Biuletyn Informacji Publicznej AOTMiT

Szczegóły: Opublikowano: 10 listopad 2021; Utworzono: 09 wrzesień 2021; Poprawiono: 26 listopad 2021

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Gardasil, Szczepionka przeciw wirusowi brodawczaka ludzkiego [typy 6, 11, 16, 18] (rekombinowana, adsorbowana), Zawiesina do wstrzykiwań, -, 1, amp.-strzyk. 0,5 ml 2 igły, kod GTIN: 00191778016130

Wskazanie:

we wskazaniu wynikającym ze złożonego wniosku refundacyjnego

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:

PLR.4500.2857.2021.3.RBO; 06.09.2021

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTM, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji w związku z wnioskiem o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 124/2021
Analiza kliniczna do zlecenia 124/2021
Analiza ekonomiczna do zlecenia 124/2021
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 124/2021
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 124/2021
Aneks do zlecenia 124/2021
Uzupełnienie do zlecenia 124/2021
Uzupełnienie do zlecenia 124/2021
Uzupełnienie do zlecenia 124/2021

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 124/2021

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 17.11.2021r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 124/2021

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

Nr analizy weryfikacyjnej		OT.4230.19.2021
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Wniosek o objęcie refundacją leku Gardasil (szczepionka przeciw wirusowi brodawczaka ludzkiego [typy 6, 11, 16, 18]) we wskazaniu: zapobieganie wystąpienia u osób w wieku od 9 lat: zmian przednowotworowych narządów płciowych (szyjki macicy, sromu i pochwy), zmian przednowotworowych odbytu, raka szyjki macicy oraz raka odbytu, związanych przyczynowo z zakażeniem pewnymi onkogennymi typami wirusa brodawczaka ludzkiego (HPV); brodawek narządów płciowych (kłykcin kończystych) związanych przyczynowo z zakażeniem określonymi typami wirusa brodawczaka ludzkiego.
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Rozpatrzone
1.	Prof. dr hab. n. med. Teresa Jackowska - Konsultant Krajowy w dziedzinie pediatrii		Uwaga do 3.1.2.3, str. 14 W uwadze przedstawiono opinię dotyczącą możliwego odsetka zaszczepionych osób w przypadku finansowania szczepionek przeciw HPV wyłącznie w ramach refundacji aptecznej. Zaznaczono, że poziom wyszczepialności założony w Narodowej Strategii Onkologicznej (NSO), tj. 60%, jest możliwy do osiągnięcia jedynie w przypadku dostępu do bezpłatnych szczepień, połączonych z szeroko zakrojonymi działaniami populacyjnymi. Natomiast refundacja apteczna może być rozwiązaniem korzystnym mającym charakter uzupełniający w stosunku do bezpłatnych szczepień realizowanych w ramach programu narodowego/populacyjnego. Możliwość wybrania szczepionki, może wpłynąć na zwiększenie odsetka zaszczepionych. W odniesieniu do danych literaturowych przedstawionych w uwagach, należy zauważyć, że zgodnie z publikacją Nguyen-Huu 2020 szczepionki przeciwko HPV wydawane są wyłącznie w aptece jedynie w trzech krajach: Luksemburgu, Grecji oraz na Słowacji. Dodatkowo autorzy publikacji wskazali, że krajem, w którym wymagane jest wstępne otrzymanie recepty i jej realizacja w aptece jest Francja. Ponadto zgodnie z danymi WHO (Źródło: https://immunizationdata.who.int/pages/coverage/hpv.html?ANTIGEN=&YEAR=&CODE=) w 2020 r. odnotowany poziom wyszczepialności pełną dawką w populacji 15-letnich dziewcząt wyniósł 33% we Francji oraz 43% w Luksemburgu. Brak jest danych dotyczących poziomu zaszczepionych w Grecji oraz na Słowacji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
2.	Rafał Jaworski – Kierownik ds. Polityki Zdrowotnej w MSD Polska Dystrybucja Sp. z o.o.		Uwaga do rozdz. 3.1.2.3, str. 15 Uwaga dotyczy wnioskowanych warunków objęcia refundacją. Należy zwrócić uwagą, że informacje przedstawione w analizie weryfikacyjnej Agencji (AWA) są zgodne z Analizą Problemu Decyzyjnego (APD) dostarczoną przez wnioskodawcę. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga do AE: rozdz. 5.1.1, str. 64; rozdz. 5.3, str. 75 Dotyczy: komentarza analityków Agencji na temat rozbieżności w przedstawionym w analizach wnioskodawcy celu AE i rzeczywistym zakresie oszacowań w AE. Wnioskodawca przedstawił wyjaśnienie przyjętych założeń dodatkowo zwracając uwagę na „niedoszacowanie efektów zdrowotnych, które wynikałyby z zaszczepienia populacji mężczyzn”. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga do AE: rozdz. 5.3.2, str. 78-79 Ad.1: Uwaga stanowi polemikę z przedstawionymi w AWA zastrzeżeniami analityków Agencji dotyczącymi zawyżonych oszacowań kosztów leczenia raka szyjki macicy w AE Gardasil. Według zgłaszającego uwagę, koszty leczenia raka szyjki macicy przyjęte w AE Cervarix są zbliżone do kosztów w AE Gardasil. Zgodnie z AE Cervarix uwzględniony w modelu AE średni ważony roczny koszt leczenia pacjentki z rakiem szyjki macicy wynosi 7 088,99 zł i jest zgodny z informacjami przedstawionymi przez analityków w AWA Gardasil, natomiast koszt przywołany w uwadze (24 952,89 zł) to koszt całkowity leczenia raka szyjki macicy przez 3,52 roku, czyli średni czas trwania choroby przyjęty w AE Cervarix. Należy zwrócić uwagę, że ze względu na nieudostępnienie przez wnioskodawcę modelu elektronicznego AE Gardasil, analitycy Agencji nie byli w stanie stwierdzić, czy przedstawione w analizie koszty dotyczyły całkowitego kosztu leczenia, czy też zostały wymodelowane na poszczególne lata. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Ad. 2: Uwaga stanowi powtórzenie wyników AE, które zostały przedstawione w AWA Gardasil. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Ad. 3: Uwaga stanowi polemikę z przedstawionymi w AWA zastrzeżeniami analityków Agencji dotyczącymi zawyżonych oszacowań kosztów leczenia kłykcin kończystych w AE Gardasil. Zgłaszający uwagi w uzasadnieniu podał cenniki prywatnych przychodni oferujących zabiegi laserowego usuwania zmian na sromie, macicy i nadżerek oraz dane epidemiologiczne wskazujące na częste rozpowszechnienie tej jednostki chorobowej. Należy zauważyć, że koszty oszacowane w AE Cervarix, do których odnoszą się analitycy Agencji w AWA Gardasil, są to średnie koszty postępowania w leczeniu niefarmakologicznym (koszty leczenia zabiegowego i innych świadczeń zdrowotnych) oszacowane na podstawie danych NFZ (wartość świadczeń dla rozpoznania A63.0 - Brodawki okolicy odbytowej (płciowe) - klykciny kończyste. Brak jest danych pozwalających oszacować liczbę osób, które finansują leczenie wyłącznie z prywatnych środków. Istnieje też możliwość, że leczenie kłykcin kończystych bywa rozliczane z NFZ w ramach świadczeń dla NFZ dotyczących innych rozpoznań. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga do AE: rozdz. 5.3.2, str. 79, rozdz. 5.4, str. 83, rozdz. 11, str. 105 Uwaga stanowi polemikę z przedstawionymi w AWA zastrzeżeniami analityków Agencji dotyczącymi przyjętego poziomu wyszczepialności w AE. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga do AE: rozdz. 5.3.2, str. 79 Uwaga odnosi się do komentarza analityków, przedstawionego w rozdz. 5.3.2. Uwaga stanowi powtórzenie argumentów zaprezentowanych w analizie, a także wyjaśnienie zgłaszającego uwagę, że komentarz analityków Agencji potwierdza wnioski przedstawione w AE. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Uwaga do rozdz. 6.3.3, str. 91 oraz Tabela 47 Uwaga dotyczy obliczeń własnych Agencji – wnioskodawca zaznacza, że należy je traktować jako wariant hipotetyczny. Należy zaznaczyć, że w obliczeniach własnych istotnie przyjęto założenia konserwatywne, jednak przyjęte wartości są raportowane w literaturze. Jak przedstawiono w AWA: W krajach, w których wprowadzono szczepienia zarówno dziewcząt jak i chłopców, proporcja mężczyzn do kobiet była bliska lub niższa od 1 w większości krajów, wskazując na dobrą akceptację szczepień mężczyzn w państwach oferujących szczepienia neutralne pod względem płci (Bruni 2021). Do obliczeń wykorzystano odsetek zaszczepionych we Francji z 2020 r. – jest to jedyny z krajów europejskich, w którym występuje częściowa refundacja oraz w którym wymagane jest wstępne otrzymanie recepty i jej realizacja w aptece (Nguyen-Huu 2020). Odsetek zaszczepionych będzie wzrastał stopniowo, jednak jak wskazano w publikacji Bruni 2021: wyniki analizy danych WHO i UNICEF wskazują, że poziom wyszczepialności w przeciągu pierwszych dwóch lat trwania programu szczepień przeciwko wirusowi HPV jest silnym predyktorem poziomu odsetka zaszczepionych w latach kolejnych. Należy również zauważyć, że analitycy zdecydowali się przeprowadzić obliczenia własne i przedstawić wariant alternatywny z uwagi na brak możliwości weryfikacji poprawności założeń przyjętych przez wnioskodawcę oraz z uwagi na to, że uznano iż analiza wrażliwości była niewystarczająca. Uwaga do AWA: rozdz. 9, str. 96, rozdz. 11, str. 106 Uwaga dotyczy rekomendacji refundacyjnych dla szczepionek HPV przedstawionych w AWA. Należy zwrócić uwagę, że teza wnioskodawcy iż w AWA „pominięto 6 pozytywnych rekomendacji bezpośrednio dotyczących szczepionki czterowalentnej Gardasil” nie odpowiada rzeczywistości. Wszystkie wskazane w uwadze rekomendacje są opisane dokładnie w tab. 48 w AWA (str. 97-99), natomiast w podsumowaniu (w rozdz. 9 i rozdz. 11 AWA) odniesiono się do najnowszych rekomendacji i opisano aktualną sytuację dotyczącą rekomendowanych szczepień przeciwko HPV, odnosząc się do poprzednich rekomendacji jedynie wtedy, jeśli dotyczyły one istotnych zmian w zaleceniach. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
3.	Krzysztof Kępiński – Członek Zarządu GSK Services Sp. z o.o.		Rozdz. 4.2.1.1., str. 48-51 (uwagi do porównania Gardasil vs Cervarix) W uwadze przedstawiono wyniki z dodatkowych dowodów naukowych dla porównania Gardasil vs Cervarix: dane pochodzące z fińskiego badania RCT dotyczącego przeciwciał neutralizujących (Mariz 2021), dane opublikowane w 2020 r. przez Narodowy Instytut Zdrowia Publicznego i Środowiska w Holandii. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdz. 4.2.2.1., str. 58-61 (uwagi do dodatkowych informacji dotyczących skuteczności) W uwadze przedstawiono wyniki z dodatkowych dowodów naukowych dotyczących komparatora dla ocenianej interwencji, tj. szczepionki Cervarix: Kavanagh 2017 (Szkocja), Palmer 2019 (Szkocja) i komentarza do tej publikacji - Brotherton 2019. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Uwagi bez rozpatrzenia
4.	Prof. dr hab. n med. Robert Jach - Prezes Polskiego Towarzystwa Kolposkopii i Patofizjologii Szyjki Macicy	Nie dotyczy	Uwagi pozostawione bez rozpoznania ze względów formalnych (brak podpisu).

