę w leczeniu pacjentek z rakiem endometrium i wyniki badania DUO-E. Zwrócono uwagę na nierówny dostęp pacjentów do terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Krzysztof Kornas (AstraZeneca AB)

Plik PDF

Uwaga 1
Uwaga dotycząca uzasadnienia dla przyjęcia wyników dla łącznej populacji pacjentek (dMMR i pMMR)
Agencja podtrzymuje stanowisko, że prezentacja wyników w AE odnosząca się do łącznej populacji utrudnia formułowanie wniosków dotyczących efektywności kosztowej w wybranej populacji, takie podejście nadal stanowi ograniczenie analizy, w szczególności z perspektywy decydenta.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 2
Uwaga przedstawiająca uzasadnienie od odstąpienia przeprowadzenia pełnej analizy inkrementalnej. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko, że taka analiza mogła zostać przeprowadzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 3
Uwaga dotycząca oceny Agencji odnoszącej się do przeprowadzenia dodatkowych obliczeń wnioskodawcy w ramach uzupełnienia wymagań minimalnych.
W przypadku populacji pMMR koszty durwalumabu są wyższe od kosztów pembrolizumabu zarówno w przypadku obliczeń Agencji jak i wnioskodawcy.
W przypadku populacji dMMR, w obliczeniach Agencji najniższe koszty leczenia wykazano w przypadku dostarlimabu, a najwyższe w przypadku pembrolizumabu. W obliczeniach wnioskodawcy, w zależności od przejętej metodyki, najdroższą opcją stanowi durwalumab (a najtańszą pembrolizumab) lub pembrolizumab (a najtańszą dostarlimab).
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga 4
Uwaga dotycząca przyjęcia udziału chorych w populacji dMMR na poziomie 43%. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko o wpływie wartosci tego parametru na efektywność kosztową ocenianych terapii, na co wskazuje analiza wrażliwości wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych – tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie poprawnie wypełnionych dokumentów, podpisanych własnoręcznie lub kwalifikowanym podpisem elektronicznym.

Anna Radziwilska-Muc – Novartis Poland Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga nr 1: Uwaga dotyczy porównania wnioskowanej interwencji z tamoksyfenem. We wniesionej uwadze przedstawiono m.in. wyniki z publikacji Lüftner 2025, które opisane zostały w Rozdz. 4.2.2.1. AWA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 2: Uwaga dotyczy formy publikacji wyników badania NATALEE.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 3: Uwaga dotyczy wyników opublikowanych w ramach doniesienia konferencyjnego Fashing 2024 i możliwości ich weryfikacji w AKL. Agencja akceptuje wyjaśnienie przedstawione w treści uwagi.
Komentarz Analityków i uwaga nie wpływają na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 4: Uwaga odnosi się do przeżycia całkowitego pacjentów leczonych rybocyklibem i inhibitorem aromatazy w ramach terapii adiuwantowej.
Agencja podtrzymuje stanowisko wskazane w AWA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Uwaga nr 5: Uwaga dotyczy dostępu do publikacji pełnotekstowej Ergun 2023. Agencja przyjmuje argument przedstawiony w treści uwagi.
Komentarz Analityków i uwaga nie wpływają na wnioskowanie z AWA.
Uwaga nr 6:: Uwaga odnosi się do analizy statystycznej dla jakości życia pacjentów ocenianej w ramach badania NATALEE. Agencja podtrzymuje stanowisko wskazane w AWA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Joanna Kufel-Grabowska

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do skuteczności inhibitorów CDK4/6, wielkości populacji oraz korzyści wynikających z leczenia rybocyklibem w leczeniu uzupełniającym raka piersi.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Magdalena Kardynał – Fundacja OmeaLife

Plik PDF

Uwaga ogólna odnosząca się do znaczenia refundacji rybocyklibu dla pacjentów chorujących na wczesnego raka piersi.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Adam Torbicki

