Materiały 2023

Katarzyna Kozłowska Przewodnicząca Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Chorób Nerwowo-Mięśniowych

Plik PDF

Ogólna uwaga dotycząca AWA i skuteczności terapii, wskazano na skuteczność terapii oraz na problem doboru pacjentów do badań klinicznych (ograniczenie epidemiologiczne – choroba rzadka).

Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

Prof. dr hab. med. Anna Kostera-Pruszczyk Kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego

Plik PDF

W uwadze odwołano się do wyników długoterminowych badania COMET, wskazano na poprawę wydolności pacjentów względem leczenia alglukozydazą alfa.
Wskazano na zasadność zmiany treści uzgodnionego programu lekowego celem umożliwienia zamiany leczenia ALGL na AVGL również u pacjentów niespełniających warunku braku skuteczności/zdarzeń niepożądanych.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Kinga Koćmierowska-Bobryk Sanofi-Aventis Sp. z o.o.

Plik PDF

Uwaga 1 (dot. Rozdz. 4.3, str. 32 w AWA)
Uwaga stanowi komentarz do ograniczeń badań.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 2 (dot. Rozdz. 8, str. 57 w AWA)
Uwaga dotycząca zasadności zamiany leczenia w ramach programu lekowego.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 3 (dot. Rozdz. 2, str. 9, Rozdz. 5, str. 44, str. 47, Rozdz. 12 str. 67 w AWA)
Uwaga dotyczy dodatku EviDICE zastosowanego w modelowaniu.
Agencja zwraca uwagę, iż nie przedstawiono dokumentacji technicznej zastosowanego narzędzia co uniemożliwia pełną walidację funkcjonalności, na co zwrócono uwagę w piśmie wzywającym do uzupełnienia wymagań minimalnych. Sama aplikacja była elementem wniosku refundacyjnego, jednakże odtworzenie wyników na podstawie niejasnego funkcjonowania aplikacji obliczeniowej wpływa negatywnie na wiarygodność modelowania.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 4 (dot. Rozdz. 2, str. 9, Rozdz. 12 str. 67 w AWA)
Uwaga odnośnie do podziału pacjentów na pacjentów z postacią wczesną (IOPD) i późną (LOPD).
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 5 (dot. Rozdz. 5, str. 38, str. 39, str. 43, str. 44, str. 47 w AWA)
Uwaga dotyczy zastosowanych w analizie użyteczności stanów zdrowia (HSU).
Analitycy podkreślają ograniczenie uwzględnionych danych przedstawione w rozdziale 5.3.2. (str. 44).
Uwzględnienie wartości alternatywnych dla analizy podstawowej (z analizy pierwotnej, następnie w ramach analizy wrażliwości), może mieć istotny wpływ na wnioskowanie dotyczące efektywności kosztowej.

Uwaga 6 (dot. Rozdz. 5, str. 43, str. 47 w AWA)
Uwaga dotyczy ograniczeń związanych z przyjętą metodyką.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 7 (dot. Rozdz. 5, str. 43, str. 45 w AWA)
Uwaga dotyczy stabilności wyników modelu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 8 (dot. Rozdz. 5, str. 44 w AWA)
Uwaga dotyczy uwzględnienia danych o koszcie utraconej produktywności. O ile dane zostały uwzględnione we wskazanym w uwadze arkuszu, tak nie zostały wykorzystane do modelowania. Przeprowadzono dodatkową weryfikację – w arkuszu Selections przyjęto scenariusz Societal, który powinien uwzględniać koszty pośrednie. Po przeprowadzeniu symulacji wartości w arkuszu Results (wiersze D40:F41) powinny znajdować się wartości niezerowe, jednakże wyniki wynoszą 0.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 9 (dot. Rozdz. 5, str. 44, str.47 w AWA)
Uwaga dotyczy czasu utrzymywania się efektów terapeutycznych stosowanego leczenia.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 10 (dot. Rozdz. 5, str. 44 w AWA)
Uwaga dotyczy metodyki oraz danych dot. śmiertelności uwzględnionej w modelu.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 11 (dot. Rozdz. 5, str. 44 w AWA)
Uwaga dotyczy kosztów świadczeń uwzględnionych w analizie.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 12 (dot. Rozdz. 5, str. 44 w AWA) Uwaga dotyczy kosztu zakupu oraz napraw wózka inwalidzkiego.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 13 (dot. Rozdz. 5, str. 45 w AWA) Uwaga dotyczy różnic pomiędzy badaniami COMET i mini-COMET, które stanowią ograniczenie wnioskowania.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 14 (dot. Rozdz. 5, str. 46 w AWA)
Uwaga dotyczy perspektywy społecznej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Anna Pieczonka