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 128/2021 do zlecenia 124/2021
(Dodano: 23.11.2021 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 128/2021 do zlecenia 124/2021
(Dodano: 26.11.2021 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 29 październik 2021; Utworzono: 09 wrzesień 2021; Poprawiono: 15 listopad 2021

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Tysabri, natalizumab, Roztwór do wstrzykiwań, 150 mg, 2, ampułkostrzykawka zawierająca 1 ml roztworu, kod EAN: 05713219560252

Wskazanie:

we wskazaniu wynikającym ze złożonego wniosku i treści uzgodnionego programu lekowego

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:

PLR.4500.1467.2021.11.PBO; 06.09.2021

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTM, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji w związku z wnioskiem o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 123/2021
Analiza kliniczna do zlecenia 123/2021
Analiza ekonomiczna do zlecenia 123/2021
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 123/2021
Uzupełnienie do zlecenia 123/2021

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 123/2021

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 05.11.2021 r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 123/2021

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Nr analizy weryfikacyjnej		OT.4231.41.2021
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Wniosek o objęcie refundacją leku Tysabri, natalizumab, roztwór do wstrzykiwań, 150 mg, 2, ampułkostrzykawka zawierająca 1 ml roztworu, kod EAN: 05713219560252 stosowanego w ramach programu lekowego „Leczenie stwardnienia rozsianego po niepowodzeniu terapii lekami pierwszego rzutu lub szybko rozwijającej się ciężkiej postaci stwardnienia rozsianego lub pierwotnie postępującej postaci stwardnienia rozsianego (ICD-10 G35)”
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Rozpatrzone
1.	Katarzyna Kurowska		Uwaga rozpatrzona. Uwaga stanowi komentarz do skuteczności i bezpieczeństwa leczenia natalizumabem oraz właściwości charakteryzujących podawanie leku drogą podskórną Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania.
2.	Arkadiusz Stęposz		Uwaga rozpatrzona. Uwaga stanowi komentarz do skuteczności i bezpieczeństwa leczenia natalizumabem oraz właściwości charakteryzujących podawanie leku drogą podskórną Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania.
3.	Wojciech Wicha		Uwaga rozpatrzona. Uwaga stanowi komentarz do skuteczności i bezpieczeństwa leczenia natalizumabem oraz właściwości charakteryzujących podawanie leku drogą podskórną Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania.
4.	Aleksandra Podlecka-Piętowska		Uwaga rozpatrzona. Uwaga stanowi komentarz do skuteczności i bezpieczeństwa leczenia natalizumabem oraz właściwości charakteryzujących podawanie leku drogą podskórną Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania.
5.	Agnieszka Głowacka (Biogen Poland Sp. z o.o.)		Uwagi rozpatrzone. Uwaga 1. Uwaga dot. wskazanego przez Agencję braku oceny jakości życia we włączonych badaniach. Wnioskodawca poinformował, że w badaniu DELIVER oceniano ogólne samopoczucie pacjentów w wizualnej skali analogowej (VAS). Uwaga 2. Uwaga stanowi komentarz wnioskodawcy do uzasadnienia wyboru badań klinicznych włączonych do analizy klinicznej. Uwaga 3. Uwaga stanowi komentarz wnioskodawcy do uzasadnienia wyboru badań klinicznych włączonych do analizy klinicznej. Uwaga 4. Uwaga stanowi uzasadnienie braku przeprowadzenia przeglądu systematycznego użyteczności stanów zdrowia a także wyboru zestawów użyteczności w związku z wyborem techniki analitycznej analizy minimalizacji kosztów (CMA). Uwaga 5. Uwaga stanowi komentarz niezgodności analizy ekonomicznej względem wytycznych HTA: „W ramach analizy wrażliwości nie testowano wariantu dotyczącego kosztu podawania natalizumabu sc” Wnioskodawca przedstawił, że w analizie wrażliwości testowano wysokość kosztu podawania natalizumabu sc (scenariusze DSA14, DSA15, DSA16, DSA17 i DSA18) uwzględniając różne odsetki wykorzystania świadczeń 5.08.07.0000004 i 5.08.07.0000001 na jedno podanie natalizumabu sc. W opinii Agencji w ramach analizy wrażliwości testowano jedynie odsetki podawania natalizumabu sc (scenariusze DSA14, DSA15, DSA16, DSA17 i DSA18), a nie koszty podania natalizumabu sc. Uwaga 6. Uwaga stanowi komentarz dotyczący niezgodności analizy ekonomicznej względem wytycznych HTA: „Dla poszczególnych kategorii kosztów nieróżniących nie przedstawiono uzasadnienia oraz założeń.” W opinii wnioskodawcy „uznano, że poza potencjalnymi kosztami związanymi z długością przebywania pacjenta w szpitalu oraz czasem personelu medycznego przeznaczonym na podawanie tych leków nie będą występować żadne inne koszty różniące. Analiza dostępnej literatury oraz zapisów Charakterystyki produktu leczniczego Tysabri nie pozwoliły zidentyfikować innych potencjalnych kosztów różniących porównywane postacie farmaceutyczne natalizumabu”. Agencja podtrzymuje stanowisko, że dla kategorii kosztów nieróżniących nie przedstawiono uzasadnienia oraz założeń. Uwaga 7. Uwaga stanowi komentarz dotyczący niezgodności analizy ekonomicznej względem wytycznych HTA: „Nie oszacowano współczynnika dyskontynuacji leczenia dla natalizumabu.” Agencja podtrzymuje swoje stanowisko ws. braku oszacowania współczynnika dyskontynuacji leczenia, zważywszy na zapisy proponowanego programu lekowego. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.
6.	Przemysław Nowacki		Uwaga rozpatrzona. Uwaga stanowi komentarz do skuteczności i bezpieczeństwa leczenia natalizumabem oraz właściwości charakteryzujących podawanie leku drogą podskórną Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania.
7.	Karol Jastrzębski		Uwaga rozpatrzona. Uwaga stanowi komentarz do skuteczności i bezpieczeństwa leczenia natalizumabem oraz właściwości charakteryzujących podawanie leku drogą podskórną Uwaga nie wpływa na zmianę wnioskowania.

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 123/2021 do zlecenia 123/2021
(Dodano: 10.11.2021 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 123/20201 do zlecenia 123/2021
(Dodano: 15.11.2021 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 12 listopad 2021; Utworzono: 09 wrzesień 2021; Poprawiono: 06 grudzień 2021

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Ofev, Nintedanibum, kapsułki miękkie, 100 mg, 60, kaps., kod EAN: 05909991206444; Ofev, Nintedanibum, kapsułki miękkie, 150 mg, 60, kaps., kod EAN: 05909991206468

Wskazanie:

we wskazaniu wynikającym ze złożonego wniosku i treści uzgodnionego programu lekowego

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:

PLR.4500.420.2021.11.PBO; PLR.4500.421.2021.11.PBO; 06.09.2021

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTM, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji w związku z wnioskiem o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 122/2021
Analiza kliniczna do zlecenia 122/2021
Analiza ekonomiczna do zlecenia 122/2021
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 122/2021
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 122/2021
Aneks do zlecenia 122/2021

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 122/2021

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 19.11.2021r.

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

Nr analizy weryfikacyjnej		OT.4231.38.2021
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Wniosek o objęcie refundacją leku Ofev (nintedanib) w ramach programu lekowego: „Leczenie nintedanibem choroby śródmiąższowej płuc związanej z twardziną układową (ICD-10 M34+J99.1)”
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Rozpatrzone
1.	Monika Czapska Boehringer Ingelheim Sp. z o.o		Uwaga nr 1: Komentarz wnioskodawcy odnosi się do wskazanej w AWA, aktualnej praktyki klinicznej we wskazaniu SSc-ILD i wyboru technologii opcjonalnej. Wnioskodawca przedstawił uzasadnienie dla przyjętych przez siebie założeń. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga nr 2: Uwaga wnioskodawcy odnosi się do zawartej w AWA informacji o zawieszeniu procesu oceny nintedanibu przez NICE we wskazaniu SSc-ILD. Wnioskodawca wskazał, iż powodem zawieszenia tego procesu był fakt, że nintedanib jest też oceniany przez NICE w ramach drugiego wskazania – PF-ILD (przebiegające z włóknieniem śródmiąższowe choroby płuc o fenotypie postępującym (ang. progressive fibrosing interstitial lung diseases)). Do PF-ILD należy też SSc-ILD. Ocena NICE dla powyższego wskazania trwa. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 126/2021 do zlecenia 122/2021
(Dodano: 23.11.2021 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 126/2021 do zlecenia 122/2021
(Dodano: 06.12.2021 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 10 listopad 2021; Utworzono: 09 wrzesień 2021; Poprawiono: 02 grudzień 2021

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Vitrakvi, Larotrectinibum, kapsułki twarde, 25 mg, 56, kaps., kod EAN: 04057598011792; Vitrakvi, Larotrectinibum, kapsułki twarde, 100 mg, 56, kaps., kod EAN: 04057598011815; Vitrakvi, Larotrectinibum, roztwór doustny, 20 mg/ml, 1, butelka 100 ml, kod EAN: 04057598011808

Wskazanie:

we wskazaniu wynikającym ze złożonego wniosku i treści uzgodnionego programu lekowego

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:

PLR.4500.1331.2021.14.KKL; PLR.4500.1332.2021.13.KKL; PLR.4500.1333.2021.15.KKL; 06.09.2021

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTM, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji w związku z wnioskiem o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 121/2021
Analiza kliniczna do zlecenia 121/2021
Analiza ekonomiczna do zlecenia 121/2021
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 121/2021
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 121/2021
Uzupełnienie do zlecenia 121/2021

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 121/2021

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 17.11.2021r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 121/2021