Plik PDF

Uwaga 1
Ekspert ocenił, że analiza AOTMiT dotycząca leku Winrevair została przygotowana rzetelnie i kompletnie, bez zastrzeżeń co do jej treści i zgodności z dokumentacją rejestracyjną.
Uwaga 2 oraz 3
Ekspert zwraca uwagę, że analiza AOTMiT nie uwzględnia najnowszych wyników badania ZENITH, opublikowanego 31 marca 2025 r. w New England Journal of Medicine, które wykazało wysoką skuteczność sotaterceptu u pacjentów z zaawansowanym PAH (w klasie III i IV WHO). Ekspert podkreśla, że pominięcie tych danych w analizie może prowadzić do niedoszacowania potencjalnych korzyści leku, szczególnie w odniesieniu do najciężej chorych pacjentów, i sugeruje rozważenie rozszerzenia programu lekowego o pacjentów w IV klasie czynnościowej. Analitycy Agencji podkreślają, iż sotatercept zgodnie z wnioskiem refundacyjnym miałby być stosowany jako terapia dodana do optymalnego leczenia podstawowego (do terapii dwu- lub trójlekowej u pacjentów w II i III klasie WHO FC), jeśli dotychczasowe leczenie jest nieskuteczne lub źle tolerowane jednym ze schematów lekowych przewidzianych do stosowania w terapii skojarzonej dwu- lub trójlekowej.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.

Rozpatrzone

Agnieszka Woźniak

Plik PDF

Uwaga 1
Przedstawiciel firmy MSD podkreśla, że sotatercept uzupełnia dotychczasowe leczenie PAH, działając na inne mechanizmy choroby i oferując możliwość terapii cztero- lub trójlekowej, co może poprawić rokowanie i przeżycie pacjentów.
Uwaga 2
Przedstawiciel firmy MSD zaznacza, że sotatercept nie ma zastępować innych terapii, lecz ma być stosowany jako kolejna opcja u pacjentów w II i III klasie WHO po niepowodzeniu lub nietolerancji dotychczasowego leczenia.
Uwaga 3
Przedstawiciel firmy MSD podkreśla, że zarówno w badaniach PULSAR, jak i STELLAR większość pacjentów otrzymywała leczenie zgodne z praktyką kliniczną i planowanym programem lekowym, a odsetek pacjentów na monoterapii w badaniu STELLAR był znikomy (4%), co nie podważa zasadności wyników dla populacji docelowej programu.
Uwaga 4
Przedstawiciel firmy MSD wskazuje, że w zaktualizowanej analizie klinicznej uwzględniono nowe dane, w tym długoterminowe wyniki badań ZENITH i SOTERIA oraz czeską rekomendację SUKL, które potwierdzają trwałą skuteczność, bezpieczeństwo i unikalny mechanizm działania sotaterceptu, odpowiadający na niezaspokojone potrzeby terapeutyczne pacjentów z PAH.
Uwaga 5
Przedstawiciel firmy MSD zaznacza, że model oparto pierwotnie na 24-tygodniowych danych z badania STELLAR, wykorzystując metodę LOCF z braku dłuższych obserwacji, jednak obecnie dostępne wyniki badania SOTERIA potwierdzają długoterminową skuteczność sotaterceptu. Podkreśla, że uwzględnienie tych nowych danych w zaktualizowanej analizie eliminuje wcześniejsze ograniczenie związane z krótkim horyzontem czasowym modelu.
Uwaga 6
W uwadze do AWA wskazano, że ze względu na brak krajowych danych epidemiologicznych, część parametrów kosztowych oparto na ocenach eksperckich, co może wprowadzać niepewność oszacowań.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie

Rozpatrzone

Małgorzata Piekarska

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze do AWA wskazano, że choć dostępne terapie w leczeniu PAH są skuteczne i przedłużają życie, ich stosowanie wiąże się z poważnymi skutkami ubocznymi i ogromnym obciążeniem fizycznym oraz psychicznym dla pacjentów. Podkreślono, że nowy lek mógłby znacząco poprawić jakość życia chorych, umożliwiając im powrót do pracy i większą samodzielność.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Rozpatrzone

Agnieszka Wołczenko

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze do AWA Ogólnopolskie Stowarzyszenie Pacjentów „EcoSerce” wyraziło poparcie dla refundacji leku sotatercept, podkreślając jego innowacyjność i potencjał do zatrzymania postępu choroby. Zaznaczono, że lek ten może znacząco poprawić jakość życia pacjentów i stanowić przełom w leczeniu nadciśnienia płucnego.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Rozpatrzone

Anna Kupiecka
Fundacja OnkoCafe

Plik PDF

Uwaga ogólna wskazująca na istotność problemu zdrowotnego jakim jest rak urotelialny. Wskazano na szczególne znaczenie terapii dla pacjentów w stanie ECOG-2 oraz na korzyści wynikające z doustnej formy podania leku.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Aleksandra Konieczna

Plik PDF

Uwagi identyczne w treści: Uwaga nr 1: „Rozdz. 8, Tab. 55 Odpowiedź ekspertów na dodatkowe pytanie MZ”
Przedstawiono opinię ws. dodatkowego pytania MZ dotyczącego kwestii zawężenia populacji docelowej do pacjentek wyłącznie po menopauzie.