Plik PDF

Uwaga 1
Przedstawiono uwagę dotyczącą utrzymania się efektu terapeutycznego wnioskowanej technologii medycznej, niezależnie od zmieniających się wariantów koronawirusa SARS-CoV-2 oraz statusu wyszczepienia populacji. Przedstawiono wyniki najnowszych badań, w których wykazano IS różnice w skuteczności na korzyść Paxlovid w okresie dominacji wariantu Omicron XBB (pre-print Wee 2023, populacja z Singapuru, 94% pacjentów z łagodnymi lub brakiem chorób współistniejących). Dostępne badania wskazują na ciągłe występowanie IS korzyści klinicznych ze stosowania Paxlovid. Jednocześnie widoczny jest trend spadku skali efektu terapeutycznego, względem wartości wykazanych dla wariantu Delta w badaniu EPIC-HR.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Uwaga 2
W odpowiedzi na uwagę dotyczącą braku informacji o dokładnych proporcjach leków stosowanych w leczeniu standardowym w badaniu EPIC-HR, wskazano miejsce opisania w analizach wnioskodawcy danych dotyczących terapii stosowanych w badaniu EPIC-HR.
Uwaga rozpatrzona
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 3
W odpowiedzi na uwagę dotyczącą braku informacji na temat chorób współistniejących pacjentów włączonych do badania EPIC-HR, wskazano miejsce opisania w analizach wnioskodawcy danych dotyczących chorób współistniejących w badaniu EPIC-HR.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 4 
Przedstawiono komentarz dotyczący utrzymania się efektu terapeutycznego wnioskowanej technologii medycznej, niezależnie od zmieniających się wariantów koronawirusa SARS-CoV-2, oraz adekwatności założeń przyjętych w AE i BIA wnioskodawcy. Dostępne badania wskazują na ciągłe występowanie IS korzyści klinicznych ze stosowania Paxlovid. Jednocześnie widoczny jest trend spadku skali efektu terapeutycznego, względem wartości wykazanych dla wariantu Delta w badaniu EPIC-HR.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 5
Wnioskodawca wskazał, iż w ramach analizy wrażliwości AE przedstawiono wyniki dla wariantów uwzględniających parametry skuteczności klinicznej pochodzące z badań dla szczepu Omicron.
Powyższe zostały przedstawione w AWA.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 6
Wnioskodawca wskazał, iż w ramach analizy wrażliwości AE przedstawiono wyniki dla wariantów uwzględniających wpływ zmienności danych dla bazowego prawdopodobieństwa hospitalizacji/zgonu pacjentów.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 7
Wnioskodawca wskazał, iż w ramach analizy wrażliwości AE przedstawiono wyniki dla wariantów uwzględniających alternatywne zużycia zasobów związanych z hospitalizacją na OIT.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 8
Wnioskodawca wskazał, iż przywołane w AWA badanie Aggarwal 2023 dotyczy populacji szerszej niż wnioskowana i z tego powodu, badanie to nie spełnia kryterium alternatywnego źródła w modelu ekonomicznym dla leku Paxlovid. Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 9
Wnioskodawca przedstawił komentarz dotyczący zmiennej sytuacji epidemiologicznej związanej COVID-19 i przeprowadzonych w związku z tym analizach wrażliwości. Zwrócono uwagę, iż w każdym z testowanych scenariuszy wnioskowana interwencja                                                                                                                                                                                                                                                              .
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 10
Przedstawiono prośbę, o korektę omyłek pisarskich w AWA.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Adam Antczak