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

Nr analizy weryfikacyjnej		BIP – 121 analiza OT.4231.42.2021
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Wniosek o objęcie refundacją produktu Vitrakvi (larotrektynib) w ramach programu lekowego „Leczenie pacjentów z guzami litymi, które wykazują fuzję genu receptorowej kinazy tyrozynowej dla neurotrofin (NTRK)”
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Rozpatrzone
1.	Sebastian Schubert Head of Market Access Bayer Sp. z o.o.		Dotyczy: oszacowań liczebności populacji docelowej na podstawie opinii prof. Tomasza Kubiatowskiego. Wnioskodawca sugeruje, iż oszacowania Agencji zostały oparte jedynie na danych przekazanych przez eksperta w zakresie liczebności populacji z guzami litymi z fuzją w genie NTRK. Oszacowania powyższe zostały jednak dokonane na podstawie odsetka wskazanego przez eksperta jako liczba osób, u których oceniana technologia byłaby stosowana po objęciu jej refundacją. Takie oszacowania przedstawili wszyscy eksperci. Analitycy Agencji przytoczyli jednocześnie, iż prof. Paweł Krawczyk wskazał dodatkowo, iż uwzględnił w swoich oszacowaniach częstość występowania rearanżacji NTRK i możliwości leczenia. Nie można jednak wykluczyć, iż pozostali eksperci nie brali powyższych zmiennych pod uwagę. Uwaga niezasadna i nie wpływa na wnioskowanie. Dotyczy: wątpliwości analityków Agencji w zakresie wyboru komparatorów. Analitycy Agencji rozumieją ideę podejścia tumoragnostycznego. Powyższe nie eliminuje jednak konieczności wskazania umiejscowienia terapii w ścieżce terapeutycznej różnych guzów litych i prawidłowego zdefiniowania terapii alternatywnych. Wnioskodawca w uzupełnieniach do analiz wskazuje, iż do wnioskowanej terapii będą kwalifikowani pacjenci na końcowej linii leczenia – innej w zależności od typu histologicznego guza, po czym dodaje, iż do terapii larotrektynibem kwalifikować powinni się chorzy na takim etapie leczenia, w którym brak jest zadowalających opcji leczenia, co niekoniecznie musi oznaczać ostatnią linię. XXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXXXXXX XXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXX XXXXX. Analitycy Agencji podtrzymują tym samym stanowisko, iż XXXXX XXXXXXX XXXXXXXX XXXX są niejednoznaczne w tym zakresie. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Dotyczy: uwagi analityków Agencji odnośnie braku zgodności komparatorów pomiędzy analizami. Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko o niezgodności powyższego podejścia z Wytycznymi HTA z 2016 r. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Dotyczy: XXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXX XXXXXXX XXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXX XXXXX XXXXX XXXXX Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Dotyczy:XXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXX XXXXXXXX XXXXXX XXXXXXX XXXXX. Wnioskodawca wskazuje, że nie było możliwości włączenia badań pierwotnych dla komparatorów obejmujących populację chorych na guzy lite z oznaczoną fuzją NTRK, XXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXX Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Dotyczy:XXXXXXX XXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXX XXXXXXX XXXXX XXXXXX XXXXX XXXXXXXX XXXXX XXXXXX XXXXXX XXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXX XXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXX XXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXX XXXXXXX XXXXXXX XXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXX XXXXXX XXXXXXX XXXXXXX XXXX XXXXXXXXX XXXXXX XXX XXXXXXX XXXXXXX XXX XXX XXXXXXX XXXXXXX XXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXX XXXXXXXXXX XXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXX XXXXXXXXXX XXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXX XXXXX XXXXXX XXXX XXXXX XXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXX Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Dotyczy: dodatkowych ograniczeń zidentyfikowanych przez analityków Agencji. Wnioskodawca przedstawił wyjaśnienia dla zidentyfikowanych ograniczeń. Wyjaśnienia nie wpływają na wnioskowanie. Dotyczy: XXXX XXXXXXXXX XXXX XXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXX XXXX XXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXX XXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXX XXXXXXXX XXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXX XXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXX XXXX XXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXX XXXXXXXXXX XXXXXX XXXX XXXXXX XXXXXX XXXXX XXXXXX XXXXXX Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Dotyczy:XXXX XXXXX XXXX XXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXX XXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXX XXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXX XXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXX XXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXX XXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXX Komentarz nie wpływa na wnioskowanie. Dotyczy:XXXXXXXX XXXXXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXX XXXXXXXXX XXXXX XXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXX XXXXXX XXXXX XXXXX XXXX XXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXX XXXX XXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXX XXXX XXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXX XXXXX XXXXX XXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXX XXXXX XXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXX XXXXXX XXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXX XXXXXX XXXXXXX XXXXXX XXXXXXXXXXX Komentarz nie wpływa na wnioskowanie. Dotyczy: wątpliwości analityków Agencji w zakresie wpływu występowania innych mutacji u pacjentów z fuzją genu NTRK na wyniki uzyskiwanych odpowiedzi na leczenie larotrektynibem, wyrażonej w związku z zapisami ChPL. Wnioskodawca w oparciu o dane literaturowe argumentuje, iż częstość występowania innych mutacji u pacjentów z fuzją genu NTRK nie stanowi kwestii istotnej klinicznie i mogącej mieć wpływ na uzyskiwane odpowiedzi na leczenie. Niemniej przytoczone przez analityków Agencji dane z ChPL Vitrakvi wskazują na niższy odsetek odpowiedzi uzyskiwanych u pacjentów ze współistniejącymi zmianami genomicznymi. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Dotyczy: braku wyników OS dla subpopulacji PAS w komentarzu Agencji. Wskazany przez wnioskodawcę XXXXXXX XXXXXXX XXXX XXX XXXXXX został zaprezentowany w rozdziale 4.2 AWA. Komentarz stanowi jedynie skrótowe podsumowanie głównych wyników, a XXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXX XXXXXXXX XXXXXX XXXXXXXX Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Dotyczy: uwagi analityków Agencji o niewłączeniu do analizy klinicznej wnioskodawcy badania dotyczącego jakości życia pacjentów z guzami litymi z fuzją genu NTRK leczonych larotrektynibem. Wnioskodawca wskazał, że wyniki dotyczące jakości życia w publikacji Kummar 2021 zostały ocenione wyłącznie jako punkt eksploracyjny, a także, że prawdopodobnie nie jest to ostateczna wersja publikacji. Należy jednak wskazać, iż zważywszy, że AKL XXXX XXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXXXX zdaniem analityków Agencji w celach poglądowych należałoby uwzględnić również wyniki z publikacji Kummar 2021, w szczególności biorąc pod uwagę fakt, iż dane dotyczące jakości życia pochodzące z badania LOXO-TRK zostały zaimplementowane w modelu ekonomicznym wnioskodawcy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Dotyczy: XXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXX XXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXXXX Analitycy Agencji zapewniają, iż ankietowani eksperci otrzymali pełne dane dotyczące analizowanego wskazania i nie ma podstaw do twierdzenia, iż w opiniach ekspertów pominięto ważne elementy ograniczające liczebność i rozkład populacji wnioskowanej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Dotyczy: stanowiska analityków Agencji w zakresie wyboru analizy kosztów-konsekwencji jako preferowanej techniki analitycznej w analizie ekonomicznej. Wnioskodawca w swojej argumentacji podkreśla, że zgromadzone w ramach analizy klinicznej wyniki świadczą jednoznacznie o wyższej skuteczności wnioskowanego leku w porównaniu z komparatorami w leczeniu guzów litych z fuzją NTRK. Wnioskodawca wskazuje również na możliwość przeprowadzenia analizy użyteczności kosztów w oparciu o wskazane znaczne wydłużenie czasu przeżycia oraz przeżycia wolnego od progresji choroby. Analitycy Agencji, biorąc pod uwagę, iż brak jest badań bezpośrednio porównujących wnioskowaną technologię z komparatorem, zachodzi też brak możliwości przeprowadzenia porównania pośredniego między technologiami XXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX, podtrzymują stanowisko, iż preferowaną techniką analityczną w omawianej sytuacji jest analiza kosztów-konsekwencji. Nie wyklucza to natomiast przeprowadzenia innych, wymaganych zgodnie z rozporządzeniem, analiz. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Dotyczy: XXXXXXX XXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXX XXXXXXXX XXXXX XXXXXXX XXXXXX XXXXXXX XXX XXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXX XXXXXXXXX XXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXX XXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXX XXXXX XXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXXXXXX Wyjaśnienie nie wpływa na wnioskowanie. Dotyczy:XXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXX XXX XXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXX X XXXXX XXXXXXX XXXXXX XXXXX XXXXXXXX XXXXX XXXXXXXX XXXXX XXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXX XXXX XXXXXXX XXXXX XXXXXXXX XXXXXXX XXXXX XXXXXXX XXX XXXXXX XXXXXXX XXXXXXXX XXXX XXXXX XXXXXXX XXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXX XXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXX XXXXXXX XXXXX XXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXX XXXXXX XXXXXXX XXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXX Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Dotyczy: XXXXX XXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXX XXXXX XXXXX XXXXXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXX XXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXX XXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXX XXXX XXXXX XXXXXX XXXXX XXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXX XXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXX Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Dotyczy:XXXXXXXX XXXXXXX XXXXX XXXXXXXXX XXX XXXXXXXXXXXXXXX XXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXX XXXX XXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXX XXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXX XX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXX XXXXXX XXXXXXXXXXXXX W odniesieniu do wskazania przez wnioskodawcę, iż nieuzasadnione jest sformułowanie, iż XXXXXX XXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXX należy wskazać, iż jest ono prawdziwe i XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX XXX XXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXX XXXXXXXXXXXXX XXXX XXXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXX XXXXXXX XXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Dotyczy:XXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXX XXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXX XXXXXXXXXX XXXXX XXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXX XXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXX XXXXX XXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXX Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
2.	Prof. dr hab. Bernarda Kazanowska Konsultant Wojewódzki w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej dla województwa dolnośląskiego		Dotyczy: komentarz odnosi się do skuteczności larotrektynibu w populacji dziecięcej oraz do linii leczenia, w której wnioskowana technologia mogłaby być stosowana. W swojej opinii ekspert odniosła się do częstości występowania fuzji genu NTRK w populacji, a także przytoczyła skrótowo wyniki badań SCOUT i NAVIGATE, wskazując na wysoką skuteczność leku w populacji dzieci z IFS i w pozostałej grupie mięsaków oraz na bezpieczeństwo produktu. Profesor dodała również, iż do fuzji genów częściej dochodzi w populacji pediatrycznej, a ograniczanie zastosowania larotrektynibu do pacjentów paliatywnych lub, u których wykorzystano wcześniejsze opcje leczenia jest bardzo niekorzystne – pacjenci z fuzją w genie NTRK powinni mieć możliwość zastosowania leczenia w pierwotnej terapii standardowej. Komentarz nie wpływa na wnioskowanie.

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 129/2021 do zlecenia 121/2021
(Dodano: 23.11.2021 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 129/2021 do zlecenia 121/2021
(Dodano: 29.11.2021 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 08 wrzesień 2021; Utworzono: 08 wrzesień 2021; Poprawiono: 03 listopad 2021

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Wycena, z uwzględnieniem podwyżek, które weszły wraz ze zmianą ustawy o sposobie ustalania najniższego wynagrodzenia zasadniczego niektórych pracowników zatrudnionych w podmiotach leczniczych oraz niektórych innych ustaw, następujących produktów rozliczeniowych z zakresu ratownictwa medycznego:
- świadczenia udzielane przez podstawowe zespoły ratownictwa medycznego,
- świadczenia udzielane przez specjalistyczne zespoły ratownictwa medycznego

Wskazanie:

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 31 n pkt 5

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:

DLG.742.57.2021.TK; 14.07.2021

Pismem z dnia 28.10.2021 znak: DLG.742.83.2021.DJK zlecenie zostało cofnięte w zakresie aktualizacji wyceny świadczeń zleconej pismem z dnia 14 lipca 2021 (znak DLG.742.57.2021.TK), uwzględniając w wycenie ustalenia zawarte w porozumieniu z dnia 21 września 2021 roku, zawartym pomiędzy Ministrem Zdrowia, Komitetem Protestacyjnym Ratowników Medycznych oraz Związku Pracodawców Ratownictwa Medycznego SP ZOZ.