Joanna Kufel-Grabowska

Plik PDF

Uwaga nr 2: „Rozdz. 3.6, Tab. 11 Zestawienie komparatorów wybranych przez Wnioskodawcę i ocena ich wyboru”
Odniesiono się do wyboru komparatora.
Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.

Anna Kupiecka

Plik PDF

Przedstawiono stanowisko Fundacji Onkocafe nt. sytuacji pacjentek z populacji docelowej w Polsce oraz stanowisko Fundacji ws. finansowania ocenianej interwencji ze środków publicznych.

Krzysztof Kornas

Plik PDF

Uwaga nr 1: „Rozdział 3.4.1, str. 31-32/123; Tabela 12, str. 43/123”
Przedstawiono opinię odnośnie zapisów programu lekowego oraz opinię ws. dodatkowego pytania MZ dotyczącego kwestii zawężenia populacji docelowej do pacjentek wyłącznie po menopauzie.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Uwaga nr 2: „Tabela 11, str. 42/123”
W uwadze odniesiono się do komentarza AWA dot. wyboru komparatora oraz odniesiono się do technologii aktualnie stosowanych wskazanych przez ankietowanych w toku prac nad AWA ekspertów klinicznych.

Uwaga nr 3: „Tabela 6, str. 21-23/123 Rozdział 6.3.1, str. 100”
Przedłożono komentarz do szacunkowej liczby pacjentów, u których oceniana technologia byłaby stosowana po objęciu jej refundacją.
Brak wpływu na wnioskowanie z AWA.

Katarzyna Pawluczyk – Dyrektor ds. Market Access Bristol-Myers Squibb Services sp. z o.o.

Plik PDF

rozdz. 3.3 (str. 19-20), rozdz. 6.3 (str. 61-63)
Odniesiono się do opinii eksperckich przedstawionych w ramach AWA. Stwierdzono, że liczebność populacji określona przez ekspertów jest zawyżona. Analitycy AOTMiT zauważają, że w opinii przedstawiciela Wnioskodawcy zawężono dodatkowo dane podane przez ekspertów ankietowanych przez Agencję (tj.: odsetek osób, u których oceniana technologia byłaby stosowana po objęciu refundacją) o odsetek pacjentów otrzymujących leczenie systemowe/kwalifikujących się do leczenia cisplatyną, stąd otrzymane wartości różnią się od przedstawionych w AWA. Analitycy AOTMiT w uwadze odnieśli się bezpośrednio do danych wskazanych przez ankietowanych ekspertów.
W uwadze wyjaśniono także, że oszacowanie pacjentów w BIA uwzględnia potencjalnych pacjentów zdiagnozowanych w poprzednim roku (a nie jedynie nowozdiagnozowanych).
W uwadze powołano się także na dane NFZ dot. liczby pacjentów stosujących awelumab, sugerując, że leczenie podtrzymujące awelumabem otrzymało ok. 50% pacjentów kwalifikujących się do leczenia. Analitycy AOTMiT podtrzymują stanowisko przedstawione w AWA, zgodnie z którym, dane dotyczące stosowania awelumabu nie uległy jeszcze stabilizacji, stąd na ich podstawie nie można określić, jaki odsetek pacjentów kwalifikujących się do leczenia awelumabem jest obecnie w programie lekowym.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

rozdz. 4.1.4 (str. 37)
Uwaga dotyczy ograniczenia AKL wskazanego przez analityków Agencji tj.: braku pacjentów z guzem gruczołu krokowego w populacji pacjentów badania CheckMate 901.
Odniesiono się do zapisów dot. ogólnych kryteriów kwalifikacji do leczenia terapiami finansowanymi w ramach programu B.141.FM – zaznaczono, że zapis definiujący populacje („histologicznie potwierdzone rozpoznanie urotelialnego raka pęcherza moczowego lub miedniczki nerkowej lub cewki moczowej lub moczowodu lub gruczołu krokowego”) jest zapisem historycznym wynikającym z poprzednich wersji programu lekowego. Wskazano, że zarówno wnioskowane, jak i rejestracyjne wskazanie dotyczy pacjentów z rakiem urotelialnym bez względu na wyjściową lokalizację guza. Powołano się również na dane NFZ dot. liczby pacjentów leczonych w ramach PL zaznaczając, że dane wskazujące na lokalizację guza u pacjentów z rakiem urotelialnym włączonych do programu lekowego nie są dostępne. Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko, zgodnie z którym (jak wskazano w AWA na podstawie danych NFZ) aktualnie w ramach PL B.141FM z rozpoznaniem ICD-10: C61 (nowotwór złośliwy gruczołu krokowego) leczonych jest ok 176 tys. pacjentów, co stanowi największą liczbę rozpoznań w programie spośród pacjentów kwalifikowanych według kodów ICD-10: ICD-10: C61, C65, C66, C67 i C68.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Dr n. med. Jacek Calik – p.o. Kierownika Oddziału Onkologii Klinicznej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu