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze wskazano, iż mechanizm działania leku jest skuteczny niezależnie od wariantu szczepu wirusa. Dostępne badania wskazują na ciągłe występowanie IS korzyści klinicznych ze stosowania Paxlovid. Jednocześnie widoczny jest trend spadku skali efektu terapeutycznego, względem wartości wykazanych dla wariantu Delta w badaniu EPIC-HR.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 2
W uwadze wskazano, iż wnioskowany produkt leczniczy jest wskazywany jako opcja pierwszego wyboru przez różne wytyczne ( WHO 2023, PTELChZ 2022), co ma wskazywać na jego wysoką wartość kliniczną. Dodatkowo wskazano, iż Covid-19 jest stanowi istotne obciążenie dla pacjentów pulmonologicznych. Wskazano również na niski poziom wyszczepienia polskiej populacji dawkami przypominającymi.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Mateusz Babicki

Plik PDF

dr n med. Grażyna Cholewińska

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze przedstawiono komentarz na temat zmiany sytuacji epidemiologicznej COVID-19, związanej z wprowadzeniem szczepień i ich wpływu na przebieg choroby. Wskazano również, iż mechanizm działania leku jest skuteczny niezależnie od wariantu szczepu wirusa. Dostępne badania wskazują na ciągłe występowanie IS korzyści klinicznych ze stosowania Paxlovid. Jednocześnie widoczny jest trend spadku skali efektu terapeutycznego, względem wartości wykazanych dla wariantu Delta w badaniu EPIC-HR. Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 2
W uwadze przedstawiono opinię eksperta, na temat potrzeby uznania produktu Paxlovid (nirmatrelvir/ritonavir) za lek niezbędny w leczeniu chorych na COVID-19. Jako uzasadnienie wskazano brak innych dostępnych terapii. Zwrócono również uwagę na trudności w ocenie skuteczności terapii Paxlovid względem SoC w realiach praktyki klinicznej.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Andrzej Fal

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze wskazano, iż mechanizm działania leku jest skuteczny niezależnie od wariantu szczepu wirusa. Dostępne badania wskazują na ciągłe występowanie IS korzyści klinicznych ze stosowania Paxlovid.
Jednocześnie widoczny jest trend spadku skali efektu terapeutycznego, względem wartości wykazanych dla wariantu Delta w badaniu EPIC-HR.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Robert Flisiak

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze przedstawiono informacje, że na podstawiedanych z badania SARSTer, zakażenia wariantem Omikron wiążą się z łagodniejszym w porównaniu z wariantem Delta przebiegiem choroby, ale wśród chorych wymagających hospitalizacji ta różnica już nie jest znacząca (13,0% vs 14,9%) i choroba nadal stanowi poważne zagrożenie życia dla osób starszych; w grupie osób 60-80 wynosi około 12%, a powyżej 80 lat przekracza 20%. Dodatkowo zwrócono uwagę, że ryzyko hospitalizacji i śmierci związanej z COVID-19 pozostaje znacząco wyższe niż w zakażeniach wirusem grypy. Przedstawiono również komentarz, na temat wciąż występującego w populacjach zwiększonego ryzyka, dużego zagrożenie dla zdrowia i życia powodowanego przez zakażenie SARS-CoV-2.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 2
W uwadze przedstawiono komentarz na temat wpływu małego poziomu wyszczepienia dawkami przypominającymi populacji polskiej, na chorobowość i ciężki przebieg COVID-19. Wskazano, iż ze względu na zmniejszające się znaczenie zarówno odporności naturalnej jak i poszczepiennej w ochronie przed zakażeniami SARS-CoV-2, które stopniowo maleje wraz z upływem czasu, konieczne jest stworzenie dodatkowego zabezpieczenia skutecznymi lekami przeciwiwrusowymi populacji szczególnie zagrożonych. Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 3
W uwadze przedstawiono komentarz, na temat wykonanego w AWA przeglądu rekomendacji klinicznych, w których wskazano terapię złożoną nirmatrelwir + rytonawir jako opcja pierwszego wyboru. W dalszej kolejności zaleca się stosowanie remdesiwiru lub molnupirawiru. W związku brakiem rejestracji EMA dla molnupirawiru (wycofanie wniosku przez wnioskodawcę) oraz trudną do zastosowania w lecznictwie otwartym drogą podania remdesiwiru, Nirmatrelwir + rytonawir jest jedynym zarejestrowanym w Unii Europejskiej lekiem doustnym, aktywnym wobec SARS-CoV-2, który powinien być dostępny i refundowany pacjentom z grup ryzyka ciężkiego przebiegu COVID-19.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie Uwaga 4 W uwadze wskazano, iż mechanizm działania leku jest skuteczny niezależnie od wariantu szczepu wirusa.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Sylwia Kołtan