Zlecenie dotyczy:

Przygotowania wyceny, z uwzględnieniem podwyżek, które weszły wraz ze zmianą ustawy o sposobie ustalania najniższego wynagrodzenia zasadniczego niektórych pracowników zatrudnionych w podmiotach leczniczych oraz niektórych innych ustaw, następujących produktów rozliczeniowych z zakresu ratownictwa medycznego:
- świadczenia udzielane przez podstawowe zespoły ratownictwa medycznego,
- świadczenia udzielane przez specjalistyczne zespoły ratownictwa medycznego

Raport Agencji:

WT.5403.25.2021
(Dodano: 06.09.2021 r.)

Errata do Raportu WT.5403.25.2021
(Dodano: 12.10.2021 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 05 listopad 2021; Utworzono: 31 sierpień 2021; Poprawiono: 22 listopad 2021

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Taltz, ixekizumabum, roztwór do wstrzykiwań, 80 mg/ml, 2, wstrzykiwacze 1 ml, kod EAN: 05909991282950

Wskazanie:

Leczenie pacjentów z aktywną postacią spondyloartropatii (SpA) bez zmian radiograficznych charakterystycznych dla ZZSK (ICD-10 M46.8)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:

PLR.4500.705.2021.15.RBO; 27.08.2021

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTM, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 119/2021
Analiza kliniczna do zlecenia 119/2021
Analiza ekonomiczna do zlecenia 119/2021
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 119/2021
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 119/2021
Uzupełnienie do zlecenia 119/2021

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 119/2021

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 12.11.2021r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 119/2021

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

Nr analizy weryfikacyjnej		OT.4231.38.2021
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Wniosek o objęcie refundacją leku Taltz (iksekizumab) w ramach programu lekowego „Leczenie pacjentów z aktywną postacią spondyloartropatii (SpA) bez zmian radiograficznych charakterystycznych dla ZZSK (ICD-10 M46.8)”
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Rozpatrzone
1.	Piotr Nowakowski vel Nestorowicz Eli Lilly Polska		Uwagi stanowiły w większości wyjaśnienie niepewności lub ograniczeń, wskazanych w AWA. Przy czym Agencja, biorąc pod uwagę brak odnalezionych dowodów naukowych oceniających IKS w populacji pacjentów z nr-axSpA, którzy byli wcześniej leczeni iTNF-α oraz przedstawioną opinię ekspertki klinicznej (prof. B. Kwiatkowskiej), podtrzymuje swoje stanowisko o niezasadności analizy kosztów użyteczności, którą wnioskodawca wykonał w oparciu o założenie. Niepewność pozostaje także w stosunku do oszacowania wnioskowanej populacji. Wnioskodawca twierdzi, że podgrupa pacjentów z przeciwwskazaniami lub po wcześniejszej nieskuteczności/nietolerancji leczenia iTNF-α jest pomijalnie mała, powołując się na dane ze statystyk NFZ z 2020 r., które odnoszą się do pacjentów z ZZSK (ok. 5%). Eksperta kliniczna, ankietowana przez Agencję (prof. B. Kwiatkowskiej) oszacowała tę podgrupę pacjentów na 5-10% w stosunku do aktualnie leczonych w programie lekowym, w związku z czym potencjalnie są to pacjenci, u których można zastosować IKS. Uwagi wnioskodawcy nie zmieniały wnioskowania z AWA.

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 125/2021 do zlecenia 119/2021
(Dodano: 17.11.2021 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 125/2021 do zlecenia 119/2021
(Dodano: 22.11.2021 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 29 wrzesień 2021; Utworzono: 27 sierpień 2021; Poprawiono: 12 październik 2021

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Raxone, idebenonum, tabletki 150 mg

Wskazanie:

pierwotny deficyt koenzymu Q (ICD-10: E88.8)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 39 ust. 3 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:

PLD.45340.1338.2021.2.SG; 23.08.2021

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności wydawania zgód na refundację produktu leczniczego.

Raport Agencji:

OT.4211.30.2021
(Dodano: 05.10.2021 r.)

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 116/2021 do zlecenia 118/2021
(Dodano: 29.09.2021 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 116/2021 do zlecenia 118/2021
(Dodano: 12.10.2021 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 14 wrzesień 2021; Utworzono: 06 sierpień 2021; Poprawiono: 22 wrzesień 2021

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Lorenzo’s Oil, płyn, we wskazaniu adrenoleukodystrofia

Wskazanie:

adrenoleukodystrofia

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 39 ust. 3 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:

PLD.45341.751.2021.1.AB; 05.08.2021

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności wydawania zgody na refundację środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego

Raport Agencji:

OT.4211.29.2021
(Dodano: 14.09.2021 r.)

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 110/2021 do zlecenia 117/2021
(Dodano: 15.09.2021 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 110/2021 do zlecenia 117/2021
(Dodano: 22.09.2021 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 31 marzec 2022; Utworzono: 03 sierpień 2021; Poprawiono: 06 czerwiec 2022

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Przygotowanie rekomendacji dla zakwalifikowania świadczenia opieki zdrowotnej: Mechaniczne wspomaganie serca pompą wspomagającą lewą komorę serca u pacjentów z ciężką niewydolnością serca niekwalifikujących się do transplantacji serca - terapia docelowa, jako świadczenia gwarantowanego.

Wskazanie:

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 31 c ust. 1 ust. o św.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:

ASG.742.60.2020; 29.07.2021

Zlecenie dotyczy:

Przygotowania rekomendacji dla zakwalifikowania świadczenia opieki zdrowotnej: Mechaniczne wspomaganie serca pompą wspomagającą lewą komorę serca u pacjentów z ciężką niewydolnością serca niekwalifikujących się do transplantacji serca - terapia docelowa, jako świadczenia gwarantowanego

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 16/2022 do zlecenia 116/2021
(Dodano: 31.03.2022 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 17/2022 do zlecenia 116/2021
(Dodano: 06.06.2022 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 10 wrzesień 2021; Utworzono: 03 sierpień 2021; Poprawiono: 13 wrzesień 2021

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Rythmodan, dyzopiramidum, kapsułki / tabletki á 100 mg; Rythmodan, Dyzopiramidum, tabletki á 250 mg

Wskazanie:

arytmie nadkomorowe (migotanie przedsionków, trzepotanie przedsionków, częstoskurcz przedsionkowy, przedwczesne pobudzenie przedsionkowe); arytmie komorowe (przedwczesne pobudzenie komorowe, częstoskurcz komorowy, migotanie i trzepotanie komór); kardiomiopatia przerostowa z zawężeniem drogi odpływu lewej komory

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 39 ust. 3 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:

PLD.45340.1499.2021.1.SG; 29.07.2021

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności wydawania zgód na refundację produktów leczniczych

Raport Agencji:

OT.4211.28.2021
(Dodano: 10.09.2021 r.)

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 108/2021 do zlecenia 115/2021
(Dodano: 10.09.2021 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 108/2021 do zlecenia 115/2021
(Dodano: 13.09.2021 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 08 październik 2021; Utworzono: 30 lipiec 2021; Poprawiono: 19 październik 2021

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Rybelsus, semaglutide, Tabletki, 3 mg, 30, tabl., kod GTIN: 05712249113537; Rybelsus, semaglutide, Tabletki, 7 mg, 30, tabl., kod GTIN: 05712249113544; Rybelsus, semaglutide, Tabletki, 14 mg, 30, tabl., kod GTIN: 05712249113551

Wskazanie:

we wskazaniu wynikającym ze złożonego wniosku refundacyjnego

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:

PLR.4500.796.2021.4.JDZ; PLR.4500.797.2021.4.JDZ; PLR.4500.798.2021.4.JDZ; 26.07.2021

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTM, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji w związku z wnioskiem o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 114/2021
Analiza kliniczna do zlecenia 114/2021
Analiza ekonomiczna do zlecenia 114/2021
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 114/2021

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 114/2021

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 15.10.2021r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 114/2021

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 121/2021 do zlecenia 114/2021
(Dodano: 19.10.2021 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 121/2021 do zlecenia 114/2021
(Dodano: 19.10.2021 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 30 wrzesień 2021; Utworzono: 30 lipiec 2021; Poprawiono: 18 październik 2021

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Trulicity, dulaglutidum, roztwór do wstrzykiwań we wstrzykiwaczu, 1,5 mg/0,5 ml, 2, wstrzykiwacze 0,5 ml, kod GTIN: 05909991219161; Trulicity, dulaglutidum, roztwór do wstrzykiwań we wstrzykiwaczu, 0,75 mg/0,5 ml, 2, wstrzykiwacze 0,5 ml, kod GTIN: 05909991219130; Trulicity, dulaglutidum, roztwór do wstrzykiwań we wstrzykiwaczu, 3 mg/0,5 ml, 2, wstrzykiwacze 0,5 ml, kod GTIN: 08594012697638; Trulicity, dulaglutidum, roztwór do wstrzykiwań we wstrzykiwaczu, 4,5 mg/0,5 ml, 2, wstrzykiwacze 0,5 ml, kod GTIN: 08594012697645

Wskazanie:

we wskazaniu wynikającym ze złożonego wniosku refundacyjnego

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:

PLR.4500.1393.2021.5.JDZ; PLR.4500.1394.2021.5.JDZ; PLR.4500.1395.2021.5.JDZ; PLR.4500.1396.2021.5.JDZ; 26.07.2021

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTM, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji w związku z wnioskiem o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 113/2021
Analiza kliniczna do zlecenia 113/2021
Analiza ekonomiczna do zlecenia 113/2021
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 113/2021
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 113/2021
Aneks do zlecenia 113/2021

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 113/2021

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 07.10.2021 r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 113/2021