Plik PDF

Uwaga ogólna.
Odniesiono się do rokowania pacjentów z rakiem urotelialnym i wyników badania CheckMate 901. Ekspert podkreślił niezaspokojoną potrzebę pacjentów i potrzebę refundacji bardziej skutecznych terapii w raku urotelialnym.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Pola Król – „Życie z Rakiem” Fundacja Onkologiczna

Plik PDF

Uwaga ogólna.
Odniesiono się do objawów i rokowania pacjentów z rakiem urotelialnym. Podkreślono niezaspokojoną potrzebę pacjentów i potrzebę refundacji Opdivo.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Joanna Konarzewska - Król – Fundacja Onkologiczna „Nadzieja”

Plik PDF

Uwaga ogólna.
Odniesiono się do wytycznych klinicznych i wyników badania CheckMate 901. Podkreślono niekorzystne statystyki nowotworu pęcherza i potrzebę refundacji leku Opdivo.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Aleksandra Rudnicka – Stowarzyszenie Onkologiczne SANITAS

Plik PDF

Uwaga ogólna.
Odniesiono się do danych epidemiologicznych, wytycznych klinicznych i wyników badania CheckMate 901. Podkreślono potrzebę wprowadzenia refundacji niwolumabu w skojarzeniu z gemcytabiną i cisplatyną w pierwszej linii leczenia.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Szymon Chrostowski – Prezes Zarządu Fundacji „Wygrajmy Zdrowie”

Plik PDF

Uwaga ogólna.
W uwadze odniesiono się do rokowania pacjentów i wytycznych klinicznych, powołano się również na raport „Rak pęcherza moczowego. Ścieżka pacjenta i algorytm postępowania terapeutycznego” opracowany z inicjatywy Fundacji „Wygrajmy Zdrowie”. Podkreślono potrzebę wprowadzenia refundacji Opdivo.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Pozostałe uwagi

Pozostałe uwagi pozostawiono bez rozpoznania ze względów formalnych
– tj. niewpłynięcie do Agencji w wymaganym terminie.

Michał Opuchlik – Incyte Biosciences Distribution B.V.

Plik PDF

Uwagi rozpatrzone.
Uwaga nr 1:
Uwaga dotyczy różnic w populacji pomiędzy szacunkami wnioskodawcy
a danymi pozyskanymi z bazy SMPT.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Krzysztof Nojszewski

Plik PDF

Uwagi ogólne dot. dostępności badań dowodzących skuteczność kliniczną iptakopanu oraz niedostatecznego wg wnioskodawcy podkreślenia korzyści wynikających z doustnej drogi podania leku.
Brak uwag do części analitycznej AWA.
Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

Aleksandra Wilk

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze wskazano, że pacjenci z niedrobnokomórkowym rakiem płuca (NDRP) z mutacją EGFR są szczególnie narażeni na szybki, agresywny przebieg choroby i przerzuty do mózgu, kości oraz wątroby. Podkreśla się, że bez natychmiastowego leczenia przy przerzutach do ośrodkowego układu nerwowego (OUN) średni czas przeżycia wynosi zaledwie około 3 miesiące. Celem terapii powinna być maksymalna ochrona przed przerzutami do mózgu oraz jak najdłuższe utrzymanie dobrej jakości życia pacjentów. Zwraca się również uwagę, że aktualnym standardem leczenia jest ozymertynib – lek trzeciej generacji, który przenika barierę krew–mózg. Argumentuje się także, że umożliwienie takiej terapii w programie lekowym nie wpłynie znacząco na budżet, a przyniesie istotną korzyść terapeutyczną dla pacjentów – dając im realną szansę na dłuższe życie w lepszej kondycji.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Krzysztof Kornas