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze ekspert przedstawił własne zdanie na temat zasadności refundacji wnioskowanej technologii medycznej. W swojej opinii ekspert zwraca uwagę na istotność szczepień w zapobieganiu COVID-19 oraz wskazuje na grupy szczególnie zagrożone chorobą. Dodatkowo zwraca uwagę na trudną sytuacje osób nieimmunokompetentnych, które odpowiadają na szczepienie nieoptymalnie. Zdaniem eksperta lek Paxlovid jest jednym z nielicznych preparatów wykazujących skuteczność na wczesnym etapie choroby wywołanej przez wirusa SARS CoV2 i jego zastosowanie w grupach podwyższonego ryzyka jest zasadne.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Katarzyna Lisowska

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze ekspert wskazał. iż dla pacjentów z obniżoną odpornością (chorzy hemato i hematoonkologiczni), COVID-19 wciąż stanowi wysokie ryzyko dla zdrowia. Wskazano, że jego refundacja jest bardzo potrzebna dla tej grupy chorych.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Piotr Rutkowski

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze przedstawiono informacje, iż wariant Omikron pozostaje groźny dla pacjentów z grup ryzyka, w tym pacjentów onkologicznych, szczególnie w trakcie aktywnego leczenia onkologicznego cytostatykami. Dostępne badania wskazują na ciągłe występowanie IS korzyści klinicznych ze stosowania Paxlovid. Jednocześnie widoczny jest trend spadku skali efektu terapeutycznego, względem wartości wykazanych dla wariantu Delta w badaniu EPIC-HR.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 2
W uwadze przedstawiono komentarz, na temat wykonanego w AWA przeglądu rekomendacji klinicznych, w których wskazano terapię złożoną nirmatrelwir + rytonawir jako opcja pierwszego wyboru. W dalszej kolejności zaleca się stosowanie remdesiwiru lub molnupirawiru. W związku brakiem rejestracji EMA dla molnupirawiru (wycofanie wniosku przez wnioskodawcę) oraz trudną do zastosowania w lecznictwie otwartym drogą podania remdesiwiru, Nirmatrelwir + rytonawir jest jedynym zarejestrowanym w Unii Europejskiej lekiem doustnym, aktywnym wobec SARS-CoV-2, który powinien być dostępny i refundowany pacjentom z grup ryzyka ciężkiego przebiegu COVID-19.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 3
W uwadze przedstawiono komentarz na temat zachowania skuteczności terapii Paxlovid w aktualnie dominujących szczepach wirusa SARS-CoV-2 oraz niskiego stopnia wyszczepienia polskiej populacji dawkami przypominającymi. Wskazano również, iż dane z badań obserwacyjnych wskazują, że ciężkie skutki zachorowania na COVID-19 mogą wystąpić pomimo szczepienia podstawowego i dawki przypominającej, szczególnie w niektórych grupach pacjentów.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 4
W uwadze przedstawiono komentarz dotyczący zakresu populacji onkologicznej, która powinna być objęta w ramach populacji docelowej dla Paxlovid: „(…) zagrożeni ryzykiem ciężkiego przebiegu infekcją COVID-19 są chorzy na nowotwór w trakcie aktywnego leczenia chemioterapią cytotoksyczną (do miesiąca po zakończeniu terapii) lub chorzy hematoonkologiczni, co istotnie zmniejsza populację chorych wymagających leczenia”
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Anna Śliwińska

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze przedstawiono komentarz na temat istotności dostępu do wnioskowanej technologii medycznej dla pacjentów z grup podwyższonego ryzyka rozwoju ciężkiego COVID-19, zwłaszcza pacjentów z cukrzycą.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Przemysław Mitkowski