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

Nr analizy weryfikacyjnej		OT.4230.17.2021
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Wniosek o objęcie refundacją leku Trulicity (dulaglutyd) we wskazaniu: cukrzyca typu 2, po niepowodzeniu leczenia co najmniej dwóch doustnych leków hipoglikemizujących lub insuliny bazowej w skojarzeniu z co najmniej jednym doustnym lekiem hipoglikemizującym, z niedostatecznie kontrolowaną cukrzycą, z poziomem BMI ≥ 30 kg/m2 oraz bardzo wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym.
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Rozpatrzone
1.	Piotr Nowakowski vel Nestorowicz Market Access Lead Eli Lilly Polska Sp. z o.o.		Str.41-42 Uwaga stanowi interpretację stanowiska eksperckiego przedstawionego w raporcie. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Str. 18 Uwaga stanowi polemikę z komentarzem analityków Agencji dotyczącym możliwości porównania proponowanych warunków refundacji w aktualnym wniosku i wniosku z 2017 roku. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Str. 54-62 Uwaga stanowi polemikę z komentarzem analityków Agencji, w którym wskazano, że w AKL wnioskodawcy brak informacji, potwierdzającej, że pacjenci z wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym wzięli udział w badaniu AWARD-2. Należy zauważyć, że podkreślenie przez wnioskodawcę, iż w badaniu wzięli udział pacjenci otyli, a „otyłość stanowi czynnik ryzyka sercowo-naczyniowego”, w dalszym ciągu nie potwierdza, że w badaniu uczestniczyli pacjenci z bardzo wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym zdefiniowanym w sposób określony w proponowanym wskazaniu refundacyjnym, a więc pacjenci z wnioskowanej populacji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Str. 62 Uwaga stanowi polemikę z fragmentem komentarza analityków Agencji. Należy podkreślić, że zdanie przytoczone w uwadze powinno być odczytywane w kontekście całego rozdziału 4.3 Komentarz Agencji przedstawionego na s. 62 AWA. Doprecyzowując, w analizie wnioskodawcy w przypadku populacji wnioskowanej, tj. pacjentów z bardzo wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym, nie przedstawiono badań pierwotnych porównujących dulaglutyd z aktywnymi komparatorami. Nie potwierdzono bowiem, że w badaniu AWARD-2 porównującym dulaglutyd z insuliną glargine uczestniczyli pacjenci z wnioskowanej populacji. Jedyne odnalezione badanie RCT dotyczące wnioskowanej populacji, tj. badanie REWIND, porównywało dulaglutyd z placebo. W przypadku populacji ogólnej, badania z aktywnymi komparatorami uznanymi przez wnioskodawcę jako dodatkowe, tj. semaglutydem i inhibitorami SGLT-2 (dapagliflozyna, empagliflozyna, kanagliflozyna) nie były włączone do AWA, np. badanie SUSTAIN-7 (s. 54 AWA, Dodatkowe ograniczenia zidentyfikowane przez analityków, pkt 5). Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Str. 62 W uwadze powtórzono przedstawione przez wnioskodawcę argumenty uzasadniające nieprzedstawienie w AKL dowodów dotyczących skuteczności praktycznej. Równocześnie zdecydowano się przedstawić przykładowe wyniki takich badań. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Str. 67 Uwaga stanowi polemikę z opinią analityków Agencji, że analiza kliniczna wnioskodawcy nie zawiera randomizowanego badania klinicznego, dowodzącego wyższości technologii wnioskowanej nad refundowaną technologią alternatywną w populacji wnioskowanej. W AWA zaznaczono, że w ramach AKL przedstawiono badanie randomizowane AWARD-2 dowodzące wyższości wnioskowanej technologii nad komparatorem, tj. insuliną glargine po niepowodzeniu stosowania dwóch OAD w populacji pacjentów z cukrzycą typu 2, nie wskazano natomiast czy populacja ta obejmowała pacjentów z populacji, której dotyczy wniosek refundacyjny, tj. pacjentów z wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym. Należy podkreślić, że wnioskodawca nie uwzględnił badania AWARD-2 w analizie ekonomicznej, opierając AE na wynikach badania REWIND, dedykowanego populacji z wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym, ale porównującego dulaglutyd z placebo (rozumianym jako leczenie standardowe). Ponadto, należy zwrócić uwagę, że wniosek refundacyjny Trulicity z 2017 roku, na który wnioskodawca powołuje się w uwadze, dotyczył populacji: „dorosłych pacjentów z cukrzycą typu 2, po niepowodzeniu terapii skojarzonej metforminy i pochodnej sulfonylomocznika z poziomem HbA1c ≥8% oraz BMI ≥35 kg/m2”. Aktualny wniosek dotyczy specyficznej subpopulacji z bardzo wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym, ściśle zdefiniowanym przez wnioskowane wskazanie refundacyjne („cukrzyca typu 2, po niepowodzeniu leczenia co najmniej dwóch doustnych leków hipoglikemizujących lub insuliny bazowej w skojarzeniu z co najmniej jednym doustnym lekiem hipoglikemizującym, z niedostatecznie kontrolowaną cukrzycą, z poziomem BMI ≥ 30 kg/m2 oraz bardzo wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym rozumianym jako: 1) potwierdzona choroba sercowo-naczyniowa, lub 2) uszkodzenie innych narządów objawiające się poprzez: białkomocz lub przerost lewej komory lub retinopatię, lub 3) obecność 2 lub więcej głównych czynników ryzyka spośród wymienionych poniżej: wiek ≥ 55 lat dla mężczyzn, ≥ 60 lat dla kobiet, dyslipidemia, nadciśnienie tętnicze, palenie tytoniu”). Ocena Agencji z 2017 (AWA OT.4230.17.2021) roku nie dotyczyła tej specyficznej populacji. Natomiast biorąc pod uwagę brzmienie aktualnie wnioskowanego wskazania refundacyjnego, brak jest danych, czy pacjenci z wnioskowanej populacji wzięli udział w badaniu AWARD-2. Nie zostało to potwierdzone w AKL wnioskodawcy ani w „Aneksie odpowiedzi na minimalne wymagania”, pomimo wyraźnego wezwania wyrażonego w piśmie w sprawie niespełnienia wymagań minimalnych. Należy zwrócić uwagę, że przywołana przez wnioskodawcę analiza weryfikacyjna dla innego produktu leczniczego, dotyczyła odmiennej sytuacji. Populacja w badaniu głównym tej analizy „nie w pełni odpowiadała wnioskowanej”, natomiast w badaniu podane były odsetki pacjentów z cechami populacji wnioskowanej, co zresztą zostało w uwadze przytoczone. W przypadku badania AWARD-2 dotyczącego dulaglutydu, wnioskodawca nie dostarczył informacji potwierdzających obecność w badaniu pacjentów z bardzo wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym.
2.	Dr n. med. Dorota Pisarczyk-Wiza		W uwagach przedstawiono opinię dotyczącą skuteczności dulaglutydu i zasadności rozszerzenia refundowanych wskazań. Należy zwrócić uwagę, że raport Agencji nie stanowi „decyzji AOTMiT o odrzuceniu proponowanego rozszerzenia wskazań”, są to materiały analityczne, w oparciu o które będzie wydane stanowisko Rady Przejrzystości i rekomendacja Prezesa Agencji.

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 119/2021 do zlecenia 113/2021
(Dodano: 13.10.2021 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 119/2021 do zlecenia 113/2021
(Dodano: 18.10.2021 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 01 październik 2021; Utworzono: 30 lipiec 2021; Poprawiono: 18 październik 2021

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Taltz, ixekizumabum, roztwór do wstrzykiwań, 80 mg/ml, 2, wstrzykiwacze 1 ml, kod GTIN: 05909991282950

Wskazanie:

Leczenie aktywnej postaci zesztywniającego zapalenia stawów kręgosłupa (ZZSK) (ICD-10 M 45)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:

PLR.4500.1319.2021.10.RBO; 27.07.2021

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTM, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji w związku z wnioskiem o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 112/2021
Analiza kliniczna do zlecenia 112/2021
Analiza ekonomiczna do zlecenia 112/2021
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 112/2021
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 112/2021
Uzupełnienie do zlecenia 112/2021

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 112/2021

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 08.10.2021 r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 112/2021

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

Nr analizy weryfikacyjnej		BIP – 112/2021 analiza OT.4231.37.2021
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Wniosek o objęcie refundacją produktu Taltz (ixekizumabum) w ramach programu lekowego „Leczenie aktywnej postaci zesztywniającego zapalenia stawów kręgosłupa (ZZSK) (ICD-10 M 45)”
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Rozpatrzone
1.	Piotr Nowakowski vel Nestorowicz Eli Lilly Polska Sp. z o.o.		Dotyczy: wyboru komparatora. Wnioskodawca podtrzymał stanowisko w zakresie wyboru SEK jako jedynego komparatora. Agencja również podtrzymuje stanowisko, że iTNF stanowią dodatkowy komparator dla wnioskowanego leku. Podejście to jest spójne z zagranicznymi agencjami HTA. W HAS 2020, PBAC 2020 i CADTH 2020 również zwrócono uwagę, że zasadne jest porównanie z inhibitorami TNF-alfa finansowanymi we wnioskowanym wskazaniu. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy. Dotyczy: zastrzeżeń Agencji, że Wnioskodawca w kryteriach włączenia badań uwzględnił jedynie publikacje pełnotekstowe, co mogło przyczynić się do pominięcia dodatkowych wyników z badań opublikowanych jedynie w formie abstraktów konferencyjnych. Wnioskodawca podkreślił, iż do analizy włączył liczne dodatkowe źródła danych zawierające uzupełniające wyniki do włączonych badań. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy. Dotyczy: braku porównania skuteczności IKS z SEK w odniesieniu do punktu końcowego dotyczącego odsetka pacjentów z uzyskaną minimalną istotną klinicznie poprawą w skali ASDAS (zmiana ≥1,1 od wartości początkowych). Wnioskodawca powtórzył przedstawione w analizie uzasadnienie braku możliwości porównania skuteczności IKS vs SEK w odniesieniu do ww. punktu końcowego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy. Dotyczy: zastrzeżeń Agencji dotyczących odejścia wnioskodawcy od przyjętych w schemacie PICO kryteriów włączenia publikacji pełnotekstowych jedynie w odniesieniu do sekukinumabu i punktu końcowego dot. częstości występowania wyniku BASDAI50. Wnioskodawca powtórzył przedstawione w analizie uzasadnienie o konieczności włączenia abstraktu konferencyjnego w niniejszej sytuacji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy. Dotyczy: porównania IKS vs ADA na podstawie wyników badania COAST-V. Wnioskodawca wskazał, iż porównanie IKS vs ADA na podstawie wyników badania COAST-V jest nieuprawnione. Powołał się na fakt, iż badanie to nie zostało zaprojektowane w celu oceny równoważność lub niemniejszej skuteczność IKS i ADA względem siebie. Analitycy Agencji biorą pod uwagę ograniczenia jakimi cechuje się przeprowadzone porównanie. Jednak ze względu na brak dostarczenia przez wnioskodawcę jakichkolwiek danych dot. porównania skuteczności i bezpieczeństwa IKS vs iTNF, w tym ADA oraz fakt dostępności wyników skuteczności i bezpieczeństwa IKS i ADA dla części populacji docelowej z badania COAST-V, zdecydowano się na zaprezentowanie w AWA wyników z niniejszego badania wraz z porównaniem. Dodatkowo należy podkreślić, iż w rekomendacji PBAC 2020 również przedstawiono wyniki porównania IKS vs ADA na podstawie badania COAST-V. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy. Dotyczy: ceny leku Taltz zgodnej z art. 13 ust. 3 ustawy o refundacji. Wnioskodawca wniósł o uznanie obliczeń związanych z art. 13 ust. 3 ustawy o refundacji przeprowadzonych przez wnioskodawcę, tj. w porównaniu do sekukinumabu. Agencja podtrzymuje jednak stanowisko, że również iTNF stanowią komparator dla wnioskowanego leku. Ze względu na brak uzupełnienia w tym zakresie analiz przez wnioskodawcę wnioski na temat porównania skuteczności klinicznej IKS vs iTNF oparto na wynikach NMA Deodhar 2020 opisanych w AKL wnioskodawcy i komentarzu AWA do AKL. Wykorzystane dane kosztowe opisano w rozdziale 5.3.4 AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy. Dotyczy: podtrzymania stanowiska w zakresie odsetka pacjentów przyjmującego dawkę podtrzymującą SEK. Wnioskodawca ponownie uzasadnił założenie dotyczące odsetka chorych stosujących podtrzymującą dawkę SEK. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy. Dotyczy: przeprowadzonej przez analityków CMA. Wnioskodawca uznał przeprowadzoną przez analityków CMA za niezasadną ze względu na brak przeprowadzonego porównania w analizie klinicznej dla IKS vs iTNF. Ze względu na brak uzupełnienia w tym zakresie analiz przez wnioskodawcę wnioski na temat porównania skuteczności klinicznej IKS vs iTNF oparto na wynikach NMA Deodhar 2020 opisanych w AKL wnioskodawcy i komentarzu AWA do AKL. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy. Dotyczy: zastrzeżeń analityków Agencji odnośnie długości przyjętego horyzontu analizy wpływu na budżet. Wnioskodawca podkreślił, że pierwszy inhibitor IL-17 (sekukinumab) został objęty refundacją w listopadzie 2018 roku, zatem traktowanie roku 2020 jako trzeciego roku analizy nie jest uzasadnione, a wraz z większym doświadczeniem lekarzy w leczeniu lekami z tej grupy należy spodziewać się szybszego osiągnięcia równowagi rynkowej. Analitycy Agencji zwracają uwagę, że są w posiadaniu częściowych danych NFZ za rok 2021, odnośnie refundacji leków w ramach PL B.36, wg których udział sekukinumabu w leczeniu docelowej populacji analizy ciągle zwiększa się w porównaniu z rokiem 2020. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z analizy.