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze zaznaczono, iż obecnie refundowanymi lekami w pierwszej linii leczenia pacjentów z niedrobnokomórkowym rakiem płuca z mutacją EGFR są ozymertynib, afatynib, erlotynib i gefitynib. Wskazano, że erlotynib i gefitynib, jako inhibitory EGFR pierwszej generacji, są obecnie rzadko stosowane w praktyce klinicznej. Afatynib należy do inhibitorów drugiej generacji, natomiast ozymertynib jest jedynym inhibitorem EGFR trzeciej generacji, który przenika barierę krew–mózg, co czyni go szczególnie Rozpatrzone

skutecznym w zapobieganiu przerzutom do ośrodkowego układu nerwowego. W opinii autora uwagi, większość pacjentów obecnie otrzymuje ozymertynib, gdyż wykazuje on wyraźnie większą skuteczność i lepszy profil bezpieczeństwa w porównaniu z lekami starszych generacji. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko. Biorąc pod uwagę informacje zawarte w wymienionych wytycznych klinicznych oraz praktykę kliniczną w Polsce, w analizie klinicznej, ekonomicznej oraz wpływu na budżet, jako potencjalne komparatory ocenianej interwencji powinny zostać uwzględnione nie tylko ozymertynib w monoterapii, lecz także afatynib, erlotynib i gefitynib.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Rozpatrzone

Ewelina Rogowska (Amgen Sp. z o.o.)