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze przedstawiono komentarz na temat utrzymującego się wysokiego ryzyka hospitalizacji, wśród pacjentów z grup wysokiego ryzyka. Przedstawiono również informacje na temat znaczenia przyjmowania dawek przypominających szczepionki oraz niskiego wyszczepienia nimi polskiej populacji.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie Uwaga 2 W uwadze wskazano, iż mechanizm działania leku jest skuteczny niezależnie od wariantu szczepu wirusa. Dostępne badania wskazują na ciągłe występowanie IS korzyści klinicznych ze stosowania Paxlovid. Jednocześnie widoczny jest trend spadku skali efektu terapeutycznego, względem wartości wykazanych dla wariantu Delta w badaniu EPIC-HR.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

dr n. md. Małgorzata Czajkowska-Malinowska

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze wskazano, iż zgodnie z danymi z bazy SARSTer, przebieg choroby COVID-19, porównując warianty omikron vs delta wiąże się z łagodniejszym przebiegiem choroby w ogólnej populacji, ale nadal stanowi poważne zagrożenie dla osób starszych, z chorobami przewlekłymi oraz dla pacjentów z zaburzeniami odporności.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 2
W uwadze przedstawiono komentarz na temat istotności przyjmowania dawek przypominających szczepionki dla zachowania efektu ochronnego. Zwrócono również uwagę na niski stopień wyszczepienia polskiej populacji dawkami przypominającymi.
„Choć szczepienie przypominające jest kluczowe dla utrzymania odporności, to szczególnie u pacjentów starszych, z niektórymi chorobami przewlekłymi, niedoborami odporności może dojść do ciężkiego przebiegu COVID-19 pomimo otrzymania dawek przypominających”.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 3 i 4
W uwadze wskazano, iż zgodnie z informacjami zawartymi w większości dostępnych wytycznych praktyki klinicznej analizowanych przez Agencję, terapia złożona nirmatrelwir + rytonawir w leczeniu pacjentów z populacji docelowej przedmiotowego wniosku refundacyjnego jest wskazywana jako opcja pierwszego wyboru. W dalszej kolejności zaleca się stosowanie remdesiwiru lub molnupirawiru. W uwadze przedstawiono informacje, wskazujące iż molnupiravir oraz remdesiwir nie powinny być aktualnie rozważane jako leczenie COVID-19 w początkowym stadium. Remdesiwir od marca 2023 roku, zgodnie z decyzją Ministerstwa Zdrowia w oparciu o rekomendację AOTMiT, nie jest finansowany ze środków publicznych z uwagi na jego niską skuteczność leczenia COVID-19. Firma Merck Sharp & Dohme BV wycofała wniosek o dopuszczenie do obrotu preparatu Lagevrio (molnupiravir) w leczeniu COVID-19 u osób dorosłych.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 5
W uwadze przedstawiono komentarz, iż Paxlovid jest skuteczny w aktualnie dominujących wariantach szczepu SARS-CoV-2. Dostępne badania wskazują na ciągłe występowanie IS korzyści klinicznych ze stosowania Paxlovid. Jednocześnie widoczny jest trend spadku skali efektu terapeutycznego, względem wartości wykazanych dla wariantu Delta w badaniu EPIC-HR.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Brygida Kwiatkowska

Plik PDF

Uwaga 1
W uwadze przedstawiono komentarz na temat wciąż utrzymującego się ryzyka rozwoju ciężkiej postaci COVID-19 w wybranych grupach pacjentów, niezależnie od zmieniających się dominujących szczepów wirusa – w szczególności u pacjentów autoimmunizacyjnymi zapalnymi chorobami reumatycznymi.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 2
W uwadze przedstawiono komentarz, iż Paxlovid jest skuteczny w aktualnie dominujących wariantach szczepu SARS-CoV-2. Dostępne badania wskazują na ciągłe występowanie IS korzyści klinicznych ze stosowania Paxlovid. Jednocześnie widoczny jest trend spadku skali efektu terapeutycznego, względem wartości wykazanych dla wariantu Delta w badaniu EPIC-HR.
Uwaga rozpatrzona.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Prof. dr hab. Tomasz Wróbel Kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku UM we Wrocławiu

Plik PDF

Rozdział 4, str. 36.

Rozdział 11, str. 88. W uwadze podkreślono, że brak jest innych komparatorów poza schematem R-CHOP.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Rozdział 11, str. 88.