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 120/2021 do zlecenia 112/2021
(Dodano: 13.10.2021 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 120/2021 do zlecenia 112/2021
(Dodano: 18.10.2021 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 07 wrzesień 2021; Utworzono: 30 lipiec 2021; Poprawiono: 08 październik 2021

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Epidyolex, cannabidiol, zawiesina doustna á 100 mg/ml we wskazaniach: padaczka lekooporna, zespół Lennoxa-Gastaut

Wskazanie:

padaczka lekooporna, zespół Lennoxa-Gastaut

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 39 ust. 3 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:

PLD.45340.1450.2021.1.AK; 27.07.2021
Pismem z dnia 31.08.2021, znak: PLD.45340.1450.2021.3.AK, MZ wycofuje zlecenie z dnia 26 lipca 2021 r. o znakach PLD.4530.1450.2021.AK w części dotyczącej zespołu Lennoxa-Gastaut

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności wydawania zgody na refundację produktu leczniczego

Raport Agencji:

OT.4211.27.2021
(Dodano: 14.09.2021 r.)

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 112/2021 do zlecenia 111/2021
(Dodano: 15.09.2021 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 112/2021 do zlecenia 111/2021
(Dodano: 08.10.2021 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 01 październik 2021; Utworzono: 30 lipiec 2021; Poprawiono: 18 październik 2021

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Mizetam, Ezetimibum Atorvastatinum, Tabletki, 10 mg 10 mg, 30, tabl., kod GTIN: 05909991421601; Mizetam, Ezetimibum Atorvastatinum, Tabletki, 10 mg 20 mg, 30, tabl., kod GTIN: 05909991421564; Mizetam, Ezetimibum Atorvastatinum, Tabletki, 10 mg 40 mg, 30, tabl., kod GTIN: 05909991421526

Wskazanie:

we wszystkich zarejestrowanych wskazaniach na dzień wydania decyzji

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:

PLR.4500.1732.2021.3.MKO; PLR.4500.1733.2021.3.MKO; PLR.4500.1734.2021.3.MKO; 28.07.2021

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTM, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji w związku z wnioskiem o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 110/2021
Analiza kliniczna do zlecenia 110/2021
Analiza ekonomiczna do zlecenia 110/2021
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 110/2021

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 110/2021

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 08.10.2021 r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 110/2021

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 118/2021 do zlecenia 110/2021
(Dodano: 13.10.2021 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 118/2021 do zlecenia 110/2021
(Dodano: 18.10.2021 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 24 sierpień 2021; Utworzono: 30 lipiec 2021; Poprawiono: 31 sierpień 2021

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Dezacor, deflazacort, krople doustne, roztwór 22,75 mg/ml

Wskazanie:

dystrofia mięśniowa Duchenne’a – leczenie pacjentów pediatrycznych

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 39 ust. 3 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:

PLD.45341.1470.2021.2.SG; 23.07.2021

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności wydawania zgód na refundację produktu leczniczego

Raport Agencji:

OT.4211.26.2021
(Dodano: 24.08.2021 r.)

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 106/2021 do zlecenia 109/2021
(Dodano: 25.08.2021 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 106/2021 do zlecenia 109/2021
(Dodano: 31.08.2021 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 24 wrzesień 2021; Utworzono: 20 lipiec 2021; Poprawiono: 11 październik 2021

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

ADYNOVI, rurioctocogum alfa pegolum, proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 2000 j.m., 1, fiol. proszku 1 fiol. rozp. 5 ml, kod EAN: 00642621067132;ADYNOVI, rurioctocogum alfa pegolum, proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 1000 j.m., 1, fiol. proszku 1 fiol. rozp. 2 ml, kod EAN: 00642621067125;ADYNOVI, rurioctocog alfa pegol, proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 500 j.m., 1, fiol. proszku 1 fiol. rozp. 2 ml, kod EAN: 00642621067118;Adynovi, rurioctocog alfa pegol, proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 250 j.m., 1, fiol. proszku 1 fiol. rozp. 2 ml, kod EAN: 00642621067101

Wskazanie:

we wskazaniu wynikającym ze złożonego wniosku i treści uzgodnionego programu lekowego,

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:

PLR.4500.871.2021.14.RBO; PLR.4500.872.2021.14.RBO; PLR.4500.874.2021.14.RBO; PLR.4500.875.2021.14.RBO; 19.07.2021

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTM, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji w związku z wnioskiem o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 108/2021
Analiza kliniczna do zlecenia 108/2021
Analiza ekonomiczna do zlecenia 108/2021
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 108/2021
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 108/2021
Aneks do zlecenia 108/2021

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 108/2021

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 01.10.2021r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 108/2021

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

Nr analizy weryfikacyjnej		OT.4231.36.2021
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu produktu leczniczego Adynovi (rurioctocogum alfa pegolum), we wskazaniu: w ramach programu lekowego „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B (ICD-10 D 66, D 67)”
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Rozpatrzone
1.	Marek Bukowski		1 uwaga Uwaga stanowi komentarz do rozbieżności w zakresie wieku dzieci pomiędzy programem lekowym B.15 a Charakterystyką Produktu Leczniczego Adynovi. Należy podkreślić, że zgodnie z informacjami przekazanymi przez Wnioskodawcę, populacja docelowa szczegółowo definiowana jest przez kryteria danego przetargu i powinna być zgodna z zarejestrowanym wskazaniem dla danego czynnika. W komentarzu odniesiono się także do negatywnej rekomendacji HAS 2019. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 117/2021 do zlecenia 108/2021
(Dodano: 06.10.2021 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 117/2021 do zlecenia 108/2021
(Dodano: 11.10.2021 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 31 sierpień 2021; Utworzono: 20 lipiec 2021; Poprawiono: 05 listopad 2021

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Kineret, anakinrum, roztwór do wstrzykiwań, 100 mg/0,67 ml, 7, amp.-strzyk. 0,67 ml z podziałką, kod EAN: 07350031442090

Wskazanie:

we wskazaniu wynikającym ze złożonego wniosku i treści uzgodnionego programu lekowego,

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:

PLR.4500.1067.2021.11.RBO; 16.07.2021

Pismem z dn.27.08.2021 zwrócono się z prośbą o zawieszenie biegu sprawy do dnia 30 września 2021 r.

Pismem PLR.4600.1067.2021.17.JM z dn. 30.09.2021 – wznowienie postępowania.

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTM, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji w związku z wnioskiem o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 107/2021
Analiza kliniczna do zlecenia 107/2021
Analiza ekonomiczna do zlecenia 107/2021
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 107/2021
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 107/2021
Uzupełnienie do zlecenia 107/2021

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 107/2021

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 29.10.2021 r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 107/2021

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

Nr analizy weryfikacyjnej		OT.4231.35.2021
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Wniosek o objęcie refundacją leku Kineret (anakinra) w ramach programu lekowego „Leczenie aktywnej postaci reumatoidalnego zapalenia stawów i młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów o przebiegu agresywnym (ICD-10 M 05, M 06, M 08)”
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Rozpatrzone
1.	Anna Matyjasik Swedish Orphan Biovitrum AB		Przedstawicielka wnioskodawcy w swoich uwagach podkreśliła, że różnice istotne statystycznie obserwowane między ANA a TOC mogą wynikać nie tylko z zastosowania samego leczenia, ale także z różnic w: rodzaju i odsetku pacjentów stosujących leczenie towarzyszące (w przypadku porównania pośredniego) czy charakterystykach wejściowych pacjentów (w badaniu obserwacyjnym). Ponadto wskazała, że analiza kliniczna była obszerna z uwagi na wnioskowane wskazanie, które obejmuje kilka podgrup pacjentów. Mimo to, nadal nie jest jasne dlaczego efektywności praktycznej ANA nie ograniczono do badań prospektywnych lub prospektywnych i retrospektywnych, a uwzględniano w niej także serie przypadków, które stanowią badania niższej jakości w stosunku do wyżej wymienionych. Uwagi wnioskodawcy nie zmieniały wnioskowania z AWA.

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 122/2021 do zlecenia 107/2021
(Dodano: 04.11.2021 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 122/2021 do zlecenia 107/2021
(Dodano: 05.11.2021 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 17 wrzesień 2021; Utworzono: 20 lipiec 2021; Poprawiono: 05 październik 2021

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Cablivi, caplacizumabum, proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 10 mg, 1, fiol. proszku 1 amp.-strzyk. rozp. 1 ml, kod EAN: 05909991413385

Wskazanie:

Leczenie epizodu nabytej zakrzepowej plamicy małopłytkowej (ICD-10 M 31.1)

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:

PLR.4500.1705.2020.12.PBO; 15.07.2021

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTM, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji w związku z wnioskiem o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 106/2021
Analiza kliniczna do zlecenia 106/2021
Analiza ekonomiczna do zlecenia 106/2021
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 106/2021
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 106/2021
Uzupełnienie do zlecenia 106/2021

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 106/2021

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 24.09.2021 r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 106/2021