Plik PDF

Uwaga 1.
Uwaga stanowi komentarz do uwagi o ograniczeniu kryterium wyboru komparatora pośredniego.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 2.
Uwaga stanowi komentarz do uwagi o zastosowanym w strategiach wyszukiwania filtrze.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 3. i 4.
Uwagi 3. oraz 4. stanowią komentarze do wskazanych ograniczeń analizy i włączonych badań.
Uwagi nie wpływają na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 5.
Uwaga dotyczy wyceny jednostek rozliczeniowych.
Wskazany produkt kontraktowy stanowi artefakt edytorski, jednakże zaakcentowany problem dot. wycen punktowych i odpowiedniego cytowania jest poprawny, tj. nie dla wszystkich korygowanych parametrów wprost wskazano źródło korekty.(tj. cytowania 27 oraz 37).
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 6.
Uwaga dotyczy podkreślonej informacji o braku korekty kosztu przyjęcia na SOR lub w izbie przyjęć. Analitycy Agencji wskazują, iż podkreślenie informacji o braku korekty nie stanowi ograniczenia danych przyjętych w raporcie, ponieważ jest zgodne ze stanem faktycznym, równocześnie brak korekty jest przypadkiem szczególnym względem pozostałych parametrów kosztowych, na co należało zwrócić uwagę.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 7.
Komentarz dotyczy przedstawionej perspektywy analizy i uwzględnionych kosztów.
Analitycy Agencji zwracają uwagę na kompleksowość choroby o postępującym przebiegu, która, w związku z pojawiającą się niepełnosprawnością chorego, wymaga w dłuższym horyzoncie analizy m.in. dodatkowej asysty, tj. ponoszenia kosztów niebezpośrednio związanych z terapią, a także związaną z ograniczeniem produktywności chorego, w szczególności że choroba pojawia się głównie w czwartej i piątej dekadzie życia, tj. między 30 a 50 rokiem życia (W metaanalizie Arnett et al. 2024 wskazano na średni wiek 41,7 lat w krajach gdzie kobiety żyją średnio >80 lat, i 33,5 lat w krajach, gdzie kobiety żyją średnio <80 lat), co może istotnie wpływać na koszty społeczne, podobnie jak w przypadku stwardnienia rozsianego.
Arnett, S., Chew, S.H., Leitner, U. et al. Sex ratio and age of onset in AQP4 antibody-associated NMOSD: a review and meta-analysis. J Neurol 271, 4794–4812 (2024). https://doi.org/10.1007/s00415-024-12452-8 Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 8.
Uwaga dotyczy krytycznego ograniczenia analizy związanego z dyskontynuacją terapii i jej (ewentualną) zamianą.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 9.
Komentarz dotyczy ograniczeń założeń oraz danych źródłowych zastosowanych w analizie wnioskodawcy i opisanych przez analityków Agencji.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 10.
Uwaga wnioskodawcy dotyczy uwzględnionej w modelu i krytycznie ocenionego założenia dot. modelowania śmiertelności.
Należy podkreślić, iż skrócenie odysei diagnostycznej i wcześniejsze rozpoczęcie terapii może w istotny sposób, na podstawie wskazanej publikacji, wpłynąć na czas trwania życia chorego, co wpłynie zarówno na efekty jak i koszty terapii. W związku z przyjętym hazardem względnym między terapiami (wyłączenie z leczenia i powrót do ryzyk obserwowanych w populacji stosującej SoC) brak uwzględnienia parametru ma wpływ na wyniki analizy, zatem wskazanie ograniczenia jest słuszne.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 11.
Komentarz dotyczy błędnie oszacowanych cen
Analitycy Agencji podkreślają, na co wskazano także w rozdziale 5.3.4., iż błędna metodyka została zastosowana także do oszacowania progowej ceny zbytu netto w wariancie z RSS, co konsekwentnie wpływa na poprawność wyników analizy wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 12.
Komentarz dotyczy kosztu stosowania leków po zamianie terapii.
Analitycy Agencji zgadzają się ze stanowiskiem wnioskodawcy, iż koszt w ramieniu INB po zamianie jest zawyżony, jednakże należy zaznaczyć, iż przy danych założeniach modelu, koszt ten naliczany jest w mniejszej części kohorty i w odległym horyzoncie na co dodatkowy wpływ ma także dyskontowanie kosztów.
Celem modyfikacji tego ograniczenia metodycznego powinno być naliczanie odpowiedniego kosztu terapii w każdym cyklu dla populacji pozostającej na switchu a nie naliczanie kwoty „z góry” za cały okres, co dodatkowo pomija ryzyko zgonu z przyczyn naturalnych czy też wystąpienie zdarzeń niepożądanych powodujących przerwanie terapii. Oczywiście wprowadzenie takiego mechanizmu wymagałoby śledzenia wielkości kohorty w każdym cyklu, jednakże w pełniejszy sposób odpowiadałoby na problem decyzyjny.
Należy podkreślić, iż w ramieniu STZINB skumulowany koszt zamiany jest, zgodnie z założeniami wnioskodawcy, ponad dwukrotnie wyższy względem ramienia INBSTZ.
Ewentualne skrócenie horyzontu stosowania terapii po switchu powoduje wzrost współczynnika ICUR, co wskazuje, iż założenie o uwzględnieniu parametru nie jest konserwatywne (ma istotne znaczenie dla wyników, w przypadku wariantu analizy Agencji po uwzględnieniu alternatywnej ceny satralizumabu skrócenie czasu terapii switchem z 37 mies. do 24 mies. powoduje istotny wzrost ICUR [wartość, ze względu na tajemnicę handlową dla komparatora, jest niepubliczna], natomiast przyjęcie okresu krótszego (tj. skorygowanego o współczynnik HR) nie wpływa na wnioskowanie z wariantu wnioskodawcy i wspomnianego.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA, ponieważ problem zamiany terapii został dodatkowo oceniony w ramach obliczeń własnych Agencji.
Uwaga 13.
Uwaga dotyczy przeżycia chorych w modelu.
Wskazana wartość, jak wskazano, w przypadku chorych z NMOSD jest wysoka (jak wskazano za publikacją Papp 2024 mediana czasu trwania życia chorego z NMOSD = 64,08 lat), jednakże w ocenie analityków nie jest zawyżona. Wartość ta osiągalna jest w przypadku chorych z wyjściowym niskim EDSS.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 14.
Komentarz dotyczy przyjętych parametrów użyteczności stanów zdrowia.
Komentarz Agencji dotyczy wszystkich wartości użyteczności, zarówno podstawowych, jak i dekrementów. Jak wskazano w komentarzu, użyteczności podstawowe zbierano i mapowano na EQ-5D (przy zastosowaniu wybranej funkcji mapującej różnice inkrementalne między stanami EDSS są istotnie wyższe względem alternatywnej), natomiast spadki użyteczności pochodzą z literatury i były gromadzone różnymi metodami, których nie mapowano na EQ-5D, co istotnie ogranicza wiarygodność parametryzacji.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.
Uwaga 15.
Wnioskodawca poinformował, że wartosci udziałów rynkowych oszacowano w drodze konsensusu ekspertów.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA
Uwaga 16.
Komentarz dotyczy metody analitycznej przedstawionej w populacji z EDSS 6,5-8. Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.

Krzysztof Adamcewicz (Roche Polska Sp. z o.o)

Plik PDF

Uwagi odnoszą się do zapisów programu lekowego dotyczących zmiany kryteriów kwalifikacji do leczenia satralizumabem i kryteriów wyłączenia z leczenia.
Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania z AWA.