W uwadze podkreślono, że brak jest innych komparatorów poza schematem R-CHOP.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Elżbieta Kozik, Prezes Zarządu Polskie Amazonki Ruch Społeczny PARS

Plik PDF

W uwadze podkreślono, że polatuzumab + R-CHP wykazał przewagę kliniczną nad dotychczasową terapią i pozwala na znaczące zmniejszenie ryzyka progresji choroby, nawrotu lub zgonu w porównaniu do przyjętego schematu R-CHOP u wcześniej nieleczonych chorych z DLBCL. Jest też odpowiedzią na niezaspokojone w tym obszarze terapeutycznym potrzeby pacjentów w Polsce.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Anna Kupiecka, Prezes Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej

Plik PDF

W uwadze podkreślono potrzebę wprowadzenia Polivy do refundacji.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Maria Szuba, Przewodnicząca Zarządu Stowarzyszenia Przyjaciół Chorych na Chłoniaki „Przebiśnieg”

Plik PDF

W uwadze podkreślono, że Polivy jest odpowiedzią na niezaspokojone potrzeby medyczne chorych zchłoniakiem rozlanym z dużych komórek B.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Krzysztof Adamcewicz, Roche Polska Sp. z o.o

Plik PDF

Rozdział 3.6., str. 31 oraz Tabela 44., s. 67.

Uwaga odnosi się do komentarza analityków dot. braku spójności pomiędzy analizami w zakresie obranego komparatora. Podkreślono, że głównym komparatorem, spójnym dla trzech analiz (AKL, AE i AWB) jest schemat R-CHOP, a stosowanie pozostałych opcji jest ograniczone do szczególnych populacji. Wybór komparatora dokonany przez wnioskodawcę pokrywa się z opiniami ekspertów ankietowanych przez Agencję, pozostałe opcje terapeutyczne stosowane w tym wskazaniu powinny zostać uznane jako komparatory dodatkowe.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Rozdział 5.3.1., s. 68-69.

Uwaga odnosi się do komentarza analityków odnośnie do                                                                                                         w analizie ekonomicznej.
Wnioskodawca wyjaśnił                                                                                                                                                                 
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Rozdział 5.3.1., s. 70.
Uwaga odnosi się do komentarza analityków odnośnie do przyjętego w AE założenia,                                                                                    
Wnioskodawca przywołał opublikowane doniesienia dotyczące DLBC i podkreślił, że chorzy, którzy nie progresują przez dwa lata od rozpoczęcia terapii, wykazują porównywalne przeżycie obserwowane w populacji generalnej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Rozdział 5.3.1., s. 70.
Uwaga odnosi się do komentarza analityków dot. przyjęcia w AE założenia, że                                                                                                                
. Wnioskodawca podkreśla, że przyjęcie określonego czasu, po którym chorych można uznać za wyleczonych jest standardem w analizach modelujących leczenie chorób onkologicznych i hematologicznych.                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                           
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Rozdział 5.3.2., s. 71.

                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                    

 miało na celu m.in. urealnienie faktycznego zużycia leku. Analitycy                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                    
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Tabela 50., s. 77-78.

Uwaga odnosi się do komentarza analityków dot.                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                                Komentarz Wnioskodawcy stanowi powtórzenie informacji przedstawionych w analizie wpływu na budżet oraz AWA dot. 
                                                                                                                                                                                                                                  
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Krzysztof Kornas AstraZeneca

Plik PDF

Uwaga nr 1 rozpatrzona W uwadze odniesiono się do uwag analityków Agencji dotyczących doboru technologii alternatywnych. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko w tej sprawie. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie Uwaga nr 2 rozpatrzona Uwaga dotyczy ograniczenia jakim jest brak dojrzałości danych w badaniu OlympiA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga nr 3 rozpatrzona W uwadze odniesiono się do ograniczeń porównania pośredniego, wskazując iż była to jedyna możliwa metoda porównania się z komparatorem. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga nr 4 rozpatrzona Uwaga jest uzasadnieniem poprawności wyboru wartości prawdopodobieństw przejść między stanami w modelu ekonomicznym. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

1.

Anna Śliwińska Prezes Zarządu Głównego Polskiego Stowarzyszenia Diabetyków

Uwaga ogólna
W uwagach przedstawiono ogólny komentarz dotyczący stosowania produktu leczniczego Toujeo z perspektywy organizacji pacjentów.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

2.

prof. dr hab. n. med. Grzegorz Dzida Uniwersytet Medyczny w Lublinie

Uwaga ogólna
W komentarzu przedstawiono stanowisko dotyczące stosowania długodziałających analogów insuliny oraz odniesiono się do wytycznych Polskiego Towarzystwa Diabetologicznego z 2023 roku.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

3.