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Nr analizy weryfikacyjnej		OT.4231.11.2021
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Wniosek o objęcie refundacją produktu leczniczego Xospata (gilterytynib) w ramach programu lekowego „Leczenie nawrotowej lub opornej ostrej białaczki szpikowej gilterytynibem (ICD-10 C92.0)”
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Rozpatrzone
1.	Prof. dr hab. med. Marek Hus		Uwaga rozpatrzona. Uwaga stanowi komentarz do aktualnej praktyki klinicznej oraz efektywności leczenia kaplacyzumabem. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
2.	Prof. dr hab. med. Grzegorz Basak		Uwaga rozpatrzona. Uwaga stanowi komentarz do aktualnej praktyki klinicznej oraz efektywności leczenia kaplacyzumabem. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
3.	Prof. dr hab. med. Maria Podolak-Dawidziak		Uwaga rozpatrzona. Uwaga stanowi komentarz do aktualnej praktyki klinicznej oraz efektywności leczenia kaplacyzumabem. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
4.	Prof. dr hab. med. Jerzy Windyga		Uwaga rozpatrzona. Uwaga stanowi komentarz do aktualnej praktyki klinicznej oraz efektywności leczenia kaplacyzumabem. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
5.	Prof. dr hab. med. Krzysztof Chojnowski		Uwaga rozpatrzona. Uwaga stanowi komentarz do aktualnej praktyki klinicznej oraz efektywności leczenia kaplacyzumabem. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
6.	Kinga Adamczyk (przedstawiciel wnioskodawcy Ablynx NV)		Uwagi rozpatrzone. 1. Uwaga ogólna stanowiąca komentarz do aktualnej praktyki klinicznej oraz efektywności leczenia kaplacyzumabem. 2. Uwaga dotycząca liczby epizodów aTTP 3. Uwagi stanowią odpowiedź na niezgodności analiz względem wytycznych HTA zidentyfikowane przez Agencję. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie.
7.	Prof. dr hab. med. Wiesław Jędrzejczak		Uwaga rozpatrzona. Uwaga stanowi komentarz do istotności problemu zdrowotnego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 113/2021 do zlecenia 106/2021
(Dodano: 29.09.2021 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 113/2021 do zlecenia 106/2021
(Dodano: 05.10.2021 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 15 wrzesień 2021; Utworzono: 20 lipiec 2021; Poprawiono: 29 wrzesień 2021

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Ruconest, conestatum alfa, proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, 2 100 j.m., 1 fiol. proszku 1 fiol. rozp. zestaw do podawania, kod GTIN: 08718309680077

Wskazanie:

Leczenie ostrych napadów obrzęku naczynioruchowego u osób dorosłych, młodzieży i dzieci (w wieku 2 lat i starszych) z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE) wywołanym niedoborem inhibitora esterazy C1

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:

PLR.4500.1196.2021.7.KKL; 15.07.2021

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTM, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji w związku z wnioskiem o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 105/2021
Analiza kliniczna do zlecenia 105/2021
Analiza ekonomiczna do zlecenia 105/2021
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 105/2021
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 105/2021
Aneks do zlecenia 105/2021

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 105/2021

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 22.09.2021r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 105/2021

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

Nr analizy weryfikacyjnej		OT.4230.15.2021
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Wniosek o objęcie refundacją leku Ruconest (konestat alfa) we wskazaniu leczenie ostrych napadów obrzęku naczynioruchowego u osób dorosłych, młodzieży i dzieci (w wieku 2 lat i starszych) z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE) wywołanym niedoborem inhibitora esterazy C1
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Bez rozpatrzenia
1.	Krzysztof Stepka Pharming Group N.V.	Nie dotyczy	Pozostawiono bez rozpoznania z powodu otrzymania po terminie składania uwag.

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 114/2021 do zlecenia 105/2021
(Dodano: 29.09.2021 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 114/2021 do zlecenia 105/2021
(Dodano: 28.09.2021 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 15 wrzesień 2021; Utworzono: 15 lipiec 2021; Poprawiono: 02 grudzień 2021

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Alfamino HMO, proszek, 663 kcal, puszka 400 g, kod GTIN: 7613287234636

Wskazanie:

postępowanie dietetyczne u pacjentów w wieku rozwojowym w przypadku ciężkiej postaci alergii na białka pokarmowe lub braku ustąpienia objawów po zastosowaniu silnych hydrolizatów białek mleka krowiego, alergii wielopokarmowej lub w stanach wymagających zastosowania diety elementarnej.

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:

PLR.4500.786.2021.4.JKR; 13.07.2021

Zlecenie dotyczy:

przygotowania: analizy weryfikacyjnej Agencji Oceny Technologii Medycznych; stanowiska Rady Przejrzystości; rekomendacji Prezesa Agencji.

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 104/2021
Analiza kliniczna do zlecenia 104/2021
Analiza ekonomiczna do zlecenia 104/2021
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 104/2021
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 104/2021
Uzupełnienie do zlecenia 104/2021

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 104/2021

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 22.08.2021r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 104/2021

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

Nr analizy weryfikacyjnej		OT.4230.14.2021
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Wniosek o objęcie refundacją środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego: Alfamino HMO we wskazaniu: postępowanie dietetyczne u pacjentów w wieku rozwojowym w przypadku ciężkiej postaci alergii na białka pokarmowe lub braku ustąpienia objawów po zastosowaniu silnych hydrolizatów białek mleka krowiego, alergii wielopokarmowej lub w stanach wymagających zastosowania diety elementarnej
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Rozpatrzone
1.	Monika Posadas Przedstawiciel firmy Nestle Polska S.A.		Strona 13, Strona 37, Strona 38, Strona 52, Strona 54 Dotyczy: uwagi analityków Agencji odnośnie utworzenia dla produktu Alfamino HMO odrębnej grupy limitowej w przypadku pozytywnej decyzji o refundacji. Wnioskodawca podtrzymał swoje stanowisko dotyczące zasadności utworzenia odrębnej grupy limitowej dla produktu Alfamino HMO. Ponadto wnioskodawca wskazał również, że oprócz innowacyjnego składu produktu, dodatkowym argumentem potwierdzającym zasadność utworzenia odrębnej grupy limitowej jest inne w porównaniu z obecnie refundowanymi produktami wnioskowane wskazanie. Analitycy Agencji pozostają na stanowisku, że z uwagi na brak przedstawienia porównania produktu Alfamino HMO z refundowanymi komparatorami na podstawie, którego można byłoby wskazać, iż zastosowanie Alfamino HMO wiąże się z istnieniem dodatkowego efektu zdrowotnego, nie są spełnione okoliczności wskazane w art. 15 ust. 3 pkt 3 ustawy o refundacji. Dodatkowo wnioskodawca odniósł się do komentarza Agencji w którym wskazano, że głównym ograniczeniem analizy wnioskodawcy jest brak odnalezienia badań dotyczących produktu Alfamino HMO. Wnioskodawca potwierdza, iż nie odnalazł badań dotyczących produktu Alfamino HMO i z uwagi na powyższe zdecydowano o włączeniu dowodów naukowych dla produktu Alfamino. Zdaniem wnioskodawcy badania przedstawione w analizie dodatkowej pozwalają na wnioskowanie o korzyści klinicznej wynikającej z dodatku HMO oraz tłuszczy strukturalnych. Agencja pozostaje na swoim stanowisku, iż wnioskowanie o skuteczności i bezpieczeństwie produktu Alfamino HMO w oparciu o badania dotyczące produktu Alfamino obarczone są niepewnością. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Strona 13 Dotyczy: uwagi analityków Agencji odnośnie różnic w treści wskazania wnioskowanego, a wskazania rejestracyjnego. Wnioskodawca wskazał, iż termin alergia wielopokarmowa i termin złożona alergia na białka pokarmowe należy traktować jako tożsame. Wnioskodawca wskazał również, że nie powinno się przyjmować, iż wnioskowane wskazanie wykracza poza wskazanie rejestracyjne z uwagi na fakt, że populacja, u której występują inne niż alergia na białka pokarmowe stany zdrowia, nie stanowi zasadniczej części populacji wnioskowanej, a zawarcie powyższego terminu we wnioskowanym wskazaniu nie ogranicza możliwości terapeutycznych klinicystów. Analitycy Agencji pozostają na stanowisku, iż wnioskowane wskazanie jest szersze od wskazania rejestracyjnego, ponieważ wskazanie zgodne z etykietą produktu Alfamino HMO nie obejmuje innych stanów, wymagających zastosowania diety elementarnej. Co więcej wskazanie wnioskowane obejmuje alergię wielopokarmową, a wskazanie zarejestrowane obejmuje ciężką postać alergii wielopokarmowej. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Strona 25 Dotyczy:opinii ekspertów ankietowanych przez Agencję na potrzeby prac nad analizą weryfikacyjną. Wnioskodawca przetoczył fragmenty opinii trzech ankietowanych przez Agencję ekspertów klinicznych, w których podkreślono innowacyjny skład produktu Alfamino HMO oraz zasadność finansowania wnioskowanego produktu ze środków publicznych. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Strona 53, Strona 54 Dotyczy:XXXXXX XXXXXX XXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXX X XXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXX XXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXX XXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXX XXXXXX XXXXXX XXXXXXXX XXXXXX XXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXX XXXXXX X XXXXXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXXXX XXXXXX XXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXXX XXXX X XXXXXXXX XXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXX XXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXXXXXXXXX XXXX XXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXX XXXXXX XXXXX XXXXXX XXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXX XXXXXXXX XXXXXXX XXXXXX XXXXX XXXXXXXXXX XXXXXXX XXX XXXXXXX XXXXXXXX XXXXXX XXXXXX XXXXXXX XXXXX. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 115/2021 do zlecenia 104/2021
(Dodano: 29.09.2021 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 115/2021 do zlecenia 104/2021
(Dodano: 04.10.2021 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 14 wrzesień 2021; Utworzono: 15 lipiec 2021; Poprawiono: 08 październik 2021

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Epidyolex, cannabidiolum, roztwór doustny 100 mg/ml

Wskazanie:

napady padaczkowe związane z zespołem Lennoxa-Gastauta – pacjent pediatryczny.

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 39 ust. 3 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:

PLD.45340.1359.2021.1.SG; 13.07.2021

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności wydawania zgód na refundację produktu leczniczego

Raport Agencji:

OT.4211.25.2021
(Dodano: 14.09.2021 r.)

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 111/2021 do zlecenia 103/2021
(Dodano: 15.09.2021 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 111/2021 do zlecenia 103/2021
(Dodano: 08.10.2021 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 03 wrzesień 2021; Utworzono: 09 lipiec 2021; Poprawiono: 24 wrzesień 2021

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Latuda, lurasidonum, Tabletki powlekane, 18,5 mg, 28, tabl., kod GTIN: 05909991108670, Latuda, lurasidonum, Tabletki powlekane, 74 mg, 28, tabl., kod GTIN: 05909991108878, Latuda, lurasidonum, Tabletki powlekane, 37 mg, 28, tabl., kod GTIN: 05909991108762

Wskazanie:

Leczenie schizofrenii u młodzieży w wieku od 13. roku życia

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:

PLR.4500.1077.2021.3.KKL; PLR.4500.1078.2021.3.KKL; PLR.4500.1076.2021.3.KKL; 01.07.2021

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTM, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji w związku z wnioskiem o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 102/2021
Analiza kliniczna do zlecenia 102/2021
Analiza ekonomiczna do zlecenia 102/2021
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 102/2021
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 102/2021
Aneks do zlecenia 102/2021

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 102/2021

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 10.09.2021 r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 102/2021