Prof. dr hab. med. Maciej Małecki Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego w Krakowie

Uwaga ogólna
W uwadze przedstawiono stanowisko Zarządu Polskiego Towarzystwa Diabetologicznego dot. leku Toujeo.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

4.

Katarzyna Linda-Ciosek Sanofi-Aventis sp. z o.o.

Uwaga ogólna
W uwadze ogólnej odniesiono się do wyników analizy ekonomicznej. W odniesieniu do zdania „We wszystkich porównaniach potwierdzono również opłacalność GLA-300 względem schematów zawierających insulinę ludzką, a w niektórych przypadkach wykazano wręcz dominację Toujeo, czyli niższe koszty terapii przy większych efektach zdrowotnych” należy wskazać, iż porównania te dotyczyły perspektywy NFZ.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Roman Markowski
AbbVie Sp. z o.o.

Plik PDF

Rozdział 5.3.1.
Uwaga dotyczy źródeł cen przyjętych dla dwóch komparatorów.
Uwaga odnośnie sposobu przyjęcia ceny TOF jest zasadna, aczkolwiek nie zmienia celowości przedstawienia dodatkowych obliczeń, ponieważ przyjęte przez wnioskodawcę ceny różnią się od cen podawanych przez NFZ.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 6.3.
Uwaga dotyczy podsumowania oszacowań eksperta dotyczących udziałów komparatorów. Uwaga zasadna, jednak należy podkreślić, że w opinii eksperckiej nie oszacowano bezpośrednio udziałów upadacytynibu, a jedynie zakresy udziałów w rynku jego komparatorów. Przyjęcie wartości maksymalnych z szacunków eksperta sugeruje niższe możliwe udziały upadacytynibu, niż przyjęte w analizie wnioskodawcy
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdział 6.3.1.
W uwadze przedstawiono wyjaśnienie dotyczące wpływu na wyniki możliwej zmiany podstawy limitu w grupie limitowej 1244.0, Upadacytynib.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

1.

Krzysztof Kornas

Pełnomocnik
AstraZeneca Pharma Poland
Sp. z o.o.

Rozdz. 4.1.3.2, str. 54, 55; rozdz. 4.3 str. 69; rozdz. 11, str. 103-104

Uwaga odnosi się do komentarza analityków dot. ograniczeń analizy klinicznej, w szczególności braku uwzględnienia w zestawieniu wyników z badania SPRINT i badania dot. naturalnego przebiegu choroby danych z najdłuższego okresu obserwacji.

Podkreślono, iż wyniki dla 5-letniego okresu obserwacji zostały dodatkowo przedstawione w analizie wnioskodawcy. Przywołano również dane z odnalezionej i uwzględnionej dodatkowo przez analityków Agencji w AWA publikacji Gross 2023. Podkreślono także, że wnioskowane wskazanie dot. choroby rzadkiej oraz brak jest alternatywnych metod leczenia, co uzasadnia dostępność jedynie badania jednoramiennego. W pozostałej części uwagi powtórzono informacje z wytycznych klinicznych i refundacyjnych oraz wnioski z analizy klinicznej wnioskodawcy.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

1.

Aleksandra Rudnicka

Przedstawione uwagi są prywatnymi stanowiskami aprobującym zasadność refundacji ocenianej technologii.

Uwagi nie wypływają na wnioskowanie z AWA.

2.

Joanna Konarzewska

3.

Artur Drobniak

4.

Monika Rychlik-Grabowska

5.

Tadeusz Włodarczyk

6.

Szymon Chrostowski

7.

dr Marek Jasiówka

1.

Dominik Golicki HealthQuest

Uwaga nr 1 rozpatrzona
W uwadze odniesiono się do uwag analityków Agencji dotyczących doboru technologii alternatywnych.
Agencja podtrzymuje swoje stanowisko w tej sprawie.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Uwaga nr 2 rozpatrzona
Uwaga dotyczy oszacowania ceny progowej w zaproponowanych wariantach.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

Uwaga nr 3 rozpatrzona
W uwadze podsumowano informacje dotyczące produktu Lonsurf w krajach EU/EFTA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Prof. dr hab. Magdalena Krajewska

Plik PDF

W uwadze przedstawiono opinię, że proponowane rozszerzenie wskazania refundacyjnego jest uzasadnione praktycznie i klinicznie ze względu na ograniczony dostęp w ramach POZ do ilościowego oznaczania albuminurii, które aktualnie jest wymagane przy refundacji Forxiga.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Prof. dr hab. Marcin Adamczak

Plik PDF

W uwadze przedstawiono opinię, że proponowane rozszerzenie wskazania refundacyjnego jest uzasadnione ze względu na ograniczony dostęp do ilościowego oznaczania albuminurii, które aktualnie jest wymagane przy refundacji Forxiga. Ponadto aktualne wskazanie refundacyjne pozwala na rozpoczęcie leczenia dopiero gdy choroba jest bardziej zaawansowana, tj. ACR osiągnie wartość 200 mg/g, a takie wstrzymywanie się z leczeniem w oczekiwaniu na postęp choroby nie znajduje uzasadnienia.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie  z AWA.

Prof. dr hab. Tomasz Hryszko

Plik PDF

W uwadze przedstawiono opinię, że proponowane rozszerzenie wskazania refundacyjnego jest uzasadnione praktycznie i klinicznie ze względu na ograniczony dostęp w ramach POZ do ilościowego oznaczania albuminurii, które aktualnie jest wymagane przy refundacji Forxiga

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie  z AWA.

Prof. dr hab. Beata Naumnik

Plik PDF

W uwadze przedstawiono opinię, że proponowane rozszerzenie wskazania refundacyjnego jest uzasadnione praktycznie i klinicznie ze względu na ograniczony dostęp w ramach POZ do ilościowego oznaczania albuminurii, które aktualnie jest wymagane przy refundacji Forxiga. Według przedstawionej opinii aktualna refundacja tylko w przypadku UACR > 200 mg/g jest niezasadna, a z chorzy z mniejszą albuminurią również mogą odnieść korzyści z leczenia dapagliflozyną, na co wskazują: ekstrapolacja wyników badania DAPA-CKD i jego analiza post-hoc, a także wyniki badania DECLARE-TMI 58.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie  z AWA.

1.

Anna Białobrzeska

Novo Nordisk Pharma
sp. z o.o.

Uwaga 1 dotyczy wyboru komparatorów

Analitycy podtrzymują swoje stanowisko – refundowany Ryzodeg (mieszanka insulin aspart i degludec) stanowi komparator dla leku Tresiba (insulina degludec) w populacji pacjentów stosujących terapię basal + bolus.


Uwaga 2 dotyczy porównania z lekiem Ryzodeg

W aneksie do analiz wnioskodawca wskazuje, że terapia lekiem Tresiba w porównaniu z terapią lekiem Ryzodeg „to rozwiązanie mniej wygodne i wymagające większej liczby wstrzyknięć” (s. 22).


Uwaga 3 dotyczy założeń obliczeń własnych Agencji

Wszystkie założenia pochodzą z analizy wnioskodawcy przedstawionej w 2019 roku dla leku Ryzodeg (nr sprawy OT.4330.5.2019). Należy zaznaczyć, że w 2019 roku Ryzodeg został porównany z aktualnie refundowanymi insulinami długo działającymi.


Uwaga 4 dotyczy gotowości wnioskodawcy do negocjacji

1.

Katarzyna Kłos

Uwaga 1
Komentarz dotyczy uwagi analityków dotyczącej zasadności uwzględnienia leków przeciwdepresyjnych SSRI i SNRI.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 2
Uwaga częściowo zasadna, nie wpływa na wnioskowanie.
Komentarz dotyczy błędu w analizie w postaci literówki.

Uwaga 3
Uwaga dotyczy przedstawienia przez analityków Agencji dodatkowego przeglądu systematycznego Zhan 2023. W AWA opisano wyniki dla przeglądu systematycznego Zhan 2023 uwzględniając wszystkie oceniane w przeglądzie substancje.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga 4
Uwaga dotyczy wyjaśnienia od strony wnioskodawcy sposobu wykonania obliczeń w ramach Analizy Ekonomicznej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie

1.

Viatris Healthcare Limited – Krzysztof Neumann