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

Nr analizy weryfikacyjnej		OT.4230.13.2021
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Wniosek o objęcie refundacją leku Latuda (lurazydon) w ramach programu lekowego: „Leczenie schizofrenii u młodzieży w wieku od 13. roku życia”.
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Rozpatrzone
1.	Beata Wójtowicz Przedstawiciel wnioskodawcy		Uwaga 1. Dotyczy informacji podanej przez analityków w AWA odnośnie przyjętej przez wnioskodawcę strategii wyszukiwania doniesień bibliograficznych. Wnioskodawca odniósł się do uwagi analityków oraz podał odniesienie do AKL w AWA wnioskodawcy, gdzie przedstawiono informację, co do której wątpliwość zgłosili analitycy Agencji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie Uwaga 2. Dotyczy komentarza Analityków w AKL, w którym zwrócono uwagę, iż w analizie wnioskodawcy nie porównano bezpośrednio wnioskowanej technologii z wybranymi komparatorami. Wnioskodawca zauważa, iż brak jest zarejestrowanych w analizowanej populacji innych terapii, a co się z tym wiąże dostęp do leków przeciwpsychotycznych zarejestrowanych w populacji pediatrycznej jest bardzo ograniczony. Ma to wpływ na kształt badań RCT, z tego względu nie było możliwe przeprowadzenie porównania bezpośredniego w populacji pacjentów od 13 roku życia z opcjami, które nie są zarejestrowane w omawianym wskazaniu. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie Uwaga 3. Dotyczy zwrócenia uwagi przez analityków Agencji na okres obserwacji badań dla wnioskowanej interwencji w AWA. Wnioskodawca podkreśla, iż rejestracja lurazydonu przez EMA była oparta o najlepsze dostępne dowody naukowe o wysokiej wiarygodności, a czas trwania badania randomizowanego, uwzględnionego w AKL wnioskodawcy, jest zgodny z zaleceniami EMA dotyczącymi oceny leków stosowanych w terapii schizofrenii. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie Uwaga 4. Dotyczy zwrócenia uwagi przez analityków Agencji na fakt, iż badaniu Correll 2020 stanowiącym przedłużenie badania randomizowanego Goldman 2017, 1/3 pacjentów przypisanych wcześniej do ramienia placebo nie stosowała lurazydonu jako terapii podtrzymującej. Wnioskodawca ustosunkował się, przytaczając metodykę badania Correll 2020, zgodnie z którą każdy pacjent rozpoczynający badanie stosował lurazydon w dawce 40 mg, niezależnie od schematu leczenia przypisanego w badaniu randomizowanym (placebo lub lurazydon), a następnie dawka była indywidulanie dostosowywana. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie Uwaga 5. Dotyczy komentarza analityków Agencji wskazującego na populację w badaniach dla komparatorów, gdzie obejmowała ona szerszą grupę chorych, niż populacja wnioskowana. Wnioskodawca uszczegóławia, iż komentarz analityków Agencji odnosi się do badań dla komparatorów, a badania dla wnioskowanej interwencji są zgodne z populacją wnioskowaną. Wnioskodawca dodaje, iż pewne rozbieżności w populacji w badaniach stanowiących ocenę długoterminowych terapii mogą wynikać ze specyfiki problemu zdrowotnego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie Uwaga 6. Dotyczy komentarza analityków Agencji, w którym zauważono, iż istnieją rozbieżności w opublikowanej wersji badania Correll 2020 i w zaakceptowanym manuskrypcie badania. Wnioskodawca uściśla, iż w wynikach kwestionariuszy występują różnice pomiędzy publikacjami, niemniej jednak nie mają one wpływu na wnioskowanie. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie Uwaga 7. Dotyczy uwagi analityków ws. obranego horyzontu czasowego wykorzystanego w analizie ekonomicznej. Zdaniem wnioskodawcy poprawne jest przyjęcie średniego wieku pacjentów danej populacji, odnosząc się do analizy LUR w populacji dorosłych. W przypadku horyzontu dożywotniego zastosowanie takiego założenia może powodować mniejsze wahania wyniku końcowego niż w przypadku skrócenia horyzontu w analizie ekonomicznej z 5 do 3 lat. Horyzont czasowy dla pełnej populacji (13-17 lat) zawarto w ramach analizy wrażliwości i nie zmieniał on znacząco ostatecznego wyniku analizy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie Uwaga 8. Dotyczy uwagi analityków Agencji dot. pominięcia przez wnioskodawcę parametru „koszty świadczeń – rehabilitacja psychiatryczna i opieka psychologiczna” w AE wnioskodawcy. Uwaga wnioskodawcy odnosi się do zastosowania generalizacji zastosowanej przez analityków Agencji. Szczegółowy opis przedstawionego ograniczenia opisano w rozdz. 5.1.2. Dane wejściowe do modelu AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie Uwaga 9. Dotyczy ograniczenia wskazanego przez analityków Agencji dot. danych zastosowanych w AE wnioskodawcy odnoszących się do sprzedaży produktów we wnioskowanej populacji. Wnioskodawca zastosował dane ze strony internetowej NFZ – statystyki dla produktów leczniczych stosowanych we wszystkich wskazaniach rejestracyjnych oraz pozarejestracyjnych oraz w populacji w wieku 7-17 lat oraz (szersza niż wnioskowana), wskazując je jako najlepsze zidentyfikowane dane opisujące rzeczywisty rozkład zużycia. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie Uwaga 10. Dotyczy komentarza analityków Agencji, w którym wyrażono niepewności, co do oszacowania wielkości populacji oraz przyjętych arbitralnych założeń wnioskodawcy. Wnioskodawca odniósł się do komentarza Analityków, podając, iż przy oszacowywaniu populacji korzystał w najlepszych dostępnych danych. Ponadto wnioskodawca ustosunkował się do uwagi analityków, w której zwrócono uwagę na leki wydawane pacjentom leczonym w ramach leczenia szpitalnego i w ramach opieki prywatnej Uwaga nie wpływa na wnioskowanie Uwaga 11. Dotyczy komentarza analityków Agencji, w którym podkreślono, iż istnieją niepewności oszacowań przyszłych udziałów lurazydonu / przyszłej sprzedaży leku. Wnioskodawca zgadza się z uwagą analityków, jednocześnie przytaczając dane, które wykorzystał do oszacowań prognozy udziałów lurazydonu. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie
2.	Agnieszka Słopień Ekspert kliniczny		Uwaga 1. Dotyczy interpretacji danych dotyczących liczebności populacji wskazanych przez ekspertkę kliniczną w opinii przekazanej Agencji. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 109/2021 do zlecenia 102/2021
(Dodano: 15.09.2021 r.)

Wniosek o objęcie refundacją leku Latuda (lurazydon) w ramach programu lekowego: „Leczenie schizofrenii u młodzieży w wieku od 13. roku życia”

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 109/2021 do zlecenia 102/2021
(Dodano: 24.09.2021 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 25 czerwiec 2021; Utworzono: 25 czerwiec 2021; Poprawiono: 04 sierpień 2021

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Raxone, idebenon, tabletki 150 mg

Wskazanie:

dziedziczna neuropatia nerwów wzrokowych Lebera

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 39 ust. 3 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:

PLD.46434.7413.2019.4.AB; 24.06.2021

Zlecenie dotyczy:

zbadania zasadności wydawania zgody na refundację produktu leczniczego

Raport Agencji:

OT.4211.24.2021
(Dodano: 15.07.2021 r.)

Stanowisko Rady Przejrzystości:

SRP 96/2021 do zlecenia 101/2021
(Dodano: 02.08.2021 r.)

Rekomendacja Prezesa:

Rekomendacja 96/2021 do zlecenia 101/2021
(Dodano: 04.08.2021 r.)

Szczegóły: Opublikowano: 20 sierpień 2021; Utworzono: 21 czerwiec 2021; Poprawiono: 06 wrzesień 2021

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Neocate Syneo, proszek, 400 gram, kod GTIN: 5016533654677

Wskazanie:

we wskazaniu wynikającym ze złożonego wniosku refundacyjnego

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpływu do AOTMiT:

PLR.4500.1034.2021.2.JKR; 17.06.2021

Zlecenie dotyczy:

przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTM, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji Prezesa Agencji w związku z wnioskiem o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku

Analizy Wnioskodawcy:

Analiza problemu decyzyjnego do zlecenia 100/2021
Analiza kliniczna do zlecenia 100/2021
Analiza ekonomiczna do zlecenia 100/2021
Analiza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 100/2021
Analiza racjonalizacyjna do zlecenia 100/2021
Uzupełnienie do zlecenia 100/2021

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

Analiza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 100/2021

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 27.08.2021 r.

Formularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 100/2021

Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

Nr analizy weryfikacyjnej		OT.4230.12.2021
Tytuł analizy weryfikacyjnej		Wniosek o objęcie refundacją środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego Neocate Syneo we wskazaniu: postępowanie dietetyczne u niemowląt i dzieci w ciężkiej alergii na białka mleka krowiego oraz złożonej nietolerancji białek pokarmowych
Lp.	Zgłaszający uwagi	Treść uwagi	Komentarz AOTM
Rozpatrzone
1.	Edyta Grabowska-Woźniak Nutricia Polska Sp. z o.o.		Rozdział 4.1.3.2 str. 30, rozdział 4.3 str. 49 Uwaga stanowi komentarz do ograniczenia przedstawionego w analizie weryfikacyjnej, w którym to zwrócono uwagę na wiek populacji włączonej do badania (do 13. miesiąca życia), podczas gdy wniosek refundacyjny obejmuje populację do 18 r.ż. W uwadze podkreślono, że zgodnie z danymi przedstawionymi w AWA populacja poniżej 1 r.ż. stanowi 68% ogółu pacjentów stosujących preparaty mlekozastępcze. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdział 4.1.3.2 str. 31, rozdział 4,3 str. 49 W uwadze odniesiono się do ocenianych w badaniach punktów końcowych oraz na podstawie publikacji naukowych opisano, które punkty końcowe są istotne w analizowanym problemie zdrowotnym. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdział 4.1.4 str. 31, rozdział 4.3 str. 49 Uwaga stanowi powtórzenie informacji zawartych w analizie klinicznej wnioskodawcy dotyczących odnalezionych badań oraz braku możliwości przeprowadzenia porównania pośredniego z jednym z wybranych komparatorów. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdział 5.3.2 str. 56, rozdział 5.4 str. 60-61 W uwadze odniesiono się do ograniczenia zamieszczonego w analizie weryfikacyjnej, w którym zwrócono uwagę, iż w ramach analizy klinicznej przedstawiono porównanie z jednym z wybranych komparatorów, podczas gdy w analizie ekonomicznej wnioskowaną interwencję porównano ze wszystkimi wybranymi jako technologie alternatywne mieszankami elementarnymi bez synbiotyku. W uwadze stwierdzono, że zasadne jest założenie, że mieszanki te będą charakteryzować się podobną skutecznością. W AWA podkreślono jedynie, że jest to ograniczenie i należy na nie zwrócić uwagę przy interpretacji wyników. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdział 5.3.2 str. 56, rozdział 6.1.2 str. 64-65, rozdział 6.3.1 str. 68 Uwaga stanowi powtórzenie argumentacji wnioskodawcy przedstawionej w odpowiedzi na pismo AOTMiT o niespełnieniu przez analizy wymagań minimalnych dot. przyjęcia odmiennego szacowania kosztów dziennego zużycia analizowanych preparatów w ramach analizy ekonomicznej oraz analizy wpływu na budżet. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Rozdział 5.3.4 str. 57 Uwaga stanowi powtórzenie argumentacji wnioskodawcy przedstawionej w analizach załączonych do wniosku refundacyjnego uzasadniającej wybranie w ramach analizy ekonomicznej techniki użyteczności kosztów. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.